Nov. 18, 2024 -- Siren Biotechnology, pioneer of AAV immuno-gene therapy for cancer, today revealed its lead asset, SRN-101, for the treatment of high-grade gliomas. The FDA granted both Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations to SRN-101, supporting its development as a new therapy for patients with high-grade gliomas and pediatric-type diffuse high-grade gliomas, respectively, some of the most aggressive brain cancers with few therapeutic options. This marks a significant milestone

Solengepras is a potentially first-in-class, oral, non-dopaminergic investigational therapy in development for Parkinson’s disease ARISE will evaluate the efficacy of solengepras as an adjunctive therapy to levodopa and other background Parkinson’s disease medications Company expects to report topline data in the first half of 2026 Nov. 18, 2024 -- Cerevance, a clinical-stage biopharmaceutical company advancing multiple cell type-specific therapies for the treatment of neurodegenerative, psych

Cybin公司今日公布了在研疗法CYB003在2期临床试验中的12个月疗效数据。CYB003是该公司专有的氘代裸盖菇素类似物，正在开发用于辅助治疗抑郁症（MDD）。此前，CYB003已获得美国FDA授予的突破性疗法认定。 12个月的数据显示，在接受剂量为16 mg的CYB003治疗的患者队列中，共有8名参与者完成了12个月的随访，其中7名接受了两剂CYB003的治疗。在接受两剂CYB003治疗的参与者中，抑郁症状量表（MADRS）评分与基线相比的平均变化约为23分（n=7）。接受两剂治疗的参与者中，100%产生应答，并且71%在12个月时维持缓解状态（remission）。 在16 mg剂量组中，作为治疗应答者（MADRS评分减少≥50%）但未达到缓解的两名参与者的MADRS评分为11分，缓解的定义为MADRS总分≤10分。 CYB003表现出优异的安全性。在12个月随访期间未报告新的不良事件，包括无自杀倾向的报告。 Cybin公司目前已经启动CYB003的3期临床试验，用于辅助治疗抑郁症。此外，该公司还拥有一系列以5-羟色胺受体为靶点的在研化合物。 参考资料： [1] Cy

EnteroBiotix Completes Phase 2 Study Recruitment of EBX-102-02 in Irritable Bowel Syndrome 122 patients with moderate to severe irritable bowel syndrome (IBS) were recruited to EnteroBiotix’s Phase 2 TrIuMPH trial assessing EBX-102-02 EnteroBiotix completed enrolment ahead of its planned schedule, dosing 62 participants with constipation predominant IBS (IBS-C) and 60 participants with diarrhoea predominant IBS (IBS-D) Topline data expected to readout in Q1 2025 18 November 2024. EnteroBiotix L

Designations underscore significant unmet need in Stargardt disease, a rare and serious pediatric disease for which no treatment exists. Data from Alkeus’ TEASE program were presented at the American Academy of Ophthalmology’s 2024 annual meeting. Alkeus plans to apply for a Priority Review Voucher along with its NDA submission. Nov. 18, 2024 -- Alkeus Pharmaceuticals, Inc., a biopharmaceutical company dedicated to preserving the sight of individuals impacted by retinal diseases, today announc

REGENXBIO公司今日宣布，在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药。新闻稿指出，RGX-202是一种潜在“best-in-class”杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法。该公司还宣布了这一研究1/2期部分的新数据，包括首次公布患者功能性数据。 今日公布的功能性数据包括在AFFINITY DUCHENNE试验的1/2期部分接受治疗的前5名参与者。包含3名接受剂量水平1治疗的4至10岁患者的12个月数据，两名接受剂量水平2（关键性阶段推荐剂量）的8岁和12岁患者的9个月数据。 在所有5名参与者中，RGX-202显示出积极影响疾病进程的证据，患者在北极星步行能力评估（NSAA）和计时功能测试中，与匹配的外部自然疾病史对照相比，表现出功能稳定或改善。接受关键性研究推荐剂量RGX-202治疗的参与者在9个月时在NSAA和计时功能测试中表现出改善，超过了外部自然历史对照。该剂量下的NSAA平均得分提高了5.5分。 REGENXBIO还宣布了新的生物标志物数据，结果继续支持RGX-202稳定、高水平表达微抗肌萎缩蛋白。表达的蛋白

