Sanegene Bio (Suzhou) Co., Ltd.

10月30日，BioBAY园内企业勤浩医药宣布，公司申报的1类新药MAT2A抑制剂GH31临床试验申请已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。 GH31MAT2A抑制剂作为MTAP缺失肿瘤合成致死机制的靶向药物，甲硫氨酸腺苷转移酶2A（MAT2A）与MTAP缺失肿瘤的合成致死关系是近年来癌症治疗研究的重要方向。MTAP基因缺失常见于多种恶性肿瘤（在全部肿瘤患者中占比约15%），其缺失导致代谢中间产物MTA累积，同时阻断甲硫氨酸补救合成途径。MAT2A作为甲硫氨酸代谢关键酶，催化S-腺苷甲硫氨酸（SAM）的生成。研究发现，MTAP缺失的肿瘤细胞高度依赖MAT2A维持SAM水平和组蛋白甲基化。抑制MAT2A会引发SAM耗竭，导致表观遗传紊乱和DNA损伤修复障碍，选择性杀伤MTAP缺失的肿瘤细胞，而正常细胞可通过MTAP介导的补救途径存活，这种合成致死效应为MTAP缺失肿瘤提供了精准治疗靶点。 勤浩医药首席医学官汪海丹博士表示 继靶向治疗、免疫治疗后，“合成致死”策略（即同时抑制两个非致死性靶点导致癌细胞死亡）为精准治疗提供了新方向，被认为是很有前景的一种肿瘤精准治疗策略。我们开发的GH31可以抑制MAT2A 进而对抗癌细胞的转录和代谢依赖，今年3月份勤浩医药已经开始另外一个相关抑制剂GH56（PRMT5）的临床研究，入组的所有患者都出现肿瘤的缩小，一些达到持续的部分缓解（PR）。我们的临床前研究发现联合抑制PRMT5和MAT2A两种关键酶，对携带MTAP纯合缺失的多种肿瘤细胞产生显著的“合成致死”效应，在获得监管机构许可后，我们临床团队将全力推动后续开发进程，相信GH31治疗以及GH31与GH56的联合治疗会为这些晚期肿瘤患者提供一种更精准、安全性更好的治疗选择。 GH31是基于结构生物学、人工智能（AI）等方法，设计并合成高效、安全的小分子候选药物。 临床前研究表明，化合物GH31能够有效抑制SAM生成，进而抑制肿瘤细胞SDMA修饰诱导细胞凋亡，从而达到抑制肿瘤细胞的目的。不仅单独用药对各种不同来源的MTAP缺失肿瘤模型中显示出了非常好的药效，而且与PRMT5抑制剂（GH56，本司自主研发的PRMT5抑制剂）联合用药可起到协同作用，为后续的临床开发提供更多便利和可能性。相较于主要竞品，GH31不仅活性更优，同时透脑性质优异，在脑部肿瘤模型中显示了优异的抗肿瘤药效，表明GH31有望覆盖MTAP缺失型脑原位肿瘤以及脑转移肿瘤患者，达成差异化适应症开发。 勤浩医药创始人及CEO王奎锋博士表示 GH31是公司通过“AI+组合技术平台”驱动的干湿实验闭环，深耕合成致死技术在难治性肿瘤领域的应用成果。勤浩医药将继续深耕合成致死领域，探索"智能驱动+精准治疗"的创新模式，力求为其他疾病领域的药物研发提供可借鉴、可验证的技术路径，加强中国生物医药的持续创新能力和国际竞争力，真正实现从"制药大国"向"医药创新强国"的战略转型。 ▌文章来源：勤浩医药 责编：于嘉敏 审核：任旭 推荐阅读 研发动态丨圣因生物：靶向C3 siRNA药物SGB-9768获FDA孤儿药资格认定 研发动态丨吉美瑞生全球首创自体肺脏再生细胞药物Ⅱ期临床结果发布，实现肺功能根本性改善 研发动态丨元启生物制药ATB102首次在中国获批临床

