Mycophenolate Sodium

研究论文 2025年10月17日，河南中医药大学第一附属医院丁樱、张霞、任献青和上海复旦附属儿科医院徐虹等在World Journal of Integrated traditional and western Medicine（WJIM）发表了题为“The strategic planning for scientific innovation based on clinically advantageous diseases in traditional chinese medicine: Lupus nephritis in children”的文章。 本研究基于儿童狼疮性肾炎（Lupus Nephritis，LN）中医优势病种系列沙龙，围绕儿童狼疮性肾炎的中医药体系构建、合并症/并发症防治、慢病管理三方面进行相关科技布局，提出儿童LN科技攻关研究范式，以期为具有中医特色的儿童LN诊疗体系的构建和研究方向提供参考。 亮点 图1  中医药防治儿童LN病科技布局概览 •儿童 LN 中医药诊疗：构建儿童 LN 辨证论治体系与中西医结合诊疗指南；开展中医疗效评估体系、中西医结合优化方案及中药药效的应用研究。 •儿童 LN 合并症、并发症防治：进行 SLE 合并症、并发症的诊治及进展预防，构建中医理论体系；开展中西医协同增效研究，以及早期诊断、精准治疗和合并症、并发症发病机制研究。 •儿童 LN 慢病管理：制定中医药防治复发的诊疗方案、中西医协作网络及基于 “治未病” 的慢病管理方案；开展发病与进展机制、活动与复发机制研究。 摘要 儿童狼疮性肾炎（Lupus Nephritis，LN）作为儿科疑难重症，中医药在改善免疫紊乱、降低复发率及减轻西药毒副作用方面具有显著优势，但面临缺乏统一中医辨证体系、证候动态辨证标准化不足、疗效评价体系不完善、精准干预手段匮乏等挑战。本研究聚焦中医临床优势，2024年9月1日，于河南郑州举办了第35期临床优势病种系列沙龙，针对儿童LN中医及中西医结合诊疗优势，中西医专家及交叉学科研究者开展广泛深入研讨，提出了中医药及中西医结合诊疗儿童LN的具体建议，并达成了共识。在此基础上，现从儿童LN的发生发展规律出发，分析儿童LN诊疗难题，针对中医药及中西医结合诊疗儿童LN的优势特点，围绕儿童LN的中医药体系构建、合并症/并发症防治、慢病管理三方面进行相关科技布局，提出儿童LN科研攻关及科技布局要点主要在于：1.儿童LN辨证体系构建；2.儿童LN中医/中西医指南制定；3.儿童LN中西医结合方案的增效减毒机制研究；4.儿童LN合并症/并发症防治；5.中医药防治儿童LN复发方案构建和研究；6.儿童LN全周期慢病管理策略。在此基础上，对儿童LN的科技布局和研究方向进行总结概括。因此，本文基于儿童LN中医优势病种系列沙龙，提出儿童LN科技攻关研究范式，以期为具有中医特色的儿童LN诊疗体系的构建和研究方向提供参考。 引言 中医药承载着中华文明的深厚底蕴，是我国重要的战略资源与文化标识。习近平总书记指出 “中医药是打开中华文明宝库的钥匙”，深刻阐明其独特价值与历史意义。在现代医疗体系中，中医药凭借 “简、验、便、廉” 的特色优势，在基层医疗服务中发挥着不可替代的作用，“治未病”是中医药诊疗体系中的重要思想，其 “防-治-康” 一体化的医学模式，与现代医学形成有效互补，共同构筑起中国特色医疗卫生服务体系，为 “健康中国” 建设奠定坚实基础。2019 年中共中央、国务院发布《关于促进中医药传承创新发展的意见》，明确提出“ 推动中医药走向世界”的战略目标；且“十四五”规划进一步将中医药发展上升为国家战略，设立“中医药传承创新工程”。在此背景下，中华中医药学会推出优势病种系列沙龙活动，建立了良好的中医与西医对话的学术平台，取得一系列成果。