勃林格殷格翰生物药业（中国）有限公司顺利通过欧盟EMA与美国FDA对一款客户药物的生产注册检查，成功获得生产许可。 这标志该公司成为新版《中华人民共和国药品管理法》实施后首家成功通过欧盟与美国两大市场生产注册检查的"上海制造"生物制药合同生产企业。 勃林格殷格翰国际标准质量的生物制药生产与供应服务，助力中国本土创新药企加速商业化和国际化进程。 2024年4月9日 -- 全球领先的生物制药企业勃林格殷格翰宣布位于上海浦东的勃林格殷格翰生物药业（中国）有限公司（以下简称勃林格殷格翰中国生物制药）与客户合作，顺利通过了欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的生产注册检查，获准向欧盟和美国两大市场供应勃林格殷格翰中国生物制药生产的创新生物药。 这标志着勃林格殷格翰中国生物制药不仅是新版药品管理法实施后首家成功提供生物制药商业化生产服务的企业，也成为了该法实施后首家成功通过欧盟与美国生产注册检查的"上海制造"生物制药合同生产企业，真正实现了赋能中国生物制药企业，助力中国创新走向世界。 此次获批也验证了勃林格殷格翰位于浦东张江的商业化生物制药合同生产基地符合ICH、GxP法规、

源博生物于2024年1月完成近千万港币种子轮融资，预计在年内推出5-10款智能化细胞工业设备，以及完成对日本细胞工业技术收购。 源博生物成立于2020年7月，总部位于中国香港。源博生物是以细胞产业的设备智能化为核心业务，基于自身的微流控技术、AI技术、iPS细胞培养技术，为再生医学领域提供人工智能驱动的细胞分选、成像和培养设备，最终目标是实现整个细胞和器官生产过程的自动化。 公司预计于2024年上市5款产品，包括AI细胞分选仪、细胞包裹仪、流式细胞分选仪、iPS细胞生物反应器、可编程注射泵；5款人工智能设备如：AI细胞成像仪、AI细胞计数仪、AI智能生物反应器等正在开发中。 源博生物技术公司（原华源再生医学(香港)有限公司）也于今年4月正式获得第二批香港特区政府基金支持，用于AI驱动的细胞、类器官分选设备研发。这是源博生物继“人工胰岛包裹及胰腺声波组装”项目之后第二个重大政府支助的课题。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

2023年全年共有49 款新药 (不包括疫苗和基因疗法) 首次在美国、欧盟和日本获批。其中，40 款新药具有明确定义的作用机制 (MoA) 和靶点，其中涉及 12个新 MoA 机制/靶点 (也就是说，这些靶点在此之前尚有调节其功能的分子成药)。 表1 简要总结了这些新的靶点和相应的 9款药物： 具有新靶点的9种药物中，有5种是小分子药物。其中包括一种 G蛋白偶联受体拮抗剂和四种酶抑制剂，总共涉及七个新靶点 (其中四个是激酶)。 靶向神经激肽3受体拮抗剂 fezolinetant 是一款“first-in-class”药物，被批准用于治疗更年期潮热。这种药物通过阻断下丘脑中神经激肽 B 的结合来调节体温，fezolinetant 也是该适应症的第一款非激素治疗药物。 Iptacopan 可抑制补体因子 B 的替代补体激活途径，是治疗阵发性夜间血红蛋白尿患者的第一款口服单药。 Nirogacestat 是一种γ-分泌酶抑制剂，可以阻止 Notch 受体的蛋白水解及激活，是第一款被批准用于治疗硬纤维瘤的药物。 另外两种激酶抑制剂药物也被批准用于癌症治疗。Capivasertib 是靶向丝氨酸

日前在美国癌症研究协会（AACR）2024年会上，美国City of Hope科学家领衔的研究团队发布的研究结果显示，一种基于外泌体的液体活检，与传统生物标志物CA 19-9结合使用时，能以97%的准确率检测出1-2期胰腺癌。 胰腺癌是最致命的恶性肿瘤之一，也被称为“癌症之王”，很大程度上是因为大多数患者在癌症已经转移后才被诊断出来。癌症尚未从胰腺扩散的早期患者的五年生存率为44.3%，但转移性胰腺癌患者的这一比率仅为3.2%。由于胰腺癌的症状不明显，且胰腺位于腹部深处，体检时不易触及，因此早期检测胰腺癌仍然具有挑战性。此外，现有的生物标志物，如CA19-9，单独使用时并不能可靠地检测早期胰腺癌。 这项研究中，研究团队探索了基于外泌体的液体活检早期检测胰腺癌的潜力。外泌体是癌细胞和健康细胞脱落释放到血液中的一种特殊囊泡。它作为一种细胞间通信形式，将分子货物从一个细胞转移到另一个细胞。 研究人员确定了八种微RNA，这些RNA独特地存在于由胰腺癌细胞脱落的外泌体中。他们将这些RNA与在胰腺癌患者血液中发现的五种无细胞DNA标志物结合起来，构成了该疾病相关的“分子指纹”。 这一研究的目标是在

