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A Multi-center, Randomized, Parallel, Open-label Clinical Phase II Study, to Evaluate the Efficacy and Safety of MY008211A in Adult Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patients With Signs of Active Hemolysis
The main purpose of this study is to evaluate the efficacy of MY008211A in adult patients with PNH, showing signs of active hemolysis.
一项评估QR052107B片在难治性或不明原因慢性咳嗽患者中疗效及安全性的随机、双盲、安慰剂对照、平行设计Ⅱ期临床试验
主要目的:以24小时内平均每小时咳嗽次数为指标,评估口服4周后QR052107B片相对于安慰剂在难治性或不明原因慢性咳嗽患者中的疗效。
次要目的:1、以24小时内平均每小时咳嗽次数为指标,评估口服2周后QR052107B片相对安慰剂在难治性或不明原因慢性咳嗽患者中的疗效。2、以其他疗效指标(详见研究终点)评估口服2周及4周后QR052107B片相对安慰剂在难治性或不明原因慢性咳嗽患者中的疗效。3、评估QR052107B片在难治性或不明原因慢性咳嗽患者中的PK特征并探索PK/PD的量效关系。4、评估QR052107B片在难治性或不明原因慢性咳嗽患者中的安全性和耐受性。
一项评估MY008211A片在有活动性溶血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效及安全性的多中心、随机、平行、开放标签的Ⅱ期临床试验
主要目的:在给药4周以后未输注红细胞的受试者中,以血红蛋白(Hemoglobin,Hb)浓度相较于基线增加≥20g/L的受试者比例为指标,评估Day (D) 84时MY008211A片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者的疗效。
次要目的:评估MY008211A片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的安全性和有效性。
探索性目的:探索MY008211A片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的药代动力学特征(PK)和药效动力学特征(PD)。
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昨日,世界大健康博览会在武汉开幕,据组委会公布的信息,千余家知名企业、单位参展,56家海外买家前来进行贸易洽谈。2024年以来,武汉在大健康产业领域的招商投资与贸易方面动作频繁,一年一度的世界大健康博览会仅是其中之一。3月7日,光谷生命大健康产业投融资大会举行。会上,光谷生命大健康产业基金揭牌,该基金将以国资为引领,专注大健康领域细分赛道,吸引社会资本加入,争取三年内打造起总规模100亿元的光谷生命大健康产业基金集群。3月12日,光谷生物城一季度双招双引大会暨生物产业供应链对接大会上,一批重点企业与武汉国家生物产业基地建设服务中心签约,总签约金额达166.52亿元;项目聚焦人工器官、干细胞创新药、器官芯片、功能性蛋白、半导体激光治疗等前沿领域。3月20日,光谷南大健康产业园与15个项目集中签约,总金额101亿元。……即使坐拥光谷生物城这样的千亿级生物医药产业集群,武汉仍在大健康产业领域加速奔跑。 “光谷系”等国资发力,武汉已成为创投热门地一个很明显的体现是,武汉已成为大健康产业创投热门地,在中部地区尤为突出。据动脉橙数据库统计,2023年已公开的融资事件中武汉有27起,在中部地区城市中活跃度最高。2023年8月,眼科疾病基因治疗创新企业纽福斯完成近7亿元人民币C+轮融资,用于核心产品临床试验的持续推进,以及研发能力提升、产品管线拓展;贡献了武汉大健康产业一年内单笔金额最高的融资。同年,纽福斯的核心产品NR082(rAAV2-ND4)成为中国首个完成Ⅲ期临床试验患者入组的基因治疗药物,并完成了美国Ⅰ/Ⅱ期临床试验首例患者入组。公司第二款新药NFS-02,目前全球唯一在研针对ND1-LHON的基因疗法,已获得了中国国家药监局和美国食品药品监督管理局(FDA)授予的临床试验默示许可,正在开展全球多中心临床试验。此前,纽福斯就已获得红杉中国、北极光创投等多家知名机构的投资。