自体CAR-T疗法纳入医保：从未设想的突破

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11月28日，国家医保目录调整结果正式揭晓，阿基仑赛、纳基奥仑赛、瑞基奥仑赛、泽沃基奥仑赛四款CAR-T细胞免疫治疗产品均未能进入新的医保目录。这一消息犹如一盆冷水泼向了行业。本年度是自体CAR-T疗法企业最为积极的一年，多家企业纷纷表示希望将CAR-T纳入医保，行业内对此充满期待。然而，从国家医保局的公开表述来看，高价药品如CAR-T进入医保的机会微乎其微，多数业内人士对此结果并不感到意外。前复星凯瑞总裁王立群曾指出，按目前的产品技术路径和生产成本，自体CAR-T疗法进入医保从来就不现实。

 

当前，CAR-T领域的竞争已达白热化状态。国内已有六款CAR-T产品获得上市许可，精准生物、华东医药及恒润达生的CAR-T产品也已申请上市，主要集中在CD19和BCMA两个靶点，适应症主要覆盖大B细胞淋巴瘤和复发性骨髓瘤。国家药监局食品药品审核查验中心高级检查员杨敬鹏透露，目前CAR-T产品同质化严重，未来还有几十家公司的产品进入申报，大多数仍集中在这些靶点，竞争十分激烈。未来，细胞基因治疗产品在中国可能面临市场拓展困境。

 

在商保和惠民保方面，CAR-T的支付渠道也面临挑战。复星医药与药明巨诺在这方面布局较早，截至今年上半年，阿基仑赛已被纳入超过110个城市惠民保和80多项商业保险；药明巨诺的瑞基奥仑赛被纳入78项商保和96个地方政府补充医疗保险计划。然而，驯鹿生物董事长张金华指出，目前CAR-T支付比例较低，约30%-40%的患者享有商业保险和惠民保支付，其余60%-70%仍需自费，CAR-T的高价难题依旧未解。

 

虽然CAR-T技术疗效显著，但生产规模和患者可及性一直是瓶颈。科济药业的泽沃基奥仑赛今年初展现出良好发展态势，与华东医药合作获得了52份订单，但长期市场增长尚不明朗。最早获批的阿基仑赛，截至2023年底已累计治疗600名患者；复星凯瑞刚推出按疗效支付策略，扩大了临床使用量，但具体市场数据未公开。药明巨诺的瑞基奥仑赛过去两年开具了约350张处方，若无强效推广措施，今年处方量或难有明显增长。

 

从临床角度来看，即便缺少CAR-T，患者也非无药可用。在治疗大B细胞淋巴瘤和骨髓瘤时，化疗、免疫调节剂以及分子靶向药物都可作为较为经济的替代选择。例如，去年阿基仑赛获批二线成人大B细胞淋巴瘤适应症，但患者人数增幅却不明显。医保“保基本”的定位若不改变，CAR-T疗法进入医保依然困难重重。企业将继续在商业保险和惠民保支付比例上努力争取。

 

国际细胞基因治疗领域也面临挑战。今年已有全球15家生物技术公司因财务困境而关闭，CGT领域占比高达40%。高昂的成本是CAR-T商业化的巨大障碍。虽然印度传出CAR-T治疗费用仅为3至4万美元的消息，但因监管标准差异，国内外无法直接对比。

 

药明巨诺在降低生产成本上已有所进展，通过优化原材料和生产流程降低成本，2024年上半年毛利率提升至50.4%。但即便如此，CAR-T依旧难以进入医保。CAR-T仍以定制化生产为主，生产成本高昂。王立群表示，生产过程涉及从取血到制备、质控及临床回输等多个环节，人力成本不菲，目前技术进步能够在几天内完成生产，或将降低部分成本。

 

行业未来的发展方向仍集中于通用型产品开发。不少公司尝试改造T细胞和NK细胞，以期降低免疫排斥反应，然而临床转化成功尚需时间。通用型细胞疗法仍在早期阶段，短期内患者将继续依赖自体CAR-T治疗。而商保成为企业在支付领域争夺的一大重点。业内人士普遍期待通用型产品的临床试验能取得良好结果，推动CGT行业的新变革。

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