Pierre Fabre Médicament SAS

Terran obtains exclusive global development and commercialization rights for idazoxan, a late-stage clinical therapeutic for schizophrenia Development of novel XR formulation and GMP manufacturing completed to phase 3 standards First cohort dosed in clinical trial of XR idazoxan, early data demonstrate successful once-daily PK release profile FDA meeting completed, provided guidance on development path forward NEW YORK, June 2, 2023 /PRNewswire/ -- Terran Biosciences, Inc. ("Terran"), a CNS-focused biotech platform company, has entered into an agreement with French pharmaceutical company Pierre Fabre Médicament S.A.S ("Pierre Fabre") for worldwide exclusive rights to develop and commercialize a pipeline of Pierre Fabre's assets to treat neuropsychiatric illnesses. The deal features the novel lead compound idazoxan, a selective alpha 2 receptor antagonist, along with a portfolio of other compounds with a similar mechanism of action. Idazoxan has been tested in multiple phase 3 clinical studies and has been dosed in over 1,000 patients across a variety of neuropsychiatric indications. Phase 2 proof-of-concept trials have demonstrated idazoxan's safety and efficacy as adjunctive therapy in patients with schizophrenia, showing a statistically significant improvement in symptoms nearly double that of standard antipsychotic therapy alone. However, despite the promising safety and efficacy profile, idazoxan had a short half-life that required dosing 3 times daily to achieve the desired plasma levels and pharmacological effects, which restricted its development. Building on Pierre Fabre's Drug Master File, the Terran CMC team set out to solve the challenges around half-life and pharmacokinetics, and made a number of improvements to the process, resulting in innovative extended-release formulations ("idazoxan XR"), to enable once daily oral dosing with improved ease of use. In previous trials, idazoxan was dosed as a racemic compound (a mixture of half R-idazoxan and S-idazoxan); however, only one of the enantiomers is considered active at the target receptor. Terran has now manufactured enantiomerically pure idazoxan to phase 3 standards and has developed five new clinical drug product forms of idazoxan XR, including pure R-idazoxan, pure S-idazoxan, and racemic idazoxan with different release profiles. The five new forms of idazoxan XR are currently being evaluated in an ongoing multisite phase 1 clinical trial in which Terran plans to enroll more than 100 healthy volunteers. The first cohort of subjects in this trial has been dosed, and early analysis of the results demonstrate the intended once-daily pharmacokinetic profile has successfully been achieved. Further study results will confirm which optimized form and dose to take forward into the planned phase 2 study in over 200 patients with schizophrenia. Terran also recently completed a meeting with the FDA confirming that, pending analysis of the final study data, the design of the current study should enable the use of any of the selected XR formulations in the larger phase 2 study. Dr. Sam Clark, Terran's founder and CEO remarked, "We are thrilled to partner with the team at Pierre Fabre and to push forward with the development of idazoxan and this pipeline of CNS compounds. Given the strength of the human data to date, we believe idazoxan XR has the potential to revolutionize the treatment of patients with schizophrenia and other neuropsychiatric disorders." About Terran Biosciences, Inc. Terran is a biotech platform company developing a portfolio of therapeutics and technologies for patients with neurological and psychiatric diseases. Backed by a number of life-science and tech investors, Terran has built a CNS-focused, tech-enabled drug development platform, and is rapidly advancing a number of late-stage assets, which include novel psychedelic-based therapeutics. Terran Contact Investor Relations: [email protected] Media: [email protected] Licensing and Partnerships: [email protected] SOURCE Terran Biosciences, Inc.

