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A Phase 1, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Single Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Subcutaneously Administered SGB-7342 in Subjects With Obesity or Overweight
The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of subcutaneously administered SGB-7342 in adult subjects with obesity and overweight.
A Phase 1, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Single Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Subcutaneously Administered SGB-3383 in Healthy Volunteers
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetic (PK), and pharmacodynamic (PD) effects of SGB-3383 in healthy subjects. The study will be designed as a single ascending dose (SAD) phase, utilizing a double-blind, placebo-controlled approach.
A Phase 2, Multicenter, Open-label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of SGB-9768 in Patients with Primary IgA Nephropathy, C3 Glomerulopathy, and Immune Complex-mediated Membranoproliferative Glomerulonephritis.
This study looks at how well and safely SGB-9768 works for patients with certain kidney diseases: primary IgA nephropathy, C3 glomerulopathy, and immune complex-related membranoproliferative glomerulonephritis. It's a phase 2 trial done at several locations where both patients and doctors know what treatment is being given.
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小核酸药物历经多年沉浮,已逐步走向舞台中央。从早期聚焦罕见病,到快速拓展心血管、代谢、乙肝等大适应症,它已成为全球生物医药新的竞争焦点。
2026年,国内小核酸赛道迎来关键爆发拐点:瑞博生物登陆港股、中国生物制药以12亿元并购赫吉亚生物、前沿生物斩获GSK超10亿美元BD合作。2026-2027年,创新药领域的投资惊喜很可能出现在这一赛道。
一、什么是小核酸药物?
小核酸药物是指长度小于30nt的寡核苷酸序列,广义的小核酸包括小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)、微小RNA (miRNA)、核酸适配体(Aptamer)等。与传统的小分子化学药和抗体类药物相比,小核酸药物具有研发周期短、效果持久、研发成功率高和治疗领域广等优点,在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的应用前景,核心机制是通过精准沉默或调控致病基因,实现“关掉坏基因、激活好基因”。
对比传统药物,它有两大优势:
靶向精准:直接针对疾病根源的基因,避免“杀敌一千自损八百”,副作用更小;
疗效长效:摆脱每日服药的麻烦,从“每月一针”向“一年一针”突破,患者依从性拉满;
目前小核酸上市药物均为ASO和siRNA药物,ASO药物上市早,商业化发展更为成熟,在整体小核酸药物中的份额高达近80%。
按适应症来看,目前上市产品均聚焦在罕见病适应症领域,缺乏病人群体较大的适应症。值得注意的是,在临床在研管线中不乏针对癌症、糖尿病、乙肝等大病种的临床试验,将极大地弥补商业化重磅品种乏力的现状,支持小核酸药物市场未来的发展。二、产业链拆解:小核酸药物的核心壁垒
小核酸赛道的核心竞争力,集中在“递送系统”——简单说,就是把小核酸药物安全、高效地送到目标细胞(比如肝细胞、肿瘤细胞),这也是国内药企突围的关键。
作为外源性药物,基于RNA的药物会被核酸酶降解,并且由于其分子量较大以及负电荷的特性,导致其难以穿过细胞膜发挥作用递送系统,随着化合物的分子量越来越大,核酸药物对递送系统的依赖性越来越强,以改善药物特性。
其中,最核心的“递送技术”,主要有如下技术路线:
当前应用最广的是 GalNAc 偶联技术(GalNAc),长期最有发展前途的是 LNP 脂质纳米颗粒技术(LNP)及其衍生技术(QTsome)
递送技术类型
核心优势
代表企业
GalNAc偶联技术(GalNAc)
靶向肝、安全、工艺成熟,可皮下注射
瑞博生物、Alnylam
脂质纳米颗粒(LNP)
递送效率高、包载率高,可拓展肝外
舶望制药、辉瑞
脂质体复合物(LPX)
体外递送效率高,结合小核酸快速
早期研发/实验相关企业
新型脂质递送系统(QTsome)
多组织靶向、安全性高,可量产
海昶生物
多肽纳米递送系统(PNP)
可肝外靶向、结构灵活
圣诺医药
外泌体递送(Exosome)
生物相容性好、低免疫原性
科研/临床阶段企业
聚合物递送(Polymer)
结构可设计、适配性强
早期研发企业
病毒载体递送(Viral Vector)
转染效率极高
基因治疗相关企业
三、谁是领头羊?