2024年 9月1日，于郑州举办了第35期针对儿童狼疮性肾炎（lupus nephritis,LN）中医及中西医结合治疗优势的临床优势病种系列沙龙，中西医专家及交叉学科研究者开展广泛深入研讨，形成了中医药及中西医结合诊疗儿童LN的共识建议。 儿童系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）是一种自身免疫性疾病，具有循环免疫复合物沉积和多器官受累等特点。较成人而言，儿童和青少年SLE具有更高的疾病活动和药物负担，更广泛和严重的器官表现，以及更高的肾脏、心血管和神经精神受累发生率，其中LN是SLE累及肾脏所致的免疫复合物性肾炎，是SLE的一种严重并发症，比例可达50%~80%。LN的临床诊疗目前多采用糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂等联合治疗，虽能在一定程度上减缓疾病的进展，但其带来的一系列不良反应不可忽视。中医药在LN治疗中具有独特优势，在临床诊治过程中注重整体观念，根据患者的临床表现采取个性化诊疗，取得一定的优势。SLE患者有三种疾病状态-长期静止、反复“复发-缓解”、持续活跃，其中以反复“复发-缓解”最为多见，约70%的患者遵循反复“复发-缓解”的过程。疾病反复发作会对患者造成极大的疾病负担，严重影响生活质量及疾病预后，因此，严格控制疾病的发展，减少疾病复发，降低器官损伤，优化生活质量，尽可能实现目标治疗（treat totarget，T2T）治疗目标，有助于改善临床结局，使患者获得更高质量的生存状态。基于以上研究思考，立足儿童LN诊疗的临床需求及现代医学诊治LN的临床问题，建议儿童LN中西医结合病诊疗体系、儿童LN协作科研体系、构建儿童LN全生命周期管理（慢病管理）三方面，并对其进行中医药高质量发展及科技布局，具体内容如下。 结果 1、儿童LN的发生发展规律及现代医学诊疗面临的难题 LN的病理分型主要依据2003年国际肾脏病学会/肾脏病理学会工作组（International Society of Nephrology/Renal Pathology Society，ISN/RPS）的建议。2018年ISN/RPS对狼疮肾炎病理分型和美国国立卫生研究所（National Institutes of Health，NIH）肾组织活动性/慢性化评分系统做了部分修订，取消了一些临床有争议的评判标准，如球性/节段病变，急性/慢性病变；引入更为准确的评估指标，直接用活动指数（Activity Index，AI）和慢性指数（Chronicity Index，CI）来表示狼疮肾炎肾脏的病理活动性。除肾小球外，肾小管间质和肾内血管亦常受累，且与肾脏预后相关。LN治疗包括诱导缓解和维持治疗两个阶段，治疗目标是减少尿蛋白、保护肾脏、阻止或延缓肾功能恶化和改善患者预后。 糖皮质激素（Glucocorticoid，GC）和羟氯喹（Hydroxychloroquine，HCQ）为治疗狼疮肾炎的基础用药。免疫抑制剂是治疗的主要选择，常用的免疫抑制剂有霉酚酸酯（Mycophenolate Mofetil，MMF）、麦考酚钠（疗效与MMF相当），环磷酰胺（Cyclophosphamide，CTX）、硫唑嘌呤（Azathioprine，AZA）、钙调神经磷酸酶抑制剂（Calcineurin Inhibitors，CNIs），如环孢素（Cyclosporine，CsA）或他克莫司（Tacrolimus，TAC）。结合指南的更新，依据肾脏病理类型和病变活动性，以及肾外病变来选择药物（详见图2）。 图2  儿童LN发生发展转归过程及中医药治疗优势 2、中医药治疗儿童LN的独特作用及拟解决的关键科学问题 GC是疾病早期治疗LN的主要药物，因其具有强大的抗炎和免疫抑制作用，能够有效地控制炎症反应，减少肾脏损伤，改善临床症状。