A Phase II Study of Pemigatinib Plus Durvalumab (MEDI4736) in Previously Treated Advanced Intrahepatic Cholangiocarcinoma Patients With FGFR-2 Fusion or Rearrangement

This is a single arm phase II study of pemigatinib and durvalumab combination in patients with FGFR-2 fusion or rearrangement positive intrahepatic cholangiocarcinoma. Each cycle will be 3 weeks. Pemigatinib is administered at 13.5 mg orally daily 2 weeks on and 1 week off. Durvalumab is administered at 1500 mg intravenously once every 3 weeks. Subjects will require a visit with appropriate laboratory work prior to the start of each cycle. Disease assessment will occur every 9 weeks. Subjects will continue treatment until progression per RECIST 1.1, toxicity or subject/physician decision. A maximum of 24 months (about 35 cycles) of pemigatinib and durvalumab treatment from Cycle 1 Day 1 is allowed.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

Hoosier Cancer Research Network

[+3]

NCT06300528

/ Recruiting临床2期IIT

PERFORM: A Phase II Study of Pemigatinib in Patients With Relapsed or Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphomas

The purpose of this clinical trial is to learn if the study drug pemigatinib is effective in treating patients with relapsed or refractory B-cell non-Hodgkin lymphomas.

开始日期2025-10-03

申办/合作机构

University of Utah

[+1]

NCT06906562

/ Recruiting临床2期IIT

A Phase II Nationwide, Fully Decentralized, Telemedicine Study of Pemigatinib in Adult Patients With Advanced or Metastatic Pancreatic Cancer With FGFR2 Gene Fusions or Other FGFR Genetic Alterations

This phase II study evaluates how well pemigatinib works for the treatment of adult patients with pancreatic cancer that has spread from where it first started to nearby tissue, lymph nodes, or distant parts of the body (advanced) or has spread from where it first started to other places in the body (metastatic) and that have abnormal changes (alterations) in the fibroblast growth factor receptor (FGFR) gene. FGFR genes are genes that, when altered, can lead to and promote the growth of cancer in patients. Researchers want to test if using pemigatinib can block the function of these abnormal FGFR genes and prevent the tumor from growing and whether treatment can help improve overall quality of life.

开始日期2025-08-26

申办/合作机构

Ohio State University Comprehensive Cancer Center

[+1]

100 项与佩米替尼相关的临床结果

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100 项与佩米替尼相关的转化医学

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100 项与佩米替尼相关的专利（医药）

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275

项与佩米替尼相关的文献（医药）

2025-12-31·Precision Oncogenomics

Identifying Drug Combination Strategies for ZMYM2: FGFR1 Fusion Positive Leukemia

Article

作者: Beer, Sofia R ; Druker, Brian J ; Leonard, Jessica ; Tyner, Jeffrey W ; Tognon, Cristina E ; Eide, Christopher A ; Huang, Ariane

Myeloid/lymphoid neoplasms with eosinophilia and tyrosine kinase gene fusions (MLN-TK) are a class of fusion protein-driven, poor prognosis leukemias. Leukemias harboring FGFR1 fusions have previously been referred to as 8p11.2 myeloproliferative syndrome (EMS) or stem cell leukemia/lymphoma (SCLL) and are currently referred to as Myeloid/lymphoid neoplasms with FGFR1 rearrangement based on the most recent WHO classification system. To identify new therapeutic options for MLN-TK patients, we evaluated clinical and ex vivo drug response data from a ZMYM2:FGFR1-positive patient who was successfully treated with FGFR kinase-targeting inhibitors. After initially responding to ponatinib, the patient was switched to pemigatinib which eventually transitioned them to a successful transplant. Leukemia cells isolated from the patient exhibited ex vivo sensitivity to ponatinib, bortezomib and axitinib. ZMYM2:FGFR1-transformed Ba/F3 cells were exquisitely sensitive to next generation FGFR inhibitors, and combinations of FGFRi plus trametinib or midostaurin were found to be synergistic, suggesting novel therapeutic options for FGFR1-fusion positive patients.

2025-12-01·Oncology and Therapy

Sequential Fibroblast Growth Factor Receptor Inhibition in Intrahepatic Cholangiocarcinoma: Navigating an Evolving Landscape of Resistance and Opportunity—A Case Report and Current Opinion

