Penpulimab

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。自2019年首个国产创新药闯关FDA成功以来，获FDA批准上市的国产原研创新药已经增至8款，其中7款均为抗肿瘤药。涉及药企有康方生物、贝达药业、百济神州、和黄医药、君实生物、天济医药和传奇生物。整理如下：来源：各企业官网其中康方生物于2025年4月26日宣布，其自主研发的派安普利单抗注射液获得FDA批准上市，用于治疗复发或转移性鼻咽癌的一线治疗和以铂类为基础的至少一线化疗治疗进展后治疗。这标志着派安普利单抗成为康方生物首个在美国获批上市的创新生物药，也代表着中国药企全过程独立主导的创新药首次获得FDA批准，具有重要的里程碑意义。此外，获批最早的是百济神州的泽布替尼胶囊，据公司财报，2024年泽布替尼在全球销售额总计188.59亿元，同比增长106.4%。其中美国仍是其大型销售收入贡献地区，2024年，泽布替尼在美国的销售额总计138.90亿元，同比增长107.5%，占比超73%。其成功源于精准适应症卡位：在慢性淋巴细胞白血病（CLL）领域，泽布替尼通过头对头试验击败伊布替尼，成为美国CLL治疗指南首选，市场份额持续攀升。而替雷利珠单抗（百泽安）国内销售额44.67亿元，同比增长17.4%，增速放缓。 值得关注的产品还有传奇和强生合作开发的一款 BCMA CAR-T西达基奥仑赛，目前已经在中国、美国、欧盟、日本等多个国家和地区上市，获批用于治疗多发性骨髓瘤。2024 年全球销售额达 69.28 亿元（9.63 亿美元），同比增长 95.51%。其中美国市场销售 62.52 亿元，占比超 90%。4 月 15 日，强生发布一季度财报，西达基奥仑赛 Q1 销售额为 3.69 亿美元（约合 26.5 亿元），同比增长 135%。其中美国市场收入 3.18 亿美元，同比增长 127%。按照这个趋势，2025 年西达基奥仑赛有望突破 10 亿美元年销售额门槛，正式跻身重磅炸弹药物行列。和黄医药的呋喹替尼2024销售额以 235.83% 的同比增速成为「增速黑马」。去年卖了超29亿元，这是第一个批准用于治疗转移性结直肠癌（mCRC）的针对所有三种血管内皮生长因子受体（VEGFR）亚型的选择性抑制剂，无论患者的生物标志物状态如何。如此强劲的增速，一方面是该药在保持其 mCRC 竞争力的同时获批了新的子宫内膜癌适应症。另一方面，也得益于其在美国市场迅速获得患者接纳，并在全球十多个国家上市。然而，拿下FDA的入场券并非易事。一款创新药从研发到获批上市，往往需要投入数年甚至数十年的时间，耗费数亿美元的资金，期间还要面临无数次的失败与挫折。但一旦成功，回报也非常可观。国内某上市生物药企相关负责人表示，对药企而言，FDA批文更像是一个战略支点，既能降低后续研发和商业推广的成本，又能让资本市场给出更漂亮的估值。一款药物拿下FDA的批准，价值绝非仅限于美国市场——这枚金字招牌将成为撬动全球市场的强力杠杆。获得FDA批准后，欧盟、日本等发达经济体往往会基于FDA的获批数据开启审批快车道；东南亚国家和地区也会为其亮起绿灯，通常能让药物的上市周期提前1-2年。参考资料：各企业官网人民日报健康客户端-END-2025CMC-CHINA药博会 • 展位火热预定中！