“在治疗疾病的过程中，如果想用上国内还未上市的全球最新药物，是不是一定要出国？也许可以去海南博鳌。”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”）于2013年2月经国务院批准设立，被赋予“国九条”优惠政策。2019年9月，由国家发展改革委牵头四部委联合印发《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，再次赋予乐城先行区含金量极高的一批针对性政策措施，推动乐城先行区在医疗医药领域的“先行先试”改革和开放。2021年4月，国家发展改革委又会同商务部出台《关于支持海南自由贸易港建设放宽市场准入若干特别措施的意见》，其中有四条措施与乐城先行区直接相关，进一步推动乐城先行区由“政策平台”向“产业平台”转化。近日，海南省药监局联合省卫健委印发《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离使用管理办法》明确，先行区医疗机构患者离院时，根据患者继续使用特许药品的实际情况，可将仅供自用、合理量的口服、外用、皮下注射的特许药品带离医疗机构使用。作为全国唯一的“医疗特区”，乐城先行区已成为国际创新药械进入中国市场的“桥头堡”，比预期的2025年提前近3年基本实现医疗技术、设备、药品与国际先进水平“三同步”目标，并逐步从“政策高地”迈向“平台高地”，成为海南自贸港吸引境外医疗消费回流、打造国内国际双循环重要交汇点的一张靓丽名片。据统计，目前已有超50种创新药借优惠政策，加快落地乐城先行区，让疑难重症患者有药可医，其中包括治疗黑色素瘤的CTLA-4药物、治疗肺癌的新药布格替尼片、治疗胆管癌的新药英菲格拉替尼等。未来，将会有更多国际前沿医疗技术及药品器械进入乐城，为广大疑难重症患者提供更多更好的医疗健康服务。药时代将截止到目前的落地海南博鳌乐城先行区的医药项目（药物为主，不包括医疗器械）汇编如下：2022/7/7重症肌无力患者在博鳌乐城用上全球创新药7月5日，一位全身型重症肌无力患者在乐城先行区内的海南省人民医院乐城分院成功接受了全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod的首次静脉给药治疗。这是efgartigimod在中国重症肌无力患者中的首次临床应用，也是在国内开出的首个处方。作为全球首个且目前唯一获FDA批准的FcRn拮抗剂，efgartigimod是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体，为国内20万重症肌无力患者带来了新希望。 2022/7/5全球首创的EZH2抑制剂他泽司他在乐城完成国内首例患者用药近日，由和黄医药与美国Epizyme公司合作开发的创新药物他泽司他（商品名：达唯珂®/Tazverik®）的临床急需进口药品申请获批于乐城先行区使用。2022年6月30日，该药在乐城先行区内的博鳌超级医院完成国内首例患者用药。2020年1月和6月，该药获FDA加速批准，分别用于治疗晚期上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤，成为全球首创的EZH2抑制剂。该药被纳入2021年《NCCN临床实践指南》和2021版《CSCO软组织肉瘤诊疗指南》。 全球首个新冠预防抗体组合药物Evusheld落地乐城近日，全球目前唯一可以用于新冠预防的药物，中和抗体Evusheld（恩适得）成功在乐城先行区通过特殊进口审批。该药品由阿斯利康研发生产，适用于成人和青少年（年龄≥12岁且体重≥40kg）的新冠病毒暴露前预防。新药现已落地瑞金海南医院和博鳌超级医院。据报道，Evusheld尚不能使用医保结算，一次性注射两针价格为13300元。 2022/6/28乐城瑞金海南医院用上全球创新药伏索利肽伏索利肽（Vosoritide，BMN111）是目前全球获批的唯一一款用于软骨发育不全（ACH）儿童患者的药物，也是瑞金海南医院第一个落地的全国首例新药项目。2021年8月，伏索利肽在欧盟上市，同年11月美国FDA完成加速审批并上市。该药由BioMarin制药公司研发。 2022/6/21全国首个！获批上市！乐城临床真实世界数据应用试点新成果近日，氟轻松玻璃体内植入剂获得国家药监局批准进口注册上市。这是我国基于境外临床试验数据及国内患者临床真实世界数据批准首个进口注册的药品。氟轻松玻璃体内植入剂的适应症为治疗累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎，具有眼底局部给药和长达36个月持续稳定释放药物的特点，具有减少疾病复发、降低传统治疗副作用大和增加用药依从性等优点。 2022/6/15国内重症肌无力患者迎来全球首款FcRn拮抗剂2021年12月，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在美国FDA获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。近日，efgartigimod成功落地海南乐城先行区。Efgartigimod是argenx公司基于ABDEG Fc工程技术平台开发的“first-in-class”新生IgG转运受体（FcRn）拮抗剂。 2022/6/6全球首创EZH2抑制剂达唯珂®登陆乐城近日，和黄医药（中国）有限公司达唯珂®（TAZVERIK®，通用名：他泽司他/ tazemetostat）获批在海南乐城先行区使用。达唯珂®是由Epizyme,Inc.（“Epizyme”）开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，已分别于2020年1月和2020年6月获FDA批准用于治疗某些上皮样肉瘤患者和某些滤泡性淋巴瘤的患者。 2022/5/30复发难治性多发性骨髓瘤新疗法！创新药BLENREP落地乐城近日，葛兰素史克（GSK）宣布靶向 B 细胞成熟抗原的抗体-药物偶联物BLENREP（通用名：Belantamab mafodotin）落地海南乐城先行区海南博鳌超级医院。BLENREP作为一种单药疗法，适用于单药治疗符合下列条件的成年多发性骨髓瘤患者：既往接受过至少四种疗法，对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂，一种抗CD38单克隆抗体难治，末次治疗出现疾病进展的多发性骨髓瘤成人患者。 2022/5/25肝癌治疗重磅“核科技”落地乐城5月24日上午，国内首批钇90玻璃微球临床应用在乐城先行区内的博鳌超级医院成功实施，填补了我国肝癌治疗领域又一项前沿的技术空白，为肝癌精准治疗、多学科诊疗提供新的选择。钇90玻璃微球是中物院核物理与化学研究所联合企业成功自主研制钇-90微球产品。钇90玻璃微球作为一种兼具精准微创介入和精确核医学诊疗双重优势的治疗方法，已被大量临床治疗证明其治疗各期肝癌患者均有良好的生存期获益。目前钇90玻璃微球尚未在中国大陆正式获批上市，但可以参考同款产品钇90树脂微球香港、新加坡的定价，约在25~35万港币之间。 2022/5/10弥漫性大B细胞淋巴瘤突破性疗效新药！Minjuvi（Tafasitamab）落地乐城治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的创新药Minjuvi（Tafasitamab）在乐城瑞金海南医院可及。Minjunvi(Tafasitamab)是全球唯一在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均获批用于治疗二线弥漫性大B细胞淋巴瘤的疗法。并获得NCCN和CSCO指南推荐。适应症为与来那度胺联用，随后继续使用Tafasitamab单药治疗，用于治疗复发性或难治性且不适合自体干细胞移植的弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。目前国内尚无同种疗法获批，也尚无针对该适应症的治疗获批。Tafasitamab由Incyte与MorphoSys共同进行全球开发，Incyte拥有tafasitamab在美国以外地区的独家商业化权利。 告别骨关节炎疼痛！仅需20分钟！全球创新nSTRIDE®自体蛋白注射疗法落地乐城。nSTRIDE®自体蛋白疗法是通过提取患者自体血液中的抗炎细胞因子和合成代谢生长因子，将之注射回关节腔，从而改变骨关节炎的疾病进程，有效缓解疼痛和促进软骨再生。这种治疗方式安全又便捷，整个过程从抽血至注射仅需要20分钟左右。nSTRIDE®自体蛋白疗法进行一次注射疗效可持续2-3年，避免了传统疗法需要一年多次注射的麻烦和痛苦。 2022/4/11慢性髓性白血病（CML）患者的福音！诺华全球创新药Scemblix®落地乐城近日，用于治疗慢性髓性白血病（慢粒，CML）的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂Scemblix®（Asciminib）落地乐城先行区内的瑞金海南医院，将给中国医生专家带来治疗选择，为更多慢粒患者带来希望。诺华全球创新药Scemblix®（Asciminib）于2021年10月底获得美国FDA批准，是全球首个且唯一获批STAMP抑制剂，用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+ CML-CP）成人患者，并完全获批用于T315I突变型Ph+ CML-CP成人患者。 2022/3/29成人急性髓系白血病维持治疗创新药Onureg®（口服阿扎胞苷）落地乐城近日，百时美施贵宝（BMS）的创新药口服阿扎胞苷Onureg®落地乐城，被正式批准用于强化诱导化疗后首次达到完全缓解（CR）或血细胞未完全恢复的完全缓解（CRi）且不能完成强化治愈性治疗的成人急性髓系白血病（AML）患者的持续治疗。2020年9月，Onureg®已被FDA批准该适应症。 2022/3/26全国首例艾沙康唑侵袭性霉菌序贯治疗在乐城顺利开展近日，辉瑞创新药康新博®（硫酸艾沙康唑）注射口服双剂型现已在乐城先行区开展首例患者治疗。康新博®（硫酸艾沙康唑）是一种新型的具有广谱抗真菌活性的三唑类药物，具有口服胶囊和针剂两种剂型，2015年欧盟和FDA获批上市，已在全球50多个国家/地区获批用于治疗侵袭性曲霉病和毛霉病方面相关疾病。 2022/3/25非小细胞肺癌口服靶向药Tepotinib在乐城完成全国首例应用国内首位接受Tepotinib（特泊替尼）治疗的患者，在乐城博鳌超级医院顺利完成用药，突破了国内MET14外显子跳跃突变肺癌临床治疗的现实困境。在针对C-MET14的靶向药中，Tepotinib是全球第一个被批准用于治疗携带MET基因改变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的口服MET抑制剂。2021年2月FDA获批治疗此类疾病，在国内尚未上市。值得一提的是，Tepotinib通过了“乐城全球特药险”及“北京普惠健康保”。 2022/3/24罕见病ALGS特药Maralixibat在乐城完成国内首次临床应用2022年3月22日，一位Alagille综合征（ALGS）患者在海南省人民医院乐城院区接受Maralixibat口服溶液治疗，这是该药在国内开出的首个处方和首次临床应用。2021年9月29日，Maralixibat口服溶液在美国获批上市，成为首个也是唯一一个美国FDA批准用于治疗一岁及以上胆汁淤积性瘙痒的ALGS药物。该药物由Mirum Pharma公司开发。2021年4月30日，Mirum制药与北海康成签订Maralixibat大中华区开发和商业化独家许可协议。 2022/3/23IDH1突变胆管癌创新药艾伏尼布片在乐城完成国内首次临床应用近日，首个且唯一获得美国FDA批准用于治疗IDH1突变胆管癌的靶向治疗创新药艾伏尼布片（ivosidenib tablets, TIBSOVO®）在乐城博鳌超级医院顺利完成首例患者用药。