A Phase IIa Clinical Trial of First-Line Cyclical Gemcitabine, Cisplatin, and Durvalumab Alternating With Pemigatinib for Advanced Biliary Tract Cancers With FGFR2 Alterations

This phase II trial tests how well giving gemcitabine, cisplatin and durvalumab alternating with pemigatinib for the treatment of biliary tract cancer with FGFR2 alterations that cannot be removed by surgery (unresectable), that has spread to nearby tissue or lymph nodes (locally advanced) or that has spread from where it first started (primary site) to other places in the body (metastatic). Gemcitabine is a chemotherapy drug that blocks the cells from making DNA and may kill cancer cells. Cisplatin is in a class of medications known as platinum-containing compounds. It works by killing, stopping or slowing the growth of cancer cells. Immunotherapy with monoclonal antibodies, such as durvalumab, may help the body's immune system attack the cancer, and may interfere with the ability of tumor cells to grow and spread. Pemigatinib is in a class of medications called kinase inhibitors. It works by blocking the action of an abnormal FGFR protein that signals cancer cells to multiply. This may help keep cancer cells from growing and may kill them. Giving gemcitabine, cisplatin and durvalumab alternating with pemigatinib may work well for the treatment of unresectable, locally advanced or metastatic biliary tract cancer with FGFR2 alterations.

开始日期2026-11-01

申办/合作机构

Ohio State University Comprehensive Cancer Center

[+1]

CTIS2025-522431-34-00

/ Not yet recruiting临床2期

TAILOR-PANC: Molecularly Tailored Therapy versus Standard Care in Advanced Pancreatic Cancer (DPCG-02)

开始日期2026-10-01

申办/合作机构

Region Hovedstadens Apotek

NCT07786766

/ Recruiting临床2期IIT

An Open-Label, Phase II Clinical Study Evaluating the Efficacy and Safety of Pemigatinib in Combination With a PD-1 Inhibitor, With or Without Chemotherapy, in Patients With Unresectable or Metastatic Cholangiocarcinoma Harboring FGFR2 Fusions or Rearrangements

This is a prospective, single-arm, phase II clinical study. Patients with advanced cholangiocarcinoma harboring FGFR2 fusions or rearrangements who have either not previously received standard therapy or have experienced treatment failure following standard therapy will be screened for eligibility and enrolled in the study after providing written informed consent.

开始日期2026-08-20

申办/合作机构

北京协和医院

100 项与佩米替尼相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与佩米替尼相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与佩米替尼相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

311

项与佩米替尼相关的文献（医药）

2026-09-01·AMERICAN JOURNAL OF OPHTHALMOLOGY

Ocular Safety Signals of Fibroblast Growth Factor Receptor Inhibitors in Postmarketing Surveillance

Article

作者: Bondok, Mostafa ; Kohly, Radha P ; Popovic, Marko M ; Ahmad, Syed ; Mihalache, Andrew ; Abu Osba, Abdelrahman ; Wong, David ; Muni, Rajeev H ; Abu Osba, Roaa ; Hendy, Abd El Aziz

OBJECTIVE:

To evaluate postmarketing ocular adverse events (oAEs) associated with fibroblast growth factor receptor inhibitors (FGFRi).

DESIGN:

Population-based pharmacovigilance study.

PARTICIPANTS:

Ocular AE reports from the US Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System for individuals treated with erdafitinib, pemigatinib, or futibatinib.

METHODS:

US Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System data from April 19, 2019 to June 30, 2025 were analyzed using OpenVigil 2.1. Disproportionality analyses were conducted to calculate reporting odds ratios for drug-oAE pairs compared with all other drugs.

MAIN OUTCOME MEASURES:

Disproportionality of reported ocular AEs among erdafitinib, pemigatinib, and futibatinib.

RESULTS:

A total of 1582 FGFR inhibitor-associated adverse events were identified, of which 200 (12.6%) were ocular. Erdafitinib accounted for the majority of ocular adverse events (75%), followed by pemigatinib (22%) and futibatinib (3%). The oAEs reported with the highest disproportionality signal with erdafitinib included corneal thinning (ROR 321; 95% CI 102-1009), ocular toxicity (ROR 225; 95% CI 117-439), and xerophthalmia (ROR 138; 95% CI 44-432). The oAEs with the greatest disproportionality signals with pemigatinib were serous retinal detachment (ROR 180; 95% CI 67-484), subretinal fluid (ROR 165; 95% CI 68-398), and retinal pigment epithelium detachment (ROR 110; 95% CI 35-344). Only 1 oAE was reported for futibatinib, which was dry eye (ROR 36.12; 95% CI 15.76-82.74).

CONCLUSIONS:

This pharmacovigilance analysis identified oAEs associated with FGFR inhibitors in real-world use, extending beyond those reported in clinical trials and regulatory labeling. However, findings are hypothesis-generating and reflect disproportional reporting rather than incidence or causal risk.

2026-09-01·ANTI-CANCER DRUGS

Acquired FGFR2 mutation leads resistance to pemigatinib in a patient with FGFR2-driven Borrmann type IV gastric cancer

Article

作者: Meng, Jing ; Shi, Weiwei ; Sun, Qiong ; Du, Sicheng

Scirrhous gastric cancer (SGC), including the Borrmann type IV subtype, is characterized by a desmoplastic stroma, rapid progression, and a poor prognosis with limited effective treatment options. While fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) alterations are recognized therapeutic targets in some cancers, their clinical application in gastric cancer, particularly in SGC, remains underexplored. We present the case of a 47-year-old female with advanced, chemotherapy-refractory Borrmann type IV gastric cancer harboring FGFR2 rearrangement and amplification. Treatment with the selective FGFR1–3 inhibitor pemigatinib elicited a marked clinical and serological response; however, disease progression ensued after 3 months. Comprehensive genomic profiling revealed an acquired FGFR2 N549K mutation, a recognized on-target resistance mechanism. Subsequent administration of the irreversible FGFR1–4 inhibitor futibatinib was associated with a declining trend in tumor biomarkers, indicating preliminary antitumor activity against the resistant clone. This case underscores the clinical activity of FGFR inhibition in FGFR2-altered SGC and exemplifies the emergence of kinase domain mutations as a principal resistance pathway. It further suggests that irreversible FGFR inhibitors may represent a rational therapeutic strategy upon progression on prior FGFR-directed therapy, warranting further clinical investigation in this molecularly defined patient subset.

2026-08-01·Liver International

Prognostic Impact of Concomitant Genomic Alterations in FGFR2 ‐Positive Cholangiocarcinoma Treated With Pemigatinib

Article

作者: Blanc, Jean Frederic ; Mori, Elena ; Balsano, Rita ; Delaye, Matthieu ; Assenat, Eric ; Casadei‐Gardini, Andrea ; Sarabi, Matthieu ; Malka, David ; Liguori, Carolina ; Edeline, Julien ; Vienne, Agathe ; Bensi, Maria ; Abdelghani, Meher Ben ; Combe, Pierre ; Artru, Pascal ; Niger, Monica ; Palloni, Andrea ; Bouattour, Mohamed ; Vivaldi, Caterina ; Guimbaud, Rosine ; Giampieri, Riccardo ; Paulon, Rodolphe ; Roth, Gael ; Garattini, Silvio Ken ; Tougeron, David ; Lievre, Astrid ; Hollebecque, Antoine ; Bourgeois, Vincent ; Parisi, Alessandro ; Longarini, Raffaella ; Pinterpe, Giada ; Turpin, Anthony ; Diana, Anna ; Delaunay, Blandine ; Herve, Camille ; Cella, Chiara Alessandra ; Mazzocca, Adelaide ; Stacoffe, Marion ; Berardi, Rossana ; Evesque, Ludovic ; Salati, Massimiliano ; Fares, Nadim ; Hiret, Sandrine ; Mandalà, Mario ; Rimini, Margherita ; Tucci, Marco

ABSTRACT:

Background & Aims:

Anti‐FGFR therapies changed the treatment landscape for patients with previously treated, advanced, or metastatic cholangiocarcinoma (CCA) harbouring FGFR2 fusions/rearrangements. However, primary resistance to FGFR inhibitors remains a key challenge. In the present real‐world study, we aimed to evaluate the prognostic impact of concomitant GAs in patients with FGFR2 ‐positive CCA treated with pemigatinib.

Methods:

This study included PEMIREAL‐PEMIBIL patients treated with pemigatinib in second or later lines. Only patients who underwent extensive DNA‐ and/or RNA‐based next‐generation sequencing (NGS) analysis were considered. Primary endpoint was progression‐free survival (PFS), with overall response rate, disease control rate and overall survival (OS) as secondary endpoint. OS and PFS were calculated by Kaplan–Meier and log‐rank test. Multivariate analysis used cox‐regression model. Level of statistical significance p was 0.05.

Results:

Of 72 patients of PEMIREAL‐PEMIBIL, 63 patients had evaluable NGS data, with concomitant GAs identified in 28 patients (44.4%). The most frequently observed concomitant GAs involved BAP1 (7/63, 11.1%), CDKN2A (7/63, 11.1%), TP53 (6/63, 9.5%), CDKN2B (5/63, 7.9%), PTEN (3/63, 4.7%) and IDH1 (1/63, 1.5%). A significantly shorter PFS was observed in patients with CDKN2A mutations compared to CDKN2A wild‐type tumours (4.79 vs. 8.66 months, p = 0.0011, HR: 3.48 95% CI: 0.91–13.24), and similarly in patients with BAP1 mutations compared to BAP1 wild‐type tumours (5.97 vs. 8.52 months, p = 0.025, HR:2.55 95% CI: 0.72–9.00). No significant differences in OS were observed.

Conclusions:

Our results support the negative prognostic role of BAP1 and CDKN2A GAs on PFS in patients with locally advanced or metastatic CCA with FGFR2 gene fusion/rearrangement treated with pemigatinib in a real‐world setting.

