The goal of this observational study is to learn about the relationship between TCM body constitution patterns (called "syndromes") and the effectiveness of EGFR-TKI targeted drugs in patients with lung cancer. Approximately 3000 patients with EGFR-mutant non-small cell lung cancer who are about to start or are already taking EGFR-TKI drugs as part of their regular medical care will be invited to join. Participants will be followed for up to 5 years. During routine clinic visits, researchers will collect their TCM information (such as tongue images and pulse readings) and store small samples of their blood, stool, and tongue coating for future research.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

广州中医药大学

[+3]

ChiCTR2500115674

/ Not yet recruitingN/A

Exploration of the Efficacy and Safety of metronomic chemotherapy with vinorelbine capsules combined with third-generation EGFR-TKI as First-Line Treatment in Elderly Patients with Advanced Non-Small Cell Lung Cancer with EGFR Mutations

开始日期2025-07-30

申办/合作机构

北京医院

ChiCTR2500107814

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Exploratory Study of Albumin-Bound Paclitaxel, Platinum, and Bevacizumab in EGFR-Mutant NSCLC with SCLC Transformation Post-EGFR-TKI Resistance

开始日期2025-07-23

申办/合作机构

浙江省肿瘤医院

100 项与琥珀酸莫博赛替尼相关的临床结果

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100 项与琥珀酸莫博赛替尼相关的转化医学

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100 项与琥珀酸莫博赛替尼相关的专利（医药）

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2,482

项与琥珀酸莫博赛替尼相关的文献（医药）

2026-03-01·BIOCHEMICAL PHARMACOLOGY

Almonertinib inhibits liver cancer progression by triggering autophagy-dependent ferroptosis through inhibition of the PI3K/Akt1/mTOR pathway

Article

作者: Sun, Yipeng ; Wang, Fei ; Jiang, Jiebang ; Chen, Jing ; Li, Rongpeng ; Liang, Lulu ; Sun, Baier ; He, Sisi ; Meng, Li ; Wang, Xueshuang

Liver cancer ranks among the most prevalent and lethal malignancies globally, with most patients presenting at an advanced stage at initial diagnosis. Although multiple treatment modalities exist-including surgical resection, interventional therapy, targeted therapy, and immunotherapy-outcomes for patients with advanced liver cancer often remain suboptimal. To broaden the scope of cancer treatment, drug repurposing has emerged as a promising strategy. In this study, we systematically evaluated the potential of the third-generation EGFR-TKI Almonertinib to inhibit liver cancer progression in vivo and in vitro. First, functional assays confirmed that Almonertinib effectively suppressed the proliferation, migration, and invasive capabilities of HepG2 and MHCC-97H cells. Subsequently, by investigating the precise type of cell death induced by Almonertinib, we discovered that it activates autophagy-dependent cell death in HepG2 and MHCC-97H cells via the PI3K/Akt1/mTOR pathway. Additionally, Almonertinib induces ferroptosis in liver cancer cells by suppressing the expression of the antioxidant pathway SLC7A11/GSH/GPX4. Interestingly, we demonstrated that Almonertinib-activated autophagy directly participates in ferroptosis activation by promoting Fe²⁺ release upstream and influencing lipid peroxidation, elucidating the occurrence of autophagy-dependent ferroptosis. In summary, these findings indicate that Almonertinib suppresses liver cancer progression by inducing autophagy-dependent ferroptosis in HepG2 and MHCC-97H cells, potentially providing insights for positioning Almonertinib as a novel therapeutic candidate for future liver cancer treatment.

2026-02-01·EUROPEAN JOURNAL OF PHARMACEUTICAL SCIENCES

ASIC3–PLCG1 axis–driven macropinocytosis promotes osimertinib drug-tolerant persistence in malignant pleural effusion–associated NSCLC

Article

作者: Chian, Chih-Feng ; Wang, Chieh-Yung ; Tsai, Chen-Liang ; Huang, Wen-Chien ; Lin, Yi-Hsuan ; Changchien, Chih-Ying ; Chen, Ying

BACKGROUND:

Non-small cell lung cancer (NSCLC) frequently develops resistance to EGFR-tyrosine kinase inhibitors (TKIs), particularly in malignant pleural effusion (MPE), where a highly acidic tumor microenvironment promotes the emergence of drug-tolerant persister (DTP) cells. Building upon previous evidence that MPE acidity drives metabolic plasticity, this study investigates how acid-sensing ion channel 3 (ASIC3) coordinates PLCG1-dependent macropinocytosis to maintain osimertinib tolerance.

METHODS:

Primary MPE-derived NSCLC cultures underwent next-generation sequencing to define mutational heterogeneity. Acidic (pH 6.5-6.8) conditions were used to generate osimertinib-induced DTP (Osi-DTP) models. Functional assays assessed viability, invasion, colony formation, autophagy, and macropinocytosis. ASIC3 was silenced using shRNA, followed by Seahorse metabolic analysis. Transcriptomic profiling identified differentially expressed genes. ASIC3-targeted therapeutic interventions were evaluated in vitro and in xenograft models.

