Life Edit will receive an upfront cash payment and is eligible to receive milestone payments of 250-335 million US dollars for each of seven development programmes, as well as tiered royalties on global net sales. Life Edit has the option to a global profit share on one programme. Novo Nordisk will make an equity investment in ElevateBio, Life Edit’s parent company, as part of ElevateBio’s 401 million US dollars Series D financing. Novo Nordisk and Life Edit Therapeutics, Inc., an ElevateBio com

5月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，辉瑞（Pfizer）申请的zavegepant鼻喷雾剂获得临床试验默示许可，拟开发用于成人偏头痛的急性期治疗（有或无先兆）。公开资料显示，这是一款CGRP受体拮抗剂鼻内喷剂，已在美国获批用于急性治疗偏头痛成人患者，可在15分钟内快速起效。 偏头痛是一种失能性神经疾病，它的特征是严重头痛重复发作，其它症状包括恶心、呕吐、对光声敏感以及视力出现变化等，严重影响了患者的生活质量。当下，大众对于偏头痛的认知与重视仍显不足，很多情况下并未得到有效的治疗。 Zavegepant是Biohaven Pharmaceutical研发的一款第三代高亲和力、高选择性的小分子CGRP受体拮抗剂。CGRP全名是降钙素基因相关肽，是一种血管舒张神经肽，其释放水平在偏头痛发作时明显增高，而且与头痛程度正相关。通过可逆性地阻断CGRP受体，从而抑制CGRP神经肽的生物活性，可以实现缓解与预防偏头痛发作。2022年5月，辉瑞与Biohaven公司宣布已经达成协议，前者将以总计约116亿美元收购后者，从而将包括zavegepant在内的CGRP靶向疗法纳入辉瑞研

来凯医药宣布，其研发的抗肿瘤潜在新药LAE102抗体获得了美国FDA的新药临床试验申请（IND）许可。LAE102是一种全新机制、强效及选择性的单克隆抗体（mAb），研究显示其对肿瘤生长、免疫激活、肌肉再生和造血发育等都有调控作用。根据来凯医药新闻稿，这是该公司成立以来第一个获批临床的原创新药项目，此次获批的是一项针对实体瘤的1/2期临床研究，适应症为非小细胞肺癌。 来凯医药成立于2016年，是一家处于临床阶段的生物医药科技公司，致力于为全球癌症及肝纤维化患者带来新型疗法。该公司目前拥有2款核心产品及13款创新候选产品，其中核心产品LAE002是一种三磷酸腺苷（ATP）竞争性AKT抑制剂，有望用于治疗卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌及PD-1/PD-L1抑制剂耐药实体瘤。另一款核心产品LAE001是雄激素合成抑制剂，可同时抑制CYP17A1及CYP11B2，有望用于治疗前列腺癌。在自主研发领域，来凯医药的主要方向是通过协调人体免疫来治疗癌症及肝纤维化。 据来凯医药新闻稿介绍，LAE102是针对一个全新药物靶点的抗体药物，具有亲和性高、选择性强、成药性好等特性，目前同靶点尚未有新药进入临床。在临

5月23日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森公司（Janssen）的CD38单抗达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）在中国递交的新适应症上市申请已获得批准。公开资料显示，达雷妥尤单抗皮下注射剂型可以在大约3到5分钟内给药，与该产品静脉注射剂相比，能够将患者的给药时间从几小时缩短到几分钟。此前，该产品已在中国获批用于治疗原发性轻链型淀粉样变患者。 公开资料显示，杨森公司的达雷妥尤单抗（daratumumab）是一款靶向作用于CD38的全人源单克隆抗体。研究显示，达雷妥尤单抗能够以高亲和力的方式，特异性识别在多发性骨髓瘤恶性浆细胞上高表达的CD38，进而通过多种免疫介导机制来诱导肿瘤细胞的死亡。此前，达雷妥尤单抗静脉注射剂型已在中国获批用于治疗多发性骨髓瘤患者。 达雷妥尤单抗皮下注射剂（英文商品名：Darzalex Faspro）是由达雷妥尤单抗和重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）组成的固定剂量复方。rHuPH20是Halozyme Therapeutics公司基于Enhanze药物递送技术而开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下

