Nov. 12, 2024 -- Tempest Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TPST), a clinical-stage biotechnology company developing first-in-classi targeted and immune-mediated therapeutics to fight cancer, today announced that the company received a “Study May Proceed” letter from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to evaluate amezalpat (TPST-1120) in combination with atezolizumab and bevacizumab, the current standard of care, versus the standard of care alone in a pivotal randomized Phase 3 trial for the

Mavorixafor durably and meaningfully elevated participants’ mean absolute neutrophil counts (ANC) Mavorixafor enabled substantial reductions in G-CSF dosing while maintaining mean ANC at normal levels Phase 2 study results and new analysis confirming functionality of neutrophils in sub-study participants bolster confidence in achieving success in Phase 3 4WARD trial Company conference call and webcast today at 8:00 am ET Nov. 13, 2024 -- X4 Pharmaceuticals (Nasdaq: XFOR), a company driven to im

临床阶段生物制药公司Pulmatrix宣布与Cullgen（睿跃生物）达成合并协议。 此次拟合并旨在创建一家纳斯达克上市的公司。根据合并协议的条款和条件，在合并结束时，合并前Pulmatrix股东预计将持有合并公司约3.6%的股份，合并前睿跃生物股东预计将拥有合并公司约96.4%的股份，该公司将以睿跃生物的名义运营，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，在纳斯达克资本市场交易。Pulmatrix股东还将获得特别现金股息，前提是Pulmatrix在收盘时的净现金超过250万美元，但须进行某些调整。 该交易预计将于2025年3月底完成，但须获得股东和中国证监会的批准。 Cullgen目前拥有三个降解剂项目正在或即将启动I期临床试验。CG001419是一种首创的、选择性的、临床活性的口服泛TRK降解剂，正在两项独立的临床试验中进行研究——一项针对实体瘤，另一项用于治疗急性和慢性疼痛。 在癌症试验中，Cullgen已经为十名患者给药，至今未观察到剂量限制性毒性、治疗相关严重不良事件或≥3级治疗相关不良事件。在疼痛试验中，Cullgen最近获得了澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）的批准，开始招

本文研究中，研究人员通过进行实验和观察性研究发现，体内淋巴血管肿瘤栓塞及其体外球体等效物或能通过相关的通路来开启癌细胞休眠过程。 如今，癌症的休眠和复发依然是癌症生物学研究领域的一大谜题，由于癌症局部和全身性的复发被认为是由起源于淋巴血管肿瘤栓塞的休眠微转移所引起的，于是研究人员就想知道是否癌症的休眠过程是否是从淋巴血管的栓塞内开始的。 近日，一篇发表在国际杂志Oncotarget上题为“Initiation of tumor dormancy by the lymphovascular embolus”的研究报告中，来自美国玛雅医学院等机构的科学家们通过研究发现，肿瘤的休眠或许是由机体淋巴血管的栓塞所引起的。文章中，他们揭示了导致乳腺癌肿瘤休眠的关键机制，同时还分析了某些癌细胞是如何在潜在地作为转移性肿瘤被重新唤醒之前保持多年的休眠过程的。 利用乳腺癌患者机体衍生的类器官和肿瘤样本进行研究后，研究人员发现，乳腺癌的肿瘤休眠能被小细胞簇（称之为肿瘤栓塞，tumor emboli）中的特定信号改变所诱发，而这些细胞簇能从原发性肿瘤中分离出来并通过血液传播，这些栓塞能保持不活跃的状态，有时

博安生物宣布，其自主开发的靶向CD228创新抗体偶联药物（ADC）BA1302已完成I期临床试验的首例受试者给药。BA1302是国内首个且唯一进入临床阶段的、靶向CD228的创新型ADC药物，是当前全球唯一处于临床阶段的靶向CD228的ADC药物。 CD228靶点蛋白在黑色素瘤、乳腺癌、非小细胞肺癌、间皮瘤、结肠癌、胰腺癌等多种实体瘤高表达，并在正常组织低表达，是良好的ADC靶点。BA1302作为靶向CD228的创新型ADC药物，采用可裂解的亲水性连接子将细胞毒素MMAE与CD228单抗经链间半胱氨酸偶联，通过抗体的精准靶向引导毒素到达肿瘤部位，发挥抗肿瘤效应的同时，降低毒副作用，提高治疗窗口。 临床前研究数据表明：BA1302拥有优异的内化活性和旁杀作用，可高效抑制多种癌症患者来源肿瘤模型（PDX）的肿瘤生长，在多种高发实体瘤中展现治疗潜力，具有优异的单药成药前景和联合开发价值。相比国内外已上市MMAE为毒素的ADC，BA1302在食蟹猴体内展现出更长的半衰期，更高的药物暴露量和更好的安全耐受性。 博安生物在靶点、抗体、连接子-载荷等方面持续深入研究，开发了更稳定有效的连接子-