RESULTS:

MPE-derived NSCLC cultures showed substantial genomic diversity, including EGFR exon 19 deletion and T790M mutations. Acid-adapted Osi-DTP cells exhibited EMT-like phenotypes, reduced proliferation, elevated stemness markers, and strong activation of stress-response pathways. ASIC3 was consistently upregulated under acidic conditions and drove PLCG1-mediated macropinocytosis to support nutrient scavenging and survival. ASIC3 knockdown markedly reduced DTP cell viability, invasiveness, colony formation, autophagy, and glycolysis, while inducing a metabolic shift toward oxidative phosphorylation. In vivo, combining an ASIC3 inhibitor with osimertinib significantly delayed tumor progression and improved survival without added toxicity. Clinically, high ASIC3 expression correlated with poor overall survival and increased autophagy-associated markers.

CONCLUSION:

ASIC3 is a central regulator of acidosis-driven drug persistence in MPE-associated NSCLC, sustaining osimertinib tolerance through PLCG1-dependent macropinocytosis and metabolic reprogramming. Targeting ASIC3 restores TKI sensitivity by disrupting nutrient acquisition, autophagy, and metabolic adaptation, representing a promising therapeutic strategy to prevent or delay EGFR-TKI resistance.

2026-02-01·LUNG CANCER

The role of APOBEC in early-stage epidermal growth factor receptor-mutant non-small cell lung cancer

Article

作者: Jung, Hyun Ae ; Jeon, Yeong Jeong ; Lim, Jinyeong ; Choi, Yoon-La ; Park, Sehhoon ; Lee, Se-Hoon ; Ahn, Jin Seok ; Cho, Jong Ho ; Kim, Hong Kwan ; Ahn, Myung-Ju ; Lee, Junghee ; Choi, Yong Soo ; Park, Woong-Yang ; Sun, Jong-Mu

BACKGROUND:

APOBEC plays a crucial role in the mutation process and immune response of non-small cell lung cancer (NSCLC). This study evaluated the role of the APOBEC mutation signature in early-stage epidermal growth factor receptor (EGFR) mutant NSCLC. This study aimed to assess the impact of APOBEC enrichment on recurrence-free survival (RFS), post-recurrence tyrosine kinase inhibitor (TKI) progression-free survival (PFS), and post-recurrence survival (PRS).

METHODS:

We conducted whole-exome sequencing and whole-transcriptome sequencing in 100 patients diagnosed with pathologic stage II-IIIA non-squamous NSCLC.

RESULTS:

Among the 100 patients, 18 (18 %) exhibited APOBEC (≥2) enrichment, which did not show a significant association with RFS (P = 0.14). Patients with APOBEC enrichment showed a shorter post-recurrence TKI PFS compared to those without APOBEC enrichment (8.13 months vs. 24.57 months, P = 0.017). In multivariate analysis, poor post-recurrence TKI PFS was associated with the type of EGFR mutation (L858R vs. exon 19 deletion, HR = 1.91, P = 0.04), TP53 mutation (HR = 2.07, P = 0.03), and APOBEC enrichment (≥2 vs. < 2, HR = 2.23, P = 0.02). PRS was 61.10 months and 21.77 months for patients with APOBEC enrichment and patients without APOBEC enrichment, respectively (P = 0.029). In multivariate analysis, poor PRS of EGFR-TKI was associated with the type of EGFR mutation (L858R vs. exon 19 deletion, HR = 2.29, P = 0.04) and APOBEC enrichment (≥2 vs. < 2, HR = 2.71, P = 0.02).

CONCLUSIONS:

APOBEC enrichment may present at initial diagnosis of early-stage EGFR mutant NSCLC and is associated with poor post-recurrence TKI PFS and PRS rather than RFS.

