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6月18日，美国FDA宣布立即暂停所有涉及将美国公民活细胞送往中国等“敌对国家”进行基因工程改造的临床试验。理由是他们认为这些细胞在国外实验室经过基因编辑后，会重新输回美国患者体内，有时甚至未经患者知情同意。此次FDA的行动直接针对的是2024年12月拜登政府时期敲定、2025年4月生效的一项数据安全规则。该规则原本设置了敏感数据出口控制，却包含一项关键豁免条款，明确允许美国企业在FDA监管的临床试验框架下，将参与者生物样本送往海外处理。也正是这个条款，为中国药企打开了处理美国患者细胞基因改造的通道。近年来，中国创新药领域正以惊人速度发展。仅2025年1-5月，中国国家药监局就已批准20余款1类创新药上市，数量刷新近五年同期纪录。FDA在此时颁布禁令，是否隐含着对自身地位受到挑战的担忧？我们自行体会。FDA现在的立场十分强硬：所有相关临床试验必须证明其实现了完全透明、获得伦理同意、并在国内处理敏感生物材料。无法满足这些标准的新试验将被拒之门外。国家卫生研究院（NIH）也迅速响应FDA行动，启动对全部联邦资助研究项目的审查，确保没有资金支持可能危及数据完整性、患者同意或国家安全的研究。可是，FDA局长Makary在宣布对“敌对国家”细胞出口限制前不到两周，还在DIA2025全球年会上阐述加速新药审批的变革愿景。Makary提出了一项颇具争议的“合理机制路径”设想，允许在没有随机对照试验的情况下，基于药物合理作用机制对罕见病细胞和基因疗法进行有条件批准。前脚力推加速审批，后脚封杀国际合作，FDA近期接踵而至的动作着实令人应接不暇。中国生物医药企业拓展全球市场的尝试，早已遭遇层层设限。2024年9月，美国众议院以306票对81票通过《生物安全法案》，以“国家安全”为由禁止药明康德、华大基因等中国生物技术公司在美国开展业务。还有2022年2月，信达生物与美国礼来合作的PD-1抑制剂信迪利单抗在FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）评审中以14：1的悬殊票数被拒，成为标志性挫折。这场长达5小时的深夜会议吸引了数万中国从业者在线围观，结果却令人心寒。FDA突然给出三大质疑：1）对照组未采用美国现行疗法标准（免疫治疗+化疗），而仅对比了传统化疗；2）关键终点选用无进展生存期（PFS）而非总生存期（OS），被认为证据强度不足：3）“单一中国人群数据”无法证明适用于美国多元种族患者。但讽刺的是，FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur曾在2019年热情欢迎中国PD-1进入美国市场，称其“将为患者带来更可负担的选择”。但到2021年底，他的立场发生180度转变：“单一国家数据能否代表全球患者群体？我们需要重新思考这个问题。”这种政策转向让中国药企措手不及，若按FDA新规开展全球多中心试验，研发成本将激增40%以上，难以承受。FDA的细胞禁令只是美国对华生物技术遏制战略的最新一环，细数近年举措，一条清晰的封锁链已然形成。2025年1月：美国商务部将高参数流式细胞仪（>20参数）和特定质谱仪列入管制清单，理由是这些设备生成的数据“可能助力AI与生物设计工具开发”；2024年1月：《生物安全法案》提案要求禁止联邦机构与药明康德、华大基因等中国企业签约，导致药明系市值单日蒸发300亿元；2023年7月：凯莱英收购美国Snapdragon Chemistry遭CFIUS强力干预而流产；2023年3月：美国国家卫生院（NIH）暂停所有涉及中国机构的联合研究项目。就在FDA筑墙之时，中国生物制药产业正以令全球瞩目的速度崛起。2024年，中国药企研发总投入达883亿元，预计2025年将攀升至476亿美元，到2030年超过760亿美元，增速全球领先。中国创新不仅在量上突飞猛进，在质上也实现重大突破。辉大基因开发的CRISPR基因编辑疗法HG204通过直接脑内注射，成功改善MECP2重复综合征患儿症状，成为全球首个脑内给药的CRISPR疗法。2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，中国生物制药创纪录地获得12项口头报告机会，其中4项为最新重磅摘要（LBA）。其“得福组合”（贝莫苏拜单抗联合安罗替尼）在头对头临床试验中击败全球“药王”帕博利珠单抗，成为首个在国际多中心III期试验中胜出的国产双抗。中国创新药企的国际化进程同样惊人。2024年海外授权交易达94笔，总金额519亿美元，其中三生制药与辉瑞的60亿美元交易刷新纪录。在细胞与基因治疗（CGT）上游原料领域，北京同立海源生物自主研发的MaxSortin™纳米磁珠（50nm粒径）和ActSep微米磁珠成功打破国际垄断。其GMP级磁珠产品已在艺妙神州CAR-T细胞药物临床试验中应用，成为国内唯一可替代进口的同类产品。上海则在细胞治疗跨境服务上探索制度破冰。2025年初，通过建立生物医药特殊物品联合监管机制，上海海关实现国内首例淋巴瘤患者血液单采物自香港入境，经本地制备CAR-T细胞后返输香港患者的全流程监管突破。这一模式为细胞治疗产品“出海”开辟了新路径。中美竞争已进入白热化阶段。中国在CAR-T、ADC、双抗等技术领域的在研管线数量全球第一，在716个赛道研发进度居首。全球CGT市场正迎来爆发式增长，中国在该领域展现出“与欧美一较高下”的潜力。邦耀生物开发的非病毒定点整合PD1-CAR-T技术，通过简化工艺大幅降低成本，直指当前CAR-T疗法百万元天价的痛点，科济药业的Claudin18.2CAR-T在实体瘤治疗中展现巨大潜力。FDA的限制措施与中国创新药的加速出海形成了鲜明对比。中国创新药企正在通过“授权合作+自主上市”双轨并行策略拓展国际市场，积极布局规避贸易壁垒。复宏汉霖、药明生物在印度、中东建立生产基地；借助RCEP协定，云南等地推动“云药”出口南亚东南亚。AI制药成为中国换道超车的新赛道。药明康德、英矽智能等企业利用生成式AI进行靶点发现和分子设计，将临床前研发周期缩短30%-50%。而在监管层面，中国持续优化创新药审评环境。2025年国家药监局试点方案将临床试验审评审批时限缩至30个工作日；医保目录调整周期缩短至1年，超八成创新药上市2年内入医保。中国生物制药的管线规模已跃居全球第15位，其创新产品收入占比预计今年将突破50%。当FDA仍在强化安全审查时（并不是说此举有错），中国企业已在印度、中东布局生产基地，借助RCEP协定推动“云药”出口战略。生物科技的双轨时代已经来临：一边是日益高筑的技术壁垒，一边是无法阻挡的全球化研发浪潮。基因数据的安全边界与科学无国界的理想在现实政治中不断碰撞，但我们最终追求的是更快地将实验室突破转化为患者床头的救命良药。信息来源：[1]FDA官网[2]NIH官网[3]Kopp, E.(2025, June 19). Trump FDA closes Biden loophole that let China scoop up Americans’ DNA. WorldNetDaily. [4]Biospace Editorial Team.(2025). FDA freezes trials shipping cells to China, ‘other hostile countries’. 药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