A Phase II Study of Pemigatinib Plus Durvalumab (MEDI4736) in Previously Treated Advanced Intrahepatic Cholangiocarcinoma Patients With FGFR-2 Fusion or Rearrangement

This is a single arm phase II study of pemigatinib and durvalumab combination in patients with FGFR-2 fusion or rearrangement positive intrahepatic cholangiocarcinoma. Each cycle will be 3 weeks. Pemigatinib is administered at 13.5 mg orally daily 2 weeks on and 1 week off. Durvalumab is administered at 1500 mg intravenously once every 3 weeks. Subjects will require a visit with appropriate laboratory work prior to the start of each cycle. Disease assessment will occur every 9 weeks. Subjects will continue treatment until progression per RECIST 1.1, toxicity or subject/physician decision. A maximum of 24 months (about 35 cycles) of pemigatinib and durvalumab treatment from Cycle 1 Day 1 is allowed.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Hoosier Cancer Research Network

[+3]

NCT06300528

/ Recruiting临床2期IIT

PERFORM: A Phase II Study of Pemigatinib in Patients With Relapsed or Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphomas

The purpose of this clinical trial is to learn if the study drug pemigatinib is effective in treating patients with relapsed or refractory B-cell non-Hodgkin lymphomas.

开始日期2025-10-03

申办/合作机构

University of Utah

[+1]

NCT06906562

/ Recruiting临床2期IIT

A Phase II Nationwide, Fully Decentralized, Telemedicine Study of Pemigatinib in Adult Patients With Advanced or Metastatic Pancreatic Cancer With FGFR2 Gene Fusions or Other FGFR Genetic Alterations

This phase II study evaluates how well pemigatinib works for the treatment of adult patients with pancreatic cancer that has spread from where it first started to nearby tissue, lymph nodes, or distant parts of the body (advanced) or has spread from where it first started to other places in the body (metastatic) and that have abnormal changes (alterations) in the fibroblast growth factor receptor (FGFR) gene. FGFR genes are genes that, when altered, can lead to and promote the growth of cancer in patients. Researchers want to test if using pemigatinib can block the function of these abnormal FGFR genes and prevent the tumor from growing and whether treatment can help improve overall quality of life.

开始日期2025-08-26

申办/合作机构

Ohio State University Comprehensive Cancer Center

[+1]

100 项与佩米替尼相关的临床结果

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100 项与佩米替尼相关的转化医学

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100 项与佩米替尼相关的专利（医药）

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256

项与佩米替尼相关的文献（医药）

2026-03-01·BMJ Open Ophthalmology

Impact of anticancer drugs on human Tenon’s fibroblast proliferation: implications for glaucoma surgery

Article

作者: Marengo, Barbara ; Montalto, Giulia ; Pronzato, Maria A ; Passalacqua, Mario ; Vernazza, Stefania ; Cutolo, Carlo Alberto ; Villa, Viviana ; Ricciarelli, Roberta ; Iester, Michele

Objective:

Elevated intraocular pressure (IOP) is a major risk factor for glaucoma and the primary target of current therapies. When IOP-lowering drugs are insufficient, surgical intervention may be required; however, conjunctival and subconjunctival scarring often limits long-term success. Although intraoperative and postoperative antimetabolite treatments help preserve surgical outcomes, they are associated with ocular side effects. This study investigated the effects of selected anticancer drugs on the proliferation of human Tenon’s fibroblasts (HTFs), key mediators of postoperative scarring.

Methods and analysis:

Primary HTFs were isolated from explants obtained during glaucoma surgery and characterised by immunofluorescence. The cytotoxic effects of candidate drugs were assessed using the MTT and LDH assays, while HTF migration and proliferation were evaluated by wound-healing assays. Additional cytotoxicity testing was performed on primary human trabecular meshwork cells (HTMCs) to assess ocular safety.

Results:

Under the experimental conditions used, HTF proliferation, rather than migration, was the main driver of wound closure. Among the drugs tested, pemigatinib and sorafenib significantly slowed wound closure. Pemigatinib showed no cytotoxicity in either HTFs or HTMCs, whereas sorafenib induced a moderate (28%) cytotoxic effect in HTMCs.

Conclusions:

Pemigatinib and sorafenib, two Food and Drug Administration-approved anticancer agents, effectively reduced HTF proliferation, with pemigatinib showing a more favourable safety profile. These findings identify selective fibroblast growth factor receptor (FGFR) inhibition as a promising strategy for modulating postoperative fibrosis and support further preclinical studies to evaluate the safety and efficacy of FGFR inhibitors as potential adjuncts in glaucoma surgery.

