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10家寡核苷酸创新药公司获融资!
2024-03-22
·
创鉴汇
寡核苷酸
临床1期
siRNA
信使RNA
临床2期
▎
药明康德
内容团队编辑寡核苷酸药物因其候选靶点丰富、研发周期短、药效持久、特异性强、临床开发成功率高等优势,成为医药企业重点开发领域,获得众多投资者青睐。据不完全统计,2024年至少已有10家寡核苷酸药物开发公司完成了新一轮融资。值得关注的亮点如下:超半数公司融资金额逾亿元: 在10起融资事件中,有6起的融资规模超过亿元。疾病开发领域多元化:主要开发疾病领域为心血管、
传染病
;
中枢神经系统疾病
及
代谢疾病
(如
肥胖
)等为创新开发疾病领域方向。肝脏外靶点是创新重点:靶向肝脏外其他组织,如胎盘、肌肉、皮肤等靶点的寡核苷酸疗法公司受到业界关注,如
Comanche Biopharma
、
Dyne Therapeutics
、
安龙生物
等。欧洲融资回升:获得资金支持的寡核苷酸药物开发公司中,有3家位于欧洲,专注于反义寡核苷酸(ASO)等疗法的开发。
Dyne
完成总额达3.451亿美元公开募股1月11日,
Dyne Therapeutics
宣布其在研抗体偶联反义寡核苷酸(ASO)药物
DYNE-101
与抗体偶联寡聚物
DYNE-251
分别在1/2期临床试验中获得积极数据。
Dyne
并宣布完成总额达3.451亿美元的公开募股。
Dyne Therapeutics
是一家临床阶段的肌肉疾病公司。凭借其专有的FORCE平台,
Dyne
正在开发创新寡核苷酸治疗药物,旨在克服递送至肌肉组织的局限性。Dyne具有广泛、用于治疗严重肌肉疾病的管线,包括强直性肌营养不良1型(DM1)和
杜氏肌营养不良(DMD)
的临床项目和面肩
肱型肌营养不良症(FSHD)
的临床前项目。
DYNE-101
由与片段抗体(
Fab
)偶联的反义寡核苷酸组成,
Fab
与肌肉上高表达的
转铁蛋白受体1(TfR1)
结合。
Dyne
近期公布的数据显示,在1/2期ACHIEVE试验中,
DYNE-101
在
DM1
患者中表现出剂量依赖性的剪接矫正、肌肉递送和DMPK敲除。
Comanche Biopharma
完成7500万美元B轮融资
Comanche Biopharma
宣布完成7500万美元的B轮融资,获得的资金将用于开发治疗
先兆子痫(preeclampsia)
的RNAi疗法。
Comanche
公司的主要RNAi候选药物
CBP-4888
由两种siRNA构成,靶向胎盘产生的sFLT1 mRNA亚型。它通过减少胎盘产生的sFLT1蛋白,降低母体血液中的sFLT1蛋白水平。该公司计划于今年晚些时候启动
CBP-4888
在妊娠
先兆子痫
患者中的临床研究。该公司最近已完成一项在育龄女性健康志愿者中进行的1期临床试验。新闻稿指出,该疗法有望成为首款治疗这一疾病根本原因的疗法。
Vico Therapeutics
完成6000万美元B轮融资1月5日,
Vico Therapeutics
宣布完成6000万美元B轮融资。
Vico Therapeutics
是一家临床阶段的基因药物公司,为患有严重
神经系统疾病
的患者开发反义寡核苷酸(ASO)RNA调节疗法。该公司的主要候选产品
VO659
目前正处于1/2a期临床开发阶段,用于治疗
脊髓小脑共济失调3型(SCA3)
和
1型(SCA1)
以及亨廷顿病(HD)。据新闻稿报道,这是临床上用于靶向治疗由CAG重复扩增引起的九种已知多聚谷氨酰胺疾病的潜在首个ASO药物。此次融资将用于支持公司的整体运营,包括推进正在进行的
VO659
临床1/2a期多中心、开放标签篮子试验,该试验旨在评估轻度至中度SCA3、
SCA1
和早期HD患者鞘内注射多次递增剂量
VO659
的安全性和耐受性,首例患者于2023年4月接受给药。这笔融资还将有助于支持该公司进一步拓展其在其他
遗传性神经疾病
领域的产品管线。
Basking Biosciences
完成5500万美元融资2月1日,
Basking Biosciences
公司宣布完成5500万美元融资。所得资金将用于加速其潜在“first-in-class”的可逆RNA适配体溶栓疗法
BB-031
的临床开发,并推进能快速中和
BB-031
药理活性的逆转寡核苷酸
BB-025
进入1期临床研究。
Basking Biosciences
是一家处于临床阶段的生物医药公司,其成立的目的是为了解决急性血栓形成领域的最大需求——提供一种快速起效、短效的溶栓药物,这种药物能够重新打开堵塞的动脉,并且在发生
出血
并发症时能够迅速逆转其活性。公司主要候选药物包括
BB-031
和
BB-025
。
BB-031
采用核酸适配体(RNA aptamer)技术,通过靶向
血管性血友病因子(vWF)
治疗血栓形成,具有起效快、持续时间短的特点。多个
缺血性中风
的小型和大型动物的非临床模型研究结果表明,
BB-031
能够在
中风
发生后长达6小时的时间内重新打开脑部被血栓阻塞的动脉。
BB-025
则是一种能快速中和
BB-031
的溶栓活性的互补寡核苷酸。
柯君医药
宣布完成亿元B轮融资1月31日,
柯君医药
宣布完成亿元B轮融资。
