Sanegene Bio (Suzhou) Co., Ltd.

基因双螺旋里藏着生命的密码，也藏着孩子们天马行空的科学幻想。这个六一，圣因生物邀请员工宝贝们化身“基因探索家”，让孩子们发挥自己的想象力，描绘他们眼中的"创新双螺旋"——从稚嫩涂鸦到未来蓝图，让我们透过孩子的眼睛，看见创新的基因如何代代生长！1涂鸦里的科学萌芽聚焦0-4岁画作特点：涂鸦线条，家长巧手加工的“抽象派大作”2色彩碰撞的科学探险聚焦4-7岁画作特点：色彩大胆碰撞，充满对世界的观察和认知渴望3小小科学家的创意宇宙聚焦7岁+画作特点：创新思维初见雏形，创作更注重个性化表达和系统化构图每一个年龄段的双螺旋，都是通往未来的阶梯。在圣因生物，我们解码基因的双螺旋，探索生命的奥秘；也守护童心的双螺旋，点燃创新的火种。愿孩子永葆好奇，愿大人心怀童真，在科学与浪漫的交织中，做永远年轻的造梦者。六一快乐！| 圣因差异化优势 | 频获认可 || SGB-3403 高胆固醇血症 || SGB-3908 高血压 || SGB-9768 补体介导的肾脏疾病 || SGB-3383 补体介导的肾脏疾病 || 圣因故事 |圣因生物是一家聚焦RNAi疗法开发的临床阶段全球化生物技术公司，针对肥胖症、心血管代谢疾病及免疫介导性疾病布局多管线创新药物。公司由RNAi药物开发领域的资深专家团队于2021年创立，在中美两地设有研发中心。圣因生物通过自主开发的LEAD™（配体和增强基团辅助递送）技术平台，攻克RNAi药物多组织递送难题，实现肝/脂肪/肌肉/免疫细胞靶向性、单次给药长效基因沉默和经临床前及临床验证的高效安全性。圣因生物致力于通过源头创新开发具有变革潜力的RNAi疗法，解决全球未满足的重大临床需求。欲了解更多，请访问圣因生物官方网站：www.sanegenebio.com

近日，BioBAY园内企业星锐医药科学创始人程强博士凭借在mRNA靶向递送领域的贡献，荣膺首届“Wiley新锐科学家奖”。 该奖项重点聚焦生命科学领域，由中国科学院文献情报中心期刊分区代表团队严格遴选，并经行业权威专家历时3个月评审，最终仅有5位杰出的新锐科学家脱颖而出。程强博士作为BioBAY青年科学家的杰出代表，正以先锋之姿，为科研事业注入源源不断的新动力。据了解，程强博士是北京大学未来技术学院研究员、核糖核酸北京研究中心研究员，入选北京大学博雅青年学者等。主持国家重点研发计划、国创中心“揭榜挂帅”、国家自然科学基金等科研项目。长期从事新型mRNA靶向药物研发和疾病治疗，相关研究成果在Nature Nanotech，Nature Materials， Nature Commun 等杂志上发表50余篇（含5篇ESI高被引论文），申请授权20多项国际专利。相关一系列专利独家许可生物公司完成超4亿美元融资进行临床转化，并推动至少2项管线进入到临床1期阶段。程强博士的科研之路始于2011年到2016年期间，他在北京大学分子医学研究所攻读博士学位，师从国内小核酸（siRNA）制药的领军人物梁子才教授。彼时，LNPs作为递送siRNA的主流技术，第一款问世的Onpattro药物正是采用了MC3 LNPs载体。程强博士在读博期间，便接触到了众多前沿的siRNA药物研发项目，也正是在那时，他开始深入研究LNPs载体技术。程强博士联合创办的星锐医药于2021年8月落户BioBAY，公司聚焦肝外靶向递送技术，致力于研发以mRNA为核心的创新药物。公司建立了近4000平米的研发和中试生产基地，打造了围绕化学、mRNA和LNP制剂的核心产业链，切实攻克mRNA药物研发的核心难点。累计合成筛选了3000多个新型阳离子脂质分子库和上万种脂质纳米颗粒(LNPs)，并在小动物和非人灵长类动物中实现了多种肝外组织和细胞特异性靶向递送。