Bexotegrast at 320 mg was well tolerated up to 40 weeks of treatment with no treatment-related severe or serious adverse events 320 mg cohort demonstrated improvement in liver stiffness by transient elastography at Week 24 compared to placebo Statistically significant improvement in alkaline phosphatase (ALP) levels over 24 weeks compared to placebo Continued improvement in hepatocyte function and bile flow by contrast MRI imaging observed from Week 12 to Week 24 FDA guidance provided clarity on

July 15, 2024 -- ANI Pharmaceuticals, Inc. (ANI or the Company) (Nasdaq: ANIP) today announced that following final approval from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for its Abbreviated New Drug Application (ANDA), the Company launched L-Glutamine Oral Powder. ANI’s L-Glutamine Oral Powder is the generic version of the reference listed drug (RLD) Endari®. "The approval and launch of L-Glutamine Oral Powder, the first AA-rated approved generic to Endari®, continues to demonstrate the st

近日，知名价值评估网站Evaluate发布了2024年的制药行业展望，其中评选了十大最有价值的R&D管线，本文将对此次十大管线其中主要亮点进行简单梳理。 肥胖症的竞赛其实才刚刚开始。 而事实上，作为市场领导者Wegovy(司美格鲁肽)和Zepbound(替尔泊肽)只占据了预计有1300亿美元规模市场的一小部分，这两种药物在减肥适应症上的销售2023年全年累加也才不到50亿美元，具有相当广阔的拓宽空间。 前10大管线中前三名全与减肥相关，其中又以诺和诺德的CagriSema位列榜首，也是这些减肥管线中临床进度最快的。 CagriSema本身是司美格鲁肽基础上做的革新，将司美格鲁肽和卡格列肽结合的复方制剂，卡格列肽本身是一种胰淀素类似物，是GLP-1以外另一种与饥饿和饱腹感相关的激素，也能参与胰岛素的调节。 两者合力双管齐下可以实现药物机制的互补，深化减肥的疗效。目前正试图在III期临床中挑战礼来的攻擂者替尔泊肽。Evaluate估计，到2030年，CagriSema的全球收入将达到202亿美元，净现值（NPV）将达到800亿美元。 而能让诺和诺德充满危机感的则是该领域另一巨头礼来

大约每500个新生儿中就有一个患有遗传性听力损失，目前没有任何经过批准的治疗耳聋的治疗方法。7月10日，Science Translational Medicine发表哈佛大学医学院，麻省眼耳医院研究人员团队的研究：Targeted genome editing restores auditory function in adult mice with progressive hearing loss caused by a human microRNA mutation，展示了一种成功恢复听力的方法。研究在一种携带miRNA突变的成年小鼠模型中进行的体内基因组编辑。鼠和人的miRNA序列是相同的，因此希望他们的新研究为人类应用于这些类型突变引起的耳聋奠定了基础。研究为通过基因编辑治疗许多形式的遗传性听力损失提供了一个有希望的途径。通过进一步研究，干预措施有望在受影响的个体，包括成年人中，阻止或逆转听力丧失的进程。 研究人员针对小鼠miRNA-96 (MiR-96) 基因中的一种特定突变，这种突变会导致小鼠进行性听力损失，并在哺乳动物的毛细胞（负责听觉的感觉细胞）中调控基因表达。人类中

7月13日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，正大天晴1类新药罗伐昔替尼片（Rovadicitinib，TQ05105）上市申请已获得受理，用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）。 罗伐昔替尼片是正大天晴自主研发的一款具有全新化学结构的JAK/ROCK抑制剂。体外试验结果显示，罗伐昔替尼能够抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制细胞中STAT3和STAT5的磷酸化水平，从而抑制JAK/STAT信号通路传导作用，进而发挥抗肿瘤活性。 MF是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，属于骨髓增生性肿瘤（MPN）的一种，其临床表现和预后呈高度异质性，通常包括体质性症状（发热、乏力、骨痛及盗汗等）、贫血和脾脏肿大等，最终会进展为骨髓衰竭或转化为急性白血病。2023年9月，原发性骨髓纤维化（PMF）已经被纳入中国《第二批罕见病目录》。随着患者JAK2 V617F等突变基因的发现，靶向药物获得了突破性进展，显著延长了患者生存期，但该领域对新型药物疗法的需求仍非常迫切。 罗伐昔替尼片是正大天晴近期申报上市的又一款1类创新药。此前，正大天晴于2023年美国血液学年会（ASH）公布了罗伐昔替尼用于治

2024年7月15日 -- 诺纳生物，一家致力于前沿技术创新，并为合作伙伴提供涵盖靶点验证和新一代生物大分子药物从发现至临床前研发等Idea to IND（I to ITM）完整服务的国际化创新生物技术公司今日宣布，与新型聚合物递送平台公司Alaya.bio签订合作协议。双方将基于各自优势，通过精准靶向和原位重编程细胞，以简化 CAR-T 细胞疗法的开发、生产和给药方式。 此次合作旨在利用诺纳生物专有的全人源仅重链抗体平台HCAb Harbour Mice® 及其新推出的定点偶联技术，结合Alaya.bio的聚合物原位递送平台，开发具有临床应用前景的候选CAR-T疗法。诺纳生物的全人源仅重链抗体（HCAbs）因其体积较小、结构简单，以及具有精准的结合能力，成为下一代生物疗法的理想选择。区别于传统的非定点偶联技术，诺纳生物的新型定点偶联技术保留了抗体的结合力和功能性，能够提高Alaya.bio聚合物递送系统的特异性，同时增强该平台的通用性。 在合作的第一阶段，诺纳生物将根据 Alaya.bio 的研发计划提供针对多个靶点的抗体。在合作的第二阶段，Alaya.bio 将选定一种或多种抗原结