3,096

项与琥珀酸莫博赛替尼相关的新闻（医药）

2026-01-14

·医学新视点

《柳叶刀》陆舜、王洁教授领衔研究：破解肺癌耐药难题！口服组合疗法带来治疗新选择

在众多非小细胞肺癌（NSCLC）的肿瘤驱动基因中，间质上皮细胞转化因子（MET）基因亦属于关键之一，其被认为是继表皮生长因子受体（EGFR）、ROS原癌基因1受体酪氨酸激酶（ROS1）和间变性淋巴瘤激酶（ALK）之后的重要治疗靶点，针对MET异常的靶向治疗药物正日益成为关注焦点。常见的MET基因异常包括MET 14号外显子跳跃突变、MET扩增、MET蛋白过表达和MET融合等。其中，MET扩增是指MET基因在肿瘤细胞中的拷贝数显著增加，部分NSCLC患者在使用EGFR-酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）后耐药，会导致MET基因扩增。MET基因扩增也是ALK-TKIs耐药机制之一。多项临床研究数据显示，EGFR-TKIs治疗后出现MET扩增突变的患者，EGFR-TKIs联合MET-TKI可能是潜在的治疗策略。赛沃替尼（savolitinib）是一种高选择性口服MET TKI，在1b期（TATTON）和2期（SAVANNAH）试验中，其与奥希替尼联合用药显示出初步疗效。近日，由上海市胸科医院陆舜教授和中国医学科学院肿瘤医院王洁教授共同领衔的SACHI试验预设的中期分析数据结果发表于《柳叶刀》（The Lancet），表明EGFR突变阳性且MET扩增的局部晚期或转移性NSCLC患者，在经历EGFR-TKI治疗失败后，采用赛沃替尼联合奥希替尼联合治疗方案，相比于化疗可显著延长无进展生存期（PFS，4.5个月 vs. 8.2个月），疾病进展或死亡风险降低66%（HR=0.34，95%CI：0.23~0.49，P＜0.0001），患者耐受性良好。截图来源：The Lancet SACHI试验是一项在中国68家医学中心开展的多中心、随机、开放标签3期临床研究。研究纳入的211例患者均为局部晚期或转移性EGFR突变阳性NSCLC患者，且在经过一线EGFR-TKI治疗后出现疾病进展，并通过荧光原位杂交（FISH）检测确认MET扩增。患者被随机分为两组：联合治疗组（106例）接受每日一次口服赛沃替尼（根据体重调整剂量）联合奥希替尼（80 mg），化疗组（105例）则接受静脉注射培美曲塞联合铂类化疗，21天为一周期。入组患者中包有137例（65%）患者未接受过第三代EGFR TKI治疗，其中联合治疗组69例、化疗组68例。中期分析数据截至2024年8月30日。经研究者评估，在未接受过第三代EGFR-TKI治疗的患者中，接受联合治疗的患者中位PFS长于接受化疗的患者（9.8个月 vs. 5.4个月，HR=0.34，95%CI：0.21~0.56，P＜0.0001）。在意向治疗全体人群中观察到一致性结果，联合治疗组中位PFS为8.2个月，化疗组为4.5个月（HR=0.34，95%CI：0.23~0.49，P＜0.0001）。此外，对于既往接受过第三代TKI治疗的患者，联合治疗组中位PFS仍长于化疗组（6.9个月 vs. 3.0个月）。 ▲经研究者评估，联合治疗组（红色）和化疗组（蓝色）在未接受过第三代EGFR-TKI治疗的患者（图A）、意向治疗全体人群（图B）、接受过第三代EGFR-TKI治疗的患者（图C）中PFS情况（图片来源：参考文献[1]）次要研究终点方面，经独立评审委员会评估，联合治疗组的客观缓解率（ORR）高于化疗组（58% vs. 34%）、疾病控制率（DCR）也高于化疗组（89% vs. 67%）、中位缓解持续时间（DOR）长于化疗组（8.4个月 vs. 3.2个月）。截至数据截止日期，总生存期数据尚未成熟。安全性方面，两组3级及以上治疗相关不良事件发生率均为57%，如中性粒细胞减少、白细胞计数降低和贫血等。总之，对于一线EGFR TKI治疗后进展、且出现获得性MET扩增的EGFR突变阳性NSCLC患者，赛沃替尼联合奥希替尼的治疗方案可显著延长患者的PFS，该联合方案安全性可控。对于这一经特定生物标志物筛选的患者群体，赛沃替尼联合奥希替尼可能成为一种潜在、口服的治疗方案。点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问期刊官网阅读完整论文。推荐阅读医科院肿瘤医院王洁团队：肺癌治疗告别化疗？双口服小分子联合疗法获积极结果激活双重免疫抗癌！新型肿瘤疫苗初步临床证据积极，或用于治疗肺癌、卵巢癌、前列腺癌等惠及更广泛群体！吴一龙团队：肺癌常见突变类型患者或迎来治疗新方案 JAMA综述：近1/5肺癌患者不吸烟，风险因素、肿瘤特点、治疗策略有何不同？ JTO：发生率10%！肺癌耐药新机制揭示，指向靶向治疗新希望题图来源：123RF 参考资料 [1] Lu, ShunLu, Shun et al. Savolitinib plus osimertinib versus chemotherapy for advanced, EGFR mutation-positive, MET-amplified non-small-cell lung cancer in China (SACHI): interim analysis of a multicentre, open-label, phase 3 randomised controlled trial. The Lancet, Published January 13, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(25)01811-2 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医学新视点」微信公众号留言联系。如有其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com 分享，点赞，在看，传递医学新知

