Budesonide/Formoterol Fumarate Dihydrate

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(10.27-11.2） 新药上市申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 兰索拉唑碳酸氢钠干混悬剂 南京海纳制药有限公司 2.2 CXHS2500135 布瑞哌唑口溶膜 甘肃普安制药股份有限公司 2.2 CXHS2500133 布瑞哌唑口溶膜 甘肃普安制药股份有限公司 2.2 CXHS2500132 布瑞哌唑口溶膜 甘肃普安制药股份有限公司 2.2 CXHS2500131 盐酸奥洛他定口服液 海南万玮制药有限公司 2.2 CXHS2500130 氟唑帕利胶囊 江苏恒瑞医药股份有限公司 2.4 CXHS2500129 阴道用卷曲乳杆菌活菌胶囊 苏州欧赛微科生物医药科技有限公司 1 CXSS2500117 柯美奇拜单抗注射液 上海麦济医药有限公司 1 CXSS2500116 新药临床申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 NWRD18 诺未生物技术(无锡)有限公司 1 CXHL2501199 HW221043片 湖北生物医药产业技术研究院有限公司 1 CXHL2501191 HW221043片 湖北生物医药产业技术研究院有限公司 1 CXHL2501190 BGB-45035片 百济神州(苏州)生物科技有限公司 1 CXHL2501194 BGB-45035片 百济神州(苏州)生物科技有限公司 1 CXHL2501193 BGB-45035片 百济神州(苏州)生物科技有限公司 1 CXHL2501192 GH31胶囊 勤浩医药(苏州)股份有限公司 1 CXHL2501189 GH31胶囊 勤浩医药(苏州)股份有限公司 1 CXHL2501188 YKYY018雾化吸入剂 北京悦康科创医药科技股份有限公司 1 CXHL2501186 HRS-7535片 山东盛迪医药有限公司 1 CXHL2501184 HRS-7535片 山东盛迪医药有限公司 1 CXHL2501183 HRS-7535片 山东盛迪医药有限公司 1 CXHL2501182 HSK44459片 海思科医药集团股份有限公司 1 CXHL2501176 BR2251片 台州博之锐生物制药有限公司 1 CXHL2501169 BR2251片 台州博之锐生物制药有限公司 1 CXHL2501168 RDc001片 河南省锐达医药科技有限公司 1 CXHL2501185 YKYY018雾化吸入剂 北京悦康科创医药科技股份有限公司 1 CXHL2501177 CB446 杭州成邦医药科技有限公司 2.2 CXHL2501201 ASECG肠溶干混悬剂 北京天衡药物研究院有限公司 2.2 CXHL2501200 XJN026鼻喷雾剂 广州新济药业科技有限公司 2.2 CXHL2501187 泊沙康唑分散片 北京德立福瑞医药科技有限公司 2.2 CXHL2501181 LHH-2201颗粒 河北龙海药业有限公司 2.2 CXHL2501180 LHH-2201颗粒 河北龙海药业有限公司 2.2 CXHL2501179 LHH-2201颗粒 河北龙海药业有限公司 2.2 CXHL2501178 乙磺酸尼达尼布吸入粉雾剂 石药集团恩必普药业有限公司 2.2 CXHL2501175 乙磺酸尼达尼布吸入粉雾剂 石药集团恩必普药业有限公司 2.2 CXHL2501174 乙磺酸尼达尼布吸入粉雾剂 石药集团恩必普药业有限公司 2.2 CXHL2501173 乙磺酸尼达尼布吸入粉雾剂 石药集团恩必普药业有限公司 2.2 CXHL2501172 