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更新于：2026-04-23

Motixafortide

莫替沙福肽

更新于：2026-04-23

概要

基本信息

药物类型

合成多肽、环肽药物

别名

Motixafortide Acetate、莫替福肽、4F-BENZOYL-TN14003

+ [7]

靶点

CXCR4

作用方式

拮抗剂

作用机制

CXCR4拮抗剂(C-X-C基序趋化因子受体4拮抗剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [4]

在研适应症

多发性骨髓瘤胰腺导管癌胰腺癌+ [1]

非在研适应症

急性淋巴细胞白血病急性髓性白血病急性早幼粒细胞白血病+ [12]

原研机构

Biokine Therapeutics Ltd.

在研机构

Ayrmid Pharma Limited

劲方医药科技（上海）股份有限公司

BioLineRx Ltd.

+ [2]

非在研机构

Washington University School of Medicine

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Biokine Therapeutics Ltd.

权益机构

广州吉时生物科技有限公司

劲方医药科技（上海）股份有限公司

Gamida Cell Ltd.

+ [4]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2023-09-08),

多发性骨髓瘤

最高研发阶段(中国)临床3期

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)

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结构/序列

分子式C97H144FN33O19S2

InChIKeyJJVZSYKFCOBILL-KZGZZEQFSA-N

CAS号664334-36-5

Sequence Code 528941150

来源: *****

关联

项与莫替沙福肽相关的临床试验

NCT07392970

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Pilot Clinical Trial of Motixafortide for Measurable Residual Disease (MRD) Sensitization in Acute Myeloid Leukemia (AML)

This is a pilot phase I study evaluating the effect of motixafortide on determination of measurable residual disease (MRD) level in patients with acute myeloid leukemia (AML) who have completed induction treatment. Consenting and eligible patients will undergo standard of care (SOC) bone marrow and peripheral blood assessments with SOC MRD assays, followed by a single injection of motixafortide. Ten to 14 hours after injection, the patient will undergo peripheral blood collection for the same applicable MRD tests

开始日期2026-05-31

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

[+1]

NCT06514508

/ Recruiting临床3期

A Phase Ⅲ, Randomized, Double-Blinded Study Evaluating the Safety and Efficacy of Combination Treatment of Motixafortide and G-CSF as Compared to Placebo and G-CSF for the Mobilization of Hematopoietic Stem Cells for Autologous Transplantation in Subjects With Multiple Myeloma

This is a randomized, double-blinded, placebo-controlled, multi-center phase Ⅲ bridging clinical study designed to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetic and pharmacodynamic profiles of Motixafortide (BL-8040) + G-CSF vs placebo + G-CSF mobilized hematopoietic stem cells for autologous transplantation in Chinese patients with multiple myeloma.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

广州吉时生物科技有限公司

NCT07101445

/ Recruiting临床4期IIT

Prevent Allergic Reactions to Aphexda With Dexamethasone (PARADE)

This phase IV trial compares the effect of premedication regimens with methylprednisolone versus dexamethasone for the prevention of allergic reaction to motixafortide in patients with multiple myeloma (MM) undergoing stem cell mobilization. MM patients that receive an autologous stem cell transplantation (ASCT) have better outcomes. However, not all MM patients are able to have a successful stem cell mobilization and collection which is needed to proceed to ASCT. The addition of motixafortide prior to stem cell mobilization has allowed more MM patients to collect the needed number of stem cells to proceed to ASCT. However, motixafortide does produce systemic and injection site reactions in many patients. The optimal medication regimen to prevent reactions remains unknown. A premedication regimen with dexamethasone prior to motixafortide decreases the incidence of reactions in many patients and is considered the standard of care regimen for the prevention of systemic and injection site reactions to motixafortide in patients with MM undergoing stem cell mobilization. Dexamethasone is in a class of medications called corticosteroids. It is used to reduce inflammation and lower the body's immune response to help lessen side effects/allergic reactions. However, dexamethasone is associated with other side effects like headache, difficulty sleeping, high blood glucose, high blood pressure, mood changes, fluid retention, and infection, among others. A premedication regimen with methylprednisolone prior to motixafortide may work better to decrease the incidence of reactions to motixafortide in patients with MM undergoing stem cell mobilization. Methylprednisolone is in a class of medications called corticosteroids. It works to decrease side effects/allergic reactions by changing the way the immune system works. Giving methylprednisolone may be safe, tolerable and/or more effective than dexamethasone as part of a premedication regimen for the prevention of allergic reaction to motixafortide in patients with MM undergoing stem cell mobilization.

开始日期2025-09-24

申办/合作机构

Emory University

[+2]

100 项与莫替沙福肽相关的临床结果

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100 项与莫替沙福肽相关的转化医学

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100 项与莫替沙福肽相关的专利（医药）

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项与莫替沙福肽相关的文献（医药）

2026-03-09·ONCOLOGIST

Atezolizumab and motixafortide, cobimetinib or simlukafusp alfa in pretreated advanced pancreatic cancer: phase I/IIb MORPHEUS-PDAC umbrella study

Article

作者: Ponz-Sarvisé, Mariano ; Siveke, Jens T ; Cha, Edward ; Lopez, Charles D ; Manji, Gulam A ; O’Reilly, Eileen M ; Macarulla, Teresa ; Kim, Kyu-Pyo ; Chung, Vincent ; George, Ben ; Lacy, Jill ; Lau, Janet ; Xu, Yun ; Thomas, Roby ; Alistar, Angela ; Oh, Do-Youn

Abstract:

Background:

The MORPHEUS platform comprised multiple open-label, randomized, phase Ib/II trials to identify early signals with different treatment combinations across multiple cancers. MORPHEUS-PDAC (NCT03193190) evaluated atezolizumab combinations in pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC). We describe outcomes with atezolizumab plus either motixafortide, cobimetinib, or two simlukafusp alfa regimens.

Methods:

Eligible patients with advanced, pretreated PDAC were randomized to receive second-line (2 L) atezolizumab plus either motixafortide (BL8040; n = 15), cobimetinib (n = 14), simlukafusp alfa every 2 weeks (q2w; n = 15), or simlukafusp alfa every 3 weeks (q3w; n = 16); or control (mFOLFOX6 [n = 25] or gemcitabine plus nab-paclitaxel [n = 25]). Patients experiencing disease progression or toxicity who met eligibility criteria were enrolled to receive third-line (3 L) atezolizumab plus cobimetinib (n = 14), or atezolizumab plus simlukafusp alfa q2w (n = 1) or q3w (n = 6). Primary endpoints were objective response rates (ORRs) per RECIST 1.1 and safety.

Results:

ORRs were 7.1% with atezolizumab-simlukafusp alfa q2w, 8.7% with mFOLFOX6 (both 2 L; 0% in other arms), 14.3% with atezolizumab-cobimetinib, and 16.7% with atezolizumab-simlukafusp alfa q3w (both 3 L). Grade 3-5 adverse event rates were 53.3% (2 L atezolizumab-motixafortide), 64.3% (2 L atezolizumab-cobimetinib), 57.1% (2 L atezolizumab-simlukafusp alfa q2w), 53.3% (2 L atezolizumab-simlukafusp alfa q3w), 63.0% (2 L mFOLFOX6 or gemcitabine-nab-paclitaxel), 50.0% (3 L atezolizumab-cobimetinib), and 100% (3 L atezolizumab-simlukafusp alfa q3w).

