Yunding Xinyao Pharmaceutical Technology Co., Ltd.

EVM16在北京大学肿瘤医院顺利完成首例患者给药，表明云顶新耀具有自主知识产权的肿瘤新抗原人工智能（AI）算法系统和经过临床验证的mRNA技术平台已成功进入人体试验阶段。 临床前研究显示，EVM16在小鼠模型中显著抑制了肿瘤生长，同时展现出良好的安全性。 临床前数据还证明了EVM16与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持其在临床中的联用。 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布自主研发的首款新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已在北京大学肿瘤医院顺利完成首例患者给药，标志着此项临床试验项目的里程碑进展。临床试验项目EVM16CX01是EVM16开展的首次人体试验，由北京大学肿瘤医院和复旦大学附属肿瘤医院发起，用于评估EVM16注射液单药及联合PD-1抗体治疗在晚期或复发实体瘤受试者的安全性、耐受性、免疫原性和初步疗效的剂量递增及扩展研究。 EVM16是一款云顶新耀自研、AI算法驱动识别肿瘤新抗原的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗。根据每位患者特有的肿瘤细胞突变，使用自主研发且具备自我迭代能力的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法系统，识别出具有较高免疫原性的肿瘤新抗原，并设计出编码数十种肿瘤新抗原的mRNA治疗性疫苗。EVM16通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统在体内进行高效的抗原呈递，激活患者自身的新抗原特异性T细胞免疫，进而达到杀伤肿瘤细胞和治疗癌症的目的。 在此前的临床前研究中，EVM16在多种小鼠模型中都激发出了强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中实现了显著的肿瘤生长抑制。云顶新耀自研的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法系统不仅能识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还识别出了多个之前未报道的肿瘤新抗原，并且在多个独立验证研究中展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力。临床前数据还证明了EVM16与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持个性化肿瘤疫苗与免疫检查点抑制剂在临床中的联用。在临床前安全性评估试验中，EVM16也展现了良好的安全性。这些结果综合说明，EVM16注射液免疫原性强、安全性良好，和免疫检查点抑制剂联用有望给肿瘤患者带来更多临床获益。 沈琳教授 北京大学肿瘤医院 消化肿瘤科主任 中国临床肿瘤学会 胃癌专家委员会主任委员 我们团队非常高兴完成了个性化肿瘤疫苗EVM16的首例患者给药，这标志着EVM16的临床研究迈入了全新阶段。EVM16利用mRNA技术，根据每位患者肿瘤特异性的突变或表位，为患者“量身定制”抗癌方案，激活患者自身的肿瘤特异性免疫反应，进而识别并攻击肿瘤细胞。尤其令人振奋的是，在临床前研究中，EVM16疫苗与PD-1抗体联合使用展现出显著的协同抗肿瘤效果，展现出更广阔的临床应用前景，这表明EVM16有望提供更为多样化的治疗策略。我们对后续的研究充满信心，期待为癌症患者提供全新且可及的治疗选择，为全球患者带来生命希望。 罗永庆 云顶新耀首席执行官 近年来，AI赋能新药研发已成为重要趋势，尤其在mRNA疫苗领域，AI正逐渐成为推动提升研发效率和精准度的关键力量，受到生物制药行业的高度重视和各国政府的大力支持。自2021年以来云顶新耀的mRNA平台成功地通过了临床验证，公司致力于肿瘤治疗性疫苗的自主研发，利用AI算法发现肿瘤新抗原，通过不断优化算法平台，实现更精准的肿瘤新抗原识别和验证，为自研mRNA治疗性肿瘤疫苗奠定了基础和先行优势。 