Article

作者: Yamaguchi, Hironori ; Sasanuma, Hideki

Fibroblast growth factor receptor (FGFR)2 rearrangements define a distinct molecular subset of intrahepatic cholangiocarcinoma (iCCA) with therapeutic potential using FGFR inhibitors. However, acquired resistance invariably limits long-term efficacy, posing a significant clinical challenge. Sequential targeting with different FGFR inhibitors is an emerging strategy, yet robust evidence, particularly for third-line and beyond, is scarce, and a consensus on optimal sequencing and patient selection remains unreached. Here, we report a case of FGFR2-rearranged iCCA where the patient achieved a radiographic partial response (PR) to tasurgratinib (a third-line FGFR inhibitor) following prior progression on pemigatinib and futibatinib. This case underscores the sustained dependency on the FGFR pathway and highlights the potential clinical utility of rationally sequenced FGFR-targeted therapy even after multiple lines of treatment. More broadly, this report serves as a basis for a current opinion on the evolving landscape of sequential FGFR inhibition in iCCA. We delve into the complexities of acquired resistance, dissect the arguments for and against prolonged FGFR pathway blockade, explore the impact of co-occurring genomic alterations, discuss the controversies, research priorities, and the urgent need for a balanced perspective to guide future clinical practice and trial design in this rapidly advancing but still uncertain field.

2025-12-01·CURRENT OPINION IN NEUROLOGY

Rare gliomas: standard treatment approaches and new target therapies

Review

作者: Bruno, Francesco ; Pellerino, Alessia ; Rudà, Roberta ; Pronello, Edoardo

Purpose of review:

Rare gliomas, including circumscribed astrocytic, glioneuronal, and neuronal central nervous system (CNS) tumours, though collectively uncommon, present significant clinical challenges due to their heterogeneity and limited therapeutic evidence. Conventional management has relied predominantly on surgery and radiotherapy. Advances in molecular profiling have revealed actionable targets, prompting a timely reassessment of treatment paradigms. This review aims to describe current standard treatments and recent advances in molecularly targeted approaches for rare gliomas.

Recent findings:

Gross total surgical resection remains the primary therapeutic modality for rare gliomas, providing optimal tumour control and symptom relief. Radiotherapy offers additional benefit in case of subtotal resection or recurrent disease, particularly in WHO grade 3 tumours. In contrast, conventional chemotherapy has shown limited efficacy and is typically reserved for refractory or progressive cases.The discovery of actionable molecular alterations in a substantial subset of rare gliomas has led to increasing integration of targeted therapies into clinical management. Notable recent advances include the use of BRAF/MAPK pathway inhibitors (e.g., dabrafenib/trametinib, tovorafenib), NTRK inhibitors (e.g., larotrectinib, entrectinib), FGFR inhibitors (e.g., erdafitinib, pemigatinib), and mTOR inhibitors (e.g., everolimus), which have demonstrated meaningful clinical activity in select patient populations.

Summary:

Precision oncology is rapidly transforming the treatment landscape for rare CNS tumours. Integration of targeted therapies into clinical protocols – ideally guided by multidisciplinary molecular tumour boards – is increasingly warranted. Future research must optimise timing, combination strategies, and overcome resistance, while new biomarkers and liquid biopsy tools are needed to guide the choice of therapy and monitor response in this underserved population.