1,134

项与佩米替尼相关的新闻（医药）

2026-09-09

·Jeff5886

未满足临床需求疾病全面汇编·详尽版（四）

作者：Jeff 涵盖章节：老年医学 | 罕见病 | 公共卫生与群体干预 | 附录老年医学肌少症（Sarcopenia）——老年衰弱的核心疾病特征肌少症：以骨骼肌质量减少和功能减退为特征；中国60岁以上人群肌少症患病率约10-20%（约2000-4000万患者）核心后果：身体功能下降→衰弱（frailty）→跌倒→骨折→失能→死亡肌少症是老年衰弱综合征的核心，衰弱老年人1年内死亡率约10-15% 现有治疗困境运动干预（抗阻训练）：是肌少症治疗的金标准；但老年人依从性极差；约仅30-50%老年患者能坚持规律抗阻训练营养干预（蛋白质/氨基酸补充、维生素D）：轻度有效但无法单独解决肌少症无任何FDA/NMPA批准专门用于肌少症的药物肌肉生长抑制素（Myostatin）抑制剂： Morisunap打的（Domagrozumab）：II期研究失败 MYO-029（mstatins抗体）：早期研究未完成 ActRIIA-Fc（Sotatercept）：在PAH中获批，在肌少症中探索但数据有限 β-受体激动剂（Formoterol等）：在动物模型中显示增加肌肉质量，但人体数据不足胃饥饿素（Ghrelin）调节剂：调节食欲和肌肉合成未满足需求的本质无任何获批药物：肌少症是高度未满足需求的疾病状态肌肉合成代谢的靶点：myostatin、activin A/F、mTOR通路是肌肉合成的核心调节因子全球研发进展靶点/机制代表药物研发阶段备注 Myostatin抑制剂 Domagrozumab II期失败肌少症 ActRIIA-Fc（Sotatercept）临床探索探索多适应症 ** Ghrelin受体激动剂** Anamorelin III期（癌症恶病质）改善肌肉质量 mTOR激活剂 BL-001 探索 Smad7抑制剂 AMPK激动剂二甲双胍探索 AMPK-mTOR轴立项价值评估：⭐⭐⭐⭐ 肌少症是老年医学最大的未满足需求；中国老龄化加速，肌少症患者数量将爆发式增长胃饥饿素调节剂和myostatin抑制剂是差异化方向老年衰弱综合征（Frailty）疾病特征衰弱：一种以多系统功能储备下降为特征的临床综合征，表现为力量下降、耐力减退、活动减少、体重减轻中国社区老年人衰弱患病率约10-15%；衰弱前期约40-50% 衰弱是老年人失能、住院、死亡的最强预测因子现有治疗困境运动（抗阻+有氧）：唯一有循证证据的衰弱干预；但依从性极差营养：蛋白质补充和维生素D补充有轻度改善多学科干预（MDT）：综合评估+个性化干预；有效但难以大规模推广无任何药物被批准用于衰弱治疗未满足需求的本质衰弱的多系统干预：衰弱涉及肌肉、骨骼、心血管、认知、免疫多个系统衰弱的精准识别和分期：Fried衰弱表型等评估工具在临床实践中应用不足立项价值评估：⭐⭐⭐⭐ 衰弱是老龄化社会的核心医学问题；mTOR抑制剂和营养干预的联合是衰弱干预的未来方向罕见病（按系统归类）法布里病（Fabry病）——α-半乳糖苷酶A缺乏疾病特征 X连锁隐性遗传；GLA基因突变→α-Gal A酶活性降低→Gb3及其衍生物Lyso-Gb3在血管内皮、心肌、肾脏、神经蓄积中国估计患者约5-10万（诊断率<10%，大部分患者未确诊）临床表现：发作性四肢疼痛（“Fabry危象”）、皮肤血管角质瘤、肾脏损害（蛋白尿→ESRD）、心肌肥厚、心律失常、脑卒中现有治疗困境酶替代治疗（ERT）：阿加糖酶β（Fabrazyme）和阿加糖酶α（Replagal）：每2周静脉输注，可减少Gb3在组织中的蓄积，改善症状困境：无法逆转已形成的器官损害（心肌纤维化、肾功能损害）需要终身每2周静脉输注，患者依从性差输液相关反应（约10-20%）费用极高（约30-50万人民币/年）不能透过血脑屏障，对中枢神经系统损害无效分子伴侣（Migalastat，Galafold）：适用于特定GLA突变（约30-50%的法布里病患者）；口服给药；可增加残余α-Gal A活性；但不能用于所有突变类型未满足需求的本质 ERT的长期可及性和依从性：终身静脉输注是ERT的最大障碍；口服小分子替代是核心需求 CNS损害：法布里病的中枢神经系统损害（脑卒中、认知障碍）现有药物无法治疗已形成的器官损害：即使开始ERT，已形成的肾纤维化和心肌纤维化无法逆转全球研发进展靶点/机制代表药物研发阶段备注 ERT（已上市）阿加糖酶β/α 已上市每2周IV 口服伴侣疗法（已上市） Migalastat FDA+EMA已批准特定突变下一代ERT（皮下注射） PF-06703886 探索提高依从性基因治疗（AAV） ST-920 I/II期一次性治疗 mRNA疗法 mRNA疗法探索细胞内α-Gal A 立项价值评估：⭐⭐⭐⭐ 法布里病是典型的”诊断不足”罕见病；提高诊断率+ERT可及性是全产业链机会基因治疗（AAV）是法布里病的终极治疗方向庞贝病（Pompe病）——酸性α-葡萄糖苷酶缺乏疾病特征常染色体隐性遗传；GAA基因突变→酸性α-葡萄糖苷酶活性缺乏→糖原在溶酶体中蓄积→骨骼肌、心肌、平滑肌损害分型：婴儿型（IOPD，出生后数月内起病，严重心肌肥厚，若不治疗1-2岁死于呼吸衰竭）和晚发型（LOPD，青少年或成人起病，以骨骼肌损害为主）中国LOPD患者估计约2-5万（诊断率<5%）现有治疗困境 ERT（阿糖苷酶α，Lumizyme）：是所有类型庞贝病的标准治疗；婴儿型越早治疗越好困境：不能透过血脑屏障（对CNS损害无效）；长期使用产生抗药物抗体（约20-35%的IOPD患者）；费用极高 Avalglucosidase alfa（neoGAA）：新一代ERT，酶活性更高，IOPD和LOPD均有效；已获FDA批准基因治疗：AAV9载体（静脉）已开始在LOPD中探索；一次性治疗理论上可长期表达正常GAA酶庞贝病特异性肌肉病：即使ERT，骨骼肌功能改善仍不理想未满足需求的本质 CNS有效的庞贝病药物：糖原在大脑蓄积导致发育倒退和认知障碍；现有药物均不能透过血脑屏障 ERT的抗药物抗体：约20-35%的IOPD患者产生高滴度抗体，导致ERT失效立项价值评估：⭐⭐⭐⭐ 庞贝病基因治疗是全球热点；中国本土基因治疗布局有差异化机会亨廷顿病（HD）疾病特征常染色体显性遗传；HTT基因CAG重复扩增（>36个）→亨廷顿蛋白（mHTT）聚集→纹状体medium spiny神经元（MSN）选择性死亡中国约3-5万患者；发病年龄通常30-50岁临床表现：舞蹈样动作+认知衰退+精神行为异常；中位病程约15-20年现有治疗困境症状治疗：舞蹈样动作：丁苯那嗪（VMAT2抑制剂）可减少不自主运动约23%；氘代丁苯那嗪（Austedo）已获NMPA批准；奥氮平、喹硫平可减轻舞蹈样动作认知障碍：无有效药物精神症状：SSRIs、抗精神病药可对症处理根本性治疗（疾病修饰）： ASO（Tominersen，RG6042）：反义寡核苷酸，靶向HTT mRNA促进其降解；III期 GENERATION HD1 研究：54个月后，Tominersen 120mg Q8W vs 安慰剂，主要复合终点（独立评估的认知/运动/功能评分）无显著差异——关键III期失败另一种ASO（沃昔塔西泮，tominersen的下一代）：仍在研究中小分子mHTT降低剂（如 branaplam）：2022年因II期研究神经毒性而终止未满足需求的本质 Tominersen III期失败后的新策略：ASO仍在探索，但需要更好的患者筛选（早期患者、突变负担等）基因治疗：CRISPR/Cas9对HTT基因的编辑理论上可永久治愈HD，但血脑屏障和纹状体递送是主要障碍神经保护策略：即便降低mHTT，其他神经退行性过程仍可能持续全球研发进展靶点/机制代表药物研发阶段备注 ASO（仍在探索）沃昔塔西泮 III期 Tominersen失败后 CRISPR基因编辑临床前早期永久性治愈 VMAT2抑制剂（已上市）氘代丁苯那嗪 NMPA已批准对症治疗小分子HTT降低剂 branaplam 失败（毒性）小分子神经营养因子递送 AAV2-NTN（CERE-110）探索基因治疗立项价值评估：⭐⭐⭐⭐ HD是神经退行性疾病中基因治疗最有希望成功的疾病之一（单基因显性遗传病，病理机制相对清楚）中国本土ASO和基因治疗布局有长期机会杜氏肌营养不良（DMD）疾病特征 X连锁隐性遗传；DMD基因突变（缺失/重复/点突变）→抗肌萎缩蛋白（dystrophin）完全缺失→肌纤维坏死、脂肪浸润→肌肉萎缩、心肌病中国患者约5-10万；2-5岁起病；约12-13岁失去行走能力；20-30岁死于呼吸衰竭或心肌病现有治疗困境激素（泼尼松/Deflazacort）：是DMD的标准治疗，可延缓行走能力丧失约1-2年；但长期激素的副作用（骨质疏松、肥胖、生长迟缓）基因治疗（AAV微肌营养不良蛋白基因）： Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）：2023年获FDA加速批准，用于4-5岁DMD男孩（特定突变）；单次静脉注射约1小时；基因治疗后可检测到微量肌营养不良蛋白表达困境：对已接受激素治疗的大龄患者效果可能减弱；AAV中和抗体（预先存在）可阻止基因治疗递送；一次性治疗约1900万人民币（美国），可及性极低外显子跳跃治疗： Golodirsen（外显子53跳跃）、Casimersen（外显子45跳跃）：ASO介导的外显子跳跃，可产生截短但部分功能的肌营养不良蛋白；适用于约10-15%的DMD患者 2023年NMPA批准了SRP-9001（Elevidys），但获益人群有限未满足需求的本质 DMD的完全基因治疗：Elevidys仅能产生微量功能性肌营养不良蛋白；需要更高效的基因递送心脏DMD的治疗：DMD心肌病是主要死因；AAV在心脏中的转导效率低于骨骼肌呼吸肌的治疗：呼吸肌无力导致通气不足；需要AAV能够有效转导膈肌全球研发进展靶点/机制代表药物研发阶段备注 AAV微肌营养不良蛋白（已批） Elevidys FDA已批准（2023） 4-5岁 CRISPR基因编辑 Exon skipping编辑临床前永久性治愈 Mini-dystrophin AAV 多种在研 I/II期下一代基因治疗 utrophin上调剂 ezutromid II期失败替代dystrophin 肌钙复合物稳定剂临床前早期心肌保护立项价值评估：⭐⭐⭐⭐⭐ DMD是罕见病中基因治疗进展最快的疾病之一；中国DMD患者约5-10万，市场极大中国本土DMD基因治疗（AAV载体、CRISPR编辑）是顶级立项机会公共卫生与群体干预抗生素耐药（AMR）——碳青霉烯耐药肠杆菌（CRE）疾病特征中国AMR问题严峻：2019年约50万耐药相关死亡；碳青霉烯耐药肠杆菌（CRE）检出率约10-15%且在上升 