2023年,朗来科技获得5亿元A轮融资,主要用于新产品研发,加速临床研究和关键技术平台建设。朗来科技已在心血管、呼吸系统、自身免疫、镇痛及肾脏疾病等领域已开展多项药物研发。现有在研项目20余项,其中已有8个项目进入临床阶段,4个项目处于临床前成药性开发阶段,均具有较高的差异化和领先性。本轮融资由礼来亚洲基金、维梧资本共同领投,据媒体报道,这也是礼来亚洲基金首次投资湖北药企。投融资活跃、知名投资机构青睐,武汉已成为大健康产业创投热门地。从投资环境的角度看,主要有两大原因。一是武汉大健康创新投资政策优越。2023年世界大健康博览会举办期间,武汉就已提出,专门设立了总规模300亿元的大健康和生物技术产业投资基金,发挥市区财政资金杠杆作用,撬动各类社会资本形成千亿规模基金群。同年,湖北省政府印发《加快“世界光谷”建设行动计划》,大健康是其中的重点产业领域之一。《计划》还指出,引导社会资本与财政资金联合支持重大前沿科研项目,鼓励非政府引导基金出资的社会私募基金投资光谷科技创新项目。2024年,武汉东湖高新区发布《加快世界光谷建设的政策措施》,支持创业投资发展,鼓励创投机构投早、投小、投未来,最高按照创投机构实际投资额的10%,给予每家机构每年最高1000万元奖励。利好政策吸引了众多投资机构的目光。本文开头提到的2024年光谷生命大健康产业投融资对接会,就受到中金启元、弘晖基金、山蓝资本、济峰资本等机构的关注,并有10家投资机构与5个项目签订了股权投资协议,总签约金额约3亿元。二是光谷系、长投系等国资发力,联动进行创新投资。武汉各级国资在大健康产业投资中发挥了重要作用。例如,东湖高新集团旗下的东湖投资聚焦智能制造和生命健康两大领域,公司自主和参与管理基金4支,已投企业近30家。另据动脉橙数据库显示,湖北高投在医疗健康领域投资23起,也是投资较多的机构。众多国资平台中,光谷系、长投系等频繁出现在创投圈。“光谷系”主要指以光谷命名的机构,并非都隶属于同一大型国资平台。据动脉橙数据库不完全统计,武汉的投资机构中,光谷金控旗下的光谷人才直接投资大健康企业次数最多,共计投资29起;作为综合类投资机构,光谷人才在武汉重点发展的其他产业领域也有涉足。在医疗健康专业投资上,“光谷系”也有细分。以光谷健康投(武汉光谷健康产业投资有限公司)为例,据企查查数据显示,该机构已直接或间接投资30多家公司,其中包括眼科明星企业纽福斯,以及2023年上市的友芝友生物。另据企查查显示,聚焦生物医药领域的光谷创投已间接投资278家公司。光谷创投的被投企业中,也有爱博泰克、禾元生物、滨会生物等武汉明星项目。“长投系”(本文主要指长江产业投资集团旗下机构)同样在武汉的大健康产业中作用积极。2023年3月,湖北省成立了楚天凤鸣科创天使基金,由省级引导基金、长江产业集团、东湖高新区管委会共同出资设立。基金总规模100亿元,首期规模30亿元,由长江创投(长江创业投资基金管理有限公司)管理。10月,楚天凤鸣基金形成天使子基金矩阵,包括6支子基金,与君联资本、倚锋资本等知名机构形成合作。6支子基金中,武汉市明君合纵创业投资基金合伙企业(有限合伙)由明熙资本管理,主要投向生物医药相关领域,合作方包括武汉上市公司、龙头企业明德生物,以及君联资本。明熙资本本身也是由君联资本和明德生物联合发起设立的专业医疗投资机构,聚焦于医疗产业的早期投资。公开数据显示,截至目前,这支子基金已经在武汉投资了“智慧生殖”企业互创联合。此外,武汉市倚锋灼华创业投资合伙企业(有限合伙)由倚锋资本管理,主要投向生物医药相关领域,合作方包括武创院等创新研发机构、安徽铁路基金等地方国资。自成立以来,该基金已在武汉投资了天勤生物、慧观生物两家公司。在大健康产业领域,长江产业投资集团正在加快推动从生物制药“单行道”向生命健康“多车道”扩张,由相对单一的原料药生产逐步向生物制药、中医药、高端医疗装备等多元业务拓展;2023年11月,还整合设立了湖北省长江医疗产业投资有限公司,以进行更专业化的投资。国资平台一方面为创新企业带来了直接的资金支持,还通过社会化投资的撬动,吸引头部机构,活跃创投市场,进一步丰富了创新企业所需的资金来源。 收获颇丰,近8年每年都有公司IPO事实上,武汉发展大健康产业已久,且已产生了一批龙头企业。从上市公司维度看,目前武汉已有15家IPO。其中,早期上市的公司收入已颇具规模,人福医药、九州通达到了数百亿市值,都在当地产业创新生态中起到了先锋作用。2020年7月,人福医药集团注射用苯磺酸瑞马唑仑获批,成为湖北省首个化学一类新药,打破了国内外临床广泛使用的镇静药物领域近30年无创新药上市的局面;时隔不到一年,人福医药集团研发的注射用磷丙泊酚二钠获批,再次为当地的一类新药增添一员。