募资2.5亿美元，股价上涨85%！4DMT公布眼科基因疗法II期积极数据

2024-02-06

基因疗法临床2期临床结果临床1期临床3期

2月3日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）公布了其玻璃体内注射的基因治疗药物4D-150的随机II期PRISM临床试验的积极中期数据，证明了4D-150在湿性年龄相关性黄斑变性（age‑related macular degeneration，AMD）的良好耐受性和临床活性。2月5日，4DMT宣布拟议公开发行2.5亿美元普通股。4DMT还打算授予承销商30天的期权，以购买拟议发行中额外提供的不超过3750万美元的普通股。2月5日收盘时，4DMT股价上涨84.62%，总市值13.81亿美元。来源：雪球4DMT是一家临床阶段的基因疗法公司，专注于使用基因疗法治疗眼科和肺部疾病。其专有平台Therapeutic Vector Evolution通过定向进化开发有针对性的载体，可以将遗传物质递送到特定组织。目前，4DMT正在推进5种临床阶段和2种临床前候选产品，用于治疗眼科（玻璃体内给药）、肺部（气溶胶递送）和心脏（静脉注射）等疾病，4D-150是进展最快的候选药物。4DMT整体管线（来源：4DMT官网）4D-150由表达aflibercept（阿柏西普）和抗VEGF-C的RNAi有效载荷以及能够在玻璃体内进行递送的专有载体R100组成，能够抑制4种血管生成因子：VEGFA、B、C和PlGF。专为穿透内界膜屏障定制和优化的R100能够通过常规的玻璃体内注射有效递送至整个视网膜，从而在视网膜细胞内实现强大的转基因表达。新闻稿指出，4D-150是首款旨在抑制驱动血管生成的所有四种VEGF相关分子的视网膜基因疗法。4D-150的随机II期PRISM临床试验中，51例具有严重疾病活动性和高治疗负担的湿性AMD患者被随机分配到高剂量（3E10 vg/眼）4D-150组、低剂量（1E10 vg/眼）4D-150组、阿柏西普对照组。在长达48周的随访中，4D-150耐受性良好，安全性良好，未观察到明显的炎症（包括高剂量患者无≥1+级炎症），所有患者均未使用局部类固醇。高剂量4D-150导致年化抗VEGF注射率降低89%；84%的患者接受了0或1次注射，63%的患者在24周内没有注射；与阿柏西普相比，视敏度和中央子野厚度（CST）均稳定。基于4D-150的积极中期结果，4DMT表示预计将于2025年第一季度启动III期临床试验。参考资料：[1]https://ir.4dmoleculartherapeutics.com/news-releases/news-release-details/4dmt-presents-positive-interim-data-randomized-phase-2-prism[2]https://ir.4dmoleculartherapeutics.com/news-releases/news-release-details/4d-molecular-therapeutics-announces-proposed-public-offering-1[3]https://xueqiu.com/S/FDMT推荐阅读标新生物杨小宝：突破制药边界，蛋白降解剂前景无限本导基因蔡宇伽：基因编辑疗法的“终极目标”——体内编辑圣诺医药陆阳：RNAi疗法逆势而上，实体瘤是下一个高地滨会生物刘滨磊：癌症免疫疗法下一张王牌——溶瘤病毒沙砾生物刘雅容：TIL细胞疗法突破不断，2024将是「关键年」霍德生物范靖：iPSC细胞疗法强势崛起，多种疾病治疗有望「开花结果」智核生物须涛：核药赛道火爆，2.0时代机会无限医药魔方Pro新靶点新技术新疗法商务合作：13502093012媒体合作：15895423126版权所有 © 2024 PHARMCUBE。保留所有权利。欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

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