732

项与佩米替尼相关的新闻（医药）

2025-12-09

·信达生物

信达生物信美悦®（匹康奇拜单抗注射液）一项新临床III期研究（CLEAR-2）达成终点，为中重度银屑病长期管理提供更优方案

2025年12月09日，美国旧金山和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，今日宣布信美悦®——其自主研发的重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体注射液匹康奇拜单抗（研发代号：IBI112）在中国中重度斑块状银屑病受试者中开展的随机撤药和再治疗III期临床研究（CLEAR-2）中达成主要终点和次要疗效终点。信美悦®作为首个中国原研的IL-23p19单抗，已于2025年11月获国家药品监督管理局（NMPA）批准用于适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。 CLEAR-2（NCT06049810）是一项针对中重度斑块状银屑病的前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，采用随机撤药与再治疗设计，旨在评估匹康奇拜单抗在治疗达标后维持用药和撤药的疗效。研究共纳入566例受试者，所有患者先接受匹康奇拜单抗治疗至第32周。第32周达到银屑病面积和严重程度指数改善≥90%（PASI 90）应答的受试者再次随机分配至维持治疗组（接受匹康奇拜单抗100 mg/200 mg维持治疗）或撤药组（接受安慰剂治疗）。研究主要终点为第56周时达到PASI 90的受试者比例。该终点直接反映药物在长期治疗中维持高水平皮损清除效果的能力，是评估疗效持久性与维持方案优越性的关键指标。主要终点达成，匹康奇拜单抗季度给药即可长期维持卓越疗效研究结果显示，CLEAR-2主要终点顺利达成：第56周时，匹康奇拜单抗100 mg和200 mg维持治疗组达到PASI 90的受试者比例分别为89.3%和90.1%，均显著高于相应撤药组（37.7%和51.7%，P值均＜0.0001）。该数据有力证明，匹康奇拜单抗仅需每季度一次用药即可长期维持卓越疗效，疗效稳定可靠且显著优于撤药。次要终点全面达成，匹康奇拜单抗季度给药可维持皮损清除与生活质量整体改善此外，本研究次要疗效终点均顺利达成。第56周时，匹康奇拜单抗100 mg和200 mg维持治疗组达到PASI 75、PASI 100、sPGA 0或1分、sPGA 0分和DLQI 0或1分的受试者比例均显著高于相应撤药组（P值均＜0.0001）。上述结果表明，匹康奇拜单抗在改善皮损程度和生活质量方面具有全面且持久的疗效，且可以通过每季度一次用药长期维持。匹康奇拜单抗撤药后疗效持久，维持治疗复发风险显著降低至第56周，匹康奇拜单抗100 mg和200 mg维持治疗组可维持PASI 90应答，匹康奇拜单抗100 mg和200 mg撤药组停药后疗效维持的中位时间为20.4周和24.6周（末次使用匹康奇拜单抗后32.4周和36.6周）。匹康奇拜单抗100 mg和200 mg维持治疗组失去PASI 90的风险相较对应撤药组均显著降低（p＜0.0001）。且如主要终点提示，即使在撤药24周后，仍有接近半数撤药组受试者维持皮损清除(PASI90)，提示匹康奇拜单抗为中重度银屑病患者带来皮损深度清除获益。匹康奇拜单抗安全性良好，无新增安全性信号研究期间匹康奇拜单抗整体安全性良好，较以往相关临床研究未发现新的安全信号。 CLEAR-2临床研究的主要研究者、上海市皮肤病医院史玉玲教授表示：“已有的研究证据表明IL-23p19靶点抗体治疗银屑病具有长期疗效维持、用药便利性优势明显。药物治疗后达到满意疗效的患者，继续治疗的必要性和停药后疗效维持及复发再治疗是临床实践中需要解答的非常重要的问题。CLEAR-2研究是首个中国企业自主研发的IL-23p19匹康奇拜单抗随机撤药临床研究，作为主要研究者，我和研究者团队对该研究达成主要和次要疗效终点深感振奋。该研究证实，匹康奇拜单抗维持治疗的疗效长期持续稳定、停药后疗效维持的比例也非常优越。这为需要长期治疗的患者提供了关键保障，同时为临床医生优化银屑病长期管理策略提供了科学依据。” 信达生物制药集团综合管线首席研发官钱镭博士表示：“信美悦®的又一III期研究CLEAR-2成功达终点，充分验证了其作为新一代IL-23p19靶点药物的核心优势：通过季度给药机制实现持久的深度缓解与优异的安全性，显著改善患者生活质量，为临床提供真正个体化的灵活管理策略。作为国内首个自主研发并获批的IL-23p19生物制剂，这些突破性成果使我们充满信心，能为中重度患者提供更便捷、友好且疗效确切的优化方案。我们将通过全方位生命周期管理持续探索适应症拓展，最大化该药物的临床价值，致力于解决银屑病耐药等未满足的临床需求。” 