– KB-7898, a p300 KAT inhibitor, is the Company's first development candidate for autoimmune diseases and originates from its proprietary discovery engine that decodes complex transcription factor regulatory networks – – Preclinical data for KB-7898 will be presented at ACR Convergence 2024 – Oct. 07, 2024 -- Kronos Bio, Inc. (Nasdaq: KRON), a company dedicated to developing small molecule therapeutics that address cancers and autoimmune diseases driven by deregulated transcription, today annou

VIP943 demonstrates promising safety and tolerability and achieves two complete responses to date in Phase 1 dose-escalation study, reinforcing the program’s potential and validating the VersAptx™ Platform technology Vincerx focusing resources on continued development of VIP943 Expected cash runway into early 2025 Management to host webcast and Q&A today at 5:00 PM EDT to review pipeline and corporate updates, followed by commentary from key opinion leader Dr. M. Yair Levy Oct. 07, 2024 -- Vinc

10月9日，索元生物宣布其潜在“first-in-class”创新药DB104（liafensine）用于难治性抑郁症（TRD）获美国FDA授予快速通道资格。快速通道资格是FDA专门授予用于治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的新药的资格认定，获得该资格的新药有望获得政策支持，加快获批上市。 抑郁症是一种常见的精神疾病。目前，约三分之一的抑郁症患者在足量足疗程接受两种或以上不同机制的抗抑郁药物治疗后没有显著疗效，即为难治性抑郁症（TRD）。TRD给患者本身、患者家庭及全社会造成沉重的精神、生理与经济负担，且目前的药物治疗选择极为有限，这一领域长久以来存在着严重未被满足的临床需求。 Liafensine是一款潜在“first-in-class”三重再摄取抑制剂，可同时抑制在抑郁症中起重要作用的5-羟色胺、去甲肾上腺素和多巴胺的再摄取。索元生物利用其特有的DGM™生物标志物大数据/AI发现平台，发现了可以预测DB104疗效的全新生物标志物DGM4，并用于指导ENLIGHTEN研究国际多中心临床试验。 今年4月，索元生物宣布ENLIGHTEN研究顺利完成并达到了主要终点及所有次要终点。DG

近日，由中国民族卫生协会、中国健康管理协会健康体检分会发起，我国内分泌、营养、公共卫生等领域专家共同参与，依据国内外临床研究提供的循证医学证据并结合临床实践，刊发了《胰高糖素样肽1受体激动剂类药物结合生活方式干预减重专家共识（2024版）》（以下简称《共识》）。 《共识》指出，在2型糖尿病（T2DM）和肥胖症的治疗中，胰高糖素样肽1 受体激动剂（GLP-1RA）类药物因其在控制血糖和减轻体重方面的显著效果，受到越来越多的关注。近期，国家药品监督管理局批准了多个用于体重管理的 GLP-1RA 类药物的上市申请。该类药物减重效果显著，但其不良反应与后期的体重反弹问题也不容忽视。目前，GLP-1RA类药物使用与生活方式干预结合的操作流程尚待规范。新版《共识》，内容涵盖超重和肥胖的定义、诊断、流行病学、相关并发症，超重和肥胖的体重管理目标、减重策略以及患者使用GLP-1RA类药物减重的管理流程，并提出推荐意见，将为从事体重管理工作的临床医师提供指导。 本次《共识》共推荐了11款GLP-1RA类减重药物，包含4款已在我国获批减肥适应症的GLP-1RA类减重药物和7款在我国尚未获批减肥适应症的

10月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）1类新药AZD9592获批两项临床试验默示许可，适应症分别为：与奥希替尼联合用药治疗晚期实体瘤；与5-氟尿嘧啶（5-FU）、亚叶酸钙和贝伐珠单抗联合用药治疗晚期实体瘤。公开资料显示，AZD9592是一种靶向EGFR和c-MET的双特异性抗体偶联药物（ADC），目前在国际范围内处于1期临床研究阶段。 根据阿斯利康公开资料，AZD9592是该公司首个进入临床的双特异性ADC产品。该产品利用阿斯利康内部专有的ADC技术研发，以TOP1i为有效载荷，靶向表皮生长因子受体（EGFR）和间充质-表皮过渡酪氨酸激酶受体（c-MET）。它可通过靶向癌细胞表面的EGFR和c-Met蛋白，并将细胞毒性药物直接递送至癌细胞。这种有针对性的方法旨在最大限度地减少对健康细胞的损害并减少副作用。 临床前数据显示，AZD9592在表达EGFR和c-MET的肿瘤中具有良好的疗效和安全性，包括但不限于腺癌和鳞状非小细胞肺癌以及头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。此外，阿斯利康还拟开发AZD9592用于解决其第三代EGFR酪氨酸激