2026-02-01·Lancet Gastroenterology & Hepatology

Tinengotinib for adults with advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 trial

Article

作者: Sahai, Vaibhav ; Richards, Donald ; Peng, Peng ; Cohn, Allen ; Javle, Milind ; Ni, Shumao ; Sun, Caixia ; Fountzilas, Christos ; Pelster, Meredith ; Fonkoua, Lionel Kankeu ; Wang, Hui ; Li, Daneng ; Kingsley, Edwin ; Fan, Jean ; Liao, Chih-Yi ; Deming, Dustin ; Mahipal, Amit ; Hennessy, Katie ; Wu, Frank ; Mantry, Parvez

BACKGROUND:

Cholangiocarcinoma is a rare, aggressive cancer often driven by FGFR2 fusions, which are targetable with inhibitors such as pemigatinib and futibatinib. However, resistance frequently develops due to acquired FGFR2 mutations. In this study, we aimed to evaluate the efficacy and safety of tinengotinib in previously treated patients with advanced cholangiocarcinoma.

METHODS:

This open-label, multicentre, phase 2 trial was done at 32 medical centres in the USA. Eligible patients were aged 18 years or older with advanced or metastatic cholangiocarcinoma, who had previous systemic chemotherapy, and an Eastern Cooperative Oncology Group score of 0-1. Patients were assigned to one of four cohorts on the basis of FGFR status: cohort A1, FGFR2 fusions with primary FGFR inhibitor resistance; cohort A2, FGFR2 fusions with acquired FGFR inhibitor resistance; cohort B, other FGFR alterations; or cohort C, FGFR wild-type. Patints orally self-administered tinengotinib 10 mg daily in 28-day cycles in 28-day treatment cycles until documented disease progression, unacceptable toxicity, or withdrawal of consent. The primary endpoint was objective response rate as per investigator assessment, defined as the proportion of patients with confirmed tumour response (complete response or partial response) that was redocumented 4 weeks or after initial assessment based on RECIST (version 1.1), as assessed by the investigator. The primary endpoint was assessed in the in the efficacy evaluable population, which included all patients who received at least one dose of tinengotinib, had measurable disease at baseline, and had at least one post-baseline tumour assessment. Safety assessed in all patients who received at least one dose of tinengotinib. This trial is registered with ClinicalTrials.gov, NCT04919642, and enrolment is complete.

FINDINGS:

Between Nov 19, 2021, and March 5, 2024, 55 patients were enrolled and assigned to one of four cohorts (cohort A1 [n=18], cohort A2 [n=11], cohort B [n=13], and cohort C [n=13]); all received tinengotinib. Patients had a median age of 61 years (IQR 56-68); 31 (56%) patients were female. All patients had received at least one previous systemic therapy. Median follow-up was 11·3 months (IQR 6·5-17·3). Among 51 patients included in the efficacy evaluable set, the objective response rate was 6·3% (95% CI 0·2-30·2; one confirmed partial response) in cohort A1, 30·0% (6·7-65·3; three confirmed partial responses) in cohort A2, 23·1% (5·0-53·8; three confirmed partial responses) in cohort B, and 0% in cohort C. Grade 3 treatment-related adverse events included hypertension in 17 (31%) of 55 patients, palmar-plantar erythrodysesthesia syndrome in seven (13%) patients, and stomatitis in six (11%) patients. Grade 4 treatment-related adverse events occurred in two (4%) of 55 patients (increased lipase [n=1] and posterior reversible encephalopathy syndrome [n=1]); no grade 5 treatment-related adverse events were reported.

INTERPRETATION:

These findings suggest that tinengotinib might have activity in patients with cholangiocarcinoma with FGFR2 fusions that progressed following FGFR inhibitor therapy. Anti-tumour activity was also observed in patients with other FGFR alterations. The data from this phase 2 study supported the initiation of a phase 3 registration trial.

FUNDING:

TransThera Sciences.

2026-01-09·JAPANESE JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY

Remarkable response of gastric adenocarcinoma with FGFR2-TRIM44 fusion to pemigatinib: a case report

Article

作者: Tomida, Shuta ; Tanabe, Kazuaki ; Ninomiya, Kiichiro ; Horiguchi, Shigeru ; Makimoto, Go ; Ichihara, Eiki ; Ennishi, Daisuke ; Fujiwara, Miho ; Maeda, Yoshinobu ; Saeki, Yoshihiro ; Chikuie, Emi ; Toyooka, Shinichi ; Yamamoto, Noboru

Abstract:

Fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) gene fusions are detected in 10%–16% of cholangiocarcinomas but are rarely detected in other solid tumours. Herein, we report the case of a 59-year-old woman with stage IVB gastric cancer (UICC 8th edition) characterized by FGFR2-TRIM44 fusion and FGFR2 amplification. Her tumour progressed despite multiple lines of standard chemotherapy. Plasma ctDNA analysis revealed these alterations, and pemigatinib was recommended by an expert panel. Treatment led to a remarkable clinical and radiological response, and she remained on pemigatinib with stable symptoms for 5 months. According to the C-CAT database, FGFR2 amplification was identified in 4.9%, while FGFR2 fusions were identified in only 0.26% of 3116 oesophagogastric adenocarcinomas, with FGFR2-TRIM44 fusions detected in just 0.064%, including our case. Targeted therapies based on genomic information are limited in the treatment of advanced gastric cancer. Thus, this case suggests that pemigatinib may represent a promising targeted therapy option for patients with advanced gastric cancer harbouring FGFR2 alterations.