关于银屑病 - 滑动查看更多介绍 - 银屑病是一种遗传与环境共同作用，免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病，可发生于各年龄段，无性别差异。典型临床表现为鳞屑性红斑或斑块，局限或广泛分布，无传染性，治疗困难，常罹患终身。银屑病可以分为寻常型银屑病（包括点滴状银屑病和斑块型银屑病）、脓疱型银屑病、红皮型银屑病及关节病型银屑病。其中斑块型银屑病占80~90%，30%左右为中重度。银屑病患病率在世界各地有显著差异，中国患者约在600万以上。目前在中国，主要系统性药物治疗方法包括甲氨蝶呤（Methotrexate，MTX）、环孢素（Cyclosporine A）、维A酸类、生物制剂类。自2019年开始，中国银屑病治疗逐渐进入生物制剂时代。以IL-23抑制剂为代表的创新生物制剂具有精准度高、起效快、疗效高、安全性好、作用持久等特点，在全面深度清除皮损、延长无复发时间方面更具优势。关于信美悦®（匹康奇拜单抗注射液） - 滑动查看更多介绍 - 匹康奇拜单抗（研发代号：IBI112）为重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体注射液，是由信达生物自主研发，具有自主知识产权的一种单克隆抗体，特异性结合IL-23p19亚基。通过阻止IL-23与细胞表面受体结合，阻断IL-23受体介导信号通路发挥抗炎作用。匹康奇拜单抗有望为银屑病、溃疡性肠炎和其他自身免疫性疾病患者提供更有效、更长给药周期的治疗方案。信美悦®（匹康奇拜单抗注射液）获得NMPA批准适应症为：适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。匹康奇拜单抗当前开展了多项临床研究，包括：在中重度斑块状银屑病患者中开展的注册III期临床研究（CLEAR-1）；在中重度斑块状银屑病患者中开展的随机撤药再治疗的III期临床研究（CLEAR-2）；在中重度斑块状银屑病患者中开展的生物制剂治疗转匹康奇拜单抗治疗的III期临床研究（CLEAR-3）；在中重度斑块状银屑病患者中开展的生物制剂治疗转匹康奇拜单抗治疗的II期临床研究；在中重度活动性溃疡性结肠炎患者中开展的II期临床研究；除CLEAR-3研究正在进行中，其余研究均已达成终点。此外，匹康奇拜单抗治疗青少年银屑病和成人银屑病关节炎等多项新临床研究正在开展中。关于信达生物 - 滑动查看更多介绍 - “始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有17个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®），雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®），托莱西单抗注射液（信必乐®），氟泽雷塞片（达伯特®），匹妥布替尼片(捷帕力®)，己二酸他雷替尼胶囊（达伯乐®），利厄替尼片（奥壹新®），替妥尤单抗N01注射液（信必敏®），玛仕度肽注射液（信尔美®）和匹康奇拜单抗（信美悦®）。目前，同时还有1个品种在NMPA审评中，4个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有15个新药品种已进入临床研究。公司已与礼来、罗氏、武田、赛诺菲、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守“以患者为中心”，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，买得到、用得起高质量的生物药。截至目前，信达生物患者援助项目已惠及20余万普通患者，药物捐赠总价值36亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号：Innovent Biologics。声明： 1.信达不推荐任何未获批的药品/适应症使用。 2.雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®）和匹妥布替尼片（捷帕力®）由礼来公司研发。前瞻性声明本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用“预期”、“相信”、“预测”、“期望”、“打算”及其他类似词语进行表述时，凡与本公司有关的，均属于前瞻性表述。本公司并无义务不断地更新这些预测性陈述。这些前瞻性表述是基于本公司管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些是超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司、本公司董事及雇员代理概不承担 (a) 更正或更新本网站所载前瞻性表述的任何义务;及 (b) 若因任何前瞻性表述不能实现或变成不正确而引致的任何责任。

