Asahi Kasei Corp.

对因治疗方面：华中科技大学同济医学院同济医院开展的真实世界研究，对耐赋康®在伴严重肾功能损害的原发性IgA肾病患者，以及儿童IgA肾病或IgA血管炎肾炎患者中进行分析，结果进一步印证了耐赋康®在以上特殊人群中同样展现出显著疗效，且患者耐受性良好，无严重不良事件。其中作为首个针对儿童患者的真实世界证据，该研究结果表明，耐赋康®在12周内显著降低了蛋白尿和改善血尿，无严重不良事件。 尽早治疗方面：四川大学华西医院开展的回顾性真实世界研究进一步验证耐赋康®在临床实践中的疗效与安全性，证实了蛋白尿<0.5g/d的IgA肾病患者亦可从耐赋康®治疗中获益，填补了临床证据空白。 长期治疗方面：中国澳门镜湖医院的对照研究证实，相较常规治疗组，耐赋康®持续治疗12个月可显著降低蛋白尿、改善肾功能，且耐受性良好；大连医科大学附属第一医院开展的一项单中心真实世界研究显示，在优化支持治疗至少3个月基础上联合耐赋康®治疗9个月的原发性IgA肾病患者，第9个月时，77.5%的患者尿蛋白肌酐比值（UPCR）较基线降低超过30%（其中57.5%患者降低超过50%），20.0%患者达到完全缓解，eGFR较基线平均升高9.66%，且随治疗时间延长呈持续改善趋势。 在2025年第58届美国肾脏病协会肾脏周（ASN Kidney Week 2025）上，耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）展示了多项关于IgA肾病患者的最新研究结果。随着耐赋康®在中国人群中证据的不断积累，这些研究结果进一步证实了在“对因治疗、尽早治疗、长期治疗”IgA肾病新管理策略中的显著临床价值；耐赋康®对特殊人群的疗效也得到验证，巩固了其IgA肾病一线治疗的基石地位。 全球首款获批IgA肾病对因治疗药物，特殊人群亦可获益 耐赋康®在特殊人群（包括伴严重肾功能损害的原发性IgA肾病患者、儿童患者等）中同样展现出显著疗效。在治疗伴严重肾功能损害的原发性IgA肾病患者方面，华中科技大学同济医学院同济医院对26例伴严重肾功能损害的原发性IgA肾病患者进行了分析1。患者接受支持治疗后仍存在持续蛋白尿（UPCR≥0.8mg/mg或24小时尿蛋白≥1g/d），且eGFR≤35ml/min/1.73m²，随后接受耐赋康®治疗。治疗12周后，患者蛋白尿、血尿和eGFR均得到显著改善，患者的肾功能得到有效改善。整个治疗期间无严重不良事件，患者耐受性良好。 该医院还报道了儿童患者接受耐赋康®治疗12周的数据2，旨在评估耐赋康®在儿童IgA肾病或IgA血管炎肾炎患者中的治疗潜力。作为首个针对儿童患者的真实世界证据，研究结果表明，耐赋康®在12周内显著降低了蛋白尿和改善血尿，eGFR均保持稳定，无严重不良事件。 尽早对因治疗，改善IgA肾病患者预后保护肾功能    此次ASN大会公布的研究结合了多项中国真实世界研究（RWS）证据，系统印证了耐赋康®通过靶向肠道黏膜免疫、从源头干预疾病进程的独特价值，为IgA肾病全病程规范化治疗提供了关键循证支持。超七成中国IgA肾病患者诊断时已存在进展风险，存在治疗启动滞后的问题。 蛋白尿<0.5g/d的IgA肾病患者亦可从耐赋康®治疗中获益。四川大学华西医院开展的回顾性真实世界研究进一步验证了耐赋康®在临床实践中的疗效与安全性3。结果发现，无论基线蛋白尿是否高于1.5g/d，或基线eGFR是否低于60ml/min/1.73㎡，患者蛋白尿水平均显著降低，eGFR得到维持，提示药物适用人群广泛。 对于蛋白尿<0.5g/d且eGFR<60ml/min/1.73㎡的患者，接受耐赋康®治疗后，部分患者eGFR升高，整体肾功能保持稳定，填补了即使蛋白尿<0.5g/d也能从耐赋康®治疗中获益的证据空白。耐赋康®在两组中的总体安全性良好。 耐赋康®在各类型IgA肾病患者中均有获益，尽早使用肾功能保护作用更佳。一项基于重庆市健康医疗大数据平台的回顾性横断面研究4，纳入经肾活检证实为原发性IgA肾病的2766例成年患者，结果发现：70.8%患者确诊时存在进行性肾功能减退风险，确诊后30天内，49.3%患者未治疗或仅接受支持治疗。这种“确诊后未及时治疗或对因治疗”的现状，直接浪费了肾功能保护的黄金时期。 长期治疗守护IgA肾病患者，持续带来肾脏获益     中国澳门镜湖医院的对照研究5证实了耐赋康®长期治疗的获益：在真实世界的IgA肾病患者中，相较常规治疗组（主要为糖皮质激素联合免疫抑制剂），12个月的耐赋康®可显著降低蛋白尿、改善肾功能，且耐受性良好，进一步支持了延长治疗周期（超过9个月）的临床获益。 耐赋康®治疗9个月近八成患者UPCR降低>30%，肾功能获益明显。来自大连医科大学附属第一医院开展的一项单中心真实世界研究6进一步补充了9个月耐赋康®治疗的证据。该研究纳入40例经肾活检确诊的原发性IgA肾病患者，在优化支持治疗至少3个月基础上联合耐赋康®治疗9个月。第9个月时，77.5%患者尿蛋白肌酐比值（UPCR）较基线降低超过30%，其中57.5%患者降低超过50%；20.0%患者达到完全缓解，67.5%患者达到部分缓解，eGFR较基线平均升高9.66%，且随治疗时间延长呈持续改善趋势（1个月升高1.53%，3个月升高2.30%，6个月升高5.52%）。治疗期间不良反应发生率低，仅8例出现面部水肿，2例出现下肢水肿，1例出现高血糖、血栓。 