公司已在mRNA预防性疫苗、治疗性肿瘤疫苗和在体生成细胞疗法（in vivo CarT）布局丰富管线，其中呼吸道合胞病毒疫苗（STR-V003）已获得FDA临床试验许可，个性化肿瘤疫苗（STR-V005）和in vivo CarT技术（STR-P004）先后进入IIT临床试验阶段。值得一提的是，新型递送平台是BioBAY重点布局方向。已吸引了包括星锐医药、炫景生物、艾博生物、圣因生物等多家企业的率先布局和深入研究。BioBAY的科学家们年轻且充满活力，他们以高效执行力和坚定信念，专注于攻克科研难题，推动新型递送平台在药物开发中的不断拓展。展望未来，我们有理由相信，在程强博士等青年科学家的带领下，BioBAY的科研力量将持续壮大，新型递送技术也将不断拓展，为人类的健康事业贡献更多创新成果。关于Wiley新锐科学家奖“新锐科学家奖”重点聚焦生命科学领域，由Wiley于2024年创立，邀请生命科学领域中国知名科学家组成评奖委员会，并委托中国科学院文献情报中心期刊分区表团队支撑奖项遴选，旨在更好地推动与支持中国青年科研人才发展，并为他们的科研事业注入动力。本次评选共有500余名学者参加评选，经过严谨、公正且多维度的评审流程，专家委员会从众多卓越的候选人中遴选出5位获奖者。奖项评选专家委员会（排名不分先后，按照姓氏首字母排序）：曹晓风 院 士陈 坚 院 士种 康 院 士董尔丹 院 士高 福 院 士贾伟平 院 士康 乐 院 士时松海 院 士宋 保 院 士王红阳 院 士朱永官 院 士傅向东 研究员高彩霞 研究员高 歌 教 授刘秀云 教 授杨立英 研究员周 军 教 授张 勇 研究员朱 冰 研究员撰写：宋佳铭责编：于嘉敏审核：任旭推荐阅读研发动态丨爱科诺：2期研究获积极数据！口服高选择性TYK2/JAK1抑制剂AC-201治疗中重度斑块型银屑病研发动态丨兴盟生物鸡尾酒单抗克瑞毕®在中国澳门获批上市研发动态丨全球首创！宜联生物VEGF ADC申报IND

5月27日，信立泰发布公告称，公司与成都国为生物达成合作协议，获得国为生物在研AGT-siRNA药物GW906的原料药及制剂相关知识产权、技术信息于大中华区的独家许可权益，包括但不限于产品的研发、注册、生产及商业化等。根据协议条款，信立泰将支付最高1.8亿元的首付款及研发里程碑款总金额。未来产品获批上市且净销售额首次达到协议约定额数，信立泰支付销售里程碑累计最高达3.7亿元。同时，在协议约定期限内，国为医药将获得年度净销售额一定比例的销售提成。1.超长效siRNA新药GW906是成都国为生物自主研发的肝靶向配体偶联siRNA药物，通过特异性沉默肝脏血管紧张素原（AGT）mRNA，抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）最上游前体蛋白的合成，从而阻断血管紧张素II的生成路径，实现长效降压效应。该候选药物以原发性高血压为靶向适应症，目前正处于临床1期研究阶段。作为RAAS系统的起始因子，AGT的持续抑制可从源头阻断血压调节级联反应。GW906通过配体偶联技术精准靶向肝细胞，诱导AGT mRNA降解，减少循环中AGT蛋白水平，进而降低血管紧张素II介导的血管收缩效应。与传统RAAS阻滞剂相比，该机制具有双重突破：解决醛固酮逃逸难题：靶向上游AGT可规避长期口服ACEI/ARB类药物引发的醛固酮反跳现象；安全性提升：不干扰缓激肽代谢路径，理论上可避免传统ACEI类药物常见的咳嗽、血管性水肿等不良反应。给药方式上，GW906采用周期性皮下注射设计，旨在通过长效基因沉默效应实现长期、稳定的降压效果，显著改善患者用药依从性。