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项与佩米替尼相关的新闻（医药）

2026-01-27

·邻医网

信达生物IBI3003 (抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体) 获得美国FDA快...

美国旧金山和中国苏州2026年1月27日 /美通社/ -- 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，宣布其抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体IBI3003获得美国食品和药物监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），拟定适应症为接受过含一种蛋白酶体抑制剂（Pl）、一种免疫调节药物（IMiD）及一种抗CD38单抗的至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。 IBI3003由信达生物专属Sanbody®平台构建，目前正在中国、澳大利亚和美国（即将启动）开展I/II期临床研究探索在R/R MM的有效性和安全性。 2025年美国血液学会年会(ASH)会议上口头报告IBI3003的临床数据，在既往至少经历过两线治疗失败的符合条件的R/R MM受试者中观察到的令人鼓舞的安全性和疗效信号[链接]： 39例既往接受过三类药物治疗（PI、IMiD和抗CD38单抗）的R/R MM患者接受了剂量范围为0.1 μg/kg到800 μg/kg IBI3003治疗并至少接受了一次基线后肿瘤评估。截至2025年11月7日，患者中位随访时间为3.25个月（0.4-7.4），中位治疗持续时间为12.14 周（1.0-33.0）。在接受≥120 μg/kg剂量治疗的24例患者中，ORR为83.3%，包括4例sCR、7例VGPR和9例PR；其中10例伴有髓外病变（EMD）的患者ORR达80%，9例既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者ORR达77.8%。经中心实验室下一代测序（NGS）检测评估达到CR及以上疗效的患者（n=4）中微小残留病变（MRD）阴性率为100%。细胞因子释放综合征（CRS）均为1-2级，仅2例发生1-2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）；GPRC5D靶点相关的口腔、皮肤、指甲相关TEAE大多数为1-2级，仅有2例3级皮疹。信达生物制药集团肿瘤管线首席研发官周辉博士表示："IBI3003单药在三类药物治疗后的R/R MM患者中显示出鼓舞人心的疗效和良好的安全性，尤其对于伴有EMD或曾接受过抗BCMA和/或GPRC5D治疗的高危患者仍能发挥显著疗效，充分体现了其在克服治疗耐药、髓外病变等核心未满足需求的潜力。同时，其安全性特征整体可控，为持续治疗和生存获益奠定了基础。此次IBI3003获得美国FDA的FTD，是信达生物肿瘤管线的全球化创新又迈出的坚实一步，我们期待后续持续探索其临床潜力以惠及全球患者。" 快速通道认定（Fast Track Designation, FTD）是有FDA设立的药物临床开发快速审评过程，旨在促进用于治疗严重疾病和解决未满足临床需求的新药研发。根据规定，获得FTD资格的候选药物，将在后续的药物研发与审评过程中，获得更多与FDA沟通交流的机会，有助于加快药物的后续研发和获批上市。关于IBI3003（抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体） IBI3003由信达生物专属Sanbody®平台构建，是一种靶向G蛋白偶联受体 C5D（GPRC5D）、B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的新型三特异性抗体。该分子设计旨在克服单一肿瘤抗原逃逸问题，其在临床前小鼠体内抗肿瘤活性方面优于已上市的双特异性抗体标杆药物，而且在体外BCMA和GPRC5D低表达的细胞模型中表现出的肿瘤杀伤效力尤为突出。目前，信达生物正同时在中国和澳大利亚开展该药I/II期临床研究（NCT06083207），探索IBI3003在R/R MM受试者中的安全性、耐受性和疗效。2025年12月，IBI3003获得美国FDA的IND批准，即将在美国开展I/II期临床研究。关于多发性骨髓瘤多发性骨髓瘤（MM）是一种以克隆性浆细胞异常增殖为特征的恶性疾病，是目前第二常见的血液系统恶性肿瘤[1]。MM目前仍无法治愈，诸多因素如治疗反应深度、髓外软组织浸润、缓解时间短等常与不良预后相关[2]。对于R/R MM，已获批的治疗包括PI、IMiD、抗CD38单抗以及核输出抑制剂，然而这些疗法的疗效并不理想；对于既往接受过4线或以上治疗（包括三重暴露于IMiD、PI和抗CD38单抗）的R/R MM患者，治疗选择包括靶向BCMA的CAR-T疗法以及靶向CD3和BCMA、靶向CD3和GPRC5D的双特异性抗体，但临床应用中也受到靶抗原丢失的挑战[3]。关于信达生物 "始于信，达于行"，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有18个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®），雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®），托莱西单抗注射液（信必乐®），氟泽雷塞片（达伯特®），匹妥布替尼片（捷帕力®)，己二酸他雷替尼胶囊（达伯乐®），利厄替尼片（奥壹新®），替妥尤单抗N01注射液（信必敏®），玛仕度肽注射液（信尔美®），伊匹木单抗N01注射液（达伯欣®）和匹康奇拜单抗（信美悦®）。目前， 4个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有15个新药品种已进入临床研究。公司已与礼来、罗氏、武田、赛诺菲、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守"以患者为中心"，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，买得到、用得起高质量的生物药。截至目前，信达生物患者援助项目已惠及20余万普通患者，药物捐赠总价值36亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号。 1.信达生物不推荐未获批的药品/适应症的使用 2.雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®）和匹妥布替尼片（捷帕力®)由礼来公司研发前瞻性声明本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用"预期"、"相信"、"预测"、"期望"、"打算"及其他类似词语进行表述时，凡与本公司有关的，目的均是要指明其属前瞻性表述。本公司并无义务不断地更新这些预测性陈述。这些前瞻性表述乃基于本公司管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。参考文献 [1] Wang S, Xu L, Feng J, et al. Prevalence and Incidence of Multiple Myeloma in Urban Area in China: A National Population-Based Analysis. Front. Oncol. 2019;9:1513. [2] Chinese Hematology Association, Chinese Society of Hematology. [Guidelines for the diagnosis and management of multiple myeloma in China (2022 revision)]. Zhonghua Nei Ke Za Zhi. 2022;61(5):480-487. [3] Li C, Wang D, Song Y, et al. CT103A, a novel fully human BCMA-targeting CAR-T cells, in patients with relapsed/refractory multiple myeloma: Updated results of phase 1b/2 study (FUMANBA-1). J. Clin. Oncol. 2023;41(16_suppl):8025-8025. 本文RSS来源：美通社标签：