希望之城在 AACR 上展示的最新研究成果，其亮点涵盖人工智能、精准医疗及免疫疗法等多个前沿领域。全美顶尖癌症研究机构希望之城将亮相美国癌症研究协会(AACR)年度会议。希望之城是美国规模最大、技术最先进的癌症研究与治疗中心之一，其国家医疗中心被《美国新闻与世界报道》评为全美癌症治疗前五强。在4月25日至30日于芝加哥举办的这场学术盛会上，希望之城的研究团队通过 74 场专题报告、全体会议、学术研讨及海报展示等形式，分享了其创新的临床试验成果、突破性诊断技术及治疗方案的最新进展。David W. CraigPh.D.除大会期间的系列研究成果展示外，希望之城贝克曼研究所综合转化科学系教授兼创始系主任 David W. Craig 博士压轴主持了题为《预测肿瘤学的机遇》的闭幕全体会议（美国中部时间4月30日周三上午8:00-10:00）。此外，他还于周五下午4:46-5:06主持了一场教育专场会议，探讨了如何运用多组学生物分析技术解析实体瘤异质性细胞群的基因特征。Michael CaligiuriM.D.美国中部时间4月26日周六上午10时至11时30分，希望之城国家医疗中心前院长、血液&造血细胞移植学系教授 Michael A. Caligiuri 医学博士主持了一场名为“自然杀伤细胞(NK细胞)临床应用新进展”的专题研讨会，并发表题为《先天免疫淋巴细胞谱系研究——聚焦 NK 细胞》的学术报告。同日早间8时至9时30分，Caligiuri 教授还主持了“学术创业启航篇：从实验室到临床的转化路径”研讨会，系统阐述基础研究成果向临床应用转化的关键实施步骤。Hope S. RugoM.D.在诊疗新进展专题会上，最近加入希望之城担任女性癌症项目主任的 Hope Rugo 医学博士于4月28日周一下1:25 至 1:45发表了一项名为《抗体药物偶联物(ADC)毒性管理新策略》的专题报告。此外，Rugo 博士还以特邀专家身份，出席次日上午10:15至中午12:15举行的“生物制剂与T细胞衔接器临床试验”全体会议研讨环节。希望之城在 AACR 年会上公布的研究成果亮点包括：新型免疫疗法 III 期临床试验取得突破性进展鼻咽癌——这个关乎人体呼吸与吞咽功能的重要咽喉部位恶性肿瘤虽属罕见，但在中国、北非等地区却呈现高发态势。针对复发性或转移性鼻咽癌的治疗，一项创新性免疫疗法与标准化疗的联合治疗方案展现出显著疗效。基于这种名为派安普利单抗（penpulimab）的新药 III 期临床试验数据，美国食品药品管理局（FDA）于上周正式批准其联合顺铂/卡铂与吉西他滨方案，用于复发性或转移性鼻咽癌成人患者的一线治疗。同时，FDA 也批准该药物作为单药疗法，适用于铂类化疗期间或之后出现病情进展、且至少接受过一种其他疗法的同类患者。Aditya ShreenivasM.D., M.S.4月27日周日，美国中部时间下午3:50-4:00，肿瘤内科专家 Aditya Shreenivas 医学博士在临床试验专题研讨会上，重磅发布题为《派安普利单抗（Penpulimab）对比安慰剂联合化疗作为复发性或转移性鼻咽癌一线治疗的全球多中心随机双盲III期临床试验（AK105-304）》的核心数据。 派安普利单抗（Penpulimab）作为新型抗 PD-1 抑制剂，能有效激活免疫系统对癌细胞的识别与攻击机制。先前的研究表明，PD-1 抑制剂与化疗的联合治疗作为亚洲患者的一线治疗方法具有良好疗效，在此基础上，该试验在 III 期阶段纳入了 291 名来自亚洲和非亚洲国家的患者。这些患者分别接受了派安普利单抗与标准化疗的联合治疗以及安慰剂加化疗的治疗。研究结果表明，接受派安普利单抗联合治疗组患者的中位无进展生存期达 9.63 个月，较对照组 7 个月显著延长，疾病进展风险降低 55%。