乙磺酸尼达尼布吸入粉雾剂 石药集团恩必普药业有限公司 2.2 CXHL2501171 SY-606滴眼液 北京银谷医药科技有限公司 2.2;2.4 CXHL2501198 SY-606滴眼液 北京银谷医药科技有限公司 2.2;2.4 CXHL2501197 SY-606滴眼液 北京银谷医药科技有限公司 2.2;2.4 CXHL2501196 SY-606滴眼液 北京银谷医药科技有限公司 2.2;2.4 CXHL2501195 注射用辅酶I 康诺生物制药股份有限公司 2.2;2.4 CXHL2501170 纳米炭铁混悬注射液 四川瀛瑞医药科技有限公司 2.2;2.4 CXHL2501167 重组带状疱疹疫苗(CHO细胞) 华兰生物疫苗股份有限公司 1.3 CXSL2500935 注射用QLS5316 齐鲁制药有限公司 1 CXSL2500934 注射用重组人白介素22-Fc融合蛋白 亿一生物医药开发(上海)有限公司 1 CXSL2500929 重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒(OH2)注射液(Vero细胞) 滨会生物科技(北京)有限公司 1 CXSL2500928 注射用7MW3711 迈威(上海)生物科技股份有限公司 1 CXSL2500927 注射用JS207 上海君实生物医药科技股份有限公司 1 CXSL2500926 宫血间充质干细胞注射液 浙江生创精准医疗科技有限公司 1 CXSL2500925 注射用SKB105 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 1 CXSL2500930 注射用重组A型肉毒毒素 君合盟生物制药(通化)有限公司 2.2;2.4 CXSL2500933 注射用重组A型肉毒毒素 君合盟生物制药(通化)有限公司 2.2;2.4 CXSL2500932 注射用重组A型肉毒毒素 君合盟生物制药(通化)有限公司 2.2;2.4 CXSL2500931 仿制药申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 氯化钾颗粒 福建瑞泰来医药科技有限公司 3 CYHS2503852 硫糖铝口服混悬液 安徽杰玺医药有限公司 3 CYHS2503851 碳酸镧颗粒 卡文迪许(泰州)药业有限公司 3 CYHS2503849 西格列汀二甲双胍缓释片 河南中杰药业有限公司 3 CYHS2503846 西格列汀二甲双胍缓释片 河南中杰药业有限公司 3 CYHS2503845 盐酸克林霉素棕榈酸酯颗粒 山东睿亿医药有限公司 3 CYHS2503842 复方聚乙二醇(3350)电解质维C散 合肥盛秦医药科技有限公司 3 CYHS2503841 氢溴酸加兰他敏口服溶液 上海葆隆生物科技有限公司 3 CYHS2503839 腺苷钴胺胶囊 湖北邦泽医药有限公司 3 CYHS2503835 洛索洛芬钠颗粒 江西施美药业股份有限公司 3 CYHS2503827 富马酸酮替芬滴眼液 广东众生药业股份有限公司 3 CYHS2503822 盐酸甲氧氯普胺注射液 南京海科瑞医药科技有限公司 3 CYHS2503819 硝普钠注射液 南京海纳制药有限公司 3 CYHS2503804 复方聚乙二醇电解质散(II) 重庆鑫禾生物科技有限责任公司 3 CYHS2503815 蔗糖羟基氧化铁颗粒 湖南明瑞制药股份有限公司 3 CYHS2503810 吸入用盐酸溴己新溶液 江西亿友药业有限公司 3 CYHS2503805 来特莫韦注射液 山东鲁抗医药集团赛特有限责任公司 4 CYHS2503850 佩玛贝特片 江苏德源药业股份有限公司 4 CYHS2503848 氢溴酸替格列汀片 常州千红生化制药股份有限公司 4 CYHS2503847 