据人福医药财报显示,2023年公司实现营业收入245.25亿元,同比增长9.79%;研发费用14.62亿元,同比增长51.21%,远高于收入增速,这主要是由于公司围绕既定产品线布局,加快创新产品、特色仿制药的开发进度,持续加大研发投入所致。截至2023年底,人福医药在武汉、宜昌等地设立了研发中心,公司共有在研项目500多个,其中一类新药30多个。作为全国医药流通领域的头部公司,九州通也有诸多创新成果,在数字化助力医药流通方面尤为突出。例如,公司旗下药九九B2B电商平台,全链赋能单体药店、诊所等终端客户,2023年上半年自营业务收入达60.54亿元,成为国内领先的院外数字化医药流通平台;开展对京东、阿里、美团、叮当、平安、抖音、快手、百度等大型医药零售电商平台的健康产品供应链业务,2023年上半年销售收入达32.54亿元,同比大幅增长62.56%。武汉大健康产业领域的上市公司(市值为截至最近一个交易日收盘数据),数据来源:老虎国际2015年前后,在政策、资本等多重因素驱动下,国内开启大健康产业创新创投热潮。与这一节点高度一致的是,自2016年起至2023年,武汉每年都有新的上市公司诞生,成为产业创新的新锐力量。2023年9月,友芝友生物登陆港交所,其核心产品是基于双特异性抗体平台开发用来对抗重大疾病的生物创新药。与大多数同行选择围绕特定肿瘤开发的创新药不同,友芝友生物主要针对癌症的严重并发症,即恶性腹水、恶性胸水,这是临床实践中的重大空白领域。海特生物立足于神经系统、肿瘤科领域用药的研发生产。2023年11月,海特生物研发的I类生物制品注射用埃普奈明获批上市,该药品联合沙利度胺和地塞米松用于既往接受过 至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,将为多发性骨髓瘤治疗开辟一个全新的治疗领域,为患者提供新的药物选择和用药手段。此前,海特生物已有1类新药注射用鼠神经生长因子NGF上市销售。整体上看,武汉的上市公司设计创新药、创新器械、医药流通、营养健康等多个领域,共同引领产业创新生态。“研发在武汉,配套在周边”在武汉,有华中科技大学、武汉大学、中国科学院武汉病毒研究所、国药中生武汉生物制品研究所等科研与教育资源,有华中科技大学同济医学院附属同济医院、武汉大学人民医院、武汉大学中南医院等优质医疗服务资源,这些业界熟知的资源都为当地大健康产业发展提供了有力支撑。武汉一家创新药企业创始人告诉动脉网,公司创立选址时,也曾考虑过东部沿海城市,但在综合对比之下,考虑到实验室所需面积、租金性价比等因素,最终落地武汉。可见,产业空间也是武汉的优势资源之一,与全国其他成熟的产业聚集地相比,武汉拥有更具价格优势的产业空间。引进创新项目和企业之后,如何优化内部的产业空间配置?经过多年探索实践,武汉也同样在加快对自身产业空间优化。据了解,2019年武汉大健康产业发展规划提出,将构建生物医药、医疗器械、医药流通、生物农业和健康服务五大领域协同发展的“一城一园三区”新格局。“一城”即光谷生物城,主要聚焦大健康产业总部经济建设、创新药物、高端医疗器械和生物农业产品研发、创新企业孵化、产业链协同创新、技术平台支撑、产业政策探索与创新等功能,打造全市大健康产业的驱动核。“一园”即光谷南大健康产业园,承接放大光谷生物城产业的溢出效应;“三区”分别是汉阳大健康产业发展区、环同济—协和国家医疗服务区和武汉长江新城国际医学创新区。其中,作为核心区域,光谷生物城历时15年发展后,已成为千亿级的生物医药产业集群,集聚了生物企业3000余家,培育规模亿元以上企业85家、上市公司7家,集聚近100个国家和省级创新平台。发展至一定阶段后,光谷生物城大健康产业向周边“溢出”。园区层面,黄石、黄冈分别建成了武汉国家生物产业基地地方产业园,鄂州葛店开发区对标光谷生物城投资40亿元建设大健康产业园,承接光谷生物城向东溢出的科技创新资源。企业层面,人福医药总部位于光谷生物城,而黄冈化工园内的黄冈人福新型特色原料药产业化生产基地已经投产。由此,武汉都市圈生命健康产业联盟于2024年3月成立,首批成员单位包括光谷生物城、黄石经济技术开发区、鄂州葛店经济技术开发区、黄冈高新技术产业开发区、武汉化学工业区、光谷南大健康产业园等,发挥光谷研发优势、黄冈合规化工园平台、鄂州原料药特色等,互为补充,以形成“总部与研发在光谷,配套在都市圈”协同发展模式。与其他产业集群相比,武汉在空间、科研、人才与医疗等方面有综合优势,而具体到武汉,当地又根据核心都市区、都市圈在上述要素上的侧重,进行了更细致的区域划分,使得各类企业都可在其中找到合适的位置。总部位于北京的大橡科技在寻找子公司落地城市时,也经过了多方考察,最终选择设立在武汉,落户光谷生物城并开业,并把研发、生产、临床及科研技术服务全流程放在武汉。在大橡科技联合创始人兼CEO周宇看来,武汉“有全国不可比拟的优势,能满足公司在研发、生产、应用环节上的内在需求”。