【药渡药闻报告】-2023年12月全球临床报月报

2024-01-19

上市批准临床2期优先审批临床1期临床3期

药渡数据-「全球临床月报」真实/可溯源/紧贴业内需求 01本月重磅药物临床数据公布 02本月重磅临床试验进展情况 03本月重要药物临床批准动态01重磅药物临床数据公布据药渡数据不完全统计，本月全球公布临床数据102个，其中III期临床公布数据18个，II期临床36个，I/II期临床22个，I期临床25个；治疗领域以血液和淋巴系统，肿瘤为主。福泽雷塞（IBI351）福泽雷塞是一款特异性共价不可逆的KRAS G12C抑制剂，可有效抑制该蛋白介导的GTP/GDP交换从而下调KRAS蛋白活化水平；临床前半胱氨酸选择性测试，也显示了福泽雷塞对于该突变位点的高选择性抑制效力。2023年11月24日，信达生物/劲方医药合作开发的KRAS G12C抑制剂福泽雷塞 KRAS G12C抑制剂福泽雷塞的上市申请获CDE受理并纳入优先审评程序，用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌 KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌患者。GFH925X1101是一项在中国开展的临床II期单臂注册研究（NCT05005234），研究旨在评估IBI351单药在标准治疗失败或不耐受且携带KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌 KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌受试者中的安全性、耐受性和疗效。截至2023年6月12日，该项研究共招募116位KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者，其中，接受过≥2线治疗的患者比例为41.4%，出现脑转移的患者比例为30.2%。初步临床数据展示出了优异的疗效和良好的安全性。目前全球共有2款KRAS G12C靶向药批准上市，中国尚未无相关创新药获批。2023年12月29日益方生物/正大天晴的Garsorasib上市申请获CDE受理，用于既往经一线系统治疗后疾病进展或不可耐受的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。全球临床数据公布详情（部分）02重磅临床试验进展情况据药渡数据不完全统计，本月60个全球临床进展中，其中首例患者给药35个，涉及患者入组14项；治疗领域以神经系统，肿瘤，心血管系统及感染为主。RZ358目前先天性高胰岛素血症最常用的药物有二氮嗪和生长抑素类似物，尚未获得FDA批准用于所有形式疾病，并伴有难以忍受的副作用。RZ358是一种人源化单克隆抗体，作用于胰岛β细胞下游，有望广泛有效地治疗任何潜在遗传缺陷引起的先天性高胰岛素血症。2022年3月，Rezolute宣布IIb期临床试验取得积极结果，RZ358显著改善了先天性高胰岛素血糖患者的低血糖伴有良好的安全性和耐受性。2023年12月14日，Rezolute宣布开展RZ358的III期sunRIZE试验。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，旨在评估RZ358在低血糖控制不佳的先天性高胰岛素血症的疗效和安全性。招募人数：56人。48名1岁以上的参与者将被随机（2:1）接受RZ358 5mg/kg (16人）或16mg/kg（16人）或安慰剂（16人）。其余8名3个月到1岁的参与者将进行额外的开放标签试验，起始剂量5mg/kg，可根据需要增加至10mg/kg。主要疗效终点：24周平均每周低血糖事件的变化。关键次要终点：低血糖平均每日百分比时间的变化。全球临床进展详情（部分）03重要药物临床批准动态据药渡数据不完全统计2023年12月全球临床批准共计19个，主要治疗领域包括肿瘤，遗传代谢及感染。HP501HP501是海创药业自主研发的小分子化学创新药，是尿酸盐阴离子转运体1（Urate Anion Transporter 1，URAT1）的抑制剂，通过抑制URAT1的活性，减少尿酸盐的重吸收，从而促进尿酸排泄，降低血尿酸水平；黄嘌呤氧化酶抑制剂（Xanthine Oxidase Inhibitor，XOI），通过抑制黄嘌呤氧化酶（Xanthine Oxidase，XO）的活性来减少次黄嘌呤和黄嘌呤向尿酸转化，以减少体内尿酸的生成；HP501与黄嘌呤氧化酶抑制剂的联用是两种不同作用机制的药物联用，对控制血尿酸能起到协同作用，增加降低血尿酸疗效。根据海创药业招股书显示，HP501在制剂上采取了缓释片剂，可在体内持续释放，一方面降低药物峰浓度，一方面能维持有效血药浓度。用药频率每天一次，提高患者依从性。海创药业正在开发HP501单药及联合XO抑制剂在高尿酸血症/痛风以及慢性肾病的临床研究。HP501已在国内完成了II期临床试验，初步结果表面，HP501比上市药物有效性更佳，且未发现肝肾副作用，目前正在启动III期注册性临床试验。目前高尿酸血症/痛风已成为我国仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病。目前中国没有自主创新的痛风靶向药上市，随着日渐增长的临床需求，高尿酸血症/痛风的成为了国内研发热点，市场竞争越发激烈。全球临床批准详情（部分）咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“12月临床月报”，即可下载。