July 24, 2024 -- Beacon Biosignals, a leader in at-home sleep monitoring and computational neurodiagnostics, today announced a strategic collaboration with Skye Bioscience, Inc. (Nasdaq: SKYE), a pharmaceutical company focused on unlocking new therapeutic pathways for metabolic health, to enhance its upcoming CBEYOND™ Phase 2 clinical trial of Nimacimab. This partnership will incorporate sleep quality and sleep apnea endpoints via the Beacon Platform and the FDA 510(k)-cleared Dreem 3S EEG devi

RC28-E注射液是荣昌生物开发的用于治疗眼科疾病的全球首创VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物。7月20日，一项RC28-E治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的Ib期临床研究，发表于国际眼科权威期刊《眼科和治疗》（Ophthalmology and Therapy） 《眼科和治疗》是一本专注于医学眼科学领域的国际权威期刊，致力于发表最新眼科治疗、临床实践指南和创新技术等研究成果，该刊被SCI、SCIE等多个国际数据库摘要和索引收录。 本次发表的是RC28-E注射液多次玻璃体腔给药治疗wAMD的非随机、开放、多中心临床研究。该研究由北京医院戴虹教授牵头完成，为期48周，旨在评估RC28-E多次给药的安全性，初步评价有效性。 研究结果显示，RC28-E（0.5mg~2.0mg）治疗wAMD患者表现出良好的安全性及耐受性，试验中发生的不良事件（AE）大多为轻度或中度，最常见的是轻微的注射相关结膜下出血（16.2%）。第48周时，RC28-E注射液0.5、1.0和2.0mg组的最佳矫正视力（BCVA）和黄斑中心区视网膜厚度（CST）在治疗1年后均能得到明显改善。此外，本研究纳入了46%的

Transposon Therapeutics今天宣布其在研逆转录酶抑制剂TPN-101治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者2期试验的最终结果，这些患者的C9orf72基因具有六核苷酸重复扩增（C9orf72相关的ALS）。分析显示，TPN-101治疗可显著降低ALS疾病进展，并减缓患者的肺活量（VC）下降情形。Transposon计划将TPN-101推进至用以治疗C9orf72相关ALS患者的3期研究。 ALS是一种进行性且普遍致命的神经退行性疾病。呼吸衰竭是ALS患者最常见的死亡原因之一。肺活量是评估呼吸功能的客观指标，与ALS患者的死亡率相关。分析显示，在试验24周，接受TPN-101治疗的ALS患者的VC下降约为对照组的一半（最小二乘[LS]平均值变化为-8.4% vs -16.5%）。当对照组患者在开放标签期转换为TPN-101治疗时，随后的24周内VC下降（-7.2%）不到他们在双盲期的一半，并且与双盲期中TPN-101组的下降率相当。 在24周的双盲期内，TPN-101组和对照组之间在修订的ALS功能评分量表（ALSFRS-R）上的下降相当（LS均值为-7.2分vs -6.

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，3.1类新药罗莫佐单抗注射液上市申请已获得受理，根据临床试验进展，推测此次申报的适应症为骨质疏松症。 罗莫佐单抗是优时比和安进（Amgen）共同开发的骨硬化蛋白 (sclerostin)单克隆抗体，通过特异性抑制骨硬化蛋白，提高骨形成并降低骨吸收从而降低骨折风险。2019年1月，罗莫佐单抗首次在日本获批，用于治疗高骨折风险的骨质疏松症。2019年4月，罗莫佐单抗获得美国FDA批准，用于治疗具有高骨折风险的绝经后妇女的骨质疏松症。 根据中国药物临床试验登记与信息公示官网，在中国，安进和优时比公司已经完成一项3期临床研究，该研究旨在中国绝经后骨质疏松症女性中评价罗莫佐单抗的疗效、安全性和耐受性。该研究实际入组总人数为327人。罗莫佐单抗的给药途径为皮下注射，每次两支 （210mg），每月一次，共计给药12个月。 Wnt信号通路对骨骼发育和骨量调节都至关重要。正常情况下，Wnt蛋白与七跨膜受体（Frizzled）、低密度脂蛋白受体相关蛋白5/6（LRP5/6）结合，形成多聚体，从而导致LRP5或LRP6的细胞质尾部磷酸化，从而使蛋白A

昨日，海南普利制药股份有限公司发布关于创新药注射用PLAT001获得药物临床试验批准的公告。 PLAT001是普利制药和浙江大学联合创制的First-in-class的纳米创新药，首次构建了γ-谷氨酰转肽酶（GGT）介导的电荷反转聚合物，并将其应用于抗肿瘤药物的递送，突破纳米药物在实体瘤中的渗透性瓶颈。 普利制药创新药注射用PLAT001开发后，相继提交了美国和中国药物临床申请，属于共线生产品种。今年初，PLAT001获得美国FDA临床试验批件，是我国自主研发的首个在美国获批临床试验的纳米药物。今年4月，PLAT001核心专利荣获海南省专利优秀奖。6月24日，浙江大学“高分子递药载体的构筑与功能调控研究” 项目获得2023年度国家自然科学奖二等奖，PLAT001项目为该项目重要部分。 实体瘤，顾名思义是能用眼睛直接看到的肿瘤：通过临床检查如x线摄片、CT扫描，B超、或触诊扪及到的有形肿块称实体瘤。如乳腺癌、肺癌、肝癌、胃癌等，实体瘤占恶性肿瘤90%以上。 恶性肿瘤是威胁我国居民健康的主要疾病之一。国家癌症中心最新发布《2022年中国恶性肿瘤流行情况分析》显示，2022年新发恶性肿瘤

