生物医药产业年度盘点：A到Z字母精彩回顾

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2024年即将画上句点，这一年全球生物医药产业蓬勃发展，创新不断涌现，为患者带来了许多新的希望。在此辞旧迎新之际，我们特邀请大家从A到Z回顾这一年生物医药领域的突出成就，共同总结2024年的产业进展。

 

人工智能：2024年10月，诺贝尔基金会宣布将诺贝尔化学奖授予三位通过人工智能改变科学研究的杰出科学家。他们在蛋白质结构预测的突破性成果推动了生物医药领域的前行。同月，Isomorphic Labs与DeepMind推出的AlphaFold 3，为蛋白质及其他生物分子结构预测提供了更为强大的工具，为未来药物的理性设计开辟了新的路径。

 

双特异性抗体：双特异性抗体在癌症治疗中表现卓越，特别是在血液癌症和实体瘤应用中。今年9月，Summit Therapeutics在一项重要的肺癌临床试验中取得了突破，该双特异性抗体ivonescimab显著降低了非小细胞肺癌患者的病情进展风险，或将改变现有治疗标准。

 

CAR-T细胞疗法：近年来，CAR-T细胞疗法的应用范围从癌症扩展到自身免疫性疾病。今年的研究显示，该疗法在一些顽固性免疫疾病治疗中效果卓著，多家公司正在加速相关疗法的开发，以应对多种免疫障碍。

 

杜氏肌营养不良症（DMD）：今年DMD治疗领域出现突破，美国FDA批准了两种创新疗法为患者带来了福音。其中包括首个非类固醇疗法和一款基因疗法，这些里程碑式的药物为患者提供了新的选择。

 

表观遗传编辑：表观遗传编辑技术在不改变DNA序列的情况下，能够有效控制基因表达，今年相关公司大获融资支持，而临床前研究也显示其在PCSK9基因调控中的可持续性。

 

FDA新药批准：截至12月20日，FDA共批准50种新药，其中小分子药物占比显著。这一趋势显示出小分子药物的持续生命力和重要性，而多肽以及核酸药物也逐渐崭露头角。

 

GLP-1药物：GLP-1药物不仅在糖尿病和肥胖治疗中表现出色，也在其他多种疾病临床试验中展现出广泛前景。最近，美国FDA批准了用于治疗睡眠呼吸暂停的首个GLP-1药物，标志着该类药物应用领域的扩展。

 

HIV预防：2024年，长效HIV药物取得重大进展。每半年注射一次的lenacapavir显示出对女性的高效预防作用，被认为是年度突破之一，该药物代表了HIV功能性治愈的曙光。

 

创新：生物技术公司在2024年引领创新潮流，CDER批准的新疗法中，超过六成源自此类公司。这表明生物技术公司已经成为创新的重要源头，并将继续推动行业发展。

 

JAK抑制剂：新型JAK抑制剂Leqselvi在治疗脱发症方面取得突破，其显著的疗效大大提高了患者的生活质量，成为该领域的一大进步。

 

抗β淀粉样蛋白（Kisunla）：治疗阿尔茨海默症的新药Kisunla在获FDA批准后，为早期症状患者提供了新的治疗选择，减少病人的治疗成本和次数。

 

肿瘤浸润淋巴细胞疗法（Lifileucel）：FDA在今年批准了首款TIL疗法，用于晚期黑色素瘤患者，这标志着细胞疗法的一个重大跨越。

 

代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）：首个MASH疗法在FDA获批，这项突破标志着相关治疗领域的一大里程碑，填补了这一疾病的治疗空白。

 

C型尼曼匹克病：今年有两款药物相继获准用于治疗C型尼曼匹克病，为患者开创了新的治疗方案，展示了医药研发的加速。

 

磷酸二酯酶抑制剂：具有支气管扩张效果的Ohtuvayre获得FDA批准，为COPD患者的非类固醇治疗提供了全新选择。

 

靶向蛋白降解：靶向蛋白降解的技术工具不断拓展，它们为药物开发提供了新的契机，同时也显示了这项技术的潜力。

 

量子计算：谷歌量子研究团队的突破表明，量子计算终将对药物设计产生深远影响，尽管目前仍处于初期阶段。

 

放射性配体疗法：这一疗法以其较小的副作用和高度靶向性备受关注，吸引了包括诺华在内的多家大型药企纷纷投资。

 

精神分裂症：一款新型精神分裂症药物打破了传统多巴胺受体治疗模式，为疗法的多样化铺平道路。

 

TCR-T细胞疗法：Tecelra的批准为滑膜肉瘤带来希望，这一突破也显示了工程化细胞疗法的广阔前景。

 

不可成药靶点：新技术和策略将“不可成药”靶点的转化治疗成为可能，激发了多家大型药企在该领域的研究热情。

 

风险投资：2024年的早期投融资市场活跃，多家风投机构向新锐药企投入大笔资金，特别是在免疫、代谢以及炎症领域。

 

RNA编辑疗法：首个RNA编辑疗法进入临床验证，标志着RNA技术在治疗创新中的重要进展。

 

异种器官移植：基因编辑技术在异种移植上的应用取得突破，成功的猪肾移植为未来器官短缺问题解决带来新的希望。

 

甲状旁腺功能减退症治疗：Yorvipath的批准为相关患者带来了新治疗方式，这显示了创新药物在缓解罕见病症上的潜力。

 

抗菌药物（Zevtera）：新型抗菌药物Zevtera获得FDA批准，为抗菌素耐药性提供了有力的解决方案，促进了全球对这一日益严重威胁的关注。

 

回顾过去，我们不仅期盼未来能有更多的创新和进步，同时也希望这些成果能更快、更好地为更多患者服务，以满足全球医疗需求。

 

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