研究人员同样也发现了接受派安普利单抗联合治疗的患者组安全性良好，不良反应可控。希望之城（全球46个试验中心之一）该研究负责人 Shreenivas 博士强调道：“派安普利单抗的独特价值在于其经结构优化的抗 PD-1 抗体特性，旨在提升疗效的同时有效降低免疫相关副作用。这项研究证明了使用派安普利单抗加化疗有望成为复发性或转移性鼻咽癌患者新的一线治疗选择。”他还提及到，该药物已在中国获批用于复发难治性经典霍奇金淋巴瘤及转移性鳞状非小细胞肺癌治疗。此次研究成果有望推动其在更多国家与适应症领域的获批进程。Shreenivas 博士指出，该临床试验的后续研究方向将聚焦于疗效预测模型的建立。研究团队已针对不同特征亚组展开深度分析，包括存在肝转移病灶的患者、差异化蛋白表达水平群体，以及爱泼斯坦-巴尔病毒（EB病毒）DNA载量各异的病例。EB病毒已被确认为鼻咽癌的重要致病因子。该临床试验由开发派安普利单抗的中国康方生物（Akeso）医药公司赞助。研究人员利用创新技术进一步了解了卵巢癌、前列腺癌和乳腺癌患者的治疗响应卵巢癌对于最常见的高级别浆液性卵巢癌（恶性程度最高亚型），患者对免疫治疗的响应存在显著个体差异。为解析这种异质性并实现精准治疗，希望之城的研究团队和来自加州大学由 Jing Qian（希望之城首席科学官、Irell & Manella 癌症中心主任以及贝克曼研究所 Morgan & Helen Chu 冠名主任的 John D. Carpten 博士实验室博士生）领导的科研团队，试图描述出对治疗有不同响应的患者肿瘤环境中的癌细胞和免疫细胞的特征。研究团队运用前沿的空间转录组技术以绘制癌细胞与免疫细胞的相互作用图谱，从而揭示出不同免疫治疗响应性的肿瘤组织中，免疫细胞行为模式与群体构成的动态差异。作为医学研究领域快速发展的突破性技术，空间转录组学方法能够精确定位组织中基因表达的空间分布特征，为肿瘤微环境研究提供全新视角。对此，研究负责人 Qian 表示：“未来，这种方法可以帮助筛选免疫治疗潜在获益人群以及为治疗无响应者发掘新的干预靶点。最终，这将推动高级别浆液性卵巢癌迈向精准免疫治疗新时代。”据悉，研究团队下一步将构建细胞模型并扩大临床样本规模，重点探究特定免疫细胞亚群的靶向调控对提升卵巢癌免疫治疗响应的作用机制。Qian 博士于4月27日周日美国中部时间下午2:00-5:00，在最新突破性研究海报专场发布了题为《空间转录组学解析免疫检查点抑制剂不同响应程度揭示高级别浆液性卵巢癌肿瘤和免疫微环境差异》的研究成果。前列腺癌最新研究表明，种族因素与疾病生物学特征之间存在的复杂相互作用，可能导致转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)在不同人种患者中呈现差异化表现。为探究西班牙裔与非西班牙裔患者肿瘤组织的生物学差异，希望之城医学中心肿瘤内科 Tanya Barauskas Dorff 教授领衔的研究团队，从现有临床试验中获取了治疗前前列腺活检标本进行深度分析。研究团队采用数字空间分析技术——这项能在组织水平精确定位基因与蛋白表达的前沿技术，对 mHSPC 患者的肿瘤微环境进行了高精度解析。研究发现，西班牙裔与非西班牙裔患者在 Foxp3、PARP 和 STING 等关键蛋白的表达水平上存在显著差异，而这些蛋白正是多种抗癌药物的作用靶点。Tanya Barauskas DorffM.D.Dorff 博士介绍道：“通过对不同种族背景患者样本的深度分析，我们有望揭示导致治疗反应差异的潜在因素。