July 22, 2024 -- Zymeworks Inc. (Nasdaq: ZYME), a clinical-stage biotechnology company developing a diverse pipeline of novel, multifunctional biotherapeutics to improve the standard of care for difficult-to-treat diseases, today announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) has cleared the investigational new drug (IND) application for ZW191, the Company’s novel folate receptor-⍺ (FR⍺) targeted topoisomerase I inhibitor (TOPO1i) antibody-drug conjugate (ADC). “ZW191 is a

Ionis Pharmaceuticals宣布，其在天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中进行的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量递增（MAD）部分并取得积极成果。分析显示，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能，高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。根据此积极结果，Ionis计划与监管单位进行讨论，并于2025年上半年启动关键3期研究。 天使综合征是一种严重的神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起。据估计，全球每2.1万人中就有1人患有此病。患者在儿童早期表现为严重的智力缺陷，平衡与运动障碍，并伴有癫痫发作和共济失调，患者的发育多停留在4-6岁阶段。AS患者有正常的寿命，但其生活需完全依赖护理人员。虽然天使综合征患者的部分症状可以通过现有药物改善，但目前仍无获批疗法可以改变疾病进程。 HALOS试验是一项全球、开放标签试验，共纳入了51名AS患者，患者年龄在2至50岁之间。这次所公布的结果来自试验6个月时，MAD部分最后一个时间点的数据。结果显示，在所有年龄和基因型的患者中都

2024年7月22日，甘李药业公布长效GLP-1受体激动剂双周制剂GZR18的2b期临床数据，每两周给药12mg、18mg、24mg、48mg治疗30周分别减重11.15%、13.22%、14.25%、17.29%，每周给药一次24mg治疗30周减重17.78%。 目前临床上疗效最好的减肥药物为礼来的GLP-1R/GIPR双八点激动剂，治疗72周减重20.1%，信达生物上市审评阶段的玛仕度肽治疗32周减重13.1%， 以ADA2024会议上公布的GLP-1类产品最新数据为参照，GZR18的减重效果同样媲美多款双靶点产品。 安全性方面，GZR18的总体耐受性良好，最常见的不良事件为胃肠道反应，大多数事件的严重程度为轻中度，与同类药物相当。 GLP-1的疗效迭代方面，以联合治疗或双靶点多靶点的不同机制叠加为主，甘李药业的GZR18则通过差异化设计，并进一步提高剂量（司美格鲁肽为2.4mg，7.2mg处于三期临床， 替尔泊肽最高计量15mg，GZR18则采用每两周48mg）。在耐受性可以接受的情况下，两周一针48mg剂量的减重疗效媲美双靶点GLP-1药物。 内容来源于网络，如有侵权，请联系

近日， Kazia Therapeutics宣布，旗下PI3K/mTOR抑制剂Paxalisib对比标准治疗（SOC）用于胶质母细胞瘤的II/III期GBM-AGILE研究取得了积极结果，达到了总生存期（OS）这一主要终点，非甲基化的新发胶质母细胞瘤（NDU）患者的总生存期有临床意义的改善，受此消息催化，Kazia股价两天暴涨超6倍。 具体来看，在GBM-AGILE（NCT03522298）研究的目的是评估Paxalisib作为手术切除和使用TMZ进行初始化疗后的辅助治疗药物，在新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者中的安全性、耐受性、第二阶段推荐剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性，本次试验共纳入了313名新诊断的MGMT未甲基化和复发性GBM患者。 在有效性方面，对于新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者，Paxalisib组的中位总生存期（OS）为15.54个月，而标准治疗（SOC）组为11.89个月，Paxalisib组在总生存期上显著优于SOC组。并且敏感性分析的结果进一步证实了这一结果，Paxalisib组和SOC组的中位总生存期分别为15.54个月和