产业链环节
核心价值
代表企业
上游-基础层
原料、递送材料、CDMO
键凯科技(小核酸递送材料龙头)
中游-研发层
技术平台、管线开发
瑞博生物、圣诺医药、赫吉亚生物
下游-商业化层
临床推进、产品销售
恒瑞医药、赫吉亚生物、石药集团
国内药企已普遍布局小核酸,我们选取相关性最强的企业,结合技术壁垒、管线进度、商业化能力等维度,归纳为以下几类(截至2026年4月最新公开信息):第一梯队:纯小核酸企业,拥有自主核心技术平台,管线起步早
瑞博生物(06938.HK):2026年1月上市,拥有三大核心递送平台。核心管线RBD4059(抗血栓)是全球进展最快的FXI siRNA之一,并与Madrigal达成44亿美元BD合作。瑞博生物最快可在 2026 年 6 月的港股通半年度调整中被纳入。
圣诺医药(02257.HK):全球多肽纳米递送(PNP)龙头,管线聚焦国际临床,STP705(皮肤纤维肉瘤)已进入美国IIb期(有消息显示已经遇到瓶颈,无法往下推进)。华熙生物(688363.SH)通过香港全资子公司Bloomage以12元港币/股的价格,出资3,000万港元收购圣诺医药250万股。圣诺医药当前的主要问题是面临资金短缺的困境,在投资者的引进上进展不力,华熙生物原本认购1.38亿元,最后实际出资3000万元,且投入的资金定向用于医美相关的减脂领域,PNP技术的应用领域也较为受限,制约了公司未来发展规模。
总结:瑞博生物在国内上市公司中依然领先,但是在国际上面临激烈竞争,目前估值不便宜;圣诺医药则存在明显短板,起了个大早,赶了个晚集。第二梯队:半路出家,后来居上,要么有独家技术,要么有强大商业化能力
前沿生物(688221.SH):拳头产品艾可宁®是全球首个长效HIV-1融合抑制剂,小核酸领域深耕肾病、代谢性疾病等赛道,避开竞争激烈的肝靶向,自主研发ACORDE平台,攻克肾脏靶向递送,目前公开FB7013、FB7011、FB7022、FB7023等几条管线。
2026年2月与GSK达成10亿美元授权合作,拿下FB7013和FB7011两款siRNA管线,其中FB7013是靶向MASP-2的单靶点siRNA药物,拟用于IgA肾病治疗,已提交中国IND申报并获受理,临床前数据显示其可强效且持久抑制靶蛋白,具备良好疗效与安全性;FB7011是靶向MASP-2与CFB的双靶点siRNA药物,同样聚焦IgA肾病等补体异常相关疾病,目前处于IND支持性研究阶段,已提交发明专利申请。前沿生物当前的主要问题是资金缺口的问题,BD交易仅有4000万首付款和1300万美元里程碑付款,后续推进资金压力大。
悦康药业(688658.SH):仿制药企业转型创新药研发,拥有全自主GalNAc平台,CT102(肝癌ASO)是国内首个进入临床的ASO药物,YKYY015(PCSK9降脂)更是国内唯一获得美国IND的siRNA,商业化渠道成熟。悦康药业的小核酸布局非常完整,管线和适应症都很齐全;不过因为转型后尚处于高研发投入期,营收虽高但仍有亏损,存在现金流承压的风险。
凯因科技(688687.SH):聚焦乙肝赛道,KW-040(siRNA)已进入I期,专注乙肝功能性治愈,赛道聚焦度高。公司聚焦的肝靶向竞争激烈,小核酸药物尚处于临床1期,兑现时间长。
特宝生物(688366.SH):乙肝龙头,通过与Aligos合作引进小核酸管线,打造“干扰素+小核酸”联合治疗方案,巩固乙肝市场地位。公司聚焦的肝靶向竞争激烈,更多看乙肝赛道的逻辑。