Oct. 07, 2024 -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development of novel products for rare and ultra-rare diseases, today announced that it has received Breakthrough Therapy Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for setrusumab (UX143) as a treatment to reduce the risk of fracture associated with osteogenesis imperfecta (OI) Type I, III, or IV in patients 2 years of age and older. "FDA designation of setrusumab as a

近日，修实生物医药（南通）有限公司（简称“修实生物”）宣布已完成近亿元Pre-A轮融资，本轮融资由创景资本领投，华泰紫金、金雨茂物和小饭桌创投跟投。 本轮融资资金将主要用于持续加码公司独有的创新型多肽生物合成技术平台建设和多样化管线研发，完成并扩大合规化多肽药物产线建设，以及加速公司优势技术和产品在国内外商业化落地的步伐。 本轮融资由歌路资本担任独家财务顾问，领路资本提供支持。 修实生物于2020年创立，核心团队拥有丰富的合成生物技术开发和医药工程化经验，凭借在多肽生物合成领域创新的技术平台和规模化生物制造能力，修实生物为行业伙伴提供全新且极具吸引力的多肽药物生物合成解决方案。 目前，修实生物已实现了多种生物合成多肽产品的产业化，提供了超越目前传统生物法和化学合成法的产能构建优势和成本优势，并获得了众多国内外知名药企的合作订单。 经过3年多的发展，修实生物已经在多肽生物合成领域达成了一系列具有突破性的合成策略和工艺方法，尤其在短肽、复杂环肽及非天然氨基酸修饰肽的规模化生物合成上取得了实质性的产业化成果，为多肽创新药提供了更具经济性和规模放大优势的CMC选择，也得到了下游药企的

NLRP3抑制剂或许能成为错过GLP-1激动剂风口公司的潜在肥胖症药物第二选择。 近日，Ventyx Biosciences获得了赛诺菲的2700万投资，而此次赛诺菲的目标就是该公司的NLRP3抑制剂VTX3232，VTX3232还具有中枢神经系统渗透性，可以用于如帕金森症和阿尔兹海默症等神经退行行疾病。 本文将对目前的NLRP3抑制剂的研究现状进行简单盘点。 当机体出现营养过剩的情况时，超过自身能量消耗的多余热量会以甘油三酯(triacylglycerols, TGs)的形式储存在白色脂肪组织(white adipose tissue, WAT)中。而当患者肥胖时，这些白色脂肪细胞会过多增殖和存储TGs, 形成脂肪肥大。而脂肪过量积累超出负荷后, 会降解生成游离脂肪酸(free fatty acids, FFAs)，FFAs被巨噬细胞识别后会产生有毒性的神经酰胺(ceramides)。 而NLRP3炎性小体能够感知脂毒性相关神经酰胺，诱导巨噬细胞和脂肪组织中的Caspase-1裂解。而长期保持肥胖状态就会导致胰岛素抵抗，脂肪功能失调，线粒体功能障碍等问题，与代谢功能障碍相关脂

-- OnKure is focused on advancing a pipeline of candidates targeting oncogenic mutations in phosphoinositide 3-kinase alpha (PI3Kα), initially in breast cancer -- On track to announce early clinical data for its lead program, OKI-219, in Q4-2024 -- Post-transaction cash, cash equivalents, and short-term investments of approximately $139 million expected to provide funding through multiple clinical readouts and runway into Q4-2026 -- Shares to trade on Nasdaq under the new ticker symbol “OKUR” co

亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司原创1类新药APG-2449、FAK/ALK/ROS1三联酪氨酸激酶抑制剂（TKI）获国家药品监督管理局（NMPA）药物审评中心（CDE）临床试验许可，将开展针对二代间变性淋巴瘤激酶（ALK）TKI耐药或不耐受的非小细胞肺癌（NSCLC）患者， 或初治ALK阳性晚期或局部晚期NSCLC患者的两项注册III期临床研究。 这两项都是多中心、开放、随机对照、关键性注册III期临床研究。第一项旨在评估APG-2449对比含铂化疗在二代 ALK TKI耐药或不耐受的晚期NSCLC患者中的有效性及安全性；第二项旨在评估APG-2449用于一线对比克唑替尼在初治 ALK 阳性晚期或局部晚期NSCLC患者中的有效性及安全性。 ALK阳性NSCLC是一种具有特定分子特征的肺癌类型，其特点在于ALK基因的异常重排或融合，发生率大约占肺癌的3%至5%之间。ALK阳性NSCLC患者往往较为年轻，且大多数患者不吸烟或仅有轻微吸烟史，有较高的脑转移风险。 尽管当前已有多种针对 ALK 的靶向药物获批上市，但在接受第二代 ALK TKI治疗后，仍有超过一半的NSCLC