4月8日，致力于开发核酸药物的昂拓生物（Arnatar）宣布，已于近期完成了超过5000万美元的A轮融资。本轮融资由斯道资本、本草资本、华金资本、高榕资本、济峰资本、联新资本、沂景资本、联想之星、弘盛资本、传化资本共同完成。昂拓生物新闻稿指出，本次募集资金将主要用于加速该公司药物管线的深度布局，临床试验快速推进，以及中国公司的落地运营。此前，昂拓生物已于2022年9月完成了由杏泽资本独家领投的近亿元人民币种子轮融资。 昂拓生物成立于2022年，由全球核酸药物领域科学家团队创立，已搭建突破性的创新核酸药物平台，并持续挖掘全新核酸类药物机理，覆盖多个治疗领域。 根据昂拓生物官网介绍，该公司正在凭借创新的反义核酸技术（Antisense Technology），并利用RNA干扰（RNAi）和反义寡核苷酸（ASO）平台调节靶基因的表达，从而为肝脏、肝外器官疾病以及常见、罕见疾病的治疗提供机会。 RNAi是一种通过双链RNA对基因进行沉默的方法。其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制它们的表达，被称为siRNA。作为近几年来崭露头角的新技术药物，siRNA药物具有可成药靶点多、药效强、安全

2024年4月7日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益®）联合阿昔替尼用于中高危的不可切除或转移性肾细胞癌患者的一线治疗新适应症上市申请于近日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。这是特瑞普利单抗在中国获批的第八项适应症，也是我国首个获批的肾癌免疫疗法。 肾癌是全球泌尿系统第三位最常见的恶性肿瘤，而肾细胞癌（RCC）占全部肾癌病例的80%~90%1。据统计，2022年中国肾癌新发病例和死亡病例分别约为7.7万例和4.6万例2。约三分之一的肾癌患者在初诊时已发生肿瘤远处转移，而局限性患者接受肾切除术后仍有20-50%出现肿瘤远处转移3,4。基于国际转移性肾细胞癌数据库联盟的风险分级，低危、中危和高危的转移性RCC患者接受抗血管靶向治疗的中位总生存期（OS）分别为35.3、16.6和5.4个月1,5。因此，相较于低危患者，中、高危晚期RCC患者对新型治疗方案的临床需求更加迫切。 此次新适应症的获批主要基于RENOTORCH研究（NCT04394975）的数据结果。RENOTORCH研究是一项多中心、随机、开放、阳

丙酸血症（Propionic acidaemia）是一种常染色体隐性遗传儿科代谢疾病，全球每十万新生儿中患病人数为 0.29~4.24 人。这种疾病的典型特点是反复发生危及生命的代谢失代偿事件 (metabolic decompensation events, MDE)，具体表现为呕吐、脱水、体重减轻、喂养困难及急性恶化，还会伴随着进行性脑部疾病，其特征是嗜睡、癫痫发作、觉醒降低和昏迷，如果不及时治疗，可能会导致残疾或致命。此外，丙酸血症还存在多系统并发症包括生长迟缓、神经系统表现、心肌病、心律失常、复发性胰腺炎、骨髓抑制和感染倾向。目前，并无批准的可行治疗方法，只能通过限制日常饮食蛋白摄入以减少丙酸前体或者采用肝移植来改善生化和临床症状（肝移植没有治愈效果）。 丙酸血症是由位于线粒体基质的丙酰 CoA 羧化酶(Propionyl-CoA Carboxylase, PCC)活性缺陷引发的。丙酰 CoA 羧化酶是丙酸代谢途径中的首个酶，可将支链氨基酸（如异亮氨酸、缬氨酸、蛋氨酸和苏氨酸）、奇数链脂肪及胆固醇酯转化为甲基丙二酰 CoA。然后，在甲基丙二酰 CoA 异构酶的作用，甲基丙二酰