临床3期临床结果临床成功

2026-01-14

·和黄医药官微

和黄医药宣布SACHI III期研究结果于《柳叶刀 (The Lancet)》发表

中国香港、上海和美国新泽西州: 2026年1月14日，星期三: 和黄医药(中国)有限公司 (简称 "和黄医药" 或 "HUTCHMED") (纳斯达克/伦敦证交所: HCM; 香港交易所: 13) 今日宣布SACHI III期研究的结果于《柳叶刀 (The Lancet)》发表。SACHI是一项赛沃替尼 (沃瑞沙®) 和奥希替尼 (泰瑞沙®) 的联合疗法用于治疗伴有MET扩增的接受一线表皮生长因子受体 ("EGFR") 酪氨酸激酶抑制剂 ("TKI") 治疗后疾病进展的EGFR突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的III期研究。 — 首个随机III期临床试验证实MET抑制剂在伴有获得性MET扩增的既往EGFR TKI治疗后疾病进展的晚期非小细胞肺癌患者中的疗效 — — 赛沃替尼和奥希替尼的联合疗法于2025年6月在中国获批 — 赛沃替尼是一种强效、高选择性的口服MET TKI，由阿斯利康与和黄医药共同开发，并由阿斯利康商业化。奥希替尼是一种不可逆的第三代EGFR TKI。基于SACHI研究的数据，赛沃替尼和奥希替尼的联合疗法已于2025年6月在中国获批。已于《柳叶刀》发表的SACHI研究数据提供了强有力的证据，证实赛沃替尼和奥希替尼的联合疗法可显著改善伴MET扩增的EGFR突变非小细胞肺癌患者的治疗结果。这些结果突显了该联合疗法在应对MET扩增这一关键的耐药机制方面的能力，为这些充满挑战性的患者群体带来具有临床意义的改善。让我们尤其感到鼓舞的是，在既往接受过第三代EGFR TKI治疗的患者中亦观察到了一致疗效。赛沃替尼和奥希替尼的联合疗法提供了一种持续的全口服方案，为亟待新疗法的患者带来了方便且耐受性良好的治疗选择。上海交通大学医学院附属胸科医院上海肺癌中心主任、SACHI研究的联合主要研究者陆舜教授中国医学科学院肿瘤医院的王洁教授亦为SACHI研究的联合主要研究者。关于SACHI III期研究 2025年1月，SACHI研究的独立数据监察委员会 (IDMC) 在预设的中期分析中认定该研究已达到预设的主要终点无进展生存期("PFS")，因此结束该研究的患者入组。至中期分析的数据截止日2024年8月30日，共有211位患者被随机分配接受赛沃替尼和奥希替尼联合疗法 (n=106) 或化疗 (n=105)治疗。在意向治疗 (intention-to-treat, "ITT") 人群中，研究者评估的赛沃替尼和奥希替尼联合疗法组的中位PFS为8.2个月 (95%置信区间["CI"] 6.9-11.2) ，而化疗组则为4.5个月 (95% CI 3.0-5.4) (风险比["HR"] 0.34; 95% CI 0.23-0.49; p<0.0001)。独立审查委员会 ("IRC")评估的中位PFS分别为7.2个月和4.2个月 (HR 0.40; 95% CI 0.28-0.59; p<0.0001)。研究者评估的赛沃替尼和奥希替尼联合疗法组的客观缓解率 ("ORR") 为58%，而化疗组患者则为34%。疾病控制率 ("DCR") 分别为89%对比67%，中位缓解持续时间 ("DoR") 分别为8.4个月对比3.2个月，两组到达疾病缓解的时间 (TTR) 相若 (1.4个月对比1.5个月)。中期分析时，总生存期 ("OS") 数据仍在积累中，尚未成熟，OS成熟度分别为37%和43%。在ITT人群中，中位OS随访时间为17.7个月，赛沃替尼和奥希替尼联合疗法组的中位OS为22.9个月，而化疗组则为17.7个月 (HR 0.84)。化疗组中有55例 (52%) 患者在疾病进展后接受了MET抑制剂治疗，其中45例 (43%)交叉至接受赛沃替尼联合奥希替尼治疗，及10例 (10%)后续接受MET抑制剂治疗。在调整交叉治疗影响后的OS敏感性分析中，赛沃替尼和奥希替尼联合疗法组的OS获益更为显著， HR范围为0.24至0.62。在第三代EGFR TKI初治患者亚组中 (即既往接受过第一代或第二代EGFRTKI治疗的患者)，研究者评估的中位PFS分别为9.8个月对比5.4个月 (HR 0.34; 95% CI 0.21–0.56; p<0.0001)。第三代EGFR TKI经治患者中的疗效结果与意向治疗人群的相若。该亚组中研究者评估中位PFS分别为6.9个月对比3.0个月 (HR 0.32; 95% CI 0.18–0.57; p<0.0001)，IRC评估的中位PFS分别为6.9个月对比3.0个月 (HR 0.32; 95% CI 0.18–0.58; p<0.0001)。赛沃替尼和奥希替尼的联合疗法展示出可耐受的安全性，亦没有观察到新的安全信号。赛沃替尼和奥希替尼联合疗法组患者发生3级或以上治疗期间不良事件 ("TEAE") 的比例为57%，而化疗组亦为57% (55/96) 。常见的3级或以上TEAE (各组中发生率≥10%) 包括中性粒细胞计数减少 (14%对比26%)、白细胞计数减少 (7%对比13%) 和贫血 (4% vs 23%) 。关于非小细胞肺癌及MET异常肺癌是癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死亡人数的五分之一。[1] 肺癌通常分为非小细胞肺癌和小细胞肺癌，其中非小细胞肺癌约占所有肺癌患者的80-85%。[2] 大部分 (约75%) 非小细胞肺癌患者在确诊时已是晚期，美国和欧洲的非小细胞肺癌患者中约有10-15％存在EGFR突变，而亚洲患者中该比例则高达40-50％。[3-7] MET是一种受体酪氨酸激酶，在细胞的正常发育过程中发挥重要作用。MET扩增或过表达可导致肿瘤生长以及癌细胞的转移进展，且是EGFR突变的转移性非小细胞肺癌患者对EGFR TKI治疗产生原发或获得性耐药的机制之一。[8],[9] 关于沃瑞沙® 沃瑞沙® (赛沃替尼) 是一种强效、高选择性的口服MET TKI，在晚期实体瘤中表现出临床活性。沃瑞沙®可阻断因突变 (例如外显子14跳跃突变或其他点突变)、基因扩增或蛋白质过表达而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。沃瑞沙®已于中国获批，并由我们的合作伙伴阿斯利康以商品名沃瑞沙®上市销售，用于治疗具有MET外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。沃瑞沙®是中国首个获批的选择性MET抑制剂。沃瑞沙®亦已获批联合泰瑞沙®用于治疗EGFR基因突变阳性经EGFR TKI治疗后进展的伴MET扩增的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。沃瑞沙®作为单药疗法或与其他药物的联合疗法，亦正开发用于治疗包括肺癌、肾癌和胃癌在内的多种肿瘤类型。关于泰瑞沙® 泰瑞沙® (奥希替尼) 是一种不可逆的第三代EGFR TKI，在治疗非小细胞肺癌 (包括伴中枢神经系统转移) 患者中有确证的临床活性。泰瑞沙® (40mg和80mg每日一次口服片剂) 在全球获批的各种适应症已治疗了超过100万名患者。阿斯利康正继续探索泰瑞沙®用于治疗不同疾病分期的EGFR突变非小细胞肺癌患者。有大量证据支持泰瑞沙®作为EGFR突变非小细胞肺癌的推荐治疗，它是唯一一个证实可改善各个分期非小细胞肺癌患者临床结局的靶向疗法。在晚期患者中，泰瑞沙®在FLAURA III期研究中作为单药疗法，以及在FLAURA2 III期研究中联合化疗，均显示出临床结局改善。在此类患者中，泰瑞沙®与沃瑞沙® (赛沃替尼) 联合疗法的SAFFRON III期研究，以及与DATROWAY® (达托泊单抗或Dato-DXd) 联合疗法的TROPION-Lung14和TROPION-Lung15 III期研究正在进行中。泰瑞沙®在针对早期患者的NeoADAURA和ADAURA III期研究以及针对局部晚期患者的LAURA III期研究中，均改善了患者的临床结局。作为阿斯利康持续承诺治疗早期肺癌的重要组成部分，ADAURA2 III期研究正在进行中，评估泰瑞沙®用于早期可切除辅助治疗。