Pemigatinib

11 月 21 日，CDE 官网显示，和黄医药酒石酸凡瑞格拉替尼片拟纳入优先审评，适应症为：用于既往接受过系统性治疗且经检测确认存在有 FGFR2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌（ICC）成人患者的治疗。 截图来源：CDE 官网 根据和黄医药公开资料，凡瑞格拉替尼是和黄医药开发的在研1 类新药 Fanregratinib（HMPL-453）。 HMPL-453 是一种新型、高选择性且强效的 FGFR 1、2 和 3 抑制剂。异常的 FGFR 信号传导已被发现是肿瘤生长（通过组织生长和修复）、促进血管生成及抗肿瘤治疗抗性产生的诱因，异常的 FGFR 基因改变被认为是多种实体瘤肿瘤细胞增殖的驱动因素。 和黄医药拟开发 HMPL-453 用于治疗间皮瘤、肝内胆管癌等实体瘤。 在国内，和黄医药正在开展一项单臂、多中心、开放标签的 II 期注册研究（CTR20201011），旨在评估 HMPL-453 用于治疗伴有 FGFR2 融合/重排的晚期肝内胆管癌患者的疗效、安全性和药代动力学。研究的主要终点是客观缓解率 (ORR) 。次要终点包括无进展生存期 (PFS) 、疾病控制率 (DCR) 、缓解持续时间 (DoR) 和总生存期 (OS) 。 这项 Ⅱ 期试验已完成患者招募，和黄医药预计将在 2025 年年底左右公布研究的临床数据，若取得积极结果，该研究将用于支持 HMPL-453 向中国 NMPA 提交新药上市申请。 已上市的FGFR抑制剂同类药物包括  Incyte Corporation的佩米替尼（Pemigatinib）、诺华的英菲格拉替尼（Infigratinib） 、太浩制药的福巴替尼（Futibatinib）、强生的厄达替尼（Erdafitinib）等。 目前，在研发中的 FGFR包括AZD4547（阿斯利康）、BGJ398（诺华）、Debio 1347（Debiopharm）。 加入读者交流群： —精彩回顾— 我国启动全球最大规模尿液HPV筛查研究 针对红斑狼疮！阿斯利康首创生物制剂 III 期成功 恒瑞乙肝「突破性疗法」来袭 ADC之后，ABC来了 全球首例！中国医生体内CAR-T成功治疗狼疮 商  务  合  作  ：  杨小雨 15210041717

2025年11月25日，美国旧金山和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，今日宣布：信尔美®（玛仕度肽注射液，胰高血糖素[GCG] /胰高血糖素样肽-1[GLP-1] 双受体激动剂）高剂量9mg用于成人中重度肥胖患者长期体重控制上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理。玛仕度肽有望在减重手术之外，为中国中重度肥胖人群提供一个强效、安全的新治疗选择。 本次上市申请基于玛仕度肽9mg在中国中重度肥胖人群中开展的III期注册临床研究GLORY-2（NCT06164873）的卓越结果。该研究近期达成了主要终点和所有关键次要终点[点击查看原文]。 在治疗期内，玛仕度肽组受试者平均体重持续下降，第60周时仍未达平台。第60周时，玛仕度肽9mg组受试者平均体重降幅为18.55%，安慰剂组为3.02%；玛仕度肽9mg组受试者中44.0%实现20%及以上的体重降幅，安慰剂组这一比例为2.6%（P值均小于0.0001）。 研究的关键次要终点结果表明，在不合并2型糖尿病的受试者中，第60周时，玛仕度肽9mg组受试者平均体重降幅为20.08%，安慰剂组为2.81%；玛仕度肽9mg组受试者中48.7%实现20%及以上的体重降幅，安慰剂组这一比例为3.1%（P值均小于0.0001）。 此外，研究还观察到玛仕度肽9mg可显著降低部分受试者的肝脏脂肪含量，较基线平均百分比降幅达71.9%， 并在血压、血脂、血尿酸等关键心血管代谢指标及腰围上也展现出显著的全面改善。 玛仕度肽9mg的安全性良好，未发现新的安全性信号。 有关GLORY-2研究达成所有终点的详细数据，计划在未来的国际学术期刊或学术大会上公布。 该研究的牵头研究者、北京大学人民医院纪立农教授表示：“在我国，BMI超过32.5 kg/m²的中重度肥胖人群的疾病负担更重，更容易合并代谢异常、脂肪肝和心血管疾病，但治疗选择却非常有限。在当前中国临床指南中，代谢手术被推荐为此类患者的一线治疗方案。 然而，手术的有创性特征及及患者接受度低的现实，极大地限制了其临床应用。玛仕度肽9mg在GLORY-2研究中展现出的强劲减重疗效，为符合减重手术指征的肥胖患者提供了更多的治疗选择。同时，其在多重代谢指标上的获益，体现了GCG/GLP-1双靶点激活的独特优势。此次上市申请获受理，标志着针对我国中重度肥胖减重又有希望添加了一款‘重磅武器’，为改善该人群的健康带来新的希望。” 信达生物制药集团综合管线首席研发官钱镭博士表示：“玛仕度肽9mg是目前唯一采用2步剂量滴定即可实现治疗1年超过20%减重的GLP-1类药物，其开发为中国中重度肥胖患者提供了减重手术之外的有效体重管理的循证医学证据。我们非常高兴玛仕度肽高剂量9mg上市申请获得受理，从针对广阔超重/肥胖人群的2-4-6mg，到如今针对中重度肥胖人群的3-6-9mg，这一布局源于深刻的科学洞察与明确的市场需求，旨在为处于不同疾病严重程度的肥胖患者，提供精准匹配其治疗目标与临床需求的‘分层级’个性化解决方案。 我们将与监管部门密切配合，推动这一重要疗法早日获批，服务广大患者。信达生物将持续打造心血管及代谢领域创新一代产品管线，不断满足老百姓对于幸福生活的美好追求，服务更多病患。” 关于玛仕度肽（IBI362） 玛仕度肽（IBI362）是信达生物与礼来制药共同推进的一款胰高血糖素（GCG）/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂。作为一种哺乳动物胃泌酸调节素（OXM）类似物，玛仕度肽除了通过激动GLP-1R促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外，还可通过激动GCGR增加能量消耗增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢。玛仕度肽已在多项临床研究中展现出优秀的减重和降糖疗效，以及降低腰围、血脂、血压、血尿酸、肝酶及肝脏脂肪含量，以及改善胰岛素敏感性，带来多重代谢获益。 玛仕度肽当前共开展或完成了七项III期临床研究，包括： 在中国超重或肥胖参与者中开展的III期临床研究（GLORY-1）； 在中国中重度肥胖参与者中开展的III期临床研究（GLORY-2）； 在初治的中国2型糖尿病患者中开展的III期临床研究（DREAMS-1）； 在口服药物治疗血糖控制不佳的中国2型糖尿病参与者中开展的对比玛仕度肽和度拉糖肽的III期临床研究（DREAMS-2）； 在中国2型糖尿病合并肥胖的参与者中开展的对比玛仕度肽和司美格鲁肽的III期临床研究（DREAMS-3）; 在中国超重或肥胖合并代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）参与者中开展的III期临床研究（GLORY-3）; 在中国阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖参与者中开展的III期临床研究（GLORY-OSA）。 其中，前五项III期临床研究均已达成终点，后两项III期临床研究还在进行中。 此外，玛仕度肽还有多项新临床研究进行中，其中包括：治疗青少年肥胖，代谢相关脂肪性肝炎（MASH），射血分数保留心力衰竭（HFpEF），及更高剂量头对头替尔泊肽治疗中重度肥胖等临床研究。 玛仕度肽凭借出色的研究数据多次获得学术及行业内的认可。玛仕度肽此前在中国超重/肥胖受试者中进行的II期临床研究被国际顶尖期刊Nature Communications评选为临床转化医学领域最重要的50个研究之一并被列为主编精选研究。同时，玛仕度肽被知名医药领域网站FIERCE Pharma评入2025全球十大最受期待创新药榜单。除此之外，玛仕度肽的临床研究结果多次亮相《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）, Nature Communications , Diabetes Care , eClinicalMedicine等国际知名期刊和美国糖尿病协会（ADA）科学会议、欧洲糖尿病研究学会（EASD）年会等学术大会，是中国内分泌代谢领域首个临床研究成果发布在《新英格兰医学杂志》的创新药物，体现了其重要的临床意义。 *玛仕度肽已获NMPA批准两项适应症，第一项为在控制饮食和增加体力活动基础上对成人患者的长期体重控制，初始体重指数（BMI）为： BMI≥28 kg/m2（肥胖），或 BMI≥24 kg/m2（超重），并伴有至少一种体重相关的合并症（例如高血糖、高血压、血脂异常、脂肪肝、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征等）。 第二项适应症为用于成人2型糖尿病患者的血糖控制： 单药治疗 单纯饮食控制和运动干预后血糖仍控制不佳的成人2型糖尿病患者； 联合治疗 在饮食控制和运动基础上，接受二甲双胍和/或磺脲类药物、接受二甲双胍和/或钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）类药物治疗血糖仍控制不佳的成人2型糖尿病患者。 关于信达生物 - 滑动查看更多介绍 - “始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有16个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®）， 雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®），托莱西单抗注射液（信必乐®），氟泽雷塞片（达伯特®），匹妥布替尼片(捷帕力®)，己二酸他雷替尼胶囊（达伯乐®），利厄替尼片（奥壹新®），替妥尤单抗N01注射液（信必敏®）和玛仕度肽注射液（信尔美®）。目前，同时还有2个品种在NMPA审评中，4个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有15个新药品种已进入临床研究。 公司已与礼来、罗氏、武田、赛诺菲、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守“以患者为中心”，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，买得到、用得起高质量的生物药。截至目前，信达生物患者援助项目已惠及20余万普通患者，药物捐赠总价值36亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。 详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号：Innovent Biologics。 声明： 1.信达不推荐任何未获批的药品/适应症使用。 2.雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®）和匹妥布替尼片（捷帕力®）由礼来公司研发。 前瞻性声明 本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用“预期”、“相信”、“预测”、“期望”、“打算”及其他类似词语进行表述时，凡与本公司有关的，均属于前瞻性表述。本公司并无义务不断地更新这些预测性陈述。 这些前瞻性表述是基于本公司管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些是超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。 本公司、本公司董事及雇员代理概不承担 (a) 更正或更新本网站所载前瞻性表述的任何义务;及 (b) 若因任何前瞻性表述不能实现或变成不正确而引致的任何责任。