迈威生物(688062.SH):搭建自主双/多靶点siRNA研发平台,核心小核酸管线2MW7141(双靶点,聚焦血脂异常及心血管疾病)已授权给Kalexo,达成最高10亿美元交易额,该管线是全球首款拟采用非LNP递送系统的双靶点siRNA,目前处于临床前CMC阶段,预计2026年提交中美IND申请,研发效率突出且具备差异化优势。
信立泰(002294.SZ):聚焦高血压领域,引进GW906(AGT-siRNA),补充自身慢病管线。仅引进 1 款高血压相关管线(GW906),未搭建自主研发平台。
总结:多数公司管线单薄,且竞争激烈,前前沿生物、悦康药业较为出色。第三梯队:Big Pharma,如恒瑞医药、石药集团等,非biotech投资逻辑。
恒瑞医药(600276.SH):国内创新药龙头,全靶点覆盖,HRS-5635(乙肝siRNA)进入II期,聚焦乙肝功能性治愈,研发实力雄厚。big pharma
石药集团(01093.HK):依托自身慢病优势,布局心脑血管领域小核酸,聚焦PCSK9、AGT等靶点,贴合自身商业化优势。big pharma
中国生物制药(01177.HK):传统药企转型标杆,2025年度创新药营收占比接近5成。2026年1月以12亿元全资收购赫吉亚生物,直接获得“一年一针”的MVIP递送平台和20+管线,一步跻身第一梯队。总结:从投资角度看,虽然各pharma公司已加大创新投入,但是仍要用投资big pharma的思路来投资,即看盈利、现金流、销售渠道、管线梯队、全球化商业化能力等,赚业绩增长和估值修复的钱。第四梯队:配套型公司
键凯科技(688356.SH):A股唯一小核酸递送材料龙头,核心产品为PEG修饰、可离子化脂质(LNP关键材料),是国内小核酸药企的“上游供应商”,受益于行业爆发。业务相关程度高,但是财务有瑕疵。
成都先导(688222.SH):全球DNA 编码化合物库(DEL)技术领域的领先 CRO/CDMO 企业,通过参股先衍生物(持股30%+)间接布局,LDR2402(高血压)已进入II期。AI效率提升对CRO/CDMO传统计费模式形成冲击,倒逼成都先导转型为按照里程碑收款,产生现金流压力。
百洋医药(301015.SZ):CSO(合同销售组织Contract Sales Organization)企业,2026年3月投资思合基因,获得其新一代ASO平台全球优先商业化权,以投资方式布局。CSO企业
奥锐特(605116.SH):小核酸上游原料药及CDMO核心企业,2021年设立上海奥锐特生物专注寡核苷酸研发,2025年小核酸业务进入快速增长期,还与华东师范大学成立AI小核酸药物发现联合实验室,聚焦肥胖、老年痴呆等领域,同时提供小核酸相关CDMO服务,产品96%以上销往欧美市场,国际化优势显著。小核酸核心壁垒之一是合成与纯化工艺,这正是奥锐特传统强项,已建立完善的寡核苷酸合成平台,能稳定提供高质量原料药并承接CDMO订单,仍依赖传统原料药或多肽业务。
诺泰生物(688076.SH):以多肽+寡核苷酸(小核酸)为核心布局,聚焦小核酸原料药及CDMO领域,2025年底已建成吨级寡核苷酸生产车间,在杭州下沙基地现有百公斤级产能基础上进一步扩充,可实现寡核苷酸、PMO等产品的规模化生产,为下游小核酸药企提供核心原料支持。多肽领域明星股,主要是减肥领域,小核酸原料生产规模大,但是有造假前科,仍依赖传统原料药或多肽业务。
总结:键凯科技具有稀缺性,其余CXO公司或原料药公司将面临较为激烈的竞争。四、如何选股?
