Everolimus

当地时间 7 月 14 日，Celcuity 公司宣布，美国 FDA 已批准吉达利塞（Gedatolisib）上市，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体 2 阴性（HER2-）、PIK3CA 野生型局部晚期或转移性乳腺癌。 Celcuity 新闻稿指出，吉达利塞是首个且唯一一个获得FDA批准、可同时抑制所有I类PI3K亚型（α、β、δ、γ）以及mTOR复合物mTORC1和mTORC2的疗法。 截图来源：Celcuity 官网 在乳腺癌当中，HR+/ HER2-亚型是占比较高的分型之一，此类晚期患者当前的标准方案通常为内分泌治疗联合 CDK4/6 抑制剂。该组合方案虽然延长了患者的肿瘤控制时间，但长期用药后，不可避免地会出现治疗耐药。研究证实，PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路过度激活是诱发内分泌治疗耐药出现的重要机制之一。 现阶段已上市的靶向 PAM 通路的药物中，许多仅作用于 PAM 通路单一靶点，治疗效果有限。Celcuity 公司的 Gedatolisib 具备独特的抑制特性，可同时抑制 I 类全部四种 PI3K 亚型以及 mTORC1、mTORC2，实现对 PAM 通路的全面阻断，这样有望最大程度规避单靶点药物带来的代偿性交叉激活问题，达到从机制层面克服内分泌疗法耐药难题。 临床前研究与早期临床试验数据显示，与各类单靶点 PAM 通路抑制剂不同，Gedatolisib 对 PIK3CA 突变型、野生型乳腺癌肿瘤细胞，均可展现同等强效的抑制活性与细胞杀伤作用。相较阿培利司、卡匹色替、依维莫司，Gedatolisib 临床前药效与细胞杀伤活性更优。 此次获批主要基于 III 期 VIKTORIA-1 临床研究中 PIK3CA 野生型受试者队列的数据。该研究采用预设分层研究，依据患者 PIK3CA 基因状态划分为突变、野生型两大独立队列开展评估。其中， PIK3CA 突变型患者采用 3:3:1 随机分组设计，分为 Gedatolisib + Palbociclib（哌柏西利）+Fulvestrant （氟维司群）三联方案组、Gedatolisib+Fulvestrant 双联方案组、Palbociclib+Fulvestrant 标准对照组，主要终点为无进展生存期 (PFS)。 VIKTORIA-1 研究数据显示，Gedatolisib 三联治疗组的中位 PFS 为 9.3 个月，而氟维司群单药治疗组为 2.0 个月，PFS 相差 7.3 个月（HR=0.24；95% CI：0.17-0.35；p<0.0001）。Gedatolisib三联疗法的客观缓解率（ORR）为32%，而氟维司群单药治疗的 ORR 仅为 1%；中位缓解持续时间（DOR）为 17.5个月。 截图来源：Insight 数据库 Gedatolisib 双联疗法的中位 PFS 为7.4个月，而氟维司群单药治疗的 PFS 为2.0个月，较前者提高了5.4个月（HR=0.33；95% CI：0.24-0.48；p<0.0001）。Gedatolisib 双联疗法的 ORR 为 28%，中位 DOR 为 12.0个月。由于氟维司群单药治疗仅有 1 例客观缓解，因此无法确定其中位 DOR。 此外，Celcuity 还计划于 2026 年第三季度向美国 FDA 提交 Gedatolisib 的补充新药申请（sNDA），用于治疗 HR+/HER2-、PIK3CA 突变的局部晚期或转移性乳腺癌，这些患者此前至少接受过一线内分泌治疗。该申请基于VIKTORIA-1 III 期临床试验突变队列的结果，该研究结果已在 2026 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以最新研究摘要的形式进行了口头报告。 编辑：馨药 封面来源：站酷海洛 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 点击下方卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查👇

