在这次临床试验与生物分析会议上，他们这样说

2022-11-17

免疫疗法细胞疗法一致性评价

2022年11月16-17日，药融圈再次走进苏州举办“创新药临床试验与生物分析会议”，来自超过100家生物科技，医药研发，投融资及科研院所的近300位嘉宾参加该会议，共同聚焦当下生物医药前沿创新技术与全产业链集群智能融合，19位演讲嘉宾通过探讨政策规范、监管、工艺与产业化进展、临床前研究进展、挑战和机遇新药临床前成药性评价、技术在临床药物研发的创新应用、生物分析技术和临床设计进展等热门话题分享他们的智慧与心得，捕捉新药研发的机遇与风口。让想法产生更多想法，让创新激发更多创新。*本文内容未经嘉宾确认，以现场嘉宾分享为准PART 01精/彩/瞬/间扫描左边二维码查看更多会场精彩 PART 02直/击/现/场11月16日 | 生物分析会场人体PK预测：方法、效能和实例任洪灿劲方医药，DMPK总监人体PK预测是对多因素变量的控制和评估，预测方法也有多样性。因素之间存在着主次之分，理论上，同一个案例，不同的方法组合会产生不同的预测结果。那么如何选择合适的方法？如何保证选择的方法预测效能是高的？如何评价选择的方法是否可靠？劲方医药，DMPK总监任洪灿博士结合自身经验给现场嘉宾做了详细的分享。生物分析策略如何更好地支持生物药的研发与生产？贾晓青药明生物，生物分析卓越中心负责人，执行主任贾晓青博士和大家分享了生物药活性分析这一技术领域的特点与挑战，如何实践"跟随并赢得药物分子"战略解决这些挑战。并结合生物学活性方法开发、表征和应用的挑战，分享团队在生物学活性方法开发和质量控制的能力。新药临床前成药性评价在实践中的思考郭建军恒兴医药，董事长&联合创始人本报告分享了DMPK是科学家的“眼睛”和“手”，依靠这个工具，科学家们能看清和触摸到药物分子在体内的去向和变化，进而对新药的药效和安全性做出解释，并支持新药成药性评价。狭义的“成药性”理解是够安全、有效！而广义的“成药性”理解不仅够安全、有效！还要能上市！郭博士表示，成药性评价的核心逻辑和目的是试图论证一个分子具有“安全、有效”的特性。随时将临床前的数据进行简单的人体药动学预测，能让我们对药物的成药性判断随时保持“在线”状态。ProteinSimple全自动化免疫学技术加速生物分析郝殿明 ProteinSimple，市场经理本报告郝老师给我们分享了Ella全自动微流控ELISA技术-细胞因子循环标志物分析，CAR-T细胞治疗和双抗应用案例分享，毛细管电泳免疫学技术-全自动Digital Western，ProteinSimple加速新型疗法蛋白质分析等，并表示掌握全自动免疫学分析技术，能够加速生物制药和先进疗法开发。LBA/LC-MS/MS在蛋白类药物PK/ADA生物分析中的应用王升 PPD百时益苏州生物分析部，经理在抗体药物的生物分析中，液相色谱-质谱联用（LC-MS）技术已经成为传统配体结合分析（LBA）的一种重要的替代或补充方法。本报告王升老师结合PPD 百时益的经验和大家分享了对药物LC-MS法生物分析的进展进行综述，介绍LC-MS 法分析抗体药物的原理，说明LC-MS法定量抗体过程中面临的挑战与当前可用于应对这些挑战的新策略。抗体药物临床PK研究策略蒋群锋信达生物，生物分析总监一个药物的临床I期主要研究药物的药代动力学。即使是肿瘤类的临床，在I期的主要终点也是以药代和安全性为主要评价指标的。所以PK的研究结果对人用药物的临床试验具有指导性的意义，但是PK的方法开发和验证是一个多方因素共同影响的过程，需要严密的设计与验证。