CRE耐药机制：主要是产KPC（KPC酶，丝氨酸碳青霉烯酶）和产NDM（金属β-内酰胺酶NDM-1） CRE感染（尤其是血流感染）病死率约40-70%，是ICU最可怕的感染之一现有治疗困境碳青霉烯类抗生素（美罗培南、亚胺培南）：是肠杆菌感染的最后防线；CRE对其耐药意味着几乎无有效抗生素 CRE的治疗选择（极为有限）：多黏菌素（Colistin）：是CRE最常用的挽救治疗，但肾毒性和神经毒性高（约40%患者出现肾损害）；多黏菌素+碳青霉烯联合方案可提高疗效但毒性叠加替加环素（Tigecycline）：对CRE有一定效果，但血药浓度低，不适合血流感染；常联合用药头孢他啶-阿维巴坦（CAZ-AVI）：对产KPC酶CRE有效，但对产NDM酶CRE无效；2023年已获NMPA批准亚胺培南-雷利巴坦（I/V-R）对KPC CRE有效困境：产NDM酶的”全耐药”CRE几乎无有效药物；新靶点抗生素研发几乎停滞未满足需求的本质产NDM金属酶CRE：NDM-1酶可水解几乎所有β-内酰胺类抗生素；需要全新机制的药物新型β-内酰胺酶抑制剂（如zidebactam、vaborbactam）：已有产品，但需与现有碳青霉烯类联合使用全球研发进展靶点/机制代表药物研发阶段备注头孢他啶-阿维巴坦（已批） CAZ-AVI NMPA已批准 KPC CRE 亚胺培南-雷利巴坦（已批） I/V-R FDA已批准 KPC CRE 美罗培南-韦博巴坦（已批） C/T-VNR FDA已批准 CRE Murepavadin（靶向LPS）新型抗生素探索新靶点噬菌体疗法精准噬菌体探索性临床个体化精准单克隆抗体（抗毒素）抗KPC抗体探索辅助治疗立项价值评估：⭐⭐⭐⭐ CRE是中国AMR危机中最严峻的挑战；新β-内酰胺酶抑制剂复方是中国本土抗生素布局的重要方向噬菌体疗法是个体化精准AMR治疗的新兴方向登革热——无特效抗病毒药物疾病特征登革热：伊蚊叮咬传播；全球每年约3.9亿感染，约2万死于登革出血热（DHF）和登革休克综合征（DSS）中国南方（广东、云南、海南等）每年有登革热本地传播；2023年广东登革热暴发引起关注约1-5%的登革热感染进展为重症登革热（发热后3-5天，血管渗漏→休克→器官衰竭）现有治疗困境对症支持治疗：补液、退热（对乙酰氨基酚）是目前主要手段无任何FDA/NMPA批准专门用于登革热的抗病毒药物重症登革热的预警和早期识别：血小板下降和血细胞比容上升是预警指标，但临床实践中难以早期识别未满足需求的本质广谱抗病毒药物：登革热有4个血清型（DENV 1-4）；抗病毒需要覆盖所有4个血清型预防重症登革热：如何早期预测和干预重症化进程全球研发进展靶点/机制代表药物研发阶段备注 NS5聚合酶抑制剂 EIDD-2801（莫诺拉韦）探索广谱RNA病毒登革热疫苗 TAK-003（Qdenga） WHO推荐（≥6岁）减毒活疫苗登革热疫苗 Dengvaxia（CYD-TDV） WHO不推荐血清型增强效应靶向NS1 抗NS1单抗 I期阻断NS1介导的血管渗漏立项价值评估：⭐⭐⭐⭐ 登革热在中国南方是重要的公共卫生威胁；抗病毒药物和NS1靶向治疗是差异化机会附录附录A：综合靶点热力图（按疾病大类）靶点呼吸心血管消化内分泌肾病血液肿瘤风湿神经皮肤综合价值 IL-5/IL-5R（嗜酸粒细胞） ⭐⭐⭐⭐ - - - - - - - - ⭐⭐⭐ 高 TSLP ⭐⭐⭐⭐ - - - - - ⭐⭐ - - ⭐⭐⭐ 高 IL-33/TSLP ⭐⭐⭐ - - - - - - - - - 中 SGLT2i - ⭐⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - - - 极高补体（C3/C5/BAFF） - ⭐⭐⭐ - - ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - - 高 MASH/代谢 - ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - 极高 IL-4Rα（度普利尤） ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐ - - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐⭐ 极高 THR-β - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - - - - - 高 CLDN18.2 - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - 极高 TROP2 ADC ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - 高 FGFR2 - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - ⭐⭐⭐⭐ - - - 高 DLL3 BiTE - - - - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - 高 KRAS G12C/D ⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - 极高 FRα ADC - - - - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - 高 NLRP3炎症小体 ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐ - - ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ - 高 Aβ单抗 - - - - - - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - 高 GLP-1 - ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - 极高 HBV siRNA - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - - - - - 高 BAFF/APRIL - - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - 高 BAFF/APRIL（泰它西普） - - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - 高 CD38 - - - - ⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ - - 高 JAK抑制剂（选择性） ⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - - - ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ 高 TYK2抑制剂 ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - - - - ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ 高 BTK抑制剂 ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ - 高 PARP抑制剂（合成致死） ⭐⭐ - - - - ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ - - - 中抗VEGF/VEGFR ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - 高 ADC（多种靶点） ⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐⭐ - - ⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - 极高 CAR-T（双靶点） - - ⭐⭐⭐⭐ - - ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐ - - 高基因治疗（AAV） ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐ - - ⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐ - ⭐⭐⭐⭐⭐ - 高 mRNA/siRNA - ⭐⭐⭐ ⭐⭐⭐⭐⭐ - - - ⭐⭐⭐ - - - 高附录B：立项优先级总表（按价值评分排列）顶级立项机会（⭐⭐⭐⭐⭐）序号疾病/适应证核心未满足需求推荐靶点/方向备注 1 MASH/NASH 首个获批药物疗效有限；纤维化逆转 THR-β激动剂（中国本土化）、GLP-1/FGF21双靶市场>2000万患者 2 IgA肾病亚洲高发；补体靶向治疗 BAFF/APRIL双靶（泰它西普）、iptacopan 中国本土优势靶点 3 系统性红斑狼疮激素减量；生物制剂无应答者 JAK抑制剂（口服）、TYK2抑制剂中国患者全球最多 4 TNBC（三阴性乳腺癌）化疗耐药后无药；PD-L1阴性无ICI获益 TROP2 ADC（中国本土差异化）竞争激烈需差异化 5 胰腺癌（PDAC）最恶性癌症；冷肿瘤微环境 KRAS G12D抑制剂（中国本土） 30年无实质进展 6 胃癌（CLDN18.2低表达）缺乏靶向治疗 CLDN18.2 ADC/CAR-T（中国本土领先）中国患者全球最多 7 卵巢癌PROC（铂耐药）无有效药物；ORR约10-20% FRα ADC（中国本土）蓝海市场 8 阿尔茨海默病（AD）对症治疗无法延缓进程；Aβ外无有效DMT Aβ+Tau双靶、GLP-1神经保护最大的CNS未满足需求 9 慢乙肝功能性治愈 NAs需终身服药；HBsAg消失率仅1-2% siRNA+TLR激动剂+NAs联合中国患者>2000万 10 DMD（杜氏肌营养不良）无治愈药物；激素仅延缓 AAV微肌营养不良蛋白基因治疗中国患者5-10万 11 小细胞肺癌（SCLC） 30年无进展；ICI仅延长OS约2个月 DLL3 BiTE、B7-H3 ADC 极度未满足 12 精神分裂症（阴性+认知）无任何药物改善认知 KarXT（非多巴胺机制）中国患者840万 13 HFpEF（射血分数保留心衰） SGLT2i仅减少住院；无降低死亡药物代谢/炎症/微循环靶点中国患者约445万重要立项机会（⭐⭐⭐⭐）序号疾病/适应证核心未满足需求推荐靶点/方向备注 14 COPD（频繁急性加重）生物制剂渗透率低；Th2-low无药 IL-33/TSLP单抗中国患者>1亿 15 IBD（狭窄型CD/储袋炎）无药可用 