关于沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法开发用于EGFR突变阳性非小细胞肺癌该联合疗法为解决此类肺癌的耐药机制提供了一种具有前景的无需化疗的口服治疗策略。在第三代EGFR TKI治疗后出现疾病进展的患者中，约有15-50%的患者伴有MET异常 (取决于样品类型、检测方法和使用的测定阈值)。泰瑞沙®是一种不可逆的第三代EGFR TKI，在治疗非小细胞肺癌包括伴中枢神经系统转移的患者中有确证的临床活性。沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法通过TATTON研究 (NCT02143466) 及SAVANNAH研究 (NCT03778229) 已在此类患者中开展了广泛的研究。SAVANNAH研究强有力的数据已于2025年欧洲肺癌大会 (ELCC) 上公布，展现出高、具有临床意义且持久的ORR，以及一致的安全性结果。受到上述研究的结果鼓舞，我们在此类患者中启动了多项III期研究，包括在SACHI中国研究 (NCT05015608) 和SAFFRON全球研究 (NCT05261399)，以及在中国开展的SANOVO研究 (NCT05009836)。 SACHI研究：该项中国III期研究评估了沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法对比铂类双药化疗用于治疗接受EGFR抑制剂治疗后疾病进展的伴有MET扩增的EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。其结果已于2025年 ASCO年会上公布。该联合疗法已于2025年6月于中国获批用于该适应症。 SAFFRON研究：该项全球III期研究现正进行中，旨在评估沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法对比铂类双药化疗用于治疗伴有MET过表达及/或扩增的既往接受泰瑞沙®治疗后疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。已获美国FDA授予快速通道资格，并于2025年10月完成患者入组。我们期待完成这项研究以支持潜在于美国及全球其他地区提交注册申请。 SANOVO研究：该项中国III期研究现正进行中，旨在评估沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法对比用于泰瑞沙®单药用于初治的EGFR突变及MET过表达的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的疗效。该研究已于2025年8月完成患者入组。参考资料： [1] World Health Organization. International Agency for Research on Cancer. All cancers fact sheet. Available at: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/39-All-cancers-fact-sheet.pdf. Accessed November 2022. [2] American Cancer Society. What is Lung Cancer? Available at: https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/what-is.html. Accessed November 2022. [3] Knight SB, et al. Progress and prospects of early detection in lung cancer. Open Biol. 2017;7(9): 170070. [4] Keedy VL, et al. American Society of Clinical Oncology Provisional Clinical Opinion: Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR) Mutation Testing for Patients with Advanced Non-Small-Cell Lung Cancer Considering First-Line EGFR Tyrosine Kinase Inhibitor Therapy. J Clin Oncol. 2011:29;2121-27. [5] Zhang Y, et al. The prevalence of EGFR mutation in patients with non-small cell lung cancer: a systematic review and meta-analysis. Oncotarget. 2016;7(48). [6] Szumera-Ciećkiewicz A, et al. EGFR Mutation Testing on Cytological and Histological Samples in 11. Non-Small Cell Lung Cancer: a Polish, Single Institution Study and Systematic Review of European Incidence. Int J Clin Exp Pathol. 2013:6;2800-12. [7] Gou LY, et al. Prevalence of driver mutations in non-small-cell lung cancers in the People’s Republic of China. Lung Cancer: Targets and Therapy. 2014; 5; 1–9. [8] Uchikawa E, et al. Structural basis of the activation of c-MET receptor. Nat Commun. 2021;12(4074). [9] Wang Q, et al. MET inhibitors for targeted therapy of EGFR TKI-resistant lung cancer. Journal of Hematology & Oncology. 2019;63. 前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》"安全港" 条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对沃瑞沙®的治疗潜力的预期，沃瑞沙®的进一步临床研究计划，对沃瑞沙®的研究是否能达到其主要或次要终点的预期，以及对此类研究完成时间和结果发布的预期。此类风险和不确定性包括下列假设：入组率、满足研究入选和排除标准的受试者的时间和可用性；临床方案或监管要求变更；非预期不良事件或安全性问题；沃瑞沙® (包括作为联合疗法) 达到研究的主要或次要终点的疗效；获得不同司法管辖区的监管批准及获得监管批准后获得上市许可；沃瑞沙®用于目标适应症的潜在市场，以及资金充足性等。此外，由于部分研究可能依赖于与其他药物 (例如泰瑞沙®)联合使用，因此此类风险和不确定性包括有关这些治疗药物的安全性、疗效、供应和监管批准的假设。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司以及AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。医疗信息本新闻稿所提到的产品可能并未在所有国家上市，或可能以不同的商标进行销售，或用于不同的病症，或采用不同的剂量，或拥有不同的效力。本文中所包含的任何信息都不应被看作是任何处方药的申请、推广或广告，包括那些正在研发的药物。和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国、欧洲和日本等全球各地获批。欲了解更多详情，请访问：www.hutch-med.com/sc。