Conclusions:

The overall safety of atezolizumab combinations was manageable and consistent with each agent’s known safety profile. This novel trial design enabled rapid evaluations of 3 atezolizumab combinations; all had limited efficacy as 2 L or 3 L treatment for metastatic PDAC. New treatments are needed to improve outcomes in previously treated PDAC.

2025-07-01·BIOMEDICAL CHROMATOGRAPHY

Development and Validation of the LC–MS/MS Method and Its Application for Pharmacokinetic Studies for the Simultaneous Estimation of Motixafortide and Filgrastim in rat Plasma

Article

作者: Shaik, Afzal B. ; Mary K, Lurdhu ; Podila, Naresh ; Chimakurthy, Jithendra

ABSTRACT:

Introduction:

Motixafortide, a CXCR4 antagonist, and filgrastim, a granulocyte colony‐stimulating factor, have shown significant potential in enhancing hematopoietic stem cell mobilization and improving cancer treatment outcomes when used in combination. However, critical challenges persist due to the absence of analytical methods and the necessity for reliable quantification of both drugs in biological matrices. This research aims to address these gaps by developing and validating a liquid chromatography–tandem mass spectrometry method for the simultaneous quantification of motixafortide and filgrastim in rat plasma.

Experiment:

An isocratic mobile phase with acetonitrile and buffer was employed for separation, following protein precipitation with acetonitrile, using a C18 Waters X‐Terra RP‐18 column (150x4.6 mm,3.5 μm). Liquid chromatography–tandem mass spectrometry with an internal standard employs multiple reaction monitoring in electrospray ionization (positive ion mode) to monitor the transitions. The method was validated according to USFDA guidelines, assessing parameters such as selectivity, matrix effect, linearity, precision, accuracy, lower limit of quantification, and stability.

Results:

This method was successfully applied in pharmacokinetic studies, ensuring reliable and accurate quantification of co‐administered motixafortide and filgrastim. These findings significantly contribute to optimizing therapeutic protocols and enhancing treatment outcomes for cancer patients.

2025-04-03·EXPERT OPINION ON THERAPEUTIC PATENTS

Small molecule and peptide CXCR4 antagonists. A patent review from 2019 to 2024

Review

作者: Wilson, Lawrence J. ; Liotta, Dennis C. ; Tahirovic, Yesim A. ; Geng, Jiafeng ; Sahin, Zafer

INTRODUCTION:

The chemokine receptor CXCR4 has been under intense study due to the central role it plays in immune system regulation and the pathology of human disease. Although the first CXCR4 drug plerixafor emerged over a decade ago (2007), recently the first peptide (motixafortide, 2023) and the first oral small molecule (mavorixafor, 2024) CXCR4 antagonists became FDA approved.

AREAS COVERED:

This article describes patent documents published during the period of 2019 through 2024 for both small molecule and peptides. This IP includes few new chemotypes, with most being extensions of existing structural classes. There is also less significant IP covering peptide-based therapeutics than those covering small molecules. Notably, multiple therapeutic uses have also emerged. Patents were searched from SciFinder (CAS) and Google Patents with the term CXCR4 antagonists. Patents were selected according to whether they fit into the classification of small molecules or peptides.

EXPERT OPINION:

In the last 5 years there has been significant advancement in CXCR4 antagonists as gauged by the FDA approval of two drugs. The search for second and third generation compounds will be the focus of future efforts with new uses and better properties which likely could come from some of the IP described herein.

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项与莫替沙福肽相关的新闻（医药）

2026-04-11

·临研录

美国FDA药品试验简报：肿瘤与自身免疫性疾病临床研究综述 (2021-2025)