快速通道临床1期临床2期

2026-01-27

·信达生物

信达生物IBI3003 (抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体) 获得美国FDA快速通道资格认定，治疗多发性骨髓瘤

2026年1月27日，美国旧金山和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，宣布其抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体IBI3003获得美国食品和药物监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），拟定适应症为接受过含一种蛋白酶体抑制剂（Pl）、一种免疫调节药物（IMiD）及一种抗CD38单抗的至少四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。 IBI3003由信达生物专属Sanbody®平台构建，目前正在中国、澳大利亚和美国（即将启动）开展I/II期临床研究探索在R/R MM的有效性和安全性。 2025年美国血液学会年会(ASH)会议上口头报告IBI3003的临床数据，在既往至少经历过两线治疗失败的符合条件的R/R MM受试者中观察到的令人鼓舞的安全性和疗效信号(点击查看原文）： 39例既往接受过三类药物治疗（PI、IMiD和抗CD38单抗）的R/R MM患者接受了剂量范围为0.1 μg/kg到800 μg/kg IBI3003治疗并至少接受了一次基线后肿瘤评估。截至2025年11月7日，患者中位随访时间为3.25个月（0.4-7.4），中位治疗持续时间为12.14 周（1.0-33.0）。在接受≥120 μg/kg剂量治疗的24例患者中，ORR为83.3%，包括4例sCR、7例VGPR和9例PR；其中10例伴有髓外病变（EMD）的患者ORR达80%，9例既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者ORR达77.8%。经中心实验室下一代测序（NGS）检测评估达到CR及以上疗效的患者（n=4）中微小残留病变（MRD）阴性率为100%。细胞因子释放综合征（CRS）均为1-2级，仅2例发生1-2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）；GPRC5D靶点相关的口腔、皮肤、指甲相关TEAE大多数为1-2级，仅有2例3级皮疹。信达生物制药集团肿瘤管线首席研发官周辉博士表示：“IBI3003单药在三类药物治疗后的R/R MM患者中显示出鼓舞人心的疗效和良好的安全性，尤其对于伴有EMD或曾接受过抗BCMA和/或GPRC5D治疗的高危患者仍能发挥显著疗效，充分体现了其在克服治疗耐药、髓外病变等核心未满足需求的潜力。同时，其安全性特征整体可控，为持续治疗和生存获益奠定了基础。此次IBI3003获得美国FDA的FTD，是信达生物肿瘤管线的全球化创新又迈出的坚实一步，我们期待后续持续探索其临床潜力以惠及全球患者。” 快速通道认定（Fast Track Designation, FTD）是有FDA设立的药物临床开发快速审评过程，旨在促进用于治疗严重疾病和解决未满足临床需求的新药研发。根据规定，获得FTD资格的候选药物，将在后续的药物研发与审评过程中，获得更多与FDA沟通交流的机会，有助于加快药物的后续研发和获批上市。关于IBI3003（抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体) - 滑动查看更多介绍 - IBI3003由信达生物专属Sanbody®平台构建，是一种靶向G蛋白偶联受体 C5D（GPRC5D）、B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的新型三特异性抗体。该分子设计旨在克服单一肿瘤抗原逃逸问题，其在临床前小鼠体内抗肿瘤活性方面优于已上市的双特异性抗体标杆药物，而且在体外BCMA和GPRC5D低表达的细胞模型中表现出的肿瘤杀伤效力尤为突出。目前，信达生物正同时在中国和澳大利亚开展该药I/II期临床研究（NCT06083207），探索IBI3003在R/R MM受试者中的安全性、耐受性和疗效。2025年12月，IBI3003获得美国FDA的IND批准，即将在美国开展I/II期临床研究。关于多发性骨髓瘤 - 滑动查看更多介绍 - 多发性骨髓瘤（MM）是一种以克隆性浆细胞异常增殖为特征的恶性疾病，是目前第二常见的血液系统恶性肿瘤[1]。MM目前仍无法治愈，诸多因素如治疗反应深度、髓外软组织浸润、缓解时间短等常与不良预后相关[2]。对于R/R MM，已获批的治疗包括PI、IMiD、抗CD38单抗以及核输出抑制剂，然而这些疗法的疗效并不理想；对于既往接受过4线或以上治疗（包括三重暴露于IMiD、PI和抗CD38单抗）的R/R MM患者，治疗选择包括靶向BCMA的CAR-T疗法以及靶向CD3和BCMA、靶向CD3和GPRC5D的双特异性抗体，但临床应用中也受到靶抗原丢失的挑战[3]。关于信达生物 - 滑动查看更多介绍 - “始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有18个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®），雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®），托莱西单抗注射液（信必乐®），氟泽雷塞片（达伯特®），匹妥布替尼片（捷帕力®)，己二酸他雷替尼胶囊（达伯乐®），利厄替尼片（奥壹新®），替妥尤单抗N01注射液（信必敏®），玛仕度肽注射液（信尔美®），伊匹木单抗N01注射液（达伯欣®）和匹康奇拜单抗（信美悦®）。目前， 4个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有15个新药品种已进入临床研究。公司已与礼来、罗氏、武田、赛诺菲、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守“以患者为中心”，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，买得到、用得起高质量的生物药。截至目前，信达生物患者援助项目已惠及20余万普通患者，药物捐赠总价值36亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号。声明： 1.信达不推荐任何未获批的药品/适应症使用。 2.雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®）和匹妥布替尼片（捷帕力®）由礼来公司研发。前瞻性声明本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用“预期”、“相信”、“预测”、“期望”、“打算”及其他类似词语进行表述时，凡与本公司有关的，均属于前瞻性表述。本公司并无义务不断地更新这些预测性陈述。这些前瞻性表述是基于本公司管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些是超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司、本公司董事及雇员代理概不承担 (a) 更正或更新本网站所载前瞻性表述的任何义务;及 (b) 若因任何前瞻性表述不能实现或变成不正确而引致的任何责任。参考文献: [1] Wang S, Xu L, Feng J, et al. Prevalence and Incidence of Multiple Myeloma in Urban Area in China: A National Population-Based Analysis. Front. Oncol. 2019;9:1513. [2] Chinese Hematology Association, Chinese Society of Hematology. [Guidelines for the diagnosis and management of multiple myeloma in China (2022 revision)]. Zhonghua Nei Ke Za Zhi. 2022;61(5):480-487. [3] Li C, Wang D, Song Y, et al. CT103A, a novel fully human BCMA-targeting CAR-T cells, in patients with relapsed/refractory multiple myeloma: Updated results of phase 1b/2 study (FUMANBA-1). J. Clin. Oncol. 2023;41(16_suppl):8025-8025.

