5月25日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）递交了靶向新药佩索利单抗注射液（皮下注射）的上市申请。公开资料显示，佩索利单抗是一款选择性靶向白细胞介素-36受体（IL-36R）抗体，其静脉注射液已在中国获批用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。 GPP是一种罕见的皮肤疾病。与寻常银屑病不同，该病临床表现为皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并伴有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP在病程中呈反复发作或持续性发作，可能导致患者住院治疗，甚至可能伴随严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量。 佩索利单抗（spesolimab，BI 655130）是一款新型人源化选择性抗体，可阻断IL-36R的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关。佩索利单抗可抑制IL-36的信号传导，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。此前，佩索利单抗静

斯微（上海）生物科技股份有限公司（以下简称：斯微生物）正式完成数亿元的Pre-D轮融资。该笔融资主要用于加快肿瘤治疗疫苗及传染病疫苗管线的开发，并持续布局人工智能算法及mRNA序列设计优化等技术，进一步夯实斯微生物的技术领先优势。 斯微生物是国内领先的mRNA新药研发企业，拥有自主知识产权的mRNA全产业链技术平台和制剂结构专利LPP技术，自主开发了基于云计算技术的抗原分析、预测、序列优化平台，拥有完整的mRNA疫苗分析及质控技术平台，以及年产亿剂mRNA疫苗的大规模生产的关键技术和设备。与百度美国研究院、美国俄勒冈州立大学和美国罗切斯特大学等单位联合，开发了一款名为 LinearDesign 的 AI 算法，只用 11 分钟，就能生成编码刺突蛋白的高稳定性 mRNA 序列。相关论文以《Algorithm for Optimized mRNA Design Improves Stability and Immunogenicity》为题在 Nature 上发表，并获得了预览版快车道上线。 依托于自身创新平台，斯微生物致力于研究开发基于mRNA技术的肿瘤治疗和传染病预防疫苗管线。目前国外

5月22日，诺和诺德公布了50mg司美格鲁肽片剂减重IIIa期OASIS 1研究主要结果。 #1 治疗68周平均减重17.4% OASIS 1研究共纳入667例伴有一种或多种并发症的肥胖或超重成人患者，分为口服司美格鲁肽50mg剂量组和安慰剂组，旨在评估口服司美格鲁肽（50mg，每日1次）对比安慰剂的减重效果和安全性。试验组和安慰剂组患者在接受治疗时都需要生活方式干预。研究的主要终点为第68周患者的体重变化百分比和减重≥5%的患者比例。 试验使用了两种统计方法：治疗效果评估和治疗政策评估。治疗效果评估在所有患者均坚持研究药物治疗且未使用其他降糖药物时评估治疗效果。治疗政策评估中，不管治疗依从性如何，以及是否开始使用其他降糖药物。 结果显示，如果所有患者都以105.4kg的基线体重开始，并坚持治疗，在治疗68周后，口服司美格鲁肽组患者体重减轻17.4%，安慰剂组数据为2.4%。同时，口服司美格鲁肽组有89.2%的患者减重≥5%，而安慰剂组仅为24.5%。 如果不管依从性如何，在治疗68周后，口服司美格鲁肽组患者体重减轻15.1%，安慰剂组数据为2.4%。另外，口服司美格鲁肽组有84.9%

2023年05月12日，一款名为Fezolinetant（商品名VEOZAH）的NK3受体拮抗剂在美国获批上市，使其成为全球首款治疗绝经导致的中重度血管舒缩症（以下均简称为“VMS”）的非激素类靶向药。下面，本文将围绕作用机制、安全性优势、临床疗效、研发现状及竞争格局等多个方面对Fezolinetant进行详细解读，希望可以帮助同仁更好地了解这款产品。 Fezolinetant的作用机制 不同于激素类药物，Fezolinetant主要通过拮抗NK3受体发挥作用。NK3受体，全称神经激肽-3-受体（Neurokinin 3 Receptor），是神经肽Y(neuropeptide Y, NPY)受体家族中的一员，该受体主要分布于中枢神经系统，特别是大脑皮层、下丘脑和海马等区域。NK3受体通过与神经肽Y结合，调节各种神经和行为活动，如食欲、睡眠、注意力等。在下丘脑区域，体温调节中心受到NK3受体正向的激活刺激[1]，和雌激素负反馈的抑制。这种平衡在更年期时因雌激素的减少而被破坏，导致VMS。 Fezolinetant对NK3受体有很高的亲和力（Ki值为19.9-22.1nmol/L），比对