温馨提示 肽研社建读者交流群啦~ 行业交流、商务合作、报告咨询 请添加小编微信，后续入群哦👇 研究进展 01 Ascletis Pharma 2026-07-05香港，歌礼制药（Ascletis Pharma，HKEX：1672）宣布，已向FDA提交两项IND申请，分别用于治疗肥胖症的ASC36和ASC36_35固定剂量复方（FDC）。其中，ASC36是一款每月一次至每季度一次皮下注射的新一代胰淀素（amylin）受体激动剂；ASC36_35 FDC则是由ASC36与GLP-1/GIP双受体激动剂ASC35组成的每月一次皮下注射固定剂量复方，同时作用于胰淀素受体、GLP-1受体和GIP受体三个已验证减重靶点，有望成为全球first-in-class产品。 ASC36_35 FDC仅需每月一次注射，同时覆盖胰淀素受体、GLP-1R和GIPR三个减重通路，有望显著提升患者依从性。公司披露，在头对头饮食诱导肥胖（DIO）大鼠模型研究中： - ASC36_35 FDC较eloralintide+替尔泊肽联合给药实现约51%更大的相对体重下降。 - 公司认为，该动物模型对人体减重疗效具有较好的预测价值。 除复方产品外，ASC36单药在多项临床前研究中也显示出较强竞争力。在头对头DIO大鼠研究中： - 相比petrelintide单药，ASC36体重下降幅度提高约91%； - 比eloralintide单药，提高约32%。 此外，在非人灵长类动物（NHP）研究中： - ASC36采用SALD制剂后，其观察到的半衰期约为eloralintide的6倍，支持未来实现每月一次甚至每季度一次给药。 - ASC36_35复方中ASC36和ASC35均表现出较长半衰期，支持每月一次皮下注射。 ASC36和ASC35均由歌礼自主研发，采用公司人工智能辅助结构药物设计平台（AISBDD）发现。两款产品均采用公司自主开发的：1) ULAP（Ultra-Long-Acting Platform）超长效平台;2) SALD（Self-Assembling Lipid Depot）自组装脂质缓释技术，通过形成脂质药物储库，实现药物长期缓释，从而支持低频次给药。ASC36制剂和ASC36_35复方均具有良好的化学稳定性和物理稳定性；在中性pH条件下未出现纤维化导致的聚集或沉淀现象。 02 Kailera Therapeutics 2026-07-07美国，Kailera Therapeutics公布了口服小分子GLP-1RA HRS-7535（KAI-7535）两项中国Ⅲ期临床试验的积极顶线结果。该药由恒瑞医药开发，并于2024年授权Kailera获得大中华区以外的开发和商业化权益。 数据显示，HRS-7535在肥胖/超重患者中治疗50周平均减重最高达11.1%；在2型糖尿病患者中，HbA1c最高下降1.68%，且两项研究均未观察到肝脏安全性信号。与此同时，Kailera正在美国和澳大利亚开展KAI-7535全球Ⅱ期临床研究，以进一步优化其肥胖症治疗方案，预计将于2027年公布数据。 在中国开展的Ⅲ期HARBOR-1研究中，共纳入556名肥胖或超重成年人，主要终点为治疗44周体重变化。结果显示：1）44周时（疗效估计）：120 mg组平均减重9.5%；180 mg组平均减重10.9%；安慰剂组减重2.5%。2）50周时（探索性分析）：120 mg组平均减重9.5%；180 mg组平均减重11.1%；安慰剂组减重2.6%。此外，在44周时（治疗策略估计）：68.2%的180 mg组患者减重达到≥5%；46.6%达到≥10%减重；26.0%实现≥15%减重。研究还显示，患者的HbA1c、收缩压及血脂指标均得到改善。 安全性方面，大多数治疗期间不良事件（TEAE）为轻至中度胃肠道反应，包括恶心、呕吐和腹泻。