Sept. 02, 2024 -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that it will share the topline results from the Phase 2 EMBOLD study of relutrigine (PRAX-562) in SCN2A and SCN8A Developmental and Epileptic Encephalopathies (DEEs) on Tuesday, September 3, 2024, prior to ma

9月3日，盛世泰科宣布完成超亿元C轮融资首关。本轮投资方为同人博达，所募集资金将用于该公司即将上市的1类创新药产品森格列汀（曾用名：盛格列汀）的商业化生产和销售，以及后续创新产品管线的临床开发。 盛世泰科是一家处于商业化阶段的生物科技公司，致力于优质化与差异化的小分子创新药研发与产业化。根据新闻稿介绍，该公司已经搭建了覆盖降糖、抗癌和自身免疫等丰富的创新药管线。其中自主研发的新一代高选择性DPP-4抑制剂森格列汀即将获批上市，临床结果已经显示该产品“量”半功倍的降糖效果，以及显示出很好的药物安全性。 森格列汀的开发也验证了盛世泰科研发平台的创新性与可行性，依托该平台，盛世泰科还开发了多款进入临床阶段的抗肿瘤药物，其中新一代小分子CXCR4拮抗剂CGT-1881正在开发用于造血干细胞动员，FGFR/VEGFR双靶点抑制剂CGT-6321正在开发治疗实体瘤，新一代ALK抑制剂CGT-9475有望解决肺癌治疗中耐药性和脑转移等临床痛点。其中，CGT-1881与CGT-9475两个项目均已获得美国FDA的临床许可。 参考资料： [1]新资讯 | C轮超亿元融资首关 盛世泰科开启核心创新产

9月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，神州细胞1类新药SCT520FF注射液获批临床，适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性。公开资料显示，SCT520FF注射液是神州细胞自主研发的一款抗血管生成生物药。 年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种潜在进展性黄斑病变，是老年人中央视力不可逆丧失的最常见病因。根据临床特征分为早中期AMD和晚期AMD，早中期主要表现为玻璃膜疣和黄斑区色素改变，通常视力正常或接近正常，晚期则出现中心视力下降或丧失。晚期AMD又分干性AMD和湿性AMD（既新生血管性 AMD）。所有AMD从干性开始，约10％会发展为湿性AMD。尽管发展为湿性AMD的患者相对较少，但因AMD引起的严重视力损失中，约80~90%来自湿性AMD。 抗血管内皮生长因子（VEGF）药物的到来，为治疗湿性年龄相关性黄斑变性提供了新的治疗方法。这些药物通过减少新生血管的生长和水肿起作用。目前无论是全球还是中国，已经有多款抗血管生成生物药物获批上市。与此同时，业界还在继续探索研发更多新型药物，来提升临床疗效和安全性。 期待神州细胞研发的这款抗血管生成生物药SCT520FF注射液能

8月26日，启德医药宣布，其自主开发的新一代HER2 ADC GQ1005获CDE批准开展III期临床研究，用于治疗HER2阳性不可手术切除/转移性乳腺癌。 GQ1005是启德医药基于独创的酶促定点偶联技术（iLDC）开发的一款靶向HER2的创新ADC药物，其有效载荷采用了启德医药自主开发的新型拓扑异构酶抑制剂，旁观者杀伤作用更为强大，同时结合独特的连接子设计，稳定性更好，实现了疗效和安全性的全面平衡。公开信息显示，GQ1005在多种肿瘤细胞模型中展现出与Enhertu相当的抗肿瘤疗效，且无明显毒性，治疗指数更高。 2024年5月，启德医药在美国癌症研究协会年会(AACR 2024)公布了GQ1005治疗HER2表达或突变晚期实体瘤I期临床数据。截止2024年1月，该研究共纳入116例受试者，分析结果显示，GQ1005在2.0mg/kg~8.4mg/kg剂量范围内表现出良好的耐受性和可控的安全性，同时在多种实体瘤患者中表现出优异的治疗效果。 截至目前，全球共有3款HER2 ADC获批上市，分别是罗氏的Kadcyla、阿斯利康/第一三共共同开发的Enhertu和荣昌生物的Aidix