EVM16作为云顶新耀自主研发的首款个性化mRNA治疗性肿瘤疫苗，其首例患者的顺利给药标志着该疫苗从实验室研究向临床应用迈出了坚实一步，表明云顶新耀具有自主知识产权的肿瘤新抗原AI算法系统和mRNA技术平台已成功进入人体试验阶段。目前，云顶新耀已成功将经过临床验证的自研mRNA平台本地化，构建了一个涵盖从抗原设计、mRNA序列优化，LNP递送技术到产业化生产的端对端全产业链平台，具备了在全球范围内解决巨大未满足医疗需求的潜力。我们期待EVM16在临床试验中展现治疗潜力，早日为全球肿瘤患者带来新的治疗手段，改善治疗效果，给患有危及生命的肿瘤患者提供更多选择，开拓肿瘤免疫治疗新蓝海。 Globocan 2022年统计数据显示，全球新发肿瘤人数1997.6万人，因肿瘤死亡的人数为974.4万人1。以免疫检查点抑制剂为主的免疫疗法已经成为某些肿瘤治疗非常重要的一部分，但仅对部分患者有效，肿瘤治疗领域急需在此基础上开发新一代免疫疗法。个性化mRNA肿瘤疫苗则成为极具潜力的新一代免疫疗法。 云顶新耀正通过具有自主知识产权的mRNA技术平台，多路径开发肿瘤及其他治疗性的mRNA药物，且拥有这些产品的全部知识产权及全部全球权益。公司目前正在研发多个mRNA肿瘤治疗性疫苗药物，包括个性化肿瘤治疗性疫苗（PCV）、肿瘤相关抗原（TAA）肿瘤治疗性疫苗、免疫调节肿瘤治疗性疫苗、自体生成CAR-T产品等 ，并开发新一代LNP递送系统以增强细胞介导的免疫反应。肿瘤相关抗原(TAA)疫苗的新药临床试验于2025年在中美两地递交申请。 关于EVM16 EVM16是一款云顶新耀医药科技有限公司自主研发的新型mRNA个性化肿瘤疫苗。EVM16是用菌种库制备得到的线性化质粒DNA为模板，经体外转录、纯化、除菌过滤制备出mRNA原液，采用脂质纳米颗粒（LNP）技术将mRNA原液包封在由特定脂质组分组成的纳米级脂质颗粒中，加入其他辅料经无菌灌装制成。EVM16根据每位患者独有的肿瘤细胞突变，使用自主研发的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法，识别出具有较高免疫原性潜力的新抗原，采用脂质纳米颗粒（LNP）递送系统将能高效表达肿瘤新抗原的mRNA递送至人体内。受试者接种EVM16注射液后，mRNA被递送入细胞内生成新抗原肽段，诱导机体产生新抗原特异性的T细胞免疫反应，来杀伤清除表达新抗原的肿瘤细胞而达到抑制肿瘤生长和治疗癌症的目的。 关于EVM16CX01研究 此研究是一项评估EVM16注射液单药及联合PD-1抗体治疗对晚期或复发实体瘤受试者的安全性、耐受性、免疫原性和初步疗效的剂量递增及扩展研究，也是EVM16的首次人体试验。主要研究目的包括评估EVM16单药以及EVM16联合PD-1抗体在晚期或复发性实体瘤受试者中的安全性和耐受性，确定EVM16的II期推荐剂量（RP2D）；次要目的包括评估EVM16在晚期或复发性实体瘤受试者中的免疫原性，以及评估EVM16联合PD-1抗体在晚期或复发性实体瘤受试者中的初步有效性。 关于云顶新耀 云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。 前瞻性声明 本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述，乃基于本公司或管理层在做出表述时对公司业务运营情况及财务状况的现有看法、相信、和现有预期，可能会使用“将”、“预期”、“预测”、“期望”、“打算”、“计划”、“相信”、“预估”、“确信”及其他类似词语进行表述。这些前瞻性表述并非对未来业绩的保证，会受到风险、不确定性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展等各种因素及假设的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司及各附属公司、各位董事、管理人员、顾问及代理未曾且概不承担更新该稿件所载前瞻性表述以反映在本新闻稿发布日后最新信息、未来项目或情形的任何义务，除非法律要求。 参考文献 1.Globocan统计数据：https://gco.iarc.who.int/media /globocan/factsheets/populations/900-world-fact-sheet.pdf.