临床2期快速通道临床1期临床结果

2026-01-24

·空中的根

英菲格拉替尼：从加速批准到商业撤市的七年之旅

一家顶级药企的实验室里诞生了一项有前景的靶向技术，七年后，这款药物却在全球主要市场悄然退场。 2021年5月28日，美国FDA加速批准了一款名为英菲格拉替尼（Infigratinib）的口服靶向药，用于治疗携带FGFR2基因异常的晚期胆管癌患者。然而仅仅一年半后，该药物的商业合作伙伴赫尔森集团基于商业计划考量，宣布撤回其在美国的上市申请，并计划于2023年3月31日停止供应。这款药物从上市到退出市场，时间不到两年。1 研发背景胆管癌，尤其是肝内胆管癌，是一种高度恶性的肿瘤。近年来研究发现，约7%的恶性肿瘤中存在FGFR通路异常，其中肝内胆管癌患者中有10-15%携带FGFR2融合或重排，这使得FGFR成为重要的治疗靶点。 FGFR是成纤维细胞生长因子受体，在正常情况下参与调控细胞生长、分化和存活等多种生理过程。当FGFR基因发生异常时，这一通路会持续激活，如同一个 “关不掉的开关” ，驱动癌细胞不受控制地增殖。正是在这样的背景下，针对FGFR通路的抑制剂成为研发热点。英菲格拉替尼便是其中之一，它能够选择性抑制FGFR1、2、3的活性，阻断异常信号传导。2 研发历程与技术转移英菲格拉替尼的研发之旅始于国际制药巨头诺华。该药物的相关专利最早可追溯至WO-2006000420，由包括多位华人科学家在内的团队发明。后来，BridgeBio Pharma旗下的QED Therapeutics公司在2018年获得了该药物的开发权，并开展相关合作。这一技术转移体现了全球生物医药领域常见的“早期研发-专业开发-商业推广”分工模式。 2020年，联拓生物获得了在中国大陆、香港和澳门对英菲格拉替尼进行开发和商业化的权利。这种区域授权模式使得该药能够在中国市场快速推进。下表展示了英菲格拉替尼研发与上市的关键时间节点：时间点关键事件早期阶段由诺华公司研发，多位华人科学家参与发明 2018年 BridgeBio Pharma/QED Therapeutics获得开发权并开展合作 2020年联拓生物获得中国地区(含港澳)开发和商业化权利 2021年3月 Helsinn Group扩大与BridgeBio合作，获得美国权益2021年5月28日美国FDA加速批准用于既往治疗过的FGFR2异常胆管癌 2021年12月海南乐城博鳌超级医院开出北美外首张处方 2022年10月 Helsinn宣布撤回在美上市申请 2022年12月欧洲EMA公告申请被撤回，认为益处大于风险证据不足3 全球上市、撤市与市场现状英菲格拉替尼在获得美国FDA加速批准时，显示了约23%的客观缓解率，意味着近四分之一患者的肿瘤显著缩小。基于这一数据，它成为继培米替尼后第二个获批的FGFR抑制剂。值得注意的是，2021年12月，英菲格拉替尼经海南省相关部门批准，在海南乐城博鳌超级医院完成了在北美以外地区的首张处方。这一举措是中国医疗特区先行先试政策的典型案例。然而好景不长，2022年10月，仅仅获得美国权益7个月后，赫尔森集团基于商业考量宣布撤回上市申请。紧接着在2022年12月，欧洲EMA也发布公告称该公司撤回了在欧洲的上市申请。监管机构的临时意见指出，没有充分证据表明英菲格拉替尼的益处大于风险，这与药物相关的许多严重不良反应有关。