TL1A抑制剂、选择性S1P IBD最大盲区 16 PSC（原发性硬化性胆管炎）无任何批准药物 FXR激动剂、NLRP3抑制剂无药可用蓝海 17 PAH（肺动脉高压）右心衰无药；血管病变不可逆 Sotatercept（已验证ActRIIA-Fc）右心保护新方向 18 胆道系统肿瘤（BTC）分子检测率低；FGFRi耐药 FGFR2共价抑制剂国产化中国BTC高发 19 HCC（晚期Child-Pugh B）肝功能差患者无药 GPC3 ADC（中国特色靶点）中国患者全球最多 20 NSCLC（PD-L1阴性） ICI获益极小 HER3 ADC、TROP2 ADC 约占NSCLC 40-50% 21 绝经期血管舒缩症状（VMS）非激素治疗空白 NK3R拮抗剂国产化中国1.5-2亿更年期女性 22 子宫内膜异位症（疼痛） GnRH激动剂副作用大 Nav1.8抑制剂（非激素镇痛）中国患者5000-7000万 23 HR+/HER2- BC（CDK4/6i耐药）精准分型+后线方案 AKT抑制剂、口服SERD 最常见乳腺癌亚型 24 mCRPC（ARi耐药）无PSMA表达患者无药 PSMA ADC国产化中国前列腺癌快速增长 25 UC（铂不耐受一线）无有效替代铂类化疗 Nectin-4 ADC国产化 ADC改写UC标准 26 ADPKD（多囊肾病）托伐普坦肝毒性大更安全的V2R拮抗剂中国患者100-200万 27 AAV（ANCA血管炎）复发率高；Avacopan中国可及性差 C5aR拮抗剂国产化口服非免疫抑制 28 IPF（特发性肺纤维化）仅延缓无法逆转纤维化 CTGF单抗、整合素αvβ6 预后比癌症差 29 wAMD（湿性黄斑变性）注射频率高；难治性wAMD无药基因治疗（AAV RGX-314）中国患者300-500万 30 PD（帕金森病，进展期）运动并发症；无DMT GLP-1R激动剂（神经保护）中国患者300-400万 31 ALS（肌萎缩侧索硬化）仅延缓2-3个月；无DMT C9orf72 ASO、基因治疗极度未满足 32 多发性硬化（进展型PMS）无有效药物；神经变性 BTK抑制剂（可穿透CNS） BTK竞争激烈 33 肌少症/衰弱无任何批准药物 myostatin抑制剂、mTOR激活老龄化催生巨大市场 34 法布里病 ERT依从性差；CNS无效口服小分子、基因治疗诊断率<10%蓝海 35 亨廷顿病 Tominersen III期失败新一代ASO、CRISPR 基因治疗最有希望的HD 36 Fabry/Pompe病 CNS无效；抗药抗体 CNS渗透性ERT、基因治疗中国罕见病市场 37 CRE（碳青霉烯耐药肠杆菌）产NDM酶CRE无药新β-内酰胺酶抑制剂复方 AMR危机核心 38 登革热无任何批准抗病毒药 NS5聚合酶抑制剂、NS1靶向中国南方公共卫生威胁有一定立项价值（⭐⭐⭐）序号疾病/适应证核心未满足需求推荐靶点/方向备注 39 特应性皮炎（中重度）瘙痒控制；皮肤屏障修复 IL-31单抗（止痒）中国患者5000-8000万 40 骨质疏松（严重/难治性）高残余骨折风险；双膦酸盐停药反弹 TransCon PTH（长效PTH）男性骨质疏松蓝海 41 1型糖尿病无感知性低血糖；免疫抑制的β细胞替代干细胞β细胞、智能胰岛素中国患者80-200万 42 糖尿病足（DFU）合并PAD的DFU促愈合 VEGF基因治疗、自体干细胞中国DFU患者众多 43 HER2+ BC（脑转移） CNS有效药物图卡替尼国产化脑转移30-50% 44 MSI-H/dMMR CRC（ICI耐药）耐药后无有效药物联合策略约30-40% ICI耐药 45 GBM（胶质母细胞瘤） MGMT非甲基化无药；冷肿瘤溶瘤病毒、DC疫苗最恶性脑肿瘤 46 慢传输型便秘无有效药物；需手术 GC-C受体激动剂中国患者800-1600万 47 结核病（耐药MDR/XDR）疗程长；XDR几乎无药新靶点结核药物中国MDR-TB高发 48 Dravet综合征热性惊厥预防；认知改善 SCN1A基因治疗儿童难治性癫痫 49 庞贝病（晚发型LOPD） CNS无效；抗药物抗体 CNS渗透性ERT、基因治疗中国LOPD诊断率<5% 50 TRD（难治性抑郁症）无口服快速起效药口服NMDA拮抗剂中国TRD患者2000-3000万附录C：靶点-疾病匹配矩阵（适合中国本土立项的关键靶点）靶点类别代表药物（全球）中国本土布局重点覆盖疾病立项建议 GLP-1（代谢+多器官保护） Semaglutide（2.4mg）华东医药、信达生物等 MASH、HFpEF、AD、肥胖 ⭐⭐⭐⭐⭐ SGLT2抑制剂恩格列净、达格列净已有多家仿制 DKD、HFpEF、心衰 ⭐⭐⭐⭐⭐ THR-β激动剂 Resmetirom 歌礼ASC41、东阳光 MASH ⭐⭐⭐⭐⭐ TROP2 ADC 戈沙妥珠单抗（SG） SKB264、ESG401、9MW2821 TNBC、UC、HR+ BC ⭐⭐⭐⭐ CLDN18.2 ADC/CAR-T Zolbetuximab（单抗）、CMG901 科济CT041（CAR-T）、CMG901 胃癌、PDAC ⭐⭐⭐⭐⭐ FGFR2抑制剂 Pemigatinib、Futibatinib Infigratinib国产化 BTC、胆管癌 ⭐⭐⭐⭐ KRAS G12C/D抑制剂 Sotorasib、MRTX1133 Garsorasib（恒瑞）、加思朱 NSCLC、PDAC ⭐⭐⭐⭐⭐ HER3 ADC Patritumab deruxtecan 多家在研 NSCLC、TNBC、CRC ⭐⭐⭐⭐ DLL3 BiTE/ADC Tarlatamab（BiTE）中国本土DLL3在研 SCLC ⭐⭐⭐⭐ FRα ADC Mirvetuximab（MIRV） ST-102（STP-1029）等卵巢癌PROC ⭐⭐⭐⭐ BAFF/APRIL双靶泰它西普（已批SLE）荣昌生物、恒瑞 IgAN、LN、SLE ⭐⭐⭐⭐⭐ MASP-2/补体旁路 Narsoplimab（OMS721）中国本土在研 IgAN ⭐⭐⭐⭐ Factor B（iptacopan） LNP023 中国本土在研 IgAN、PNH ⭐⭐⭐⭐ 非奈利酮（MRA） Finerenone 仿制药在研 DKD（eGFR<25） ⭐⭐⭐ JAK抑制剂（选择性） Upadacitinib、Deucravacitinib 恒瑞、泽璟等 SLE、RA、AD、UC ⭐⭐⭐⭐ TYK2抑制剂 Deucravacitinib（已批）百济、诺诚健华等 SLE、PsO、AD ⭐⭐⭐⭐ BTK抑制剂 Fenebrutinib（III期）诺诚健华（奥布替尼已批） MS、AAV、CLL ⭐⭐⭐⭐ Aβ单抗 Lecanemab（已批）中国本土在研阿尔茨海默病 ⭐⭐⭐⭐⭐ NMDA拮抗剂（口服） PCN-101（口服）中国本土在研 TRD（难治性抑郁） ⭐⭐⭐⭐ AAV基因治疗 Elevidys（已批DMD）、Zolgensma 中国本土AAV基因治疗 DMD、法布里病、庞贝病 ⭐⭐⭐⭐ CAR-T（双靶点） Cilta-cel（已批BCMA）金斯瑞/传奇（全球）、科济CLDN18.2 MM、胃癌 ⭐⭐⭐⭐ HBV siRNA VIR-2218（ALPHVIR）腾盛博药BRII-835 慢乙肝功能性治愈 ⭐⭐⭐⭐ NK3R拮抗剂 Fezolinetant（已批）国产化在研更年期VMS ⭐⭐⭐⭐ GPC3 ADC 无上市恒瑞BYD-3118 肝细胞癌 ⭐⭐⭐⭐ Nectin-4 ADC Enfortumab vedotin 9MW2821（迈威生物）尿路上皮癌 ⭐⭐⭐⭐ IL-31单抗 Nemolizumab（已批）中国本土在研 AD（瘙痒） ⭐⭐⭐ 附录D：按科室/系统汇总——未满足需求优先级一览第一梯队：最紧迫的临床缺口（⭐⭐⭐⭐⭐级，≥5个病种）肿瘤科：SCLC、TNBC、胰腺癌、胃癌CLDN18.2低表达、卵巢癌PROC消化科：MASH、NASH、PSC、难治性IBD（狭窄型CD）心血管内科：HFpEF、ASCVD残余炎症风险内分泌科：1型糖尿病（低血糖感知）、DKD（eGFR<20晚期）肾脏内科：IgA肾病、狼疮性肾炎（难治型）风湿免疫科：系统性红斑狼疮（中重度）神经内科：阿尔茨海默病、帕金森病（进展期）感染科：慢乙肝功能性治愈罕见病：DMD、法布里病第二梯队：重大未满足需求（⭐⭐⭐⭐级，3-4个病种）呼吸科：COPD（频繁急性加重）、支扩症（铜绿假单胞菌生物膜）、IPF心内科：DCM（心肌纤维化）、PAH（右心保护）、PAD/CLI（血管新生）消化科：PSC、酒精性肝炎/ACLF内分泌科：骨质疏松（严重骨折风险）、糖尿病足（合并PAD）血液科：R/R AML（老年/unfit）、HR-MDS（TP53突变）肿瘤科：HR+/HER2- BC（CDK4/6i耐药后）、HER2+ BC（脑转移）、BTC（分子检测+耐药）、HCC（Child-Pugh B）、NSCLC（PD-L1阴性）泌尿肿瘤：mCRPC（ARi耐药）、UC（铂不耐受）妇科肿瘤：宫颈癌（PD-L1阴性r/mCC）神经肿瘤：GBM（MGMT非甲基化）皮肤科：特应性皮炎（瘙痒+屏障）眼科：wAMD（难治性+注射频率）妇产科：内异症（非激素镇痛）、更年期VMS（非激素）儿科：LGS、DS（认知改善）精神科：TRD（口服快速）、精神分裂症（阴性+认知）老年医学：肌少症、衰弱感染科：MDR-TB、CRE（产NDM酶）、登革热罕见病：庞培病、亨廷顿病第三梯队：有一定未满足需求（⭐⭐⭐级）呼吸科：长COVID相关肺损伤消化科：慢传输型便秘（STC）血液科：HLH（成人）肿瘤科：MSI-H/dMMR CRC（ICI耐药后）神经内科：多发性硬化（进展型PMS）皮肤科：银屑病（关节炎型）眼科：干眼病（中重度）儿科：LGS、DS（认知改善）精神科：双相抑郁公卫：AMR整体防控附录E：文档使用说明与免责声明使用说明立项决策：本汇编仅供立项参考，具体项目需结合靶点竞争格局、自身技术平台、注册路径和商业化能力综合判断数据来源：本汇编疾病负担数据主要来源于公开发表的文献、NMPA/FDA药物审评报告和大规模临床研究；中国特异性数据可能存在统计口径差异时效性：本汇编截至编制日期；全球药物研发进展更新迅速，建议立项前进行最新管线调研合规性：本汇编不构成任何投资建议或临床用药推荐；药物研发须遵守NMPA相关法规免责声明本汇编中的靶点评估基于公开数据和科学文献，不构成对任何特定靶点或药物的推荐。立项决策需经过严格的科学评审、医学监查和合规审查。药物研发具有固有风险，本汇编中的”立项价值评估”仅为参考性评估。临床需求评估应结合实际临床实践，不应替代专业的医学判断。本汇编仅供内部参考。文件版本：完整详尽版（首次全面汇编）涵盖科室：全19个临床科室/系统覆盖病种：约120+疾病/适应证分析维度：6维度深度剖析（疾病特征、现有困境、未满足需求、全球进展、竞争格局、价值评估）