然当GC在体内蓄积，给患者带来诸多不良影响，如增加胃肠道反应、骨质疏松和骨折风险增加、免疫系统抑制、肾上腺抑制和神经精神效应等，且患儿处于生长发育、建立自我认同的关键时期，因疾病的反复及GC的不良反应，可对其生理及心理带来不良影响，GC的过度使用，并不能完全控制疾病的活动。免疫抑制剂（如MMF、CTX、MPAA等）在治疗儿童LN中发挥着重要作用，尤其是在诱导缓解阶段，可通过抑制过度活跃的免疫系统，减少炎症反应，从而保护肾脏免受进一步损害；在维持阶段，可有效地抑制炎症反应和免疫系统的活性，减轻患者的症状和疾病活动性。但传统的治疗方案仍存在缓解率低、易复发、器官损害等问题，且长期使用GC和免疫抑制剂较容易出现肝脏损伤、库欣综合征等毒性反应。随着靶向生物制剂的应用，可有效降低疾病的活动度，在一定程度上缓解了因GC和免疫抑制剂带来的不良反应。泰它西普和贝利尤单抗是临床常用于治疗LN的生物制剂，但是长时间的应用，可能对肝肾功能带来影响，且增加了感染风险和输液反应发生的概率等，在临床诊治时，为了预防并减少此类不良反应，应密切监测患者的病情和相关实验室指标，及时调整治疗方案。 中医药作为我国传统医学，联合传统免疫调节剂及生物制剂辅助治疗LN达到取得较好的疗效，极大地发挥中西医各自的优势，常用的中药包括虫草制剂、雷公藤、火把花根、黄芪、青蒿素及其衍生物等，复方制剂也作为临床常用手段用于LN的治疗，在临床治疗LN合并症/并发症方面亦颇具疗效。抗ds-DNA抗体见于60%～70%的SLE患者，具有超过95%的特异性，与疾病活动性和LN的发展相关，部分经典名方、中成药和自拟方可有效降低患者的尿蛋白定量和SLEDAI评分，减少肾脏损伤；且可有效改善SLE/LN患者凝血功能和心血管病变；部分中药对改善机体骨代谢、骨质疏松和骨髓抑制具有较好疗效；伴有精神焦虑抑郁的患者，采用疏肝活血养阴法，联合升麻鳖甲汤/乌灵胶囊等改善患者的心理状态，调节神经递质水平等。 中医学从整体观念和辨病论治出发，根据患者的情况采取个性化的中医药治疗方案，基于治未病思想，在疾病未发-疾病发作-疾病缓解阶段，进行全周期调护，整合中西医临床诊治儿童LN的优势，系统规范地进行临床治疗，以期患者更好地获益，减少疾病复发次数，降低不良反应的发生（详见图3）。 图3  儿童LN合并症/并发症诊治及预防 3、中医药治疗儿童LN已有的临床实践与证据图谱 目前临床诊治儿童LN以西医治疗为主，除了非甾体抗炎药（Non - Steroidal Anti - Inflammatory Drugs，NSAIDs）、HCQ、GC、免疫抑制剂、生物制剂［利妥昔单抗(Rituximab，RTX)、贝利尤单抗（Belimumab）、泰它西普(Telitacicept)］等药物以外，对于重症儿童LN，可采用非特异性的免疫治疗，如静脉注射大量免疫球蛋白、造血干细胞移植、血液净化等。GC在诊治初期起到主导作用，免疫治疗是LN的主要方案，生物制剂的开发和应用减少了GC的累积剂量，降低了疾病的复发率。西医诊治LN具有一定的优势，但存在治疗的局限性和个体差异，累积的不良反应影响患者的生存质量。在此基础上，中医药在减毒增效方面能发挥较好的临床疗效，可缓解临床症状、预防疾病的反复、协同GC的撤减方案、减少药物累积的不良反应等。中医药辨证治疗多以活动期和缓解期划分，活动期多辨证为热毒炽盛证，以高热、红斑皮疹等为常见症状，清热解毒、凉血活血是其主要治则，可在免疫治疗基础上联用青蒿汤、清温解毒方、青蒿扶正解毒汤、犀角地黄汤等治疗。