该药物已获FDA批准三个适应症。2022年2月9日，NMPA已批准该药上市申请。该药是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。艾伏尼布片已被纳入乐城全球特药险并入选了2021版《CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南》等。最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2020年将其临床开发和商业化授权区域从大中华区扩展至新加坡。 2022/3/16乐城再次完成治疗I型神经纤维瘤病的创新药司美替尼的临床应用3月15日，乐城先行区的博鳌超级医院再开展4例I型神经纤维瘤病（NF1）的创新药物司美替尼（selumetinib）临床治疗以及3例患者的后续用药。据介绍，司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂，NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。司美替尼由阿斯利康和默沙东共同研发，2020年4月在美国获批上市。司美替尼由Array BioPharma发现，阿斯利康于2003年授权获得了该化合物的全球独家权利。2017年7月，阿斯利康与默沙东在肿瘤治疗领域展开全球化战略性合作，双方共同开发并商业化司美替尼。 2022/3/8甲状腺相关眼病患者的福音！乐城独家引进创新药物TEPEZZA®近日，乐城维健罕见病临床医学中心成功独家合作引进治疗甲状腺相关性眼病的创新药物TEPEZZA®，患者不出国在乐城就能实现药物可及。TEPEZZA®是一种胰岛素样生长因子-1受体抑制剂，用于甲状腺相关性眼病的治疗。TEPEZZA®是FDA批准的第一个治疗该病的药物，于2020年1月获批上市，这一获批标志着甲状腺眼病治疗的一个重要里程碑。该药最初是由Genmab公司研发的，2017年Horizon Pharma公司获得继续开发该药的权利。 2022/3/3诺华降脂新药Inclisiran在乐城完成单日百例人次应用2022年3月2日，百名患者在乐城先行区内的博鳌一龄完成了降脂新药英克西兰（Inclisiran）的注射治疗。据介绍，英克西兰（Inclisiran）用于原发性高胆固醇血症（非家族性和杂合子型家族性）或混合性血脂异常的成年患者，作为饮食的辅助治疗，可有望带来降脂治疗突破性的改变。其创新的小干扰核酸作用机制使患者在初次注射后3个月使用第二针，之后每年仅需两次皮下注射即可获得降脂疗效。 2022/3/1罕见病胱氨酸贮积症特许药Cystagon在乐城完成首例成年患者临床应用近日，治疗罕见病胱氨酸贮积症的特许药Cystagon（半胱氨酒石酸胶囊）在乐城先行区的博鳌超级医院完成国内首例成年患者的临床应用。胱氨酸贮积症是一种罕见的常染色体隐性遗传的全身系统性疾病。根据影响CTNS基因变异的严重程度及发病年龄，胱氨酸贮积症可分为三种类型：婴儿肾病型、青少年肾病型及非肾性眼病型。Cystagon是一种半胱氨酸消耗剂。CYSTAGON 在欧美地区多年的临床应用中显示出良好的安全性和有效性，已被欧美多国列入临床指南。 2022/2/8乐城首例医保使用创新药奥布替尼片治疗复发难治性淋巴瘤2022年1月21日，在乐城先行区的博鳌恒大国际医院首次由医保报销使用国家一类创新药诺诚健华的奥布替尼片治疗复发难治性淋巴瘤，仅用时不到20个小时，完成奥布替尼片的采购、配送、入库及使用，为患者打开“生命之窗”。据介绍，奥布替尼作为国家十三五重大新药创制的1类创新药，以国家谈判药品纳入医保目录，医保适应证为既往至少接受过⼀种治疗的成⼈套细胞淋巴瘤 （MCL）或成⼈慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 国内首次！6位尿素循环障碍患儿成功在乐城接受罕见病创新药物RAVICTI®临床治疗近日，由乐城维健罕见病临床医学中心引进，用于治疗罕见疾病尿素循环障碍（Urea Cycle Disorders ,UCDs）的创新型药物RAVICTI®，在乐城先行区内成功实现国内6位尿素循环障碍患者的药物可及。尿素循环障碍是一种罕见的遗传性代谢疾病。创新药物RAVICTI®是一种无色无味口服液，可根据患者的体表面积确定用药剂量，使用更便利。 2022/1/6全球同步精准治疗新方案！诺华卡马替尼落地乐城近日，诺华治疗非小细胞肺癌药物TabrectaTM（卡马替尼，Capmatinib）顺利获准在乐城先行区特定医疗机构应用于临床急需。卡马替尼是一种强效、口服、选择性、ATP竞争性的c-Met激酶抑制剂，对c-Met具有高度选择性，能有效抑制c-Met依赖性肿瘤细胞的增殖和迁移，并能有效诱导细胞凋亡，并具有抗肿瘤活性。与其他c-Met抑制剂相比，对METex14的抑制力最高。2020年5月至今，诺华卡马替尼已先后获批在美国、日本、中国香港、瑞士、巴西、新加坡等国家和地区上市，并作为肺癌国际指南优先推荐用于METex14外显子跳突非小细胞肺癌全线治疗。 乐城维健罕见病中心成功引进治疗肝豆状核变性药物曲恩汀近日，乐城维健罕见病临床医学中心成功独家引进治疗肝豆状核变性（Hepatolenticular Degeneration）的罕见病药物“曲恩汀（TRIENTINE HYDROCHLORIDE®）”。肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传病，又称威尔逊氏病（英文：Wilson's Disease，WD）。曲恩汀是一种螯合剂，为口服胶囊，用于结合和去除体内的铜来治疗肝豆状核变性。该药最早由德国默克（Merck KGaA）公司开发，于1982 年被FDA批准，适用于对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性患者的治疗，且不良反应较青霉胺轻。其首仿药于2018年2月获批上市，首仿药企业为Watson Laboratories。 2021/12/23治疗胆管癌新药英菲格拉替尼在乐城完成国内首例临床应用2021年12月15日，国际创新药BridgeBio Pharma公司的Infigratinib（英菲格拉替尼）在乐城先行区内的博鳌超级医院顺利完成国内的首次临床应用。这也是该药在北美区域以外开出的首个处方。英菲格拉替尼是一种口服FGFR1-3选择性抑制剂，于2021年5月全球首次通过美国FDA批准，用于治疗有 FGFR2 融合或其他重排的先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。 2021/12/7中国内地首例nSTRIDE®自体蛋白治疗落地乐城近日，由全球骨科专业品牌捷迈邦美生产的nSTRIDE®自体蛋白富集器在海南省人民医院乐城院区成功完成了在中国内地的首例治疗，实现了早中期骨关节炎治疗领域的新突破，为该领域患者带来全球先进治疗方案。自体蛋白疗法的适应症包括早中期骨关节炎、软骨损伤及退变、半月板损伤、滑膜炎等疾病。尤其是早中期骨关节炎，目前临床上治疗方式非常有限，但国内有相当大的群体正处于该阶段。 2021/11/30晚期尿路上皮癌国际创新药PADCEV®在乐城获批临床急需进口2021年11月29日，PADCEV®（Enfortumab vedotin）作为临床急需进口药品获得海南省药监局的批准，在乐城博鳌超级医院落地。2019年，FDA加速批准该药用于治疗既往在手术前（新辅助）或手术后（辅助）、局部晚期或转移性背景下接受过PD-1/L1抑制剂和含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者。PADCEV®已被纳入乐城特药险，同时也被纳入北京普惠健康保、山西晋惠保、河北冀惠保等全国多地的惠民健康保险。PADCEV®是直接作用于Nectin-4的first-in-class抗体-抗体偶联药物（ADC）。该药由安斯泰来和Seattle Genetics共同开发。 2021/11/23心血管疾病预防特许药品VASCEPA®在乐城获批量审批近日，海南省药品监督管理局批复同意乐城先行区内的博鳌一龄生命养护中心，特许临床急需进口药品Icosapent ethyl（VASCEPA®）300瓶（120粒/瓶）的批量申请。该药是安马林制药有限公司研制的专利产品，已在美国、加拿大、阿拉伯、黎巴嫩、卡塔尔、欧盟等国家获批上市。该药是美国FDA首个批准的降低心血管风险、降低甘油三酯、胆固醇的二十碳五烯酸（EPA），用于甘油三脂（TG）水平升高（≥150mg/dL）、存在心血管疾病或糖尿病、有两个或更多心血管疾病危险因素的成人患者。 2021/11/15晚期HER2+乳腺癌治疗好消息！DS-8201纳入乐城特药险2019年12月，基于DESTINY-Breast01研究结果，DS-8201获得FDA加速批准用于既往在转移阶段接受过2种或以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌治疗适应证。DS-8201（trastuzumab deruxtecan，T-DXd）是一种HER2抗体+拓扑异构酶I抑制剂类化疗药物的偶联药物，属于ADC药物。HER2阳性晚期乳腺癌患者可在乐城先行区获得该药的有效治疗。自10月1日开始生效的2021年版乐城全球特药险，保障期内，包括DS-8201在内的100种特药可进行报销。 海南湖北联动创新！乐城75种海外特药纳入“惠随保”二期2021年11月11日，湖北随州市专属补充医疗保险——“惠随保”二期正式上线。作为“惠随保”二期的重要组成部分，乐城75种海外特药的加入。湖北和海南联动创新，以本地多层次医保体系改革的险种纳入乐城特药保障，这是继乐城特药险走进北京和山西后，又一跨省合作制度创新的案例。2021年8月，“惠随保”一期正式上线，凭借门槛低、保障高，与基本医保有效衔接，保障范围广，不设等待期，投保方便等惠民特点，得到湖北随州广大市民的好评。据介绍，“惠随保”一期参保人，无需重复投保，直接享受“二期”升级的健康服务。 2021/11/9Enhertu®亮相进博会，率先落地乐城先行区2021年11月6日，第四届中国国际进口博览会上，第一三共与阿斯利康合作开发推广的靶向HER2的抗体偶联药物trastuzumab deruxtecan（Enhertu®，T-DXd，又称DS-8201）重磅亮相，并举行了与乐城先行区管理局的“海南抗体偶联药物领域创新战略合作”备忘录签约仪式。使T-DXd实现在乐城先行区落地，进一步惠及中国HER2阳性乳腺癌及HER2阳性胃癌患者。