7个失败临床研究，涉及辉瑞、默沙东、BMS（2024.5）

2024-06-08

临床3期上市批准临床2期申请上市并购

▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。据不完全统计，今年5月共有7项临床研究宣告失败。其中以III期研究为主，占据7个，涉及知名药企吉利德、AZ、第一共、默沙东、辉瑞、BMS等，涵盖ADC、双抗、基因疗法小核酸疗法等领域。具体如下： 1 吉利德——Trodelvy Trodelvy由Immunomedics公司开发，2020年9月，吉利德以210亿美元收购Immunomedics，获得Trodelvy所有权。Trodelvy是吉利德癌症药物组合的 “基石”，2023年销售11亿美元。 Trodelvy作为目前唯一获批上市的TROP2 ADC，已在三阴性乳腺癌、HR+/HER2-乳腺癌 HER2-乳腺癌和尿路上皮癌三项适应症上获得批准。但是近期其在晚期或转移性尿路上皮癌III 期临床研究中未达到总生存期（OS）主要终点。早在2024年1月，Trodelvy治疗非小细胞肺癌的III期临床研究也未达到OS主要终点。而布局TROP2 ADC管线进展最快的是第一三共/AZ 的Dato-DXd以及科伦博泰/默沙东的SKB264。5月24日，科伦博泰/默沙东公布SKB264（MK-2870）3期乳腺癌优异的临床疗效数据：接受SKB264单药治疗的TROP2高表达患者的无进展生存期（PFS）是化疗组患者的3倍以上。 2 康宁杰瑞——KN046 5月28日，康宁杰瑞宣布其自主研发的PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046联合白蛋白紫杉醇及吉西他滨对比安慰剂联合白蛋白紫杉醇及吉西他滨的疗效及安全性的III期研究已经达到预设的死亡事件数，总生存期(OS)未达到预设的统计学终点。受此消息影响，截至目前公司股价已大跌40%。 KN046采用机制不同的CTLA-4与PD-L1单域抗体融合组成；可靶向富集于PD-L1高表达的肿瘤 PD-L1高表达的肿瘤微环境及清除抑制肿瘤免疫的Treg细胞。它已在澳大利亚、美国和中国已开展覆盖非小细胞肺癌、胰腺癌、胸腺癌、肝癌、食管鳞癌、三阴乳腺癌等10余种肿瘤的近20项不同阶段临床试验。研发管线 3 NS Pharma——viltolarsen 5月27日，NS Pharma宣布其杜氏肌营养不良症候选药物viltolarsen（商品名：Viltepso）III期临床试验失败。经过48周治疗后，与安慰剂相比，接受Viltepso治疗的患者未出现统计学上的显著差异。 Viltepso是一种反义寡核苷酸，通过跳过第53号外显子发挥作用。它于2020年3月在日本获批用于治疗确诊发生53外显子跳跃基因突变的DMD患者。2020年8月，Viltepso获得美国FDA加速批准上市，成为第2款用于治疗外显子53跳跃DMD的反义寡核苷酸(ASO)疗法。 Viltepso通过静脉输注给药，每周一次，剂量为80mg/kg。研发管线总结据不完全统计，2024年1-4月共计26个失败临床试验，如上图所示。由此可见，2024年过去5个月，33项临床研究失败，且大多数处于III期试验阶段。虽然临床试验的每一个阶段都存在失败，但II期到III期的失败率最高，并且肿瘤药物失败率高于非肿瘤。失败原因有很多，有的失败不可避免，但是有的失败可以通过严格的科学把控来避免。所以，研发人员可以减少或最小化III期临床试验的风险，深入了解研究资料、靶点、临床前数据、早期数据和安全性，进而合理开展III期临床研究。参考资料：公开资料版权声明：本文转自生物药大时代，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

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