奥特康唑胶囊 成都盛迪医药有限公司 4 CYHS2503844 巴瑞替尼片 天地恒一制药股份有限公司 4 CYHS2503843 普拉洛芬滴眼液 江苏晨牌邦德药业有限公司 4 CYHS2503840 卡左双多巴缓释片 宁波美诺华天康药业有限公司 4 CYHS2503838 达格列净二甲双胍缓释片(III) 安徽金太阳生化药业有限公司 4 CYHS2503837 达格列净二甲双胍缓释片(I) 安徽金太阳生化药业有限公司 4 CYHS2503836 苹果酸奈诺沙星氯化钠注射液 石家庄四药有限公司 4 CYHS2503833 盐酸乌拉地尔注射液 北京民康百草医药科技有限公司 4 CYHS2503832 克立硼罗软膏 哈尔滨葵花药业有限公司 4 CYHS2503831 比索洛尔氨氯地平片 深圳市宇健生物医药有限公司 4 CYHS2503834 非奈利酮片 无锡凯夫制药有限公司 4 CYHS2503826 非奈利酮片 无锡凯夫制药有限公司 4 CYHS2503825 蒙脱石混悬液 河北宏鑫堂药业有限公司 4 CYHS2503824 注射用托伐普坦磷酸钠 仁合益康汇泽药业河北有限公司 4 CYHS2503821 注射用托伐普坦磷酸钠 仁合益康汇泽药业河北有限公司 4 CYHS2503820 普瑞巴林胶囊 辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2503818 普瑞巴林胶囊 辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2503817 富马酸伏诺拉生片 南昌市飞弘药业有限公司 4 CYHS2503830 富马酸伏诺拉生片 南昌市飞弘药业有限公司 4 CYHS2503829 克立硼罗软膏 鲁南贝特制药有限公司 4 CYHS2503828 丙酸氟替卡松乳膏 杭州领业医药科技有限公司 4 CYHS2503797 环孢素滴眼液(III) 南京海纳制药有限公司 4 CYHS2503803 非奈利酮片 杭州康恩贝制药有限公司 4 CYHS2503802 非奈利酮片 杭州康恩贝制药有限公司 4 CYHS2503801 替米沙坦氨氯地平片 江苏亚邦爱普森药业有限公司 4 CYHS2503800 佩玛贝特片 江苏博新医药科技有限公司 4 CYHS2503799 艾拉莫德片 南京黄龙生物科技有限公司 4 CYHS2503798 拉坦前列素滴眼液 海南斯达制药有限公司 4 CYHS2503796 依折麦布阿托伐他汀钙片(II) 江苏康缘药业股份有限公司 4 CYHS2503814 艾普拉唑肠溶片 广州市联瑞制药有限公司 4 CYHS2503813 硫酸氨基葡萄糖胶囊 赤峰经方医药技术开发有限责任公司 4 CYHS2503812 盐酸莫西沙星滴眼液 重庆药谷制药有限公司 4 CYHS2503811 夫西地酸乳膏 山东诺明康药物研究院有限公司 4 CYHS2503809 瑞舒伐他汀钙片 四川依科制药有限公司 4 CYHS2503808 瑞舒伐他汀钙片 四川依科制药有限公司 4 CYHS2503807 聚乙烯醇滴眼液 山东华鲁制药有限公司 4 CYHS2503806盐酸氮䓬斯汀滴眼液 国药控股鑫烨(湖北)医药有限公司 4 CYHS2503816 碳酸镧咀嚼片 山东达因金控儿童制药有限公司 4 CYHS2503823 瑞加诺生注射液 河北赛谱熠辉医药科技有限公司 3 CYHL2500195 尿素[13C]呼气试验诊断试剂盒 江苏金伯奇同位素科技有限公司 3 CYHL2500194 利多卡因丁卡因乳膏 浙江和泽医药科技股份有限公司 3 CYHL2500193 利多卡因丁卡因乳膏 湖北恒安芙林药业股份有限公司 3 CYHL2500192 布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂(II) 