2026-09-09

·信达生物

信达生物成功入选第一批国家新兴产业发展示范基地

2026年9月1日，工业和信息化部公示首批国家新兴产业发展示范基地创建名单，信达生物成功入选，正式迈入国家战略性新兴产业核心企业梯队。标杆引领国家新兴产业发展示范基地的时代价值国家新兴产业发展示范基地是工信部2026年首次启动的国家级新兴产业培育重大工程，是落实壮大战略性新兴产业、培育新质生产力、推进新型工业化国家部署的重要抓手。本次为全国首批遴选创建，评审围绕产品开发、技术创新、业态创新、管理效能四大维度开展综合考评，择优遴选国内领先、示范带动能力突出的市场主体，树立行业发展样板，发挥标杆辐射效应，引领产业整体提质升级。示范基地的认定既是对企业技术实力、产品能力与经营治理水平的全方位权威认证，更赋予入选企业示范引领的重要使命。要求企业在关键核心技术攻关、原创成果产业化、创新业态探索、现代化管理体系建设方面先行先试，总结形成可复制、可推广的实践经验，带动产业链上下游协同发展，助力我国生物制造与生物医药新兴产业做强做优，服务健康中国建设大局。多维实力对标全链条创新体系契合示范建设标准在产品开发维度，打造丰富多元、惠及民生的创新产品矩阵。信达生物聚焦临床未满足的医疗需求，打通药物发现、临床开发、生产制造到商业化落地的全链条。目前，公司已有20款产品获批上市，其中13款纳入国家医保目录，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域；多款管线处于NDA审评、注册、关键临床及临床研究阶段，形成“上市一批、临床一批、研发一批”的良性创新迭代格局。从国内肿瘤领域标志性创新药物信迪利单抗，为肿瘤治疗带来全新方案；到全球首款且唯一获批的GCG/GLP-1双受体激动剂玛仕度肽1，为代谢疾病提供全新的治疗选择；眼科领域替妥尤单抗N01注射液攻克甲状腺眼病治疗难题，终结国内该领域70年无靶向药的局面；自免领域匹康奇拜单抗为中重度银屑病患者带来全新治疗选择。一系列具备全球竞争力的原创成果相继落地，填补多项国内临床空白，让国内患者能够同步用上高品质创新药，惠及数百万患者。与此同时，公司积极推进患者援助公益项目，截至目前已惠及20余万患者，累计药品捐赠价值超40亿元，切实提升创新药物的可及性。在技术创新维度，坚持原始创新攻关，筑牢自主可控技术底座。公司设立国清研究院，推行“PI制”扁平化科研管理模式，充分激发科研人才创新活力，围绕单抗、双抗、三抗、融合蛋白、ADC（抗体偶联药物）、小分子等前沿领域持续攻关，搭建自主可控的核心技术平台。坚持“自研+合作”双轮驱动，一方面做强内生研发能力，筑牢本土创新根基；另一方面与礼来、罗氏、辉瑞、赛诺菲等国际机构开展30余项战略合作，推进全球协同创新，对标国际最高制药标准，推动我国生物药技术跻身全球第一梯队，破解生物医药领域关键技术瓶颈。在全球战略合作维度，多层级合作模式拓展全球布局。在过去的10个月中，信达生物与礼来、武田、辉瑞等国际医药巨头达成了超过2400亿元的合作，金额占全国生物医药国际合作总量的30%；全球生物医药跨境商务合作十大重磅交易当中，来自中国企业的交易占据8席，其中信达生物独占3笔百亿美元级别战略合作。在业态创新维度，探索全产业链生态协同模式。信达生物不只专注于单一药物研发，还着力搭建集研发、生产、产业化、人才培育、产业协同于一体的完整产业生态。目前，信达生物已建成同时满足NMPA、FDA、EMA GMP标准的产业化生产体系，持续强化产业链自主可控能力；打破肿瘤赛道局限，布局代谢、自身免疫、眼科等多元治疗领域，探索中国创新药企高质量可持续发展路径；主动联动产业链上下游，赋能配套研发、生产、服务企业共同成长，促进大中小企业融通发展，为生物医药产业的业态创新提供宝贵实践范本。勇担示范使命以创新动能助推产业高质量跃升入选首批国家新兴产业发展示范基地创建名单，是荣誉更是责任。下一步，信达生物将严格对标示范基地建设要求，充分发挥国家级示范企业的引领带动作用，持续加大研发投入，攻坚关键核心技术，加速创新成果转化落地；持续优化产业业态，精进现代化管理水平。依托全产业链优势，输出产业发展经验，带动产业链协同提质增效，持续“开发出老百姓用得起的高质量生物药”，为我国战略性新兴产业发展、新质生产力培育与健康中国建设持续贡献力量。关于信达生物 “始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有20个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®），雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®），托莱西单抗注射液（信必乐®），氟泽雷塞片（达伯特®），匹妥布替尼片(捷帕力®)，己二酸他雷替尼胶囊（达伯乐®），利厄替尼片（奥壹新®），替妥尤单抗N01注射液（信必敏®），玛仕度肽注射液（信尔美®），匹康奇拜单抗注射液（信美悦®），伊匹木单抗N01注射液（达伯欣®），阿贝西利片（唯择®）和盐酸奎扎替尼片（维复泰®）。目前，还有1个品种在NDA审评中，5条管线进入注册或关键性临床阶段，另有19条管线处于临床研究阶段。公司已与礼来、罗氏、武田、辉瑞、赛诺菲、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守“以患者为中心”，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，买得到、用得起高质量的生物药。截至目前，信达生物患者援助项目已惠及20余万普通患者，药物捐赠总价值40亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号：Innovent Biologics。声明： 1.信达生物不推荐未获批的药品/适应症的使用。 2.雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），匹妥布替尼片（捷帕力®）和阿贝西利片（唯择®）由礼来公司研发。参考文献： 1.https://news.sciencenet.cn/htmlnews/2025/12/557289.shtm 前瞻性声明本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用“预期”、“相信”、“预测”、“期望”、“打算”及其他类似词语进行表述时，凡与本公司有关的，均属于前瞻性表述。本公司并无义务不断地更新这些预测性陈述。这些前瞻性表述是基于本公司管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些是超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司、本公司董事及雇员代理概不承担 (a) 更正或更新本网站所载前瞻性表述的任何义务;及 (b) 若因任何前瞻性表述不能实现或变成不正确而引致的任何责任。