T-DXd是一种新型抗HER2靶向抗体偶联药物（ADC）源自第一三共研发团队的核心技术，由人源化抗HER2 lgG1抗体、可裂解的四肽连接子和拓扑异构酶I抑制剂（喜树碱衍生物DXd）组成，在结构上类似一枚“智能生物导弹”，具备精准靶向定位和高效杀伤的双重优势。 2021/10/22乐城特药三款杜氏肌营养不良（DMD）罕见病药物纳入“晋惠保”近日，乐城特药险25种国内特药和75种海外特药首次被纳入“晋惠保2021版”保障范围，本次山西惠民保是继北京惠民保之后第二个引入乐城特药保障的地区。三款治疗杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy DMD）的罕见病创新药EXONDYS 51，VYONDYS 53，AMONDYS 45被纳入75种海外特药保障药品目录。这三款药物由乐城维健罕见病临床医学中心于2021年8月引进。EXONDYS 51，VYONDYS 53，AMONDYS 45分别是针对靶向外显子51、53、45跳跃突变的反义寡核苷酸疗法。2021/10/19非小细胞肺癌靶向创新药物TEPMETKO®登陆乐城靶向抗肿瘤药物TEPMETKO®（tepotinib）正式落地乐城先行区，并被纳入“乐城全球特药险2021版”及”北京普惠健康保”的赔付药品清单。TEPMETKO®是全球首个获批治疗携带MET14外显子（METex14）跳跃突变的晚期非小细胞肺癌的口服MET抑制剂，由德国默克研发，每日一次，每次服用两片（每片含实际活性成分225 mg，共450 mg）。 2021/9/28乐城引进自身炎症性疾病创新药Anakinra乐城维健罕见病临床医学中心引进Sobi公司研发的自身炎症性疾病（Autoinflammatory diseases，AIDs）治疗药物Anakinra（Kineret®）。自身炎症性疾病是一种无高滴度抗体和抗原特异性T细胞参与为特征的无诱因的自发炎症。和Anakinra相关所涉及的疾病包括冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）；家族性地中海热（FMF）；Still病（成人Still病（AOSD）和幼年特发性关节炎（SJIA））和白介素受体拮抗剂缺乏症（DIRA）等。 2021/9/23乐城引进科笛生物3款皮肤科全球首创新药近日，由科笛生物引进，用于治疗男性雄激素性脱发、痤疮及玫瑰痤疮治疗的三款创新药物——CARETOPIC®、AMZEEQ®、ZILXI®正式落地乐城先行区博鳌一龄集团。CARETOPIC®是全球首个外用非那雄胺喷雾，用于治疗男性雄激素性脱发。AMZEEQ®是全球首个治疗9岁及以上儿童和成人痤疮的外用米诺环素（4%盐酸米诺环素）。ZILXI®是全球唯一治疗成人玫瑰痤疮的外用米诺环素（1.5%盐酸米诺环素）。其中，CARETOPIC®由西班牙的Almirall开发。AMZEEQ®、ZILXI®由Foamix Pharmaceuticals开发。 2021/9/16LUMAKRAS在乐城完成国内首次临床应用2021年9月14日，全球首款用于治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌创新药LUMAKRAS™（Sotorasib）,在乐城先行区内的博鳌超级医院顺利完成国内首次临床应用。LUMAKRAS™是口服的小分子靶向药物，具有很高的选择性。该药于2021年5月获得FDA批准上市，针对既往接受过至少1种全身治疗的KRAS G12C突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，是全球首个获批的治疗靶向KRAS突变的抗肿瘤药物。 2021/9/15治疗成人尿黑酸尿症创新药Orfadin在乐城可及乐城维健罕见病临床医学中心引进Sobi公司研发的成人尿黑酸尿症（又称黑尿病，伽罗德综合征，Alkaptonuria, AKU）治疗药物Orfadin®（尼替西农口服混悬剂，尼替西农胶囊）。尿黑酸尿症是一种罕见的常染色体隐性遗传病，因尿色发黑而得名。2020年10月22日，欧洲EMA通过优先审评审批程序，批准Sobi公司的药物Orfadin®，用于成人尿黑酸尿症的治疗。早在2002年和2005年，Orfadin®胶囊作为孤儿药在美国和欧洲获批，用于治疗酪氨酸血症Ⅰ型（Hereditary tyrosinemia type 1，HT-1）。2015年Orfadin®口服混悬剂在欧洲获批，为独家剂型，方便儿童及婴幼儿服用。 2021/9/10黏多糖贮积症VI型患儿在乐城顺利使用境外罕见病药2021年9月4日，中国内地首例黏多糖贮积症Ⅵ型儿童患者在乐城先行区博鳌未来医院接受了乐城维健罕见病临床医学中心引进的国际创新药物NAGLAZYME®的注射治疗。黏多糖贮积症VI型是由于N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶基因突变导致的遗传病。拜玛林制药（BioMarin Pharmaceutical）公司的NAGLAZYME®是FDA批准的一款以酶替代疗法治疗黏多糖贮积症VI型的药物。 2021/8/31乐城成功引进三款治疗杜氏肌营养不良创新药三款治疗杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy DMD）的创新药EXONDYS 51、VYONDYS 53 、AMONDYS 45由乐城维健罕见病临床医学中心成功引进！EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45依次于2016、2019、2021年获得FDA批准上市，分别是针对靶向外显子51、53、45跳跃突变的反义寡核苷酸疗法。三款药物均由Sarepta Therapeutics公司研发。2021/8/20ALK阳性非小细胞肺癌新药布格替尼片在乐城落地近日，武田制药的肺癌领域创新药物布格替尼片（Brigatinib）获得海南省药品监督管理局批准，该药作为克唑替尼进展后患者临床急需用药正式在乐城先行区落地，并在博鳌恒大国际医院完成首例用药。布格替尼片是第二代选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），旨在用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。在乐城全球特药险2021版中，布格替尼片也名列其中。 2021/8/18乐城引进全球首个获批的靶向KRAS突变抗肿瘤药物2021年5月28日，FDA加速批准KRAS G12C抑制剂LUMAKRAS™（Sotorasib）上市。这是全球首个获批的靶向KRAS突变的抗肿瘤药物。近日，LUMAKRAS™在乐城先行区落地。该药是一种RAS GTP酶家族抑制剂，适用于治疗既往接受过至少1种全身治疗的KRAS G12C突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该药由美国安进公司研制，百济神州获得其在中国的独家商业化权利。 2021/8/17全球首个治疗PIK3CA突变乳腺癌的诺华创新药Alpelisib落地乐城近日，诺华Piqray®（Alpelisib）获准在乐城先行区特定医疗机构应用于临床急需。国内患者可在博鳌超级医院接受该药物的治疗。该药是全球首个、目前海外唯一获批针对HR+/HER2-、PIK3CA突变的晚期乳腺癌的药物，为口服小分子α特异性I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂。除了Piqray®之外，治疗HR+HER2-绝经前/绝经后晚期乳腺癌的Kisqali®等共8种诺华海外创新特药已纳入乐城全球特药险2021版，将可报销。 2021/8/16全球首个人源化高危神经母细胞瘤治疗新药DANYELZA®在乐城完成首例用药近日，在海南省妇女儿童医学中心乐城分院顺利完成了DANYELZA®（naxitamab，那昔妥单抗，hu3f8）免疫治疗的国内首例用药。2020年12月，赛生药业与美国Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议，引进全球首个人源化抗GD2抗体DANYELZA®，并率先在乐城先行区落地。该药由Y-mabs研发，用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤，2020年11月25日首次获得FDA加速批准上市。DANYELZA®还获得了FDA授予的优先审查资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）、罕见儿科疾病资格（RPDD）。 乐城引进肝内胆汁淤积症创新药BYLVAY®2021年8月13日，乐城维健罕见病临床医学中心成功引进治疗“进行性家族性肝内胆汁淤积症”的创新药BYLVAY®（Odevixibat 奥维昔巴特）。进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组常染色体隐性遗传性疾病。BYLVAY®是一种每日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运体（IBAT)抑制剂，由Albireo公司生产。该药于2021年7月获得FDA和EMA上市批准，不到一个月就引入乐城先行区“先行先试”。 2021/8/11乐城特许引进肠癌新药康奈非尼2021年8月6日，国内首例特许使用国际创新药——康奈非尼治疗的肠癌患者，获准从乐城先行区“带药离园”。康奈非尼（Encorafenib）是乐城全球特药险2021版发布后首个落地应用的药品。该药是一款针对结直肠癌、黑色素瘤和肺癌等治疗的靶向新药，于2020年4月被FDA批准与西妥昔单抗联合使用，治疗转移性结直肠癌（CRC）伴BRAF V600E突变的成人患者。康奈菲尼是辉瑞通过114亿美元收购Array Biopharma公司所得。 2021/8/10乐城全球特药险助力孤儿药可及性大提速海南乐城全球特药险2021版于8月2日正式上线开售。据悉，该保险将有助于实现肿瘤、罕见病等重大疾病治疗“海南人不出岛、国人不出国”的目标。数据显示，乐城先行区使用进口特许药械品种超过150例“全国首例”，其中不乏罕见病“孤儿药”，如今已经成为国际最先进创新药械进入中国市场的重要通道。截至目前，已有强生、美敦力、波士顿科学、辉瑞等多家全球领先的医药企业和乐城先行区签订战略合作协议。 2021/7/28乐城特药纳入“北京普惠健康保”7月26日，北京医保参保人专属的“北京普惠健康保”正式发布，每人每年保费195元，可享最高保额300万元保障。