因不良事件导致停药比例较低（120 mg组4.1%，180 mg组3.1%，安慰剂组2.7%），且未发现肝脏安全性信号。 另一项针对2型糖尿病患者的Ⅲ期OUTSTAND-2研究共纳入810名二甲双胍控制不佳患者，对照药物为达格列净（dapagliflozin）。研究达到主要终点，所有剂量组均达到对达格列净的非劣效性，其中90 mg剂量组在降糖效果方面优于达格列净。治疗32周后：30 mg组HbA1c下降1.58%；60 mg组下降1.50%；90 mg组下降1.68%；达格列净10 mg组下降1.28%。同时，患者体重、收缩压、血脂以及尿白蛋白/肌酐比（UACR）均出现改善。安全性方面，同样以轻中度胃肠道反应为主，未发生3级低血糖事件，亦未观察到肝脏安全性风险。 Kailera表示，目前正在美国和澳大利亚开展KAI-7535全球Ⅱ期临床试验，以进一步优化药物的整体临床表现。该研究于2026年4月启动，计划入组约320名肥胖或超重成人，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，重点探索：更宽的剂量范围（15 mg起始，最高可达360 mg）；更低的初始剂量；更缓慢的剂量递增方案；旨在进一步改善药物耐受性，并寻找减重效果与安全性的最佳平衡。 HRS-7535Ⅲ期结果进一步证明了口服小分子GLP-1受体激动剂有望兼顾显著减重效果与口服给药便利性，并提升未来治疗的可及性。截至目前，已有超过2000名受试者接受HRS-7535治疗。恒瑞医药计划在未来学术会议公布两项Ⅲ期完整数据，并向中国监管部门递交HRS-7535用于肥胖症和2型糖尿病治疗的新药上市申请（NDA）。 03 ITM 2026-07-07德国，ITM宣布其放射性配体疗法候选药物177Lu-edotreotide（ITM-11）Ⅲ期COMPETE研究主要结果正式发表于国际医学期刊The Lancet。研究显示，与靶向药everolimus相比，ITM-11在治疗1级或2级生长抑素受体（SSTR）阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者时，显著延长无进展生存期（PFS），并显著提高客观缓解率（ORR）。研究论文于2026年7月2日在线发表，这是首个直接比较肽受体放射性核素治疗（PRRT）与依维莫司的Ⅲ期头对头随机对照研究。 COMPETE是一项国际多中心、开放标签、随机Ⅲ期研究，共纳入309例晚期、疾病进展的1级或2级SSTR阳性GEP-NET患者，覆盖全球49个研究中心。受试者按2:1随机接受：1）ITM-11：每3个月给药一次，最多4个疗程；2）依维莫司：每日口服治疗，最长30个月。研究达到主要终点，关键结果包括：1）中位无进展生存期（PFS）：ITM-11组：23.9个月；依维莫司组：14.1个月；疾病进展或死亡风险降低33%（HR=0.67，P=0.022）。2）客观缓解率（ORR）：ITM-11组：22%；依维莫司组：4%；差异具有高度统计学意义（P<0.0001） 安全性分析显示，ITM-11整体耐受性良好。3/4级治疗相关不良事件发生率为：ITM-11组：18%；依维莫司组：40%。ITM-11组最常见治疗相关不良反应包括：腹泻（36%）、恶心（36%）、乏力（33%）；依维莫司组则主要为：腹泻（45%）、乏力（36%）、贫血（27%）。研究期间约21%的患者联合使用生长抑素类似物（SSA）控制症状，两组比例基本一致。 值得关注的是，本研究中57.6%（178例）患者为胰腺神经内分泌瘤（pNET），这一亚型治疗选择相对有限，因此研究结果具有较高临床价值。研究团队将继续随访所有患者最长5年，进一步评估总体生存期（OS）及长期安全性。目前，ITM-11已向美国FDA提交上市申请并处于审评阶段，但尚未获得任何国家或地区监管机构批准上市。 