Toripalimab

据 Insight 数据库统计，本周（8 月 24 日—8 月 30 日）全球共有 83 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款获批上市，1 款申报上市，26 款启动临床，12 款申报临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 22 款药物研发阶段推进，包括 2 款获批上市，2 款申报上市，10 款首次启动临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 17 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批，其中 10 条来自日本、4 条来自美国、3 条来自欧盟： 本周在日本获批的新药/新适应症 本周在美国和欧盟获批的新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、赛诺菲：BTK 抑制剂在美国获批上市，治疗自免适应症 当地时间 8 月 29 日，赛诺菲宣布美国 FDA 已批准其 BTK 抑制剂 Wayrilz (Rilzabrutinib) 上市，用于治疗免疫性血小板减少症。这也是全球首个获批治疗免疫性血小板减少症的 BTK 抑制剂。 来源：赛诺菲官网 Rilzabrutinib 是一款口服、可逆、共价 BTK 抑制剂，是赛诺菲 36.8 亿美元收购 Principia Biopharma 所获得。2024 年 4 月，赛诺菲宣布，Rilzabrutinib 治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的 III 期 LUNA 3 研究达到主要终点。同年 12 月 8 日， 该研究具体数据在 2024 年 ASH 会议上公布。 LUNA 3 研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，旨在评估 Rilzabrutinib 对比安慰剂治疗既往接受过治疗的持续性或慢性 ITP 成年和青少年患者的疗效和安全性，共入组 202 名受试者。研究主要终点为产生持久血小板应答的比例。 结果显示，该研究达到主要终点。与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 Rilzabrutinib 治疗的患者经历了以下变化： 第 25 周时，Rilzabrutinib 组患者达到血小板持久反应的比例更高，且具有统计学意义（Rilzabrutinib 组 23% 的患者 vs. 安慰剂组 0%；p<0.0001）。 首次血小板反应时间更快（Rilzabrutinib 组 36 天 vs. 安慰剂组未达到；p<0.0001）。 血小板反应持续时间更长（Rilzabrutinib 组最小二乘平均值为 7 周 vs. 安慰剂组 0.7 周）。 最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和 COVID-19。 根据免疫性血小板减少症患者评估问卷（一种用于测量 ITP 症状的临床工具），Rilzabrutinib 组患者报告九项健康相关生活质量指标总体提高了 10.6 分，而安慰剂组仅提高了 2.3 分。本分析结果为描述性分析，不具备统计学显著性。 除 ITP 适应症以外，赛诺菲也在探索 Rilzabrutinib 在其它免疫性疾病上的治疗潜力，包括慢性自发性荨麻疹、IgG4 相关性疾病等。 除了 Rilzabrutinib，赛诺菲管线中还有一款 BTK 抑制剂 Tolebrutinib 。Tolebrutinib 是一款具有脑渗透性和生物活性的 BTK 抑制剂，已于今年 3 月向 FDA 申报上市，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症。 2、卫材/渤健：「仑卡奈单抗」皮下注射剂型在美国获批上市 当地时间 8 月 29 日，卫材和渤健宣布，美国 FDA 已批准每周一次的仑卡奈单抗皮下自动注射（SC-AI）周维持剂量上市（美国商品名：LEQEMBI® IQLIK™），用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）。此次获批使仑卡奈单抗成为目前首款可在家中使用自动注射器进行皮下给药的 AD 治疗药物，整个注射过程平均仅需约 15 秒。 截图来源：企业官网 仑卡奈单抗是一种靶向 Aβ 的单克隆抗体，其全球开发与注册申请由卫材主导，产品的商业化与推广由卫材与渤健共同负责，其中卫材拥有最终决策权。2023 年 1 月，仑卡奈单抗静脉注射版在美国全球首批，它是 20 年来 FDA 首次完全批准的 AD 药物。 本次获批的LEQEMBI IQLIK是由卫材开发的一种皮下自动注射器（SC-AI），含360毫克/1.8毫升（200毫克/毫升），可在约15秒内完成注射。 LEQEMBI IQLIK 自动注射器适用于对早期阿尔茨海默病 (AD) 患者进行维持治疗。在以每两周 10 mg/kg 的剂量进行 18 个月的 LEQEMBI（lecanemab-irmb）静脉治疗后，患者可以继续以每四周一次的 10 mg/kg 的剂量进行静脉输注，或开始使用 LEQEMBI IQLIK 自动注射器进行新的每周 360 mg 皮下注射。 与静脉给药相比，皮下自动注射装置操作简便，便于患者及其护理伙伴使用。该给药方式有助于减少患者因静脉给药而需要前往医院或输液中心就诊的次数以及对静脉注射护理的需求，从而提升维持期治疗的便捷性和持续性，并可能进一步简化 AD 的治疗路径。 本次仑卡奈单抗皮下注射剂型的获批是基于 Clarity AD（研究 301）开放标签扩展研究（OLE）的数据及对观察数据的建模分析。