重点关注三类企业:一是拥有核心递送平台壁垒的龙头(瑞博),二是具备商业化能力+管线进度明确的企业(中生制药、前沿生物、悦康药业),三是“卖铲子”公司(键凯科技)。
客观的说,上述几家公司,瑞博生物技术上更好,潜力最大,但是估值已经不便宜,且单押小核酸赛道,如果不能成药,就会面临很大损失。
悦康药业凭借比较齐全的小核酸赛道布局,相对更稳一些,缺点同样是估值已经不便宜;前沿生物和键凯科技,两家公司都具有一定稀缺性,但是财务数据存在异常,很担心后续暴雷。
五、有哪些非上市公司值得关注?
国内小核酸赛道很多非上市公司更具技术实力和成药概率。舶望制药、海昶生物、中美瑞康、百奥迈科(澳洲上市) 、昂拓生物、靖因生物等的技术水平相对较高,值得持续追踪。
企业名称
核心优势
融资历程
舶望制药
拥有行业领先的RADS平台技术,siRNA药物研发与转化能力突出,与诺华达成重磅战略合作,管线差异化显著。
2021年:天使轮(数千万元,杏泽资本)、A轮(超4亿元,正心谷领投);2023年:A+轮(3亿元,国投招商领投)。
海昶生物
拥有自主知识产权QTsome™、QTgate™递送平台,突破核酸递送技术壁垒,小核酸+高端制剂双布局,产业化能力强。
2024年C轮融资约5亿元。
中美瑞康
深耕RNA激活领域,管线聚焦基因表达不足类疾病,渐冻症相关小核酸药物获FDA孤儿药资格,专利储备丰富。
累计融资7次;2022年A+轮(约2亿元);2025年B轮(金额未披露,隆门资本参与)。
百奥迈科
拥有完整小核酸药物开发技术链,聚焦抗病毒、抗肿瘤领域,曾实现乙肝药物专利技术海外转让,具备海归专家团队优势。
澳洲上市
昂拓生物
由顶级科学家团队创立,拥有自主知识产权核酸药物平台,聚焦ASO领域,全球首创阿拉杰里综合征ASO药物。
2026年:A轮(超5000万美元,联想之星等联合投资);此前完成近亿元种子轮(杏泽资本)。
圣因生物
拥有独有的LEAD™肝外靶向递送平台,聚焦肥胖、心血管代谢等领域,与礼来达成全球研发合作,管线具备BIC潜力。
2021年:A轮;2023年:A+轮(超8000万美元);2025年:B轮(超1.1亿美元,礼来等参与)。
靖因生物
聚焦小核酸药物研发,核心团队具备丰富行业经验,聚焦未满足临床需求领域,布局差异化管线(公开信息有限)。
公开融资信息较少,暂未披露明确轮次及金额,依托自有资金及合作资源推进研发。
事件:
时安生物一款siRNA 药物授权GSK。2026 年5 月6 日,时安生物与葛兰素史克(GSK)达成SA030 全球独家许可协议,将这款处于I 期临床、靶向ALK7、用于治疗代谢与心血管疾病的潜在首创长效siRNA 药物,授予GSK 大中华区外的全球开发与商业化权益。本次交易包含首付款、最高10.05 亿美元开发及商业化里程碑款项,外加分级销售特许权使用费;双方明确分工,时安生物负责完成I期临床,后续大中华区外的研发、注册及商业化由GSK 全权承接。
投资要点:
核酸药物作为第三大药物范式,精准调控基因表达。小核酸药物(又称寡核苷酸药物),是由数十个核苷酸串联而成的短链核酸分子。其核心机制为通过碱基互补配对,特异性结合靶mRNA 序列,实现对基因表达的精准调控——包括降解靶标mRNA、抑制其翻译过程或调节可变剪接,从而达成高度靶向的治疗效果。根据作用机制与结构特性,寡核苷酸药物可分为反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、小活化RNA(saRNA)、微小RNA(miRNA)及适体等类别。截至2025 年11 月,全球已有23 款核酸药物获FDA 和/或EMA 批准上市,其中包括14 款ASO、8 款siRNA 及2 款适体产品(含3 款后续退市产品)。目前,ASO 与siRNA 类药物的核心开发挑战集中在两大方面:一是通过化学修饰提升分子稳定性,延长体内半衰期;二是开发并优化高效、安全的靶向递送系统,突破组织/细胞摄取瓶颈。
