今日，Borealis Biosciences宣布走出隐匿模式，并获得创始投资者Versant Ventures和诺华（Novartis）合计1.5亿美元的A轮融资。该公司也与诺华达成战略研究合作，共同开发用于治疗肾脏疾病的RNA疗法。 尽管IgA肾病的治疗在近年取得了进展，但许多其他形式的高发性肾病仍具有显著的未满足医疗需求。近年来，科学界对肾脏疾病患者亚群和不同潜在病理机制的了解逐渐提高，但也发现一些潜在有效的致病靶点不适合使用传统的小分子或生物制品来调节。 Borealis旨在通过开发RNA疗法促进科学和转化上的突破，以满足肾病患者的主要未满足需求。该公司的目标包括更好地了解患者分层、遗传学定义的治疗靶标，并致力将治疗有效载荷递送到特定肾细胞类型以及推进RNA化学的进展。 Borealis建立于Chinook Therapeutics成功的基础。Chinook是一家肾病公司，由Versant于2019年创立，去年被诺华以高达35亿美元的款项收购。Borealis研究的核心包含来自Chinook的科学与学术团队，此外还有RNA治疗领域的其他专家。 诺华参与了Borealis

Ambrosia Biosciences今天宣布成功完成A轮融资。本次融资总额为1600万美元，由BVF Partners和Boulder Ventures领投。Ambrosia将利用这笔融资扩大其在科罗拉多州的药物发现项目和实验室运营。 Ambrosia公司的研发团队来自原Array BioPharma的药物化学团队。在Array BioPharma被辉瑞收购后，这一团队在Ambrosia公司再度启程，将利用在小分子药物发现方面的专业特长，用于开发治疗肥胖症和代谢疾病的药物。 Ambrosia公司认为，虽然肥胖症是一个非常活跃的领域，但仍有大量科学尚未被完全理解，并且现有的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类药物还有很大的改进空间。该公司将最初专注于发现和开发针对GLP-1受体及其他B类G蛋白偶联受体的全新口服小分子疗法。 日前，BridgeBio Pharma公司在监管文件中表示，在投资者的支持下已成立一家名为GondolaBio的新公司。BridgeBio Pharma公司将把针对红细胞生成性原卟啉症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和结节性硬化症的早期临床期和临床前项目转移到Gond

Pathalys Pharma公司宣布，已成功完成1.05亿美元的B轮融资。通过此次融资筹集的资金将用于完成在研疗法upacicalcet目前正在进行的两项3期临床试验，完成向美国FDA递交新药申请（NDA）的流程，以及进行加速批准前的商业化准备工作。 Pathalys专注的重点领域之一是改进继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）的治疗，以满足未被满足的医疗需求。SHPT是一种由甲状旁腺以外的疾病引起的病症，导致甲状旁腺增大并过度活跃，过度分泌甲状旁腺激素（PTH）。 SHPT最常见的原因是肾功能衰竭和维生素D缺乏。在肾功能衰竭的情况下，肾脏无法产生足够的维生素D或清除体内产生的所有磷，这导致钙水平下降。钙水平的降低会刺激甲状旁腺分泌更多的PTH。随着时间的推移，这种持续的刺激会导致甲状旁腺增大并变得过度活跃，患者最终可能发展为SHPT。 Pathalys的主打疗法upacicalcet是一种改进的拟钙剂（calcimimetic）。拟钙剂是一种通过激活钙敏感受体（该受体在多种人体器官组织中表达）来模仿钙在组织上作用的药物，常用于治疗继发性SHPT。 Upacicalcet是一种

根据即刻药数数据库，上周（8月12日~8月18日）全球生物制药领域至少5家致力于创新药研发的公司宣布完成新一轮融资。这些公司主要致力于开发小分子药物、Treg细胞疗法等，涉及肿瘤、自身免疫、脱发、伤口护理等治疗领域。 轮次：战略投资 8月15日，专注于通过Treg疗法改变严重自身免疫和炎症性疾病的Abata Therapeutics宣布已获得百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）的股权投资，以支持其Treg细胞治疗产品的开发。 Abata Therapeutics正在开发工程Treg细胞疗法，其在进行性多发性硬化方面的首个项目有望在2024年启动1期研究，其针对1型糖尿病的第二个项目正在进行IND支持研究。Abata Therapeutics于2021年由Third Rock Ventures创立，目前已经获得包括Lightspeed Venture Partners、渤健（Biogen）、百时美施贵宝、ElevateBio、Eurofarma、Invus、Samsara BioCapital和T1D Fund在内的多元化投资者支持。 轮次：IPO 金额：

Aug. 15, 2024 -- Abata Therapeutics, a company focused on transforming lives with Treg therapies for severe autoimmune and inflammatory diseases, today announced it has received an equity investment from Bristol Myers Squibb to support the development of its Treg cell therapy products. Their investment supports Abata's continued advancement into the clinic, with trial initiation imminent for ABA-101 in progressive multiple sclerosis. “Given their leadership in cell therapy, immunology, and neu