7月23日，全球3D打印药物引领者南京三迭纪医药科技有限公司宣布，已与BioNTech SE达成研究合作与平台技术许可协议。 本次合作是中国制剂史上首个技术平台的国际合作，不仅刷新了全球药物递送领域的最大合作金额纪录，也标志着中国制剂技术领域的重大突破。双方将在合作中基于3D打印药物技术开发口服RNA药物，旨在提供一种突破性疗法，通过方便的口服制剂的方式来解决未满足的临床需求。 根据协议条款，三迭纪将获得1千万美元的首付款，并有望获得总金额超过12亿美元的产品开发、注册和商业化里程碑付款，以及未来潜在的分级销售特许使用费。 三迭纪将在合作中充分运用3D打印药物技术的专业知识，进行创新口服制剂的设计，旨在优化RNA药物透过胃肠道黏膜的递送，减少RNA药物在胃肠道的降解，并将RNA药物递送至胃肠道潜在的最佳吸收部位。三迭纪能够为药物制剂创建独特的外部和内部结构，如多层片、多腔室设计等，进而优化创新RNA药物的递送。 “我们深感荣幸能够与BioNTech开展合作，BioNTech是一家通过创新疗法为患者健康带来变革的领先公司。” 三迭纪创始人、CEO成森平博士表示，“我们相信，此次合作有

7月23日，微芯生物宣布，其抗肿瘤1类新药西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌的3临床试验申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。该试验为一项随机、开放性、对照、多中心临床研究，旨在评估西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型结直肠癌患者的有效性与安全性。 微芯生物创始人、董事长鲁先平博士在新闻稿中表示，西达本胺三联疗法的3期临床试验获得批准是微芯生物在肿瘤领域取得的重要里程碑。西达本胺独特的作用机制不仅揭示了表观遗传学和肿瘤免疫治疗相结合的巨大潜力，更为未来的抗肿瘤免疫治疗领域提供了新的思路和方法。研发团队正在加速拓展其临床开发进程。 结直肠癌是中国发病率和死亡率较高的常见癌症之一。有数据显示，晚期CRC患者中，微卫星稳定型/错配修复完整(MSS/pMMR)型患者占比超过90%，该部分患者无法从免疫单药治疗中获益，存在迫切的临床需求。 已有2期临床研究结果显示，对于微卫星稳定/错配修复功能完整(MSS/pMMR)型转移性结直肠癌(mCRC)患者，使用三药方案西达本胺+信迪利单抗+贝伐珠单抗进行三线

Valneva to receive up to $41.3 million from CEPI and the European Union to expand access to chikungunya vaccine, IXCHIQ® Funding will support clinical trials in vulnerable groups, such as children and pregnant women Partnership will also support technology transfer to an additional manufacturer to supply IXCHIQ® to Asian LMICs IXCHIQ® is already approved for use in adults 18 years of age and older in the U.S., Canada and Europe July 22, 2024—The Coalition for Epidemic Preparedness Innovations (C

July 22, 2024 -- Zymeworks Inc. (Nasdaq: ZYME), a clinical-stage biotechnology company developing a diverse pipeline of novel, multifunctional biotherapeutics to improve the standard of care for difficult-to-treat diseases, today announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) has cleared the investigational new drug (IND) application for ZW191, the Company’s novel folate receptor-⍺ (FR⍺) targeted topoisomerase I inhibitor (TOPO1i) antibody-drug conjugate (ADC). “ZW191 is a

Ionis Pharmaceuticals宣布，其在天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中进行的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量递增（MAD）部分并取得积极成果。分析显示，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能，高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。根据此积极结果，Ionis计划与监管单位进行讨论，并于2025年上半年启动关键3期研究。 天使综合征是一种严重的神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起。据估计，全球每2.1万人中就有1人患有此病。患者在儿童早期表现为严重的智力缺陷，平衡与运动障碍，并伴有癫痫发作和共济失调，患者的发育多停留在4-6岁阶段。AS患者有正常的寿命，但其生活需完全依赖护理人员。虽然天使综合征患者的部分症状可以通过现有药物改善，但目前仍无获批疗法可以改变疾病进程。 HALOS试验是一项全球、开放标签试验，共纳入了51名AS患者，患者年龄在2至50岁之间。这次所公布的结果来自试验6个月时，MAD部分最后一个时间点的数据。结果显示，在所有年龄和基因型的患者中都