Clarity AD 是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照 III 期研究，共纳入 1795 例早期 AD 患者。完成核心研究（18 个月）的患者中，95% 选择继续参与开放标签扩展研究（OLE）。 数据显示，在初始剂量（每两周一次，每次 10 mg/kg，静脉注射）18 个月后，过渡到每周一次的 LEQEMBI IQLIK 自动注射器，其临床和生物标志物益处与持续静脉注射相当。 作为 Clarity AD OLE 的一部分，LEQEMBI IQLIK 自动注射器的安全性研究已在 600 多名患者中以一系列剂量进行了研究。 49 名患者在至少 18 个月的每两周一次，每次 10 mg/kg 静脉注射后，接受了每周一次 360 mg 的皮下维持剂量。重要的是，这些患者均未出现任何局部或全身注射相关的不良事件 (AE)。 所有皮下注射剂量的安全性与静脉维持治疗相似，但有一个关键区别：皮下注射的全身反应发生率（不到 1%）远低于静脉输注的 26%。约 11% 的患者出现轻度至中度局部反应（例如注射部位发红、肿胀或瘙痒），但这些反应不会影响后续给药；不到1%的患者出现轻微全身症状，例如头痛、发热或疲劳。 每周接受 360 毫克皮下维持剂量的患者中，ARIA（淀粉样蛋白相关影像异常） 的发生率与 18 个月后继续接受静脉注射的患者中报告的 ARIA 发生率相似，也与未接受治疗的患者中 ARIA 的背景发生率相似。 3、百济神州：PD-1「替雷利珠单抗」在欧洲获批用于 NSCLC 围术期治疗 8 月 27 日，百济神州宣布，欧盟委员会（EC）已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于存在高复发风险的可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的新辅助治疗，并在手术后继续使用替雷利珠单抗单药进行辅助治疗。 截图来源：百济神州官方 百泽安®已在欧盟获批 9 项实体瘤适应症，其中包括 5 项肺癌适应症，凸显出该药物适用范围广，且在整个治疗过程中临床表现良好。 EC 本次批准是基于 3 期 RATIONALE-315 研究结果。该研究预先计划的最终分析表明，与化疗联合安慰剂相比，替雷利珠单抗在手术前联合含铂化疗进行新辅助治疗，并在手术后继续作为单药辅助治疗，取得了具有统计学显著性及临床意义的总生存期（OS）获益。 RATIONALE-315 研究结果已于 2024 年 2 月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上全体会议上公布，并在《柳叶刀-呼吸病学》期刊发表。该研究在期中分析时已达到无事件生存期（EFS）和主要病理缓解（MPR）双重主要终点。最终分析（n=453 例患者；1:1 随机分组）主要发现包括： 中位随访时间为 38.5 个月时，相比化疗联合安慰剂组，以替雷利珠单抗为基础的治疗方案取得了具有统计学显著性及临床意义的 OS 获益（HR=0.65 [95% CI: 0.45, 0.93]；单侧 P=0.0093）； 过去报告中，替雷利珠单抗对比化疗联合安慰剂治疗取得了显著无事件生存期（EFS）获益，该结果在此次分析中继续保持（HR=0.58 [95% CI: 0.43, 0.79]），且在独立审查委员会（IRC）和研究者的评估中均保持一致，巩固了该项研究结果的一致性和稳健性； 无论 PD-L1 表达、疾病分期及组织学情况如何，主要亚组中均观察到 OS 和 EFS 获益； 正如期中分析报告结果，相比化疗联合安慰剂治疗，该试验在 EFS、MPR 和病理完全缓解（pCR）方面均取得具有临床意义和统计学显著性的改善安全性特征和治疗组成部分与期中分析结果一致，未发现新的安全性信号； 两组中最常见的（≥10%）3 级或 4 级治疗相关不良事件（TRAE）为中性粒细胞计数降低和白细胞计数降低。 4、吉利德：长效 HIV 疗法在欧盟获批新适应症，用于暴露前预防 当地时间 8 月 26 日，吉利德宣布，欧盟委员会（EC）已批准 Yeytuo®（来那帕韦，Lenacapavir）新适应症上市，作为暴露前预防用药（PrEP），用于降低体重至少 35 公斤的成年人和青少年经性传播感染 HIV 的风险。 截图来源：企业官网 来那帕韦是一款 first-in-class HIV-1 衣壳抑制剂。因为采用缓释技术，来那帕韦注射液制剂可从注射部位缓慢释放，并维持有效浓度达 26 周，实现每半年一次的皮下给药。此前，该药已于 6 月获 FDA 批准同一适应症。 此次新适应症的获批是基于两项关键 Ⅲ 期临床  PURPOSE 1 和 PURPOSE 2 试验数据的支持。 PURPOSE 1 试验（NCT04994509）是一项 双盲、随机、Ⅲ 期非劣性研究。试验共纳入 5300 余名 16-25 岁顺性别女性及青春期女孩，参与者按 2:2:1 比例分配至来那帕韦组（每年两次注射）、Descovy 组（每日口服恩曲他滨/丙酚替诺福韦）和 Truvada 组（每日口服恩曲他滨/替诺福韦二吡呋酯）。该试验以背景 HIV 发生率（bHIV）作为主要对照指标，以 Truvada 作为次要对照指标。 PURPOSE 1 研究结果显示：在 2134 名接受来那帕韦的女性中， HIV 感染病例为 0 例，实现 100% 感染风险降低。一年两次的来那帕韦不仅优于 bHIV（主要终点，发病率为  2.41例/100人/年），而且也优于每日一次的 Truvada（次要终点），这两个终点的 p 值均小于 0.0001。在试验中，来那帕韦总体耐受性良好，未发现显著或新的安全性问题。 PURPOSE 2（NCT04925752）是第二项证明一年两次注射来那帕韦用于 HIV 预防的关键 Ⅲ 期试验。