今晚直播 | 技术突破让罕见病有药可医
2024-02-28
孤儿药基因疗法
国际罕见病日是由欧洲罕见病组织（EURORDIS）于2008年首次发起的，旨在提高公众对罕见病的认识，并鼓励社会和政府对罕见病群体面临的挑战给予关注和支持。该节日特别选在每四年一次的2月29日，因为这一天是四年一次的特殊日子，象征着罕见病的“罕见”特性。从2009年开始，每年的2月最后一天被定为国际罕见病日，以促进全球范围内对罕见病的认识和理解。十多年以来，在国内外患者及其家属、爱心人士、医务人员、非政府组织、社会媒体的共同努力下，越来越多的人认识并了解到罕见病，我国也有越来越多的药企将研发的目光投向孤儿药。2024年2月29日，中国生物医药产业链创新转化联合体（CBIITA）孤儿药分会、药咖荟共同发起“中国孤儿药创新沙龙”国际罕见病日特别活动—特别邀请权威专家、企业研发代表等多位专注于罕见病基因研究的顶尖人才大咖进行深入的交流和讨论，共同推动罕见病药物的创新发展。直播时间：2024年02月29日 19:30-21:30特邀嘉宾Pharmedcafe郑维义 博士苏州诺景生命科技有限公司董事长国家重大人才工程项目A类专家CBIITA联合体孤儿药分会主委拥有二十余年药物研发经验，曾经参与了20多个新药研发项目。回国前先后在美国辉瑞制药，默沙东和诺华公司工作。目前担任江苏省人才促进会常务理事和副秘书长，江苏“国家重大人才工程项目专家”联合会副会长兼秘书长，南京师范大学罕见病基因治疗联合研究中心主任。近年来，致力于孤儿药研发的政策制定，新药研发和国际交流。董小岩 博士北京五加和董事长《药学进展》编委CBIITA联合体基因药物分会主委董小岩博士现任北京五加和分子医学研究所有限公司董事长兼总经理。教授级高工，亦麒麟新创工程领军人才，中关村领军人才，新国门人才。第一军医大学大学临床医学学士、免疫学硕士，复旦大学遗传学博士。从事AAV、HSV病毒载体系统的研发、基因治疗及病毒载体服务近20年，并一直从事该领域药物研究开发与产业化。1998年至1999年从事生物医药的风险投资，2000年建立本元正阳基因技术股份有限公司基因治疗新药研发平台，2003年推进rAAV2/hFIX治疗B型血友病基因治疗项目获得了SFDA批准进入一期临床试验，并因此参与建立了中国AAV基因药物临床制品质量标准。林卿 博士凌意生物创始人及CEO前药明康德罕见病中心负责人林卿，浙江大学生物系博士，毕业后在复旦大学遗传所任讲师。1999年赴美国Vanderbilt大学从事功能基因组研究近10年，从博士后到助理教授。在Nature, Nature Biotech, PNAS等重要期刊上发表论文20多篇。在医药工业界也有十几年的经验，曾在桑迪亚、辉瑞及药明康德等公司担任重要领导岗位。在遗传性罕见病、肿瘤免疫和自身免疫病等领域有丰富的研发成功案例。何春艳 博士苏州新芽基因生物技术有限公司创始人兼首席执行官何春艳，上海交通大学免疫学博士，英国曼彻斯特大学商学院MBA，江苏省双创人才，姑苏领军人才，金鸡湖领军人才。何博士深耕生物医药行业多年，拥有丰富的病毒类药物研发、CMC和QC经验，在Cancer Research，Journal of Chromatography A等杂志上发表数十篇文章。早在2003年，何博士即在上海生物制品研究所独立开发以细胞为基质的病毒性疫苗，完成Vero细胞无血清细胞库的构建，流感病毒的生物反应器培养工艺，病毒纯化工艺和质量标准的建立。
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