7月15日，原启生物宣布，美国FDA已授予公司靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液 (OriCAR-017) 快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 。原启生物新闻稿指出，获得这一资格将有利于OriCAR-017加快推进临床试验以及上市注册进度。此前，FDA已授予OriCAR-017孤儿药资格，并批准了该新药临床试验申请 (IND)。 公开信心显示，OriCAR-017是一种针对GPRC5D靶点的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法，有望为复发性和难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望。该疗法依托原启生物自主研发的技术平台，在抗体亲和力、抗原结合活性与持久性、抗肿瘤疗效以及安全性方面均展现出卓越表现。它已先后获得中国NMPA和美国FDA的IND批准。目前，中美两地的临床试验正在积极推进中。 在今年6月初的2024 ASCO年会会议上，原启生物口头报道了OriCAR-017的24个月长期随访数据。数据显示，OriCAR-017对经过抗CD38、蛋白酶抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMID）及BCMA CAR-T治疗均失败的RRMM患者展现出了深度且持久的反应，且

7月15日，浩博医药AusperBio（杭州浩博医药有限公司和AusperBio Therapeutics）宣布已经于近日完成3700万美元A轮融资。本轮融资由InnoPinnacle Fund追加领投，元生创投、汉康资本、启明创投、元生资本共同参与。本轮融资资金将主要用于快速推进浩博医药潜在乙肝治愈基石性药物AHB-137的2期临床试验、联合用药方案探索及CMC生产等一系列开发工作。同时，融资资金还将用于拓展拥有自主知识产权的Med-Oligo™技术平台及其产品管线。 公开信息显示，浩博医药是一家面向全球、临床阶段的创新型生物制药公司，致力于变革乙肝治愈疗法、引领寡核苷酸技术创新，凭借自主知识产权的Med-Oligo™ ASO平台和高效靶向递送技术，聚焦变革性 ASO 疗法，应用于病毒性感染、代谢性疾病、遗传性疾病和免疫性疾病等领域，改善患者生活。 浩博医药联合创始人兼CEO程国锋博士表示：“我们非常荣幸能在当前市场环境下完成这一重要融资。此次融资不仅标志着对我们研发成果的认可，更是为浩博医药的下一篇章提供重要驱动力。此次融资的顺利完成，加上AHB-137近日获得CDE批准纳入突破

艾伯维（AbbVie）宣布，已向美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交其JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib，每日一次15毫克）用于治疗成年巨细胞动脉炎（GCA）患者的新适应症申请。 GCA是一种自身免疫性疾病，导致颞动脉和其他颅内动脉、主动脉以及其他大中型动脉的炎症。GCA通常影响50岁以上的老年患者，最常见的年龄段在70至80岁之间。女性患此病的风险最高，症状可能包括头痛、下颌痛以及视力变化或丧失，可能出现突然和永久的视力丧失。 这次提交主要基于3期临床试验SELECT-GCA的积极结果。分析显示，Rinvoq联合26周激素递减治疗方案在成人GCA患者中达到从第12周至第52周实现持续缓解（sustained remission）的主要终点。在此研究中，46%接受Rinvoq联合26周激素递减方案治疗的患者实现了持续缓解，相比之下，接受安慰剂联合52周激素递减方案治疗的患者中这一数值为29%（p=0.0019）。 此研究也达到重要的次要终点，包括接受Rinvoq联合26周激素递减方案治疗的患者从第12周到第52周实现持续完全缓解的比例高于对照组患者（37%比16

Immutep宣布其LAG-3融合蛋白疗法eftilagimod alpha（efti）在TACTI-003（KEYNOTE-PNC-34）临床2b期试验B队列的积极结果。分析显示，efti与默沙东（MSD）的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）联用，作为PD-L1表达阴性的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者的一线疗法时，在可评估患者中的客观缓解率（ORR）达35.5%。过往的历史对照试验显示，这类患者在接受PD-1靶向单药治疗时的ORR为5.4%。根据新闻稿，这是这类PD-L1阴性患者在接受不含化疗的治疗方案时所达到最佳治疗效果之一。基于此积极数据，Immutep将与监管机构讨论该疗法未来的监管申请途径。 HNSCC是全球常见的癌症种类之一。HNSCC侵袭性强，遗传背景复杂并且难于治疗。此外，HNSCC通常与高度心理压力和生活质量降低相关，患者急需更为有效的治疗选择。过往研究显示，PD-L1表达水平为综合阳性评分（CPS）<1、CPS 1-19和CPS>20的HNSCC患者群体的比例分别约为20%、30%和50%。 TACTI-003试