此次“北京普惠健康保”的保险责任，分为医保内责任、医保外责任和特药责任三大块。这是乐城的75种未上市特药第一次走出海南，且由首都第一次以本地多层次医保体系改革的险种纳入乐城特药保障。 2021/7/21胱氨酸贮积症特药Cystagon在乐城开出中国内地首张处方2021年7月16日，针对罕见疾病胱氨酸贮积症（Cystinosis）的儿童罕见病药Cystagon（半胱胺酒石酸胶囊）在乐城先行区内的海南省人民医院乐城分院开出了中国内地首张处方。该药品的引进和落地由乐城罕见病中心完成。儿童用药Cystagon最早于1994年8月15日获得FDA批准上市。该药由迈兰（mylan）公司研发。 2021/7/20全球首个眼内术后炎症缓释新药Dexycu在博鳌乐城完成首例注射7月16日，一位白内障术后患者在博鳌超级医院注射了欧康维视产品OT-502（地塞米松植入剂）。这是OT-502（Dexycu）在中国的首例注射。OT-502于2018年2月9日在美国获得FDA批准上市，是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗眼内术后炎症的眼内缓释药物。注射OT-502可达到抗炎作用，持续时间可达21-22天，可生物降解，不需要取出。 2021/7/5重磅降血脂新药Inclisiran成功落地乐城2021年7月2日，中国博鳌乐城宣布，诺华重磅小干扰RNA降脂新药LEQVIQ（Inclisiran）首次落地乐城，全国首针于7月1日在乐城先行区博鳌超级医院完成注射，首批可注射医院还包括海南省人民医院乐城院区。作为首创用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的小干扰核酸（siRNA）疗法，Inclisiran于2020年12月在欧盟获批用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。其创新的小干扰核酸作用机制使患者每年仅需两次皮下注射即可获得降脂。疗效。 2021/6/17神经母细胞瘤创新药Naxitamab将落地乐城2021年6月15日，由赛生药业控股有限公司主办的“神经母细胞瘤GD2创新疗法博鳌先行先试启动仪式”在海南博鳌成功举行。2020年12月，赛生药业与Y-mAbs Therapeutics达成独家授权许可协议，引进抗GD2单抗Naxitamab用于治疗高危神经母细胞瘤。Naxitamab是一款靶向GD2的人源化单克隆抗体。2020年11月，Naxitamab-gqgk 40mg/10mL获FDA批准，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合用于对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。 2021/6/4“晴乐相伴”系列胃肠间质瘤患者援助支持项目正式启动2021年6月3日，博鳌商业创新峰会暨擎乐®（瑞派替尼）中国商业上市会在海南省海口市举行。该药用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。为了提高胃肠间质瘤患者对于擎乐®这一创新疗法的可及性，在产品上市的同时，再鼎医药联合中国初级卫生保健基金、镁信健康等多个合作伙伴启动了“晴乐相伴”胃肠间质瘤患者援助项目及全程支持项目。这一项目将首次在基本的患者援助项目之外，覆盖对胃肠间质瘤患者的全病程支持，并对“带病保险”展开尝试探索。 2021/6/3骨髓保护药物Cosela™（Trilaciclib）在乐城开出审批国之外全球首张处方2021年6月2日，已获得美国FDA突破性疗法认定的新药Cosela™（Trilaciclib）在乐城先行区内的博鳌恒大国际医院开出除美国之外的全球首张处方。Cosela™（Trilaciclib）是目前世界上唯一全面预防化疗引起的骨髓抑制（CIM）的药物，于2021年2月通过美国FDA审批，目前在国内尚未获批上市。Cosela™（Trilaciclib）为G1 Therapeutics, INC.公司开发的高选择性、新型可逆小分子短效CDK 4/6抑制剂，具有独特的预防性的骨髓保护作用。 2021/5/31淋巴瘤新药Polivy® (Polatuzumab vedotin)落地乐城一款淋巴瘤新药落地乐城，为患者带来生命曙光。Polivy® （Polatuzumab vedotin，简称Pola）是一种靶向CD79b的首创抗体药物偶联物（ADC），在美国和欧盟，Polivy®均被授予治疗DLBCL的孤儿药资格，并分别被授予突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。虽然Pola尚未在中国获准上市，但依托乐城先行区“特许医疗，先行先试”的政策优势，恒大国际医院可申请优先使用Pola新药。Polivy® 的适应症为联合苯达莫司汀和利妥昔单抗，用于至少在经过两次以上的治疗后复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的成年患者。Polivy由罗氏旗下基因泰克利用西雅图遗传学公司的ADC技术开发。 2021/5/12在海南“医疗特区”，患者用得起特许进口“救命药”乐城“全球特药险”，投保不限定年龄和职业，不设置等待期，无免赔额无须体检，不限制既往病史，仅在理赔时免除既往病史用药责任等，让投保人可用上未在境内上市的抗癌新药，对医保不报销的其他药品费用进行了补充保障。特药险中的“特药”一般用于治疗重特大疾病，费用较高、疗效确切且无其他治疗方案可替代，包括抗癌所需的靶向药物、免疫药物等。“全球特药险”分海南版和全国版。海南版每人每年29元，最高给付100万；全国版每人每年保费从39元到1000以上都有，包括交通服务报销相关权益。 2021/4/29乐城引进全球首款多发性骨髓瘤治疗新药2021年4月28日，海南成美药业和德琪医药共同在博鳌乐城举行了“多发性骨髓瘤国际新药塞利尼索（selinexor，商品名：希维奥）特许引进乐城暨首例用药患者获准‘带药离园’新闻发布会”。塞利尼索是目前国际首款被美国FDA批准、更是全球唯一一款经过临床验证的口服选择性核输出抑制剂（SINE），主要用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。其具有治疗安全性更高、副作用更小、抗耐药性和治疗效率更好等优点。塞利尼索是德琪医药公司研发。 2021/4/19高血压革命性新疗法RDN手术落地乐城2021年4月16日，博鳌超级医院在完成国内首次应用Symplicity Spyral™导管系统，顺利完成肾动脉交感神经射频消融术（简称RDN）的临床应用，由此实现了我国高血压治疗从“单纯药物治疗”到“微创介入治疗”的医学科技提升。RDN作为高血压的辅助治疗手段，通过射频能量阻断交感神经信号传导，为患者提供了一种新的降压选择。 2021/4/19库欣病患者在乐城服用“孤儿药”，可带药离园2021年4月15日，一位库欣综合症患者在乐城先行区博鳌未来医院口服了海外刚上市的新药Isturisa（osilodrostat，口服片剂）。这也是首款慢性罕见病口服药在国内的首次临床使用。该药用于治疗成人内源性库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）。库欣综合征亦称库欣氏症候群、皮质醇增多症，其中包括库欣氏病（专指由原发性脑下腺瘤所引起的库欣氏症候群），是一种内分泌病，也是一种罕见病，发病率2-3/100万人。Isturisa是一款2020年3月6日在FDA获批上市的罕见病孤儿药，临床数据显示，Isturisa效果非常显著。Isturisa最初由诺华开发。2019年7月，诺华将3款内分泌药物以3.9亿美元出售给了意大利制药公司Recordati，其中就包括Isturisa。 2021/4/15治疗老年人“视力杀手”的新药Beovu®已落地乐城近日，诺华新一代抗血管内皮生长因子（VEGF）药物——Beovu®（Brolucizumab，又称RTH258）在乐城先行区内的博鳌超级医完成了全国首针注射。Beovu®是目前全球唯一获批的可在负荷期后每三个月注射一次的抗血管内皮生长因子药物，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。Beovu®目前已在全球超过50个国家和地区获得监管机构批准，其中已在21个国家和地区上市。 2021/3/22乐城引进新药康奈非尼和比美替尼治疗结直肠癌和黑色素瘤新选择！经过三个多月的洽谈，海南成美药业有限公司与Pierre Fabre Medicament（法国皮尔法伯制药公司）达成合作意向并签署合作协议，引进康奈非尼Encorafenib（商品名Braftovi）和比美替尼Binimetinib（商品名Mektovi）落地乐城先行区。2018年6月，FDA批准康奈非尼联合比美替尼治疗用于治疗患有不可切除性或转移性黑色素瘤伴BRAF V600突变的成年患者。2020年4月，FDA批准康奈非尼（Encorafenib）与西妥昔单抗联合使用，用于治疗患有转移性结肠直肠癌（CRC）伴BRAF V600E突变，且曾经接受过系统治疗的成人患者。这两款药物由美国生物制药公司Array BioPharma研制，其在中国的独家商业化权利由法国皮尔法伯集团授权获得。 2021/3/19乐城引进治疗尿素循环障碍新药Ravicti®尿毒循环障碍是一种非常严重，可能危及生命的疾病，目前国内尿素循环障碍的治疗手段非常有限，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进Horizon Pharma公司研发的Ravicti®（苯丁酸甘油酯口服液），为中国的尿素循环障碍患者提供了一种新的治疗方法，结合早期诊断（新生儿筛查或测量氨水平），可有效改善患者的症状，延长患者生命。Ravicti®为无色至浅黄色澄明口服液，于2013年通过FDA快速审批通道获批上市,并于2015年获EMA批准上市。 2021/3/10治疗1型神经纤维瘤病的创新药司美替尼在乐城开展国内首次临床治疗2021年3月3日，已在美国获批上市、用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的创新药物司美替尼（selumetinib）在乐城先行区内的博鳌超级医院开展国内首例临床治疗。司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，司美替尼通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。司美替尼由Array BioPharma发现，阿斯利康于2003年授权获得了该化合物的全球独家权利。