蒋群锋博士本次报告重点和大家讨论PK生物分析方法开发中常见的一些技术问题，PK生物分析在临床开发整体策略中的作用以及不同抗体药物（双抗，单抗，ADC等）的实例阐述。生物标志物和伴随诊断在抗肿瘤药物开发中的应用任以中葆元生物，医学总监随着生物标志物的不断发展与使用推广，目前，生物标志物在肿瘤药物发现与开发的早期临床应用及上市获批中起着重要的作用，许多生物标志物正在不断向伴随诊断试剂的方向开发。生物标志物能预测患者是否能从药物获益，而伴随诊断的用途就是检测这些生物标志物，通过比较生物标志物阳性和阴性群体患者的药物效果来支持生物标志物与药效预测的最大相关性。11月16日 | 临床试验会场新药临床开发计划(CDP)陈柏州加立生科，CEO本报告陈柏州博士表示，目标产品特征（TPP）是新药开发的目标，而临床开发计划（CDP）是到达TPP所规划目标的路线图。CDP是产品从开发到上市必不可少的计划要素，定义了临床开发每个阶段的临床研究内容。总的来说，TPP是目标，CDP是战术，都不是固定的文件，都需要根据环境的变化不断地更新。不同产品注册策略的运用和限制刘艳玮武田中国，副总裁，大中华区注册事务部负责人针对创新药的策略分析，刘艳玮老师分享了跨国企业产品分析和国内创新药分析。跨国企业在中国可以采用独立或全球多中心临床试验的策略, 但全球多中心的策略或将加速产品~2年的上市时间。同时她表示，不同产品注册策略要以“临床需求”为导向科学合理制定研发策略；前瞻性、整体性的计划申报策略，多区域同步开发同步申报，合理利用加速认证申报资料（尤其临床、药学）的完整性和合规性，关注中国法规的特别要求及提高法规政策的敏感性。免疫细胞治疗新药研发探讨万志红博济医药，首席科学家；新药审评专家万志红博士表示，免疫细胞来源广，种类多，治疗原理和体内作用等相较传统药物更加复杂。虽然针对实体瘤的临床试验逐年增多，但临床试验的观察持续时间和受试者数量有限，上市后通过收集真实世界数据将有助于进一步观察产品的长期疗效，或暴露罕见的不良反应等。此外掌握与CDE沟通交流申请优先审评审批程序的技巧也能加快产品上市。抗肿瘤药物的临床试验设计思路及挑战杨修诰石药集团，高级医学总监随着中国药物监管机构聚焦以临床价值为导向的药物开发，给目前中国境内以me-too或fast-follow等同质化靶点的药物开发带来巨大的挑战。杨修诰博士表示，在当前环境下，如何定位好目标产品特征，做好临床开发计划及临床试验设计，找到未满足的医学需求和可行的注册路径对现阶段的抗肿瘤药物临床研究至关重要。那些年做项目看到的临床失败原因？陈霞泰格医药，首席医学官虽然药物临床试验阶段耗时长，资本投入大，但可惜的是，即便开发者投入大量的资源，临床试验并非总能成功。纵观整个临床研究，失败的主要原因包括功效不足，安全性问题，研究设计不恰当，数据分析不合理，基础科学不严谨，执行不佳，资金短缺，招募不力，战略失误等。创新不可避免地要面对失败风险，原始创新无论是自主研发还是引进，都要走过临床概念验证。我们要从思维固定的研究设计转向灵活的研究设计，包括如何基于实际情况减少或增加剂量，增加试验的规模或持续时间，丰富研究人群等。除了使测试药物的潜力更加清晰外，适应性设计还应该重点关注患者获益。我们越早确信一种药物或一剂药物有效或无效，我们就越早可以下决心推进该药物或停止以免面临更大风险。11月17日 | 生物分析会场抗体药的临床前与临床免疫原性研究邹灵龙前复宏汉霖生物分析，总经理邹灵龙博士表示，非临床免疫原性评估的目的与临床免疫原性评估的目的不同，例如非临床免疫原性评估有助于解释PK/TK和安全性结果。但免疫系统在物种之间也可能不同，解释时应谨慎。