中国创新药产业正经历一场深刻的变革，从全球市场的“跟随者”加速向“引领者”的角色转变。这一转型在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上得到充分印证，中国学者共有23项研究入选“突破性摘要”（LBA），创下历史新高。资本市场对此反应积极，2025年第三季度，公募基金对Biotech创新药的重仓持仓市值环比增长46%，占医药行业重仓持仓的比重提升至27.53%，显示出机构对创新药板块的高度热情。       产业的强劲发展由关键技术平台的迭代与突破驱动：小核酸药物       凭借其靶向传统“不可成药”靶点和作用长效的优势，正崛起为继小分子和抗体药后的第三大药物类别。以GalNAc技术为代表的肝靶向递送已实现商业化，而肝外递送（如AOC、TRiM™平台）正成为下一个前沿。中国企业在该领域与国际前沿技术无代际差，并在减重、中枢神经系统（CNS）等新兴适应症上展现出全球竞争力。ADC与多特异性抗体       作为肿瘤精准治疗的新范式，这两大领域在ESMO年会上大放异彩。中国企业如恒瑞医药、科伦博泰、百利天恒的ADC药物，以及康方生物、三生制药的多抗药物，在多个癌种中展现出突破性疗效，彰显了中国在复杂生物药领域的研发实力。自免口服药       自身免疫疾病作为仅次于肿瘤的第二大市场，正迎来从注射生物制剂向口服小分子药物的重大转变。BTK、TYK2、IL-17/23及补体系统等靶点的小分子药物，因其给药便利性正重塑市场格局。赛诺菲、罗氏、诺华等跨国公司在该领域的布局积极，国内企业亦在快速跟进。       总体而言， 。药品板块2025年第三季度利润端迎来17%的大幅增长，Biotech公司产品放量提速，营收同比增长31%，盈亏平衡点逐渐临近。创新药主线已成为医药板块的核心投资机遇。1. 中国创新药产业的全球崛起1.1. 2025年ESMO年会彰显全球竞争力 2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会成为中国创新药企展示其全球研发实力的重要舞台。本届大会上，中国学者取得历史性突破，标志着中国正从全球肿瘤研发的“跟随者”向“引领者”加速转变。学术影响力空前 ：共有23项研究入选具有高度影响力的“突破性摘要”（LBA），较2024年的7项大幅增加。顶级论坛亮相 ：其中3项研究更入选最高学术荣誉的“主席论坛”（Presidential Symposium）进行口头报告，这是历史新高。 年份 主席论坛 (Presidential Symposium) 口头报告 (Proffered Paper Session) 小组口头报告 (Mini Oral Session) 总计 2024年 0 3 4 7 2025年 3 9 11 231.2. 市场表现强劲，资本持续青睐 中国创新药产业的崛起不仅体现在学术层面，更在市场业绩和资本关注度上得到验证。2025年第三季度的财务数据显示，行业整体表现稳健，利润端增长显著，研发投入持续加大。药品板块业绩提振 ：根据对132家样本企业的统计，2025年第三季度，药品板块整体营业收入同比下降1%，但归母净利润同比增长17%，利润端迎来较大提振，这主要得益于创新药的海外授权（License out）和企业运营增效。研发投入持续加码 ：2025年第三季度，药品板块研发费用同比增长5%，显示出企业对未来创新的坚定投入。Biotech公司放量提速 ：11家代表性Biotech公司在2025年前三季度产品累计营收（不含里程碑收入）约124亿元，同比增长31%，正处于快速放量期，盈亏平衡点逐渐临近。基金持仓大幅提升 ：公募基金对创新药板块的热情持续高涨。2025年第三季度，所有基金对Biotech创新药的重仓持仓市值达到1173.45亿元，环比增长46%。