2017年7月，阿斯利康与默沙东在肿瘤治疗领域展开全球化战略性合作，双方共同开发并商业化司美替尼。 2021/2/18乐城临床急需AML新药吉瑞替尼获批上市2021年2月4日，中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准适加坦®（英文商品名XOSPATA®，通用名富马酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumarate tablets）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。吉瑞替尼于2020年7月获得NMPA的优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，在加速通道下，已获得批准。 2021/2/9急性髓系白血病患者在乐城获创新药吉瑞替尼特许治疗近日，在海南省人民医院乐城院区，获得全球最新药物吉瑞替尼治疗的国内第二例复发难治性急性髓系白血病患者，病情出现明显好转。特许药物吉瑞替尼为海南省人民医院在乐城先行区引进的全球创新药品，属于二代FLT3抑制剂，它与第一代药物相比，具有更好的活化结构，特异性结合FLT3-ITD抗体，有效抑制白血病细胞增殖，从而发挥抗肿瘤作用。此前，该药物仅在日本、欧美等国上市。 2021/2/4心血管疾病预防创新药（Vascepa）开出中国首张处方并获批带离乐城使用2021年1月19日，FDA批准的新药，二十碳五烯酸乙酯胶囊（Vascepa）在乐城先行区内的博鳌一龄生命养护中心开出中国首张处方。1月27日，海南省药品监督管理局批准临床急需进口药Vascepa带离先行区使用。 2021/1/18全球首创多发性骨髓瘤药物Selinexor（ATG-010）即将落地乐城近日，德琪医药携手成美药业将在乐城先行区引进多发性骨髓瘤（MM）治疗药物selinexor（ATG-010）。该药是全球首款经过临床验证的选择性核输出抑制剂，在一年内相继获批用于血液肿瘤的两大适应症——多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。作为全球首款且唯一一款治疗这两大血液瘤适应症的选择性核输出抑制剂，该药的五种治疗方案被纳入NCCN指南。2020年12月，FDA再次批准该药用于前线的多发性骨髓瘤患者。 2020/12/1国内首个治疗神经母细胞瘤靶向药物GD2单抗Dinutuximab beta落地乐城近日，国内首位使用GD2单抗靶向药治疗的神经母细胞瘤患儿在海南省妇女儿童医学中心乐城分院顺利完成第一疗程。Dinutuximab beta（迪妥昔单抗，商品名为Qarziba®）是由EUSA Pharma开发的GD2单抗。2017年5月，EMA批准其用于治疗高危及复发难治性神经母细胞瘤。2018年，其在NMPA颁布的第一批临床急需境外药品目录中。百济神州于2020年1月与EUSA Pharma达成协议，获得其在大中华区独家开发和商业化权利。2020年9月，其被NMPA纳入优先审评，适应症为高危及复发难治性神经母细胞瘤。该药也是EMA唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法，现在该药已提前落地乐城。 2020/11/17抗癌新药第三代ALK抑制剂劳拉替尼可在乐城申请使用患者现可在海南博鳌和睦家国际肿瘤中心、博鳌恒大国际医院申请使用抗癌新药劳拉替尼（Lorlatinib），接受与国际同步的肿瘤治疗。2018年12月2日，该药获得FDA批准上市。劳拉替尼可以用于治疗既往接受过至少一种ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该药是辉瑞公司开发的一种新型、可逆、强效小分子ALK和ROS1抑制剂，其对ALK已知的耐药突变均具有很强的抑制作用。 2020/11/3全国首个治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病靶向药XOSPATA®落地乐城11月2日，乐城先行区正式引进相继在美国、日本及欧洲被批准用于治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病（AML）成年患者的全球创新药品XOSPATA®（gilteritinib，吉瑞替尼）。该药是安斯泰来与Kotobuki制药有限公司的研究合作发现的药物，安斯泰来拥有其在全球开发、制造和商用的独占权利。截至2020年4月，该药已在日本、美国、欧洲、加拿大、韩国、巴西、澳大利亚等多个国家上市。 2020/10/12开出审批国之外的全球首张处方，乐城实现同步使用国际创新药普拉替尼2020年9月初，基石药业的非小细胞肺癌 (NSCLC)创新药普拉替尼获FDA批准上市。2020年9月29日，在乐城先行区内的博鳌超级医院实现了落地使用。这是该药开出的美国之外的全球首张处方，也是乐城第一款真正意义上的和国际同步上市、同步使用的创新药物。该药用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在肺癌精准治疗领域，该病尚存在巨大未满足的临床治疗需求，普拉替尼取得了重大突破，具有强效、持久和广泛的抗肿瘤活性。 2020/5/18乐城将引进成人红细胞生成性卟啉病治疗药物SCENESSE®博鳌乐城维健罕见病临床医学中心联合博鳌超级医院皮肤医学中心张学军教授团队，即将引进成人红细胞生成性卟啉病治疗药物SCENESSE®（阿法诺肽16mg）。2019年10月8日，通过FDA 优先审评审批程序，批准Clinuvel公司的药物SCENESSE®，用于有光毒性反应史的成人EPP患者的治疗，以增加其无疼痛光暴露时间。SCENESSE®是全球首个获得批准用于治疗成人EPP患者，为其提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。 2020/4/15招募100名特应性皮炎患者，注射靶向生物制剂Dupixent享优惠日前，博鳌超级医院与北京健康促进会达成合作，由北京健康促进会为患者提供治疗补助。计划招募不超过100例特应性皮炎患者，在博鳌超级医院注射靶向生物制剂Dupixent（达必妥®，度普利尤单抗，dupilumab）享受每针625元的补助优惠，每位患者享受的优惠至多不超过5000元/8针。靶向生物制剂Dupixent是一种全人源化单克隆抗体，可快速持久地改善特应性皮炎患者的皮损程度和瘙痒症状。博鳌超级医院及张学军教授领衔的皮肤医学团队于2019年2月成功引进治疗特应性皮炎的靶向生物制剂Dupixent。Dupixent是赛诺菲与再生元继PCSK9抑制剂类降脂药Praluent之后合作开发的另一个重要产品。 2020/3/10在乐城，儿童和青少年银屑病治疗的新选择——乌司奴单抗（喜达诺®）强生公司在华制药子公司西安杨森有限公司的乌司奴单抗（喜达诺®），是靶向针对IL-12和IL-23的全人源化单克隆抗体。2017年，该药被FDA及欧盟批准用于12岁及以上斑块型银屑病青少年和成人患者。2020年2月，欧盟批准该药用于6-11岁银屑病患者。该药于2019年6月在中国上市，但目前在中国大陆仅批准用于成年人中重度斑块型银屑病，尚未批准用于6-17岁的银屑病患者人群，乐城先行区不受此年龄限制。 2019/12/19肺癌免疫药物PD-L1抑制剂Durvalumab在乐城成功应用近日，国际先进肺癌免疫药物——PD-L1抑制剂Durvalumab（通用名：度伐利尤单抗，中文通用名：德瓦鲁单抗、中文商品名：I药、英文商品名：Imfinzi）在乐城先行区博鳌恒大国际医院成功应用，这是此药物在内地的首次应用。PD-L1抑制剂Durvalumab是目前唯一获批用于III期不可切非小细胞肺癌的免疫治疗药物。PACIFIC治疗模式将彻底改变III期不可切非小细胞肺癌的诊疗模式，让接近50%的III期不可切非小细胞肺癌患者实现“临床治愈”。度伐利尤单抗是阿斯利康公司研发的一种IgG1κ型单克隆抗体，2017年5月1日获得FDA批准上市。 2019/12/5抗流感奇药“超级达菲”在乐城可以申请使用近期，乐城先行区引进新一代抗流感病毒药物——Xofluza（玛巴洛沙韦片）。Xofluza是首款也是目前唯一一款获批用于治疗流感的单剂量口服药物，也是FDA近20年来批准的具有新型作用机制的首款抗流感病毒药物。Xofluza因其独特的作用机理，患者在全病程只需服用一次，就能在24小时内有效抑制流感病毒。目前，中国药品监督管理局已经批准了Xofluza在国内开展临床试验。玛巴洛沙韦片最初由日本药企盐野义开发。罗氏在 2016 年与盐野义达成了合作协议，共同负责该药在日本和台湾地区之外的研发工作，其中，罗氏拥有除日本和中国台湾以外地区的商业推广权利。 2019/11/26国际先进单抗药物Tildrakizumab走进乐城先行区2019年11月22日，一款新的应用于银屑病治疗的单抗药物Tildrakizumab（替拉珠单抗）率先引入乐城，这标志着困扰多年的中国银屑病患者可以提前使用国际最先进的药品，大大缩短了与国际治疗的差距。慢性斑块性银屑病是一种慢性免疫疾病。Tildrakizumab为IL-23靶点单抗，根据国外临床试验结果显示，该药治疗中重度斑块状银屑病有较好疗效和安全性，已在美国、欧盟和澳大利亚等地获批上市。2019年6月，康哲药业通过其全资附属公司与Sun Pharmaceutical全资附属公司就其创新生物治疗产品替拉珠单抗签订许可协议。通过协议，康哲药业获得了在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）开发与商业化替拉珠单抗的独家的、可分许可的许可权利。 参考资料：1、“海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区”官网2、其他公开资料。版权声明/免责声明本文为汇编文章，版权归拥有者。仅供感兴趣的个人谨慎参考，非商用，非医用、非投资用。欢迎朋友们批评指正！衷心感谢！文中图片、视频为授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络根据CC0协议使用，版权归拥有者。任何问题，请与我们联系（电话：13651980212。微信：27674131。邮箱：contact@drugtimes.cn）。衷心感谢！推荐阅读水性凝胶贴片的机理与国外临床试验H空出世 大有可为 | CSCO-复宏汉霖肿瘤免疫高峰论坛圆满举行核酸药物“三步走”：如何从研发角度推动药物进程三款上市新药，十余项注册研究，收获期的和黄医药如何打好商业化这张牌？