数据证实，经过40周的维持治疗后，伊曲莫德组具有显著的临床和内镜学方面的获益。 伊曲莫德在多个终点方面都显示出强大的疗效，包括黏膜愈合、内镜恢复正常和组织学改善。 安全性数据与已知特征一致，没有观察到新的安全性信号。 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布其治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的药物伊曲莫德（VELSIPITY®, etrasimod）的亚洲多中心Ⅲ期临床研究的完整维持期数据，在第20届欧洲克罗恩病和结肠炎组织大会（ECCO 2025）上以口头报告形式公布。这是伊曲莫德的亚洲多中心III期临床研究再次在全球消化病领域具有国际影响力的学术会议上发表研究成果，而且是该临床研究维持期数据的首次发表。ECCO 2025于今年2月19日-22日在德国柏林召开。 伊曲莫德是迄今为止在亚洲中重度活动性UC人群中唯一完成大样本随机对照关键性研究的UC先进疗法，ES101002研究结果为伊曲莫德在亚洲中重度活动性UC患者中的应用提供了强有力的证据支持。同时，作为云顶新耀首个自主完成亚太区临床开发的创新药项目，证实云顶新耀稳健的临床开发能力，彰显云顶新耀在亚洲新药研发领域的实力。 本次公布的维持期数据是基于一项在亚洲地区开展的伊曲莫德的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究。此项研究是迄今为止完成的最大规模的亚洲中重度溃疡性结肠炎的III期注册临床研究，总计340名既往对至少一种溃疡性结肠炎常规治疗、生物制剂或Janus激酶抑制剂治疗失败或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎患者进入诱导期且以2:1随机分组分别接受伊曲莫德2mg每日一次或安慰剂治疗12周。完成12周诱导治疗并达到临床应答的患者进入维持期，再次以1:1随机分组接受为期40周的每日一次伊曲莫德2mg或安慰剂的治疗。 维持期数据显示，伊曲莫德组第40周时达到临床缓解的患者比例显著高于安慰剂组（伊曲莫德组48.1% vs安慰剂组12.5%；治疗差异35.9% [95% CI: 22.5%，49.2%]，双侧p值<0.0001），差异具有显著的临床意义；所有关键次要终点，即维持期第40周内镜改善（伊曲莫德组61.0% vs.安慰剂组15.0%；百分比差异：46.6% [95% CI : 33.2%，60.1%]，双侧p值<0.0001 ）和临床应答（伊曲莫德组79.2% vs.安慰剂组35.0%；百分比差异：45.6% [ 95% CI :31.9%，59.3%]），结果也具有显著的临床意义和统计学意义的改善。其他包括黏膜愈合、内镜恢复正常等的次要终点也均达到具有显著临床意义和统计学意义（p<0.0001）的改善，值得注意的是，51.9% 伊曲莫德治疗组患者达到粘膜愈合（定义为中心化阅片内镜子评分≤1 [排除易脆] 且 Geboes 指数评分＜2.0 ），而安慰剂组仅有 8.8%的患者达到该终点（双侧 p 值＜0.0001）。同时，维持期治疗显示了伊曲莫德良好的安全性，安全性数据与已知特征一致，没有观察到新的安全性信号。 罗永庆 云顶新耀首席执行官 我们非常高兴地看到，伊曲莫德维持期数据的积极结果在世界权威的炎症性肠病学术会议上进行展示，进一步证实了伊曲莫德作为治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）创新疗法的优势。自身免疫性疾病一直是云顶新耀的重点研究领域，我们始终致力于推动伊曲莫德的可及性和应用范围。未来，我们将持续致力于扩大伊曲莫德在亚洲范围的可及性，从而造福更多患者。 吴开春教授 伊曲莫德亚太临床试验 牵头研究者 世界胃肠病学会常务理事 亚太消化病学会秘书长 兼常务理事 中华医学会消化病学 分会副主任委员 中国人民解放军第四军医 大学附属西京医院 作为目前唯一在全球Ⅲ期ELEVATE临床试验中证实对孤立性直肠炎有疗效的药物，伊曲莫德在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的亚洲多中心Ⅲ期临床研究结果中，诱导期和维持期的治疗均取得了积极结果。这种新一代选择性S1P调节剂通过口服、每日一次的治疗方案，可快速起效，达到临床缓解，并显示其对于深度愈合的积极作用，显著提高了内镜恢复正常和粘膜愈合的患者比例，助力患者早日达标。期待未来伊曲莫德可以惠及更多溃疡性结肠炎患者。 作为云顶新耀自身免疫性疾病领域的重磅产品，伊曲莫德是一款创新的先进疗法，通过口服、每日一次的治疗方案，可快速起效，并达到临床缓解、实现黏膜愈合。伊曲莫德已于2024年在新加坡、中国澳门商业化上市，新药上市申请也已获得中国内地、中国香港的正式受理，并被纳入粤港澳大湾区内地9市临床急需进口港澳药品医疗器械目录（2024年），已在广东佛山开出大湾区内地首张处方。 关于伊曲莫德（VELSIPITY®, etrasimod） 伊曲莫德（VELSIPITY®，etrasimod）是一种每日一次口服的高选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，采用优化的药理学设计，与S1P受体1、4和5结合。