5月31日，凌科药业宣布完成2亿人民币的C1轮融资。本轮融资由盛世投资、泰珑投资与联东投资共同参与，融资资金将主要用于加速推进凌科药业核心产品的临床开发。 凌科药业成立于2018年，是一家聚焦肿瘤及自身免疫疾病，致力于小分子“first-in-class”与“best-in-class”类药物研发的临床阶段新药研发公司。该公司核心团队拥有平均超过20年的新药研发或医药领域工作经验，在药物化学、生物学、临床与商业开发等方面积累深厚。 据凌科药业新闻稿介绍，该公司在研管线的构建注重创新性与差异化，以第二代高选择性和第三代组织特异性JAK抑制剂的开发为核心，同时探索创新靶点成药性的可能。目前，该公司产品有4个适应症 处于临床2期阶段，临床数据具有较好的优势，其中多个管线即将进入3期临床，其他在研管线目前临床数据和临床前数据均表现较好。根据公开资料，目前凌科药业选择性JAK1抑制剂LNK01001针对类风湿关节炎、特应性皮炎、强直性脊柱炎等适应症已经进入临床2期；具有肠道限制性的口服小分子JAK抑制剂LNK01003已经进入临床2期，拟用于治疗溃疡性肠炎等相关疾病；皮肤给药的新型激酶抑制剂LN

百济神州宣布，其布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）百悦泽®（中文通用名：泽布替尼）已获加拿大卫生部批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。 泽布替尼是由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。由于新的BTK会在人体内不断合成，泽布替尼的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，该药能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。 百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher医学博士及公共卫生硕士表示：“泽布替尼在加拿大已获批四项适应症，这彰显了我们将该创新治疗方案惠及更多全球患者的决心和承诺。泽布替尼在CLL领域开展的广泛开发项目，已证明了其无论在一线还是复发/难治的治疗背景下都具有更优疗效，将成为治疗CLL的首选BTK抑制剂。” CLL是一种进展缓慢且无法治愈的癌症，在加拿大主要发生在60岁以上的人群中，平均诊断年龄在70岁左右。加拿大皇家内科医学院院士兼玛格丽特公主癌症中心临床研究者Christine Chen医学博士表示：“CLL是一种慢性疾病，患者的健康

亚盛医药宣布，其原创1类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示，被纳入“拟突破性治疗品种”公示名单，治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。 这是奥雷巴替尼第二次获CDE纳入突破性治疗品种。2021年3月，该品种首次获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。该适应症的上市申请于2022年7月获NMPA受理并被纳入优先审评程序，将支持奥雷巴替尼获得完全批准。目前，奥雷巴替尼已获得两项CDE授予的优先审评资格，呈现明显的临床价值与优势。 突破性治疗品种通常被授予用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。对于被纳入突破性治疗品种的药物，CDE将优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发进程；申请人经评估符合相关条件的，也可以在申请产品上市许可时提出附条件批准申请

2023年05月22日，Grünenthal宣布，其开发的已处于临床III期的非阿片类药物树胶脂毒素（Resiniferatoxin，RTX），获得了美国食品药品管理局（FDA）突破性疗法认证，用于治疗与膝关节骨关节炎（OA）相关疼痛的。该项决定主要基于临床I期和II期的数据，这些数据表明该产品可明显缓解疼痛，且安全性良好。 非阿片类树胶脂毒素的作用机制-TRPV1激动剂 现有治疗手段对慢性疼痛的控制通常是不够的，或者可能产生使人衰弱的副作用。消融某些伤害性感觉神经元，同时保留所有其他感觉模式和运动功能，代表了一种新的控制严重疼痛同时避免脱靶副作用的治疗方法。 瞬时受体电位阳离子通道亚家族V成员1（transient receptor potential cation channel subfamily V member 1，TRPV1）是一种钙可渗透的非选择性阳离子通道，表达于小直径感觉神经元的外周和中心末端。高度选择性地化学消融含有TRPV1的外周神经末梢或整个表达TRPV1的神经元，可用于控制慢性疼痛。向神经元周或神经末梢施用强效TRPV1激动剂树胶脂毒素，诱导钙细胞毒性和选择性