随着更多组织样本检测工作的完成，我们将把分子特征与临床疗效进行关联分析，从而筛选出最具转化价值的候选生物标志物。” 研究团队计划进一步扩大样本多样性，并将分子特征数据与 2026 年初公布的临床试验结果进行系统比对。该项目第一作者、血液学与肿瘤学研究员 Peter Zang 博士于4月29日周二美国中部时间下午2:00-5:00，在题为《基于GeoMx数字空间分析技术的西裔/非西裔mHSPC患者差异蛋白表达研究》的海报展示中汇报了团队的最新发现。乳腺癌肿瘤内科&治疗研究部博士后研究员 Sydney Grant 和助理教授 Aritro Nath 博士于4月27日周二上午9:00至中午12:00（美国中部时间）发布了“基于多模态数据融合与生存变分自编码器的乳腺癌无复发生存期预测系统”的海报演讲，重点介绍该团队开发的一种基于人工智能的强大新方法，用于预测乳腺癌患者的无复发生存期。这项研究突破性地拓展了生成式 AI 模型的临床应用维度，通过整合远超传统生物标志物范畴的多源真实世界数据，构建出更精准、更具个性化的癌症预后预测体系。Aritro NathPh.D.Nath 博士强调道：“该成果有望催生新型临床检测技术。在初诊阶段即可为治疗决策提供科学依据，推动肿瘤诊疗真正迈向精准化时代。例如，AI 系统能精准判别需要强化治疗的高危患者与可避免过度治疗的适宜人群。” 该团队目前正在努力扩展他们的模型，以预测哪种类型的治疗或药物类别对个别患者最有效，目标是在临床上利用人工智能指导治疗选择。新技术识别西班牙裔和拉丁裔患者早发结直肠癌的独特基因变化Enrique Velazquez Villarreal, M.D., Ph.D., M.P.H., M.S.结直肠癌高居癌症致死率第二位，近年来年轻患者比例显著攀升，其中西班牙裔与拉丁裔人群尤为突出。综合转化科学系助理教授 Enrique Velazquez Villarreal  博士团队最新研究发现，该族群早发结直肠癌存在独特的基因变异特征，这些发现为揭示肿瘤发生发展机制提供了关键线索。 论文第一作者 Francisco (Paco) Carranza 博士强调：“这是首个针对洛杉矶地区西裔群体的结直肠癌基因组深度研究。这个长期被科研忽视的族群，其遗传特征将帮助我们开发更精准的靶向治疗方案。”研究团队采用 DNA/RNA 测序结合 10x Genomics Visium 空间转录组技术，首次实现肿瘤微环境中基因表达谱的精准定位。这种创新方法不仅揭示了癌细胞与免疫系统的动态互作机制，更发现了该族群特异的疾病发展规律。重点研究如何消除西裔群体结直肠癌医疗差异的 Velazquez Villarreal 博士表示：“这项研究推动我们向‘医疗平等’的愿景迈进——让不同族裔的患者都能获得最优治疗方案。”据悉，Carranza 和他的合作者计划采用升级版 10x Genomics Visium 平台开展单细胞精度研究。这项突破性技术有望为个体化治疗提供更精细的分子图谱，并为新型临床试验设计奠定基础。Carranza 博士于4月28日周一美国中部时间14:35-14:50，在《基于空间转录组学的西裔早发结直肠癌MYC基因与WNT信号通路多组学分析》专题研讨会上汇报了团队的这项创新成果。希望之城研发的 AI 医疗助手让精准医疗普惠可及、更具包容性Velazquez Villarreal 博士还将在海报上展示其实验室开发的新型精准医疗人工智能工具，该工具可解决整合多源异构数据的关键难题，从而促进癌症研究的公平性。这款名为“精准医学人工智能代理”（PM-AI）的智能对话系统，具备自然语言理解与复杂数据分析的双重能力。