EMA will now initiate its centralized review procedure under accelerated assessment for Bavarian Nordic’s chikungunya vaccine July 18, 2024 – Bavarian Nordic A/S (OMX: BAVA) today announced that the European Medicines Agency (EMA) has validated the marketing authorization application (MAA), which was submitted in June 2024 for CHIKV VLP, the Company’s vaccine candidate for immunization to prevent disease caused by chikungunya virus infection in individuals 12 years of age and older. Validation o

罗氏（Roche）7月18日宣布了重磅双特异性抗体疗法Vabysmo（faricimab）治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的临床试验RHONE-X的四年新数据。研究达到了所有主要终点，显示Vabysmo在接受长达四年治疗的DME患者中耐受性良好。长期研究的探索性结果显示，Vabysmo继续保持患者视力，并延长DME患者的治疗间隔时间。值得一提的是，4年后超过90%接受Vabysmo治疗的患者达到DME症状消失的标准。 在这项扩展临床试验期间，所有参与者都接受了Vabysmo的个体化治疗方案，这意味着患者治疗间隔时间可以根据视网膜液体水平和视力来延长。探索性分析结果显示，在四年结束时，近80%的Vabysmo治疗参与者将治疗间隔延长到了每三个月或四个月一次。此外，接受Vabysmo治疗的患者保持了他们在关键性3期研究（YOSEMITE和RHINE）中取得的视力改善。在一个预定的探索性终点中，超过90%的Vabysmo治疗患者达到了DME消失的标准，即视网膜中心视野厚度（CST）小于325微米。CST是视网膜后部液体引起肿胀的测量指标，CST减少表示视网膜后部积液消失。 Vabysmo是

7月16日，卫材与佐藤制药就抗真菌药物Fosravuconazole（氟沙康挫）在亚洲/大洋洲地区*的开发和商业化权利达成许可协议。根据该协议，卫材将Fosravuconazole在上述国家/地区的知识产权独家授权给佐藤制药。 Ravuconazole是卫材发现并开发的抗真菌药物，是Fosravuconazole的有效成分。Fosravuconazole是ravuconazole的前药，可以提高其溶解度和生物利用度。日本药企Seren制药和佐藤制药根据卫材授予的独家开发、商业化和分许可，开发了Fosravuconazole。 自2018年7月起，佐藤制药将该药物作为口服抗真菌剂Nailin®销售，用于治疗"甲癣"，卫材也参与了该药物的推广。根据协议条款，卫材将获得合同预付款，并有权根据一定时期内的销售额获得监管里程碑付款和版税。卫材将保留足菌肿(一种被忽视的热带病)及其相关病症的开发和商业化权利，因为这些不包括在许可范围内。 此次协议达成后，卫材希望将Fosravuconazole在亚洲/大洋洲地区的价值最大化，确保尽早为需要该药的患者做出贡献。 *包括10个东盟国家、澳大利亚、新西兰

July 17, 2024 --- Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd (Junshi Biosciences, HKEX: 1877; SSE: 688180), a leading innovation-driven biopharmaceutical company dedicated to the discovery, development, and commercialization of novel therapies, announced that the National Medical Products Administration (NMPA) has accepted for review the supplemental new drug application (sNDA) for toripalimab (trade name: TUOYI®, product code: JS001) combined with bevacizumab for the first-line treatment of unresect

Alignment with FDA on Phase 3 study primary endpoint of Bayley-4 cognition and key secondary endpoint of Multi-Domain Responder Index (MDRI) Phase 3 study on track to initiate by the end of this year July 17, 2024 -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) today announced the successful completion of an end-of-Phase 2 (EoP2) meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA), supporting its Phase 3 study plans for GTX-102, an antisense oligonucleotide for Angelman syndrome. “FDA al