其占医药行业重仓持仓的比重从24.92%提升至27.53%，环比增加2.61个百分点。 指标 2025 Q2 2025 Q3 环比变化 基金对Biotech创新药重仓市值 (亿元) 803.73 1173.45 +46.0% 占全市场重仓持仓比重 2.39% 2.66% +0.27 pp 占医药行业重仓持仓比重 24.92% 27.53% +2.61 pp 占Biotech流通市值比重 7.04% 7.57% +0.53 pp2. 关键技术平台的多维突破 技术平台的成熟与创新是中国创新药产业发展的核心驱动力。小核酸药物、ADC与多抗、自免口服药等前沿领域均实现了多维度突破。2.1. 小核酸药物：第三大药物类别的崛起 小核酸药物凭借其独特的作用机制，有望成为继小分子化药和抗体药物后的第三大类药物。核心优势与机制 ：作用机制 ：通过内吞、内体逃逸、基因沉默三步，在蛋白质翻译的上游通过碱基互补配对原则作用于mRNA，实现对特定基因的沉默。靶点广泛 ：可靶向传统小分子/抗体无法成药的靶点，理论上可治疗各种由特定基因过表达引起的疾病。人类基因组中约85%的蛋白质属于“不可成药蛋白”，为小核酸药物提供了广阔空间。研发成功率高 ：直接针对mRNA序列设计，研发成功率高。Alnylam公司的临床I期到III期累计转化率高达66.7%，远高于靶向药（10.3%）和行业整体（5.7%）。作用长效 ：通过化学修饰可实现以月甚至年为单位的半衰期，大幅降低给药频次。技术里程碑：从肝靶向到肝外递送 ：GalNAc技术 ：2014年GalNAc技术的发现是关键里程碑，它能特异性结合肝细胞表面高表达的ASGPR受体，实现了高效肝脏靶向，为小核酸药物递送树立了“样本范式”。肝外递送 ：是下一个更广阔的飞跃，代表性平台包括Arrowhead的TRiM™平台（可靶向肺、肿瘤、CNS、肌肉等7种组织）和Avidity的AOC（抗体-寡核苷酸偶联物）平台。AOC首款药物Del-zota在DMD44临床试验中疗效突出，预计2025年底提交BLA。商业化与适应症拓展 ：商业化突破 ：Amvuttra和Leqvio展现出重磅药物潜力，销售额快速增长。全球龙头Alnylam有望在2025年实现盈利。适应症突破 ：2025-2026年是关键验证期。减重适应症将迎来POC时刻（如Arrowhead的ARO-INHBE），CNS适应症（如Alnylam的Mivelsiran治疗阿尔茨海默病）有望开启探索。双靶点技术 ：全球首款PCSK9/APOC3双靶点小核酸药物（Arrowhead的ARO-Dimer-PA）已递交临床申请，用于治疗混合型高脂血症。中国企业竞争力 ：技术无代际差 ：中国小核酸技术与海外没有代际差，在具体靶点上具备FIC（First-in-Class）和BIC（Best-in-Class）的潜力。BD交易活跃 ：舶望制药、瑞博生物等已与MNC达成BD交易，展现了全球竞争力。例如，舶望制药与诺华达成的两项交易，总包金额分别高达41.65亿和52亿美元。国内管线丰富 ：国内小核酸在研管线超120种，占全球约24%。重点布局企业包括舶望制药、圣因生物、瑞博生物和石药集团等，均在积极开拓肝外递送技术。2.2. ADC与多抗：肿瘤精准治疗的新范式 在2025年ESMO年会上，以ADC和多特异性抗体为代表的新一代肿瘤疗法成为焦点，中国企业在这些领域展现了卓越的创新能力。抗体偶联药物 (ADC) ：技术迭代驱动精准治疗进入新格局。恒瑞医药 SHR-A1811  (HER2 ADC)：在二线治疗HER2+晚期乳腺癌中，中位PFS达到30.6个月，较对照组（8.3个月）显著延长，疾病进展或死亡风险降低78%。