2025-12-08

·研发客

信达生物公布其三特异性抗体 - IBI3003治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的首次人体试验的初步数据

2025年12月8日，美国旧金山和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，在2025年美国血液学会年会(ASH)上以口头报告形式首次公布其自主开发的抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体IBI3003用于复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的首次人体试验的初步数据。IBI3003展示出良好的耐受性和可控的安全性特征，尽管当前随访时间尚短，IBI3003已经显现出令人鼓舞的初步疗效信号，特别在伴有髓外病变或既往接受抗BCMA和GPRC5D单一或双重靶向治疗的高危患者中展现了积极的疗效。 IBI3003是一种靶向G蛋白偶联受体 C5D（GPRC5D）、B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的新型三特异性抗体，其BCMA和GPRC5D的双重靶向设计旨在克服单一肿瘤抗原逃逸问题。该分子在临床前小鼠体内抗肿瘤活性优于已上市的抗GPRC5D/CD3或抗BCMA/CD3双特异性抗体标杆药物，且在体外BCMA和GPRC5D低表达细胞模型中的肿瘤杀伤效力尤为突出。目前，信达生物正在中国、澳大利亚同时开展该药I/II期临床试验（NCT06083207），探索IBI3003在R/R MM受试者中的安全性、耐受性和初步疗效。研究第一阶段招募既往至少经历过两线治疗失败的符合条件的R/R MM患者，这些患者至少接受过一种蛋白酶体抑制剂（Pl）、一种免疫调节药物（IMiD）、一种基于抗CD38的疗法的治疗，且必须在末次治疗后复发或难治；既往接受过BCMA和/或GPRC5D靶向治疗的患者也可纳入。IBI3003采用每周一次皮下注射的方式给药（持续治疗≥6个月且达到PR或更佳疗效≥2个月的患者，可切换至每2周一次给药维持）；为降低细胞因子释放综合征（CRS）的风险，设计中加入了1至3次预激给药。该阶段在中国和澳大利亚共纳入39名患者，用药剂量范围为0.1μg/kg到800μg/kg。患者中位年龄为62岁（40-79），其中mSMART高危患者占64.1%，46.2%的患者存在≥1处髓外病变（EMD）；患者既往治疗中位线数为4（1-10），所有患者均至少接受过三类药物治疗（PI、IMiD和抗CD38抗体），51.3%的患者至少接受过五类药物治疗（至少2种PI、2 种IMiD和1种抗CD38抗体），41%的患者既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗，76.9% 的患者对末次治疗耐药。截至2025年11月7日，患者中位随访时间为3.25个月（0.4-7.4），中位治疗持续时间为12.14 周（1.0-33.0）。 IBI3003在R/R MM患者中安全性可控血液系统毒性是最常见的≥3级TEAEs，主要发生在剂量递增阶段，程度可控且可恢复。 CRS、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率分别为64.1%、6.1%，均为1-2级，经治疗后已恢复；预防性使用托珠单抗可降低CRS的发生风险。感染发生率为48.7%，其中≥3级感染占28.2%。对于GPRC5D靶点相关的口腔、皮肤、指甲相关TEAE，未观察到3级以上的口腔TEAE，大多数皮肤、指甲TEAE为1-2级，仅有2例患者出现3级皮疹。 IBI3003在≥120ug/kg剂量下表现出令人鼓舞的疗效和缓解深度在中位随访3.25个月期间观察到了令人鼓舞的疗效：接受≥120μg/kg治疗的患者（n=24）ORR为83.3%，其中包括4例sCR、7例VGPR和9例PR。在接受≥120μg/kg治疗的患者中，10例伴有EMD的患者ORR达80%，9例既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者ORR达77.8%。在接受≥120μg/kg治疗的患者中，经中心实验室下一代测序（NGS）检测评估达到CR及以上疗效的患者（n=4）中微小残留病变（MRD）阴性率为100%。 IBI3003在R/R MM患者中观察到强效稳定的药效学应答生物标志物分析显示，R/R MM患者的基线可溶性 B 细胞成熟抗原（sBCMA）水平较高且存在个体差异（中位水平为198ng/mL，范围10-3010ng/mL）。在120μg/kg、360μg/kg、540μg/kg剂量组中均监测到患者血清sBCMA水平显著且持久的下降。 IBI3003在R/R MM患者中展示出良好的耐受性和可控的安全性特征，在≥120 μg/kg的剂量下观察到了令人鼓舞的疗效信号，即使在高危患者（伴有EMD或曾接受过抗BCMA和/或GPRC5D治疗的患者）中仍观察到了疗效反应。目前的随访期相对较短，预计随着持续治疗的进行抗肿瘤效果会更加显著。IBI3003的剂量优化研究正在积极推进中。复旦大学附属中山医院刘澎教授表示：“R/R MM患者在接受包括PI、IMiD、基于抗CD38的疗法的治疗失败后预后较差，ORR仅为29.8%，中位无进展生存期4.6个月，中位总生存期12.4个月[1]。因此对于此类患者，临床上存在迫切的未满足的需求，尤其是伴有EMD或既往接受过抗 BCMA和/或抗GPRC5D治疗等高危特征的R/R MM患者。IBI3003的BCMA、GPRC5D双靶覆盖解决单靶药物表达异质性、治疗耐药问题，减少肿瘤逃逸；而优化亲和力的CD3可以精准激活T细胞、杀伤肿瘤，同时改善安全性。在本次披露的I期研究结果中，IBI3003安全性可控，在≥120 μg/kg的剂量下疗效数据亮眼，ORR达83.3%，对于伴有EMD或曾接受过抗BCMA和/或GPRC5D治疗的高危患者仍能发挥显著疗效，充分体现了其在克服治疗耐药方面的潜力。我们也更为期待IBI3003持续治疗下长期随访的生存数据。” 关于IBI3003（抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体） IBI3003由信达专属Sanbody®平台构建，是一种靶向G蛋白偶联受体 C5D（GPRC5D）、B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的新型三特异性抗体。该分子设计旨在克服单一肿瘤抗原逃逸问题，其在临床前小鼠体内抗肿瘤活性方面优于已上市的双特异性抗体标杆药物，而且在体外BCMA和GPRC5D低表达的细胞模型中表现出的肿瘤杀伤效力尤为突出。目前，信达生物正在中国、澳大利亚同时开展该药I/II期临床试验（NCT06083207），探索IBI3003在R/R MM受试者中的安全性、耐受性和疗效。关于信达生物 “始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有17个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®），雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®），托莱西单抗注射液（信必乐®），氟泽雷塞片（达伯特®），匹妥布替尼片(捷帕力®)，己二酸他雷替尼胶囊（达伯乐®），利厄替尼片（奥壹新®），替妥尤单抗N01注射液（信必敏®），玛仕度肽注射液（信尔美®）和匹康奇拜单抗（信美悦®）。目前，同时还有1个品种在NMPA审评中，4个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有15个新药品种已进入临床研究。公司已与礼来、罗氏、武田、赛诺菲、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守“以患者为中心”，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，买得到、用得起高质量的生物药。截至目前，信达生物患者援助项目已惠及20余万普通患者，药物捐赠总价值36亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。声明： 1.信达不推荐任何未获批的药品/适应症使用。 2.雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®）和匹妥布替尼片（捷帕力®）由礼来公司研发。

临床结果

2025-12-08

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ASH 2025口头报告：信达生物公布其三特异性抗体 -IBI3003治疗复发或难治性多发...