11月19日，贝达药业收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，公司申报的注射用MCLA-129拟用于“晚期实体瘤（包括但不限于野生型结直肠癌、肝癌、头颈鳞癌、胰腺癌、原发不明腺癌以及鳞癌等晚期实体瘤）”的临床试验申请已获国家药品监督管理局批准。 注射用MCLA-129是一款针对表皮生长因子受体（EGFR）和细胞间质上皮转化因子（c-Met）双靶点的双特异性抗体，可同时阻断EGFR和c-Met的信号传导，抑制肿瘤的生长和存活，且可经增强的抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）进一步提高对肿瘤细胞的杀伤潜能。EGFR在多种晚期实体瘤中呈现高表达状态，MET通路异常也是多种肿瘤疾病的发病机制之一，也是预后不良因素，阻断EGFR和MET通路可对多种晚期实体瘤产生治疗作用。 贝达药业副总裁王三虎表示，此次临床试验的开展，是公司为满足晚期实体瘤治疗领域迫切需求的重要探索，期待注射用MCLA-129在临床试验中取得良好的数据，造福广大患者。 贝达药业副总裁李培麒表示，贝达将继续发挥自身优势，结合前期研究基础，尽快推进项目临床研究开发，为EGFR及MET 通路依赖的晚期实体

2024年11月14-19日，美国风湿病学会年会（ACR）在华盛顿召开，天劢源和在此次会议上汇报了CD3/CD19双抗治疗重度复发性系统性红斑狼疮的初步临床数据。 A-319为一款短效的高活性CD3/CD19双抗，血液瘤中半衰期为4-8小时。此次临床用于治疗系统性红斑狼疮，给药方案为第一周的1、3、5天24小时内静脉注射0.05ug/kg/天，第2-4周的1、3、5天6小时内静脉注射0.3ug/kg/天。 6例患者入组，其中001、002、004、005、006为狼疮肾炎，安全性方面，没有观察到CRS、ICANS毒性，只观察到1-2级发热。 疗效方面，001患者经过8周治疗，SLEDAI-2K评分从12降到4，002患者从8分降到第2周的0分，003患者从16分降低到第2周的4分。PGA评分也有显著下降。 另一方面，CD3/CD19双抗治疗有效清除外周血B细胞，相关的自身抗体显著下降，补体水平有所回升。 自免热潮打开了TCE新的想象空间，但目前临床数据仍然非常有限，安进CD3/CD19、强生BCMA/CD3积累了一些IIT数据。此次天劢源和也发表了初步临床数据，结果同样表明对于

Eight participants achieved HBsAg loss at any time. Two participants met criteria for functional cure. Two participants who discontinued NUC therapy seroconverted to HBsAb positivity. Nov. 15, 2024 -- Barinthus Biotherapeutics plc (NASDAQ: BRNS), today announced the most significant data so far from the ongoing Phase 2b HBV003 clinical trial. The data will be presented by Dr. Chun-Jen Liu as an oral presentation on November 18, 2024, at 17:30 PT at the American Association for the Study of Live

11月17日，亚盛医药发布公告，其自主研发的新型选择性Bcl-2抑制剂APG-2575（拟定中文通用名：力胜克拉片）的新药上市申请(NDA)已获CDE受理，并被推荐纳入优先审评程序，用于治疗难治或复发性(r/r)慢性淋巴细胞白血病╱小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)。 这是首个在国内提交NDA的国产原研Bcl-2抑制剂，有望成为全球第二个上市的Bcl-2抑制剂。 此次提交的NDA是基于一项在中国开展的关键注册II期临床研究(APG2575CC201)结果。该研究旨在评估APG-2575单药治疗r/rCLL/SLL患者的有效性和安全性，该研究的主要终点指标为总缓解率(ORR)。 APG-2575是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复肿瘤细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。APG2575是全球第二个、中国首个看到明确疗效、并进入关键注册临床阶段的Bcl-2抑制剂，在多种血液肿瘤和实体瘤治疗领域具备广阔的治疗前景，特别在CLL/SLL患者中具有单药和联合治疗潜力。APG-2575在全球层面具同类最佳(Best-in-class)潜