这项研究在全球 88 个地点开展，纳入 16 岁及以上顺性别男性、跨性别者及非二元性别人群，受试者按 2:1 比例随机分配至来那帕韦组（每年两次注射）与 Truvada 组（每日口服）。 PURPOSE 2 研究结果显示：在 2180 名使用来那帕韦的受试者中，仅有出现 2 例 HIV 感染，99.9% 的人未发生 HIV 感染。且在预防 HIV 感染方面优于每日口服 Truvada 治疗组 总体而言，两项试验数据均显示，一年两次注射来那帕韦在预防 HIV 感染方面优于每日一次口服的 Truvada，且总体耐受性良好，未发现显著或新的安全隐患。 此前，来那帕韦已在欧盟、美国、中国获批，联合其他抗逆转录病毒药物，用于治疗多重耐药 HIV 感染的成人患者。    临床试验结果 1、Argenx/再鼎：艾加莫德又一项 III 期成功，拟申请扩大适应证范围 8 月 25 日，再鼎医药合作伙伴 argenx 公布了艾加莫德静脉输注剂型治疗 AChR 抗体阴性 gMG 患者的关键性 ADAPT SERON 研究的主要结果。 研究达到主要终点（p=0.0068），与安慰剂相比，接受艾加莫德治疗的 AChR 抗体阴性 gMG 患者在重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）上表现出具有显著统计学意义和临床意义的改善。 基于这些结果，argenx 计划向美国 FDA 提交补充生物制品上市许可申请，寻求扩大艾加莫德的适应证范围，涵盖所有三种亚型的成人 AChR 抗体阴性 gMG 患者——MuSK+、LRP4+ 和三重血清阴性。ADAPT SERON 研究的详细结果将在未来的医学会议上公布。  艾加莫德在所有 AChR 抗体阴性亚型患者中均表现出良好的安全性和耐受性，与 AChR 抗体阳性 gMG 患者及其他适应证中已确立的安全性特征一致，目前未发现新的安全性问题。 艾加莫德是一种人 IgG1 抗体片段，通过结合新生儿 Fc 受体（FcRn）降低循环 IgG 自身抗体水平。作为全球首个获批的 FcRn 拮抗剂，艾加莫德目前已在美国、欧盟、中国和加拿大获批用于治疗 AChR 抗体阳性成人 gMG，在日本获批用于对类固醇或非类固醇免疫抑制剂（ISTs）反应不足的成人 gMG 患者。 自 2021 年上市以来，艾加莫德销售额一路突飞猛进。根据 argenx 财报，艾加莫德和艾加莫德皮下注射型去年一共收入了 22 亿美元，今年上半年销售额为 17.39 亿美元，全年有望达到 40 亿美元。 2、再生元：siRNA 新药临床结果积极，拟报上市 当地时间 8 月 26 日，再生元公布了 3 期临床试验 NIMBLE 研究的积极结果。在这项研究中，靶向 C5 补体的 siRNA 新药 Cemdisiran 每三个月一次单药皮下注射在成人全身性重症肌无力（gMG）患者中达到了主要和次要终点。 同时，这项研究还评估了 cemdisiran 联用 C5 单抗 pozelimab（VEOPOZ，此前已获批上市，来自再生元）的疗效和安全性，同样达到了主要和次要终点。 来源：企业官网，下同 NIMBLE 试验评估了有症状的全身性重症肌无力（gMG）成年患者，这些患者体内存在乙酰胆碱受体抗体（抗 AChR）。患者被随机分组，接受以下皮下给药方案： 每 12 周注射一次 cemdisiran（600mg）； 每 4 周注射一次 cemdisiran（200mg）+ pozelimab（200mg）； 或每 4 周注射一次安慰剂。 主要终点是评估从基线到第 24 周时，重症肌无力日常生活活动能力量表（MG - ADL）总分的变化情况。关键次要终点是评估从基线开始，定量重症肌无力评分（QMG）总分的变化情况。 详细结果如下： 接受 cemdisiran 治疗的患者中，治疗相关不良事件（TRAEs）发生率为 69%，cendi-poze 联合疗法组为 81%，安慰剂组为 77%。 NIMBLE 研究的详细结果将在未来的医学会议上公布。再生元计划在 2026 年一季度向美国 FDA 提交 cemdisiran 的监管许可申请。    获批临床 1、信达生物：PD-1/IL-2 双抗融合蛋白首个全球 III 期临床即将在美国启动 8 月 25 日，信达生物宣布，其自主研发的全球首创 PD-1/IL-2α-bias 双特异性抗体融合蛋白 IBI363 的首个全球 III 期临床研究（MarsLight-11）的新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 批准，用于治疗免疫耐药的鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 来源：信达官微 IBI363 头对头帕博利珠单抗（Keytruda）治疗黑色素瘤的中国关键注册研究也已在进行中。 这是一项全球多区域、随机对照的 III 期临床研究，计划将在中国、日本、美国、加拿大、欧盟和英国等地招募约 600 名患者。研究将评估 IBI363 3mg/kg 剂量单药治疗相较多西他赛（docetaxel），在治疗经铂类化疗及抗 PD-1/PD-L1 免疫治疗进展后的无法手术切除的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。研究主要终点为总生存期（OS）。 在 2025 年美国临床肿瘤学会年会上，IBI363 在首批探索的非小细胞肺癌、结直肠癌、黑色素瘤 3 项免疫耐药及冷肿瘤中，均以口头报告形式报道了令人鼓舞的 I/II 期临床数据，从肿瘤响应到长期生存获益，全面地展现了 IBI363 在各适应症的突破性临床研究结果和双免疫激活的创新机理。（推荐阅读：全球首创！信达生物公布 PD-1/IL-2α-bias 双抗融合蛋白三项最新临床数据） 信达生物正推进 IBI363 进入注册性临床研究阶段，目前黑色素瘤的关键注册临床研究已在进行中，鳞状非小细胞肺癌的全球 III 期临床研究即将启动，结直肠癌的注册临床研究也计划与监管沟通。 