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盐酸替那帕诺片（商品名：万缇乐®，英文：Tenapanor Hydrochloride Tablets）是全球首个获批的肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，属于 First-in-class 创新药，由 Ardelyx 研发，复星医药引进并在国内推进上市与商业化。 基本信息作用机制：替那帕诺为局部肠道作用药物，几乎不吸收入血。通过抑制小肠与结肠上皮顶端的 NHE3，使细胞间紧密连接构象改变，显著降低磷酸盐经细胞旁途径的吸收，从而降低血磷；同时可增加肠道水分，对透析患者常见的便秘有改善作用；还能协同降低 PTH 与 FGF23，助力 CKD-MBD 多指标达标。用法用量与规格 推荐剂量：30 mg，每日两次，于当日第一餐与最后一餐餐前服用； 剂量调整：根据胃肠道耐受情况，可降至 20 mg 或 10 mg，每日两次； 剂型规格：10 mg、20 mg、30 mg口服片剂。安全性与不良反应 最常见不良反应是轻中度腹泻，多为一过性，不影响营养吸收（如白蛋白、nPCR 稳定）； 禁忌人群：机械性胃肠道梗阻患者； 注意：严重腹泻时需停药并对症处理；不建议用于 6 岁以下儿童；孕妇 / 哺乳期需谨慎评估。临床价值与联用优势 与传统磷结合剂（碳酸钙、司维拉姆、碳酸镧等）联用可显著提升血磷达标率，并减少磷结合剂的总服用片数，大幅降低患者的 “药片负担”； 日本 III 期研究显示，8 周替那帕诺联合磷结合剂较单用，血磷平均降低 1.76 mg/dL，达标率达 72.6%； 不影响血钙、血钾等电解质，规避了含钙磷结合剂的高钙风险。获批适应症与上市情况中国NMPA（2025年2月获批）：用于控制对磷结合剂疗效不充分或不耐受的慢性肾脏病（CKD）成人透析患者的血清磷水平； 美国FDA：2019年获批用于便秘型肠易激综合征（IBS-C，商品名 Ibsrela）；2023年10月获批透析患者高磷血症（商品名 Xphozah）； 已纳入2025 年国家医保目录，显著提升了透析患者的可及性。 注册信息 临床试验情况 专利情况 盐酸替那帕诺（Tenapanor）由Ardelyx全球原始研发并持有核心专利家族，复星医药（复星万邦）为中国区商业化与专利引进合作方，全球专利家族共92 项、覆盖29 个国家 / 地区，美国核心专利共7 项。 化合物专利：保护替那帕诺母核与盐酸盐结构，为基础壁垒，中国核心化合物专利至2032 年。 用途专利：分别覆盖IBS-C与透析高磷血症两大适应症，中国最晚至2036 年。制剂专利：保护 10/20/30mg 片剂处方与工艺，美国新增至2042 年，进一步延长独占期。机制专利：NHE3 抑制与磷吸收阻断的方法专利，强化跨适应症保护。1 中国核心专利 原研在国内于2025 年 2 月获批上市，化合物专利至 2032 年、用途专利至 2036 年，2032 年前无仿制药上市空间。 2 美国核心专利（FDA 橙皮书 / Ardelyx 公告） 最早基础专利 2029 年底到期，制剂专利延至 2042 年；IBSRELA 仿制药最早可挑战时间为2023-09-12，预计最早上市窗口2033 年。US 8969377：化合物与基础用途，2029-12-30到期US 8541448：NHE3 抑制与高磷血症用途，2033-08-01到期US 10272079/10940146：制剂与给药方案，2034-04-10到期US 12539299（2026-02新授权）：口服制剂专利（覆盖 Ibsrela/Xphozah），2042-11-26到期（含专利期限调整）3 专利壁垒 化合物专利：母核 + 盐酸盐结构为核心壁垒，中国至 2032年、美国至 2029年，无法绕开。用途专利：分适应症保护，高磷血症用途中国最晚至 2036年，美国至 2033年。制剂专利：美国 2042年到期，进一步延长独占期，仿制需重新开发处方工艺。 立项建议：2030年前以原研跟踪、专利布局为主；2032年后可启动仿制药研发，优先规避用途 / 制剂专利。