2026-09-08

·终身学习-星辰如梦

【药品分享】盐酸恩沙替尼胶囊——国产第二代间变性淋巴瘤激酶(ALK)-酪氨酸激酶抑制剂(TKI)靶向药

盐酸恩沙替尼胶囊（商品名：贝美纳®）是为国产第二代ALK‑TKI靶向药，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC），ALK 突变俗称 “钻石突变”。基本信息作用机理：盐酸恩沙替尼作为第二代 ALK 酪氨酸激酶抑制剂，通过竞争性结合 ALK 融合蛋白激酶结构域的 ATP 结合口袋，阻断激酶磷酸化，抑制 RAS‑RAF‑MEK‑ERK、PI3K‑AKT‑mTOR、JAK‑STAT3 等下游肿瘤增殖、抗凋亡信号通路，进而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。适应症一线：ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。二线：既往接受过克唑替尼治疗后进展的ALK阳性局部晚期/转移性非小细胞肺癌。规格：25mg、100mg 用法用量推荐剂量：225 mg，每日 1 次，随餐口服；整粒吞服，不要咀嚼、掰开。持续用药直到疾病进展或不可耐受毒性。漏服：距离下次服药＞6 小时补服；不足 6 小时跳过，下次正常吃；呕吐不需补服。根据不良反应可下调剂量：200 mg→150 mg，每日一次；150 mg仍不耐受，考虑永久停药。常见不良反应皮疹：最具特征，多为轻‑中度，部分一过性；严重需减量/暂停。肝功能异常：转氨酶升高，用药初期定期复查肝功；1‑2级可监测；3级需暂停/减量。胃肠道：恶心、呕吐、腹泻，随餐服用可减轻，大多为1‑2级。少见但需警惕：间质性肺病/肺炎，一旦出现新发咳嗽、气短、发热，立即就医；QT间期延长等心脏异常。药物相互作用：恩沙替尼经CYP3A4代谢；避免合用CYP3A4强抑制剂（酮康唑等）、强诱导剂（利福平），会升高/降低血药浓度，影响疗效与安全。竞品分析国内已获批二代/三代 ALK‑TKI：阿来替尼、塞瑞替尼、布格替尼、洛拉替尼、伊鲁阿克上市情况 2026年9月2日，该产品的新适应症获批。注册与受理信息临床试验信息专利情况盐酸恩沙替尼（贝美纳®）原研最早由Xcovery（艾科睿）开发，专利后续转让至贝达药业。核心基础物质专利： CN103298806B于2011‑10‑07申请，预估2031‑10‑07到期，保护内容：通式结构覆盖恩沙替尼游离碱的化学分子结构，保护该类哒嗪羧酰胺母核系列化合物、其药学可接受的盐（包括盐酸盐）；保护作为蛋白激酶抑制剂（ALK、ROS1等）的化合物本身；保护该化合物制备的药物组合物，以及用于治疗 ALK 阳性肿瘤（非小细胞肺癌）的医药用途。 CN102098917B于2009‑06‑18申请，预估2029‑06‑18到期，保护内容：保护哒嗪羧酰胺类激酶抑制剂通式化合物；保护化合物、盐、药物组合物、治疗增殖性疾病（肿瘤）用途；权利要求覆盖恩沙替尼母核结构。晶型专利：CN109195964B于2017‑06‑01申请，预估2037‑06‑01到期，保护内容：保护盐酸恩沙替尼特定晶型（晶体、XRPD特征峰限定）；保护该晶型的制备方法；保护包含该晶型的药物制剂（胶囊等口服制剂）；保护该晶型用于治疗ALK阳性非小细胞肺癌的医药用途。其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药【药品分享】贝沙罗汀【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH）的 α1 - 受体阻滞剂【药品分享】索格列净片——全球首个获批的SGLT1/SGLT2 双重抑制剂【药品分享】奥吡卡朋胶囊——新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT）【药品分享】奎扎替尼片——一种口服高选择性 FLT3 抑制剂【药品分享】硫酸拉罗替尼胶囊 / 口服溶液——全球首个高选择性口服 TRK 抑制剂【药品分享】司帕生坦片——成人IgA肾病领域首个非免疫抑制疗法【药品分享】黄体酮阴道栓剂/阴道缓释凝胶剂——主要用于辅助生殖技术（ART）中的黄体支持【药品分享】替戈拉生片——首款国产钾离子竞争性酸阻滞剂类药物（P-CAB）【药品分享】拉坦前列烯酯滴眼剂——一种新型眼科用药【药品分享】布比卡因脂质体注射液——一种长效局部麻醉药【药品分享】甲磺酸加诺沙星片——一种喹诺酮类抗菌药【药品分享】磷酸芦可替尼乳膏——中国首款且唯一获批的白癜风治疗靶向药【药品分享】甲磺酸洛美他派胶囊——全球唯一口服MTP抑制剂【药品分享】依达拉奉口服混悬液——肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻人症）新药【药品分享】依达拉奉右莰醇舌下片——全球卒中领域首个获FDA突破性疗法认定的舌下脑保护剂【药品分享】马来酸氟诺替尼片——JAK2/FLT3/CDK6 三靶点抑制剂【药品分享】普拉替尼胶囊——国内首个获批的高选择性 RET（转染重排）酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】右美托咪定舌下膜——新型 α₂肾上腺素受体激动剂舌下膜剂【药品分享】卡匹色替片——全球首个获批上市的AKT抑制剂【药品分享】库莫西利胶囊——全球首个CDK2/4/6抑制剂【药品分享】赛贝曲司他片——全球首个HAE急性发作口服疗法【药品分享】KYGEVVI（Doxecitine/Doxribtimine）——全球首款且唯一获批的TK2d针对性治疗药物【药品分享】Forzinity（Elamipretide）注射剂——全球首个用于治疗Barth综合征的药物【药品分享】Brinsupri（Brensocatib, 布伦索卡替布）片——全球首个获批上市的二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂【药品分享】维立西呱片——全球首个心衰适应症的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂【药品分享】盐酸哌罗匹隆片——非典型抗精神病药【药品分享】盐酸托泊替康胶囊/注射用盐酸托泊替康——经典的拓扑异构酶Ⅰ抑制剂类抗肿瘤药【药品分享】阿普昔腾坦片——全球首个获批用于难治性高血压的口服双重内皮素受体拮抗剂（ERA）【药品分享】注射用盐酸依拉环素——全球首个氟环素类抗生素【药品分享】奥洛格列净胶囊——国内首款抑制SGLT1与SGLT2的1类创新药【药品分享】盐酸匹米替尼胶囊——国内首个、全球首个获批的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统性靶向药，高选择性CSF-1R抑制剂【药品分享】布地奈德肠溶胶囊——全球首个、中国唯一获批用于原发性IgA肾病对因治疗的靶向药物【药品分享】艾拉莫德片——中国原研、全球首个上市的小分子抗风湿药（csDMARD）【药品分享】索托克拉片——新一代BCL2抑制剂【药品分享】利奈昔巴特片——口服、选择性、可逆性回肠胆汁酸转运体（IBAT/ASBT）抑制剂【药品分享】多替诺雷片——高选择性URAT1抑制剂【药品分享】瑞普泊肽片——口服GLP‑1/GIP双靶点激动剂【药品分享】硫酸索西美雷塞片——口服、强效的KRAS G12C共价抑制剂【药品分享】罗伐昔替尼片——全球首创JAK/ROCK双靶点口服小分子抑制剂【药品分享】埃诺格鲁肽注射液——全球首个获批上市的cAMP偏向型长效GLP-1受体激动剂【药品分享】维培那肽注射液——长效GLP-1受体激动剂【药品分享】普乐司兰钠注射液——全球首个靶向APOC3 mRNA的siRNA降脂药【药品分享】玛仕度肽注射液——全球首个GCG/GLP-1双激动剂【药品分享】瑞米布替尼片——全球首个获批用于CSU的口服靶向药【药品分享】溴莫尼定噻吗洛尔滴眼液——α₂受体激动剂与非选择性 β 受体阻滞剂组成的复方降眼压药【药品分享】吡洛西利片——国内首个CDK2/4/6多靶点抑制剂【药品分享】奥氟格列隆片（Orforglipron） ——中国首个、全球首批上市的口服小分子 GLP-1受体激动剂【药品分享】Copper Histidine注射液（Zycubo）——全球首个、唯一用于治疗儿童门克斯病（Menkes disease）的铜替代注射剂【药品分享】依来格列隆片（Elecoglipron）——口服小分子非肽类GLP-1受体激动剂【药品分享】阿利奈普仑（Aleniglipron）——口服小分子、非肽类、偏向性GLP-1受体激动剂【药品分享】甲磺酸阿美替尼片——中国首个原研三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】甲磺酸达麦利替尼片——口服高选择性c-MET酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】盐酸Acoramidis片——转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂【药品分享】阿莫西林伏诺拉生胃漂浮片——3D打印胃漂浮片【药品分享】盐酸伊可白滞素片——全球首创口服IL‑23受体拮抗剂【药品分享】马来酸吡咯替尼片——中国首个自研的HER1/HER2/HER4不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】本维莫德乳膏——全球首创芳香烃受体（AhR）调节剂（TAMA）类皮肤病外用药【药品分享】盐酸莫托咪酯注射液——化药1类静脉麻醉新药【药品分享】注射用罗哌卡因微晶——长效缓释局部麻醉药【药品分享】盐酸伊立替康脂质体注射液——一款针对吉西他滨治疗失败的转移性胰腺癌的二线标准脂质体化疗药【药品分享】甲磺酸氟马替尼片——Bcr-Abl酪氨酸激酶选择性抑制剂【药品分享】注射用阿加糖酶β——国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物【药品分享】甲苯磺酸尼拉帕利胶囊——高选择性PARP1/2抑制剂【药品分享】帕米帕利胶囊——强效、选择性PARP1/2抑制剂【药品分享】苯环喹溴铵鼻喷雾剂——选择性M胆碱能受体拮抗剂【药品分享】注射用拉罗尼酶浓溶液——MPS Ⅰ型的特异性酶替代治疗药物【药品分享】海博麦布片——国产自主原研的胆固醇吸收抑制剂【药品分享】盐酸可洛派韦胶囊——直接抗病毒药物（DAA）→ NS5A抑制剂【药品分享】克拉考特酮乳膏——外用、非甾体、选择性雄激素受体（AR）抑制剂【药品分享】非卢替尼片——全球首个用于多发性硬化的口服BTK抑制剂【药品分享】Brenipatide注射液——GLP-1R/GIPR双受体激动剂（继替尔泊肽之后的第二款）【药品分享】罗赛促红素α注射液——国产首个长效重组促红细胞生成素（EPO）创新药【药品分享】贝组替凡片——全球首个口服小分子HIF-2α抑制剂【药品分享】那米司特片——口服选择性PDE4B抑制剂【药品分享】富马酸立康可泮胶囊——一款针对罕见病PNH的口服补体B因子抑制剂【药品分享】醋酸索乐匹尼布片——高选择性脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂【药品分享】甲磺酸艾多替尼片——全球首款专为肺癌脑转移设计的第三代EGFR-TKI 【药品分享】安瑞克芬注射液——全球首个获批镇痛适应症的高选择性外周κ-阿片受体（KOR）激动剂【药品分享】Difelikefalin注射液——全球首个获批的外周选择性κ-阿片受体（KOR）激动剂【药品分享】Obefazimod——口服、靶向 CBC、特异性增强miR-124的首创小分子【药品分享】拉尼兰诺片——口服泛PPAR激动剂【药品分享】舒洛地特注射液——抗血栓药、血管保护剂【药品分享】贝普若韦生注射液——反义寡核苷酸（ASO）类乙肝新药【药品分享】氨酚右敏口服溶液（奥肯能®）——中国内地唯一获批的氨酚右敏口服溶液【药品分享】佩玛贝特片——新型过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ双重激动剂 (PPARα/δ) 【药品分享】盐酸依匹斯汀乳膏——外用第二代非镇静抗组胺抗过敏药膏【药品分享】注射用双羟萘酸帕瑞肽微球——一款用于治疗肢端肥大症的第二代长效生长抑素类似物（SRL）微球制剂【药品分享】埃拉菲布拉诺片——治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的口服靶向新药【药品分享】泽卢克布仑钠注射液——新一代皮下注射型C5补体抑制剂【药品分享】依达拉奉右莰醇注射用浓溶液——一款复方神经保护类注射剂【药品分享】醋酸戈那瑞林注射液——促性腺激素释放激素（GnRH）类药物【药品分享】甲磺酸贝舒地尔片——全球首个选择性ROCK2激酶抑制剂【药品分享】伊托法替布软膏——外用JAK抑制剂（JAK1/JAK3）【药品分享】注射用华卟啉钠——新型肿瘤光动力治疗（PDT）专用光敏剂【药品分享】优替德隆胶囊——口服埃博霉素类微管抑制剂【药品分享】艾普美妥司他片——EZH1/2双靶创新药【药品分享】精氨酸艾曲莫德片——新型选择性鞘氨醇1-磷酸受体（S1P₁）调节剂【药品分享】磷酸芦可替尼乳膏——全球/国内首款、唯一获批用于非节段型白癜风复色的外用JAK1/JAK2选择性抑制剂【药品分享】盐酸右哌甲酯缓释胶囊——治疗6岁及以上注意缺陷多动障碍（ADHD）的一线药物【药品分享】抗菌肽PL-3301口腔凝胶——中国首创的抗菌肽类抗口腔真菌感染药物【药品分享】Zasocitinib (TAK-279) 胶囊——新一代高选择性口服 TYK2 抑制剂【药品分享】注射用Abelacimab——一款全人源IgG1单克隆抗体，靶向凝血因子XI（FXI）【药品分享】Duvakitug注射液——首创性人源化IgG1-λ2单克隆抗体，靶向TL1A（TNFSF15）【药品分享】醋酸氟轻松/氢醌/维A酸乳膏——治疗中重度黄褐斑疗效明确的外用复方【药品分享】富马酸伏诺拉生氯化钠注射液——钾离子竞争性酸阻滞剂（P‑CAB）||东阳光药业研发的2.2,2.4类改良新型新药【药品分享】盐酸阿曲生坦片——诺华研发的高选择性内皮素 