药物研发进展 1.拜耳PI3K抑制剂注射用盐酸可泮利塞在中国获批 5月24日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，拜耳（Bayer）PI3K抑制剂注射用盐酸可泮利塞（copanlisib）在中国申报的首个适应症上市申请已获得批准。根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该申请针对适应症为：治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）信号通路在细胞生长、存活和代谢方面都很重要，该信号通路的失控容易引发非霍奇金淋巴瘤。而控制PI3K，就有望控制淋巴瘤的病情发展。由拜耳研制的copanlisib正是一款静脉注射的PI3K抑制剂，它能够在亚纳摩尔水平上抑制主要表达在恶性B细胞中的PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型。研究表明，copanlisib能诱导肿瘤细胞死亡，并抑制原发性恶性B细胞的增殖，进而达到控制淋巴瘤病情发展的目的。此前，美国FDA曾授予copanlisib优先审评资格，并在2017年9月加速批准了该药，用于治疗罹患复发性滤泡性淋巴瘤且已经接受了至少两次系统疗法的成人患者。在复发性边缘区淋巴瘤（

Advanz Pharma secures exclusive rights from Alvotech to commercialize five proposed biosimilars in Europe The agreement includes proposed biosimilars to Simponi® (golimumab), Entyvio® (vedolizumab) and three additional early-stage undisclosed biosimilar candidates Advanz Pharma will leverage its existing specialty and hospital capabilities in Europe to ensure successful market registration, commercialization, and patient access Alvotech (NASDAQ: ALVO), a global biotech company specializing in th

Target enrollment increased to 155 subjects with the addition of a cohort testing a second dose of LSTA1 Results to be used to explore possible conditional approvals globally Futility analysis results expected in the third quarter of 2023 Lisata Therapeutics, Inc. (Nasdaq: LSTA) (“Lisata” or the “Company”), a clinical-stage pharmaceutical company developing innovative therapies for the treatment of advanced solid tumors and other serious diseases, today announced protocol changes to the ongoing

Media Release Efti plus standard-of-care anti-PD-1 therapy and doublet chemotherapy in 1st line non-small cell lung cancer is well tolerated and continues to show promising initial signals of efficacy Triple combination therapy has achieved a 67% response rate and 91% disease control rate in metastatic 1st line non-small cell lung cancer patients (N=21) despite 81% of patients having low or negative PD-L1 expression Immutep Limited (ASX: IMM; NASDAQ: IMMP) ("Immutep” or “the Company”), a clinica

Life Edit will receive an upfront cash payment and is eligible to receive milestone payments of 250-335 million US dollars for each of seven development programmes, as well as tiered royalties on global net sales. Life Edit has the option to a global profit share on one programme. Novo Nordisk will make an equity investment in ElevateBio, Life Edit’s parent company, as part of ElevateBio’s 401 million US dollars Series D financing. Novo Nordisk and Life Edit Therapeutics, Inc., an ElevateBio com

5月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，辉瑞（Pfizer）申请的zavegepant鼻喷雾剂获得临床试验默示许可，拟开发用于成人偏头痛的急性期治疗（有或无先兆）。公开资料显示，这是一款CGRP受体拮抗剂鼻内喷剂，已在美国获批用于急性治疗偏头痛成人患者，可在15分钟内快速起效。 偏头痛是一种失能性神经疾病，它的特征是严重头痛重复发作，其它症状包括恶心、呕吐、对光声敏感以及视力出现变化等，严重影响了患者的生活质量。当下，大众对于偏头痛的认知与重视仍显不足，很多情况下并未得到有效的治疗。 Zavegepant是Biohaven Pharmaceutical研发的一款第三代高亲和力、高选择性的小分子CGRP受体拮抗剂。CGRP全名是降钙素基因相关肽，是一种血管舒张神经肽，其释放水平在偏头痛发作时明显增高，而且与头痛程度正相关。通过可逆性地阻断CGRP受体，从而抑制CGRP神经肽的生物活性，可以实现缓解与预防偏头痛发作。2022年5月，辉瑞与Biohaven公司宣布已经达成协议，前者将以总计约116亿美元收购后者，从而将包括zavegepant在内的CGRP靶向疗法纳入辉瑞研