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 【药品分享】贝沙罗汀 【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物 【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂 【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物 【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂 【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物 【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂 【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物 【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药 【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH） 的 α1 - 受体阻滞剂 【药品分享】索格列净片——全球首个获批的SGLT1/SGLT2 双重抑制剂 【药品分享】奥吡卡朋胶囊——新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT） 【药品分享】奎扎替尼片——一种口服高选择性 FLT3 抑制剂 【药品分享】硫酸拉罗替尼胶囊 / 口服溶液——全球首个高选择性口服 TRK 抑制剂 【药品分享】司帕生坦片——成人IgA肾病领域首个非免疫抑制疗法 【药品分享】黄体酮阴道栓剂/阴道缓释凝胶剂——主要用于辅助生殖技术（ART）中的黄体支持 【药品分享】替戈拉生片——首款国产钾离子竞争性酸阻滞剂类药物（P-CAB） 【药品分享】拉坦前列烯酯滴眼剂——一种新型眼科用药 【药品分享】布比卡因脂质体注射液——一种长效局部麻醉药 【药品分享】甲磺酸加诺沙星片——一种喹诺酮类抗菌药 【药品分享】磷酸芦可替尼乳膏——中国首款且唯一获批的白癜风治疗靶向药 【药品分享】甲磺酸洛美他派胶囊——全球唯一口服MTP抑制剂 【药品分享】依达拉奉口服混悬液——肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻人症）新药 【药品分享】马来酸氟诺替尼片——JAK2/FLT3/CDK6 三靶点抑制剂 【药品分享】普拉替尼胶囊——国内首个获批的高选择性 RET（转染重排）酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】右美托咪定舌下膜——新型 α₂肾上腺素受体激动剂舌下膜剂 免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。

2026年1月28日，由中国儿童药物研发与产业化联盟主办, 中国医药工业信息中心承办的“需求与规范：婴儿血管瘤治疗进展研讨会”成功举办。会议邀请了政产学研医媒体等多方代表，吸引了上万人次产业同仁直播参会。 婴儿血管瘤作为儿童最常见的良性肿瘤，其治疗需求已从短期病灶控制转向长期生活质量保障，亟需安全、便捷、高依从性的全程管理方案。当前治疗模式正由经验性对症处理向精细化规范管理升级，需临床诊疗、新药研发、法律伦理等多学科协同发力。本次会议围绕婴儿血管瘤治疗现状、新药转化价值、全程管理路径展开深度交流，从临床痛点梳理到创新药物研发实践，从规范用药要点到伦理法律保障，共同探索以儿童为中心的治疗新范式，推动儿童药物研发与产业化进程。 本次研讨会围绕婴儿血管瘤诊疗体系，构建了从临床需求到新药研发转化、法律伦理规范的全链条交流框架，展现了医学技术迭代与以患儿为中心理念的深度融合。会议推动治疗更精准、转化更高效、管理更规范的理念，助力患儿全面健康获益。期待跨领域协作持续深化，共促儿童健康事业发展。 婴儿血管瘤需依据风险分级治疗：高风险类型以口服药物为主，而浅表型、中低风险类型则主要采用局部外用药。报告回顾了外用β-受体阻滞剂的发展，从使用滴眼液湿敷到专为婴儿皮肤设计的凝胶制剂。临床试验证实，专用凝胶剂在疗效和安全性上表现良好，能有效控制瘤体、促进消退并避免永久性皮肤损伤。未来需进一步探索新生儿用药安全及联合治疗方案，推动治疗向更规范化发展。 本次研讨会围绕婴儿血管瘤的诊疗与药物研发展开。临床专家回顾了治疗从多方法并存到β-受体阻滞剂成为主流的演变，强调依据风险分级治疗及早期干预的重要性。药学研发历程揭示了从滴眼液超说明书使用到历经12年开发出全球首个专用外用凝胶的创新突破。法律伦理层面深入探讨了超说明书用药的合规条件与风险，指出明确告知与规范管理是关键。会议整体凸显了通过多学科协作，推动专用药物研发以实现从“有药可用”到“规范善用”的跨越。  