临床3期临床结果临床成功上市批准

2026-01-14

·医药经济报

2026这些新药将上市，肺癌、减重、神经系统等领域率先冲锋

全文2964字，快读如下： 2026年FDA审批序幕拉开。康方生物研发的双抗Ivonescimab正式向FDA递交上市申请，叩响全球市场大门。此外，礼来、默沙东、武田等企业的潜在重磅药物有望在今年获美国FDA批准上市。 1月12日，Summit公司宣布，已正式向美国FDA递交Ivonescimab（依沃西单抗）联合化疗的生物制品许可申请（BLA）。此举不仅为这款来自中国的创新药物叩响了通往全球市场的大门，也正式拉开了2026年重磅新药角逐的序幕。就在依沃西单抗递交申请的前一周，诺和诺德的首款口服减肥药司美格鲁肽（Wegovy）于1月5日登陆美国市场；紧随其后，1月10日，其竞争对手礼来也迅速在中国提交了口服GLP-1药物奥氟格列隆（Orforglipron）的上市申请。从肿瘤免疫到代谢疾病，再到针对罕见病的根本性疗法，一系列基于全新科学、有望显著改善甚至修正疾病进程的药物，正集体迈向监管审批的终点线。医疗保健和技术咨询公司ZS的医药业务负责人Jon Roffman表示：“这些科学成果令人惊叹，新的疗法正致力于将这些科学转化为实际应用，使患者获益最大化，同时消除医患之间的治疗障碍。” 以下是2026年五项值得关注的、有潜力获得FDA批准的药物。康方生物：Ivonescimab 双特异性抗体通过提高免疫细胞靶向杀伤能力、阻断多信号通路产生协同作用等方式，在肿瘤免疫治疗领域呈现独特的治疗潜力。在表皮生长因子受体（EGFR）突变的非小细胞肺癌这类对常规免疫疗法相对抵抗的疾病中，双抗技术正成为突破治疗瓶颈的新希望。Ivonescimab（依沃西单抗）是一款具有首创性的IgG1型双特异性抗体，由康方生物研发，Summit公司负责全球开发。其独特之处在于能同时靶向PD-1与VEGF这两条关键通路。 1月12日，Summit宣布，已正式向FDA递交Ivonescimab联合化疗的生物制品许可申请（BLA），用于既往EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变、局部晚期或转移性非鳞非小细胞肺癌（NSCLC）患者的二线及以上治疗。本次BLA主要基于全球多中心Ⅲ期HARMONi研究的积极数据。该研究在EGFR-TKI失败后的EGFR突变NSCLC患者中，对比Ivonescimab联合化疗与单纯化疗的疗效与安全性。 Ivonescimab已于2024年5月在中国获批上市，用于相同适应症的二线治疗，并于2025年1月被纳入国家医保目录。在美国，该药物曾获FDA授予的快速通道资格，有望加速审评进程，最终能否获批，将取决于其独特机制带来的临床获益能否在审评中得到充分认可，值得期待。礼来：orforglipron 口服给药方式在庞大的GLP-1市场中的新战场，尽管诺和诺德凭借Wegovy口服片率先获得FDA的批准，但市场主导权的争夺战才刚刚开始。礼来的口服GLP-1减重药已进入上市的最后冲刺阶段。礼来预计，该公司的口服减重疗法orforglipron有望于今年第一季度获批，并已通过FDA的国家优先审评券政策获得加速审评资格。尽管Wegovy口服片在上市时间占得先机，但诺和诺德的GLP-1的王者之路也并非一片坦途且正面临着挑战，竞争对手礼来携重磅产品迎头直追。据IQVIA数据，2024年的最后三个月内，在美国这个最大的减肥药市场，Wegovy每周处方总量已被礼来的Zepbound（替尔泊肽减重版）反超。 2025年第三季度，诺和诺德的司美格鲁肽以254.62亿美元销售额守住王座，但礼来正以惊人的速度逼近。替尔泊肽前三季度合计销售额已超248亿美元，同比增速达到了125%。口服减重疗法是各大减重药厂商努力争夺的下一个战场。