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2022.06.18-06.24全球药物研发进展周报

2022-07-03

信使RNA基因疗法合作细胞疗法抗体疫苗

更多药研信息，关注药渡数据1全球新药研发进展2022.06.18-06.24这一周，全球新药研发各个领域均有新的突破，包括：肿瘤、精神、神经、消化系统、心血管、感染、免疫、皮肤和结缔组织疾病、内分泌系统等多个领域。其中，肿瘤等热门领域依旧同时涵盖了化学药、生物药、细胞疗法的最新研究进展。诺华发布Zolgensma用于脊髓性肌萎缩症（SMA）症状前治疗的最终研究结果，实现年龄相适应的运动里程碑2022年6月17日，诺华宣布公司完成的III期SPR1NT试验双拷贝和三拷贝队列的最终结果已发表于国际顶级医学期刊《自然医学》杂志。这些数据加强了Zolgensma作为一款重要的一次性疗法和唯一基因疗法用于早期治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的变革性益处：无论SMN2基因为双拷贝或三拷贝，在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。这些数据与SMA疾病自然史形成了鲜明的对比。SMA是一种毁灭性的疾病，全世界约1万名婴儿中就有1名受到SMA影响。如果不进行治疗，携带2个SMN2基因拷贝的患者通常会发展为1型SMA，这会导致进行性和不可逆转的运动功能丧失，在大多数情况下，会在2岁时死亡或永久通气。大多数SMN2基因有三个拷贝的儿童发展为2型SMA，其特征是不能独立行走。来源：Novartis官网VistaGen宣布完成用于社交焦虑症急性治疗的PH94B的PALISADE-1 III期临床研究2022年6月22日，VistaGen Therapeutics宣布，最后一名患者已经完成了PH94B的PALISADE-1 III期临床试验中的研究方案，用于治疗患有社交焦虑症（SAD）的成人焦虑症。VistaGen的PALISADE-1 III期临床试验是一项针对诊断为SAD的成人患者的多中心，随机，双盲，安慰剂对照，平行设计的临床研究。该研究旨在评估急性给予PH94B的疗效、安全性和耐受性，以缓解在临床环境中进行的模拟公开演讲挑战期间患有SAD的成年患者的焦虑症状，使用主观痛苦单位量表（SUDS）测量。PALISADE-1 III期临床研究的顶线结果预计将于2022年中期公布，与公司之前的指导一致。PH94B是同类首创、无嗅、无味、快速起效（约15分钟）的研究性小球鼻喷雾剂，具有一种新的作用机制（MOA），可调节恐惧和焦虑的嗅觉杏仁核神经回路，并减弱交感神经神经系统的音调。基于社交焦虑障碍（SAD）患者II期的阳性数据，VistaGen目前正在美国的两项III期临床研究中评估PH94B，PALISADE-1和PALISADE-2，用于成人SAD患者的焦虑症急性治疗。PH94B的新型MOA设计用于低微克剂量的鼻内给药，与目前所有批准的抗焦虑药物（包括苯二氮卓类药物）有根本区别。VistaGen提出的PH94B MOA既不涉及GABA-A受体的直接激活，也不涉及与中枢神经系统（CNS）中的神经元受体结合。相反，PH94B提出的MOA涉及与鼻通道中外周化学感觉神经元中的受体结合，以调节嗅觉-杏仁核恐惧和焦虑神经回路。临床和临床前数据都表明，PH94B有可能在没有全身摄取或转运进入大脑的情况下实现快速起效的抗焦虑作用，从而降低苯二氮卓类副作用和其他安全性问题的风险。VistaGen正在进行一项2A期临床试验，以评估PH94B在治疗焦虑调整障碍方面的潜在用途，并正在考虑评估PH94B在治疗其他焦虑相关疾病（包括程序性焦虑、创伤后应激障碍（PTSD）、产后焦虑和恐慌症）中的潜在用途。来源：VistaGen官网2022.06.18-06.24全球新药研发进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取2国内新药研发进展2022年6月18日-6月24日，国内新药研发同样突飞猛进，治疗肿瘤的生物药进展迅速。诺诚健华自主研发的新型SHP2变构抑制剂ICP-189完成首例患者给药2022年6月22日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2（Src Homology 2 domain containing protein tyrosine phosphatase）变构抑制剂ICP-189在中国完成首例患者给药。 ICP-189是为了治疗实体肿瘤而开发的一种高选择性的口服SHP2变构抑制剂，可用作单药疗法及/或和其他抗肿瘤药的联合疗法，旨在为肺癌、头颈癌及消化道肿瘤等实体瘤提供新的临床治疗方法。 SHP2在MAPK信号通路和免疫检查点通路中发挥作用，可调节细胞增殖和存活。临床前研究显示ICP-189对其他磷酸酶具有很好的选择性。在体内功效研究中，ICP-189在各种异种移植模型中表现出显著的抗肿瘤作用。诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松博士说：“ICP-189在中美两地均获批临床。SHP2已成为实体瘤领域的潜力靶标，我们将全力加速推进ICP-189临床开发，希望能早日为中国及全球实体瘤患者提供具有竞争力的治疗解决方案。”