9月2日，中国国家药监局(NMPA)药品审评中心（CDE）官网最新公示，拜耳（Bayer）利伐沙班片因符合NMPA“对原研的化学药品和生物制品转移至境内生产的药品上市注册申请”的情形，拟纳入优先审评。 公开资料显示，NMPA于2024年上半年发布了公开征求《关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事宜的公告》意见。其中提到，对原研的化学药品和生物制品转移至境内生产的药品上市注册申请，国家药监局纳入优先审评审批适用范围。 公开资料显示，利伐沙班片是一种非维生素K拮抗剂类口服抗凝物。它可通过抑制因子Xa，中断凝血瀑布的内源性和外源性途径，抑制凝血酶的产生和血栓形成。在全球范围内，利伐沙班已经在超过130个国家或地区获批上市，为多种静脉和动脉血栓栓塞患者提供保护。值得一提的是，该产品还入选了知名媒体Fierce Pharma发布的2021年全球TOP20重磅药物名单。 在中国，该产品也已经获批多种适应症，包括用于择期髋关节或膝关节置换手术成年患者预防静脉血栓形成、非瓣膜性房颤成年患者、冠状动脉疾病或外周动脉疾病患者、VTE预防及治疗等。 本次利伐沙班片拟

9月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，苏州信诺维医药科技股份有限公司申报的XNW5004片拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。公开资料显示，XNW5004是新一代EZH2小分子抑制剂，它在血液瘤、前列腺癌等适应症中已显示出较好的抗肿瘤疗效，目前正处于2期临床。 EZH2是目前癌症治疗的潜在治疗靶点之一。研究表明，EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，它通过催化作用控制各种基因表达，从而调节细胞的正常生理功能。EZH2的异常表达与多种癌症的进展和不良预后有关，包括前列腺癌、乳腺癌、肺癌和恶性血液肿瘤等。 XNW5004是一种底物竞争性、选择性小分子EZH2抑制剂。作为表观遗传学药物，它可调节抑癌基因的表达从而抑制肿瘤生长。临床前研究结果显示，XNW5004在多个血液癌症和实体肿瘤模型中均显示良好疗效，可显著抑制野生型和各种突变型EZH2的活性，且具有良好的疗效、药代动力学和安全性，有望成为癌症治疗的有力候选药物。 根据研究人员在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的1期临床试验数据，XNW5004在各个剂量组和各瘤种中均展现出良

- Based on a per-protocol interim analysis of safety and efficacy data, the Independent Data Monitoring Committee (IDMC) recommended that the trial continue without modifications - No new safety signals observed at interim analysis - Primary endpoint of progression free survival projected to be reached in the first half of 2025 Aug. 30, 2024 -- IO Biotech (Nasdaq: IOBT), a clinical-stage biopharmaceutical company developing novel, off-the-shelf, immune-modulating therapeutic cancer vaccines bas

Proceeds to be used for development of lead compound tuspetinib in combination therapy as frontline treatment for newly diagnosed AML patients Aug. 30, 2024 -- Aptose Biosciences Inc. (“Aptose” or the “Company”) (NASDAQ: APTO, TSX: APS), a clinical-stage precision oncology company developing tuspetinib, a highly differentiated oral kinase inhibitor for the treatment of patients with acute myeloid leukemia (AML), today announced that it received a $10 million loan through a Facility Agreement wi

人类表皮生长因子受体2（HER2）是一种跨膜酪氨酸激酶受体。HER2扩增与癌细胞增殖、迁移和分裂过程有关，发生在15%-20%的乳腺癌、胃癌中，在其他实体瘤中的发生率约2%-3%，因此HER2扩增可作为多种实体瘤的潜在治疗靶点。 德曲妥珠单抗（Enhertu，T-DXd）是一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC），已获批包括乳腺癌、胃癌在内的多个适应证，包括今年4月由美国FDA批准的不限癌种适应证，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化[IHC] 3+）实体瘤成年患者。尽管一项T-DXd的1期研究纳入了乳腺癌和胃癌以外的HER2表达实体瘤患者，但其针对广泛的HER2扩增实体瘤患者的研究仍然较少。 近日，T-DXd相关临床研究取得新的突破，发表于Journal of Clinical Oncology。研究结果显示，在通过cfDNA检测出的晚期HER2扩增实体瘤患者中，给予T-DXd治疗可带来持久缓解，客观缓解率（ORR）达56.5%，疾病控制率（DCR）达90.3%，且总体安全性良好。 研究人员指出，该研究为T-DXd应用于HER2扩增实体瘤的治疗提供了有希望的循证证据。

Additional Data from SEQUOIA-HCM Demonstrate Favorable Cardiac Remodeling by Cardiac MRI, Improvements in Cardiac Structure and Function by Echocardiography, Symptom Relief and Improvement in Biomarkers with Aficamten Presentations Accompanied by Four Simultaneous Journal Publications Company to Host Conference Call and Webcast Tuesday, September 3rd at 8:00 AM Eastern Time Sept. 01, 2024 -- Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) today announced that additional data from SEQUOIA-HCM (Safety,