♥♥♥ 点击蓝字关注我们监管透明化与药品试验简报计划的演进自2015年1月起，美国食品药品监督管理局（FDA）药品评价与研究中心（CDER）正式启动了药品试验简报（Drug Trials Snapshots, DTS）项目。这一透明化倡议的核心目标在于弥补公众、医疗保健专业人员及研究人员与新药临床试验数据之间的信息差 [1, 2, 3]。Drug Trials Snapshots 主要针对获批的新分子实体（NMEs）和原始生物制品提供关键临床证据的总结，重点分析试验参与者的构成，以及药物在不同性别、种族、年龄和族裔亚群中的疗效与安全性表现 [1, 4]。在过去的五年中，该计划已成为评估临床试验包容性和多样性的重要工具。监管机构愈发认识到，由于生物学差异、遗传背景、环境因素及社会经济状况的不同，药物在不同群体中可能产生异质性反应 [4, 5]。因此，Snapshot 报告通过标准化的问答格式，详尽披露了支持药物获批的关键试验设计、终点设置以及人口统计学分布数据 [1]。对于肿瘤学和自身免疫性疾病这两个研发最为密集、对精准医疗要求最高的领域，Snapshots提供的数据对于指导临床实践和后续开发具有不可替代的价值 [6, 7, 8]。肿瘤领域临床研究内容深度整理肿瘤药物的研发在2021年至2025年期间展现出极高的活跃度，不仅在获批数量上持续领先，更在分子机制上实现了从广谱抑制到精准靶向的范式转移 [9, 10, 11]。根据 FDA 列出的 173 项及相关 Snapshot 条目，肿瘤领域的研究主要集中在晚期实体瘤（尤其是肺癌和乳腺癌）、血液系统恶性肿瘤以及罕见肿瘤亚型 [1, 7, 12]。肿瘤药物临床试验核心数据汇总下表整理了 2021 年至 2025 年间部分关键肿瘤药物的临床研究内容，涵盖了药物名称、获批用途、关键试验名称、样本量及核心疗效指标。品牌名通用名批准日期核心适应症关键研究及样本量 () 核心疗效终点 (ORR/PFS/CR) INLURIYO imlunestrant 2025/09/25 ER+/HER2- ESR1突变晚期乳腺癌 EMBER-3 () 中位PFS为5.5个月 [11, 13] HYRNUO sevabertinib 2025/11/19 HER2突变非小细胞肺癌 (NSCLC) SOHO-01 () ORR为71.4% (Group D) [14, 15] KOMZIFTI ziftomenib 2025/11/13 NPM1突变急性髓系白血病 (AML) KOMET-001 () CR+CRh率为21.4% [12, 16] HERNEXEOS zongertinib 2025/08/08 HER2突变晚期 NSCLC Beamion LUNG-1 () ORR为75% (针对初治人群) [7, 17] ZEGFROVY sunvozertinib 2025/07/02 EGFR Exon 20 插入突变 NSCLC WU-KONG1B () ORR为46%, DOR为11.1个月 [18, 19] LYNOZYFIC linvoseltamab 2025/07/02 复发难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) LINKER-MM1 () ORR为70%, sCR率为38.8% [20, 21] MODEYSO dordaviprone 2025/08/06 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤 NCT02715245等 () ORR为22%, DOR为10.3个月 [12] IBTROZI taletrectinib 2025/06/11 ROS1 阳性 NSCLC TRUST-I/II (不详) 初治ORR 85%-90%, 预治ORR 52%-62% [12] AVMAPKI avutometinib 2025/05/08 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌 RAMP-201 () 确认的ORR为44% [1, 12] DATROWAY datopotamab 2025/01/17 HR+/HER2- 晚期乳腺癌 TROPION-Breast01 () 中位PFS为6.9个月 vs. 化疗4.9个月 [7, 22] ROMVIMZA vimseltinib 2025/02/14 腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) TALLYHO (不详) 显著改善关节功能 [1, 7] ANKTIVA nogapendekin 2024/04/22 非肌层浸润性膀胱癌 (CIS) QUILT-3.032 (不详) 达到较高的CR率 [1] APHEXDA motixafortide 2023/09/08 多发性骨髓瘤造血干细胞动员 GENESIS (不详) 显著提高CD34+细胞采集成功率 [1] COLUMVI glofitamab 2023/06/15 复发难治性弥漫大B细胞淋巴瘤 NP30179 () 关键缓解指标显著改善 [1, 23] FRUZAQLA fruquintinib 2023/11/08 转移性结直肠癌 FRESCO-2 () 显著延长总生存期 (OS) [1] JAYPIRCA pirtobrutinib 2023/01/27 复发难治性套细胞淋巴瘤 (MCL) BRUIN () 针对BTK预治患者仍有临床益处 [23] 肿瘤领域临床研究的深度分析与洞察乳腺癌：内分泌治疗耐药机制的突破性进展在乳腺癌的研究中，针对激素受体阳性（HR+）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）亚型的精准治疗成为近年来的热点。INLURIYO (imlunestrant) 的获批在 Snapshot 报告中体现了极高的针对性 [13]。其关键研究 EMBER-3 特别设计了针对 ESR1 基因突变的亚组分析。ESR1 突变是导致芳香化酶抑制剂耐药的主要诱因，研究结果显示，在携带此类突变的患者中，imlunestrant 将中位无进展生存期从对照组的 3.8 个月延长至 5.5 个月，风险比（HR）达到0.62，具有高度的统计学意义 [11, 13]。这不仅验证了新一代口服选择性雌琴受体降解剂（SERD）的临床价值，也为临床医生在二线及以后治疗中提供了基于分子标志物的决策依据[7]。此外，DATROWAY (datopotamab deruxtecan) 作为一种靶向 TROP2 的抗体偶联药物（ADC），通过 TROPION-Breast01 研究展示了 ADC 药物在减少传统化疗使用方面的潜力，其 6.9 个月的 PFS 表现显示出良好的二线治疗前景 [7, 22]。肺癌：HER2 与 EGFR 罕见突变的精细化管理肺癌领域的 Snapshot 数据反映了从“大病种”向“微突变”驱动治疗的演变。2025 年密集批准了多款针对 HER2 突变和 EGFR 外显子20 插入突变的药物 [7, 11]。HERNEXEOS (zongertinib) 和 HYRNUO (sevabertinib) 是这一趋势的典型代表。在 Beamion LUNG-1 试验中，zongertinib 在初治 HER2 突变 NSCLC 患者中诱导了高达 75% 的客观缓解率（ORR），这一高水平反应在以往被认为极具挑战性的亚群中尤为罕见 [17]。HYRNUO 的SOHO-01 研究则通过分队列设计（Group D 针对HER2 靶向初治，Group E 针对 ADC 预治），清晰地界定了药物在不同线次中的疗效。Group D 的 ORR 为71.4%，而即便是在接受过强效 ADC 治疗后的 Group E，仍有 38% 的患者获得缓解，这为 NSCLC 患者的序列治疗提供了关键的循证医学支持 [14, 15]。血液肿瘤：免疫疗法与靶向治疗的双重创新在血液肿瘤领域，研究重点转向了极重度预处理（Heavily Pre-treated）的人群。LYNOZYFIC (linvoseltamab) 的 LINKER-MM1 研究是一项多中心、开放标签的 I/II 期试验，其入组患者的中位既往治疗线数为 5 线（范围 4-13 线），且 79% 的患者对最近一轮治疗表现出难治性 [20, 21]。在这种极端背景下，linvoseltamab 依然实现了 70% 的 ORR，其中严谨完全缓解（sCR）率达到 38.8%，显示出双特异性抗体在清除骨髓瘤细胞方面的卓越效力 [20]。此外，急性髓系白血病药物 KOMZIFTI (ziftomenib) 针对 NPM1 突变的研究 KOMET-001，通过抑制 Menin-MLL1 相互作用，为老年或复发难治患者提供了新的口服选择 [9, 16]。自身免疫性疾病领域临床研究内容整理自身免疫性疾病的临床研究快照涵盖了从高流行性炎症（如银屑病、特应性皮炎）到罕见免疫缺陷和遗传性过敏性疾病的广泛领域 [1, 24]。研究设计日益强调长期症状控制、生活质量改善以及对现有标准治疗（如皮质类固醇）的减停潜力 [25, 26]。自身免疫药物临床试验核心数据汇总下表综合了 2021 年至 2025 年间关键自身免疫及相关免疫介导疾病药物的临床研究数据。