SA030 授权彰显源头创新实力,差异化机制潜力突出。本次时安生物将SA030授权GSK,标志着国内小核酸源头创新能力的重要突破。目前公司已有PD-L1/HBV、ALK7 两款siRNA 迈入临床阶段,另有多条代谢及减重管线布局于临床前阶段。从临床价值看,心脏代谢疾病临床需求缺口大,是慢性肾病、肝病患者的主要致死诱因;SA030 通过靶向ALK7 可减少内脏脂肪、改善代谢指标并缓解炎症,具备长效、脂肪靶向递送的差异化优势。同时,其作用机制与GLP-1、SGLT2 抑制剂形成互补,有望探索联合用药模式,填补现有疗法未能解决的残余心血管代谢风险短板,也彰显了国内小核酸企业在源头创新与靶点药物国际化授权上的实力跃升。
国产小核酸出海热潮涌动,全球竞争力持续验证国产小核酸新药已迎来国际化出海热潮,多项重磅合作彰显产业价值。舶望制药与诺华连续达成两项授权合作开发协议,靖因药业FXIsiRNA 管线与CRISPRTherapeutics 达成合作,瑞博生物与勃林格殷格翰的合作项目持续推进并迎来关键里程碑,迈威生物双靶点siRNA 通过NewCo 模式实现出海,圣因生物早期siRNA 管线授权给罗氏。多笔交易的落地,验证了国产小核酸创新的全球认可度。
上游寡核苷酸合成市场高景气,需求扩容驱动增长。寡核苷酸合成市场作为小核酸药物产业链的上游核心环节,正迎来高速增长期。根据MarketsandMarkets的行业预测,全球寡核苷酸合成市场规模预计将从2025 年的105 亿美元增长至2030 年的247 亿美元,2025-2030 年复合年增长率(CAGR)达18.6%。驱动市场扩容的核心因素包括:治疗性寡核苷酸(如ASO、siRNA)在罕见病、慢性病领域的应用持续拓展,合成技术迭代升级,全球生命科学领域政府投入增加,以 及临床端对精准医疗的关注度显著提升。
投资建议:小核酸药物作为继小分子、抗体后的第三大药物范式,正迎来技术突破、商业兑现的时代。中国企业凭借靶点创新、递送技术与成本优势,在代谢/减重等赛道实现局部领跑,出海交易金额与频次全球领先。时安生物SA030授权GSK,是国产小核酸从“跟随”到“引领”的标志性事件,验证了中国创新药的全球竞争力。建议关注瑞博生物、悦康药业、前沿生物等平台型龙头,以及药明康德等产业链核心标的。
风险提示:政策变动风险,市场竞争风险,创新药研发周期长、投入大,存在研发失败的风险,创新药在商业化初期可能面临销售不及预期的风险。
从小核酸药物英克司兰跻身重磅药物行列,看小 核酸药物高成长属性小核 酸药 物英 克司 兰持 续高 增长,2026 年伊 始小 核酸 行业 继续 高歌 猛进 ,看 好小 核酸 赛道高 成长属性。2026 年伊始,小核酸药物赛道催化频出:新药获批、资本涌入、技术攻坚、并购整合四 重奏接连奏响,小核酸药物呈现破竹之势。 1)2026 年 2 月 4 日诺华 2025 年度财报出炉:全球首款 siRNA 超长效降脂药 Leqvio(英克 司兰钠注射液,Inclisiran)全年销售额飙至 11.98 亿美元,同比增长 57%,跻身重磅药物行列。 