关于IgA肾病 IgA肾病是一种慢性自身免疫性肾小球疾病，隐匿起病。目前，IgA肾病在亚洲高发，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快。IgA肾病也是中国青壮年肾衰的主要病因之一，约60%的中国患者在15年内会进展为终末期肾病（ESRD），造成患者、家庭及社会的多重压力。目前，中国约有500万的IgA肾病患者，每年新增确诊患者超过12万人，存在巨大未被满足的临床需求。因此，通过尽早长期对因治疗延缓疾病进展、保护患者肾功能，对IgA肾病的治疗具有至关重要的意义。 关于耐赋康®（NEFECON®） 耐赋康®(NEFECON®)是布地奈德肠溶胶囊，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降7，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%8，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年9。同时布地奈德首过代谢率达90%10，具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺，将布地奈德三层包衣微丸靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。 2019年6月，云顶新耀与Calliditas Therapeutics 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。 关于云顶新耀 云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足全球尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制(CMC)、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。  云顶新耀已打造多款全球同类首创和同类最佳的药物和疫苗组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性疾病、自身免疫性疾病和眼科疾病。有关更多信息，请访问公司网站:www.everestmedicines.com。 前瞻性声明 本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述，乃基于本公司或管理层在做出表述时对公司业务运营情况及财务状况的现有看法、相信、和现有预期，可能会使用“将”、“预期”、“预测”、“期望”、“打算”、“计划”、“相信”、“预估”、“确信”及其他类似词语进行表述。这些前瞻性表述并非对未来业绩的保证，会受到风险、不确定性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展等各种因素及假设的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司及各附属公司、各位董事、管理人员、顾问及代理未曾且概不承担更新该稿件所载前瞻性表述以反映在本新闻稿发布日后最新信息、未来项目或情形的任何义务，除非法律要求。 参考文献 1.Qian, L, et al.Efficacy and Safety of a Targeted-Release Formulation of Budesonide in Patients with IgA Nephropathy and Severe Renal Impairment: A Real-World Study. ASN 2025. Abstract: FR-PO0892. 2.Zhang Y, et al. The efficacy of budesonide delayed-release capsules in the treatment of IgA nephropathy and IgA vasculitis nephritis in pediatric cases. ASN 2025. Abstract: FR-PO0711. 3.Dong L, et al. Efficacy and Safety of Nefecon in Patients with IgAN: A Real-World Study. ASN 2025. Abstract: SA-PO0842. 4.Ouyang N, et al. Clinical Characteristics and Treatment Patterns ofIgANephropathy Patients in Chongqing, China: A Retrospective Cross-sectional Study Using Regional Health Data. ASN 2025. Abstract: SA-PO0846. 5.Xia L, et al. Beyond Nine Months: Real-World Efficacy and Safety of Extended Nefecon Therapy in IgA Nephropathy. ASN 2025. Abstract: SA-PO0824. 