高盛分析预计，口服药物有望在2030年占据全球减重疗法市场24%的份额，以减重药整体约950亿美元的规模来计算，口服减重药市场规模约合220亿美元。其中，礼来的口服药预计能占到约60%的份额，规模约136亿美元，司美格鲁肽口服减重药的市场份额约21%，规模约40亿美元，剩余19%的市场将由其他新兴的口服减重药瓜分，例如阿斯利康、罗氏、Viking等制药公司。默沙东：口服PCSK9抑制剂当前降胆固醇的主战场，正从“他汀时代”向“他汀+PCSK9抑制剂时代”演进。而PCSK9抑制剂自身，又正处于从“注射剂型”向“口服片剂”革命的关键转折点。目前市场上的PCSK9抑制剂是注射剂形式，长效剂型和口服剂型的问世，竞争格局将重新洗牌。 2025年6月，默沙东公布了其口服PCSK9抑制剂（MK-0616）在两项Ⅲ期关键试验中的阳性顶线数据，有望成为首个获批上市的口服PCSK9抑制剂。据路透社报道，该药有望获得下一轮FDA发放的国家优先审评券。在全球PCSK9争夺战中，中国药企也在积极卡位注射剂市场，信达生物托莱西单抗（IBI306）已上市，君实生物JS002进入Ⅲ期临床，然而，在更具便利性和市场潜力的口服PCSK9抑制剂赛道上，国内目前仍属空白。默沙东enlicitide的进展，也指明了未来突破的方向。国内企业能否在此领域实现弯道超车，打破垄断，值得期待。武田制药：Oveporexton 在2026年备受期待的新药中，武田制药（Takeda）的Oveporexton（TAK-861）同样引人注目。这款潜在的首创口服疗法，正将发作性睡病的治疗理念从“对症”推向“对因”的革命性阶段。 Oveporexton是一种口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，通过影响食欲素（由下丘脑神经元分泌的神经肽）来治疗发作性睡病。OX2R靶向疗法旨在降低传统疗法中常见的药物依赖性及认知影响风险，实现了从“广泛神经抑制”向“精准病理机制干预”的模式转变。研发进程上，Oveporexton是目前全球进展最快的口服OX2R激动剂。其两项关键全球Ⅲ期研究（FirstLight和RadiantLight）已于2025年完成并取得积极数据。基于此，武田制药正加速监管申报，计划在2025财年内（即截至2026年3月31日）向美国FDA等全球监管机构提交新药上市申请。 REGENXBIO公司：RGX-121 RGX-121有望成为治疗II型黏多糖贮积症（MPS II，亨特综合征）的首款一次性基因疗法。 RGX-121是一种在研的一次性基因疗法，旨在通过单次鞘内注射，利用AAV9载体将功能性IDS基因递送至中枢神经系统（CNS），以期从根源上解决MPSⅡ导致的进行性神经功能衰退。基于其突破性潜力，RGX-121已先后获得FDA授予的孤儿药、罕见儿科疾病药物、快速通道以及再生医学先进疗法（RMAT）等多项资格认定，并获得了欧洲药品管理局 (EMA) 的先进治疗药品（ATMP）分类认证。 2025年9月Regenxbio公司公布其针对MPSⅡ的在研AAV基因疗法RGX-121 （clemidsogene lanparvovec）在关键性I/Ⅱ/Ⅲ期CAMPSIITE临床试验中取得积极结果，为2026年的加速审批增添了重要砝码。原文网址： https://www.pharmavoice.com/news/fda-drug-approval-takeda-novo-merck-lilly-2026/808924/ 编辑：陈淑文互校：陈丽娜版式：陈淑文审校：马飞 34个品种打头阵！2026年首场大型联盟集采启动！ 6年9款！呼吸系统疾病类中药创新药市场观察为上市新药投保可申请补贴，大咖畅谈鼓励政策再加码 www.yyjjb.com.cn 洞悉行业趋势长按关注医药经济报《中国处方药》学术公众号聚焦药学学术和循证研究长按关注中国处方药《医药经济报》终端公众号记录药品终端产经大事件长按关注21世纪药店