生物分析相关法规/指南的进展和解析方忻平康龙临床，临床生物分析高级副总裁要对药物临床研究项目的背景和目的有充分了解，包括临床前的药物代谢，药物毒代，药物动力学及临床研究的目的和阶段性。根据前期数据来设计和建立合理的生物分析方法，例如，足够的灵敏度以及合理的标曲范围，是保证样本稳定的实验条件，防止可能的干扰。选择合理的内标能够避免和防止失败的分析批，保证真实样品重复试验(ISR)的良好重现性等关键条件。所以，生物样本分析团队与临床项目团队（包括申办方和CRO）的早期交流沟通，是建立和使用一个可靠生物分析方法的重要环节。临床生物分析从仿制药到新药研发项目转变中的挑战和案例分析周振东康龙临床，生物分析总监本报告介绍了创新药临床项目对方法/技术平台的挑战、方法转移/交叉验证的挑战以及项目管理的挑战，周振东老师结合康龙化成的经验和我们分享了相关挑战应对案例，并表示，我们做临床生物分析，要以目的为导向。11月17日 | 临床试验会场按ICH E9(R1)设计和撰写抗肿瘤药物临床试验方案魏红英翰森制药肿瘤医学部，高级医学总监本报告从医学的角度，聚焦抗肿瘤治疗领域，重点分享了全面的识别抗肿瘤药物临床试验中的伴发事件、科学合理的制定伴发事件的处理策略；因不同原因引起的同类型伴发事件在处理策略上的考量以及如何精准的定义治疗效应及回答临床实际关心的科学问题。魏红英博士表示，虽然业界在适用ICH E9（R1）前做了大量的准备工作，但由于尚缺乏充分的实践经验和足够的经典案例支持，因此本报告主要在该指导原则的关键方面进行原则性阐述。随着实践经验的不断积累和经典案例的不断出现，我们对适用ICH E9(R1)的考虑将越来越成熟、全面和系统。产品定位和成功可能性评估李伟东和铂医药，高级副总裁传统的临床药物临床开发基于1、2、3期等一系列临床试验，这种按部就班的临床开发模式在很多情况下已不能适应现阶段的激烈竞争形势。在过去的20年新的统计方法和工具不断涌现并被接受，诸如适应性设计、统计模型的应用、基于风险的监查、和基于量化评估的决策等，这些新方法和工具不仅仅提高了研发的效率，同时也减低了研发的风险。在本报告中李伟东博士分享了一些新方法新工具应用的案例。FDA及NMPA核查要点剖析及案例讨论王敏方达医药，中国首席运营官，临床运营副总裁药物临床试验是药品研发过程中的关键环节，是药品审评审批的重要依据。FDA 核查分享肖军方达医药，中国质量保证副总裁FDA的检查既全面又有重点，数据完整性是FDA检查中非常重要的一个部分，也是一个持续存在的问题，贯穿从申报到生产的全过程。虽然，数据完整性是实验室最主要、最常见的问题，但是，在研发部门、生产部门、市场部门，甚至药事管理部门都广泛存在数据完整性问题。......更多精彩分享欢迎明年现场再聚！商务合作咨询：赖庆刚 13550291524周慧芬 15858667450张玲 15005862516PART 03合/作/鸣/谢感谢以下合作伙伴以及现场嘉宾老师、参会人员的大力支持！为期两天的分享交流中，既有仰望星空——新药研发的前沿趋势，也有脚踏实地——实际工作中的操作执行，与会人员对于生物分析及临床研究也有了更深刻的理解。此次论坛的成功举办为临床前及临床研究人员搭建了一个学习提升的广阔平台，助力新药生物分析及临床研究高质量发展，加快推进医药产业化速度，保障药物尽快上市，为生命科学领域的创新和贡献中国力量。期待我们明年再见，再度探讨新药研发生物分析及临床设计！点击图片查看药融圈更多会议精彩11.22-23 长沙化学药、中药制剂DDS创新合作大会12.01-02 上海中国化学制药CMC创新峰会12.07-08 杭州第二届杭州国际医药源头创新论坛暨临平峰会