伊曲莫德目前已在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚、英国、瑞士、以色列以及中国澳门和新加坡获得新药上市批准。 关于云顶新耀 云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。 前瞻性声明 本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述，乃基于本公司或管理层在做出表述时对公司业务运营情况及财务状况的现有看法、相信、和现有预期，可能会使用“将”、“预期”、“预测”、“期望”、“打算”、“计划”、“相信”、“预估”、“确信”及其他类似词语进行表述。这些前瞻性表述并非对未来业绩的保证，会受到风险、不确定性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展等各种因素及假设的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司及各附属公司、各位董事、管理人员、顾问及代理未曾且概不承担更新该稿件所载前瞻性表述以反映在本新闻稿发布日后最新信息、未来项目或情形的任何义务，除非法律要求。

▎药明康德内容团队编辑 12月4日，云顶新耀发布了其拥有全球权益的新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 EVER001（又名：XNW1011），在治疗原发性膜性肾病（pMN）的1b/2a期临床试验阶段性数据取得了积极结果。 对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示，此次阶段性数据中取得的积极结果，显示了EVER001作为新一代BTK抑制剂，对于包括原发性膜性肾病在内的多种自身免疫性肾病治疗的潜力。“作为首个公布的具有全球权益的管线产品数据，EVER001在原发性膜性肾病患者中取得的阶段性结果令人鼓舞。我们将继续推进EVER001的全球临床开发，以最快速度满足患者的临床需求。” 膜性肾病为成人肾病综合征常见的病理类型，在中国的患病率呈逐年升高的趋势，是发病率仅次于IgA肾病的原发性肾小球肾炎。不仅如此，原发性膜性肾病还是原发性肾小球肾炎和终末期肾病（ESRD）的第二大原因，超过30%的原发性膜性肾病会进展为ESRD。然而，截至目前，原发性膜性肾病尚无获批的治疗药物，目前使用的治疗手段伴有显著的副作用。即便如此，现行的标准治疗手段仍然对超过30%的患者无效，而即便在那些症状缓解的患者中，也会有约30%最终复发。因此，全球亟需研发能提高治疗缓解率、降低高复发率、减少慢性肾毒性风险的治疗药物。 据了解，EVER001治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床试验为一项正在进行中的中国研究，用于评价EVER001在蛋白尿为特征的肾小球疾病的中国患者中的安全性、疗效、药代动力学和药效学。共有31名经肾脏活检证实的、磷脂酶A2受体（PLA2R）自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者入组2个剂量组，接受EVER001共36周的治疗。 本次公布的临床数据初步证明了EVER001用于原发性膜性肾病的疗效与安全性。报告结果显示，直至9月13日的数据截止日期，在已完成36周治疗的低剂量组患者中，81.8%（9/11）的患者实现临床缓解，高剂量组中已完成24周治疗的患者即有85.7%（6/7）实现临床缓解。除低剂量组的1例患者外，其他所有完成36周治疗的低剂量组患者，以及所有经24周治疗的高剂量组患者分别在36周和24周都实现了免疫学完全缓解。对于低剂量队列患者，在治疗开始后的第24周时，患者抗PLA2R水平降低超90%，并且在停药随访期（最长至52周）内免疫效应保持稳定。 值得关注的是，此次公布的积极结果不但显示出EVER001的高低两个剂量组均可以带来高临床缓解率，还证实其在安全性方面显著优于共价非可逆型BTK抑制剂，未见在其他共价非可逆BTK抑制剂上观察到的有临床意义的不良事件，如出血、心律失常、严重感染、白细胞减少、血小板减少，严重肝功能损伤等。 云顶新耀新闻稿表示，这种兼顾疗效与安全性的优势，与EVER001共价可逆的设计密不可分，显示出EVER001具有出色的选择性、强效靶点结合能力、以及更少的在靶和脱靶毒性。 除了原发性膜性肾病之外，EVER001在其他自身免疫性肾病方面也具有潜力，包括 IgA肾病、狼疮性肾炎、微小病变 (MCD) 和局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS)。 参考资料： [1] 云顶新耀宣布治疗原发性膜性肾病的新型BTK抑制剂EVER001在1b/2a期临床试验阶段性数据中取得积极结果. Retrieved  Dec 4，2024, from  https://mp.weixin.qq.com/s/_qC5gmtgLUsmlxnXDvZGBQ 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。