临床3期免疫疗法快速通道申请上市

100 项与琥珀酸莫博赛替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11969	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2021-09-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转移性非小细胞肺癌	临床2期	-	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2020-11-30
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	中国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	德国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	意大利	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	波多黎各	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	西班牙	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	中国台湾	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16
局部晚期非小细胞肺癌	临床2期	英国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2016-06-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04129502 (EXCLAIM-2, Pubmed \| J Clin Oncol) 人工标引	临床3期	EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌一线 EGFR exon 20 insertion	354	Mobocertinib 160 mg	顧積淵鬱積醖選觸憲壓(艱窪獵網繭膚鹽窪糧齋) = 積壓鏇淵製膚壓簾淵製觸構繭鹹鹽壓鹽鬱廠衊 (網鏇顧遞簾構餘範膚鏇 ) 未达到更多	不佳	2025-01-29
				Pemetrexed plus cisplatin or carboplatin	顧積淵鬱積醖選觸憲壓(艱窪獵網繭膚鹽窪糧齋) = 構鬱築醖餘網鏇襯繭壓觸構繭鹹鹽壓鹽鬱廠衊 (網鏇顧遞簾構餘範膚鏇 ) 未达到更多
WCLC2024	N/A	非小细胞肺癌	-	Osimertinib	襯襯鏇夢齋構簾構繭積(範範窪顧繭衊艱鹹鑰積) = 範襯網窪窪餘窪願夢糧淵鹹網鑰醖鑰憲醖鹽選 (選鬱廠獵蓋膚範遞淵簾 ) 更多	-	2024-09-07
				Furmonertinib	襯襯鏇夢齋構簾構繭積(範範窪顧繭衊艱鹹鑰積) = 淵築鹽餘繭餘膚築顧築淵鹹網鑰醖鑰憲醖鹽選 (選鬱廠獵蓋膚範遞淵簾 ) 更多
NCT03811834 (phase 1 study, Pubmed)	临床1期	EGFR exon 20 insertion mutations	-	Mobocertinib 160 mg	餘築構壓餘夢遞積築鑰(淵憲築糧選遞鑰範積衊) = all adverse events were Grade 1 in severity 襯選鏇餘齋齋艱遞衊艱 (窪膚餘衊選壓築夢糧蓋 )	-	2024-05-24
				[14C]-Mobocertinib 50 µg
JPRN-jRCT2051220070 (WJOG16022M, ASCO2024)	临床1期	实体瘤 HER2 mutations	28	Mobocertinib 80 mg	鑰製膚廠鹹醖廠壓餘膚(艱築衊餘遞遞簾願鬱餘) = grade ≥ 3 AE occurred in 72.7% of pts; the common events (>5%) being thrombocytopenia (50.0%), diarrhea (13.6%), and anorexia (13.6%) 窪艱獵鏇獵繭構艱願網 (鬱選夢鏇鑰齋蓋獵衊鬱 )	积极	2024-05-24
NCT04051827 (CTgov)	临床1期	晚期非小细胞肺癌	26	Midazolam (Part A: Midazolam Alone)	構網艱憲艱膚鹹襯艱鑰(艱鬱獵製鏇憲構糧淵製) = 淵顧夢鏇構鹽憲遞鹹遞積衊鹽構憲膚範憲膚憲 (積願遞範繭鏇鬱願醖糧, 60.2) 更多	-	2024-04-12
				Midazolam+Mobocertinib (Part A: Midazolam + Mobocertinib)	構網艱憲艱膚鹹襯艱鑰(艱鬱獵製鏇憲構糧淵製) = 齋衊範蓋壓衊醖糧構廠積衊鹽構憲膚範憲膚憲 (積願遞範繭鏇鬱願醖糧, 60.7) 更多
NCT04056455 (CTgov)	临床1期	肿瘤	26	Mobocertinib (Severe Renal Impairment: Mobocertinib 80 mg)	選窪積簾憲艱壓淵衊鬱(構獵獵艱壓糧淵衊積醖) = 齋衊鏇蓋糧壓簾鏇範夢願繭醖淵窪壓衊壓選窪 (夢鏇積糧憲鬱膚選壓鏇, 326) 更多	-	2024-01-08
				Mobocertinib (Normal Renal Function: Mobocertinib 80 mg)	選窪積簾憲艱壓淵衊鬱(構獵獵艱壓糧淵衊積醖) = 鏇憲願廠衊膚積醖窪壓願繭醖淵窪壓衊壓選窪 (夢鏇積糧憲鬱膚選壓鏇, 69.8) 更多
ESMO_ASIA2023	N/A	EGFR突变的非小细胞肺癌 EGFR exon 20 insertion mutations	105	Mobocertinib	鹹鏇艱製衊繭選積構窪(築艱艱窪鹹築獵壓鑰遞) = 51 patients (48.6%) reported diarrhea (all grades) related to mobocertinib (treatment discontinuation due to diarrhea: 4 patients [7.8%]) 簾網鑰憲選齋鹽繭襯鏇 (觸襯網鏇憲選繭艱醖糧 )	积极	2023-12-02
NCT02716116 (ESMO_ASIA2023)	临床1/2期	非小细胞肺癌 EGFR ex20ins-positive	57	mobocertinib	淵窪範願積範獵築鏇艱(憲糧選鏇襯選夢願醖憲) = 鬱鏇鑰夢憲夢衊鏇製鬱衊鏇廠鹹膚淵衊鹹夢積 (網願鑰網網鹹夢簾鹹築 ) 更多	-	2023-12-02
NCT04129502 (EXCLAIM-2, ESMO_ASIA2023)	临床3期	EGFR外显子20阳性肿瘤一线 EGFR ex20ins+	354	Mobocertinib 160 mg PO daily	窪鏇鹹鏇艱鹹網窪積廠(製艱選齋願積顧簾襯簾) = 遞簾獵襯鹽糧衊鑰鹹夢壓鬱淵衊艱築遞餘艱齋 (糧網淵醖窪襯範繭範選 ) 更多	不佳	2023-12-02
				Pemetrexed 500 mg/m2 plus cisplatin 75 mg/m2/carboplatin AUC 5 IV every 3 weeks for 4 cycles followed by maintenance pemetrexed	窪鏇鹹鏇艱鹹網窪積廠(製艱選齋願積顧簾襯簾) = 鏇觸衊餘壓積鑰夢齋範壓鬱淵衊艱築遞餘艱齋 (糧網淵醖窪襯範繭範選 ) 更多
NCT04056468 (CTgov)	临床1期	肝损伤	24	Mobocertinib (Moderate HI (Child-Pugh B): Mobocertinib 40 mg)	築鹹獵鹽觸餘顧簾淵製(窪廠廠糧齋鏇廠膚繭憲) = 鑰選餘艱淵壓膚艱蓋願餘願繭艱廠鑰觸繭壓獵 (廠鬱鹽蓋繭膚鏇築積窪, 58.2) 更多	-	2023-11-03
				Mobocertinib (Severe HI (Child-Pugh C): Mobocertinib 40 mg)	築鹹獵鹽觸餘顧簾淵製(窪廠廠糧齋鏇廠膚繭憲) = 膚製襯範鹹醖壓蓋廠膚餘願繭艱廠鑰觸繭壓獵 (廠鬱鹽蓋繭膚鏇築積窪, 31.7) 更多