山东京卫制药有限公司 4 CYHL2500191 进口申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 宗艾替尼片 Boehringer Ingelheim International GmbH 2.4 JXHS2500124 罗氟司特乳膏 Arcutis Biotherapeutics INC 5.1 JXHS2500123 尼塔奇单抗注射液 Joint Stock Company“BIOCAD”(JSC“BIOCAD”) 3.1 JXSS2500135 拉米夫定多替拉韦片 Hetero Labs Limited 5.2 JYHS2500044 GSK6042981片 GlaxoSmithKline Research & Development Limited 1 JXHL2500334 Zilebesiran注射液 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 1 JXHL2500332 ECI830 Novartis Pharma AG 1 JXHL2500329 ECI830 Novartis Pharma AG 1 JXHL2500331 ECI830 Novartis Pharma AG 1 JXHL2500330 JNJ-90301900 (NBTXR3)注射液 Johnson & Johnson Enterprise Innovation, Inc. 2.4 JXHL2500335 Acoltremon滴眼液 Alcon Laboratories, Inc. 5.1 JXHL2500333 Nemolizumab注射液 Galderma SA 3.1 JXSL2500208 中药相关申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 慢痞消颗粒 北京中医药大学 1.1 CXZL2500104 清血败毒丸 江苏中雍红瑞制药有限公司 1.1 CXZL2500103 FS2303分散片 大连富生天然药物开发有限公司 1.2 CXZL2500107 栀子西红花酸提取物(C2235) 浙江尖峰药业有限公司 1.2 CXZL2500106 栀子西红花酸提取物肠溶片(C2235片) 浙江尖峰药业有限公司 1.2 CXZL2500105 注：绿色字体部分为潜在首仿品种； 不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

00:00 抗肿瘤药物临床试验设计的特殊考虑1. 肿瘤疾病的难治性是引起人们担忧的主要原因，包括各突变靶点间的抑制性、易转移、易复发以及药物耐药等问题。2. 早期筛查的困难进一步加剧了肿瘤的难治性，影响患者生存和生活质量。3. 肿瘤领域的这些特点显著增加了治疗的复杂性和挑战性。4. 因此，对于肿瘤药物的临床需求非常强烈，以应对疾病带来的健康威胁。5. 强调肿瘤治疗领域的研究和药物开发对于改善患者预后和生活质量至关重要。1. 新药研发以临床价值为导向，旨在为患者提供更优的治疗选择，尤其强调肿瘤药物需关注疗效与生存期延长。2. 肿瘤疾病特殊，患者生命期短且无治愈可能，故对药物不良反应的容忍性相对较高，追求更优治疗方案。3. 医养中心2021年发布指导原则，强调抗肿瘤药物临床研究应以临床价值为核心，满足患者迫切需求。4. 创新研发需聚焦临床需求，通过高质量研究为医生提供有效治疗工具，解决患者实际问题。5. 肿瘤药物研发需平衡疗效与安全性，即使在特殊情况下，仍需确保治疗方案对患者总体有益。1. 抗肿瘤新药研发显著提升了非小细胞肺癌患者的生存期，从最初的不到一年提升至最新的47.5个月，接近四年，这体现了新药对临床实践的重大改变。