临床前研究数据显示，GW906疗效和安全性良好，具备长效的潜力。公开资料显示，国为医药成立于2005年，已构建siRNA技术研发平台，其技术平台整合了靶点验证、AI算法、化学修饰优化、药物递送及体内评价等核心能力。2.中国药企加速跟进自1998年全球首款产品获批后，小核酸药物领域便陷入长期沉寂。截至2015年仅有3款药物上市，却因市场竞争激烈、替代疗法涌现或安全性问题等因素相继黯然退市。直到2016年，两款反义RNA药物的成功上市，才为这一领域打破商业僵局，带来曙光初现的希望。近年来，随着靶向递送技术的关键突破（如GalNAc偶联系统的成熟），小核酸药物领域迎来了爆发式的快速发展期。2020年，全球首个获批的siRNA降脂药物——诺华的英克司兰钠（Incrasiran）的获批标志着小核酸药物从罕见病向慢性病领域的突破，点燃了全球范围内小核酸药物的研发热情。而2024年，诺贝尔生理学或医学奖授予microRNA发现者Victor Ambros与Gary Ruvkun，这一学界最高荣誉的加持，进一步将小核酸药物领域的学术关注度推向新的高峰。从商业破冰到技术突破，从临床价值验证到学术殊荣加身，小核酸药物的研发势头愈发强劲。根据Evaluate Pharma与BCG的分析数据，2024年全球小核酸药物市场规模已达86亿美元。业内机构普遍预测，2025年全球销售额将突破100亿美元门槛，在国内市场，随着本土企业研发投入的持续加码与政策审批的提速，到2030年我国小核酸药物市场体量将突破100亿元人民币。肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）是血压调控的核心通路，其上游前体血管紧张素原（AGT）的抑制被视为理想降压策略。AGT-siRNA药物通过沉默肝脏AGT基因转录，实现血管紧张素II的持续性降低，具有长效降压潜力。目前全球尚无AGT-siRNA药物上市，在研管线超20余项，其中进度最快的是Alnylam公司的Zilebesiran。其2期KARDIA-2研究显示，与传统降压药联用时，治疗3个月可使收缩压（SBP）额外降低12.1 mmHg（具显著临床意义），且部分患者在单次给药6个月后仍维持降压效果。Alnylam预计，该药物峰值销售额可能超过40亿美元。国内企业已加速跟进这一前沿领域，多家企业的管线进入临床阶段：舶望制药BW-00163：一种化学合成的双链siRNA分子，通过siRNA高效降解掉AGT基因的mRNA，从源头降低血管紧张素的产生，发挥长效降血压作用。处于高血压治疗I期临床。信达生物/圣因生物IBI3016（SGB-3908）：基于圣因生物专有小核酸药物开发平台LEAD™开发，兼具高活性与长效性，且安全耐受性良好。2023年12月，圣因生物与信达生物宣布达成战略合作协议，共同开发SGB-3908用于治疗高血压。石药集团SYH2062：一款通过偶联乙酰半乳糖胺（Gal NAc）递送的siRNA药物，通过优化序列和化学修饰的策略实现持久的基因沉默效果。临床前数据显示作用持续时间优于同类产品，拟开发6个月给药一次的剂型。恒瑞医药HRS-9563：2024年10月国内获批临床，拟用于治疗高血压。通过精准靶向抑制血压相关蛋白表达，旨在解决现有药物局限性。先衍生物LDR2402：GalNAc靶向肝细胞递送，临床前显示单次给药药效持续超6个月，处于原发性高血压1期。昂拓生物ART101：2025年1月在国内获批临床，通过靶向抑制肝脏AGT mRNA的表达，减少AGT蛋白生成，进而实现降压效果。施能康/华东医药SNK-2726：利用施能康自主知识产权的新型核酸药物递送技术平台GalNexus研发。