与此同时，多项 Ib/II 期临床试验正在评估 IBI363 单药及联合用药用于治疗一线非小细胞肺癌（NSCLC）、一线结直肠癌（CRC）以及其他瘤种，包括铂类耐药卵巢癌（PROC）、EGFR 阳性非小细胞肺癌和非鳞状非小细胞肺癌的新辅助治疗，以全面多元的研发策略探索 IBI363 的临床价值。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（8 月 24 日 - 8 月 30 日）共发生 25 起交易事件。 1、1.56 亿元！复星医药引进一款小分子抑制剂 8 月 29 日，复星医药与爱科诺生物医药共同宣布，复星医药控股子公司复星医药产业将获得爱科诺自主研发的高选择性 TYK2/JAK1 抑制剂 AC-201 在大中华区（包括中国内地及港澳地区）的独家开发、生产、商业化权利。爱科诺将保留 AC-201 在全球（除中国内地及港澳地区）的开发、生产、商业化权利。 根据协议，爱科诺将获得总计 8000 万元人民币的首付款及近期里程碑款（其中包括首付款 6000 万元及生产技术转移完成后的里程碑款 2000 万元），以及最高可达 7600 万元的开发里程碑款。爱科诺还将根据授权地区的产品销售额收取销售里程碑款及至多可能达两位数百分比的梯度销售分成。 AC-201 是一种新型、高选择性、强效的口服小分子 TYK2/JAK1 抑制剂，可与 TYK2/JAK1 的伪激酶结构域（JH2）有效结合，对 JAK2/JAK2 通路无影响，拟开发用于治疗多种自身免疫性疾病。 AC-201 已完成一项在中重度斑块型银屑病患者中开展的 II 期临床试验。结果显示，治疗 12 周后，AC-201 II 期研究的所有给药剂量组均达到 PASI-75 主要终点及关键次要终点。AC-201 在所有剂量组总体安全性和耐受性良好，未出现导致停药的不良事件或严重不良事件。 2、超 6 亿美元！复星医药又一款小分子抑制剂出海 8 月 26 日，复星医药发布公告，宣布其控股子公司复星医药产业与 Sitala 达成一项许可协议。协议中指出，复星医药产业授予 Sitala 除中国（包括港澳台地区）外的全球范围及领域（即人类、动物疾病的诊断和治疗）开发、生产及商业化 FXS6837 及含有该活性成分的产品的权利。同时，基于本次许可之安排，复星医药产业（或其指定关联方）可以零对价获得价值 500 万美元的 Sitala 的股份。 FXS6837 为复星医药拥有自主知识产权的小分子抑制剂，拟用于免疫调节领域相关疾病的治疗。截至 2025 年 8 月 26 日，FXS6837 的相关适应症于中国境内处于 II 期临床试验阶段。截至 2025 年 7 月，复星医药现阶段针对该在研药品累计研发投入约为人民币 1.20 亿元（未经审计）。 作为回报，Sitala 将就本次合作向复星医药产业支付至多 1.9 亿美元不可退还的首付款、开发及商业化里程碑付款，具体包括：①首付款 2500 万美元；②根据许可产品于许可区域的临床试验及商业化进展等，支付至多 1.65 亿美元的开发及商业化里程碑款项。 此外，基于许可产品于许可区域的年度净销售额达成情况，由 Sitala 向复星医药产业依约支付至多 4.8 亿美元的销售里程碑款项。 3、超 8 亿美元！诺华押注神经退行性疾病新疗法 当地时间 8 月 26 日，BioArctic AB (publ) 宣布，已与诺华达成一项期权、合作及许可协议。该协议将 BioArctic 专有的 BrainTransporter 技术与神经退行性疾病领域一个未公开的靶点相结合，开发一种潜在的新疗法。 BrainTransporter 是一种利用转铁蛋白受体 (TfR) 促进生物药物（例如抗体）进入脑部的技术。生物治疗药物主动转运穿过血脑屏障，可以使其在脑内分布更广，从而提高疗效、安全性和给药便利性。 作为初步研究合作的一部分，BioArctic 将获得 3000 万美元的预付款。此外，诺华将评估初始合作期间产生的数据，并决定是否行使选择权，授权任何候选药物。如果诺华行使选择权，BioArctic 将有资格获得高达 7.72 亿美元的额外付款。如果产品上市，BioArctic 还将有权获得未来全球产品销售额的分级个位数特许权使用费。  根据初步研究合作，BioArctic 将结合 BrainTransporter 技术与诺华专有抗体，开发一种新的候选药物。如果诺华在评估该候选药物后决定行使选择权，诺华将全权负责该候选药物及相关产品的全球开发和商业化。 4、12 亿美元！艾伯维重金押注抗抑郁新药 当地时间 8 月 25 日，艾伯维和 Gilgamesh Pharmaceuticals 宣布了一项最终协议。根据该协议，艾伯维将收购 Gilgamesh 的主要候选药物 Bretisilocin，目前处于临床 II 期阶段。 Bretisilocin（GM-2505）是一种 5-HT 2A 受体激动剂和 5-HT 释放剂，是一种新型的新一代迷幻化合物，旨在解决此类化合物的开发难题。Bretisilocin 已被证明能够缩短精神活性体验的持续时间，同时保持更持久的治疗效果。 根据协议条款，艾伯维将以高达 12 亿美元的价格收购 Bretisilocin 项目，其中包括首付款和开发里程碑付款。此外，作为交易的一部分，Gilgamesh 将分拆出一家新实体，以 Gilgamesh Pharma 的名义运营，以保留其员工和其他项目，包括其口服 NMDA 受体拮抗剂 Blixeprodil（GM-1020）、心脏安全伊博格碱类似物、M1/M4 激动剂项目以及与艾伯维的现有合作。 值得一提的是，与 Gilgamesh 此次的合作，是对艾伯维目前神经科学（CNS）业务板块的补充。此前艾伯维已多次押注 CNS 赛道，收获了包括抗抑郁药物 Vraylar（卡利拉嗪）、偏头痛药物 BOTOX 和 Ubrelvy 等在内的多款重磅药物。 