2. 免疫疗法与靶向疗法的出现，尤其是奥西联合韩国的奥普A2，标志着抗肿瘤治疗领域的重大突破，为患者带来了更长的生存希望。3. 尽管取得了显著进展，但仍有许多瘤种和靶点的患者缺乏有效治疗，抗肿瘤领域存在大量未被满足的临床需求。4. 抗肿瘤新药的研发不仅改善了现有治疗方案，还为未来的临床实践提供了新的方向和可能性。5. 随着抗肿瘤新药的不断涌现，临床实践正经历着深刻变革，但持续的研究和创新仍是满足患者需求的关键。03:17 抗肿瘤药物临床试验设计与患者需求导向1. 创新药研发采用全生命周期管理，从药物发现阶段即规划最终说明书内容，确保临床试验设计围绕说明书条目展开。2. 说明书中的适应症、用法用量等信息，需通过关键临床试验在目标人群中的验证，特别关注儿童、老年等特殊人群的数据积累。3. 不良反应等安全性条目，基于临床试验中暴露的安全性风险及成功风险控制措施，包括医护人员和陪护人员的经验总结。4. 临床实验、药理学等数据，来源于实际临床与非临床试验，强调以患者需求为导向的临床试验设计。5. 整个研发过程注重说明书内容与临床试验数据的紧密关联，确保药品上市后的安全性和有效性信息准确无误。 1. 确定目标人群及其当前标准治疗实践，分析临床需求与同类药物研发情况，为本品定位提供依据。2. 评估本品与同类药物在机制、靶点及适应症上的可比性，基于现有数据确定临床定位。3. 分析非临床数据，确保其支持本品的临床定位，为后续研究提供科学依据。4. 综合评估信息，确保临床研究的合理性，为早期实验奠定坚实基础。5. 开展早期实验前，全面审视立体对策略，确保研究设计的科学性和可行性。1. 首次人体临床研究通常选择健康受试者以避免疾病状态对实验结果的影响。2. 抗肿瘤药物研究因药物毒性及伦理风险，无法选择健康受试者，转而选择患者。3. 为了减少患者参与试验对其治疗效果的损害，研究通常选择已接受充分治疗且无药可治的患者。4. 肿瘤与非肿瘤疾病在首次人体临床研究受试者选择上的差异，源于疾病特点及伦理考量。5. 受试者选择的不同策略，旨在确保研究的科学性和伦理性，同时保护受试者的权益。1. 为了保护患者免受不必要的安全性风险和无效剂量的影响，在早期剂量探索中采用了谨慎的剂量递增计划，包括传统的3加3方式。2. 在更低剂量组，采用加速滴定方式，旨在减少患者不必要的剂量暴露，确保治疗的精准性。3. 引入了更加灵活的剂量探索设计，如贝叶斯最优区间设计，以及其他基于建模和模拟的方法，以适应不同药物的特点。4. 剂量递增计划的选择需基于药物特性，确保既能探索有效剂量，又能最大限度地保障患者安全。5. 整个剂量探索过程强调了对患者安全的重视，通过科学方法和灵活设计，旨在找到最佳治疗剂量，同时避免不必要的风险。1. 进入单药或多剂量扩展及多瘤种疗效评估阶段，旨在深入探索和评估合理剂量，为后续关键研究选择适宜人群做准备。2. 在不同流程中积累获益风险数据，为后续研究提供重要参考，确保研究的科学性和安全性。3. 关注特殊人群如老年、肝肾功能不全者的需求，确保研究结果的广泛适用性和人群覆盖。4. 制定从早期到关键研究的全过程风险控制计划，保障研究的顺利进行和参与者的安全。5. 通过早期研究的量效关系建立，为后续多队列多瘤种疗效扩展提供科学依据，推动药物研发进程。08:14 抗肿瘤药物剂量选择与早期研究的重要性1. 既往抗老药研发倾向于选择最大耐受剂量（MTD），期望通过高剂量换取高药效，但高剂量长期给药积累了更高的安全性风险。2. 高剂量长期给药导致的安全性问题，如停药和减量，反而影响了药物的持续药效，引发剂量选择的重新评估。3. 近年来，部分已上市或完成关键研究的产品被发现存在剂量选择问题，提示需优化剂量策略以平衡药效与安全性。4. 随着对药物长期安全性的重视，研发策略正从单纯追求高剂量转向探索更安全、更有效的剂量方案。5. 