品牌名通用名批准日期核心适应症关键研究及样本量 () 核心疗效/主要终点 WAYRILZ rilzabrutinib 2025/08/29 慢性免疫性血小板减少症 (ITP) LUNA-3 () 持续血小板反应率为23.3% [26, 27] RHAPSIDO remibrutinib 2025/09/30 慢性自发性荨麻疹 (CSU) REMIX-1/2 (不详) 显著改善瘙痒和风团评分 [1, 28] DAWNZERA donidalorsen 2025/08/21 预防遗传性血管水肿 (HAE) OASIS-HAE (不详) 显著减少月发作频率 [1, 10] IMAAVY nipocalimab 2025/04/29 全身型重症肌无力 (gMG) Vivacity-MG3 () MG-ADL评分改善4.7点 [25, 29] VANRAFIA atrasentan 2025/04/02 原发性 IgA 肾病 ALIGN (不详) 显著降低蛋白尿水平 [1, 28] EKTERLY sebetralstat 2025/07/03 HAE 急性发作治疗 KONFIDENT (不详) 缩短症状缓解时间 [1, 28] ANDEMBRY garadacimab 2025/06/17 预防 HAE 攻击 VANGUARD (不详) 长期预防效果显著 [1, 10] EBGLYSS lebrikizumab 2024/09/13 中重度特应性皮炎 ADvocate 1/2 (不详) 改善皮肤清除率 (IGA 0/1) [1] NIKTIMVO axatilimab 2024/08/14 慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) AGAVE-201 (不详) 针对难治性患者的整体反应 [1] BIMZELX bimekizumab 2023/10/17 中重度斑块状银屑病 BE READY / VIVID (不详) IL-17A/F 双重抑制效果优异 [1] BRIUMVI ublituximab 2022/12/28 复发型多发性硬化 (RMS) ULTIMATE I/II () 年复发率显著低于对照组 [1, 30] SAPHNELO anifrolumab 2021/07/30 系统性红斑狼疮 (SLE) TULIP-1/2 () 显著改善整体疾病活动评分 [24] LUPKYNIS voclosporin 2021/01/22 狼疮性肾炎 AURORA () 提高完全肾脏缓解率 [24] CIBINQO abrocitinib 2022/01/14 中重度特应性皮炎 JADE系列研究 () 缓解皮损及瘙痒症状 [30] 自身免疫及免疫失调研究深度分析与洞察重症肌无力与 FcRn 抑制剂的跨代研究 IMAAVY (nipocalimab) 的研究快照展示了新一代 FcRn 拮抗剂在重症肌无力（gMG）治疗中的应用。其关键试验 Vivacity-MG3 不仅入组了 196 名成年患者，还包含了一个专门针对 12-16 岁青少年的研究队列（Study 2） [29]。这种横跨年龄段的设计在罕见病领域具有重要意义。在主要终点方面，nipocalimab组在第 22-24 周的 MG-ADL 评分平均改善了 4.7 分，显著优于安慰剂组的 3.3 分（） [25]。深入分析发现，该药物在 MuSK 抗体阳性患者中的疗效尤为突出，改善幅度达到 3.79 分对比安慰剂的 0.25 分[25]。此外，研究还观察到 45% 的患者在维持疗效的同时能够减少或停用类固醇药物，这对于长期慢病管理具有极高的临床价值 [25]。 ITP 与 BTK 抑制剂的机制验证针对慢性免疫性血小板减少症（ITP）的WAYRILZ (rilzabrutinib) 采用了 Bruton 酪氨酸激酶（BTK）抑制机制。其 LUNA-3 研究是一项严谨的随机双盲对照试验，入组了 202 total 名持续或慢性 ITP 患者 [27]。 rilzabrutinib 组达到了 23.3% 的持续血小板反应率，而安慰剂组为 0.0%（） [27]。这一数据反映了在极难治人群中（中位患病时长 8.1 年，中位基线血小板仅为），BTK 抑制剂能够通过干扰 FcR 介导的血小板吞噬来提升血小板计数 [26]。快照中还特别强调了该药物起效迅速，中位首次反应时间仅为 36 天 [27]。遗传性血管水肿（HAE）的阶梯式治疗 2025 年成为 HAE 治疗的转折点，多项 Snapshot 记录了从预防到急性处理的全面布局。DAWNZERA (donidalorsen) 作为一种 RNA 干扰疗法，通过OASIS-HAE 研究展示了长期预防发作的能力，而口服小分子药物 EKTERLY (sebetralstat) 则在 KONFIDENT 研究中证明了其作为随身携带、按需使用的急性发作疗法的便捷性 [10, 28]。这些研究的共同点在于通过精细化的人群亚组分析，区分了不同严重程度患者的获益比，推动了 HAE 治疗方案的个性化 [6]。临床试验人群多样性与包容性统计分析 FDA 药品试验简报项目的核心任务之一是披露临床试验中的人口统计学数据。通过对 2021-2024 年 DTS 年度总结报告的分析，可以观察到在代表性方面的结构性趋势。临床试验人口统计学趋势分析 (2021-2024) 统计指标 2021年趋势 [4, 24] 2022年趋势 [30] 2023年趋势 [3, 31] 2024年及后续预测 [2, 11] 获批药物总量 50 37 55 50 平均女性占比 51% (由于神经/眼科类带动) 45%-47% (肿瘤/自身免疫为主) 42%-50% (因病种分布异) 整体维持在50%附近白种人比例 60%-76% (血液/内分泌较高) 69%-87% (皮肤/免疫较高) 76%-84% (罕见病中偏高) 呈现轻微下降趋势亚洲人比例 9%-25% 7%-12% 5%-37% (受肺癌药物影响) 受全球化站点影响波动黑人/非裔比例 5%-13% (SLE药物中较高) 2%-5% (整体显著不足) 1.4%-7% (公平性赤字依然) 监管干预后预计回升 65岁及以上占比 16%-49% (取决于疾病流行率) 6%-33% (在AD等病种中偏高) 15%-45% (老龄化趋势明显) 在实体瘤研究中持续增长人群代表性的深度分析与挑战种族代表性的“结构性失衡” 尽管监管机构持续呼吁，但在种族代表性方面依然存在显著差异。2023 年的一项系统性分析显示，在 55 项关键试验中，只有 23% 的试验招募了足够比例的黑人参与者，30% 的试验招募了足够比例的西班牙裔参与者 [3]。特别是在自身免疫性疾病领域，如系统性红斑狼疮（SLE），黑人女性的发病率和严重程度远高于白人，但在 SAPHNELO (anifrolumab) 的临床研究中，黑人参与者比例仅为 13% [24]。相比之下，肺癌研究（如 ZEGFROVY 的 WU-KONG1B）中亚洲参与者占比高达 65%，这主要是因为 EGFR 插入突变在亚洲人群中的流行率极高，这种由“流行病学驱动的多样性”虽然提升了特定群体的代表性，但并非所有病种都能复刻此类路径 [18, 32]。性别与年龄层级的偏移在内分泌和神经科学研究中，女性的参与度通常较高，反映了这些疾病的真实人口分布 [4]。例如，在针对偏头痛或 MENO 相关症状（如 LYNKUET）的研究中，参与者几乎全部为女性 [28]。然而，在心血管和某些传染病研究中，女性的参与度仍有待提高 [4]。年龄方面，肿瘤研究中 65 岁以上人群的占比正在稳步上升。例如，在 AML 药物 KOMZIFTI 的研究中，63% 的参与者为 65 岁及以上，这与 AML 作为一种老年高发疾病的生物学特性相符，确保了试验结论对核心受益人群的可推广性 [16]。地域分布的全球化悖论 Snapshot 报告披露，大量的关键证据来自于美国境外站点。以 IMAAVY 为例，全球 82 个站点中涉及 17 个国家，美国本土站点仅占其中一部分 [29]。虽然全球化招募加速了入组进度，特别是对于罕见病或罕见突变（如 HERNEXEOS），但在解释安全性数据时，不同地域的医疗标准和遗传背景可能成为混杂因素 [14, 17]。FDA 正在通过发布新指南，鼓励赞助商提交“多样性行动计划”，以确保全球数据能够公平地反映美国复杂的种族构架 [4, 5]。临床研究设计与安全性管理的综合洞察从 173 项临床简报的整理中，我们可以总结出当代肿瘤与免疫药物在研究方法论上的重大演变。试验设计的精准化与加速化在肿瘤领域，传统的随机对照试验（RCT）正在被更具灵活性的设计所取代。单臂、开放标签设计：对于诸如 HERNEXEOS (zongertinib) 或 HYRNUO (sevabertinib) 这样针对极罕见突变的药物，由于伦理及招募难度，FDA 允许基于单臂研究的 ORR 终点给予加速批准 [14, 17]。分队列探索（Cohort Stratification）：许多研究（如 SOHO-01 和 WU-KONG1B）采用了精细的分层设计，同时探索初治患者与不同耐药背景患者的差异化反应，这种“篮子”或“平台”试验思路显著提高了研发效率 [14, 18]。伴随诊断（Companion Diagnostics）： 2025 年获批的肺癌药物几乎全部绑定了特定检测方法（如基于 FDA 批准的 NGS 面板），这在 Snapshot 中被明确列为用药的前提条件 [19, 32, 33]。安全性特征与特殊毒性管理不同于传统化疗或广谱免疫抑制剂，新型靶向药展示出独特的毒性特征，Snapshot 报告详尽列出了这些不良事件（AE）的分级数据。血液毒性与分化综合征：在针对血液肿瘤的 menin 抑制剂 KOMZIFTI 试验中，26% 的患者出现了分化综合征，且伴有 QT 间期延长（12%），这要求研究必须建立严格的电解质监测和心脏风险规避协议 [12, 16]。严重的胃肠道反应： HER2 抑制剂 HYRNUO 在快照中披露其腹泻发生率高达 86%，其中 15% 为 3 级不良事件。这直接导致了在推荐剂量说明中必须强制包含早期抗腹泻药物的使用指导 [15]。免疫相关毒性管理：针对多发性骨髓瘤的双抗药物 LYNOZYFIC 虽然 ORR 极高，但伴随了 46% 的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）风险，虽然多数为轻中度，但仍需在具备特定护理设施的中心进行输注 [20, 21]。结论与未来监管展望通过对 FDA Drug Trials Snapshots 中肿瘤与自身免疫领域临床研究内容的全面整理，本报告得出以下核心结论：第一，精准医疗已从概念进入全方位落地阶段。不论是实体瘤、血液病还是罕见免疫系统失调，基于生物标志物（Biomarker）的人群筛选已成为获批的“金标准”。这要求未来的临床研究必须在分子诊断领域投入更多资源。第二，临床试验的社会公平性面临范式改革。虽然女性参与度有所改善，但黑人和西班牙裔在关键试验中的缺席仍是亟待解决的系统性问题。未来的审批可能会将代表性不足作为要求确证性临床试验（PMR/PMC）的直接触发条件。第三，口服药物与生物制剂的界限正在模糊。在自身免疫领域，高选择性的激酶抑制剂（如 BTK, JAK 抑制剂）正在挑战单克隆抗体的地位，其便捷性在 Snapshot 报告中被列为提高患者依从性的关键因素。第四，数据的透明化将推动真实世界证据（RWE）的发展。随着 Snapshot 披露的数据粒度不断增加，研究者可以更容易地将临床试验数据与真实世界中的亚群反应进行对比，从而优化药物的全生命周期管理。总结而言，FDA 的药品试验简报不仅是对过去五年医药创新的回顾，更是对未来十年“以患者为中心”研发理念的预演。肿瘤与自身免疫疾病的这些研究内容，共同构建了一个更加精准、透明且兼顾公平的现代医药监管框架。 --------------------------------------------------------------------------------Drug Trials Snapshots - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshotsDrug Trials Snapshots Summary Report 2024 - FDA, https://www.fda.gov/media/187276/downloadLongitudinal clinical trial enrollment trends across 341 US FDA-approved drugs and their guiding role in precision medicine strategies - PMC, https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12680696/Progress and opportunities for women in clinical trials: A look at recent data and initiatives from the U.S. FDA, https://www.fda.gov/media/148693/downloadStudy of Sex Differences in the Clinical Evaluation of Medical Products - FDA, https://www.fda.gov/media/184907/downloadThe Most Transformative FDA Approvals of 2025: Therapies Redefining Clinical Research and Future Trial Strategy - Cromos Pharma, https://cromospharma.com/the-most-transformative-fda-approvals-of-2025-therapies-redefining-clinical-research-and-future-trial-strategy/Key FDA Oncology Approvals in 2025: Precision Therapies and New Targets, https://www.targetedonc.com/view/key-fda-oncology-approvals-in-2025-precision-therapies-and-new-targetsThe 2025 FDA Small-Molecule Portfolio: Clinical Applications, Synthetic Approaches, Challenges, and Solutions - SciELO, https://www.scielo.br/j/jbchs/a/tXjVnHh4rrLQMtQCKYs6x7p/?lang=enFDA Approvals in Oncology: October-December 2025 | Blog | AACR, https://www.aacr.org/blog/2026/01/06/fda-approvals-in-oncology-october-december-2025/The Pharmaceutical Industry in 2025: An Analysis of FDA Drug Approvals from the Perspective of Molecules - PMC, https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12898419/Review - SciELO, https://www.scielo.br/j/jbchs/a/tXjVnHh4rrLQMtQCKYs6x7p/?format=pdf&lang=en2025 Novel Small Molecule FDA Drug Approvals - Drug Hunter, https://drughunter.com/articles/2025-novel-small-molecule-fda-drug-approvalsDrug Trials Snapshots: INLURIYO - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-inluriyoDrug Trials Snapshot: HYRNUO - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshot-hyrnuoHyrnuo: Package Insert / Prescribing Information / MOA - Drugs.com, https://www.drugs.com/pro/hyrnuo.htmlDrug Trials Snapshots: KOMZIFTI - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-komziftiDrug Trials Snapshots: HERNEXEOS - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-hernexeosDrug Trials Snapshots: ZEGFROVY - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-zegfrovyFDA grants accelerated approval to sunvozertinib for metastatic non-small cell lung cancer with EGFR exon 20 insertion mutations, https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-sunvozertinib-metastatic-non-small-cell-lung-cancer-egfr-exon-20Drug Trials Snapshot: LYNOZYFIC - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshot-lynozyficThe LINKER-MM1 study assessed the efficacy and safety of LYNOZYFIC in patients with R/R multiple myeloma 1, https://www.lynozyfichcp.com/efficacyDrug Trials Snapshots: DATROWAY - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-datrowayNovel Drug Approvals for 2023 - FDA, https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2023Drug Trial Snapshots Summary Report 2021 - FDA, https://www.fda.gov/media/158482/downloadEfficacy & Safety in Generalized Myasthenia Gravis | IMAAVY ™ (nipocalimab-aahu), https://www.imaavyhcp.com/generalized-myasthenia-gravis/efficacy-and-safety/WAYRILZ ™ (rilzabrutinib): LUNA-3 Clinical Study Design - Sanofi campus, https://pro.campus.sanofi/us/products/wayrilz/luna-3-studyDrug Trials Snapshots: WAYRILZ - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-wayrilzNovel Drug Approvals for 2025 | FDA, https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025Drug Trials Snapshot: IMAAVY - FDA, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshot-imaavyDrug Trials Snapshots Summary Report 2022 - FDA, https://www.fda.gov/files/drugs/published/DrugTrialsSnapshotsSummaryReport2022_FINAL_230526_OCOMM.pdfDrug Trials Snapshots Summary Report 2023, https://triangle-octagon-8fxh.squarespace.com/s/FDA_1715781390410.pdfFDA Approves Sunvozertinib in Non –Small Cell Lung Cancer | AJMC, https://www.ajmc.com/view/fda-approves-sunvozertinib-in-non-small-cell-lung-cancerCENTER FOR DRUG EVALUATION AND RESEARCH - accessdata.fda.gov, https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2025/219972Orig1s000Approv.pdf 免责声明：本公众号所分享的文章和信息，旨在分享知识，并不代表任何商业性质的推广或盈利行为。我们鼓励读者以批判性思维阅读，并独立思考。在采取任何行动或做出决策之前，建议读者进行进一步的个人研究和咨询专业人士的意见。本公众号不承担因阅读或使用本公众号内容而产生的任何直接或间接责任。此外，我们尊重版权和知识产权，所分享内容如有侵权，请及时联系我们，我们将予以删除。 Clinical Study Diary 点击蓝字关注我们