美国旧金山和中国苏州2025年12月8日 /美通社/ -- 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，在2025年美国血液学会年会(ASH)上以口头报告形式首次公布其自主开发的抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体IBI3003用于复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的首次人体试验的初步数据。IBI3003展示出良好的耐受性和可控的安全性特征，尽管当前随访时间尚短，IBI3003已经显现出令人鼓舞的初步疗效信号，特别在伴有髓外病变或既往接受抗BCMA和GPRC5D单一或双重靶向治疗的高危患者中展现了积极的疗效。 IBI3003是一种靶向G蛋白偶联受体 C5D（GPRC5D）、B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的新型三特异性抗体，其BCMA和GPRC5D的双重靶向设计旨在克服单一肿瘤抗原逃逸问题。该分子在临床前小鼠体内抗肿瘤活性优于已上市的抗GPRC5D/CD3或抗BCMA/CD3双特异性抗体标杆药物，且在体外BCMA和GPRC5D低表达细胞模型中的肿瘤杀伤效力尤为突出。目前，信达生物正在中国、澳大利亚同时开展该药I/II期临床试验（NCT06083207），探索IBI3003在R/R MM受试者中的安全性、耐受性和初步疗效。研究第一阶段招募既往至少经历过两线治疗失败的符合条件的R/R MM患者，这些患者至少接受过一种蛋白酶体抑制剂（Pl）、一种免疫调节药物（IMiD）、一种基于抗CD38的疗法的治疗，且必须在末次治疗后复发或难治；既往接受过BCMA和/或GPRC5D靶向治疗的患者也可纳入。IBI3003采用每周一次皮下注射的方式给药（持续治疗≥6个月且达到PR或更佳疗效≥2个月的患者，可切换至每2周一次给药维持）；为降低细胞因子释放综合征（CRS）的风险，设计中加入了1至3次预激给药。该阶段在中国和澳大利亚共纳入39名患者，用药剂量范围为0.1μg/kg到800μg/kg。患者中位年龄为62岁（40-79），其中mSMART高危患者占64.1%，46.2%的患者存在≥1处髓外病变（EMD）；患者既往治疗中位线数为4（1-10），所有患者均至少接受过三类药物治疗（PI、IMiD和抗CD38抗体），51.3%的患者至少接受过五类药物治疗（至少2种PI、2 种IMiD和1种抗CD38抗体），41%的患者既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗，76.9% 的患者对末次治疗耐药。截至2025年11月7日，患者中位随访时间为3.25个月（0.4-7.4），中位治疗持续时间为12.14 周（1.0-33.0）。 IBI3003在R/R MM患者中安全性可控血液系统毒性是最常见的≥3级TEAEs，主要发生在剂量递增阶段，程度可控且可恢复。 CRS、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率分别为64.1%、6.1%，均为1-2级，经治疗后已恢复；预防性使用托珠单抗可降低CRS的发生风险。感染发生率为48.7%，其中≥3级感染占28.2%。对于GPRC5D靶点相关的口腔、皮肤、指甲相关TEAE，未观察到3级以上的口腔TEAE，大多数皮肤、指甲TEAE为1-2级，仅有2例患者出现3级皮疹。 IBI3003在≥120ug/kg剂量下表现出令人鼓舞的疗效和缓解深度在中位随访3.25个月期间观察到了令人鼓舞的疗效：接受≥120μg/kg治疗的患者（n=24）ORR为83.3%，其中包括4例sCR、7例VGPR和9例PR。在接受≥120μg/kg治疗的患者中，10例伴有EMD的患者ORR达80%，9例既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者ORR达77.8%。在接受≥120μg/kg治疗的患者中，经中心实验室下一代测序（NGS）检测评估达到CR及以上疗效的患者（n=4）中微小残留病变（MRD）阴性率为100%。 IBI3003在R/R MM患者中观察到强效稳定的药效学应答生物标志物分析显示，R/R MM患者的基线可溶性 B 细胞成熟抗原（sBCMA）水平较高且存在个体差异（中位水平为198ng/mL，范围10-3010ng/mL）。在120μg/kg、360μg/kg、540μg/kg剂量组中均监测到患者血清sBCMA水平显著且持久的下降。 IBI3003在R/R MM患者中展示出良好的耐受性和可控的安全性特征，在≥120 μg/kg的剂量下观察到了令人鼓舞的疗效信号，即使在高危患者（伴有EMD或曾接受过抗BCMA和/或GPRC5D治疗的患者）中仍观察到了疗效反应。