2)2026 年 1 月 6 日赛诺菲旗下靶向 APOC3 的 siRNA 长效药物普乐司兰钠在华获批,成为国 内首个用于特定遗传性高血脂患者的 RNAi 疗法。 3)2026 年 1 月 9 日国内小核酸领军企业瑞博生物成功登陆港交所,募资超 18 亿港元,公开 发售获超百倍认购,显示出资本市场对该领域的信心。 4)2026 年 1 月 12 日在 JPM2026 大会上尧景基因发布了全球首个心脏靶向小核酸递送平台 “Kardia Shuttle”,打破了该疗法长期局限于肝脏的递送瓶颈。 5)2026 年 1 月港股龙头中国生物制药宣布以 12 亿元全资收购拥有“一年一针”降脂技术的赫 吉亚生物,打响了国内小核酸领域大型并购的第一枪。 6)全球 BD 继续推进:2026 年 2 月圣因生物与罗氏子公司基因泰克达成 17 亿美元交易(首付 款 2 亿美元),瑞博生物与 Madrigal 达成 44 亿美元交易(首付款 6000 万美元)。(一)小核酸药物优势独特小核酸药物是由 10–30 个核苷酸组成的短链合成核酸分子,不同于传统小分子或抗体药物,小 核酸药物不直接与蛋白结合,它通过碱基互补配对原则靶向 RNA(少数情况下靶向 DNA/RNA 结 构)来调控基因表达,在转录后或翻译前作用于致病基因,最终影响蛋白质产量与功能。 小核酸药物的精准干预,带来了三大颠覆性优势:一是拓宽靶点范围,理论上已知序列的致病 基因均可成为药物靶点,解决大量“不可成药”难题;二是药物疗效持久,可实现半年乃至一年给 药一次,显著提升依从性;三是研发路径直接,仅需针对已知基因序列设计药物,与蛋白质相比结 构更具确定性。 小核酸药物主要包括反义核酸(ASO)、小干扰核酸(siRNA)、微小 RNA(miRNA)、核酸 适配体(Aptamer)和转运 RNA(tRNA)碎片。目前研究最热门的小核酸药物主要是 ASO、siRNA 和 Aptamer。1. ASO: ASO 作用于 mRNA 到蛋白质的翻译过程,是一种人工合成的短单链寡核苷酸,进入细胞后, 通过两种途径(RNase H1 依赖性裂解机制、空间位阻机制)调控蛋白质生成。目前全球有 13 个 ASO 药物曾获批上市,超过 50 个 ASO 药物处于临床研究阶段,治疗领域覆盖中枢神经系统、心血 管、抗感染和肿瘤等。领军企业 Ionis 开发的诺西那生钠(商品名:Spinraza)是目前销售额最大 的 ASO 药物,2024 年的全球销售额为 15.73 亿美元。2. 小干扰 RNA(siRNA): siRNA 是一类人工合成的双链短 RNA 分子,能够结合 AGO 蛋白组装成 RNA 诱导沉默复合体 (RISC),其一条链被降解,另一条链通过碱基互补配对原则结合并切割降解靶基因的 mRNA、阻 断靶蛋白的表达,从而达到治疗相关疾病的目的。在没有保护性递送载体的情况下,siRNA 需进行化学修饰,以确保给药后的稳定性。N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)偶联是增加 siRNA 靶器官积累和 促进其细胞摄取的有效方法。美国 Alnylam 公司处于 siRNA 药物研发的前列,2018 年公司获批的 siRNA 药物 Patisiran 是全球首个 siRNA 药物,2024 年销售额 2.53 亿美元。