A（ETA）受体拮抗剂||中国首个获批用于IgA 肾病的非免疫性口服靶向药【药品分享】RGT-274-CR胶囊——上海齐鲁锐格医药研发的口服小分子GLP-1受体激动剂【药品分享】酒石酸西尼必利片——高选择性5-HT₄受体激动剂类胃肠动力药【药品分享】石杉碱甲控释片——采用双相控释/渗透泵技术的2.2类改良型新药【药品分享】塞伐艾替尼片——口服、可逆、选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】Admilparant片——口服小分子LPA₁受体拮抗剂【药品分享】瑞拉可兰胶囊——全球首个选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂【药品分享】盐酸依特卡肽注射液——全球首个、国内唯一获批的静脉注射型拟钙剂【药品分享】Avacincaptad pegol玻璃体内注射液——全球首批用于AMD继发地图样萎缩（GA）的靶向药物【药品分享】盐酸达利雷生片——新一代非管制、非苯二氮䓬类抗失眠药物【药品分享】甲磺酸瑞索利塞片——高选择性PI3Kα小分子靶向抑制剂 || 全球首个获批用于特定卵巢癌的靶向新药【药品分享】富马酸西他沙星注射液——新型喹诺酮类抗菌药物【药品分享】Icotrokinra——全球首个获批的口服 IL-23 受体（IL-23R）选择性拮抗多肽【药品分享】氘可来昔替尼片（Deucravacitinib）——全球首个口服、选择性 TYK2 变构抑制剂【药品分享】柯美奇拜单抗注射液——鼻用糖皮质激素治疗后症状控制不佳的成人中重度季节性过敏性鼻炎患者的福音【药品分享】吉诺昔替尼——口服小分子JAK1/TYK2双重抑制剂【药品分享】洛替拉纳（Lotilaner）——GABA 门控氯离子通道非竞争性拮抗剂 || 兼具兽医驱虫与人用眼科两大用途【药品分享】CagriSema——由卡格列肽（cagrilintide）2.4 mg与司美格鲁肽（semaglutide）2.4 mg组成的强效减重复方药【药品分享】苹果酸卡博替尼——口服、多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】迪高替尼（Delgocitinib）——一款外用泛JAK抑制剂【药品分享】拉氟莫司(Laflunimus)——口服免疫抑制剂 || 兼具免疫抑制与抗炎双重活性【药品分享】伏昔尼布片——全球首个IDH1/IDH2双重突变抑制剂靶向药【药品分享】盐酸奥昔布宁片——M受体抗胆碱药【药品分享】贝泽昔替尼片——国内首款获批的高选择性JAK2单靶点抑制剂【药品分享】苯甲酸安达艾替尼胶囊——新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂（EGFR-TKI）【药品分享】伏欣奇拜单抗注射液——全人源抗IL‑1β单克隆抗体 || 用于急性痛风性关节炎的1类创新生物药【药品分享】利多卡因丁卡因乳膏【药品分享】伐米奇拜单抗注射液——玻璃体内注射用抗IL-6人源化单抗【药品分享】依赛弗酶α注射液（Efzimfotase alfa 注射液）——第二代重组组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）酶替代疗法【药品分享】格达托利西布（Gedatolisib）——first‑in-class 泛 PI3K/mTORC1/2 双重抑制剂【药品分享】伯瑞替尼肠溶胶囊——中国原研、高选择性c-MET小分子抑制剂 || 首个获批MET扩增NSCLC单药治疗的靶向药【药品分享】力胜克拉片——中国首个申报上市的原研Bcl-2抑制剂、全球第二款Bcl-2抑制剂【药品分享】BGM0504注射液——GLP-1/GIP 双受体激动剂【药品分享】塞利尼索片——全球首个口服选择性核输出蛋白XPO1抑制剂【药品分享】Seltorexant薄膜包衣片——选择性食欲素2受体（OX2R）高选择性拮抗剂【药品分享】盐酸埃克替尼片——国内首个自主研发的一代EGFR-TKI 【药品分享】盐酸伊普可泮胶囊——全球首个口服补体B因子抑制剂【药品分享】恩考芬尼胶囊——靶向BRAF V600突变的口服激酶抑制剂【药品分享】Enpatoran——口服、选择性TLR7/8小分子抑制剂【药品分享】硝酸异康唑阴道片——抗真菌外用药物【药品分享】Zorevunersen注射液——全球独家ASO上调蛋白表达技术【药品分享】妥拉美替尼胶囊——全球首个针对NRAS突变黑色素瘤的MEK抑制剂【药品分享】盐酸替那帕诺片——全球首创NHE3抑制剂类新型降磷药物【药品分享】注射用莱古比星——新型蒽环类抗肿瘤药【药品分享】优替德隆胶囊——口服埃博霉素类微管抑制剂【药品分享】伊那利塞片——中国首个PIK3CA突变乳腺癌精准靶向药【药品分享】呋喹替尼胶囊——中国首个自主研发VEGFR-TKI || VEGFR靶点靶向抗癌药【药品分享】琥珀酸瑞波西利片——CDK4/6抑制剂【药品分享】盐酸替那帕诺片——全球首个且唯一获批的肠道磷吸收抑制剂【药品分享】芬布替尼片——口服、可逆、可透过血脑屏障的BTK抑制剂【药品分享】炔丙基半胱氨酸胶囊——全球首个进入临床的硫化氢（H₂S）供体I类创新药【药品分享】Balcinrenone达格列净胶囊——选择性盐皮质激素受体拮抗剂（MRA）+SGLT-2抑制剂【药品分享】诺拉西班（Nolasiban）分散片——选择性口服催产素受体拮抗剂 || 早产二线/辅助治疗药物【药品分享】塞多明基注射液——国内首款裸质粒基因治疗药物【药品分享】鲁兹诺雷钠片——国产首个高选择性URAT1抑制剂【药品分享】玛伐凯泰胶囊——全球首创、中国唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂【药品分享】依托芬那酯凝胶——外用非甾体抗炎镇痛药【药品分享】聚卡波非钙片——国际指南首选容积性缓泻剂【药品分享】Mezigdomide胶囊——新一代IMiDs/cereblon E3泛素连接酶调节【药品分享】洛布替尼片——全球首款共价+非共价双机制第四代 BTK 靶向药【药品分享】奥莱泊肽注射液——PEG修饰长效GLP‑1单靶点激动剂【药品分享】安瑞曲替尼胶囊 ——国内第二款国产二代NTRK广谱抗癌药【药品分享】麦格司他胶囊——抑制葡萄糖神经酰胺合成酶的罕见病口服靶向药【药品分享】乌帕替尼片（Upadacitinib）——选择性JAK1抑制剂【药品分享】Dordaviprone胶囊——全球首款、目前唯一获批用于 H3 K27M 突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的靶向药【药品分享】屈昔多巴胶囊——去甲肾上腺素前体药物 || 帕金森、多系统萎缩、神经源性体位低血压一线对症用药【药品分享】康特替尼颗粒——第二代ALK多靶点激酶抑制剂【药品分享】盐酸兰诺可泮片——国产首个获批上市的补体因子B（CFB）抑制剂【药品分享】Elinzanetant软胶囊——全球首款NK1/NK3双重神经激肽受体拮抗剂【药品分享】Fosmanogepix注射液——全球首创（First-in-class）Gwt1抑制剂类抗真菌前药【药品分享】Zorevunersen注射液——反义寡核苷酸药物【药品分享】宗艾替尼片——高选择性不可逆HER2（ERBB2）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）【药品分享】甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊——高选择性PARP抑制剂【药品分享】Bexicaserin口服溶液——选择性5-HT2C受体激动剂口服液体制剂【药品分享】醋酸伏诺拉生注射用浓溶液——钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB）【药品分享】甲苯磺酸依仑司群片——新一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）【药品分享】硫酸瑞美吉泮口崩片——CGRP 受体拮抗剂（降钙素基因相关肽）|| 偏头痛靶向特效药【药品分享】阿托吉泮片——全球首款口服长效CGRP靶点预防偏头痛药物【药品分享】乌布吉泮片——CGRP受体拮抗剂 || 第二代口服偏头痛急性期药物【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂——高选择性CGRP受体拮抗剂 || 全球唯一获批鼻喷CGRP吉泮类急性期药物【药品分享】培来加南喷雾剂——全球首款上市加南类多肽抗菌药（FIC）【药品分享】艾沙利酮片——高选择性非甾体醛固酮受体拮抗剂（MRA） || 全球首个上市的非甾体选择性MR拮抗剂【药品分享】布美他尼鼻喷雾剂——全球首款、唯一鼻内给药袢利尿剂【药品分享】注射用盐酸依拉环素——新型全合成氟环素类（四环素衍生物）静脉抗生素【药品分享】舒瑞基奥仑赛注射液——全球首款实体瘤自体CLDN18.2靶向CAR-T细胞新药【药品分享】盐酸环喷托酯滴眼液——儿童验光首选短效睫状肌麻痹剂之一【药品分享】盐酸赛庚啶口服溶液——抗过敏抗组胺药【药品分享】Rinzimetostat (ORIC-944)——口服选择性 EED别构型PRC2表观遗传抑制剂【药品分享】Empasiprubart注射用浓溶液——全球首创靶向补体C2人源化IgG1清扫型单克隆抗体【药品分享】阿更葡糖钠注射液——全球第二款、中国首款自主研发的环糊精类靶向肌松逆转剂【药品分享】盐酸罗哌卡因缓释溶液——国产自主长效局麻缓释制剂 || 填补国内切口原位长效镇痛空白【药品分享】Telisotuzumab Adizutecan 注射用粉末——抗c-Met抗体偶联药物（ADC）【药品分享】L606 (曲前列尼尔脂质体吸入混悬液)——靶向肺动脉高压【药品分享】佩米替尼片——选择性FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】唑尼沙胺胶囊——磺酰胺类结构 || 广谱抗癫痫药，偏头痛预防【药品分享】琥珀酸安维吖啶片——双靶点胆碱酯酶抑制剂【药品分享】布莱昔替尼片（Bleximenib）——口服高选择性Menin-KMT2A相互作用抑制剂【药品分享】利厄替尼片——第三代EGFR-TKI靶向药【药品分享】注射用苯磺酸瑞马唑仑——苯二氮䓬类短效静脉镇静/麻醉药【药品分享】瑞维鲁胺片——国产全新二代雄激素受体抑制剂【药品分享】塞普替尼胶囊——全球首款高选择性RET靶向药 || 国内唯一拥有12岁以上儿童甲状腺肿瘤完整临床证据的RET抑制剂【药品分享】注射用和厚朴酚脂质体冻干粉——全球首创小分子脂质体靶向制剂【药品分享】注射用顺铂聚合物胶束——前沿纳米化疗创新赛道 || 改良型新药-纳米靶向注射制剂【药品分享】奥普雷顿片——国内首个获批的口服OX2R选择性激动剂【药品分享】琥珀酸思普可泮片——口服选择性补体B因子（CFB/FB）小分子抑制剂 || 全球首个每日一次口服FB抑制剂【药品分享】苹果酸法米替尼胶囊——多靶点TKI创新药 || 国内唯一获批用于宫颈癌的口服抗血管TKI 【药品分享】盐酸伊普可泮胶囊【药品分享】枸橼酸伊沙佐米胶囊——第二代、全球首个口服可逆性蛋白酶体抑制剂【药品分享】注射用西罗莫司（白蛋白结合型）——mTOR 激酶抑制剂 || 白蛋白纳米粒递送系统【药品分享】Bleximenib片——Menin抑制剂（KMT2A/Menin 相互作用抑制剂）【药品分享】Eloralintide注射液——选择性长效胰淀素（Amylin）受体激动剂（AMY1R激动剂）【药品分享】阿柏西普眼内注射溶液——重组人源VEGF融合蛋白的治疗用生物制品【药品分享】艾托莫德片——高选择性S1PR1（鞘氨醇‑1‑磷酸受体1）小分子激动剂【药品分享】GBI268注射液——复方局部镇痛注射剂【药品分享】Edecesertib片——IRAK‑4小分子激酶抑制剂【药品分享】阿布昔替尼片——高选择性JAK‑1小分子抑制剂【药品分享】盐酸阿思尼布片——全球首个且目前唯一基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物【药品分享】Venglustat——葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS/UGCG）抑制剂【药品分享】塞瑞替尼胶囊——第二代ALK酪氨酸激酶抑制剂（ALK-TKI）【药品分享】泊那替尼片——第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）|| 唯一能够有效抑制BCR‑ABL T315I耐药突变的TKI 【药品分享】盐酸阿那格雷胶囊——PDE3抑制剂【药品分享】奥雷巴替尼片——国内首个获批可有效抑制T315I突变的三代BCR-ABL抑制剂【药品分享】比克恩丙诺片——HIV‑1感染单片复方抗病毒药【药品分享】甲磺酸奥希替尼片——第三代EGFR靶向药【药品分享】醋酸戈舍瑞林缓释植入剂——促性腺激素释放激素激动剂缓释皮下植入制剂【药品分享】拉考沙胺缓释胶囊——钠通道调节剂【药品分享】纳曲酮利培酮植入剂——新的缓释植入剂型【药品分享】普那布林注射用浓溶液——GEF‑H1（ARHGEF2）激动剂【药品分享】Petrelintide注射液——长效胰淀素（Amylin）受体激动剂【药品分享】酒石酸凡瑞格拉替尼片——1类高选择性FGFR口服小分子创新药【药品分享】醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）——长效生长抑素类似物（SSA）【药品分享】吡非尼酮胶囊——多细胞因子通路调节剂【药品分享】罗替高汀贴片——非麦角类多巴胺受体激动透皮贴剂 || 全球首个经皮吸收的帕金森治疗药物【药品分享】芦沃美替尼片——高选择性MEK1/2（丝裂原活化蛋白激酶激酶 1/2）抑制剂【药品分享】硫酸阿托品滴眼液——竞争性 M‑胆碱（毒蕈碱）受体拮抗剂免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。