目前的随访期相对较短，预计随着持续治疗的进行抗肿瘤效果会更加显著。IBI3003的剂量优化研究正在积极推进中。复旦大学附属中山医院刘澎教授表示："R/R MM患者在接受包括PI、IMiD、基于抗CD38的疗法的治疗失败后预后较差，ORR仅为29.8%，中位无进展生存期4.6个月，中位总生存期12.4个月[1]。因此对于此类患者，临床上存在迫切的未满足的需求，尤其是伴有EMD或既往接受过抗 BCMA和/或抗GPRC5D治疗等高危特征的R/R MM患者。IBI3003的BCMA、GPRC5D双靶覆盖解决单靶药物表达异质性、治疗耐药问题，减少肿瘤逃逸；而优化亲和力的CD3可以精准激活T细胞、杀伤肿瘤，同时改善安全性。在本次披露的I期研究结果中，IBI3003安全性可控，在≥120 μg/kg的剂量下疗效数据亮眼，ORR达83.3%，对于伴有EMD或曾接受过抗BCMA和/或GPRC5D治疗的高危患者仍能发挥显著疗效，充分体现了其在克服治疗耐药方面的潜力。我们也更为期待IBI3003持续治疗下长期随访的生存数据。" 关于IBI3003（抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体） IBI3003由信达专属Sanbody®平台构建，是一种靶向G蛋白偶联受体 C5D（GPRC5D）、B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的新型三特异性抗体。该分子设计旨在克服单一肿瘤抗原逃逸问题，其在临床前小鼠体内抗肿瘤活性方面优于已上市的双特异性抗体标杆药物，而且在体外BCMA和GPRC5D低表达的细胞模型中表现出的肿瘤杀伤效力尤为突出。目前，信达生物正在中国、澳大利亚同时开展该药I/II期临床试验（NCT06083207），探索IBI3003在R/R MM受试者中的安全性、耐受性和疗效。关于信达生物 "始于信，达于行"，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有17个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®），雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®），托莱西单抗注射液（信必乐®），氟泽雷塞片（达伯特®），匹妥布替尼片(捷帕力®)，己二酸他雷替尼胶囊（达伯乐®），利厄替尼片（奥壹新®）和替妥尤单抗N01注射液（信必敏®）,玛仕度肽注射液（信尔美®）和匹康奇拜单抗注射液（信美悦®）。目前，同时还有1个品种在NMPA审评中，4个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有15个新药品种已进入临床研究。公司已与礼来、罗氏、赛诺菲、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守"以患者为中心"，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，买得到、用得起高质量的生物药。截至目前，信达生物患者援助项目已惠及20余万普通患者，药物捐赠总价值36亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。声明：1.信达生物不推荐未获批的药品/适应症的使用。 2.雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®）和匹妥布替尼片（捷帕力®）由礼来公司研发。前瞻性声明本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用"预期"、"相信"、"预测"、"期望"、"打算"及其他类似词语进行表述时，凡与本公司有关的，目的均是要指明其属前瞻性表述。本公司并无义务不断地更新这些预测性陈述。这些前瞻性表述乃基于本公司管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。参考文献 [1] Mateos M , Weisel K , Stefano V D ,et al.LocoMMotion: a prospective, non-interventional, multinational study of real-life current standards of care in patients with relapsed and/or refractory multiple myeloma[J].Leukemia, 2022, 36:1371 - 1376.DOI:10.1038/s41375-022-01531-2. 本文RSS来源：美通社标签：