3. RNA 适配体(Aptamer): Aptamer 是一段经体外筛选得到的、折叠成特殊三维结构的短单链寡核苷酸,能特异性结合较 大范围的目标,包括蛋白质、小分子、金属离子、病毒、细菌和全细胞,其高特异性和结合亲和力 可达到抗体水平。相比抗体药物,Aptamer 具有体积小、较低免疫原性、无细胞化学合成以及较强 组织穿透力、易修饰成本低等优点,但其三维构象受 pH 影响较大,亲和性高度依赖于溶液性质。 第一款 Aptamer 药物 Pegaptanib 于 2004 年获 FDA 批准,通过空间结构与血管内皮生长因子 (VEGF)结合,抑制血管生成达到治疗效果,因此被开发用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。(二)长效持久带来颠覆性潜力,市场进入产品兑现期新一代治疗 技术小核 酸药物 的技术核心 优势在于 精准靶 向、长效持 久、设计 灵活和 生产高效, 其在药物研发领域具有颠覆性潜力。同时,这些特性也使得小核酸药物相比其他类型药物的研发成 功率相对更高、生产相对快速、平台优势明显。参考小核酸领域头部企业 Alnylam 的研发成功率,从临床 I 期到 III 期的累计转化率达到 66.7%, 相比靶向药(10.3%)和医药行业整体的研发成功率(5.7%)提高 6-12 倍。Alnylam 超高的临床 转化率与小核酸药物特性、技术平台的通用性强密不可分。小核酸药物的研发中,ASO 和 siRNA 是小核酸药物的研发重点,在整体研发中占比分别为 38% 和 32%。在目前在研的 siRNA 药物中,布局适应症已经从过去的罕见病向重大慢性病及神经疾病 领域延伸,小核酸药物在研管线适应症排名前五的疾病依次是肿瘤(24%)、遗传病 (22%)、感觉 器官疾病 (13%)、心血管系统疾病 (12%) 、消化代谢性疾病(9%)。此外,小核酸药物也在皮肤 病、血液病、泌尿、感染等多个领域布局。综合来看,当前小核酸药物研发重点主要集中于由单基因高相关驱动、致病机制更明确(如功 能性蛋白/酶表达上调、下调或缺失等)的适应症,同时对于慢性疾病或肝脏疾病同样具备机制适配 性与递送优势。 全球小核酸市场规模持续增长,siRNA 市场规模增 长迅 速。全球小核酸药物市场规模从 2019 年的 27 亿美元增长到 2024 年的 57 亿美元,复合年增长率为 16.2%。根据弗若斯特沙利文预测, 2029 年及 2034 年将分别达到 206 亿美元及 549 亿美元,2024 年至 2029 年的复合年增长率为 29.4%,2029 年至 2034 年的复合年增长率为 21.6%。 siRNA 市场占比逐步提升,2019 年为 2 亿美元(占比 6.2%),2024 年增长为 24 亿元美元(占比 为 44.5%),未来 siRNA 药物有望成为小核酸药物中的主要类型。我国仍处于 小核酸药 物市场 发展的早期 阶段。目前国内患者人群基数大,未被满足的的临床需 求较多,随着国内小核酸药物技术的不断成熟,国内市场也将进入快速发展期,据 Evaluate Pharma和 BCG 统计分析,预计到 2030 年我国小核酸药物市场将达到 100 亿元。(三)长效代谢性疾病成药性被验证,小核酸药物迎来密集催化
(报告来源:中国银河证券。本文仅供参考,不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息,请参阅报告原文。)
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