缓解期依据患者的临床症状和用药，可见多种证型，如肾虚毒瘀证，以腰膝酸痛、五心烦热、脉络血瘀为主要表现，滋阴补肾、解毒化瘀是其基本治则，可联用自拟理血调肾方、养阴化瘀方、解毒祛瘀滋阴方治疗；阴虚内热证可见于疾病早期或者慢性活动期，以滋阴清热、祛瘀凉血为主要治则，可联用养阴清热解毒方、青蒿鳖甲汤、益气滋阴祛瘀方等治疗；气阴两虚证临床以气短乏力、烦热口疮、失眠多梦为主要症状，益气养阴、扶正解毒是其主要治则，可联用益气养阴合剂、滋肾青芪颗粒、槐杞黄颗粒等治疗；肝肾阴虚证多见于病情稳定或伴轻度活动的患者，以补肝益肾、养阴清热治则为主，可联用补肾封髓汤、右归饮加减、左归丸加减等治疗；脾肾两虚证可见水肿、蛋白尿等症状，健脾益气、滋肾固精是其治则，可联用芡实合剂、健脾滋肾方等治疗。以MRL/lpr小鼠等为研究对象，诸多中药复方、单味中药、中药单体等证实其疗效。 中成药是现代西医诊疗常用的辅助药物，既往研究证实槐杞黄颗粒辅助治疗可有效减轻SLE复发患儿的炎症反应，降低SLE的疾病活动度，降低复发率。雷公藤多苷、昆仙胶囊在治疗LN时可有效降低患者蛋白尿和自身抗体水平，提高临床缓解率，其活性成分雷公藤甲素、雷公藤内酯醇、去甲泽拉木醛经基础研究证实其具有较好疗效，可通过多途径发挥其抑制炎症、增强自噬。水肿是蛋白尿的主要外在表现，可通过敷贴法、灌肠法、药浴法、针灸治疗、罐法等缓解其水肿症状；皮肤黏膜损伤是SLE的特征性症状，蝶形红斑、雷诺现象、口腔溃疡等是其主要表现，可采用中药熏洗法、敷法、针灸推拿法等以改善皮肤黏膜损害；SLE患者可伴发关节疼痛，几乎可累及全身所有大小关节，除中药复方外，可配合针灸、中药外敷、熏洗等外治方案，以缓解患者的不适症状，延缓疾病进展，提高疗效。SLE可合并多种并发症，基于“异病同治”的基本原则，敷贴法、熏洗法、灌肠法、针灸治疗等均可依其病症对症治疗，取得较好疗效，提高患者的生存质量，减轻因疾病带来的不适。综上，中医药辨证论治、中药复方、中成药、中医外治疗法从多方面改善LN患者的临床症状，然尚缺乏高级别的循证证据以支持其疗效。中医药治疗LN的全程证据图谱可见图4。 图4  中西医治疗LN的证据图谱 4、解决儿童LN临床问题，体现中医药价值的科技布局建议 针对儿童LN发展转归过程中的临床问题及需求，建议从中医药诊疗体系、合并症/并发症防治及慢病管理三方面进行科技布局（图1，表1）。      首先建议针对儿童LN的中医药诊疗体系进行优化。从辨病辨证、治疗两方面入手。在辨病辨证方面，目前儿童LN的诊疗标准多参照成人LN的诊疗方案，缺少符合儿童LN特点的辨病辨治体系，且目前尚无国家卫健委或中华中医药学会发布的《儿童狼疮性肾炎中医/中西医结合诊疗指南》，临床诊治多参考成人指南（如 《2020年系统性红斑狼疮中医诊疗指南》[48]）及儿科专家经验。“缺少符合儿童LN特点的辨病辨治体系”是临床目前亟需解决的难题，构建儿童LN诊疗体系，形成儿童LN专家共识，并发布《儿童LN的中医/中西医诊疗指南》是预期达到的目标。在治疗方面：①目前缺少中医特色的中医疗效评估体系，应积极完善儿童LN的中医评价，进行评估判定标准的建立，并对治疗后评估指标优化，形成儿童LN中医治疗的特异评价量表及核心指标集；②中西医结合是临床诊疗的大趋势，中医、西医各有其优势，将中医药、中医外治同西医免疫抑制、靶向精准治疗等结合，形成临床可切实推广的中西医结合优化方案，并对中医外治法进行深入研究，阐释其作用机制，改善患者的生存质量；③中西药同西医结合，具有增效减毒的作用，针对确有疗效的药物，开展多中心的临床和基础研究，探究其增效减毒机制；此外，目前临床缺少针对儿童LN的中成药，可基于名老中医人用经验，进行新药的研究和成果转化。通过以上对中医/中西医诊疗评估体系的建议、中西医诊疗方案的完善和优化、增效减毒机制的探索和名医经验方的挖掘，形成具有中医特色的“理论-标准-方案-技术-药物”创新诊疗体系。      其次，建议针对儿童LN合并症/并发症的防治，分别从临床研究、基础研究和治疗三方面进行布局。在临床研究方面，SLE的流行病数据多数来源于国外大样本研究，缺乏本国的证据支持，包括发病率、患病率、地域分布、疾病特点、严重程度等，进行中国SLE/LN患者疾病流行学特点调研和中医理论体系构建是解决我国SLE防治“本土化困境”的重要突破口，对于填补流行病学数据空白、构建具有中国特色的诊疗体系、提升中西医结合防治水平具有战略意义。