这也是武汉综合运用产业资源、优化资源配置背景下的一个典型案例。写在最后据了解,2023年,武汉市生命健康产业营收规模突破4000亿元,各细分领域的营收规模均呈现出稳健的增长趋势。这一数据,是政策、创新技术、资本、配套资源等多方驱动的因素。此前,动脉网已就华北、华东、西南等区域的多个城市或集群进行过解读。在当前各地“以投促招、招投联动”的趋势下,在资本市场募资与融资不易的背景下,观察大健康产业城市与集群,不仅是为企业提供地理空间的信息,更是展现各地全产业要素的侧重点与优势,为企业带来更全面的参考。作为中部大健康产业的活跃地带,武汉的差异化优势已显而易见。在加速快跑的过程中,光谷生物城如何联动创新企业,在下一个15年持续突破?武汉核心都市区如何联动周边区域,让产业链生态更为完善?值得期待。*封面图片来源:壹图网动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为,将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模,围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系,为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是,公认的医疗产业创新洞察的生成地,年度趋势分享与学习交流的口碑盛会;优秀的医疗创新企业和创新产品都在这,是企业展示创新和面谈合作的最佳场景;这里有,最具前瞻力的思享盛会:500+大咖嘉宾莅临分享,3天主论坛、40余场主题论坛,只做干货议题!最具创新力的生态链接:5大展区,200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团,全球买手云集!最具影响力的榜单发布:上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜,700+上榜企业现场交流!目前已有超过600家企业和产品确认参加展会,展览面积预订超过70%,全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多,欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在这个充满不确定性的时代,寻求高价值资源和高效率链接,将是您的首选。即刻报名,限时福利!声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
3月18日,以“美耀廿载,共创未来”为主题的美迪西创新药物产业生态合作大会于上海张江科学会堂圆满举行。二十载砥砺奋进,美迪西以赋能生物医药创新研发为己任,与中国生物医药产业并肩成长,已发展成为国内领先的一站式生物医药临床前研发服务平台。大会现场在大会上,来自政府、产业界、学术界、金融界等多个领域的五百余名行业翘楚云集,共襄盛举。他们一同回顾了美迪西二十年来的卓越历程,见证了其全球化序幕的启动,以及两大关键技术服务平台的盛大发布。此外,大会还围绕时下热点话题展开了多个主题对话,与会嘉宾集思广益,深入探讨了创新药物产业生态的未来发展方向。他们为产业的持续发展献言献策,指明了前进的道路,并携手探寻中国医药企业合作发展的新机遇。廿载风华砥砺行满载厚望从“新”出发上海市浦东新区区委常委、副区长吴强发表致辞首先,上海市浦东新区区委常委、副区长吴强发表了热情洋溢的开场致辞,对美迪西二十年来取得的辉煌成就表示由衷的祝贺。他深情回顾了美迪西如何参与并见证了浦东生物医药产业的飞速发展、搭建院士创新药熟化中心、获批大企业开放创新中心,以及在新药赋能生态圈构建上的卓越贡献,并热切期待美迪西能够继续拓展产业的广度和深度,更广泛的推动生物医药产业的蓬勃发展。最后,吴副区长表示,浦东新区将坚定不移地推动制度性改革,为生物医药产业提供更加广阔的发展空间和更加有力的政策支持,并呼吁广大创业者、投资者来浦东,携手共创科技创新的新未来!中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖发表致辞中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在致辞中深刻指出,在全球经济格局重塑和地缘政治局势日趋复杂的大背景下,中国生物医药产业正站在一个关键的十字路口,既面临着前所未有的挑战,也蕴藏着巨大的发展机遇。近年来,随着一系列政策方案的相继出台,中国生物医药产业迎来了前所未有的发展春风,而美迪西等将迎来更加迅猛的发展势头,为生物医药产业的崛起贡献更多力量。最后,宋会长满怀信心地强调,2024年将是生物医药产业的希望之年。