6.Gu C, et al. Nefecon Treatment in IgA Nephropathy Patients: A Real-world Observational Study. ASN 2025. Poster, Abstract: SA-PO0851. 7.Lafayette R,et al. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870. 8.2023ASN. Oral presentation. 9.Jonathan Barratt,et al. 2023 ASN. Poster no. SA-PO886. 10.Edsbäcker S,et al. Aliment Pharmacol Ther. 1999 Feb;13(2):219-24.

海思科的HSK39297，获得了多个适应症的临床试验批准： 目前，海思科已登记了多项临床试验： HSK39297是CFB抑制剂(补体因子B抑制剂)，查询相关专利结果如下： 甲氧基氘代后的琥珀酸盐晶型CN202480012974.3，目前案件状态为等待实审提案： 成盐后化合物及其晶型等202410154884X，案件状态为等待实审提案：  此外还有化合物专利 CN202280055829.4，但未包含上述两个专利的结构： 从登记的临床试验信息来看，HSK39297应为如下结构的琥珀酸盐： HSK39297使用了与诺华的伊普可泮相同的母环结构，盐酸伊普可泮胶囊： 盐酸依普可泮胶囊已在中国获批上市： 目前获批的适应症为： 本品适用于治疗：·阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。·C3肾小球病(C3G)成人患者，以降低蛋白尿。 降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平 用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）。 本品为医保乙类，挂网价为303.4元/粒 盐酸依普可泮胶囊在国内院内销售额增长速度很快： 盐酸依普可泮胶囊这个重磅产品的化合物专利保护至2034年，海思科在follow的基础上又进行了氘代，相当于进行了改进，也增加了专利授权后的稳定性。 目前国内还有其他企业也在做CFB抑制剂(补体因子B抑制剂)，他们申请的专利保护的化合物可能会有一些是相同的，都在做fast follow,就看谁做的又快又好了。 - 诺华公司的 Fabhalta（iptacopan，盐酸伊普可泮胶囊）在 IgA 肾病 (IgAN) 试验中显示出 38.3% 的蛋白尿减少，表明两年内肾功能下降速度减缓。 - 该药物于 2024 年获得 FDA 加速批准用于治疗 IgAN，目标是在 2026 年获得传统批准，目标市场规模为 38.7 亿美元，预计到 2034 年将以 30.5% 的复合年增长率增长。 - 作为首个获得 FDA 批准用于治疗 C3G 和 aHUS 的口服疗法，Fabhalta 的安全性和先发优势使其有望在 2032 年之前主导价值 4550 亿美元的罕见病市场。 - 诺华公司预计Fabhalta的销售峰值将达到30亿美元，并计划将其产品线扩展到狼疮性肾炎领域，利用Fabhalta相对于Soliris等注射剂竞争对手的差异化优势，加强其肾脏产品组合。三期临床试验成功：临床疗效和安全性是战略资产 APPLAUSE-IgAN试验的成功之处在于它双重证明了Fabhalta既能降低蛋白尿（肾损伤的关键生物标志物），又能长期保护肾功能。9个月时蛋白尿降低了38.3%，24个月时eGFR斜率也得到了显著改善。 这些结果不仅验证了 Fabhalta 作为补体因子 B 抑制剂的作用机制，而且还使其成为诺华公司指出的具有良好安全性特征的首创口服疗法。   至关重要的是，该药物的耐受性（与之前的试验结果一致）降低了治疗中断的风险，而治疗中断是慢性病管理中常见的难题。这与整个行业向以患者为中心的疗法转变的趋势相符，这种疗法优先考虑患者的依从性和生活质量。对于诺华公司而言，这些优势转化为持久的竞争优势，尤其是在Fabhalta扩展到C3G领域之后，该药物获批成为首个可用于治疗C3G疾病的药物。 据PR Newswire分析，IgAN市场在2024年的价值为7.3亿美元，预计到2034年将以30.5%的复合年增长率(CAGR)增长，这主要得益于Fabhalta等靶向疗法的推出。据该PR Newswire报道，到2034年，该市场规模可能超过38.7亿美元。 其中，诺华的药物有望占据相当大的市场份额。Fabhalta 进军 C3G 领域进一步扩大了这一增长，据 pharmaphorum 报道，它是目前唯一获得 FDA 批准的 C3G 治疗药物。此外，正如诺华所指出的，Fabhalta 还拥有针对非典型溶血性尿毒综合征 (aHUS) 和狼疮性肾炎的研发管线。   更广泛的罕见病治疗领域，预计到2024年价值将达到2200亿美元。 预计到2032年，该市场规模将飙升至4550亿美元，年复合增长率达9.5%。生物制剂、基因疗法和人工智能驱动的药物再利用领域的创新正在加速罕见病药物的研发。行业报道还重点提及了诺华公司专注于口服制剂的战略——这使其区别于Alexion公司的Soliris和Apellis公司的Empaveli等注射剂竞争对手。 