科伦博泰 sac-TMT  (TROP2 ADC)：在EGFR TKI耐药的NSCLC患者中，mPFS达8.3个月（vs 化疗4.3个月），OS风险比（HR）为0.60，获益趋势明显。在HR+/HER2-乳腺癌中，PFS HR为0.35。百利天恒 iza-bren  (EGFR×HER3 ADC)：在鼻咽癌后线治疗的III期研究中，cORR从27.0%提升至54.6%，mPFS从4.34个月延长至8.38个月，成果发表于《柳叶刀》。荣昌生物 维迪西妥单抗  (HER2 ADC)：联合特瑞普利单抗一线治疗尿路上皮癌，PFS达13.1个月（vs 化疗6.5个月），OS达31.5个月（vs 化疗16.9个月）。多特异性抗体 (多抗) ：新一代IO疗法展现泛癌种突破潜力。康方生物 AK112  (PD-1/VEGF)：一线治疗鳞状非小细胞肺癌，mPFS HR达到0.6，在PD-L1阴性亚组中获益显著。三生制药 SSGJ-707  (PD-1/VEGF)：在结直肠癌多线治疗中，ORR高达68.66%，DCR接近99%。泽璟制药 ZG006  (CD3/CD3/DLL3)：在晚期小细胞肺癌的60mg Q2W剂量组中，确认ORR高达91.7%。石药/康宁杰瑞 KN026  (HER2双抗)：在胃癌二线治疗中，mPFS为7.1个月 vs 2.7个月（HR=0.25），mOS为19.6个月 vs 11.5个月（HR=0.29），获益显著。2.3. 自免口服药：重塑市场格局的变革力量 自身免疫疾病市场空间广阔（2022年全球规模1323亿美元），小分子口服药物因其给药便利性，正逐步取代注射型生物制剂，重塑市场格局。市场趋势 ：从注射到口服 ：患者对用药便利性要求高，调查显示约75%的患者愿意从注射剂转向疗效与安全性相似的口服药。大药企产品换代 ：艾伯维的TNF-α单抗修美乐专利到期，其口服JAK1抑制剂乌帕替尼（Rinvoq）已成功接棒，2024年销售额达59.71亿美元。关键靶点与研发进展 ： 多个小分子药物已获批上市，开辟了自免治疗新领域。阿伐可泮  (C5aR抑制剂) 用于ANCA相关血管炎。伊普可泮  (CFB抑制剂) 已获批用于PNH、IgA肾病和C3肾小球病。danicopan  (CFD抑制剂) 作为C5抑制剂的附加疗法获批用于PNH。 凭借其良好的中枢神经系统（CNS）渗透性，在**多发性硬化（MS）**领域潜力巨大。赛诺菲 tolebrutinib ：成为首个在继发进展型MS（SPMS）中取得III期成功的BTKi。诺诚健华 奥布替尼 ：治疗MS的全球II期数据积极，已启动PPMS的III期临床，并与Zenas达成合作。 其他适应症：诺华的remibrutinib已获批用于慢性自发性荨麻疹（CSU）；赛诺菲的rilzabrutinib获批用于免疫性血小板减少症（ITP）。IL-23 ：强生的口服多肽抑制剂**JNJ-2113 (icotrokinra)**治疗银屑病已递交NDA，并在溃疡性结肠炎（UC）IIb期试验中成功。IL-17 ：礼来以24亿美元收购DICE Therapeutics获得其口服IL-17抑制剂。诺诚健华将其临床前IL-17抑制剂授权给Zenas。α4β7 ：礼来以32亿美元收购Morphic Therapeutic，获得其口服α4β7抑制剂MORF-057。抗体靶点小分子化 ：BTK抑制剂 ：补体系统抑制剂 ：3. 