研发者需在确保药效的同时，更加注重药物的长期安全性，避免因剂量选择不当而影响治疗效果。 1. 德曲索罗单抗，一种已上市的HER2 ADC药物，在前期剂量爬坡中从0.8毫克增至8毫克，但遭遇安全耐受性问题，导致后续研究调整剂量。2. 研究团队在扩展阶段引入5.4、6.4、7.4毫克三个剂量组，基于PK特征，最终选定5.4和6.4毫克作为后续研发的推荐剂量。3. 鉴于不同瘤种的药效学特点，德曲索罗单抗在胃癌中验证6.4毫克剂量有效，而在乳腺癌和肺癌中5.4毫克剂量即表现出良好疗效。4. 研究结果表明，德曲索罗单抗在不同癌症类型中的有效剂量存在差异，提示个性化剂量选择的重要性。5. 德曲索罗单抗的剂量优化过程体现了药物研发中安全性与疗效平衡的复杂性，为后续ADC药物开发提供了宝贵经验。1. 通过评估药物的有效性，包括缓解情况的提升和持续缓解的稳健性，为抗肿瘤药物选择最佳给药方案提供依据。2. 监测长期给药的安全性风险累积，确保治疗过程中不会因安全问题影响疗效，保障患者长期治疗的安全。3. 利用PK（药代动力学）生物标志物等手段，积累关于药物在体内吸收、分布、代谢和排泄的信息，优化剂量选择。4. 鼓励开展建模和模拟的ER（暴露-响应）分析，通过科学手段预测不同剂量下的疗效与风险，辅助决策。5. 在早期研究阶段进行全面探索，综合考虑有效性、安全性和生物标志物数据，为后续研究确定获益风险比最佳的剂量方案。1. 强烈建议与药养中心沟通，获取剂量选择合理性数据，确保为产品获益风险比最佳剂量。2. 确认所选剂量组在目标适应症中是否积累了获益风险比呈正向的信号。3. 讨论后续关键研究设计相关事宜，确保研究方向与目标一致。4. 评估剂量选择对产品整体获益风险比的影响，确保决策科学合理。5. 整合沟通成果，为后续研究与决策提供数据支持与方向指导。1. 为了确保目标适应症的获益风险比为正向，建议在目标适应症中积累一定样本量的有效性和安全性数据。2. 样本量的具体要求根据瘤种在中国患者人群的发病率情况不同而有所差异，需与相应瘤种的团队保持良好沟通。3. 各个瘤种之间的抑制性及诊疗时间存在差异，因此建议分别积累各自的有效性和安全性数据。4. 以小细胞肺癌为例，说明不同瘤种在积累样本量时需考虑其特有因素，以确保数据的准确性和适用性。5. 强调在选择目标计量方案时，应基于积累的样本量数据，确保治疗方案的有效性和安全性。12:50 目标适应症获益风险评估与临床试验设计1. 新产品需积累充分的获益风险信号，以免疫联合化疗为对照，OR提升或DOR/PSF改善是关键指标。2. 三期临床设计需考虑数据把握度，通常需两项研究，以加速肿瘤药物上市并延长患者生存期。3. 安全性评估包括目标适应症数据及全瘤种前期研发数据，重点关注重大非预期安全性问题。4. 在目标适应症中，2.3阶段增效信号不足可能增加受试者风险，需谨慎评估获益与风险比。5. 从90年代起，随机对照研究成为肿瘤药物关键研究的国际标准，以加速上市并改善患者预后。1. 关键研究设计阶段的核心目标是验证已探索好的给药方案在目标人群中的有效性和安全性，以支持药物的获益风险评估。2. 统计假设和实验目的的设计在恶性肿瘤与非恶性疾病研究中存在差异，需针对性地制定。3. 早期实验已解决特殊人群和剂量选择等问题，关键研究阶段聚焦于评估给药方案的实际效果。4. 在关键研究设计中，需明确实验将回答的核心问题，确保研究结果能够直接支持药物的临床应用价值。5. 实验设计需综合考虑目标人群特征、疾病类型及药物特性，以确保研究的有效性和科学性。1. 恶性肿瘤新药开发需进行标准治疗头对头的有效试验，因患者生存期短，无时间等待换药。2. 非恶性疾病治疗目的多样，对无法控制的患者群体，同样需进行标准治疗头对头的有效实验。3. 强调了疾病特点对新药开发策略的影响，恶性肿瘤与非恶性疾病在试验设计上的相似性。4. 