竞争格局：应对挑战与机遇 尽管Fabhalta面临着来自Calliditas公司的Tarpeyo和Travere公司的Filspari等新兴疗法的竞争（ScienceDirect综述中对此进行了讨论），但其先发优势和可靠的临床数据使其拥有显著优势。该药物的孤儿药资格认定和监管激励措施，包括EMA授予的针对C3G的PRIME资格（据PR Newswire报道），也简化了其全球获批的路径。然而，挑战依然存在，包括高价疗法的价格压力和报销障碍。 诺华能否达成有利的准入协议——尤其是在北美，根据 Global Growth Insights 的数据，北美在 IgAN 市场占据主导地位，市场份额为 36% 至 44.8%——对于最大限度地发挥 Fabhalta 的收入潜力至关重要。 Fabhalta的成功体现了诺华公司向高利润、创新驱动型罕见病疗法的战略转型。据PR Newswire报道，该药预计峰值销售额将达到30亿美元，并且诺华公司还拥有一系列互补的在研产品（例如，用于治疗IgA肾病的atrasentan和zigakibart），使其成为公司肾脏疾病产品组合的基石。对于投资者而言，主要风险包括传统FDA审批流程的延迟以及生物类似药或新一代补体抑制剂的上市。然而，该药独特的特性，加上该领域的结构性增长动力，使其成为一项极具吸引力的长期投资。   总之，诺华的Fabhalta不仅是临床创新的成果，更是即将迎来指数级增长的罕见病治疗领域的一项战略资产。随着罕见病治疗市场的不断发展，Fabhalta兼具临床价值和财务回报的能力，有望巩固诺华在这个高风险领域的领先地位。 总之，希望有更多有效药物上市，也希望国产药能早日上市，最重要的是价格不要太高。 治疗肾病的西贝瑞单抗，临床III期结果积极 中国成人IgA肾病及IgA血管炎肾炎临床实践指南（2025） IgA肾病治疗药物 精准医疗时代 IgA 肾病治疗的革新：诊断方法、不断发展的指南和新兴疗法 布地奈德肠溶胶囊4mg 盐酸阿曲生坦片（Atrasentan,VANRAFIA）

STOCKHOLM, Nov. 10, 2025 /PRNewswire/ -- Calliditas Therapeutics (Calliditas), an Asahi Kasei company, announced today that primary safety endpoints of a Phase 2a, randomized, double-blind, placebo-controlled trial of setanaxib in patients with Alport syndrome were presented in a High-Impact Clinical Trials session at the American Society of Nephrology Kidney Week in Houston, Texas, on Saturday, November 8. Alport syndrome is a rare genetic kidney disease resulting from mutations in collagen type IV genes that can lead to progressive loss of kidney function and end-stage kidney disease. This Phase 2a trial (NCT06274489) enrolled 20 patients aged 12-40 years with genetically confirmed Alport syndrome, a urine protein-creatinine ratio (UPCR) of ≥ 0.8 g/g, and an estimated glomerular filtration rate (eGFR) of ≥ 30 mL/min/1.73 m². Patients were randomized 2:1 to receive oral setanaxib (800 mg BID [18-40 years]/800 + 400 mg/day [12-17 years], n=13; or placebo, n=7) plus background therapy for 24 weeks, with a four-week follow-up period on background therapy alone. The primary endpoints were serious adverse events (SAEs) and adverse events of special interest (AESIs); secondary endpoints included the change in UPCR and eGFR from baseline. The primary safety endpoints were met with AEs occurring at similar frequencies in both treatment groups, and no AESIs were reported. One SAE was reported for a patient in the setanaxib