柯君医药
致力于创新小分子和核酸药物的研发。公司目前已构建靶向前药技术平台和核酸药物技术平台,正在推进新一代抗血小板药物和多项抗病毒药物管线的临床开发。公司在研管线
CG-0255
是P2Y12受体拮抗剂类的抗血小板药物,针对
急性冠状动脉综合征
、
心肌梗死
、
脑卒中
等多种适应症。此外,公司
CG2021V
项目针对
慢性乙肝
功能性治愈适应症,利用创新的mRNA技术并联合
siRNA
产品,实现对机体的免疫调节作用,达到清除
乙肝
病毒的效果。据悉,本轮融资资金将主要用于推进
柯君医药
心脑血管核心管线产品
CG-0255
的关键临床开发,并推动管线中其他核心品种加速向IND推进。
Resalis Therapeutics
完成1000万欧元融资1月4日,
Resalis Therapeutics
公司宣布完成了1000万欧元(约1100万美元)的A轮融资。此轮融资所得款项将用于启动和完成其主要产品
RES-010
在
肥胖症
领域的首个人体1期临床试验,并为2期临床试验做好准备。
RES-010
是一种基于非编码RNA的ASO,靶向在调节脂质代谢和能量消耗中起核心作用的
miR-22
。
RES-010
旨在为
肥胖症
提供一种疾病调节方法,能更持久地减轻体重,并能与GLP-1受体激动剂等已获批准的治疗药物联合使用,延长治疗的持久性。
Senisca
完成370万英镑种子轮融资3月18日,
Senisca
宣布完成370万英镑种子轮融资。
Senisca
是一家生物技术公司,专注于调节RNA生物学以治疗与年龄相关的疾病。公司正在开发基于寡核苷酸的药物,以重置剪接因子水平并重新编程衰老细胞。具有促炎特征和功能受损的衰老细胞正在成为多种与年龄相关的疾病的致病因素,通过RNA剪接调节来针对与年龄相关的疾病,可减弱衰老来实现细胞重编程和疾病缓解。据悉,本轮融资将资助治疗管线项目的持续临床前开发。
安龙生物
完成数千万元A+轮融资1月23日,
安龙生物
宣布完成数千万元A+轮融资。
安龙生物
致力于基因治疗及小核酸药物的研发。
安龙生物
搭建了ANOG小核酸药物技术平台,基于Gal-Mola载体可将药物靶向肝外组织,目前应用于
乙型肝炎
、
高血压
等领域的药物研发。根据公司官网介绍,
安龙生物
拥有自主知识产权的肝外载体,靶向脑部、眼部、肺部、脂肪、肌肉、
肿瘤
等组织,可实现局部给药,有望实现更长周期给药。该公司已与两家上市公司(
凯因科技
、
信立泰
)进行合作,分别针对
乙肝
、
高血压
疾病开发寡核苷酸药物。
Bolden Therapeutics
获融资1月9日,
Bolden Therapeutics
获得新一轮投资。
Bolden Therapeutics
致力于开发治疗中枢神经系统疾病的疗法,以促进神经细胞再生,并改善神经系统疾病的预后。公司的科学联合创始人Justin Fallon博士和Ashley Webb博士已经确定了刺激神经干细胞以促进成人大脑中新神经元产生的关键分子通路,目前正在研究针对这一基因验证靶点的反义寡核苷酸,候选药物已准备好进行体内有效性测试。本轮投资或将用于促进神经再生的反义寡核苷酸药物研发和临床测试。
Alys Pharmaceuticals
完成1亿美元种子融资2月13日,投资公司
Medicxi
将六家专注于皮肤适应症的生物科技公司结合,推出具有多种平台技术与研发管线的Alys Pharmaceuticals,并同时以1亿美元种子融资支持其于免疫皮肤疾病领域当中创新疗法的开发。这笔资金将帮助
Alys
实现到2026年底前完成7至10项概念验证(POC)以及至少一个项目进入临床注册研究的目标。
Alys
由
Medicxi
和几位知名的
皮肤病
学和科学专家(包括诺贝尔奖得主Craig Mello博士)共同创立,致力于重新定义
皮肤病
治疗的前景。该公司结合了6家公司的管线和平台,其中包括开发
皮肤疾病
siRNA疗法的
Aldena Therapeutics
,预防放射疗法对健康皮肤的副作用的
Graegis Pharmaceuticals
等。目前,
Alys
共拥有十多个活跃项目,凭借其尖端平台,其管线将可能进一步增长,并涵盖包含
炎症性疾病
、
自身免疫性疾病
、
癌症
患者和罕见
皮肤病
等适应症。读者们请星标⭐创鉴汇,第一时间收到推送免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文由
药明康德
内容团队根据公开资料整理编辑,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”,分享创鉴汇健康新动态
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机构
无锡药明康德新药开发股份有限公司
Comanche Biopharma Corp.
Dyne Therapeutics, Inc.
[+14]
适应症
感染
中枢神经系统疾病
代谢性疾病
[+21]
靶点
FANCB
TfR1
vWF
[+1]
药物
DYNE-101
DYNE-251
CBP-4888
[+6]
标准版
¥
16800
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