在基础研究方面，SLE是一种侵犯多系统和多脏器的自身免疫性疾病，除LN外，神经精神狼疮（NPSLE）、血液系统疾病、心血管改变均是其严重并发症，部分LN患者可合并干燥综合征、类风湿关节炎、系统性硬化症等疾病，探寻LN和其合并症/并发症发病机制，并针对其不同病症，构建诊治方案，是目前基础研究的重要方向。在治疗方面：①LN患者多采用GC和HCQ基础治疗方案，并配合免疫抑制剂和生物制剂等治疗，存在一定的副作用，整合中、西医治疗优势，开展中西医协同增效研究，阐释中西医协同增效研究机制，对于中西医方案的推广应用提供重要数据支持；②儿童 LN 临床表现较成人更为凶险，疾病活动性更高，受生长发育与药物负担双重影响，临床诊治更为复杂。早期精准诊断与干预至关重要，需基于疾病分期、病理分型制定个性化治疗方案，同时分析肾脏病理、生物标志物和中医症候群等的内在关联，以期构建知识图谱辅助临床决策，提升诊疗精准度。通过对SLE/LN流行病学特征的总结、中医病因病机理论体系的创新构建、多器官并发症/合并症发病机制的阐释、中医药协同增效疗效研究和早期诊断技术的研发，对儿童LN合并症/并发症制定干预方案，建议动态病程评估体系。      最后，建议针对儿童LN慢病管理阶段进行布局。首先，在基础研究方面：①LN发病机制复杂，同补体、凝血、细胞免疫等途径的激活有关，内源性免疫原性分子的蓄积以及细胞内信号通路的紊乱等共同构成了LN的发病机制，探究疾病复发机制，筛选早期损伤因子，以便进行早期诊断，防治疾病进展；②LN复发率高，多数LN患者需反复经历“复发-缓解”过程，疾病反复发作严重影响LN患者的生活质量和预后，针对不同病理类型对LN复发机制研究，为制定中西医结合预防复发策略奠定基础。在治疗方面：①LN复发是疾病特点，中医药在复发管理中具有独特优势，但目前防复发介入时机、辨证思路、治疗方案不统一，整合LN中医药防复发临床证据，形成治疗专家共识/指南，以期更好地减少疾病的反复；②中、西医作用环节不一，如何发挥其各自优势，以及中、西专家如何进行合作是临床面临的难题。构建中西医协作网络，充分发挥各阶段、各环节其优势，以求对LN患者进行全方位的预防调护，是中西医合作的关键环节。在儿童LN慢病管理方面，是指在中医治未病学术思想指导下，针对不同年龄、不同病理类型的患者人群制定个体化管理方案，早期干预、增强体质、增强对诱因的耐受程度，预防LN复发。此过程主要基于中医药的LN自我管理与主动健康体系的构建，需进行自我管理指南与科普宣传，开展定点医院随访，建立完善的随访体系，定期、定点进行监测。通过对LN发病和复发机制的研究、LN复发的预防、中西医合作网络的构建和慢病管理的全周期监测，构建 “预防-治疗-康复”一体化的 LN 自我管理与主动健康体系，提升患者自我管理能力与生存质量。 小结 儿童LN因其临床高发、复发率高、病情复杂且需长期管理，既是儿科肾脏疾病的疑难重症，也是儿童风湿免疫领域研究的前沿方向。中医药及中西医结合治疗在改善患者免疫紊乱、减轻西药毒副作用、降低复发率等方面优势显著，但在生物制剂广泛应用的当下，如何基于循证医学体系传承发展中医药特色优势，亟需系统性思考与战略规划。在中华中医药学会的指导下，首次聚焦儿童LN诊疗的核心挑战及中医药防治优势，结合现有临床证据构建中医药治疗儿童狼疮性肾炎证据图谱，并提出体现中医药价值的科技攻关方向。基于不能（完全）解决的临床问题和难题，对儿童LN的中医药体系构建、合并症/并发症防治、慢病管理三方面进行相关科技布局建议，以求为儿童LN具有中医特色的诊疗方案和全周期调护提供研究方向和思路，紧扣 “传承精华、守正创新”原则，采用多学科交叉和现代科学技术相结合的方式，对临床真实世界数据，利用多组学技术解析作用机制，通过对智能化工具等的运用，实现从 “经验主导”到“证据驱动”的范式转变。  