这一评价直接影响了药物的全球前景。目前，英菲格拉替尼仅在加拿大、澳大利亚等少数国家仍保持上市状态，而在中美欧等主要市场均已撤市或未获批准。4 药理机制与临床应用从药理机制来看，英菲格拉替尼是一种口服的FGFR1-3选择性抑制剂。它通过竞争性结合FGFR的ATP结合位点，阻断下游信号传导通路。在临床上，该药物被设计用于治疗携带FGFR2融合或重排的、既往接受过治疗的不可切除局部晚期或转移性胆管癌患者。这类患者在胆管癌中约占10-15%。尽管已经撤市，但联拓生物仍在探索英菲格拉替尼的其他潜在用途，包括在伴有FGFR2基因扩增的胃癌、胃食管结合部腺癌以及其他晚期实体瘤中的安全性和有效性。5 药物对比与竞争格局在FGFR抑制剂这一赛道上，英菲格拉替尼面临着激烈的竞争。目前已有多种FGFR抑制剂获批上市，各自具有不同特点。从作用机制上看，FGFR抑制剂可分为多激酶抑制剂和选择性抑制剂两大类。英菲格拉替尼与培米替尼同属FGFR1/2/3选择性抑制剂，而福巴替尼和厄达替尼则是泛FGFR抑制剂。与同类药物相比，英菲格拉替尼的客观缓解率约为23%，而福巴替尼在临床试验中显示出42%的客观缓解率和9.0个月的无进展生存期。这一差异可能部分解释了为何英菲格拉替尼在市场竞争中处于劣势。值得注意的是，即使英菲格拉替尼已退出主要市场，FGFR抑制剂领域的研发仍在快速推进。2025年底，和黄医药的凡瑞格拉替尼在中国提交了新药上市申请并获优先审评。同时，更多新型FGFR抑制剂如Tinengotinib、LOXO-435等也正处于研发阶段。下表展示了主要FGFR抑制剂的对比情况：药物名称靶点选择性主要适应症关键特点/现状英菲格拉替尼 FGFR1/2/3 胆管癌(FGFR2融合/重排) 已从欧美主要市场撤市佩米替尼 FGFR1/2/3 胆管癌(FGFR2融合/重排) 较早获批的FGFR抑制剂福替替尼 FGFR1-4 胆管癌客观缓解率42%，无进展生存期9个月厄达替尼 FGFR1-4 尿路上皮癌(FGFR3/2异常) 首个获批用于尿路上皮癌的FGFR抑制剂凡瑞格拉替尼 FGFR1/2/3 胆管癌(申请中) 2025年底在中国提交上市申请6 市场供应与患者可及性随着英菲格拉替尼在欧美主要市场的撤市，该药物的全球可及性已大幅降低。对于之前依赖该药物治疗的患者，临床医生通常会转向其他已获批的FGFR抑制剂，如佩米替尼或福替替尼。在中国市场，虽然联拓生物仍拥有开发权利，但由于该药物未在中国大陆正式获批上市，患者仅能通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等特定渠道获取。这一案例也反映出创新药研发中的现实挑战：即使获得加速批准，药物仍需要在商业化前景与持续研发投入间找到平衡。当目标患者群体较小、商业回报有限时，即使有一定疗效的药物也可能面临退市命运。一款药物的命运起伏不仅关乎实验室数据。当英菲格拉替尼2022年从美国市场撤出时，胆管癌患者群体中出现了短暂的用药空白。但市场迅速被其他FGFR抑制剂填补，福替巴替尼以42%的客观缓解率成为新选择。药企研发管线中，至少五款新一代FGFR抑制剂已进入临床后期，包括中国药企开发的Tinengotinib。医药创新的竞技场上，技术迭代比患者想象中更快。富替替尼：以“不可逆”机制重塑FGFR靶向治疗格局佩米替尼：破局“癌王”，精准利剑的诞生与远征