中国药物临床试验登记与信息公示平台近日公示，恒瑞医药已经启动一项SHR-A1904联合用药治疗CLDN18.2阳性晚期实体瘤的1b/3期临床研究。该研究由中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授担任主要研究者，拟在中国34家医院入组924名受试者。 公开资料显示，SHR-A1904是恒瑞医药自主研发的靶向CLDN18.2的抗体偶联药物（ADC）。恒瑞医药此前已经与德国默克（Merck KGaA）达成一项高达14亿欧元的合作，德国默克获得了SHR-A1904在中国大陆以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家选择权。 Claudin（CLDN）是正常组织紧密连接中重要的一种蛋白质，具有4个跨膜结构域，它参与细胞旁通透性和电导等过程的调节。CLDN18.2在包含胃癌在内的消化道癌症中高度表达。因此，CLDN18.2为治疗胃癌、胰腺癌等实体肿瘤的有效靶标。 SHR-A1904正是恒瑞医药自主研发的靶向Claudin 18.2的ADC，通过与肿瘤细胞表面的靶抗原结合，使得药物被内吞进入细胞后释放小分子毒素杀伤肿瘤细胞。根据ClinicalTrials官网，恒瑞医药正在美国开展该产品的一项1/2期临床研究，

April 04, 2024 -- eFFECTOR Therapeutics, Inc. (NASDAQ: EFTR), a leader in the development of selective translation regulator inhibitors (STRIs) for the treatment of cancer, today announced topline results from the primary analysis of the randomized Phase 2 KICKSTART trial which tested tomivosertib or placebo, each combined with pembrolizumab, as frontline treatment for patients with non-small cell lung cancer (NSCLC) with PD-L1 ≥50%. Based on 36 events, the hazard ratio for progression free sur

TARA-002 demonstrated a complete response rate of 43% at three months in BCG-Unresponsive/Experienced patients in ongoing NMIBC program TARA-002 demonstrated a complete response rate of 63% at three months in CIS-only patients in ongoing NMIBC program TARA-002 demonstrated a favorable safety and tolerability profile with no Grade 3 or greater treatment-related adverse events Preliminary data from six-month evaluable patients in ADVANCED-2 trial of TARA-002 in NMIBC expected in 2H 2024 April 05,

Lonza to manufacture Acumen’s monoclonal antibody, sabirnetug (ACU193), for clinical development and commercialization, if approved Sabirnetug is the first monoclonal antibody candidate to enter the clinic developed to selectively target toxic soluble amyloid beta oligomers, which evidence indicates are a primary underlying cause of Alzheimer’s disease (AD) Acumen is on track to initiate a Phase 2 clinical trial evaluating sabirnetug in the first half of 2024 April 04, 2024 -- Acumen Pharmaceut

Updated positive interim data showed notable improvements in estimated median overall survival of 28.8 months after experimental treatment with CAN-2409 versus only 12.5 months in control group in borderline resectable pancreatic ductal adenorcarcinoma (PDAC) At 24 months, survival rate was 71.4% in CAN-2409 treated patients versus only 16.7% in the control group after chemoradiation. At 36 months, estimated survival was 47.6% in the CAN-2409 group versus 16.7% in the control group No new safety

近期，创新药新锐公司先博生物迎来诸多进展：今年3月，该公司宣布完成2亿元人民币A+轮融资；今年2月，先博生物首个通用型CAR-NK疗法用于系统性红斑狼疮的临床试验申请在中国获批；今年1月，该公司自主研发的靶向多个肿瘤抗原、同时分泌表达三抗分子的双靶CAR-T细胞疗法SNC109注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤，而该药用于治疗胶质母细胞瘤的临床申请也于去年12月刚获得中国NMPA批准。这一系列进展也引起了业界对这家细胞疗法领域新锐公司的关注。 先博生物成立于2019年，专注于细胞治疗领域，其目前的研发领域涵盖CAR-NK细胞疗法、多靶向CAR-T细胞疗法，以及通过合作布局基于环状mRNA以及定向递送平台的下一代通用型体内细胞治疗产品。 细胞疗法无疑是当下最受关注的新药研发形式之一。那么，先博生物的研发管线有何特点和优势？有望解决当下疾病治疗的哪些挑战？该公司又如何看待细胞疗法未来的潜力和机会？带着这些问题，药明康德内容团队采访了先博生物首席执行官（CEO）曹卓晓博士。曹卓晓博士曾负责和参与近40个不同类型药物形式的开发，拥有丰富的创新药研发经验。 药明康德内容团队

Atherosclerosis (AS) and its sequelae are the most common cause of death in diabetic patients and one of the reasons why diabetes has entered the top 10 causes of death worldwide. The published data show that inhibiting the NLRP3 inflammasome pathway significantly reduces atherosclerotic lesions and improves hyperglycemic-induced plaque instability. ZyVersa is developing IC 100, a monoclonal antibody targeting inflammasome ASC and ASC specks from multiple types of inflammasomes, including NLRP3,