重点企业与管线概览 领域 重点企业 代表性产品/技术平台 关键进展 小核酸药物 舶望制药, 瑞博生物 GalNAc肝靶向平台, 肝外递送技术 与诺华、BI等MNC达成多项高额BD交易 圣因生物 LEAD™肝外递送平台 减重领域形成管线梯队，首个肝外项目完成PCC 石药集团 肝外递送, 多靶点技术 多个管线进入临床阶段，预计26年开始有肝外产品IND ADC / 多抗 恒瑞医药 SHR-A1811 (HER2 ADC) 2L HER2+乳腺癌PFS达30.6个月 科伦博泰 sac-TMT (TROP2 ADC) 在NSCLC、乳腺癌、前列腺癌中数据优异，获默沙东合作 百利天恒 iza-bren (EGFRxHER3 ADC) 鼻咽癌III期成功，数据发表于《柳叶刀》 康方生物 AK112 (PD-1/VEGF), 卡度尼利 (PD-1/CTLA-4) AK112在肺癌中表现优异，卡度尼利胃癌OS获益扩大 三生制药 SSGJ-707 (PD-1/VEGF) 结直肠癌ORR达68.66% 自免口服药 诺诚健华 奥布替尼 (BTKi) MS适应症与Zenas达成全球合作，ITP适应症数据积极 强生 JNJ-2113 (icotrokinra, IL-23R抑制剂) 银屑病已递交NDA，UC IIb期成功 礼来 MORF-057 (α4β7抑制剂), DC-853 (IL-17抑制剂) 通过大额收购积极布局口服自免赛道 诺华 伊普可泮 (CFB抑制剂), remibrutinib (BTKi) 伊普可泮已获批3个适应症，remibrutinib获批CSU 百济神州 泽布替尼 (BTKi) 启动治疗原发性膜性肾病（PMN）的II/III期临床4. 风险提示 尽管行业前景乐观，但仍需关注以下潜在风险：行业政策风险 ：药品审评审批、医保谈判、带量采购等政策调整可能影响药物的研发、上市和销售。研发不及预期风险 ：新药研发周期长、投入高，临床试验存在因疗效或安全性数据不达预期而失败的风险。销售不及预期风险 ：药物上市后的商业化表现受市场竞争、渠道推广、医生和患者接受度等多种因素影响。市场竞争加剧风险 ：热门靶点（如PD-1、HER2、TROP2等）竞争激烈，可能导致同质化竞争和市场份额分散。汇兑风险 ：对于有海外业务和授权交易的企业，人民币汇率的大幅波动可能对利润产生影响。

创新药是一个庞大且快速发展的领域，通常可以按照治疗领域和技术平台两个维度进行划分。下面的整理将结合这两个维度，并列出在A股、港股和美股上市的代表性公司。一、 按核心治疗领域划分这是最传统和主流的分类方式，主要关注药物用于治疗哪种疾病。1. 肿瘤免疫这是创新药领域最大、最活跃的赛道，专注于各类癌症的靶向治疗、免疫治疗等。恒瑞医药  国内创新药龙头，管线覆盖PD-1、PARP、AR、CDK4/6等多个热门靶点。 百济神州 全球化布局的Biotech，核心产品包括BTK抑制剂泽布替尼（全球畅销）、PD-1替雷利珠单抗。 信达生物 与礼来合作的PD-1信迪利单抗率先进入医保，管线丰富，覆盖肿瘤、代谢等多个领域。 君实生物 国内首个获批的国产PD-1特瑞普利单抗的生产商。 传奇生物 凭借BCMA CAR-T产品西达基奥仑赛成功出海，与强生合作，在国际市场表现亮眼。2. 自身免疫性疾病包括类风湿关节炎、银屑病、炎症性肠病等，是仅次于肿瘤的大市场。荣昌生物 核心产品泰它西普是全球首个双靶点治疗系统性红斑狼疮的生物新药，维迪西妥单抗（ADC）也在自身免疫领域有布局。 三生国健 专注于自身免疫领域，拥有多种抗TNF-α单抗药物。 诺诚健华  BTK抑制剂奥布替尼也在治疗自身免疫疾病方面进行探索。3. 代谢性疾病主要包括糖尿病、肥胖症、非酒精性脂肪肝等。