指出在药物开发中，针对不同疾病特点，需采用相应有效的临床试验策略以满足治疗需求。5. 阐明了在药物研发领域，无论是恶性还是非恶性疾病，标准治疗头对头的有效实验都是关键环节。 1. 呼吸系统疾病严重程度分为五级，第五级为最严重，治疗需结合生物制品与标准治疗。2. 生物制品的开发研究主要对比标准治疗加生物制品与仅标准治疗的疗效，设计用于评估投入有效性。3. 针对当前标准治疗已覆盖的人群，探索更多治疗选择的需求被提出。4. 讨论重点在于，对于已接受标准治疗的患者，是否应探索和采用更多的治疗方案。5. 强调在标准治疗基础上，探索额外治疗选项的重要性，以满足不同患者需求。1. 阿昔康公司维奈德福莫特罗吸入气雾剂（简称BFF）作为复方产品，在完成单方有效验证后，选择与同公司已上市的同成分不同剂型的布依奈德福莫特罗粉雾剂为对照，进行非有效研究，最终支持产品国内外批准上市。2. 此案例展示了通过与已上市同成分不同剂型产品对比，作为分类设计，进行非有效研究，以支持新药上市的策略。3. 强调了抗菌药物研究的目的，需结合具体案例说明其在药物开发中的重要性和应用方法。4. 研究设计需考虑药物成分、剂型差异，以及与已上市产品的比较，以科学合理的方式支持药物的审批和市场准入。5. 此类研究不仅为新药的上市提供科学依据，也体现了药物研发过程中对安全性和有效性的重视。17:54 抗肿瘤药物研发设计与单臂实验探讨1. 对照组定义为当前人群标准治疗，强调其重要性在于确保研究的准确性和有效性。2. 随着新药上市，标准治疗不断变化，申请人需持续评估诊疗时间更新，保持研究的时效性。3. 申请人应定期评估产品与标准治疗的可比性，确保研究策略与当前医疗实践相匹配。4. 及时调整研究策略是应对标准治疗变化的关键，以保持研究的科学性和竞争力。5. 强调对照组选择的重要性，以促进临床研究的严谨性和结果的可靠性。1. OS作为金标准，在抗肿瘤药物研发中用于体现临床获益，尤其在生存期较短的瘤种中直接作为主要终点。2. 对于生存期较长的瘤种，研究可能选择经过验证的替代终点，如EFS或DFS，以伦理和实际操作为考量。3. 即使以替代终点为主要研究终点，OS的长期结果仍需关注，以评估替代终点获益的持久性和安全性。4. 替代终点的获益若与预设改善差距大，或伴随高安全性风险，可能影响OS，需进一步观察成熟OS数据。5. 在抗肿瘤领域，OS不仅是有效性终点，也是安全性终点，始终是研究设计和结果解读的关键指标。1. 单臂实验是抗肿药物研发的热点，已通过三项指导原则，一项在征求意见中，强调其在特殊罕见瘤肿研究中的重要性，而非简化成本手段。2. 单臂实验因无对照组，存在较大不确定性，适用于难以开展随机对照实验的特殊案例，需谨慎应用。3. 2022年发布的指导原则与2020年的不同，更侧重于单臂实验的适用性，而2025年的征求意见稿则关注单臂实验支持常规上市的适应性。4. 除了单臂实验，篮子实验和散射实验等其他研究设计方式也被提及，它们根据不同实验设计可能适用于不同维度的研究需求。5. 这些新型研究设计方式的引入，旨在探索更有效的药物研发路径，尤其是在罕见病和特殊肿瘤治疗领域。22:02 适应性设计与肿瘤药物注册：篮子实验、散射实验及安全性数据要求1. 篮子实验设计在罕见突变实体瘤治疗中的应用，如阿拉罗替尼、恩曲替尼等产品的批准，展示了其在难治性肿瘤治疗中的潜力。2. 历史数据显示，针对罕见突变的实体瘤，在靶向治疗出现前，其客观缓解率（OR）不足15%，背景治疗效果有限。3. 通过篮子实验设计的药物，如恩曲替尼，对携带特定罕见突变的实体瘤患者，展示了显著的疗效，突出了篮子实验设计的有效性。4. 篮子实验的特点在于其能跨越肿瘤类型，聚焦于特定基因突变，为罕见突变患者提供精准治疗方案，体现了个性化医疗的进步。5. 此类研究的成功案例强调了篮子实验在罕见突变实体瘤治疗中的重要性，为未来更多类似突变的治疗策略提供了参考和希望。 