美迪西创始人&CEO陈春麟发表致辞美迪西创始人兼首席执行官陈春麟在致辞中向所有嘉宾表达了诚挚的感谢,他提到美迪西有幸见证了中国生物医药产业的崛起,并在科研创新、产业融合与商业拓展等方面取得了卓越的成绩。他强调,当前生物医药产业正迎来新的春天,充满无限机遇。作为新药研发的重要一环,美迪西肩负着推动源头创新落地、赋能产业发展的重任。陈博士表示,美迪西期待与更多合作伙伴携手,共同打造一个生态赋能圈,推动生物医药产业的持续创新与发展。中国科学院院士陈凯先发表主旨报告中国科学院院士陈凯先发表了精彩的主旨报告,以《生物医药研发创新和产业发展》为题,深入剖析了生物医药创新发展的机遇与挑战,全面梳理了我国生物医药发展的态势、进展及面临的问题。他详细阐述了当前全球医药创新的四大发展趋势,并敏锐地指出了我国在生物医药发展领域存在的短板和瓶颈。同时,陈院士还分享了科技创新的热点,特别是人工智能在新药研发领域的应用,为新药研发带来了曙光。最后他期待各界能够加强合作,为实现上海打造生物医药科技创新策源地和世界级生物医药产业集群聚集地的目标贡献力量。全球化序幕已启深度赋能源头创新成果转化接下来,象征着全球化新篇章的序幕正式拉开,美迪西生物医药源头创新成果转化仪式开幕。这一具有里程碑意义的时刻,不仅充分展示了美迪西在生物医药领域取得的卓越创新成果,更预示着这些成果将迅速转化为强大的实际生产力,为全球合作与发展注入新的活力与动能,让药物研发的产业链向源头创新、向全球延伸!美迪西生物医药源头创新成果转化启动仪式仪式现场,Pharma代表张连山,科研院所代表李斌,CXO行业代表陈春麟,曾德婉,戎一平,AI智药代表张龙,海外Biotech代表Mr.Sam Waksal,国内Biotech代表程昌富、刘滨磊,投资人代表赵永生纷纷上台,携手启动生物医药源头创新成果转化。美迪西以此次启动仪式为契机,将进一步加强与国内外合作伙伴的沟通与合作,共同探索生物医药创新成果转化的新路径,携手推动全球生物医药产业的持续繁荣与发展,共同开创一个更加美好的未来。Mr.Sam Waksal分享接下来,Mr.Sam Waksal分享对生物制药行业原始创新以及创新药物全球化的看法,表示美迪西在陈博士的领导下,历经二十年发展,成为了业界翘楚,其成就令人瞩目。生物医药行业虽然年轻,却已在全球范围内展现出巨大的潜力和影响力,推动经济持续增长。如今,制药与生物科技领域紧密相连,共同致力于创新药物的研发,美迪西在其中发挥了举足轻重的作用,不仅超越了国界和政治,更为全球经济注入新的活力,最后期待未来继续见证美迪西为人类健康和经济发展作出的更大贡献。创新药出海战略及成功案例分享主题对话创新药出海持续狂飙,如何抢占全球市场?在信诺维创始人&董事长、杏泽资本创始合伙人强静的主持下,恒瑞医药副总经理兼全球研发总裁张连山、宜联生物创始人、董事长兼CEO薛彤彤、济民可信小分子创新研究院院长彭建彪、高赢国际律师事务所香港办事处合伙人潘文森、美迪西执行副总裁兼美国公司总裁林庆聪等业界领袖齐聚一堂,共同探讨创新药出海的策略与路径。主题对话:创新药出海战略及成功案例分享张连山、薛彤彤、彭建彪从药企实战角度出发,分享了各自在创新药出海方面的战略规划与成功经验。他们详细阐述了如何通过精准定位、技术创新和国际化合作,实现创新药的全球布局,为医药企业提供了有益启示。潘文森从法律层面进行了深入的剖析,详尽阐述了创新药走向海外市场所遭遇的诸多挑战以及应对策略,特别分享高赢国际律师事务所的服务案例,为与会者提供了切实可行的建议。作为投资人和药企代表,强静分享了信诺维在创新药研发及国际化方面的独到经验,并表示杏泽资本一直关注创新药的研发与产业化发展,为潜力企业和项目提供资金与资源,推动中国创新药的全球化进程。林庆聪从CRO的视角出发,分享了美迪西在协助药企进军国际市场过程中的丰富经验与深刻教训。他强调,美迪西的一站式生物医药临床前研发服务平台,能够支持药物从靶点发现到IND申报的全过程,院士创新药熟化中心新药赋能生态圈能助力新药资金、交易等问题。目前,美迪西已在波士顿建立研发基地,这将进一步赋能药物出海进程,实现更高的价值。多版图重磅揭幕两大关键技术平台发布在此次盛典上,美迪西两大科学关键技术平台重磅亮相,引起了与会者的广泛关注。1药物发现&药学研究科学关键技术平台美迪西药物发现与药学研究事业部总裁刘建美迪西药物发现与药学研究事业部总裁刘建介绍了药物发现&药学研究科学关键技术平台。该平台包括靶向蛋白降解新药平台、小核酸药物研发平台、ADC药物研发平台、多肽大环肽药物研发平台、AI 药物研发平台、合成生物学平台、绿色化学平台、药物代谢物平台等,支持各种药物形态的创新。值得关注的是,美迪西具有完善的小分子创新药的研发平台;AI药物发现平台赋能和加速新药研发从靶点发现到临床前化合物的产生;绿色化学平台和合成生物学平台实现各种复杂化合物的合成。