除COMPETE研究外，ITM还在开展： - OMPOSE（Ⅲ期）：评估ITM-11治疗分化良好的2级或3级SSTR阳性GEP-NET患者； - KinLET（Ⅰ期）：探索ITM-11在儿童SSTR阳性肿瘤患者中的安全性和疗效。 04 Rhythm Pharma 2026-07-08美国，Rhythm Pharmaceuticals宣布，其核心产品setmelanotide（IMCIVREE®）治疗获得性下丘脑性肥胖（Acquired Hypothalamic Obesity，HO）的关键Ⅲ期TRANSCEND研究结果正式发表于国际顶级医学期刊NEJM。 TRANSCEND是迄今全球规模最大、随访时间最长的获得性下丘脑性肥胖安慰剂对照Ⅲ期临床试验。研究显示，setmelanotide可显著改善成人及4岁以上儿童患者的体重和饥饿感，为这一长期缺乏有效治疗手段的罕见疾病提供了新的治疗选择。 TRANSCEND是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究，共纳入120例4岁及以上获得性下丘脑性肥胖患者，按2:1随机接受每日一次皮下注射setmelanotide或安慰剂治疗52周。主要分析结果显示： - BMI较安慰剂校正下降19.8%； - etmelanotide组平均BMI较基线下降16.5%，而安慰剂组BMI反而上升3.3%（P<0.0001），达到主要终点； - 0%的患者实现至少5%的BMI下降； - 者饥饿感获得具有临床意义的改善。 安全性方面，setmelanotide总体耐受性良好，未发现新的安全性信号，因不良事件导致停药的比例与安慰剂组相近。 获得性下丘脑性肥胖是一种罕见疾病，由下丘脑损伤导致，常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤等下丘脑-垂体肿瘤手术或治疗后，也可由脑外伤、中风或炎症引起。由于MC4R信号通路功能受损，患者会出现持续且快速的体重增加、严重饥饿感及能量消耗下降，目前临床治疗选择十分有限。 今年3月，FDA已批准IMCIVREE（setmelanotide）用于治疗4岁及以上获得性下丘脑性肥胖患者，成为全球首个也是目前唯一获批针对该适应症的治疗药物。同月，EMA人用药品委员会（CHMP）也建议批准其用于该适应症，目前欧盟已完成批准。 除获得性下丘脑性肥胖外，IMCIVREE目前还已获批用于Bardet-Biedl综合征（BBS）及POMC、PCSK1和LEPR基因缺陷导致的单基因肥胖等多种罕见神经内分泌疾病。与此同时，Rhythm还在推进MC4R激动剂bivamelagon、RM-718以及治疗先天性高胰岛素血症的新型小分子药物研发，不断拓展其罕见代谢疾病产品管线。 05 OKYO Pharma 2026-07-08，伦敦和纽约，临床阶段生物制药公司OKYO Pharma宣布，其候选药物urcosimod在治疗神经病理性角膜疼痛（NCP）方面获得FDA积极反馈。FDA在Type D会议中认可了公司拟开展的全球Ⅲ期关键性研究设计，并支持其推进潜在的单项注册性临床试验路径。这一监管进展进一步明确了urcosimod的开发路线，有望加速该药物的临床开发及未来上市申请进程。 OKYO同时公布了Ⅲ期关键性研究NEPTUNE的设计方案。该研究将在美国和欧洲开展，计划入组约111名患者，按照2:1比例随机分配接受0.05% urcosimod滴眼液或安慰剂治疗，以评估其治疗神经病理性角膜疼痛的疗效和安全性。根据与FDA的沟通结果，NEPTUNE被定位为一项关键注册研究。如果研究结果达到预期，并获得FDA后续认可，该试验有望支持单项Ⅲ期研究直接申报上市，从而简化传统需要两项关键性研究支持注册的开发模式。 鉴于神经病理性角膜疼痛存在巨大的未满足临床需求，OKYO表示将进一步向FDA申请突破性疗法认定，以争取更快的研发和审评通道。 Urcosimod是OKYO开发的一款First-in-Class候选药物，为一种脂质偶联Chemerin肽激动剂，可选择性激活ChemR23（Chemerin receptor 23）G蛋白偶联受体。