group that was not deemed treatment-related. Patients receiving setanaxib had a 15% mean reduction in UPCR at 24 weeks and a 27% mean reduction in UPCR at four weeks post-dosing compared to placebo. At Week 24, two patients (15.4%) in the setanaxib group achieved a ≥25% reduction in UPCR from baseline, compared with none in the placebo group. There was a 5% mean reduction in eGFR with setanaxib at 24 weeks and a 4% reduction at four weeks post-dosing versus placebo. Further research is needed to investigate setanaxib's clinical efficacy and confirm its benefit/risk profile in a larger Alport syndrome patient population. "These findings represent an important step toward establishing the safety of setanaxib in patients with Alport syndrome, an underserved patient group for whom no approved therapies currently exist," said Professor Daniel Gale of Royal Free Hospital, London, who presented the findings. About setanaxib Setanaxib is a novel enzyme-dependent hydrogen peroxide-depleting agent with anti-fibrotic and anti-inflammation properties. Setanaxib is in development for rare diseases such as Alport syndrome, where targeting inflammation and fibrosis may potentially slow disease progression. About Calliditas Calliditas Therapeutics is a biopharma company headquartered in Stockholm, Sweden, focused on identifying, developing, and commercializing novel treatments in orphan indications with significant unmet medical needs. Visit Calliditas.com for further information. About Asahi Kasei The Asahi Kasei Group contributes to life and living for people around the world. Since its foundation in 1922 with ammonia and cellulose fiber business, Asahi Kasei has consistently grown through the proactive transformation of its business portfolio to meet the evolving needs of every age. With more than 50,000 employees worldwide, the company contributes to a sustainable society by providing solutions to the world's challenges through its three business sectors of Healthcare, Homes, and Material. Its Healthcare operations include devices and systems for acute critical care, and manufacture of biotherapeutics, as well as pharmaceuticals. For further information, please visit asahi-kasei.com. SOURCE Calliditas Therapeutics 21% more press release views with Request a Demo