2临床前研究科学关键技术平台美迪西临床前研究事业部总裁张海洲随后,美迪西临床前研究事业部总裁张海洲详细阐述了美迪西临床前研究科学关键技术平台。在发现生物学方面,美迪西新建了体外筛选平台,如PROTAC、小核酸、ADC等,以及合成生物学和纳米抗体发现等前沿技术。在药理药效方面,有活体成像、小动物手术切除、离体成像等先进平台。此外,张海洲重点介绍了针对PROTAC、寡核苷酸、ADC、mRNA、细胞免疫等多种先进药物类型的DMPK和安全性服务平台等,以及吸入用药、眼科用药、局部用药等临床前服务平台。两大关键技术服务平台的发布,不仅充分彰显了美迪西在生物医药临床前研发领域的卓越实力与深厚底蕴,更为其未来更好地赋能客户提供了坚实而有力的支撑。行业大咖齐聚首共话生物医药新蓝图药物发现前沿技术及产业化应用主题对话如何促进中国基础科学研究成果的转化?未来有哪些发展趋势?中国科学院院士、中国科学院上海有机化学研究所研究员马大为,齐鲁制药集团副总裁兼全球创新药研发总经理陶维康,华东医药CSO/创新药全球研发中心总经理刘东舟,罗氏中国创新中心负责人、高级副总裁沈宏,和誉医药董事长兼CEO徐耀昌等从各自领域,分享了真知灼见。美迪西药物发现&药学研究事业部总裁刘建主持了本场主题对话。主题对话:药物发现前沿技术及产业化应用面对基础研究转化难的问题,马大为深入分享了与美迪西院士创新药熟化中心的合作历程,认为这一合作在科技成果转化方面取得了显著成效,为双方带来了互利共赢的局面。同时,罗氏中国创新中心负责人、高级副总裁沈宏也介绍了罗氏加速器这一全球首个自主建立并运营的加速器项目。该项目充分整合了罗氏自身的资源与优势,以敏捷灵活的合作方式,为初创企业提供了包括资金渠道、合作机会、研发经验以及先进的实验设备等在内的全方位支持,助力初创企业快速成长,推动创新药物的研发与产业化进程。陶维康、刘东舟、沈宏、徐耀昌等药企领袖,从各自企业的实践经验出发,深入探讨了如何精准把握自身优势,差异化布局创新药产业管线。他们强调,每个企业都应根据自身的核心竞争力,制定研发策略。面对日新月异的技术挑战和不断变化的未来发展趋势,他们表示,药企需要保持敏锐的洞察力,紧跟行业发展的步伐。在分享中,他们不仅展示了各自企业在创新药领域取得的丰硕成果,也为中国创新药产业的未来发展提供了宝贵的经验和启示。创新药临床前研究新技术的转化主题对话在美迪西首席科学官彭双清的主持下,一场关于创新药临床前研究新技术转化的深入探讨火热展开。会议聚焦突破临床前研究中的模式关卡、技术发展趋势、市场需求与未来挑战、成果转化以及多方联动等多个话题。主题对话:创新药临床前研究新技术的转化国家药监局药品审评中心前首席科学家、艾斯拓康医药创始人徐增军深入分析了临床前研究的多重挑战,如关于模型的原理、机制以及与疾病之间预测相关性的了解不足,以及药品监管问题等。英诺湖医药创始人/董事长/CEO夏明德深入剖析了新药研发中临床前研究转化的关键性,同时也指出了转化医学在跨越“死亡之谷”中的关键作用。前美国FDA临床药理部部长、朗来科技CEO王亚宁王博士指出FDA对临床前数据谨慎,AI技术虽应用但数据不足,需优化方法、加强转化研究及数据合作,以提高研发效率。思合基因创始人/董事长/CEO王海盛强调了AI对基因和RNA结构理解的重要性,并提及动物模型与人基因差异的挑战及类器官新技术的尝试。标新生物创始人/董事长/CEO杨小宝分享了在蛋白降解领域的研发经验,强调了临床前研究中安全性评价的重要性,并提到借助美迪西的一站式临床前服务平台,他们成功获得了中美临床批件。最后强调了跟踪MNC等大公司的布局对Biotech公司的启示作用。大会现场循着光荣的过往,走向辉煌的明天。本次美迪西20周年庆典,不仅是一场高朋满座的欢聚盛宴,更是一场事关未来20年发展的脑力激荡。过往二十年,美迪西既见证了产业波澜壮阔的发展史,也充当了驱动产业不断升级的先锋力量。未来,美迪西将坚守创新,深耕生物医药临床前研发领域,引领技术创新,丰富研发服务平台矩阵,布局全球市场,乘风破浪,向下一个二十年进发!关于美迪西美迪西(股票代码:688202.SH)成立于2004年,总部位于上海,致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程,服务涵盖医药临床前新药研究的全过程,包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2023年底,美迪西已为全球超2000家客户提供药物研发服务,参与研发完成的新药及仿制药项目已有421件IND获批临床,与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野,聚力中国创新,为人类健康贡献力量!点击这里,一键直达大会!