根据艾伯维 2025 上半年披露的财报，CNS 板块营收 49.65 亿美元，已成为自免之后的第二大业务板块，且营收增速超 20%（自免营收增速为 12.6%）。此外，艾伯维首席执行官还在电话会上表示，期待艾伯维明年成为业内最大的 CNS 公司。    药企财报 跨国药企财报刚刚告一段落，又迎来了国内药企财报季。本周，多个国内药企密集释放上半年「成绩单」。Insight 摘取部分向读者分享。 1、君实半年报：PD-1 单抗收入同比大增 42% 8 月 27 日，君实生物发布 2025 上半年报告。报告期内；君实生物营业收入 11.68 亿元，同比增长 48.64%；研发投入 7.06 亿元，同比增长 29%。 营收增长主要得益于商业化药品的销售收入与上年同期相比增长。其中，PD-1 抑制剂拓益（特瑞普利单抗）国内市场销售收入约 9.54 亿元，同比增长约 42%。 上半年，拓益用于肝细胞癌一线治疗和黑色素瘤一线治疗的适应症先后获批。截至目前，特瑞普利单抗已在国内获批 12 项适应症。2025 年起，拓益新增 4 项适应症纳入新版国家医保目录，目前共有 10 项获批适应症纳入国家医保目录，是国家医保目录中唯一用于黑色素瘤、非小细胞肺癌围手术期、肾癌和三阴性乳腺癌治疗的抗 PD-1 单抗。 2、艾力斯半年报：伏美替尼大卖 23.6 亿元，同比增长 51% 8 月 26 日，艾力斯发布 2025 上半年报告。报告期内：公司总营收 23.74 亿元，同比增长 50.57%；归母净利润 10.51 亿元，同比增长 60.22%；扣非后净利润 9.05 亿元，同比增长 39.92%。 营收增长的主要原因是艾力斯核心产品甲磺酸伏美替尼片销售持续放量。上半年，伏美替尼实现产品销售收入 23.6 亿元，同比增长近 51%，占到了总营收的 99.4%。 3、复宏汉霖：上半年收入 28 亿元，曲妥珠单抗大卖 14 亿元 8 月 25 日，复宏汉霖发布 2025 年中报，上半年营收 28.195 亿元，同比增长 2.7%，其中销售收入 25.568 亿元，授权许可收入 7444 万元。盈利 3.901 亿元，研发投入 9.954 亿元（包括 5.855 亿元费用化研发开支和 4.1 亿元资本化研发开支）。 复宏汉霖有 6 款产品（25 项适应症）已经获批上市，包括曲妥珠单抗（汉曲优）、斯鲁利单抗（汉斯状）、利妥昔单抗（汉利康）、贝伐珠单抗（汉贝泰）、阿达木单抗（汉达远）和马来酸奈拉替尼（汉奈佳）。其中 4 款产品在不同海外市场获批上市，覆盖近 60 个国家/地区。 汉曲优是复宏汉霖自主开发的国内首款获批上市的国产曲妥珠单抗，同时为其首个采用自营团队进行商业化推广的产品，于 2020 年 8 月开始国内市场商业化上市。上半年，该产品实现销售收入约为人民币 14.074 亿元，较去年同期增长约为人民币 120 万元。Zercepac® 及 HERCESSI™ 实现海外销售收入约为人民币 3680 万元。 汉斯状是复宏汉霖第一款自主研发并获批上市的生物创新药，于 2022 年 3 月开始国内市场商业化上市。今年上半年，该产品实现销售收入约为人民币 5.939 亿元。Zerpidio® 及 Hetronifly® 实现销售收入约为人民币 380 万元。 另外，汉贝泰上半年收入 1.163 亿元；汉利康销售收入约为人民币 2.743 亿元，并实现授权许可收入约为人民币 1100 万元；汉达远实现销售收入约为人民币 2740 万元，并实现授权许可收入约为人民币 70 万元；汉奈佳销售收入约为 9680 万元。 国内创新药进展 本周国内共有 60 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款获批上市，2 款首次启动 III 期临床，13 款首次启动 I 期临床，10 款首次获批临床。    获批上市 1、恒瑞医药：首个国产 EZH2 抑制剂获批上市 8 月 29 日，NMPA 官网显示，恒瑞医药的 EZH2 抑制剂泽美妥司他片（SHR2554）获批上市，用于既往接受过至少 1 线系统性治疗的复发或难治外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）患者（受理号：CXHS2400102）。 截图来源：NMPA 官网 SHR2554 是恒瑞医药开发的新型、高效、选择性的口服 EZH2 抑制剂，可以选择性强效抑制野生型和突变型 EZH2 酶活性。 据 Insight 数据库显示，该药于 2018 年启动首个临床试验，2024 年 10 月申报上市获 CDE 受理，以优先审评通道得以快速审批，今日终于获批成为首款国产 EZH2 抑制剂。（*和黄的他泽司他早前于 2025 年 3 月获批，但引进自益普生，非国产） 目前，SHR2554 已经达成了出海交易，于 2023 年将除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利授予 Treeline 公司。恒瑞医药将获得 1100 万美元的首付款、累计不超过 4500 万美元的开发里程碑付款，以及累计不超过 6.5 亿美元的销售里程碑付款。 在 2025 EHA（欧洲血液学协会）年会上，恒瑞以口头报告形式公布了 SHR2554 治疗外周 T 细胞淋巴瘤的关键研究结果（试验登记号：NCT03603951）。 研究共纳入 67 例患者，既往中位治疗线数为 2（范围：1-9）。所有患者既往均接受过化疗方案；此外，所有患者均接受过西达本胺或维布妥昔单抗治疗。 该研究达到了主要终点，SHR2554 在 R/R PTCL 患者中表现出具有前景的疗效且安全性可控。具体而言，截至 2024 年 12 月 20 日，22 例（32.8%）患者达到完全缓解，21 例（31.3%）达到部分缓解，IRC 评估的客观缓解率（ORR）为 64.2%（95% CI：51.5-75.5）。 在所有亚型中均观察到获益。