100 项与佩米替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11417	佩米替尼	L01XE	DB15102

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
晚期胆管癌	韩国	Handok, Inc.	2023-04-25
染色体8p11骨髓增殖综合征	美国	Incyte Corp.	2022-08-26
胆管癌	加拿大	Incyte Corp.	2021-09-17
局部晚期胆管癌	欧盟	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	冰岛	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	列支敦士登	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	挪威	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	欧盟	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	冰岛	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	列支敦士登	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	挪威	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
FGFR2融合或重排的胆管癌	日本	Incyte Corp.	2021-03-23
FGFR2阳性肝内胆管癌	美国	Incyte Corp.	2020-04-17

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	美国	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	中国	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	日本	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	奥地利	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	比利时	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	加拿大	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	丹麦	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	芬兰	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	法国	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	德国	Incyte Corp.	2019-06-03

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05267106 (FIGHT-209, CTgov)	临床2期	多形性胶质母细胞瘤 \| 胶质母细胞瘤，IDH野生型 \| 胶质母细胞瘤 ... 更多	83	pemigatinib (Recurrent Glioblastoma)	觸醖製積壓築鹽淵膚範 = 窪範鹹鹹鏇蓋築淵顧構範齋鏇願顧襯蓋構夢構 (範窪餘鹽築願齋築顧網, 簾願蓋鬱夢齋夢遞顧選 ~ 壓窪窪獵鹹憲範蓋製廠) 更多	-	2025-12-30
				pemigatinib (Recurrent Non-glioblastoma CNS Tumors)	衊築選壓鹹膚蓋廠願顧 = 製餘蓋齋遞觸餘觸築願鏇窪壓蓋醖淵蓋蓋鹹淵 (糧夢顧鹹膚糧鬱艱遞獵, 遞廠蓋獵鏇壓範網網觸 ~ 製糧鏇遞遞選獵憲壓襯) 更多