药物研发进展 1.贝达药业第三代EGFR-TKI甲磺酸贝福替尼胶囊获批上市 5月31日，国家药品监督管理局网站显示，贝达药业甲磺酸贝福替尼甲磺胶囊获批上市，适应症为既往使用EGFR-TKI耐药后产生T790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。肺癌是最常见的恶性肿瘤之一，其发病率和死亡率在全球所有癌症类型中排第，其中，85%为非小细胞肺癌（NSCLC）。在中国，NSCLC患者的表皮生长因子受体（EGFR）突变比例高达39.8%，其中50%以上的EGFR突变NSCLC患者在接受第一或第二代EGFR-TKI治疗后发生T790M突变，15%的EGFR突变NSCLC患者在接受第三代EGFR-TKI治疗后发生C797S突变。耐药性已经成为EGFR-TKI面临的主要问题。EGFR是一组具有酪氨酸激酶活性的表皮生长因子家族的细胞表面受体，其活化异常可激活与肿瘤增殖、分化相关的基因，继而诱发肿瘤的形成和发展。EGFR抑制剂通过抑制EGFR的激酶活性，阻断EGFR信号通路，从而产生抑制肿瘤细胞的增殖、转移并促进肿瘤细胞发生凋亡等一系列生物学效应。贝福替尼（BPI-D0316）是贝达药业自主研发的一款针对

PepGen Inc. Announces Clinical Hold in the U.S. on IND Application to Initiate a Phase 1 Study of PGN-EDODM1 for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) PepGen Inc. (Nasdaq: PEPG), a clinical-stage biotechnology company advancing the next generation of oligonucleotide therapies with the goal of transforming the treatment of severe neuromuscular and neurological diseases, today announced that the Company received a clinical hold notice from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding their Inve

First subject dosed in Phase 1 trial of PYX-106, a fully human immunotherapy antibody candidate Second dose level initiated in Phase 1 trial of PYX-201, an antibody-drug conjugate (ADC) candidate Preliminary data from both trials on track for late-2023/early-2024 timeframe Company to present and host investor meetings at Jefferies Healthcare Conference in NYC on June 7, 2023 Pyxis Oncology, Inc. (Nasdaq: PYXS), a clinical-stage company focused on developing next-generation therapeutics to target

2023年5月30日，辉瑞宣布Marstacimab治疗A型和B型血友病的三期临床BASIS取得积极数据，研究达到主要终点。 相比于根据需要静脉注射凝血因子，Marstacimab可将出血率降低92%。相比于凝血因子预防给药组，Marstacimab可将年化出血率（ABR）降低35%。 Marstacimab为组织因子途径抑制物（TFPI）抗体，TFPI通过抑制FVIIa-TF-FXa复合物削弱外源性凝血途径，TFPI抗体则阻断TFPI的活性从而可被用于治疗血友病 TFPI抗体的研发竞争中，诺和诺德的Concizumab、拜耳的BAY-1093884和辉瑞的Marstacimab处于同一梯队，其中诺和诺德Concizumab一度进展最快，但由于血栓事件导致III期临床暂停，如今辉瑞率先完成三期临床验证。 总结 国内方面，康宁杰瑞KN057为首款TFPI抗体，目前处于二期临床阶段，安源医药AP017则为第二个国产TFPI抗体，目前处于一期临床阶段。血友病的治疗以凝血因子替代治疗、FIX/FX双抗等为主，TFPI抗体的成功为血友病患者提供了全新治疗选择。此外，治疗血友病的AAV基因疗法等，

ConSynance Therapeutics, Inc., an emerging biopharmaceutical firm focused on developing novel therapies for rare central nervous system (CNS) disorders, today announced positive results from its Phase 1 trial for CSTI-500, a potential groundbreaking treatment for Prader-Willi Syndrome (PWS). In the study conducted at Vanderbilt Medical Center in Nashville, Tennessee, CSTI-500, a Triple Monoamine Reuptake Inhibitor (TRI), demonstrated a strong safety profile with no severe adverse events. Import

Results Add to Growing Body of Evidence that Inhibiting PP2A with LB-100 May Be a General Method for Enhancing the Effectiveness of Immunotherapy in Refractory Cancers LIXTE Biotechnology Holdings, Inc. (“LIXTE” or the “Company”) (Nasdaq: LIXT) today announced that a recently published article in the journal Cancer Research showed that PP2A, the pharmacologic target of LIXTE’s lead clinical compound, LB-100, when inactivated in pre-clinical models of glioma, activates a complex intracellular sig