| 药时代专访和黄医药中国首席商务官陈洪先生出于安全考虑，赛诺菲BTK抑制剂tolebrutinib的3期临床研究被FDA部分暂停寻找「制药界董宇辉」！为中国创新代言，为优秀公司带货！——药时代直播招聘啦！“大糖盛世”下我国糖尿病市场的机遇与挑战半年收官！NMPA「官宣」批准上市9款创新药、疫苗勃林格殷格翰生物制药完成“智能工厂”一期工程 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July 5, 2022 12:05 UTC Pierre Fabre Médicament SAS (Pierre Fabre) to register and commercialize vibegron for the treatment of Overactive Bladder (OAB) in the Europe Economic Area, UK, and Switzerland. Urovant Sciences GmbH to receive compensation of up to USD $75 million in upfront payment, regulatory, and sales milestones as well as royalties based on sales. Urovant Sciences retains full commercialization rights to vibegron (GEMTESA®) in the United States and certain other markets. BASEL, Switzerland, & CASTRES, France--(BUSINESS WIRE)--Urovant Sciences, Inc, a wholly-owned subsidiary of Sumitovant Biopharma Ltd., and Pierre Fabre Médicament today announced they have entered into an exclusive license agreement for Pierre Fabre to register and commercialize vibegron for the treatment of Overactive Bladder (OAB) in the European Economic Area, UK, and Switzerland, with some option territories, which notably include French-speaking countries of Sub-Saharan Africa, Turkey, and certain Eastern European countries. Urovant will retain full rights in the United States and other select markets. “We are thrilled to partner with Pierre Fabre, a leader in the international biopharmaceutical space,” said Jim Robinson, Chief Executive Officer of Urovant Sciences. “Their experience in the global OAB and Benign Prostatic Hyperplasia (BPH) market make them uniquely suited to deliver vibegron to more patients who need it across Europe and surrounding areas.” Under the terms of the agreement, Urovant Sciences will receive payments up to USD $75 million, based on upfront, regulatory, and sales milestone payments. Additionally, Urovant will receive royalties based on sales performance. Urovant Sciences and Pierre Fabre will share responsibility for vibegron clinical trials in the pediatric populations in Europe. As part of the transaction, Urovant Sciences will also provide manufacturing services to Pierre Fabre. “We are delighted to enter into this partnership with Urovant, which will bring effective treatment and improved quality of life to all patients suffering from Overactive Bladder (OAB) in Europe. This partnership confirms Pierre Fabre's extensive expertise in urology and in women's health for five decades and the group's ambitions to offer therapeutic solutions to chronic diseases that are very disabling in everyday life,” said Eric Ducournau, group CEO at Pierre Fabre. About Overactive Bladder Overactive bladder (OAB) is a clinical condition that occurs when the bladder muscle contracts involuntarily. Symptoms may include urinary urgency (the sudden urge to urinate that is difficult to control), urgency incontinence (unintentional loss of urine immediately after an urgent need to urinate), frequent urination (usually eight or more times in 24 hours), and nocturia (waking up more than two times in the night to urinate).1 While 33 million US adults experience the bothersome symptoms of OAB, approximately 546 million people ≥ 20 years are affected by OAB worldwide. 1,2 About Urovant Sciences Urovant Sciences is a biopharmaceutical company focused on developing and commercializing innovative therapies for areas of unmet need, with a dedicated focus in Urology. The Company’s lead product, GEMTESA®(vibegron), is an oral, once-daily (75 mg) small molecule beta-3 agonist for the treatment of adult patients with overactive bladder (OAB) with symptoms of urge urinary incontinence, urgency, and urinary frequency. GEMTESA was approved by the U.S. FDA in December 2020 and launched in the U.S. in April 2021. GEMTESA is also being evaluated for the treatment of OAB in men with benign prostatic hyperplasia. The Company’s second product candidate, URO-902, is a novel gene therapy being developed for patients with OAB who have failed oral pharmacologic therapy. Urovant Sciences, a wholly owned subsidiary of Sumitovant Biopharma Ltd., intends to bring innovation to patients in need in urology and other areas of unmet need. Learn about us at or follow us on Twitter or LinkedIn. About Sumitovant Biopharma Sumitovant is a technology-driven biopharmaceutical company accelerating development of new potential therapies for patients with high unmet medical need. Through our company portfolio and use of embedded computational technology platforms to generate business and scientific insights, Sumitovant has supported development of