FDA Approves Samsung Bioepis’ EPYSQLI® (eculizumab-aagh) as a Biosimilar to Soliris (eculizumab) Samsung Bioepis’ eighth biosimilar approved by the U.S. Food and Drug Administration EPYSQLI is approved for the treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) Approval paves way for expanded access to quality-assured biologics for patients suffering from rare diseases INCHEON, South Korea, July 22, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Samsung

近日,先通医药海外参股公司Meilleur及其用于治疗阿尔茨海默病的新一代Aβ-PET显像剂NAV-4694被纳斯达克上市公司Lantheus收购。 美国国家老龄化研究所和阿尔茨海默病协会（NIA-AA）工作组最新发布的修订版指南指出，阿尔茨海默病应使用基于蛋白质的生物标志物进行生物学定义，包括Aβ和Tau在内的生物标志物可用于诊断阿尔茨海默病并提供其严重程度的指标。1 NAV-4694目前正处于临床Ⅲ期开发阶段，已被广泛用于学术和行业的研究性治疗试验。NAV-4694与Lantheus的下一代18F 标记Tau-PET显像剂MK-6240（florquinitau）形成互补，扩大了Lantheus的阿尔茨海默病诊断产品组合。 MK-6240是一款18F标记的高亲和力Tau蛋白PET显像剂。该药物对Tau蛋白的探测显像对比度高，可无创、精准、定位、定量地呈现阿尔兹海默病患者脑部Tau蛋白沉积的病理变化。此前，Lantheus通过收购Cerveau公司获得了MK-6240的全球权益，而先通医药是Cerveau的股东之一。根据现有的再许可协议，先通医药保留了MK-6240在中国的权益。

Study enrolled 268 patients, exceeding target enrollment. Largest interventional study ever to be conducted in pulmonary sarcoidosis. Topline data are expected in the third quarter of 2025. July 22, 2024 -- aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: ATYR), a clinical stage biotechnology company engaged in the discovery and development of first-in-class medicines from its proprietary tRNA synthetase platform, today announced that it has completed enrollment in its global pivotal Phase 3 EFZO-FIT™ study of its l

$12.9 Million Transaction Includes Approximately $3.4 Million of New Funding and a $9.5 Million Full Cancellation of Outstanding Senior Notes and Extinguishment of Series B Preferred Shares The Company Also Established a $35 Million Equity Line of Credit July 22, 2024 -- Windtree Therapeutics, Inc. (“Windtree” or “the Company”) (NasdaqCM: WINT), a biotechnology company focused on advancing early and late-stage innovative therapies for critical conditions and diseases, today announced the closin

GSK今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物（ADC）Blenrep（belantamab mafodotin）与硼替佐米加地塞米松（BorDex）或泊马度胺加地塞米松（PomDex）联用，治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的上市授权申请（MAA）。 该申请基于3期临床试验DREAMM-7和DREAMM-8的中期结果，这两项试验均达到了其主要终点，显示出Blenrep联合治疗组在无进展生存期（PFS）方面相对于标准治疗组具有统计学显著性和具有临床意义的改善。 DREAMM-7评估了Blenrep与BorDex联合使用，与当前用于该病的标准治疗方案（daratumumab加BorDex）相较，作为RRMM患者2线及之后治疗中的疗效。此前在投资者会议上分享的结果显示，接受Blenrep联合疗法患者（N=243）的中位无进展生存期（PFS）为36.6个月（95% CI：28.4-NR），较活性对照组患者（N=251）的13.4个月（95% CI：11.1-17.5）多了近2年，接受Blenrep联合疗法患者的疾病进展或死亡风险降低了近60

7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。公开资料显示，LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。 公开资料显示，RPE65基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病，患者在婴幼儿期发病，几乎所有患者最终进展为完全失明。这类疾病临床尚无有效治疗方法。 LX101是上海朗昇生物研发的针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。 公开资料显示，朗信生物成立于2020年，致力于基因治疗创新药物研发制造，专注于眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域。今年6月，朗信生物宣布完成B+轮融