NCT03011372 (FIGHT-203, CTgov)	临床2期	髓系肿瘤 \| 血液肿瘤 \| 骨髓增生性疾病	47	Pemigatinib	鑰壓鏇壓鹹窪網鬱簾糧 = 願鏇鑰憲構糧鹽鹽醖糧齋壓蓋選夢網廠願鬱遞 (鑰鹹糧觸艱願顧鏇艱鹹, 範襯淵醖鏇築淵積築簾 ~ 顧壓艱簾廠選遞憲範範) 更多	-	2025-11-18
JPRN-UMIN000053840 (JON2303 B, ESMO_GI2025)	临床2期	FGFR2 fusion gene \| FGFR2 gene rearrangement \| BAP1 alteration ... 更多	71	Pemigatinib	齋膚範獵淵衊鑰艱繭艱(憲蓋願鏇襯鹽遞築積顧) = 壓願鬱製廠窪繭淵網製鹽觸選憲願蓋範衊膚艱 (獵窪憲網壓觸淵廠鹹積 ) 更多	积极	2025-07-03
NCT04096417 (Pubmed \| Oncologist)	临床2期	结直肠癌	-	Pemigatinib	觸構簾積選簾壓鏇憲襯(艱淵夢遞醖範壓餘鑰醖) = grade 3 or higher AE, 42.9% 艱齋壓鑰願蓋鏇醖鏇襯 (衊夢衊齋壓憲艱願構襯 ) 更多	-	2025-06-04
NCT05267106 (FIGHT-209, ASCO2025)	临床2期	胶质母细胞瘤 \| 胶质瘤 FGFR1-3 fusion/rearrangement \| FGFR1 mutation	-	Pemigatinib 13.5 mg	鑰窪艱艱艱構鹹構醖淵(繭蓋餘膚鹹蓋廠衊膚艱) = 糧築衊網選衊艱衊糧鹽蓋選壓獵選積範夢築壓 (鹹網鏇網願鏇鏇憲憲製 ) 更多	不佳	2025-05-30
				Placebo	鑰窪艱艱艱構鹹構醖淵(繭蓋餘膚鹹蓋廠衊膚艱) = 夢製選蓋窪構淵積築鑰蓋選壓獵選積範夢築壓 (鹹網鏇網願鏇鏇憲憲製 ) 更多
NCT04294277 (PEGASUS, CTgov)	临床2期	膀胱尿路上皮癌	2	Pemigatinib	衊願製鏇願鏇範壓網鹽(衊構網範壓簾廠膚鏇繭) = 夢選壓膚顧鏇製淵築簾餘鑰築範構衊獵觸襯壓 (製壓築鏇網願鹽憲壓淵, 遞醖鬱築鹽範築獵夢廠 ~ 獵範築簾齋繭顧願膚構) 更多	-	2025-04-18
ESMO_TAT2025	N/A	胆道癌一线 molecular alterations	666	Targeted Therapy	遞膚積選顧壓醖齋簾廠(觸襯鹽壓蓋憲憲淵獵繭) = 築膚艱鹽積簾醖製衊憲鑰觸醖壓製簾網夢壓獵 (窪壓獵積構觸鹽廠繭範, 13.9 ~ 29.1) 更多	积极	2025-03-03
				Chemotherapy	遞膚積選顧壓醖齋簾廠(觸襯鹽壓蓋憲憲淵獵繭) = 製築構選壓憲淵顧遞醖鑰觸醖壓製簾網夢壓獵 (窪壓獵積構觸鹽廠繭範 )
ASN2024	N/A	胆管癌 \| 尿路上皮癌 FGFR2-rearranged	16	Erdafitinib	齋齋廠遞餘醖憲願淵淵(餘製鏇構構選膚願遞簾) = 範選醖夢夢鏇糧蓋蓋醖繭夢網襯夢膚遞觸構顧 (餘鹹餘獵鹹構觸膚艱築 ) 更多	不佳	2024-10-25
				Futibatinib	顧積觸鬱範鏇鹹衊鏇鹽(鹽積窪壓膚糧獵遞遞窪) = 窪鏇齋蓋鹽遞廠選蓋艱鹽獵淵夢餘醖鏇艱網夢 (齋淵齋壓鏇夢願糧淵遞 )
NCT04949191 (CTgov)	临床2期	肿瘤	10	Pemigatinib (Pemigatinib 6 mg Monotherapy)	鏇憲積艱膚製艱範衊獵 = 夢鬱觸積積糧憲齋繭餘齋範願鬱願願繭壓襯壓 (衊簾遞築簾蓋壓鹹簾繭, 鬱構蓋鏇鹹觸選醖觸淵 ~ 淵憲憲鑰夢艱艱淵鬱願) 更多	-	2024-09-19
				Pemigatinib (Pemigatinib 9 mg Monotherapy)	鏇憲積艱膚製艱範衊獵 = 膚製繭憲願選蓋鏇廠廠齋範願鬱願願繭壓襯壓 (衊簾遞築簾蓋壓鹹簾繭, 積網夢襯膚願膚齋壓繭 ~ 餘網鹹鑰窪積襯糧網醖) 更多
SOHO2024	N/A	-	-	Pemigatinib 13.5 mg once daily (intermittent)	簾窪鹽鑰觸築淵範衊願(餘觸鬱淵壓範鏇築窪鏇) = 14.9% 範鑰齋蓋壓壓艱膚醖襯 (壓鹽鏇範鬱觸衊網艱窪 ) 更多	-	2024-09-04
				Pemigatinib 13.5 mg once daily (continuous dose)