临床研究

2026-04-01

·圆阳技术转移中心

BioLineRx公布全年财报，多项具备前景的癌症治疗临床试验持续推进！

数项多中心临床研究加速推进为公司未来增长提供了潜在的催化剂 BioLineRx 国家：以色列聚焦领域：生物制药致力于开发能够改变生活的肿瘤学和罕见病疗法的以色列商业化阶段生物科技公司BioLineRx Ltd.（纳斯达克代码：BLRX）近日公布了公司2025年财报。以下为该份财报的核心摘要。财务动态截至2025年12月31日，BioLineRx的资产负债表上持有2,090万美元现金，公司维持其现金储备可维持至2027年上半年这一预期。公司已获批上市的核心产品 APHEXDA（治疗多发性骨髓瘤）全年销售额为670万美元，为本公司带来了120万美元的专利使用费收入（来源于商业化合作方Ayrmid）。年度净亏损为200万美元，相较2024底的920万美元亏损有大幅改善。临床管线进展图：BioLineRx管线 1、GLIX1 – 适应症：胶质母细胞瘤公司核心管线GLIX1用于胶质母细胞瘤的I/IIa期临床试验预计将于26年3月底启动。计划有三家知名学术中心参与此次临床试验：由Roger Stupp博士和Ditte Primdahl博士领导的美国西北大学、由Alexandra M. Miller博士领导的纽约大学朗格尼医学中心，以及由Patrick Grogan博士领导的莫菲特癌症中心。临床研究的I期部分预计将招募最多30名复发性和进展性胶质母细胞瘤（GBM）及其他高级别胶质瘤患者。该阶段的目标是根据安全性、药代动力学/药效学（PK/PD）及初步疗效，确定最大耐受剂量（MTD）和/或推荐剂量。预计2027年上半年将获得I期试验的数据。该试验的IIa期扩展部分计划纳入多个患者亚组，包括GBM（新诊断和/或复发）以及其他接受或未接受标准治疗（如PARP抑制剂）的癌症患者。这些亚组预计将提供初步疗效、药效学评估及剂量优化数据，为快速、有效的后期临床开发奠定基础。此外，为支持GLIX1在其他癌症适应症上的临床开发，相关临床前研究正在进行中。 2、Motixafortide- 适应症：胰腺导管腺癌（mPDAC）由哥伦比亚大学牵头、Regeneron和BioLineRx共同支持的CheMo4METPANC IIb期临床试验正在加速招募患者。该试验旨在评估Motixafortide联合PD-1抑制剂Cemiplimab及标准化疗（Gemcitabine 和Nab-paclitaxel）的疗效。研究计划在观察到40%的无进展生存期（PFS）事件时进行预先设定的中期/无效性分析，公司仍预计该节点将在2026年达成。 3、Motixafortide- 适应症：镰状细胞病（SCD）与基因治疗一份展示 I 期临床试验（NCT05618301）最终结果的海报已在去年12月举行的第67届美国血液学会（ASH）第67届年会暨展览会上展出。由圣裘德儿童研究医院赞助的另一项镰状细胞病研究目前仍在招募患者。该研究是一项多中心I期临床试验，旨在评估Motixafortide用于动员CD34+造血干细胞（HSC），以用于镰状细胞病患者的基因治疗（NCT06442761）。 CEO 评论针对财报，BioLineRx首席执行官Philip Serlin表示：“GLIX1是我们通过与Hemispherian的合作获得的主要资产，是一种具有新颖作用机制的独特分子，能够靶向癌细胞的DNA修复机制，并在多个临床前模型中显示出令人信服的疗效，具有出色的血脑屏障穿透性，并在毒理学研究中表现出良好的安全性。我们希望通过确立安全性、推荐剂量和概念验证，将这一有前景的候选药物高效推进开发路径。与此同时，我们继续进行临床前研究，以支持GLIX1在其他高未满足需求癌症适应症中的进一步开发，同时，我们也在进行研究，以进一步探讨并确认GLIX1与PARP抑制剂联合的潜在协同效应，在努力最大化GLIX1机遇的价值。在转移性胰腺癌方面，由哥伦比亚大学牵头、Regeneron和BioLineRx支持的motixafortide正在进行的CheMo4METPANC二期b临床试验的入组速度加快，我们仍然预计2026年将公布预定的中期/无效性分析结果。我们相信，胰腺导管腺癌为患者提供急需的新治疗选择提供了机会，同时也为公司创造了持续的价值。” 关于 BioLineRx BioLineRx （纳斯达克代码：BLRX）是一家致力于开发能够改变生活的肿瘤学和罕见病治疗方案的生物制药公司。公司领先的研发项目是GLIX1，这是一种首创的口服小分子药物，针对胶质母细胞瘤及其他实体瘤中的DNA损伤应答机制，预计将于2026年第一季度启动I/IIa期临床试验。GLIX1正在与Hemispherian AS合作开发。公司首个获批产品APHEXDA®（motixafortide）在美国获批用于多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员，目前由Ayrmid Ltd.负责全球（亚洲除外）的商业化，并由Gloria Biosciences负责亚洲地区的开发。BioLineRx 保留了 motixafortide 在实体瘤（包括转移性胰腺癌（PDAC））领域进行开发的权利，目前正与哥伦比亚大学合作开展一项针对 PDAC 的 2b 期临床试验。延伸阅读 1 用于多发性骨髓瘤的 BioLineRx 干细胞药物获得 FDA 批准关注圆阳，我们将定期为您带来创新医药与医疗领域的全球最新动态关于圆阳圆阳技术转移中心专注于将以色列领先的医药科技项目引入国内，并对接政府、资本方和产业方，持续推进以色列先进医药科技项目在中国的转化与落地，最终形成产品应用和产业化布局。圆阳技术转移中心由以色列诺贝尔奖获得者、中国科学院外籍院士Aaron Ciechanover担任公司名誉主席，并已与希伯来大学Yissum合作中心、以色列理工学院T³合作中心、魏茨曼科学研究所Yeda合作中心、Clalit医院管理集团Mor Research合作中心、Sheba医院等以色列顶尖机构达成战略合作。圆阳官微扫描二维码｜关注我们您的点赞和在看，是圆阳进步的动力! ↘↘↘