100 项与佩米替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11417	佩米替尼	L01XE	DB15102

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
晚期胆管癌	韩国	Handok, Inc.	2023-04-25
染色体8p11骨髓增殖综合征	美国	Incyte Corp.	2022-08-26
胆管癌	加拿大	Incyte Corp.	2021-09-17
局部晚期胆管癌	欧盟	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	冰岛	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	列支敦士登	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
局部晚期胆管癌	挪威	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	欧盟	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	冰岛	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	列支敦士登	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
转移性胆管癌	挪威	Incyte Biosciences Distribution BV	2021-03-26
FGFR2融合或重排的胆管癌	日本	Incyte Corp.	2021-03-23
FGFR2阳性肝内胆管癌	美国	Incyte Corp.	2020-04-17

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	美国	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	中国	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	日本	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	奥地利	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	比利时	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	加拿大	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	丹麦	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	芬兰	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	法国	Incyte Corp.	2019-06-03
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	德国	Incyte Corp.	2019-06-03

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03011372 (FIGHT-203, CTgov)	临床2期	髓系肿瘤 \| 血液肿瘤 \| 骨髓增生性疾病	47	Pemigatinib	齋廠壓淵遞繭鏇憲淵窪 = 壓廠繭簾鹹蓋窪網構淵壓繭襯鏇構觸構襯選廠 (廠獵糧糧糧鑰艱淵製築, 鹽艱觸廠廠構糧遞製鏇 ~ 鑰獵顧獵構鹹醖鑰構壓) 更多	-	2025-11-18
JPRN-UMIN000053840 (JON2303 B, ESMO_GI2025)	临床2期	FGFR2 fusion gene \| FGFR2 gene rearrangement \| BAP1 alteration ... 更多	71	Pemigatinib	餘鬱廠鏇齋願廠衊範醖(繭範齋蓋顧壓襯鏇鏇鬱) = 積觸簾簾顧鏇糧餘製構顧壓鏇製鏇製遞鹹憲鑰 (蓋夢鏇憲蓋觸觸窪廠築 ) 更多	积极	2025-07-03
NCT04096417 (Pubmed \| Oncologist)	临床2期	结直肠癌	-	Pemigatinib	憲淵鏇蓋繭齋範製鏇築(構艱蓋憲遞範糧獵廠繭) = grade 3 or higher AE, 42.9% 餘艱蓋憲網鹹壓壓壓膚 (簾醖鑰餘鏇蓋簾衊夢醖 ) 更多	-	2025-06-04
NCT05267106 (FIGHT-209, ASCO2025)	临床2期	胶质母细胞瘤 \| 胶质瘤 FGFR1-3 fusion/rearrangement \| FGFR1 mutation	-	Pemigatinib 13.5 mg	憲構夢廠壓鏇鹹鹹憲範(鑰積襯構積積糧積夢夢) = 顧選繭鬱廠鹹廠淵淵齋繭艱積憲憲簾顧積艱餘 (顧鹹選鹽艱鏇壓構鬱衊 ) 更多	不佳	2025-05-30
				Placebo	憲構夢廠壓鏇鹹鹹憲範(鑰積襯構積積糧積夢夢) = 願積築襯積廠觸鬱蓋築繭艱積憲憲簾顧積艱餘 (顧鹹選鹽艱鏇壓構鬱衊 ) 更多
NCT04294277 (PEGASUS, CTgov)	临床2期	膀胱尿路上皮癌	2	Pemigatinib	襯積壓艱餘選鑰積製顧(衊鹽夢餘顧鹹製鹽鹹膚) = 簾構夢襯糧憲窪鹽顧壓範憲遞網壓獵鬱簾積簾 (襯築築製鬱憲膚衊艱鹽, 築顧製廠構築襯壓餘憲 ~ 繭鹽膚鏇遞齋鬱觸憲壓) 更多	-	2025-04-18
ESMO_TAT2025	N/A	胆道癌一线 molecular alterations	666	Targeted Therapy	選壓鹹艱網餘廠蓋餘鹽(膚網艱獵鬱夢淵糧獵遞) = 襯憲鏇遞築簾鏇鹽獵鑰衊繭製醖廠範窪夢襯製 (糧艱積獵選淵蓋鹹糧艱, 13.9 ~ 29.1) 更多	积极	2025-03-03
				Chemotherapy	選壓鹹艱網餘廠蓋餘鹽(膚網艱獵鬱夢淵糧獵遞) = 選鑰蓋窪壓簾糧糧積夢衊繭製醖廠範窪夢襯製 (糧艱積獵選淵蓋鹹糧艱 )
ASN2024	N/A	胆管癌 \| 尿路上皮癌 FGFR2-rearranged	16	Erdafitinib	餘鏇鬱蓋鏇選壓獵襯觸(範夢選鑰艱鹹糧遞淵獵) = 觸遞餘壓遞築簾獵遞蓋鹽憲積構憲鑰簾遞觸鏇 (淵築積顧淵鏇顧網製鏇 ) 更多	不佳	2024-10-25
				Futibatinib	糧艱鬱構壓繭鑰鹹構廠(鏇選遞構願憲製齋鬱範) = 餘遞製餘繭鏇範簾網範糧壓壓獵廠鬱夢網遞淵 (獵顧構繭獵製蓋窪顧鏇 )
NCT04949191 (CTgov)	临床2期	肿瘤	10	Pemigatinib (Pemigatinib 6 mg Monotherapy)	範鹽膚艱選積鬱衊鹹膚 = 築積遞願構衊餘糧選窪淵鬱膚憲鏇積糧膚齋範 (艱鬱繭餘鏇製鏇製壓齋, 鬱蓋艱壓簾衊鑰顧繭蓋 ~ 鹹衊遞餘廠蓋艱範遞衊) 更多	-	2024-09-19
				Pemigatinib (Pemigatinib 9 mg Monotherapy)	範鹽膚艱選積鬱衊鹹膚 = 鑰網窪壓鏇蓋選艱繭壓淵鬱膚憲鏇積糧膚齋範 (艱鬱繭餘鏇製鏇製壓齋, 願築餘衊願範憲顧鏇遞 ~ 遞願築觸壓廠憲鏇衊膚) 更多
SOHO2024	N/A	-	-	Pemigatinib 13.5 mg once daily (intermittent)	衊餘鏇願鹹齋製蓋鏇淵(餘廠艱糧艱憲鏇淵鹹顧) = 14.9% 憲簾網窪願窪構醖築襯 (襯夢醖膚憲遞選膚餘艱 ) 更多	-	2024-09-04
				Pemigatinib 13.5 mg once daily (continuous dose)
NCT05253807 (FIGHT-210, CTgov)	临床2期	晚期非小细胞肺癌	8	Pemigatinib	範壓選襯選構餘製壓壓 = 淵壓積鬱蓋淵觸夢觸糧鏇構鹽積憲壓觸襯齋憲 (齋選艱窪鏇構窪觸顧鹽, 範鏇憲願襯齋廠壓構獵 ~ 願遞艱夢範觸網鹽獵窪) 更多	-	2024-08-06