和誉医药近日宣布，根据独立盲审委员会（BIRC）的RECIST v1.1标准，评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的3期MANEUVER研究在第25周客观缓解率（ORR）方面取得了统计学意义上的显著改善，达到54.0%，而安慰剂为3.2%。该研究在所有关键次要终点（包括疼痛和僵硬）方面也取得了有统计学意义和临床意义的显著改善。MANEUEVER研究第1部分的详细疗效和安全性数据将于结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布，该会议于2024年11月13日至16日于美国圣地亚哥举行。 匹米替尼（ABSK021，pimicotinib）是和誉医药自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。该产品曾获美国FDA授予突破性疗法认定和快速通道资格，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。2023年12月，和誉医药与德国默克（Merck KGaA）达成许可协议，授予其在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家商业化许可，以及匹米替尼全球商业权利的独家选择权。 MANEUVER关键研究是一项由三部分组成的、随机、双盲、安慰剂对照临床3期研究，旨在评估匹米替尼对符合接受系统性治疗条件且

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示，宝济药业1类新药注射用KJ103拟纳入突破性治疗品种，该产品适用于高度致敏的肾移植患者进行脱敏治疗，有效清除预存HLA抗体预防超急性排斥反应。根据宝济药业公开资料，KJ103（ricefidase）是一种新型低免疫原性IgG降解酶，来源于非人致病性的马链球菌亚种。其独特且高效的作用机制使得其在给药1小时内迅速降解体内致病的IgG型“坏抗体”，有效缓解IgG型抗体介导相关的相关疾病症状，且安全、耐受性良好。 免疫球蛋白G（IgG）是人体血清中免疫球蛋白的主要成分，约占血清总蛋白总含量的10%~20%。正常情况下，IgG能够保护人体免受外来病原的伤害。然而，在某些疾病状态下，如IgG型多发性骨髓瘤或由致病性IgG引起的自身免疫性疾病（如肾小球基底膜病、格林-巴利综合征、重症肌无力等），IgG是致病因素。正常IgG也可能阻碍一些患者生命攸关的急性治疗需求，比如在异体或异种器官移植中，人体内的IgG会识别供体组织中的非自身抗原，激活免疫系统，导致排斥反应。 根据宝济药业官网介绍，KJ103是新一代IgG降解酶，它来源于不感染人类的化脓性

PTC Therapeutics宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。患者由于编码AADC酶的DDC基因出现变异，导致AADC酶功能缺失，因此患者无法合成多巴胺，而多巴胺是运动功能所必需的神经递质。 Kebilidi是一种基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。该疗法通过立体定向神经外科手术直接施用于大脑壳核。临床试验结果表明，患者在接受该基因治疗后，多巴胺会从头合成，随后逐渐获得运动发育里程碑。2022年，它首次获得欧盟委员会批准上市（商品名Upstaza），成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。 该疗法的疗效和安全性特征在多个临床试验和同情用药项目中得到验证，首

Nov. 11, 2024 -- Chimerix (NASDAQ: CMRX), a biopharmaceutical company whose mission it is to develop medicines that meaningfully improve and extend the lives of patients facing deadly diseases, today announced upcoming presentations at the 2024 Society for Neuro-Oncology (SNO) Annual Meeting, which will be held in Houston, TX from November 21 – 24, 2024. “We are excited to provide an updated assessment of objective response to dordaviprone previously reported in the blinded independent central

Nov. 11, 2024 -- Pharma Two B Ltd. (“Pharma Two B”), a late-clinical stage company that is developing P2B001, an innovative combination product candidate for the treatment of Parkinson’s Disease (“PD”) and Hepion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: HEPA) (“Hepion”), a clinical stage biopharmaceutical company that had been developing a treatment for non-alcoholic steatohepatitis (“NASH”), hepatocellular carcinoma (“HCC”), and other chronic liver diseases, today jointly announced that the U.S. Securit