2022年1-7月AI新药研发十大新闻
2022-08-24
免疫疗法小分子药物疫苗First in Class信使RNA
▎药明康德内容团队编辑
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来源: 药明康德
2022年以来，AI应用于新药研发热度不断攀升。1-7月，创鉴汇监测到30多款AI辅助研发的药物迈入临床或获取得重要进展。综合药物、公司、创新三个维度，我们精选出AI研发十大新闻，按照新闻日期排序，供您参考和决策。
1
活检组织测序+AI筛选抗原，个体化癌症疫苗步入2/3期临床试验
2022年1月13日，Gritstone bio宣布，其评估个体化癌症疫苗联合免疫检查点抑制剂，作为一线维持疗法，治疗新确诊微卫星稳定型转移性结直肠癌（MSS-CRC）患者的2/3期临床试验已经完成首例患者注册。这一名为GRANITE的新抗原癌症疫苗已经获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗MSS-CRC患者。
2
8个月，AI平台助力德睿智药GPCR小分子激动剂进入IND-Enabling Studies阶段
2022年1月17日，专注于使用人工智能驱动药物研发的德睿智药宣布，利用其自主研发的一体化AI新药发现平台Molecule Pro，在8个月时间内设计、验证了69个全新的小分子并获得了针对某B类G蛋白偶联受体（Class B GPCR）靶点的临床前候选化合物，目前该自研管线已进入IND-Enabling Studies阶段。Molecule Pro平台尤其擅长解决药物研发中的多目标优化问题，其自主研发以及整合的人工智能模型覆盖了化合物设计、筛选和优化、新颖性、可合成性、成药性及毒性预测等临床前药物研发关键环节，为难成药靶点的开发提供了跨越式加速、提高成功率的平台型解决方案。
3
AI平台24小时内识别新抗原表位，个体化癌症疫苗早期临床数据积极
1月，Evaxion Biotech公司在同行评议期刊OncoImmunology上发表论文，描述其个体化新抗原疫苗EVX-01治疗转移性黑色素瘤患者的1/2a期临床试验结果。EVX-01是一种基于Evaxion专有的人工智能（AI）驱动的PIONEER技术平台，开发的创新个体化癌症免疫疗法。该公司开发的PIONEER平台，旨在快速发现和设计用于生成个体化免疫肿瘤学疗法的患者特异性新抗原表位，这些表位在T细胞介导的抗肿瘤免疫应答中起关键作用。该平台将新抗原表位与靶向递送方式相结合，有望增强免疫疗法的疗效。其目标是有效训练患者的免疫系统靶向杀死癌细胞，并且对健康细胞没有或仅产生有限影响。PIONEER平台能够在24小时内从DNA和mRNA测序数据中识别具有免疫原性的新抗原表位。
4
利用AlphaFold和AI药物发现引擎，发现潜在"first-in-class"苗头化合物
1月，英矽智能（Insilico Medicine）研究小组发表在arxiv上的“利用AlphaFold加速人工智能赋能的药物发现：高效发现CDK20的小分子抑制剂。”在这项工作中，研发团队将AlphaFold应用于端到端人工智能药物发现引擎中，该引擎由一个生物计算平台PandaOmics和生成化学平台Chemistry42组成。以低成本和高效率的方式，发现了一个针对没有可用的蛋白结构信息的新型靶点的潜在"first-in-class"苗头化合物。据该公司报道，这是第一个公布的针对CDK20的小分子化合物，更重要的是，这项工作首次将AplhaFold应用于苗头化合物的确定，展现了AlphaFold在早期药物发现过程中的助力。
5
完全由AI发现并设计，英矽智能新靶点小分子抑制剂启动1期临床，治疗特发性肺纤维化
2月25日，由端到端人工智能驱动的药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布，已在评估 ISM001-055 的1期临床试验中完成向多名健康志愿者的临床给药。ISM001-055 是由英矽智能的人工智能药物发现平台生成的首个抗纤维化小分子抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化 （IPF）。ISM001-055是一款小分子抑制剂，英矽智能利用其靶点发现引擎PandaOmics和小分子生成引擎Chemistry42分别发现全新靶点并设计分子结构。该靶点的作用机制在纤维化疾病中也较新颖。PandaOmics和Chemistry42是英矽智能端到端人工智能药物研发平台Pharma.AI的一部分。
6
AI速度，英矽智能9个月内发现靶向“合成致死”策略的临床前候选药物