扫码获取原文 文章引用信息： ZHANG Xia, REN Xianqing, SONG Chundong, ZHAI Wensheng, MA Alison, XU Hong, DING Ying, The strategic planning for scientific innovation based on clinically advantageous diseases in traditional Chinese medicine: Lupus nephritis in children, World Journal of Integrated traditional and western Medicine, Volume 11, Issue 3, 2025, Pages 123-134, ISSN 2096-0964, https://doi.org/10.70976/j.2096-0964.WJIM-2025-0016. 原文链接： https://cstr.cn/32389.14.j.2096-0964.WJIM-2025-0016 DOI： https://doi.org/10.70976/j.2096-0964.WJIM-2025-0016 作者简介 第一作者 张霞 •主任医师，博士生导师；河南省中青年学科带头人，河南省中医药拔尖人才。 •研究方向为中医药防治小儿肾脏及风湿免疫性疾病研究，主持国家自然基金项目1项，省部级课题7项，以及其他厅局级项目共20余项，参加“十一五”“十二五”科技支撑计划、国家自然科学基金项目等国家级课题4项，出版学术著作12部，主编国家级规划教材1部，担任6部著作副主编；发表核心期刊和SCI论文24篇；主持制定优势病种行业标准2项，获得科研奖励8项，发明专利2项。  第一作者  任献青 • 二级教授，博士生导师，岐黄学者。 • 研究方向为中医药防治小儿肾脏及风湿免疫性疾病研究，主持12项国家级及省部级课题，其中国家自然科学基金3项，参加国家“十一五”、“十二五”科技支撑计划项目2项，牵头制定6项行业指南/标准；以主编/副主编参编专著教材20余部，发表文章200余篇；研究成果授权/申请专利7项省市级奖励9项。  通讯作者  徐虹 • 教授、博士生导师，担任国际儿科肾脏病学会理事、国家儿童医学中心互联网+肾脏专科联盟主任、上海市肾脏发育和儿童肾脏病研究中心主任等职务。 • 研究方向为儿童肾脏病和风湿性疾病研究，主持并完成了包括国家“863”计划、国家“973”计划、国家科技支撑计划以及“十三五”重点研发计划在内的十多项国家和省、部级项目。主编代表性专著6部，主持或参加国内外指南/专家共识6篇。近年来，在CJASN、JMG、Pediatrics等重要学术刊物发表论文50余篇；已申请国家发明专利70多项（包括PCT专利），其中授权的有效专利46项。  通讯作者  丁樱 • 二级教授，博士生导师，国医大师。 • 主要研究方向为中医药防治小儿肾脏及风湿免疫性疾病研究，主持国家科技部重大课题2项、国自然基金2项、省部级课题18项。获省部级成果14项；出版学术著作33部，其中国家规划教材主、副编9部、个人经验专著5部；发表核心期刊及SCI论文108篇；主持制定优势病种行业标准、诊疗指南8项，发明专利2项。 青年编委招募 您的智慧，不可或缺！WJIM青年编委持续招募中…… WJIM青年编委招募通知（定位IF＞10分） 延申阅读 WJIM | 中医药优势病种（浆细胞性乳腺炎）临床诊治难点及科技布局建议 WJIM | 传统炭化中药如何发挥止血、抗氧化等作用？ WJIM | 中西医协同临床治疗策略构建的核心问题及其应对策略 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对尿毒症患者来说，肾移植是摆脱透析、重获新生的关键机会，但术后的排异反应和长期吃药的副作用，一直是悬在头顶的“两把剑”。如今这个困扰无数患者的难题迎来重大突破——我国科研团队历经多年攻关，成功研发出肾移植“精准靶向抗排异药”，能像“导航导弹”一样锁定排异靶点，既牢牢保护新肾脏不被身体攻击，又大幅减少对全身免疫系统的损伤，让肾移植患者术后生活更安全、质量更高。 这一创新成果不仅填补了我国肾移植精准免疫治疗领域的空白，更让我国在该领域跻身国际先进行列。要知道，我国已是仅次于美国的第二大器官移植大国，其中肾移植手术开展得最多，每年大概有6000例左右。但肾移植手术成功只是“第一步”，术后能否长期控制排异、保护移植肾功能、减少药物副作用，才是决定患者生存期和生活质量的核心。今天用大白话把这款新药的核心逻辑、优势特点、临床价值和患者注意事项说透，不管是患者、家属，还是关注医疗健康的朋友，都能清晰get这项技术带来的实际改变。 一、先搞懂：肾移植后为啥怕排异？老药的痛点在哪？ 很多人可能疑惑，新肾脏明明是来“救命”的，身体为啥要“排斥”它？其实这和免疫系统的工作机制有关。我们的免疫系统就像身体的“保安部队”，主要职责是识别和清除细菌、病毒这些外来入侵者。但肾移植后，新肾脏来自他人，免疫系统会把它当成“敌人”，发动攻击试图清除，这就是“排异反应”。 急性排斥反应是临床上最常见的类型，多在移植后3个月内发生，是影响移植器官长期存活的重要因素，一旦控制不住，会导致移植肾受损、功能衰退，甚至需要再次透析或重新移植。所以术后必须长期服用抗排异药，也就是大家常说的免疫抑制剂，抑制免疫系统的“攻击行为”。 但传统抗排异药存在一个明显的问题：“不分敌我”。它们的作用原理是全面抑制免疫系统的活性，相当于把“保安部队”的整体战斗力都降下来，虽然能阻止对新肾脏的攻击，但也让身体失去了对抗病菌的能力。这就导致患者要面对一系列副作用：免疫力下降，容易感冒、感染；还有贫血、白细胞减少、手抖、脱发、拉肚子等问题，部分患者还会出现肝肾功能损伤、血糖升高等情况。更关键的是，患者需要终身服药，还得定期复查监测药物浓度，既要避免药量不足导致排异，又要防止药量过高加重副作用，长期处于“两难平衡”中。 二、精准药到底有多牛？像“导航导弹”只打“敌人” 这款国产精准靶向抗排异药的核心突破，就是实现了“精准打击”，彻底改变了传统药物“一刀切”的模式。它的工作原理很明确：通过识别排异反应特有的“靶点”，只针对参与攻击移植肾的免疫细胞发挥作用，不会影响免疫系统的其他功能。 打个通俗的比方，传统药物是“地毯式轰炸”，不管是攻击移植肾的“坏免疫细胞”，还是保护身体的“好免疫细胞”，全部抑制；而精准药是“导航导弹”，通过特殊标记锁定“坏免疫细胞”，精准消灭或抑制它们，同时让“好免疫细胞”正常工作，继续对抗细菌、病毒。 这种精准机制带来了三个核心优势：一是抗排异效果更稳定，直接作用于排异靶点，能更高效地阻止身体攻击新肾脏，降低急性排异的发生率；二是副作用大幅减少，不用全面压制免疫系统，患者感冒、感染的风险降低，手抖、脱发等不适也明显减轻；三是用药剂量更灵活，根据患者个体情况调整即可，无需过度担心“药量不够或超标”的问题。 从临床数据来看，这款新药的排异反应控制率与传统药物相当，但严重副作用发生率明显下降，患者术后1年的移植肾存活率也有显著提升。这意味着患者不仅能更好地保护新肾脏，还能减少因副作用带来的痛苦，术后生活质量大幅改善。 三、对患者来说，这些实际改变最实在 这款精准药的问世，不仅是技术突破，更给患者带来了看得见、摸得着的改变，解决了很多实际难题： 首先是“少遭罪”。以前很多患者因为长期服药，手抖得拿不稳东西、头发大把脱落，还总担心感冒感染不敢出门。现在副作用减轻，患者不用再受这些困扰，能像普通人一样正常生活、社交，心理压力也小了很多。 