它创新性地将临床资料、基因组数据与社会经济因素（如收入水平、医疗可及性等）进行多维关联，使科学家更容易以更全面、更包容的方式研究癌症。Velazquez Villarreal 博士指出：“PM-AI 极大降低了复杂医疗数据的分析门槛，它能帮助研究者精准识别不同人群的最优治疗方案。这意味着未来患者将获得融合遗传特征、健康档案与社会环境等多维度的个体化诊疗，特别是让医疗资源匮乏群体也能享受精准医疗的福祉。”他说，研究团队计划将 PM-AI 应用于更多类型的癌症，并整合更多类型的数据，从而不断扩展 PM-AI 的功能。这一创新工具未来将服务于三大目标：辅助临床决策、优化研究设计、最终实现精准医疗的全民可及。这项题为《PM-AI 智能诊疗系统：基于临床-基因组-社会健康数据的整合分析推进精准医疗与健康公平》的研究，作为 AACR 首个采用"AI 对话代理"尖端技术的入选成果，于4月27日周日美国中部时间14:00-17:00进行了专题海报展示。突破性联合疗法破解 ER+ 乳腺癌耐药难题作为乳腺癌最常见亚型，雌激素受体阳性（ER+）患者中有 30%-50% 会对一线内分泌治疗产生耐药，最终进展为晚期癌症。现有细胞周期抑制剂虽能延缓转移性 ER+ 乳腺癌进展，但耐药性问题同样日益凸显。现在，希望之城科学家的最新研究发现，对细胞周期抑制剂产生耐药的 ER+ 乳腺癌会通过动态重构细胞凋亡通路与增殖通路（调控细胞分裂与生长的关键路径）来维持生存。为攻克这一难题，研究团队创新性地探索靶向生长因子受体的联合治疗方案，旨在实现双重调控——同步阻断癌细胞增殖通路并持续激活凋亡通路，从而延长治疗有效期。通过整合前沿的短期/长期细胞模型实验与数理计算分析，团队成功验证了细胞周期抑制剂瑞博西利（ribociclib）联合生长因子抑制剂阿法替尼（afatinib）的创新疗法。该方案展现出对乳腺癌细胞生长的持久抑制效果。Andrea BildPh.D.“尽管靶向疗法已显著改善激素依赖性乳腺癌疗效，但耐药性仍是制约长期获益的关键瓶颈。”本研究通讯作者、肿瘤内科 Andrea Bild 教授指出，“我们提出的动态调控策略，为提升现有疗法的持续有效性提供了新思路。” 下一步，研究团队的目标是将他们的研究成果转化为临床实践，造福患者。Bild 博士说，为此，他们将扩大时间计算和数学建模的使用范围，以监测分子随时间的变化，并确定可指导未来治疗策略的动态生物标志物。Bild实验室博士研究生 Kimya Karimi 于4月29日周二美国中部时间15:05-15:20，在《ER+ 乳腺癌细胞周期抑制剂耐药内在机制及破解策略》专题研讨会上汇报了这项突破性发现。关于希望之城希望之城的使命是将未来的治愈方法带给今天有所需要的人。希望之城成立于 1913 年，现已发展成为美国最大的癌症研究和治疗机构之一，也是糖尿病和其他危及生命疾病的主要研究中心之一。希望之城的研究为众多突破性癌症药物以及人类合成胰岛素和单克隆抗体奠定了基础。希望之城以美国国家癌症研究所指定的独立性综合癌症中心为核心，为患者带来了独特的综合性护理模式，涵盖了癌症护理、研究和开发、学术和培训以及创新计划。希望之城不断发展的全国性系统包括位于洛杉矶的主院区、遍布南加州的临床护理网点、位于加利福尼亚州橙县的新癌症中心以及位于亚特兰大、芝加哥和凤凰城的治疗网点。希望之城的附属机构包括转化基因组学研究所和 AccessHopeTM 等。如欲了解关于希望之城的更多信息，请通过我们的微信公众号或下方联系方式与我们取得联系。