在出现缓解的患者中，51.2%（22/43）的患者仍在缓解中，估计的中位缓解持续时间（DoR）为 18.7 个月（95% CI：6.3 - 未达到 [NR]）。中位 PFS 为 10.0 个月 (95% CI，3.7-15.7)，中位 OS 尚未达到。 目前，恒瑞正在开展一项 SHR2554 对照西达本胺治疗 T 细胞淋巴瘤的 III 期临床研究（NCT06122389）。除 PTCL 外，SHR2554 还开发了多个细分癌种适应症，如前列腺癌、结直肠癌、NSCLC 等均已处于 II 期临床开发中。 据 Insight 数据库显示，SHR2554 是国内第 2 款、国产首款获批上市的 EZH2 抑制剂。国内首个获批的 EZH2 抑制剂为和黄医药/Epizyme 的「他泽司他」，获批于 2025 年 3 月，治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。 2、勃林格殷格翰：重磅肺癌新药「宗艾替尼」国内获批 8 月 29 日，中国 NMPA 宣布，已批准勃林格殷格翰的肺癌创新药宗艾替尼 (BI 1810631 ，Zongertinib) 片上市，单药适用于治疗存在 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 来源：NMPA 官网 宗艾替尼是勃林格殷格翰开发的一款不针对 EGFR 野生型的选择性 HER2 抑制剂。临床前研究显示，宗艾替尼对所有主要的 HER2 突变（包括 HER2 YVMA 插入等位基因）均具有强效抑制的活性。 2024 年 4 月，中国生物制药与勃林格殷格翰达成战略合作协议，双方将依托各自优势和资源，共同在中国内地研发和商业化勃林格殷格翰的肿瘤药物管线，其中就包括宗艾替尼。 本次获批主要基于一项 Ib 期临床研究 BEAMION LUNG-1 试验的结果。这是一项在 HER2 异常的晚期或转移性实体瘤患者中进行的宗艾替尼单药治疗的开放性、Ia/Ib 期、剂量递增（含剂量确证和扩展）试验。研究的主要终点是 BICR 和研究者评估的 ORR。 2024 年 12 月，勃林格殷格翰在 2024 年 ESMO 亚洲大会公布了宗艾替尼治疗 HER2 突变阳性晚期 NSCLC 经治患者的 Ib 期临床（BEAMION LUNG-1）队列 1 数据。 结果显示，宗艾替尼（剂量为每日 120 毫克，单次服用，n=75 例患者）具有卓越疗效，客观缓解率（ORR）为 71%，疾病控制率（DCR）高达 93%。初步生存数据表明，宗艾替尼缓解持久，6 个月无进展生存期（PFS）和缓解持续时间（DoR）比例分别为 69% 和 73%。 2025 年 AACR 大会上，勃林格殷格翰公布了该试验更多的关键结果，包括队列 1 的中位 DOR 和中位 PFS，以及队列 3 和 5 的初步数据。 截至 2024 年 11 月 29 日，队列 1 中有 75 名患者，队列 3 中有 20 名非 TKD 突变患者，队列 5 中有 31 名患者，这些患者均接受 120 mg 宗艾替尼治疗，并且每个队列分别有 33 例（44%）、 4 例（20%）和 13 例（42%）患者正在进行治疗。 在队列 1 中，经 BICR 评估的 ORR  为 71%，DCR 为 96%，中位 DoR 和 PFS 分别为 14.1 个月（6.9-NE）和 12.4 个月（8.2-NE）。此外，存在脑转移的经治患者（n=27）中显示出颅内活性，ORR 达 41%，DCR 达 81%。 在队列 3 中，ORR 为 30%， DCR 为 65%，DoR 和 PFS 尚未成熟。 在队列 5 中，ORR 为 48%，DCR 为 97% ，DoR 和 PFS 分别为 5.3 个月（2.8-NE）和 6.8 个月（5.4-NE）。 安全性方面，在队列 1、3 和 5 中，分别有 97%/17%、80%/25% 和 77%/3% 的患者报告了药物相关不良事件（全部/G≥3），在所有队列中最常见的是腹泻。没有药物相关性间质性肺病（ILD）病例。 3、罗氏：「利司扑兰片剂」在华获批上市 8 月 27 日，罗氏制药宣布，中国 NMPA 已正式批准艾满欣（通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂上市，用于治疗 2 岁及以上且体重≥20 公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（下简称 SMA）。 据悉，新型 5 毫克片剂无需冷藏，可在室温条件下储存，患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用。 截图来源：罗氏官微 利司扑兰是 SMN2 基因双位点剪接修饰剂，靶向 SMA 直接病因，持久且稳定提高 SMN 蛋白水平。利司扑兰可穿透血脑屏障，同时提高中枢及外周 SMN 蛋白水平且保持稳定，使患者运动功能获得持续改善，提高生存率。 此前，利司扑兰口服溶液用散于 2021 年在国内获批用于治疗 2 月龄及以上 SMA 患者，是国内获批的首个 SMA 口服治疗药物。2023 年，该药首次通过医保谈判纳入国家医保目录，并于同年获批将适用人群拓展至 16 日龄及以上的 SMA 患者。 本次利司扑兰片剂的国内获批有望进一步提升患者用药的独立自主性和依从性，改善 SMA 疾病长期管理。 在海外，利司扑兰片剂已先后于 2025 年 2 月和 6 月分别在美国和欧盟获批，主要依据为生物等效性研究 NCT04718181 的相关结果。研究数据表明，无论整片吞服还是分散于水中服用，其在体内的暴露水平与口服溶液剂型相当。这表明服用片剂的患者可获得的疗效和安全性与口服溶液剂型现有水平相当。 4、国内首款长效重组人卵泡刺激素获批上市 8 月 25 日，安科生物独家代理产品重组人卵泡刺激素-CTP 融合蛋白注射液（商品名：晟诺娃®）获得国家药品监督管理局批准上市，该产品是国内首款获批上市的长效重组人卵泡刺激素（FSH-CTP）。 