8月13日， 位于上海闵行的信达生物制药集团全球研发中心开业。 信达生物制药集团全球研发中心位于闵行区华漕镇新虹桥国际医学中心，总投资38亿元，项目建成投运后将聚集超过3000人的海内外高层次人才团队。 该项目致力于肿瘤、代谢、免疫、眼底等领域全球创新药物研发，打造全球领先的融科学研究、技术应用为一体的新药研发中心，被列为上海市重大产业项目、上海市重点工程。 信达生物制药集团成立于2011年，是中国领先的生物制药企业之一，总部位于江苏苏州，同时在杭州和美国具有生产或研发基地。 信达的长期愿景是2026-2030年跻身国际一流的biopharma。至2027年，信达预计上市产品将从原有的8款扩增至15-20款，并期望在未来五年实现200亿人民币产品营收的目标。 目前，已有10个产品获得批准上市： 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

8月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，君实润佳申报的1类新药RP903片获批两项临床试验默示许可，拟开发治疗PIK3CA相关过度生长综合征（PROS）。公开资料显示，RP903片（项目代号JS105）是润佳医药在研的一种口服小分子α特异性PI3K抑制剂，君实生物已通过合作以1.5亿元人民币获得了该项目全球范围内的50%权益。君实润佳由君实生物与润佳医药共同投资设立。 PI3K全称为磷脂酰肌醇-3-激酶，根据不同的结构和特定的底物可以分为不同的亚型，其中就包括PI3K-α。研究发现，PI3K信号通路的过度活跃与肿瘤的进展、肿瘤微血管密度的增加、癌细胞的趋化性和侵袭性增强有显著的相关性。 此前，RP903已在携带PIK3CA突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。2022年5月，该产品在中国获批临床，拟用于治疗PIK3CA突变的晚期恶性实体肿瘤。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，君实润佳目前正在开展一项评估JS105联合其他抗肿瘤治疗在晚期实体瘤患者中的1b/2期临床研究，以及一项JS105在晚期恶性肿瘤患者中的1/1b期

Marker Therapeutics to receive non-dilutive funding from NIH Small Business Innovation Research Program based on preliminary clinical results and non-clinical data in lymphoma Aug. 12, 2024-- Marker Therapeutics, Inc. (Nasdaq: MRKR), a clinical-stage immuno-oncology company focusing on developing next-generation T cell-based immunotherapies for the treatment of hematological malignancies and solid tumor indications, today announced that the Company has been awarded a $2 million grant from the N

6 月以来，五家晶泰科技（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企业——莱芒生物、剂泰医药、希格生科、默达生物、溪砾科技，分别宣布IND 等管线里程碑或高额融资进展，由晶泰科技平台发现的小分子管线全面迈向临床阶段，AI 制药的创新能力不断获得验证。晶泰科技量子物理、人工智能（AI）、 机器人驱动的药物研发平台不仅服务于辉瑞、礼来等全球大型药企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管线突破。由这一平台发现、设计的创新药分子正陆续通过审批向临床转化，加速为患者带来更加优质高效的用药选择。 其中，AI+ 免疫代谢重编程生物医药公司莱芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共计 5000 万元融资，其代谢增强型超低剂量 CAR-T 细胞治疗药物已助 20 多位成人及儿童患者出院，将加速推进新药研究申请（IND）申报和在成人实体瘤、儿童白血病治疗方面的临床试验；全球领先的 AI 驱动精准靶向药物递送和药物发现企业剂泰医药（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 亿美元的 C 轮融资，用于 AI+ 药物递送平台建设和自研管线的发展, 其一款小分子药物已进入三期临床试

IDRx日前宣布完成了超额认购的1.2亿美元B轮融资。该公司计划使用获得的资金支持其主要候选药物IDRX-42正在进行的1/1b期临床试验。IDRX-42是一种强效的口服高选择性KIT抑制剂，用于治疗携带激活性和耐药性KIT突变的胃肠道间质瘤（GIST）患者。此外，这些资金还将用于支持IDRX-42在二线GIST患者中首个关键性临床试验的启动。 在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，IDRx展示了正在进行的1/1b期StrateGIST 1试验的初步数据。这些数据支持IDRX-42在GIST患者中具有“best-in-class”潜力。在所有患者中（中位既往治疗种类为4），IDRX-42达到23%的客观缓解率（ORR），在二线患者中ORR达到43%。这些患者包括KIT蛋白携带ATP结合位点和激活环突变的患者。IDRX-42同时表现出良好的耐受性，适合在一线和二线治疗环境中使用。IDRx目前正在招募1b期试验部分的患者。 GIST是最常见的软组织肉瘤亚型之一。大约80%的病例源于KIT受体酪氨酸激酶功能获得性突变，通过异常信号传导的持续激活推动恶性肿瘤的发展。接受目前标准治疗