4月15日，英矽智能 (Insilico Medicine) 宣布，研发团队已发现一款靶向“合成致死”靶点去泛素化酶（USP1）的临床前候选药物用于抗肿瘤治疗。据悉，该候选药物由其自主研发的生成式人工智能平台Chemistry42设计和优化。从项目启动到发现临床前候选化合物历时9个月，合成测试了不到80个化合物，再次验证了AI平台的有效和高效。
7
英矽智能拓展合成致死管线，AI加速发现临床前候选化合物
5月5日，英矽智能 (Insilico Medicine) 宣布，从 AI 设计的分子中发现了一款靶向甲硫氨酸腺苷转移酶 2A (MAT2A) 的临床前候选化合物，用于治疗甲硫腺苷磷酸化酶 (MTAP) 缺失的癌症。MAT2A 项目是英矽智能在合成致死策略下所建立的在研管线之一。在人工智能技术的赋能下， MAT2A项目团队快速发现了这款临床前候选药物。相比于野生型细胞，该化合物对MTAP缺失的癌细胞具有高选择性，这也是它与已知的MAT2A抑制剂的关键差异。这是该公司内部开发的合成致死管线所发现的第二个临床前候选化合物，英矽智能正在积极推动该候选药物的临床前研究，从而加速将其推进至临床试验阶段，用于治疗MTAP缺失的癌症。
8
10个月，82亿里挑一，Schr?dinger宣布FDA批准SGR-1505的IND申请
6月28日，Schr?dinger宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了其 MALT1 抑制剂 SGR-1505MALT1 抑制剂 SGR-1505 的研究性新药 (IND) 申请。Schr?dinger预计将在 2022 年下半年启动 SGR-1505 用于复发或难治性 B 细胞淋巴瘤患者的 1 期临床试验。Schr?dinger的平台结合了物理和机器学习，使其能够通过计算准确评估82亿种化合物，并在10个月的迭代“设计、制造、测试”优化周期内仅合成78个分子，最终选择SGR-1505作为开发候选者。SGR-1505是一种粘膜相关淋巴组织淋巴瘤易位蛋白1（MALT1）抑制剂，是使用薛定谔专有的基于物理的计算平台发现的。MALT1 是 NF-kB 信号通路中布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 下游的一种蛋白酶。持续激活 NF-kB 是几种淋巴瘤亚型的标志。MALT1 被认为是几种非霍奇金 B 细胞淋巴瘤的潜在治疗靶点。
9
Lantern Pharma非小细胞肺癌新药启动2期临床，AI精准匹配药物与患者
7月14日，Lantern Pharma宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其在研新药LP-300的2期临床试验Harmonic。Harmonic试验将是一项 90 名患者、多中心、两臂、开放标签和随机临床试验，评估 LP-300 与化疗联合用于晚期非小细胞肺癌 (NSCLC) 的不吸烟患者。LP-300 已在超过 1,000 人的多项临床试验中使用，并且总体耐受性良好。LP-300 还表现出可以减少化疗副作用的化学保护特性。Lantern Pharma是一家以临床阶段肿瘤学为重点的生物医药公司，利用其专有的 RADR人工智能和机器学习平台，用于发现生物标志物特征，识别最有可能对其基因组靶向治疗产生响应的患者。Lantern 目前正在开发四种候选药物和一个 ADC 项目，涉及九个已公开的肿瘤靶点，包括两个 2 期项目。通过将药物靶向基因组特征确定最有可能从药物中受益的患者，Lantern 的药物开发方法策略提高了发现“best-in-class”药物的潜力。
10
深度学习技术创建基因组“邮政编码系统”，首个表观基因组学调节物进入临床
7月14日，Omega Therapeutics宣布美国FDA许可其在研药物OTX-2002进入1/2期临床试验，治疗肝细胞癌（HCC）患者。OTX-2002是Omega首创的表观基因组调节物（Omega Epigenomic Controller，OEC），是一种通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的mRNA治疗药物，可在MYC基因转录以前，通过调节表观基因组来降低MYC的表达。Omega利用多样化的专有算法库和深度学习技术对大约15,000个人类隔离基因组域（insulated genomic domains，IGD）进行了分类，创建了一个基因组“邮政编码”系统，称为EpiZips。Omega Therapeutics由知名投资机构Flagship Pioneering所建立。
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