其次是“少花钱”。虽然精准药的初期价格可能比部分传统药物略高，但长期来看，能减少因副作用引发的并发症治疗费用，也降低了因排异导致移植肾失效、需要再次治疗的高额成本。而且随着我国免疫抑制剂市场的成熟，以及医保政策的逐步覆盖，未来患者的用药负担还会进一步减轻——要知道，仅麦考酚钠这类免疫抑制剂，2022年在国内公立医疗机构的销售额就突破了10亿元，市场规模的增长也会推动药物可及性的提升。 还有就是“更安心”。传统药物需要频繁复查监测药物浓度，患者要经常跑医院、抽血化验。精准药的药效更稳定，剂量调整更简单，复查频率可以适当降低，让患者不用再为“药量是否合适”频繁焦虑，也节省了时间和精力。 需要特别说明的是，精准药不是“万能药”，也不是所有肾移植患者都适用。它的使用需要医生根据患者的年龄、身体状况、移植肾情况等综合评估，比如部分有特殊基础疾病的患者，可能需要调整用药方案。患者绝对不能自行更换药物，必须在医生指导下使用。 四、背后的技术突破：中国科研为啥能领先？ 这款精准药的成功研发，离不开我国在生物医药领域的持续投入和科研团队的不懈努力，核心突破主要体现在三个方面： 一是找到了“精准靶点”。科研团队通过多年研究，明确了肾移植排异反应特有的免疫细胞标记，为精准用药提供了核心依据，这也是实现“靶向治疗”的基础——就像给“坏免疫细胞”做了专属标记，让药物能精准识别。 二是优化了药物结构。采用先进的生物制药技术，让药物能精准识别并结合排异靶点，同时避免与正常免疫细胞发生作用，从根本上解决了传统药物“不分敌我”的痛点，这也是我国在生物制剂领域自主创新的重要成果。 三是完成了本土化临床试验。科研团队在国内多家顶尖医院开展了大规模临床试验，数据全部来自中国患者，更符合我国患者的身体特征和临床需求，用药安全性和有效性更有保障，避免了直接引进国外药物可能出现的“水土不服”问题。 这一成果也标志着我国肾移植免疫治疗从“跟随模仿”进入“自主创新”阶段，不仅打破了国外在精准抗排异药领域的垄断，还为全球肾移植患者提供了“中国方案”。随着我国器官移植手术越来越成熟，免疫抑制剂市场规模也在高速增长，2022年已接近290亿元，2023年上半年突破155亿元，这样的市场基础也为科研创新提供了更充足的动力。 五、患者必看：用药这些细节要记牢 虽然精准药优势明显，但要发挥最佳效果，患者在使用过程中还有几个关键细节要注意： 第一，严格遵医嘱用药，切勿自行调整剂量或停药。精准药的剂量需要医生根据术后时间、肾功能恢复情况、身体免疫状态等综合判断，擅自改药可能导致排异反应或副作用加重，这是保障治疗效果的核心。 第二，定期复查不能少。即使副作用减轻、身体状态良好，也需要按医生要求定期检查肾功能、免疫指标等，以便及时发现问题并调整方案，不能因为感觉舒服就忽视复查。 第三，注意观察身体信号。用药期间如果出现发热、乏力、尿量明显变化、移植肾区域不适等情况，要及时就医，这些可能是排异反应或其他并发症的信号，早发现早处理才能避免严重后果。 第四，做好日常防护。虽然精准药对免疫系统的影响减小，但患者仍需注意保暖、避免接触传染源，保持良好的生活习惯，饮食均衡、适度锻炼，进一步降低感染风险。 六、结语：技术进步让“重生”更有质量 肾移植精准靶向抗排异药的问世，不仅是我国生物医药领域的重大突破，更是无数尿毒症患者的福音。它让肾移植从“能存活”向“活得好”迈出了关键一步，既解决了传统治疗的痛点，又体现了我国医疗技术以人为本的发展理念。 随着医疗科研的不断推进，相信未来会有更多精准、安全的药物和技术出现，让器官移植患者的生活质量进一步提升。而对患者来说，了解新药知识、遵医嘱治疗、保持积极心态，才是实现长期健康的关键。 希望这篇文章能帮大家全面了解这款国产精准药，如果身边有肾移植患者或家属，不妨分享给他们，让更多人知道这个好消息。如果还有其他疑问，也可以在评论区留言，我会尽力为大家解答。