在《婴儿血管瘤：新药研发与临床转化》主题报告中系统回顾了婴儿血管瘤药物研发历程，从普萘洛尔的偶然发现到明确β-受体阻滞剂的核心治疗机制，进而聚焦于开发更适于浅表型血管瘤的局部用药。研发团队历经12年攻关，通过对马来酸噻吗洛尔凝胶进行系统的药学研究和严谨的临床试验，实现了精准定量给药、局部高效与全身低暴露的特性，为婴儿血管瘤提供了首个有明确说明书依据的标准化治疗方案，完成了从临床需求到创新产品转化的完整闭环。 报告聚焦婴儿血管瘤治疗中的超说明书用药法律与伦理问题。超说明书用药的合法性需同时满足无更好疗法、患者明确知情同意及具备循证医学证据三大条件，并强调明确告知“此为超说明书用法”是知情同意的核心。通过案例分析，指出即使治疗方法符合指南，未履行告知义务仍可能被认定存在过错。进而探讨药品获批上市后，应建立以说明书为优先依据、涵盖处方审核与不良反应监测的全流程管理闭环，以规范用药行为，平衡治疗创新与患者安全。 本次讨论聚焦全球首个获批的改良型新药马来酸噻吗洛尔凝胶，其适应症为29天至六个月婴儿增殖期浅表性血管瘤，采用新给药途径并具有临床优势，三期临床数据支持52周疗效。讨论围绕儿童用药平衡（生命、功能、美容及生长发育影响）和超说明书用药管理展开，并探讨医保准入、费用等问题，旨在实现安全有效用药。 婴儿血管瘤作为婴幼儿常见肿瘤，临床治疗存在个性化、非标化痛点及治疗不足或治疗过度的问题。通过参与三期临床研究，观察到马来酸噻吗洛尔凝胶在疗效、安全性及依从性上表现优异，获得家长高度认可。建议推动多方角色协同，兼顾临床疗效、用药安全及儿童心理成长，助力儿童健康未来。 婴儿血管瘤的治疗，从过去多种方法并存到目前β-受体阻滞剂成为主流，反映出疾病诊治的进步与规范化。目前，临床呈现就诊年龄提前、病灶更小的趋势，突显早期诊断与干预的重要性。准确诊断是治疗的前提，专用外用凝胶制剂的研发具有重要的临床价值。 超给药途径是常见的临床用药困境之一，往往意味着缺乏合适的专用剂型，只能“将就”使用其他剂型，这带来了潜在的安全与法律风险。作为药学工作者，我们致力于推动通过真正的剂型改良来根本性解决此类问题，而非长期依赖超说明书途径。因此，马来酸噻吗洛尔外用凝胶的上市令人鼓舞，也期待其在药物经济学层面展现出优势，合理的定价与医保政策将极大地促进这一创新成果的可及性与规范应用。 作为临床药师，本次研讨会认识到马来酸噻吗洛尔凝胶在治疗婴儿血管瘤中的独特价值。其局部使用特性可减少全身效应，尤其适用于非高风险或存在全身用药禁忌的患儿，需关注药物代谢酶影响及局部不良反应管理。未来需加强用药宣教、真实世界数据收集及综合评价，同时权衡合理定价以平衡企业需求与患者可及性，助力临床合理用药决策。 婴儿血管瘤治疗需聚焦多维度创新：新药研发应平衡疗效、安全性及心理影响，尤其关注低龄患儿生长特性；超说明书用药需规范管理，既保障临床需求又规避法律风险；医保准入与合理定价需多方协同，推动“三赢”局面。产学研深度融合是核心，通过跨领域协作实现精准治疗、高效转化及全流程规范管理，最终助力儿童健康事业可持续发展。 基于儿童生理特殊性，儿童药制剂设计遵循简单、简约、安全有效的原则，力求辅料种类与用量最小化。凝胶剂相比滴眼液具有更优的皮肤附着性，能在病灶表面形成药物储库，实现可控释放，并显著降低全身暴露量，提升安全性。马来酸噻吗洛尔凝胶在质量控制上，执行了远超常规外用制剂的标准，包括对有关物质、残留溶剂及元素杂质的系统研究，从源头确保药品质量，满足儿童用药的高安全要求。 马来酸噻吗洛尔凝胶填补了临床治疗空白，可满足患者需求，应积极申请医保准入。作为改良型新药，需合理溢价，疗程费用与现有方案对比需符合医保评审要求，避免价差过大。需通过药物经济学测算、参照药预沟通确定对照药物，夯实与主流方案如口服普奈洛尔、马来酸噻吗洛尔眼药水的头对头证据，明确性价比及预算影响，尽早布局以顺利通过医保谈判。 从公共健康与政策层面分享了见解。首先，儿童因外显疾病如皮肤问题易产生自卑心理，导致难以言说的精神痛苦，这凸显了儿童专用药研发在心理健康维度的深远必要性。其次，超说明书用药在行业内普遍存在，需完善法规以保护医护人员，期待未来通过持续行业反馈推动制度完善。 媒体视角下，此次研讨会展现了产学研协同生态圈的成熟价值——从顶尖医院临床研究、信息平台搭建到企业研发，形成以患儿为中心的创新共同体，婴儿血管瘤的治疗或成协同创新的范本。同时，儿童健康产业正从被动跟随转向主动引领，专用新药研发标志着源头创新。媒体作为记录者、连接者与推动者，将传递科学诊疗理念，反馈临床需求，吸引资源投入，促进良性循环。 本次活动得到了北京梅尔森医药技术开发有限公司的大力支持。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001