Alnylam Pharmaceuticals公司日前公布了与罗氏（Roche）联合开发的RNAi疗法zilebesiran在治疗高血压患者的2期临床试验KARDIA-2中获得的积极结果。数据分析显示，zilebesiran添加到标准治疗方案中，在第3个月显著降低患者的24小时平均收缩压（SBP）。值得一提的是，部分接受一针zilebesiran治疗的患者在6个月后的随访时仍然维持血压的持续降低。 KARDIA-2是一项随机双盲、含安慰剂对照的2期临床试验，旨在评估zilebesiran与标准抗高血压药物联用时对轻度至中度高血压成人患者的疗效和安全性。这项全球多中心研究招募了672名高血压成人患者。他们首先被随机分配到三个不同的队列中，接受抗高血压药物olmesartan、amlodipine或indapamide的开放标签治疗，持续至少四周。符合条件的患者被随机分配接受600 mg zilebesiran或安慰剂治疗，外加标准抗高血压药物治疗六个月。 试验结果显示，接受治疗第3个月时，与安慰剂组相比，通过动态血压监测（ABPM）测量的24小时SBP显示出具有显著临床意义的降低。Zil

日前，BioNTech在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上，公布其针对胰腺导管腺癌（PDAC）的个体化癌症疫苗autogene cevumeran的临床试验随访成果。分析表明，患者在接种PDAC癌症疫苗3年后，体内的T细胞免疫应答持续激活，并且患者的无复发生存期（RFS）得到了持续的延长，这一结果印证了该癌症疫苗的免疫持久性。 去年5月，BioNTech在《自然》杂志报道了旗下针对PDAC的个体化癌症疫苗autogenecevum eran的1期临床试验结果。研究人员给19名接受过手术治疗的患者使用了atezolizumab治疗——其中的16人接受了随后的autogene cevumeran治疗。在这16人中，8人（50%）产生了T细胞免疫反应，由疫苗诱导产生了大量新抗原特异性的T细胞——其中一半的T细胞可以靶向一种以上的新抗原。 而在这次所公布该试验的3年随访结果显示，autogene cevumeran在血液中总共诱导了79个CD8+ T细胞克隆产生，估计克隆的中位寿命为5.5年（范围：1.3-70.2）。该癌症疫苗为在每位患者体内引发多个CD8+T细胞克隆（中位数为8，

April 08, 2024 -- Celularity Inc. (NASDAQ: CELU) (“Celularity”), a biotechnology company developing placental-derived allogeneic cell therapies and advanced biomaterial products, announced today that it will present in vitro data from its investigational natural killer (NK) cell therapy programs at this year’s American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) Annual Meeting. The preclinical data, which suggest that Celularity’s placenta-derived unmodified natural killer (NK) cells (CYNK-001) an

日前，布法罗大学（University of Buffalo）宣布，默沙东（MSD）公司斥资高达2.08亿美元，收购了初创公司Abceutics。这是一家基于布法罗大学科学家Joseph P. Balthasar博士研究而创立的公司，旨在开发称为载荷结合选择性增强剂（payload-binding selectivity enhancers，PBSEs）的创新疗法，防止抗体偶联药物（ADC）杀伤健康细胞，让ADC更为安全。 大多数ADC是由单克隆抗体与有细胞毒性的载荷偶联生成的。它的作用是将细胞毒性载荷靶向递送到表达特定抗原的细胞中，从而在杀死疾病相关细胞的同时，减少对不表达靶向抗原的健康细胞的杀伤。然而，部分载荷可能在达到目标细胞内之前提前释放，这些游离的细胞毒性载荷会杀伤健康细胞，带来毒副作用。 PBSEs是一种可以与游离载荷特异性结合的化合物，它通过与有毒的载荷结合并且中和它们的毒性，降低它们对健康细胞的影响。Balthasar博士在新闻稿中表示，PBSEs旨在与ADC同时输注到患者体内，在降低副作用的同时潜在优化ADC疗法的选择性和效果。Abceutics已经开发出多款有潜力的

–Strong anti-tumor activity, favorable oral bioavailability and drug-like properties demonstrated in preclinical models – –Data support ongoing IND-enabling studies for planned clinical evaluation in KRASG12V-driven solid tumors – April 08, 2024 -- Quanta Therapeutics, a privately-held biopharmaceutical company leading innovative development of direct, oral therapeutics for RAS-driven cancers, announced the presentation of QTX3544, a multi-KRAS inhibitor with G12V-preferring activity (G12V+ mu

April 08, 2024 -- Mestag Therapeutics (“Mestag”), a biotech company harnessing new insights into fibroblast-immune interactions, is today presenting data on its M300 program in a late-breaking poster session at the 2024 American Association for Cancer Research (AACR) meeting. The poster titled “Conditionally active, therapeutic lymphotoxin beta receptor (LTBR) agonist bispecific antibodies for induction of tertiary lymphoid structures in the treatment of solid tumors” is being presented as par