// 通过发现和利用生物标志物,可以更早地诊断ALS、预测疾病进展并评估治疗效果。为了确保试验的有效性,选择的临床终点应具有临床意义、可准确测量,并对药物的效应具有足够的敏感性。Amylyx公司日前公布了Relyvrio(AMX0035)在肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的全球、随机、安慰剂对照的3期临床试验初步结果。根据ALSFRS-R总分变化,PHOENIX试验的主要和次要终点均未达到统计学意义。根据公司官网消息,PHOENIX试验招募了664名ALS成人患者,按3:2比例随机分配至Relyvrio组和安慰剂组,均接受标准治疗。然而,第48周时,两组ALSFRS-R总分与基线相比无显著差异。在符合2期临床研究CENTAUR标准的亚组次要终点中也未观察到差异。但Relyvrio的耐受性和安全性良好。完成试验的欧洲患者可选择参加正在进行的开放标签延长试验。肖申前FDA审评员、思路迪医药首席医学官肖申博士认为,尽管FDA未决定撤除Relyvrio,但PHOENIX试验显示药物可能无效。该试验设计合理,旨在减少ALS患者病情进展和功能退化,延长存活期。然而,样本量较少且ALS病人个体差异大,增加了研究复杂性。不过他说,虽然3期试验未达到预期,但亚组分析和数据可能仍然具临床价值。拓展阅读肿瘤药研发能从慢病管理借鉴什么?|FDA华人系列之肖申专注于中枢神经系统(CNS)创新药研发的喜鹊医药公司创始人兼CEO王玉强博士指出,Relyvrio的3期临床试验中,其主要临床终点指标的改善程度仅为23%,其余各项指标均未达到预期效果,表现不尽如人意。此外,鉴于参与该临床试验的人数有664人,可能存在临床质量控制方面的问题,可能在一定程度上影响了试验质量和结果准确性。拓展阅读 硝酮嗪能否解冻 ALS目前,Amylyx尚未公布亚组分析的结果。肖申分析说,考虑到对药物安全性和有效性的严格要求,FDA可能会要求公司进一步开展亚组分析,有助于识别出可能对该药反应较好的病人群体,从而判断是否具有潜在的临床价值。审批过程充满争议Relyvrio含苯丁酸钠和牛磺酸二醇,于2022年9月上市。当时,FDA基于137名ALS患者参加的2期多中心临床试验CENTAUR的数据获批。临床前研究证实其针对两种神经退行性疾病通路有协同效应,并能缓解内质网应激、改善线粒体功能,降低神经细胞死亡率。在2期临床试验中,Relyvrio能减少与神经退行性疾病相关的标志物,如Tau和YKL-40。2期临床试验对比了Relyvrio与安慰剂的效果。结果显示,服药组肌肉功能和运动功能下降速度明显慢于安慰剂组,达到临床主要终点。该研究旨在为渐冻症患者提供新的治疗希望,因此初步研究展现疗效时,患者和医疗界都寄予了厚望,也为Relyvrio的获批提供了有力支持。前FDA临床药理学办公室定量药理部主任部长、武汉朗来科技CEO王亚宁博士对这个案例非常熟悉,他也曾成功预测了Relyvrio会被FDA批准。王亚宁王亚宁回忆,2022年3月,首次专家委员会以6:4的投票结果反对批准Relyvrio,其中,4个赞成票中包括NIH的统计专家,而FDA当时主要担忧统计问题,但NIH唯一的统计专家却与FDA统计审评员的意见相悖。在第二次专家会上,尽管数据并未显著变化,但最终以7:2的结果支持批准,“同一药物在一次审评过程中FDA开两次专家会这是非常罕见的。”随后,更多临床专家加入到那位NIH统计专家的阵营,支持批准。拓展阅读从FDA幕后到台前,定量药理经历了什么?|FDA华人系列之王亚宁王亚宁指出,该案例的两难之处在于,若FDA当时未批准药物,后续试验如果成功,FDA将面临患者及家属的指责,甚至需为等待中逝去的患者承担责任;反之,若仓促批准而药物最终无效,FDA将受到反对专家和媒体的批评。然而,FDA最终选择倾听患者声音,依据法律赋予的监管灵活性批准药物上市,并做好了药物无效时撤市的准备。“这一决策体现了FDA对患者利益与科学审慎之间的平衡考量。”王亚宁说。王亚宁表示,尽管Relyvrio并未通过有条件批准的途径,而是获得了完全批准,但FDA实际上采用了有条件批准的原则。这恰恰体现了FDA在存在强烈未满足临床需求的疾病领域中,敢于灵活运用监管法规的智慧和勇气。撤市保证对患者的承诺这一结果对Amylyx而言无疑是沉重打击。华尔街分析师曾预测,该药在巅峰时期有望创造超过10亿美元的年收入。Amylyx联合首席执行官Justin Klee和Joshua Cohen在官网表达了他们的震惊与失望。在接下来的8周里,公司将与ALS患者及专家分享这一研究信息,并与FDA及ALS患者组织展开讨论,以期基于科学依据为患者作出最佳决策。目前,Amylyx很可能主动从市场撤下Relyvrio,并已自愿暂停该药物的推广。面对Amylyx撤除Relyvrio的决定,国外有评论指出,FDA可能低估了产品撤市的复杂性和可能性。关于药物是否完全退出市场,目前仍难预测。