中国国家药监局（NMPA）官网公示，拜耳（Bayer）PI3K抑制剂注射用盐酸可泮利塞（copanlisib）在中国申报的首个适应症上市申请已获得批准。根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该申请针对适应症为：治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性（FL）成人患者。 磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）信号通路在细胞生长、存活和代谢方面都很重要，该信号通路的失控容易引发非霍奇金淋巴瘤。而控制PI3K，就有望控制淋巴瘤的病情发展。由拜耳研制的copanlisib正是一款静脉注射的PI3K抑制剂，它能够在亚纳摩尔水平上抑制主要表达在恶性B细胞中的PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型。研究表明，copanlisib能诱导肿瘤细胞死亡，并抑制原发性恶性B细胞的增殖，进而达到控制淋巴瘤病情发展的目的。 此前，美国FDA曾授予copanlisib优先审评资格，并在2017年9月加速批准了该药，用于治疗罹患复发性且已经接受了至少两次系统疗法的成人患者。在复发性边缘区淋巴瘤（MZL）适应症上，copanlisib还获得FDA授予突破性疗法认定。 在中国，拜耳于2021年3

ReNAgade Therapeutics今天宣布完成由MPM BioImpact和F2 Ventures领投的3亿美元A轮融资。ReNAgade是一家专注开发RNA疗法的公司。根据行业媒体STAT报道，ReNAgade的管线已完成体外与小鼠实验，并有接近10项非人灵长类的临床前实验正在进行中。 ReNAgade构建了一个全面且互补的平台，该平台结合其专有的递送技术，包括新型脂质纳米颗粒（LNPs），以及广泛基于RNA的编码、编辑和基因插入工具。ReNAgade旨在通过使RNA药物能够递送到身体中以前无法接触的组织和细胞，从而解决RNA治疗的主要限制，扩大潜在可解决的疾病市场。ReNAgade已与Orna Therapeutics建立合资企业，将ReNAgade的递送平台与Orna的环状RNA技术结合。随后，Orna在2022年8月与默沙东达成合作，并使用包括在Orna/ReNAgade合作下开发的技术。 引人瞩目的是，ReNAgade的管理层包含几位前Moderna的高管。首席科学官Peter Smith博士在2017年加入Alnylam之前，在Moderna担任非临床工作的高级副总

药物研发进展 1.罗氏在中国递交恩曲替尼新适应症上市申请 5月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）递交了5.1类新药恩曲替尼胶囊的新适应症上市申请。公开资料显示，恩曲替尼是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的具有中枢神经系统（CNS）活性的强效选择性抑制剂，能够穿过血脑屏障。该药已经在中国获批治疗携NTRK融合基因阳性实体瘤、ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）等适应症。NTRK基因融合是明确的致癌驱动因素，并在多个瘤种中表达，包括肉瘤、非小细胞肺癌和乳腺癌等，是泛肿瘤的潜在治疗靶点。有研究显示，实体瘤中NTRK基因融合的整体发生率为0.3%。ROS1是一种编码受体酪氨酸激酶的基因，与间变性淋巴瘤激酶（ALK）结构相似，是NSCLC明确的一种少见驱动基因，中国人群中的发病率在1%-3%之间，融合（重排）是ROS1基因的主要变异类型。ROS1融合阳性NSCLC患者在疾病确诊时，发生CNS转移的患者比例高达40%。恩曲替尼（entrectinib）是一款靶向泛TRK蛋白及ROS1酪氨酸激酶的强效选择性的抑制剂，具有CNS活性，能够穿

7 Hills Pharma LLC (“7 Hills” or “7HP”) announced today that it has been awarded $13.5MM in nondilutive grant funds from the Cancer Prevention & Research Institute of Texas (CPRIT) to advance 7HP349, its first-in-class oral selective integrin activator into a Phase 1b/2a clinical trial in patients who are resistant to PD-1-based therapies. The new CPRIT funds follow over $13MM in federal grant awards, in collaboration with world-class institutions such as The Texas Heart Institute, the Universit

– Funds will support advancement of two KRAS inhibitor programs into the clinic in 2024 – – Financing led by Avidity Partners, with participation from syndicate of existing investors – Quanta Therapeutics, a privately-held biopharmaceutical company pioneering targeted therapies to treat RAS-driven cancers, today announced a $50.7 million Series D financing. The financing was led by Avidity Partners and was supported by Quanta’s existing investors including Sofinnova Investments, Vida Ventures, S

Freeline Therapeutics Holdings plc (Nasdaq: FRLN) today announced that FLT201 has been awarded the Innovation Passport for the treatment of Gaucher disease type 1 under the Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) process by the U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). The Innovation Passport is the first step in the ILAP process, which in collaboration with MHRA and partner agencies, aims to accelerate time to market and facilitate patient access to medicines in th