ChemR23受体广泛分布于参与眼部炎症反应的免疫细胞，同时也表达于背根神经节（DRG）的神经元和胶质细胞。通过激活该受体，Urcosimod兼具镇痛和抗炎双重作用机制，在临床前及早期研究中已显示出良好的眼部镇痛和抗炎活性。凭借这一双重作用机制，Urcosimod有望成为首个针对神经病理性角膜疼痛病理机制开发的创新疗法，为目前缺乏有效治疗方案的患者提供新的治疗选择。 06 Mighty Therapeutics 2026-07-08美国，Mighty Therapeutics宣布，其全球Ⅳ期临床研究4TAZPower已完成首例患者给药。该研究旨在进一步确认FORZINITY™（elamipretide）每日一次皮下注射治疗Barth综合征患者的疗效、安全性及药代动力学，并满足美国FDA加速批准后的上市后研究要求。 FORZINITY于2025年9月获得FDA加速批准，用于治疗体重≥30公斤的Barth综合征患者，成为全球首个获批治疗Barth综合征、也是首个直接靶向线粒体功能障碍的创新疗法。此次启动的4TAZPower研究，也是迄今Barth综合征领域规模最大的临床开发项目。 4TAZPower是一项随机、双盲、平行对照、安慰剂对照全球多中心临床试验，将评估5岁及以上、经基因确诊Barth综合征患者接受每日一次elamipretide皮下注射治疗72周后的疗效、安全性及药代动力学表现。 除Ⅳ期研究外，Mighty还将推进FORZINITY适应症扩展工作。公司计划于2026年启动一项为期1个月的安全性和药代动力学研究，验证体重不足30公斤儿童的给药方案，为2027年提交补充新药申请（sNDA）奠定基础，目标将适应症扩大至5岁及以上儿童。 针对婴幼儿患者，公司还计划建立真实世界登记项目，系统收集扩大使用计划（Expanded Access Program，EAP）数据，为未来进一步扩大标签适应人群提供支持。 Mighty Therapeutics专注于开发针对线粒体功能障碍的新型治疗药物。目前，公司研发管线覆盖Barth综合征、POLG相关线粒体疾病、干性年龄相关性黄斑变性等多个适应症，同时推进下一代候选药物bevemipretide以及多项针对罕见线粒体疾病的临床前项目研发。 07 Keenova Therapeutics 2026-07-13，爱尔兰都柏林，Keenova Therapeutics宣布，公司资助开展的一项关于Acthar Gel（促肾上腺皮质激素注射凝胶）治疗重度自身免疫疾病的真实世界研究正式发表于同行评议期刊Journal of Comparative Effectiveness Research。 该研究采用回顾性、医生报告的病历调查设计，基于真实世界临床数据，评估了接受Acthar Gel治疗患者的临床特征、治疗模式及医生对疗效的综合评价。纳入疾病包括类风湿关节炎（RA）、系统性红斑狼疮（SLE）以及皮肌炎/多发性肌炎（DM/PM）。 研究结果显示，在这些病情复杂、既往治疗效果欠佳或难治性患者中，Acthar Gel已被临床医生作为一种重要治疗选择，为进一步了解其真实世界应用提供了新的循证依据。目前Acthar Gel在RA、SLE及DM/PM领域的真实世界证据仍较为有限，此次研究有助于进一步阐明临床医生在复杂患者中的实际用药策略，并丰富该药物在适宜患者中的临床应用证据。 Acthar Gel是一种促肾上腺皮质激素（ACTH）制剂，目前已获批用于多种炎症及自身免疫性疾病的治疗。此次真实世界研究进一步补充了其在重度自身免疫疾病中的临床应用证据，为临床实践提供了参考。 注册获批 01 Lilly 2026-07-07多伦多，Lilly Canada宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准Mounjaro®新增适应症，用于10至17岁2型糖尿病儿童及青少年患者，作为饮食控制和运动的辅助治疗，以改善血糖控制。