财报临床1期临床2期临床终止

2026-03-31

·百度百家

「AACR 2026」GPCR靶点盘点：从CXCR4到GPRC5D，哪些方向正在走热？

在肿瘤创新药研发中，G蛋白偶联受体（GPCR）一直是一个有些尴尬的靶点家族。从成药史来看，它是最成熟的一类药物靶点；但从肿瘤新药版图来看，GPCR又长期没有HER2、TROP2、CLDN18.2这类靶点那么显眼。不过，从AACR 2026的摘要趋势来看，这种局面正在发生变化。本届会议上，GPCR相关项目已经明显从传统小分子受体调控，延伸到肿瘤微环境、Treg清除、ADC、双抗、多特异性分子以及放射性药物等多个方向。尤其是CXCR4、SSTR2、CCR8、LGR5、GPRC5D、CCR5等靶点，不仅摘要露出相对集中，而且已经出现较清晰的产品化和平台化开发路径。 1、CXCR4：成熟靶点仍在迭代，转移与微环境价值持续放大在GPCR靶点中，CXCR4依然是最成熟、也最接近临床转化的一类。它在肿瘤中的价值主要围绕细胞迁移、骨髓归巢、转移、耐药和微环境重塑展开，因此既有基础研究深度，也有较强的临床延展性。AACR 2026上，CXCR4的关注点已经从“做不做这个靶点”进一步转向为“如何做患者分层、如何进入联合治疗，以及如何挖掘更明确的应答人群”。从本届摘要来看，CXCR4方向既有Motixafortide这类明确分子的临床转化信号，也有TNX-1700这样的新项目线索，说明这一靶点仍然处于持续活跃状态。代表性摘要包括： CXCR4作用机制及药物研究进展 2、SSTR2：从核药标杆靶点，走向更广义的偶联平台靶点在GPCR家族中，SSTR2是最具“核药属性”的代表靶点之一。过去提到SSTR2，首先想到的通常是神经内分泌肿瘤和放射配体治疗；但AACR 2026显示，这个靶点的开发边界正在快速拓宽，已经不再局限于传统的显像或核素治疗，而是明显延伸到肽偶联药物、双特异性ADC以及新型放射性偶联药物。从布局主体看，Italfarmaco、基石药业、上海核舟医药都带来了明确项目线索，说明SSTR2正在从“经典核药靶点”逐步演变成一个更广义的偶联递送平台靶点。代表性摘要包括： 3、CCR8：Treg清除赛道持续升温，免疫抑制微环境成为核心切口如果说本届AACR上哪个GPCR靶点最能体现“肿瘤免疫新方向”，那CCR8一定是重点之一。CCR8与肿瘤浸润性调节性T细胞（Treg）高度相关，因此天然适合作为肿瘤免疫抑制微环境改造的切入点。相比传统免疫激活逻辑，CCR8更强调定向清除肿瘤相关Treg，这也是它快速升温的重要原因。从今年AACR的摘要看，CCR8已经出现较完整的开发梯队：既有去除型抗体的分子特征研究，也有一期临床结果，甚至开始向ADC方向延展。布局主体包括Kainova Therapeutics、Amgen、Takeda，产业化信号已经比较明确。代表性摘要包括： 4、LGR5：从肿瘤干细胞标志物，走向ADC与双抗开发靶点 LGR5是一个典型的“生物学意义先行、药物开发逐步跟上”的靶点。它长期与肿瘤干细胞、耐药和复发相关，因此早年更多出现在机制研究中。但从AACR 2026的信号来看，LGR5正在快速摆脱“只适合做文章”的印象，转向更实在的抗体药物开发阶段。这次会议里，LGR5方向已经出现LGR5靶向ADC、EGFRxLGR5双抗、VHH抗体等多种策略，说明它正在成为实体瘤中值得重新评估的可药物化靶点。企业层面，Dragon Boat Biopharmaceutical的项目推进最为直接。代表性摘要包括： 5、GPRC5D：骨髓瘤赛道里最具热度的GPCR靶点之一在血液瘤领域，GPRC5D已经成为继BCMA之后极具关注度的新一代靶点之一。尤其是在多发性骨髓瘤中，GPRC5D为复发难治患者提供了新的靶向维度，也因此成为多特异性抗体和T-cell engager开发中的重点对象。AACR 2026上，这一靶点已经不再只是概念验证，而是明显进入了平台竞争与分子设计优化阶段。从摘要看，GPRC5D方向既有Talquetamab相关临床应用背景，也有多特异性抗体和多价多特异性ADC的新设计。相关布局主体包括Integral Molecular和Synthetic Design Lab，显示这一靶点正在进入“谁能做得更优”的竞争阶段。代表性摘要包括： 6、CCR5：老靶点正在被重新激活，联合治疗价值值得重估和前面几个靶点相比，CCR5并不是一个“新方向”。它在炎症、病毒感染和免疫迁移领域早已被广泛研究，因此很多人对它的第一印象甚至不是肿瘤。但AACR 2026的一些摘要提示，CCR5在肿瘤中的开发空间远未被挖尽，尤其是在联合治疗、微环境调控和适应症拓展上仍有不少机会。这次会议中，CCR5相关线索主要围绕leronlimab和maraviroc等已有分子的再利用展开，体现出典型的“老靶点新场景”特征。对于希望寻找机制成熟、转化路径相对清晰的团队来说，CCR5仍然值得持续关注。代表性摘要包括： 7、CXCR2：肿瘤炎症轴的关键节点，适合与免疫和微环境策略联动在本届AACR中，CXCR2的摘要数量不算最多，但研究方向非常集中，几乎都围绕IL-8、中性粒细胞募集、肿瘤炎症和休眠细胞唤醒展开。这类靶点的价值不在于单纯作用于肿瘤细胞，而在于它连接了肿瘤与髓系免疫系统之间的通讯网络，因此很适合与免疫治疗、炎症阻断和耐药微环境调控联动。从企业化线索看，虽然本次会议上披露的成熟项目不算多，但AZD5069等已有分子仍然给出了较明确的转化方向。代表性摘要包括： 8、DRD1：神经递质受体在肿瘤中的角色，正从边缘走向前沿如果说前面的几个靶点已经更接近“产品开发逻辑”，那么DRD1更像是本届AACR中一个值得前瞻关注的信号。作为多巴胺受体家族成员，DRD1传统上并不属于肿瘤药物开发的核心靶点，但这次多篇摘要将其与EZH2、表观遗传调控和三阴性乳腺癌进展联系起来，提示神经递质信号和肿瘤表观遗传之间的交叉正在被重新认识。目前这一方向仍以前沿研究为主，产业化布局还不密集，但恰恰因为处于早期，更值得被持续跟踪。代表性摘要包括：回看AACR 2026，可以非常明显地感受到，GPCR已经不再只是传统小分子药物的主场。在肿瘤领域，越来越多的GPCR靶点正在进入抗体、ADC、双抗、放射性药物和免疫微环境重塑的开发体系。其中，CXCR4、CCR8、CCR5、CXCR2更偏向免疫与微环境调控；SSTR2代表的是核药与偶联药物的持续融合；而LGR5、GPRC5D则更像是GPCR靶点走向抗体工程、多特异性分子和ADC开发的标志性案例。如果说过去行业对GPCR的判断还是“肿瘤里有机会，但不算主流”，那么从今年AACR的趋势看，至少一部分GPCR靶点，已经开始真正进入主流创新药视野。