信达生物/礼来 玛仕度肽（GLP-1R/GCGR双靶点激动剂）在减肥和糖尿病领域显示出巨大潜力。 华东医药 积极布局医美和代谢领域，引进和自研GLP-1产品。 礼来、诺和诺德 是全球该领域的绝对领导者，其GLP-1药物（如司美格鲁肽、替尔泊肽）是现象级产品。4. 神经系统疾病包括阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症等，研发难度极高，但市场空间巨大。 绿谷制药 曾推出争议性的阿尔茨海默病药物“九期一”。渤健 的Aducanumab和Lecanemab是近年来首批获批的阿尔茨海默病修饰疗法药物。5. 抗感染领域包括新冠病毒、乙肝、艾滋病等传染病。腾盛博药 专注于乙肝功能性治愈和传染病，曾开发新冠中和抗体。 前沿生物 拥有国内首个获批的长效HIV融合抑制剂。二、 按前沿技术平台划分这个维度更能体现“创新”的本质，代表了药物研发的未来方向。1. 抗体药物a 单克隆抗体    最成熟的技术，上述很多肿瘤和自免药物都是单抗。b 双特异性抗体    能同时结合两个靶点，效果更强。 康方生物  卡度尼利单抗是全球首个获批的PD-1/CTLA-4双抗。 抗体偶联药物： 像“生物导弹”，精准杀伤癌细胞。 荣昌生物（维迪西妥单抗）、科伦博泰生物（与默沙东达成多项ADC药物海外授权合作）。2. 细胞治疗主要为CAR-T、CAR-NK等，属于“活的药物”。传奇生物 BCMA CAR-T产品成功出海，是国内的标杆。科济药业 专注于实体瘤CAR-T的研发，布局CLDN18.2、GPC3等热门靶点。药明巨诺 国内首批推出CAR-T产品（倍诺达）的公司之一。3. 基因治疗通过修正缺陷基因来根治遗传性疾病。纽福斯生物： 国内眼科基因治疗领导者，核心产品用于治疗Leber遗传性视神经病变。国际巨头： 诺华、罗氏 等大型药企通过收购积极布局该领域。4. 小核酸药物包括siRNA、ASO等，在基因层面“沉默”致病基因。圣因生物、瑞博生物 等国内Biotech在此领域深耕。国际巨头：  Alnylam 是该领域的全球领导者。5. 蛋白降解技术如PROTAC、分子胶等，能靶向传统“不可成药”的靶点。海创药业、开拓药业 等国内公司在此前沿领域有布局。国际巨头： Arvinas 是该技术的先驱。6. 多肽/偶联药物 翰森制药 旗下公司博胜药业开发的HS-20093（B7-H4 ADC）等产品进展较快。 智康弘义 专注于ADC和双抗等偶联药物。三、 创新药产业链服务商投资创新药除了直接投资药企，还可以关注为他们提供研发和生产服务的公司，即CXO行业。它们的商业模式更稳定，被称为“卖水人”。药明康德 全球领先的一体化药物研发和生产服务平台。 药明生物 全球领先的生物药CRDMO服务平台。 康龙化成 全流程一体化CRO/CDMO服务商。 泰格医药 国内临床CRO领域的龙头企业。 凯莱英 小分子CDMO领域的领先企业。四、总结与投资提示1. 赛道选择：肿瘤、自免、代谢是目前最火热、成果最多的赛道。2. 技术为王：拥有ADC、双抗、细胞基因治疗等前沿平台技术的公司更具长期潜力。3. “出海”能力：能与跨国药企达成重磅授权合作（License-out）的公司，证明了其研发的全球竞争力，是重要的价值体现。4. 高风险高收益：创新药研发周期长、投入大、失败率高，个股波动性极大。投资前需仔细研究公司的研发管线、临床数据、管理层和财务状况。5. 分散风险：对于普通投资者，考虑通过投资创新药ETF或配置CXO龙头来分散单一研发失败的风险，可能是更稳健的选择。希望这份详细的整理能帮助您更好地理解创新药的投资地图！