王亚宁介绍,所谓的“试验失败撤市”实际上是第二次专家会上FDA当时的CNS部长Billy Dunn与企业之间的口头约定,并未在最终的官方批准书中明确提出试验失败撤市的具体要求。在美国,曾有药物上市后试验失败,但通过分析发现失败原因并非药物无效,FDA因此保留了该药物在市场上。他认为,随着FDA监管灵活性的增加,类似案例或将再现。在有限数据下做出决策需承担撤市风险,但这能加速更多好药尽快上市。肖申指出,尽管药物在早期研究中展现了潜力,但在更大规模、更长时间的试验中,其疗效并未得到充分验证。因此,Amylyx主动撤除AMX0035,以避免给患者带来不必要风险,是合情合理的决定。但他也提到,若企业拥有新的数据和证据,仍可与FDA沟通,争取一线希望。Amylyx估计,截至9月底,近4000名美国ALS患者已服用Relyvrio,该药物还在加拿大销售。尽管Amylyx试图在欧盟获批,但EMA对其疗效和数据可靠性表示担忧。公司高管表示,将从PHOENIX项目数据中汲取经验,以推进未来ALS研究,“这是我们的承诺与责任。”公司联合CEO和创始人Josh Cohen和Justin Klee说。ALS药物临床试验终点的选择此事件令渐冻症药物研发前景堪忧。ALS缺乏有效治疗手段,起病后进展迅速,90%患者会在3~5年内死亡。目前,FDA仅批准4款渐冻症药物,除了Relyvrio,还包括Biogen公司的Qalsody基因靶向疗法,日本三菱田边制药的依达拉奉和赛诺菲的利鲁唑,但这些药物对患者改善有限。若Amylyx撤除Relyvrio,美国ALS患者仅余3种获批药物可选。王玉强分享了他对ALS药物研发和临床试验的看法。他认为,可以关注靶向不同病理机制的药物研发、基因治疗和基因编辑技术、干细胞治疗及生物标志物的发现和利用等方面。同时,临床试验设计的创新也是推动ALS治疗取得突破的关键。王玉强喜鹊医药医学总监张在军博士向研发客透露,根据2015年的一项研究,新药在3期临床试验中的平均成功率约为25%~30%,而针对CNS疾病的药物成功率更低。张在军谈及ALS药物的临床试验设计,张在军认为有三大问题值得关注:首先,ALS发病机制复杂,其中遗传性ALS大约占10%,而散发性则高达90%。因此,在早期药物研发阶段,明确药物的作用机理,理解其如何影响ALS的病理生理过程,并设定明确的治疗目标至关重要。这些目标可以包括延缓疾病进展、提高患者生存率或生活质量等。为了综合治疗ALS,开发能够靶向不同病理机制的多功能药物和药物组合。同时,随着对ALS基础研究的不断深入,科学界有望发现全新的关键作用机制靶点,从而研发出具有全新作用机理的药物。其次,ALS患者表现出极高的临床异质性,包括症状的种类和程度、病情进展速度及受累部位的不同。因此,同一种药物很难对所有ALS患者都产生显著疗效。筛选对药物治疗敏感的患者亚群进行临床试验显得尤为重要。在早期临床阶段,应收集受试者的生物标志物、临床指标和其他相关生理学和分子学数据,以便更好地识别出对治疗方法有积极反应的患者亚群,并为后续的3期临床试验选择更合适的患者。肖申也认为,在设计神经退化性疾病药物临床试验方案时,必须更加重视患者个体差异的影响,通过加大样本量、优化研究方法以及进行深入的反复评估来提高研究的准确性和可靠性。第三,设计ALS临床试验时,选择合适的主要终点和次要终点至关重要。主要终点通常与疾病进展或生存率密切相关,如生存时间、功能评分和肌肉力量等。而次要终点可以是生物学指标,如生物标志物的变化等。通过发现和利用这些生物标志物,可以更早地诊断ALS、预测疾病进展并评估治疗效果。为确保试验的有效性,选择的终点应具有临床意义、可准确测量,并对药物的效应具有足够的敏感性。张在军还指出,罕见病的研究和开发面临诸多挑战,如患者数量有限和临床试验难度大等。通过采用灵活的审评机制,如附条件批准,可以激励研究机构和制药公司继续投入资源,加速罕见病药物的研发和上市。最后,王玉强强调了中国公司的创新潜力:“尽管Relyvrio未能达到预期的治疗效果,但这并不意味着在渐冻症的治疗上无法取得突破。相反,这次失败为我们提供了宝贵的经验。”他提到,中国公司如喜鹊医药等在ALS药物研发方面也有一定突破,例如其研发的TBN在临床2期数据中显示出握力指标改善50%,这超过了Relyvrio的13%,展现了中国创新药研发公司在ALS治疗领域的潜力。据戊戌数据统计,包括中药在内,目前国内有大约10款渐冻症药物正在推进临床中,大部分处在1~2期临床阶段。包括喜鹊医药在内,大部分是本土创新药公司和科研单位,如以岭药业、福贝生物、南京百鑫愉医药、科瑞德制药、鲁南贝特制药及上海中医药大学,更有如赛诺菲这样的跨国药企。编辑 | 戴佳凌dai.jialing@PharmaDJ.com 总第2072期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com
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