长期以来，国内辅助生殖市场由短效重组人卵泡刺激素（短效 FSH）日制剂主导。晟诺娃®的上市改变了传统治疗方案，患者无需每日注射，极大减轻了治疗过程中的身体与心理负担。 作为国内首款长效重组人卵泡刺激素（FSH-CTP），晟诺娃®的上市不仅填补了国内长效促卵泡刺激素制剂的市场空白，更标志着我国辅助生殖领域迎来重大创新。晟诺娃®有望显著提升临床治疗的便捷性和患者依从性，其临床意义与商业价值备受行业关注。    申报上市 1、第一三共/阿斯利康：HER2 ADC 又一适应症国内报上市 8 月 23 日，CDE 官网显示，第一三共的德曲妥珠单抗（DS-8201a, T-DXd，商品名：优赫得）新适应症上市申请获受理，并纳入优先审评审批程序，拟用于 HER2 阳性乳腺癌患者的新辅助治疗。 这是德曲妥珠单抗在中国提交的第七个适应症的上市申请，也是其在中国申报的第四个乳腺癌适应症的上市申请。 来源：CDE 官网 本次新增适应症的上市申请主要基于 DESTINY-Breast11 研究的阳性结果。这是一项全球性、多中心、随机、开放标签的 III 期研究，旨在评价 T-DXd（5.4 mg/kg）单药或 T-DXd 序贯紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）作为新辅助治疗与标准治疗方案相比在高风险（淋巴结阳性 [N1-3] 或原发肿瘤分期 T3-4 期）、局部晚期或炎性 HER2 阳性早期乳腺癌患者中的疗效和安全性。 患者以 1:1:1 的比例随机接受 8 个周期的 T-DXd 单药治疗；4 个周期的 T-DXd 序贯 4 个周期的 THP 治疗；或 4 个周期的 ddAC（剂量密集多柔比星和环磷酰胺）序贯 4 个周期的 THP 治疗。主要终点是 pCR 率（乳腺及淋巴结无浸润性病灶）。次要终点包括无事件生存期、无浸润性疾病生存期、总生存期和安全性。 结果显示，对于 HER2 阳性早期高危乳腺癌患者，在本次 pCR 主要分析中，T-DXd-THP 组与 ddAC-THP 组相比，已达到了预先设定的统计学显著性，并显示出具有统计学意义和临床意义的改善；EFS 和残余肿瘤负荷（RCB）方面也观察到了获益。T-DXd-THP 组在目标人群中耐受性良好且安全性特征优于对照组。T-DXd 序贯 THP 的新辅助治疗方案在早期高危乳腺癌患者中具有显著的疗效性获益和总体改善的安全性特征。 在针对 HER2 乳腺癌新辅助治疗研究领域中，该研究是首个使用新型 ADC 联合传统 HER2 靶向疗法且与对照组相比取得明确 pCR 改善及 EFS 获益趋势的 III 期研究。T-DXd 5.4 mg/kg 序贯 THP 疗法耐受性良好且安全性特征优于对照组。    拟优先审评 1、百利天恒：EGFR/HER3 双抗 ADC 拟纳入优先审评 8 月 28 日，CDE 官网显示，百利天恒注射用 BL-B01D1 拟纳入优先审评，适用于既往经 PD-1/PD-L1 单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者。 截图来源：CDE 官网 BL-B01D1（伦康依隆妥单抗）是百利天恒开发的一款潜在 First-in-class EGFR×HER3 双抗 ADC。它通过高度稳定的可裂解连接子携带了全新拓扑异构酶Ⅰ抑制剂有效载荷（Ed-04）, 可以通过抗体介导的内吞作用转运至肿瘤细胞的溶酶体并释放载荷，最终导致肿瘤细胞死亡。 2023 年 12 月，百时美施贵宝已通过一项高达 84 亿美元的合作，获得了 BL-B01D1 在中国内地之外全球其它地区的开发和商业化权益。 2025 年 7 月，百利天恒宣布该药在鼻咽癌的 III 期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-303）中，期中分析达到主要终点。 作为全球首创的 EGFR x HER3 双抗 ADC，BL-B01D1 已在局部晚期或转移性实体瘤治疗中显示出令人振奋的初步疗效数据，彰显其广阔的临床应用潜力。 BL-B01D1 用于 NSCLC、SCLC、鼻咽癌、乳腺癌、尿路上皮癌、食管癌等多种实体瘤的 10 项 III 期临床研究正在进行中，其中 5 项适应症已被国家药品监督管理局药品评审中心列入突破性疗法名单。 此外，BL-B01D1 还在中国和美国进行 40 余项针对多种肿瘤类型的临床试验，随着多项关键 III 期研究的持续推进及更多研究结果的公布，将进一步夯实 BL-B01D1 的疗效获益。    临床成功 1、贝达药业：「恩沙替尼」术后辅助适应症 III 期成功 8 月 25 日，贝达药业发布公告称，经临床试验独立数据监查委员会（IDMC）评估，恩沙替尼用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）术后辅助治疗的 III 期临床研究期中分析显示阳性结果，达到研究预设的主要研究终点，具有显著统计学意义和重要临床获益。详细数据将于今年重要国际学术会议上公布。 贝达药业正加紧准备申报材料，尽快递交新增适应症的 NDA 申请。 来源：贝达药业公告 恩沙替尼是一种新型强效、高选择性的新一代 ALK 抑制剂，是贝达药业和控股子公司 Xcovery 共同开发的自主创新药。该产品已在国内获批 2 项适应症： 用于此前接受过克唑替尼治疗后进展的或者对克唑替尼不耐受的ALK阳性的局部晚期或转移性 NSCLC 患者的治疗（即二线适应症）； 用于 ALK 阳性的局部晚期或转移性NSCLC 患者的治疗（新增一线适应症）。 2024 年 12 月，恩沙替尼一线适应症获得美国食品药品监督管理局批准上市。2025 年 2 月，恩沙替尼一线适应症欧洲上市申报程序正式启动。2025年 6 月，澳门药物监督管理局批准盐酸恩沙替尼胶囊上市。 