FDA-approved products and advanced a promising pipeline of early-through late-stage investigational assets for other serious conditions. Sumitovant’s subsidiary portfolio includes wholly owned Enzyvant, Urovant, Spirovant and Altavant, and majority owned Myovant (NYSE: MYOV). Sumitomo Pharma is Sumitovant’s parent company. For more information, please visit . About Pierre Fabre Group Pierre Fabre is the 2nd largest dermo-cosmetics laboratory in the world, the 2nd largest private French pharmaceutical group and the market leader in France for products sold over the counter in pharmacies. Its portfolio includes several medical franchises and international brands including Pierre Fabre Oncology, Pierre Fabre Dermatology, Eau Thermale Avène, Klorane, Ducray, René Furterer, A-Derma, Naturactive, Pierre Fabre Oral Care. In 2021, Pierre Fabre generated €2.5 billion in revenues, 66% of which came from international sales. Established in the South-West of France since its creation, the Group manufactures over 95% of its products in France and employs some 9,500 people worldwide. Its products are distributed in about 115 countries. Pierre Fabre is 86%-owned by the Pierre Fabre Foundation, a government-recognized public-interest foundation, and secondarily by its own employees through an international employee stock ownership plan. To learn more, please go to . You can also join us on Twitter at @PierreFabre and Facebook at . About GEMTESA® tablets for oral use (US market) GEMTESA® is a prescription medicine for adults used to treat the following symptoms due to a condition called overactive bladder: urge urinary incontinence: a strong need to urinate with leaking or wetting accidents urgency: the need to urinate right away frequency: urinating often It is not known if GEMTESA is safe and effective in children. IMPORTANT SAFETY INFORMATION Do not take GEMTESA if you are allergic to vibegron or any of the ingredients in GEMTESA. Before you take GEMTESA, tell your doctor about all your medical conditions, including if you have liver problems; have kidney problems; have trouble emptying your bladder or you have a weak urine stream; take medicines that contain digoxin; are pregnant or plan to become pregnant (it is not known if GEMTESA will harm your unborn baby; talk to your doctor if you are pregnant or plan to become pregnant); are breastfeeding or plan to breastfeed (it is not known if GEMTESA passes into your breast milk; talk to your doctor about the best way to feed your baby if you take GEMTESA). Tell your doctor about all the medicines you take, including prescription and over-the-counter medicines, vitamins, and herbal supplements. Know the medicines you take. Keep a list of them to show your doctor and pharmacist when you get a new medicine. What are the possible side effects of GEMTESA? GEMTESA may cause serious side effects including the inability to empty your bladder (urinary retention). GEMTESA may increase your chances of not being able to empty your bladder, especially if you have bladder outlet obstruction or take other medicines for treatment of overactive bladder. Tell your doctor right away if you are unable to empty your bladder. The most common side effects of GEMTESA include headache, urinary tract infection, nasal congestion, sore throat or runny nose, diarrhea, nausea, and upper respiratory tract infection. These are not all the possible side effects of GEMTESA. For more information, ask your doctor or pharmacist. Call your doctor for medical advice about side effects. You may report side effects to FDA at 1-800-FDA-1088. Please click here for full Product Information for GEMTESA. References: 1. Irwin DE, Kopp ZS, Agatep B, Milsom I, Abrams P. Worldwide prevalence estimates of lower urinary tract symptoms, overactive bladder, urinary incontinence and bladder outlet obstruction. BJU Int. 2011;108(7):1132-1138. doi:10.1111/j.1464-410X.2010.09993.x 2. Leron E, Weintraub AY, Mastrolia SA, Schwarzman P. Overactive bladder syndrome: evaluation and management. Curr Urol. 2017;11:117-125. doi:10.1159/000447205 UROVANT, UROVANT SCIENCES, the UROVANT SCIENCES logo are trademarks of Urovant Sciences GmbH, registered in the U.S. and in other countries. All other trademarks are the property of their respective owners. © 2022 Urovant Sciences. All rights reserved. PIERRE FABRE, the PIERRE FABRE logo are trademarks of Pierre Fabre Medicament SAS, registered in the U.S and in other countries. All other trademarks are the property of their respective owners. © 2022 Pierre Fabre Medicament. All right reserved.