上市批准申请上市

100 项与佩米替尼相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11417	佩米替尼	L01XE	DB15102

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
晚期胆管癌	韩国	Handok, Inc.	2023-04-25
染色体8p11骨髓增殖综合征	美国	Incyte Corp.	2022-08-26
胆管癌	加拿大	Incyte Corp.	2021-09-17
局部晚期胆管癌	欧盟	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	冰岛	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	列支敦士登	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	挪威	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	欧盟	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	冰岛	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	列支敦士登	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	挪威	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
FGFR2融合或重排的胆管癌	日本	Incyte Corp.	2021-03-23
FGFR2阳性肝内胆管癌	美国	Incyte Corp.	2020-04-17

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
FGFR2阳性尿路上皮癌	临床3期	中国	信达生物制药（苏州）有限公司	2021-05-11
FGFR2阳性尿路上皮癌	临床3期	中国	Incyte Biosciences International SARL	2021-05-11
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	美国	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	中国	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	日本	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	奥地利	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	比利时	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	加拿大	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	丹麦	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	芬兰	Incyte Corp.	2019-06-03

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03656536 (FIGHT-302, CTgov)	临床3期	不可切除的肝内胆管癌 \| 转移性胆管癌	167	Pemigatinib (Pemigatinib 13.5 mg QD)	壓積襯糧鑰願構簾網願(窪憲鹽鏇製膚範鑰簾膚) = 鏇網壓壓鑰觸蓋夢夢鏇糧餘獵網淵襯夢夢鹽鑰 (齋蓋觸糧鏇夢醖網憲憲, 壓顧獵憲顧衊窪齋蓋襯 ~ 艱鹽簾醖夢鏇簾製蓋鑰) 更多	-	2026-08-11
				Gemcitabine+Cisplatin+Pemigatinib (Gemcitabine 1000 mg/m^2 Plus Cisplatin 25 mg/m^2 to Pemigatinib 13.5 mg QD)	壓積襯糧鑰願構簾網願(窪憲鹽鏇製膚範鑰簾膚) = 築鑰範鏇齋顧遞鑰憲簾糧餘獵網淵襯夢夢鹽鑰 (齋蓋觸糧鏇夢醖網憲憲, 簾憲膚遞顧廠範壓鑰範 ~ 齋繭糧獵鹹範製蓋網淵) 更多
NCT03656536 (FIGHT-302, Pubmed \| J Clin Oncol)	临床3期	转移性胆管癌一线 FGFR2 rearrangement	167	Pemigatinib	鹽醖觸網網窪鹽觸獵網(顧艱鹹選膚窪鑰襯鹽遞) = 壓鬱襯壓壓廠鹹簾遞願願製鑰窪艱積簾鬱蓋壓 (衊選衊夢憲廠憲齋襯製 ) 更多	积极	2026-06-01
				Chemotherapy (gemcitabine + cisplatin)	鹽醖觸網網窪鹽觸獵網(顧艱鹹選膚窪鑰襯鹽遞) = 簾獵憲積顧餘鬱淵夢築願製鑰窪艱積簾鬱蓋壓 (衊選衊夢憲廠憲齋襯製 ) 更多
NCT03656536 (FIGHT-302, ASCO2026)	临床3期	FGFR2突变胆管上皮癌一线 FGFR2 rearrangement	167	Pemigatinib	膚夢觸積範遞襯範艱製(範顧製積積鑰壓淵窪廠) = 窪範蓋構觸範積鹽膚築繭糧築網襯膚衊鏇淵齋 (鹹糧衊廠繭衊蓋鏇築窪, 6.5 ~ 12.2) 更多	积极	2026-05-29
				Gemcitabine + cisplatin	膚夢觸積範遞襯範艱製(範顧製積積鑰壓淵窪廠) = 顧構製觸鬱繭鹹襯餘淵繭糧築網襯膚衊鏇淵齋 (鹹糧衊廠繭衊蓋鏇築窪, 6.1 ~ 8.3) 更多
ASCO2026	N/A	肝内胆管癌	237	Pemigatinib or futibatinib	構鬱鬱襯憲鬱艱鏇齋衊(網積窪鹽構夢製鏇餘鹽) = 鑰鬱醖鏇獵顧艱醖襯齋網網構選餘築築壓艱醖 (醖壓窪蓋醖廠夢繭醖衊 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	胆管癌	215	Futibatinib	艱製窪壓窪範觸襯襯製(遞鹽襯衊簾獵壓鬱觸鬱) = 壓積憲簾窪鬱糧積淵積憲鹹鏇壓鏇壓觸繭窪製 (鹹糧遞膚窪觸鹽積範憲 ) 更多	积极	2026-05-29
				Pemigatinib	艱製窪壓窪範觸襯襯製(遞鹽襯衊簾獵壓鬱觸鬱) = 餘網蓋構夢餘鹹窪鬱窪憲鹹鏇壓鏇壓觸繭窪製 (鹹糧遞膚窪觸鹽積範憲 ) 更多
ESMO_TAT2026	N/A	FGFR2阳性肝内胆管癌二线 FGFR2 fusion/rearrangement-positive	54	Pemigatinib (TP53 mutations)	顧選觸膚鑰構蓋壓遞蓋(齋選構繭範鏇顧艱積糧) = 築蓋衊衊鑰憲獵鑰鏇鑰鹹築淵憲壓膚築製鏇餘 (鏇憲構簾範齋獵鹽餘積 ) 更多	不佳	2026-03-16
				Pemigatinib (TP53 wild-type)	顧選觸膚鑰構蓋壓遞蓋(齋選構繭範鏇顧艱積糧) = 鏇構願繭鹽構醖觸齋餘鹹築淵憲壓膚築製鏇餘 (鏇憲構簾範齋獵鹽餘積 ) 更多
ESMO_SRC2026	N/A	中枢神经系统肿瘤	9	infigratinib	糧鏇鑰願構構鹽淵醖簾(簾觸製鏇顧鑰襯壓築夢) = Toxicities included fatigue, visual changes, hyperphosphatemia and stomatitis. Two patients required dose reductions and four required discontinuation due to toxicity (visual changes - 1, hyperphosphatemia - 1 and fatigue - 2) 願壓蓋襯鬱顧餘製糧遞 (築淵衊齋醖廠廠夢齋繭 )	积极	2026-03-09
ESMO_SRC2026	N/A	琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤	19	imatinib	衊壓淵範鏇願醖鹽網獵(蓋齋鏇膚積鬱鹽鏇觸鹽) = 蓋齋遞憲糧憲簾繭鏇鬱繭衊壓選醖鑰廠築淵鑰 (憲醖糧鑰遞醖淵製襯衊, 50.7 ~ NR)	积极	2026-03-09
				sunitinib	衊淵艱廠築鏇構築壓蓋(願範憲構齋淵網鏇廠夢) = 衊鑰遞齋鹹憲範鑰繭鹽遞蓋簾願醖觸膚窪膚顧 (觸鑰廠範淵範淵襯襯壓 )
NCT04088188 (Pubmed \| Invest New Drugs)	临床1期	晚期胆管癌二线 IDH1 mutations \| FGFR2 fusions	8	Ivosidenib + Gemcitabine + Cisplatin	齋築壓壓製獵遞壓鹹網(醖鬱憲憲觸醖憲鬱選艱) = 網製鏇繭蓋鏇襯蓋選淵製鹽製鑰築衊鹹餘繭糧 (鏇憲繭鹹蓋構壓簾鹽鹹 ) 更多	不佳	2026-02-01
NCT05267106 (FIGHT-209, CTgov)	临床2期	多形性胶质母细胞瘤 \| 胶质母细胞瘤，IDH野生型 \| 胶质母细胞瘤 ... 更多	83	pemigatinib (Recurrent Glioblastoma)	衊願糧餘網夢窪糧鹹簾 = 淵顧構鏇鏇窪構鬱齋齋顧選窪廠壓廠壓獵製廠 (齋繭範衊簾襯製廠蓋簾, 鹽壓艱鹽窪膚獵願餘鬱 ~ 鹹鏇獵餘製齋顧糧觸遞) 更多	-	2025-12-30
				pemigatinib (Recurrent Non-glioblastoma CNS Tumors)	壓網憲築襯鏇選淵艱蓋 = 憲築廠鏇積顧顧膚遞壓壓夢網夢膚膚膚餘獵襯 (艱積構觸壓網膚遞餘範, 遞衊製遞鑰齋顧鏇鹹範 ~ 廠壓繭壓選餘糧遞獵餘) 更多