7月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，君实生物的抗PD-1抗体特瑞普利单抗注射液一项新适应症上市申请已获得受理。根据君实生物官宣的介绍，此次适应症为联合贝伐珠单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者一线治疗。 本次上市申请主要基于HEPATORCH研究。该研究是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的3期临床研究，旨在评估与标准治疗索拉非尼相比，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗不可切除或转移性HCC的有效性和安全性。2024年6月，HEPATORCH研究的主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）和总生存期（OS）均达到方案预设的优效边界。 研究结果显示，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗晚期HCC患者，相较于索拉非尼，可显著延长患者的PFS和OS，同时改善客观缓解率和至疾病进展时间等次要终点。特瑞普利单抗安全性数据与已知风险相符，未发现新的安全性信号。君实生物表示将在近期国际学术大会上公布详细的研究数据。 HEPATORCH研究在中国57家临床中心开展。该研究主要研究者、中国科学院院士、复旦大学附属中山医院樊嘉教授表示，由于HCC起病隐匿，大部分

Asceneuron7月17日宣布完成超额认购的1亿美元C轮融资，以推进其在研OGA抑制剂ASN51用于治疗神经退行性疾病的临床开发。此次融资由Novo Holdings领投，新投资者EQT Life Sciences-LSP Dementia Fund、OrbiMed和SR One加入，现有投资者M Ventures、Sofinnova Partners、GSK Equities Investments Limited和强生创新（JJDC）也参与其中。 该笔融资将用于推进Asceneuron的主打项目ASN51进入治疗阿尔茨海默病的2期临床开发阶段。ASN51是一种口服小分子药物，旨在抑制与蛋白质聚集有关的酶OGA。通过阻止tau蛋白的聚集，以减缓阿尔茨海默病的进展。OGA抑制还显示出阻止其他神经退行性疾病（包括帕金森病和肌萎缩侧索硬化）的核心蛋白质聚集的潜力。 ASN51独特的作用方式和方便的口服配方使其成为阿尔茨海默病患者的潜在理想疗法。Asceneuron已完成五项1期临床试验，证明其可被中枢神经系统吸收，并展现与OGA酶的高结合率。Asceneuron计划于今年晚些时候启

Io Therapeutics今天公布其在研RXR核受体激动剂IRX4204的研究结果。分析显示，IRX4204能够恢复细胞抗自身免疫作用，促进髓鞘保护和修复，具穿越血脑屏障的能力，以及在人类中良好的安全性结果，支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜力。目前Io Therapeutics正在计划开展该药物用于ALS的相关2期试验。 ALS是一种逐渐衰弱并最终致命的神经退行性疾病，其病因和发病机制尚不完全清楚。过去研究发现，中枢神经系统（CNS）自身免疫失衡是是造成ALS患者的病理表征的原因之一，ALS患者体内的免疫抑制性Treg细胞过少，而促自身免疫性Th17细胞过多。此外，在部分ALS患者体内也观察到小胶质细胞介导的神经炎症和脱髓鞘（包围神经元的髓鞘丧失）现象。 Io Therapeutics所进行的临床前研究结果显示，在多种神经自身免疫动物模型中，IRX4204可促进人类Treg细胞生长并抑制人类Th17细胞生长，恢复其平衡，同时抑制神经退化，具有用于治疗ALS的潜力。 在将自身免疫性Th17细胞转移至未患病小鼠的模型中，IRX4204在抑制神经自身免疫转移方面表现出10

After four weeks of treatment, CT-996 demonstrated clinically meaningful weight loss of -7.3% (weight loss in placebo -1.2%; p 1 Pharmacokinetic data supports a once-daily oral dosing regimen for CT-9961 The safety and tolerability profile was consistent with other oral GLP-1 receptor agonists and no unexpected safety signals were observed1 Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) announced today positive topline results from two arms of an ongoing multi-part Phase I clinical trial for CT-996, an inve

2024年7月17日，恒瑞医药控股子公司瑞宏迪医药RGL-193注射液的临床试验申请获得NMPA受理。 根据瑞宏迪医药公开信息，RGL-193为一款双基因AAV治疗药物，采用立体定向技术注入患者脑内，提高左旋多巴的转化效率，降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应，同时修复受损的多巴胺能神经元。7月5日，RGL-193的IIT研究已经完成首例患者给药，患者术后恢复良好，目前已经平安出院。 恒瑞医药在各种新药物形式积极布局，siRNA、PROTAC、AAV基因治疗等多种新药物形式陆续进入临床阶段。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。