临床前数据显示，SNK-2726可深度抑制肝脏中AGT的合成，从而导致AGT蛋白水平的持续降低，发挥长效降血压的作用。2025年5月同时获得中美IND批准，并成功完成中国1期临床试验首例受试者入组及给药。2024年12月，华东医药与施能康达成合作协议，共同开发SNK-2726用于治疗高血压。3.全方位布局信立泰以自主创新的阿利沙坦酯为核心支点，构建了涵盖ARB类单药复方制剂、新型ANRI、醛固酮合酶抑制剂、小核酸药物等品类的产品矩阵。信立坦（阿利沙坦酯片）是国内首个自主研发的血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂（ARB）类药物，其240mg规格自2012年上市以来，凭借“不经肝脏代谢、药物相互作用风险低、显著降低尿酸、改善夜间高血压及心肾保护”等独特优势，通过三次医保谈判后进入国家医保乙类目录，未来协议到期后将纳入常规目录，覆盖更广泛患者群体。2024年信立坦在高血压药物市场红海竞争中实现快速放量，成为国产ARB标杆品种。2024年上市的复立坦（阿利沙坦酯氨氯地平片）作为国产原研ARB/CCB复方制剂，在增强降压疗效的同时减少水肿等不良反应，适用于合并动脉粥样硬化、慢性肾病或蛋白尿的高血压患者，已获高血压指南推荐并快速进入医保，成为单药控制不佳患者的优选方案。ARNI类小分子药物S086，其高血压适应症上市申请在今日（5月27日）获批。临床3期数据显示，治疗12周时，S086片240mg组与480mg组的平均诊室坐位收缩压降幅分别为25.07mmHg和28.22mmHg，相比对照药奥美沙坦酯20mg组（降幅均值）分别高出1.90mmHg与5.04mmHg，呈现明确的剂量依赖性降压效应。延长治疗至52周时，S086片仍能持续稳定控压。全球首款ARNI药物是诺华的诺欣妥，凭借“双重机制调节”的独特优势，其全球销售额从2016年的1.7亿美元飙升至2024年的78.22亿美元，8年间实现几十倍的增长，一跃成为心血管药物领域的明星单品。S086片是全球第二款进入临床、中国首款自主研发的ARNI类小分子药物，参考诺欣妥的市场路径，证券机构预测其销售峰值有望达47亿元。ARB/利尿剂类复方制剂SAL0108（阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片）已进入申报上市阶段，该候选药物在增效的同时降低传统利尿剂引发的低血钾、尿酸升高等风险，适用于脑卒中病史患者。SAL0140是公司自主研发的醛固酮合酶抑制剂，用于治疗未控制高血压（含难治性高血压）。醛固酮作为关键盐皮质激素，既维持体液电解质平衡，又通过双重机制（基因组与非基因组通路）引发心血管和肾脏等靶器官损伤。该药物通过抑制醛固酮合成，有望在降压同时减轻上述双重机制导致的终末器官损伤，具备开发潜力。此次合作引进AGT siRNA药物，与现有高血压产品形成协同，通过布局前瞻性技术进一步完善创新药物研发体系。信立泰2024年全年研发投入10.17亿元，占营收比重25.35%。4.结语GW906作为创新型siRNA药物，凭借独特的作用机制，在高血压治疗市场中拥有巨大的发展潜力。此次引入AGT-siRNA创新靶点药物GW906，是信立泰高血压领域产品矩阵的“战略级补强”。通过锁定小核酸药物这一前沿赛道，信立泰不仅夯实在高血压领域的技术壁垒，也进一步巩固其在慢病治疗领域的地位。#信立泰 #小核酸药物 #国为生物  #GW906参考资料：[1] 各公司官网[2] 《小核酸剑指千亿降压市场！国内已有6款靶向AGT siRNA进入临床》猎药人俱乐部[3] 《小核酸药物专题报告—全球加速发展，国内“鸣枪起跑”》信银投资来源：药智网作者：小铃铛点击 阅读原文 了解更多