1. 该产品具有75%的缓解率（OR）并包含缓解持续时间，但中尉超过十个月仍未达到中尉的DR，这突显了产品的特殊性。2. 产品基于篮子实验的单臂设计，这种设计在罕见疾病新药注册中可能适用，但上市并不意味着终点。3. 2018年美国FDA加速批准该产品上市，同时设定了上市后要求，旨在积累更大样本量和更长随访时间的数据。4. 蓝色实验可能作为支持新药注册的实验设计，尤其适用于特殊罕见产品，强调了实验设计在药物审批中的重要性。5. 产品的上市后要求反映了监管机构对药物长期安全性和有效性的持续关注，强调了数据积累的重要性。1. 平台实验是一种灵活的实验方式，能够增减队列、调整受试者比例和共享对照组，展现出极强的灵活性和适应性。2. 适应性设计包括篮子试验、平台试验等多种类型，还涵盖样本量重估和无缝设计等，为实验提供了多样化的选择。3. 样本中心的统计专业于2021年发布了适应性设计的指导原则，为执行此类设计提供了权威的参考依据。4. 适应性设计的指导原则详细说明了如何在实验中灵活调整，确保实验设计的科学性和有效性。5. 实验者应根据指导原则，结合具体实验需求，灵活运用适应性设计，以提升实验效率和结果的可靠性。1. 新药注册上市需全面评估从早期至关键研究积累的数据，确保产品获益大于风险。2. 有效性评估包括机制清晰度、给药方案的获益风险比，以及临床假设的有效性验证。3. 安全性评估要求积累的安全数据明确，对重大安全性特征有风险管控计划。4. 所有积累数据需准确、客观地反映在产品说明书中，确保信息透明。5. 展望未来，持续优化数据积累与评估流程，以支持新药的科学注册与上市。25:15 精准研发破局内卷，共创创新药新时代1. 肿瘤领域新靶点、新技术及研究设计的不断涌现，为创新药物研发带来机遇，需关注其对患者价值的影响。2. 十年药审改革成果显著，政策鼓励加速了境外创新药物的纳入，同时推动了国内创新药的蓬勃发展。3. 创新药研发进入“内卷”时代，但并非同质化或恶性竞争，应重视研发的银行价值导向，实现精准破局。4. 面对内卷，回归患者价值导向的研发策略，强调创新药的实际疗效和临床需求，避免资源浪费。5. 在全球创新药物竞争中，中国需加强本土创新，结合政策支持，实现从“内卷”到“内生”动力的转变。1. 在研发初期，必须深入了解实验药品特征和目标人群，精准匹配，确保实验设计和策略调整的有效性，以实现产品的临床价值。2. 全过程关注时间变化，及时调整研发策略，采用全生命周期的实验设计管控，确保产品上市前的市场价值和临床优势得到充分挖掘。3. 强调创新药已从跟跑到并跑，甚至领跑的转变，需鼓励工业界与监管界合作，共同致力于为患者提供更优质药品。4. 以终为始的思维，从产品上市后的市场价值出发，指导整个研发过程，确保药品的临床价值和市场需求相匹配。5. 精准定位目标人群，通过早期发现优势人群，开展针对性实验设计，提高药品研发的成功率和市场竞争力。 创新药III期确证性临床试验开展前沟通交流临床审评的关键考虑  抗体类产品申报上市审评关注点常见问题分析与建议  转载CDE-生物类似药CMC质量控制研究的考虑  转载CDE质量标准核定要求与常见问题分析_原文  创新药审评中临床药理常见问题和考虑  转载CDE-制剂工艺信息表核定要求与常见问题分析  转载CDE-化药仿制药原料药工艺常见问题-概览  202502CDE化学创新药质量控制与常见问题分析_原文 已上市化学药品药学变更研究技术指导原则试行中等变更解读 EOP II沟通交流环节非临床技术审评考虑 小核酸研发项目如何快速推进 免疫细胞治疗产品临床试验的技术指导原则 IND申报阶段CMC工作关键风险点及解决方案 基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则 创新药引进项目的CMC工作考量