此次批准使Mounjaro成为加拿大首个获批用于该年龄段患者的每周一次GIP/GLP-1双受体激动剂。 此次批准主要基于SURPASS-PEDSⅢ期临床研究结果。该研究评估了每周一次Mounjaro（最高剂量10 mg）治疗10岁至18岁以下2型糖尿病患者的疗效和安全性。研究显示，Mounjaro达到主要终点及所有关键次要终点，在血糖控制和体重管理方面均显著优于安慰剂。治疗30周后： - 糖化血红蛋白（HbA1c）平均下降2.0%，而安慰剂组仅下降0.2%； -  mg和10 mg两个剂量组均显著优于安慰剂； - 质指数（BMI）平均下降8.9%，安慰剂组下降0.6%。 安全性方面，Mounjaro整体耐受性与成人研究结果一致，最常见不良反应为轻至中度胃肠道症状，多发生于剂量递增阶段，并随治疗持续逐渐减轻。 作为全球首个GIP/GLP-1双受体激动剂，Mounjaro近年来不断扩大适应症覆盖范围。此次获批儿童2型糖尿病适应症，进一步拓展了替尔泊肽在青少年糖尿病治疗领域的临床应用，为年轻患者提供了兼顾血糖控制与体重改善的创新治疗方案。 02 BioMarin 2026-07-13美国，BioMarin宣布FDA已受理VOXZOGO®（vosoritide）用于治疗软骨发育不全（Achondroplasia）儿童患者的补充新药上市申请（sNDA），旨在将该药物由加速批准转换为传统完全批准（Traditional Approval）。FDA已将该申请的PDUFA目标审评日期定为2027年2月28日。 此次sNDA主要基于三项持续进行中的临床研究（111-205、111-208和111-302）所获得的长期安全性和有效性数据。除持续观察线性身高增长外，提交资料还纳入了多项长期临床终点，包括： - 成年终身高（adult height）； - 身体比例（body proportionality）改善； - 臂展（arm span）增加； - 其他与骨骼生长相关的重要临床指标。 如果获得批准，VOXZOGO将成为全球首个完成由FDA加速批准转为传统完全批准的软骨发育不全治疗药物。VOXZOGO于2021年获得FDA加速批准上市。当时批准依据为年化生长速度（Annualized Growth Velocity，AGV）改善，该指标被认为能够合理预测长期临床获益。此次补充申请旨在完成FDA上市后确认性研究（Post-marketing Requirement），通过长期随访进一步验证其临床获益，从而满足传统批准要求。 目前，VOXZOGO是全球唯一获批用于促进软骨发育不全儿童骨骼生长的药物，国际专家共识建议患者尽早开始治疗。自2021年首次获批以来，该药已在全球50多个国家用于超过5000名婴幼儿及儿童患者。除身高增长外，BioMarin正在持续评估VOXZOGO对多项长期临床结局的影响，包括：臂展（arm span）；胫骨弯曲（tibial bowing）改善；身体比例恢复；脊柱形态变化（包括脊柱狭窄）；生活质量（Quality of Life）改善。 目前，VOXZOGO已获：美国、日本、澳大利亚批准用于所有骨骺未闭合（open epiphyses）的软骨发育不全儿童；欧盟批准用于4个月及以上经基因检测确诊且骨骺未闭合的患儿。此次sNDA若获FDA批准，将进一步巩固VOXZOGO作为软骨发育不全标准治疗方案的临床地位，并为其长期改善骨骼发育和成年身高提供更充分的循证依据。 法规政策 02 Sobi 2026-07-10美国，Sobi（Swedish Orphan Biovitrum）宣布加拿大药品管理局（Canada’s Drug Agency，CDA）已对EMPAVELI®（pegcetacoplan）作出附条件积极报销推荐，建议将其用于12岁及以上青少年及成人C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者，以降低蛋白尿。 EMPAVELI是加拿大首个获批用于治疗C3G和原发性IC-MPGN的药物。