100 项与莫替沙福肽相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB14939

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
多发性骨髓瘤	美国	Ayrmid Pharma Limited	2023-09-08

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
胰腺导管癌	临床2期	中国	BioLineRx Ltd.	2022-06-28
胰腺导管癌	临床2期	中国	劲方医药科技（上海）股份有限公司	2022-06-28
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	美国	Washington University School of Medicine	2016-12-02
前体 T 细胞淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	美国	Washington University School of Medicine	2016-12-02
难治性 T 急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Washington University School of Medicine	2016-12-02
转移性胰腺癌	临床2期	美国	BioLineRx Ltd.	2016-09-01
转移性胰腺癌	临床2期	以色列	BioLineRx Ltd.	2016-09-01
转移性胰腺癌	临床2期	韩国	BioLineRx Ltd.	2016-09-01
转移性胰腺癌	临床2期	西班牙	BioLineRx Ltd.	2016-09-01
转移性胰腺腺癌	临床2期	美国	BioLineRx Ltd.	2016-09-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02502968 (BLAST, AACR2026)	临床2期	急性髓性白血病 CXCR4-high	128	Motixafortide	鹽鹽鹹鹽夢夢積鹹網積(簾構襯選築積醖憲鹹夢) = 製顧齋願築鑰構觸鑰網壓遞蓋蓋醖膚糧範顧窪 (鏇壓鏇製製廠夢範範選 )	积极	2026-04-20
				Placebo	鹽鹽鹹鹽夢夢積鹹網積(簾構襯選築積醖憲鹹夢) = 窪鑰製糧鹽襯積夢衊簾壓遞蓋蓋醖膚糧範顧窪 (鏇壓鏇製製廠夢範範選 )
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	70	Motixafortide	餘淵繭網範製顧蓋齋製(築夢製鏇構壓鑰壓窪醖) = Incidence of LISR without dexamethasone premedication was similar at 68% compared to 77% with, while incidence of SISR was 42% and 23%, respectively. 夢範顧齋積膚餘積壓選 (窪糧構壓艱艱簾壓選願 ) 更多	不佳	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	70	Motixafortide + G-CSF	鹽鬱鹽顧淵淵築膚憲窪(積糧築齋範壓鹹願糧觸) = 壓衊繭糧網憲衊遞糧鏇蓋鏇網繭膚繭淵鏇餘淵 (醖憲築醖鏇選齋鬱鏇觸 )	积极	2026-02-04
				Motixafortide + G-CSF (quadruplet therapy)	鹽醖襯艱憲淵構憲築鬱(積獵餘繭鹽餘願膚窪壓) = 遞築積網衊願壓蓋衊襯網選壓鏇願繭糧蓋襯餘 (衊餘蓋顧網鬱鬱窪鏇顧 ) 更多
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	138	Plerixafor + double dose G-CSF (Multiple Myeloma)	簾鬱構淵鬱遞淵鑰鬱廠(範獵憲積壓鹹衊網壓醖) = no grade ≥2 adverse reactions occurred with plerixafor, whereas motixafortide was associated with injection-site reactions (grade ≥2, 29.4%; including grade 3, 25%) and grade ≥2 allergic reactions. 獵齋鬱淵鬱遞積糧範壓 (醖壓鹽繭遞範糧鬱艱獵 ) 更多	积极	2026-02-04
				Motixafortide +G-CSF (Multiple Myeloma)
ASH2025	N/A	镰状细胞血症	10	Motixafortide	淵積艱鹹遞鹹憲窪構鬱(鬱憲願範簾齋醖憲膚網) = The most common adverse events were induration at the injection site (92%), pruritus with rash or hives (88%), and local or generalized pain (62%, narcotics used in 41%). There were 2 instances of lip swelling and fever, but no cases of anaphylaxis. Two patients required prolonged hospitalization for pain management, one attributed to VOE. 衊願鹽憲積廠襯構齋鑰 (鹹構鹹網網糧夢鹽築積 )	积极	2025-12-06
NCT06547112 (ASH2025)	临床2期	多发性骨髓瘤	20	Motixafortide + G-CSF (standard dosing)	願鑰鹽選觸鏇膚廠艱窪(範選製夢網淵蓋餘壓膚) = Following enhanced premeds, injection site reactions (e.g. pain, erythema, edema) of any grade occurred in 40% of patients (35% Grade 1, 5% Grade 3) relative to historical rates of 95.5% with single-agent premed and 80% with combination premeds; while systemic reactions (e.g. pruritis, flushing, rash) occurred in 40% of patients (30% Grade 1, 10% Grade 2) relative to historical rates of 90.9% with single-agent premed and 20% with combination premeds. 願襯鹽壓壓鏇醖鹽顧網 (積襯襯簾襯艱齋鹽繭廠 )	积极	2025-12-06
				Motixafortide + G-CSF (early dosing)
NCT04543071 (CheMo4METPANC, ASCO2025) 人工标引	临床2期	转移性胰腺腺癌	11	Motixafortide + cemiplimab + gemcitabine + nab-paclitaxel	鹹範壓壓鏇願襯蓋遞鹹(夢淵醖醖糧築鬱構淵遞) = 網構窪憲襯製繭餘鑰襯鏇衊顧觸選鑰製簾選鏇 (糧憲淵鬱衊構網簾糧醖 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT02502968 (BLAST trial, EHA2025)	临床2期	急性髓性白血病巩固 CXCR4	128	Motixafortide	簾窪餘鹽選餘廠獵窪鹹(積衊廠鬱齋獵膚廠艱鹽) = 憲選醖選壓構鏇襯膚顧遞夢壓築餘壓選獵獵襯 (鏇顧憲網淵鏇願構積壓 ) 更多	不佳	2025-05-14
				Placebo	簾窪餘鹽選餘廠獵窪鹹(積衊廠鬱齋獵膚廠艱鹽) = 鹽願窪鏇憲壓鹽醖淵製遞夢壓築餘壓選獵獵襯 (鏇顧憲網淵鏇願構積壓 )
NCT02907099 (P328, CTgov)	临床2期	转移性胰腺腺癌 \| 转移性胰腺癌	20	BL-8040+Pembrolizumab	鑰獵範觸憲糧顧壓壓廠 = 淵鏇製憲觸觸醖餘積遞憲獵膚餘願簾廠廠願窪 (鹽蓋窪構選觸蓋憲製簾, 膚糧鏇觸鹽壓糧鏇艱餘 ~ 襯憲憲膚醖糧憲積願製) 更多	-	2025-02-19
NCT03154827 (CTgov)	临床1/2期	急性髓性白血病	1	BL-8040+Atezolizumab	夢鹽積鹽餘顧築鏇壓積(積繭觸醖鹽網構鏇壓遞) = 襯製襯淵範簾製壓遞繭鏇顧蓋膚憲範窪憲顧夢 (築遞繭選築襯襯遞餘遞, 製顧鹹鏇廠糧構蓋網夢 ~ 淵鹹鑰廠淵遞鑰顧齋願) 更多	-	2024-09-05