来源：诺诚健华官网荣昌生物泰它西普 SLE全球多中心Ⅲ期临床完成首例患者入组给药2022年6月23日，荣昌生物宣布,其全球首款、同类首创BLyS/APRIL双靶点新型重组TACI-Fc融合蛋白新药泰它西普 APRIL双靶点新型重组TACI-Fc融合蛋白新药泰它西普，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的全球多中心Ⅲ期临床试验，已在美国顺利完成首例受试者入组给药。这标志着泰它西普全球同步开发进入了快速推进阶段。这项研究是在中至重度活动性系统性红斑狼疮患者中评价泰它西普有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的两阶段试验，预计位于北美、中美洲/南美洲、欧洲、亚洲和全球其他地区的百余家研究中心将参与本研究。系统性红斑狼疮是一种系统性自身免疫病，以全身多系统多脏器受累、反复的复发与缓解、体内存在大量自身抗体为主要临床特点，如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆损害，最终导致患者死亡。作为60年来首个双靶点治疗系统性红斑狼疮的生物新药，泰它西普是一种全人源化TACI-Fc融合蛋白，可同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子与B细胞表面受体的结合，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗自身免疫性疾病。关键性临床研究结果显示，泰它西普高剂量组治疗48周的系统性红斑狼疮反应指数（SRI）显著高于安慰剂对照组（79.2% vs 32.0%），对SRI的改善程度要明显好于目前已上市的生物新药，耐受性良好。2021年3月9日，泰它西普获得国家药监局附条件批准在国内上市销售，并于同年底进入国家医保药品目录。目前，泰它西普在中国的SLE III期研究正在数据清理阶段。另外，治疗类风湿性关节炎、IgA肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎、重症肌无力等多种自身免疫性疾病的国内II/III期临床已全面展开，治疗IgA肾病的美国Ⅱ期临床试验正在推进中。来源：荣昌生物官网2022.06.18-06.24国内新药研发进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取3国内临床默示许可进展2022.06.18-06.24临床默示许可进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取4全球医药交易事件Valneva和辉瑞签订莱姆病候选疫苗VLA15股权认购协议并更新合作协议条款2022年6月20日，Valneva宣布，已经和辉瑞签订了股权认购协议，并更新了莱姆病候选疫苗VLA15的合作和许可协议条款。正如之前在2022年4月26日宣布的那样，辉瑞计划在2022年第三季度启动VLA15的III期研究。作为股权认购协议的一部分，辉瑞将通过预留增资向Valneva投资9050万欧元（9500万美元），占Valneva股本的8.1%，价格为每股9.49欧元，以进一步支持两家公司之间的Lyme战略合作伙伴关系。每股购买价格是根据公司股票在股权认购协议日期前10个交易日内在巴黎泛欧交易所股票的平均收盘价确定的。股权投资将于2022年6月22日结束。Valneva计划将辉瑞股权投资的收益用于支持其对莱姆病计划的III期开发贡献。此外，Valneva和辉瑞更新了他们在2020年4月30日宣布的合作和许可协议的条款。Valneva现在将为剩余分摊开发成本的40%提供资金，而初始协议中这一比例为30%。辉瑞将向Valneva支付14%至22%的分层特许权使用费，而初始协议中的特许权使用费从19%开始。此外，特许权使用费还将根据累计销售额支付给Valneva Valneva的高达1亿美元的里程碑。其他开发和早期商业化里程碑保持不变，其中1.68亿美元仍然存在，其中包括辉瑞启动第3阶段研究后向Valneva支付的2500万美元。来源：Valneva官网嘉和生物与艾博生物达成合作开发协议2022年6月24日，嘉和生物与艾博生物共同宣布已经于近期达成合作开发协议。根据协议，双方将共同开发具有全球创新性的mRNA产品以及相关药品。双方将基于嘉和生物抗体开发平台，与艾博生物旗下mRNA技术平台结合，合作进行肿瘤治疗的mRNA药物的探索研究。作为一家具备药物创新研发、临床前研究、临床开发、注册、CMC开发以及商业化生产的创新性、平台型、一体化公司，嘉和生物着力开发具有全球权利且全球创新的优势产品。目前，嘉和生物已经成功搭建早期发现全球首创/全球最佳、差异化、免疫肿瘤双/多特异性抗体研发平台。基于研发团队对靶点分子生物学，细胞生物学及免疫学机制的深入理解，嘉和生物进行了多维度的FIC/BIC潜力的创新探索。目前已有数个FIC/BIC潜力的双/多抗分子发现项目启动。艾博生物在中国mRNA领域处领先地位。凭借自主创新的mRNA技术平台，艾博生物扩充旗下疫苗产品的管线的同时，丰富现有的肿瘤治疗领域管线，并扩展到更多治疗领域。同时，艾博生物正在着力完善中国领先的mRNA制剂研发及大规模生产的平台，为mRNA技术在更多的药物治疗方向的转化和应用提供坚实的基础。来源：嘉和生物官网2022.06.18-06.24全球医药交易（部分）更多具体信息，请联系小编获取▲编辑：胡桃声明：药渡数据出品，未经允许禁止转载