此次积极报销建议标志着该药进入加拿大公共医保体系的重要一步，后续将通过泛加拿大药品联盟（pCPA）与各省公共药物计划开展医保准入谈判。 CDA的报销建议主要基于Ⅲ期VALIANT研究结果。该研究共纳入124名12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者，是目前该领域规模最大的单项临床试验，也是首个同时纳入儿童与成人患者、原生肾及肾移植患者的研究。研究显示，pegcetacoplan治疗可带来多项临床获益，包括：显著降低蛋白尿水平；稳定肾功能；清除肾脏C3沉积。 C3G和原发性IC-MPGN均由补体系统异常激活驱动，持续的C3沉积可导致肾脏炎症、组织损伤及功能衰退。数据显示，约50%的患者在确诊后5至10年内发展为肾衰竭，需要接受透析或肾移植，而移植后疾病复发也十分常见。EMPAVELI（pegcetacoplan）是一种靶向C3和C3b的补体抑制剂，通过调控补体级联反应过度激活，从源头抑制疾病进展。目前，该药已在美国、欧盟、加拿大等多个国家和地区获批用于治疗12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者，同时也获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。 EMPAVELI由Apellis Pharmaceuticals与Sobi联合开发，其中Sobi拥有美国以外地区的商业化权益，Apellis则负责美国市场及眼科适应症的全球商业化。 企业发展 01 Vivani 2026-07-07美国Vivani Medical宣布已与Novo Nordisk签署一项新的合作协议，允许后者对Vivani开发的司美格鲁肽植入剂NPM-139开展内部评估，以探索其在慢性体重管理领域的应用潜力。 根据协议，Novo Nordisk将对采用Vivani专有NanoPortal™技术开发的NPM-139进行非独家内部评估。协议不包含任何排他性条款，Vivani仍保留NPM-139及NanoPortal平台技术的全部商业合作和授权空间。除合作协议外，Vivani预计将于2026年年中启动NPM-139的随机、首次人体Ⅰ期临床试验。该研究将以Wegovy®（司美格鲁肽注射液）作为阳性对照，重点评估NPM-139的安全性、药代动力学和耐受性，并为后续Ⅱ期剂量探索研究提供依据。 NPM-139是一款基于NanoPortal平台开发的超长效司美格鲁肽植入剂，用于慢性体重管理。该平台通过微型植入装置实现药物长期稳定释放，旨在提升患者依从性，并减少频繁注射带来的治疗负担。Vivani依托NanoPortal平台开发一系列GLP-1植入剂产品，适应症涵盖肥胖症和2型糖尿病等代谢疾病。公司表示，相较于每日口服或每周注射治疗，长期植入剂可持续稳定释放药物，有望减少患者因频繁给药导致的依从性下降和疗效波动。目前，药物依从性不足仍是慢性病管理的重要挑战，约有50%的患者无法按医嘱坚持长期用药。 此次与Novo Nordisk达成合作，意味着全球GLP-1领域龙头企业开始关注超长效植入给药技术，也为Vivani后续推进NPM-139及NanoPortal平台的临床开发和商业化提供了积极信号。不过，双方目前仅建立非独家评估合作关系，尚未涉及产品授权或商业化合作安排。 02 Dr. Reddy's Lab 2026-07-09，Dr. Reddy's Laboratories宣布，由于semaglutide原料药新生产批次检测出杂质并出现质量指标不符合规范（Out of Specification），公司已暂停新批次生产，预计印度市场供应及加拿大市场供货将至少中断至2026年10月底至11月初。 Dr. Reddy's首席执行官Erez Israeli在分析师电话会议上表示： - 杂质是在公司扩大原料药产能过程中进行质量检测时发现的； - 问题仅涉及新生产批次API； - 已发往加拿大的产品不受影响； - 公司预计将在两周内确定问题根本原因； - 新批次生产预计将于10月底或11月初恢复。 此次供应中断使Dr. Reddy's原本制定的商业目标受到影响。此前，公司预计首年销售：1200万支司美格鲁肽注射笔。目前，公司已将2026/27财年（FY2027）目标调整为：600万至700万支注射笔。 根据市场研究机构Pharmarack数据，截至2026年6月底：Dr. Reddy's累计销售约3.9万支司美格鲁肽产品（包括不同剂型）；Sun Pharma同期销售约6.3万支司美格鲁肽注射剂，在印度市场暂时领先。此次API质量问题已影响产业链其他企业。Torrent Pharmaceuticals宣布，在收到Dr. Reddy's通知后，已召回部分批次Semalix司美格鲁肽注射笔，进行技术评估。目前，Torrent Pharmaceuticals和USV均从Dr. Reddy's采购司美格鲁肽制剂产品，因此此次API问题对其供应亦产生一定影响。 市场营销 01 Insulet Corporation 2026-07-06美国，Insulet Corporation宣布，其Omnipod® 5自动胰岛素输送系统（AID）及配套数据管理平台Omnipod Discover™正式在西班牙上市。这是Omnipod 5进入的第20个国家，也是Insulet产品覆盖的第26个国家，进一步推动公司全球糖尿病管理业务布局。此次上市后，西班牙患者可使用兼容Abbott FreeStyle Libre 2 Plus和Dexcom G7连续血糖监测（CGM）系统的Omnipod 5，实现自动化胰岛素管理。 Omnipod 5是一款无导管自动胰岛素输送系统（AID），可根据连续血糖监测数据每5分钟自动调整一次胰岛素输注，帮助患者改善血糖控制，提高目标血糖达标时间（Time in Range），并降低HbA1c水平，减少每日多次注射需求。该系统采用防水、可穿戴设计，可全天候自动修正高血糖并降低低血糖发生风险。Insulet同步在西班牙推出自主研发的数据分析平台Omnipod Discover。该平台采用网页端形式，可帮助患者、照护者及医疗专业人员对Omnipod 5产生的数据进行回顾性分析，通过生成直观、易于理解的报告，识别血糖变化趋势，为个体化治疗决策提供支持。 Omnipod Discover于2026年初率先在中东五个国家推出。Insulet计划未来一年继续向更多已上市Omnipod 5的国家推广该平台。与此同时，公司正与西班牙卫生主管部门、医保评估机构及各自治区持续合作，推动Omnipod 5及Omnipod Discover逐步纳入当地医疗体系，让更多符合条件的糖尿病患者获得创新自动化胰岛素管理技术。 02 Novo Nordisk 2026-07-06加拿大，Novo Nordisk宣布，即日起扩大Ozempic®患者优惠计划（Ozempic® Savings Card Program），使拥有私人医疗保险的符合条件患者以及自费患者能够以接近仿制药价格获得Ozempic，进一步提升药物可及性和可负担性。此次计划适用于加拿大（魁北克省除外）符合条件的患者。 根据公司介绍：持有私人药物保险的符合条件患者，可通过Ozempic® Savings Card在加拿大各地药房享受价格优惠（魁北克省除外）；使用Novo Nordisk Care® Rx（由Rexall运营）以及部分线上医疗平台和合作零售药房的患者，可自动享受相关优惠；无论患者个人需承担多少自付比例（copay），符合条件的私人医保患者均可通过优惠卡获得费用减免。公司表示，此次计划是在此前仅面向全额自费患者优惠政策基础上的进一步扩展。 Ozempic于2018年获得加拿大卫生部（Health Canada）批准上市，截至目前，加拿大已有超过100万人使用司美格鲁肽治疗。 部分图文来源于网络，如有侵权，请联系删除 旗舰报告 专栏推荐 肽研社 生物医药 · 美妆个护 · 营养健康 动物健康 · 绿色农业 · 生物材料 专业专注 | 成就客户 | 共生成长