2、康方生物：IL-4Rα 单抗首个 III 期研究成功，拟报上市 8 月 25 日，康方生物宣布，其自主研发的新型人源化抗 IL-4Rα（白介素-4受体 α）单克隆抗体曼多奇单抗（研发代号：AK120），在治疗中重度特应性皮炎（AD）的关键注册性 Ⅲ 期临床研究中取得阳性结果。 研究的主要终点、关键次要终点及其他预设的多项次要终点全部成功，具有统计学显著性和临床意义的改善。 来源：康方生物官微 曼多奇单抗显著改善了患者的皮损状态的同时，在早期瘙痒改善中疗效优异，有望为广大中国 AD 患者提供高效安全的治疗新选择。 基于曼多奇单抗在疗效和安全性上展现出的显著优势，康方生物将有序推进曼多奇单抗在该适应症的新药上市申请（NDA），尽快为患者提供来自中国药企源头创新的、更为高效的国产上市的 IL-4Rα 靶点生物制剂。 曼多奇单抗是康方生物自主研发的新型人源化 IL-4Rα 单抗，IL-4Rα是促炎性细胞因子 IL-4、IL-13 受体的共同亚基，曼多奇通过与 IL-4Rα 特异性结合以阻断 IL-4 与 IL-13 介导的信号通路，抑制相关免疫炎症反应的发生与发展。 Insight 数据库显示，目前国内已有 2 款 IL-4Rα 单抗上市，分别为司普奇拜单抗（康诺亚/石药集团）和度普利尤单抗（再生元/赛诺菲），另外康乃德与先声药业合作开发的乐德奇拜单抗上市申请正在审评审批中。    启动临床 1、翰森制药：曾超 20 亿美元出海，GLP-1 新药启动一项 III 期临床 8 月 28 日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，翰森登记了一项在 2 型糖尿病受试者中评估 HS-20094 注射液的有效性和安全性的 III 期临床研究。 截图来自：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，旨在单纯饮食运动干预后血糖控制不佳的 2 型糖尿病受试者中，评价治疗 44 周后，HS-20094 与安慰剂相比控制血糖的有效性。该试验拟在国内入组 204 人。 HS-20094 是翰森制药自主研发的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体双重激动剂，通过选择性激活 GLP-1 受体和 GIP 受体，激动下游通路，产生控糖、减重等生物学效应，其给药方式为每周一次，皮下注射。 2025 年 6 月，再生元和翰森就该药达成许可协议，授予再生元开发、生产及商业化 HS-20094 的全球独占许可（不含中国内地、香港及澳门）。根据该协议条款，翰森将获得 8,000 万美元首付款，并有资格根据该产品开发、注册审批和商业化进展收取最高 19.3 亿美元里程碑付款，以及未来潜在产品销售的双位数百分比特许权使用费。 2、第一三共/阿斯利康:「德曲妥珠单抗」国内启动新 III 期临床 8 月 26 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，第一三共登记了一项 DS-8201a（德曲妥珠单抗）100mg 注射液用于子宫内膜癌辅助治疗的 III 期试验。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 这是一项 III 期、多中心、随机、开放性试验，旨在比较德曲妥珠单抗对比标准化疗作为辅助治疗（联合或不联合放疗）治疗 HER2 表达（IHC 3+/2+）的子宫内膜癌的有效性和安全性。 该试验将在全球 220 个机构进行，国内拟入组 130 人，国际入组 710 人。研究的主要终点是通过 BICR 或组织病理学确认疾病复发（根据当地评估）所评估的无疾病生存期，次要终点指标是总生存期。 德曲妥珠单抗是第一三共和阿斯利康共同开发的一款 HER2 ADC，自 2019 年以来，已在美国、日本、欧盟、中国等多个国家和地区获批上市。今年上半年，该产品全球销售额为 22.89 亿美元。 据 Insight 数据库统计，德曲妥珠单抗已启动近 20 项 III 期临床，覆盖胃癌、卵巢癌、乳腺癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌等。 从单个癌种来看，这是德曲妥珠单抗在子宫内膜癌领域启动的第 2 项 III 期。 3、安进:「下一代减肥药」启动新 III 期临床，剑指心衰市场 8 月 27 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，安进登记了一项 Maridebart Cafraglutide（AMG 133）治疗射血分数保留的或轻度降低的心力衰竭合并肥胖的 III 期临床（MARITIME-HF）。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项随机、双盲、安慰剂对照、III 期研究，旨在评价 Maridebart Cafraglutide 在射血分数保留的或轻度降低的心力衰竭合并肥胖的参与者中对死亡率和发病率影响的疗效和安全性。给药方案为每四周一次（Q4W），皮下注射。 该研究将在全球 116 个机构进行，国内拟入组 120 人，国际拟入组 5056 人。主要终点是由 CV 死亡或心力衰竭（HF）事件组成的复合终点首次出现的时间。 Maridebart Cafraglutide 是由安进研发的一种皮下注射 GLP-1R 激动剂/GIPR 拮抗剂。国际顶刊 Nature 上曾发表过一篇文章，介绍了当下正在开发的下一代减肥药物，其中就包括了安进的 Maridebart Cafraglutide。 除了本次启动的心衰适应症以外，安进针对 Maridebart Cafraglutide 还布局了动脉粥样硬化（临床 III 期）、肥胖（临床 III 期）、2 型糖尿病（临床 III 期）等多种适应症。 Insight 数据库显示，目前全球有 5 款 GLP-1 相关药物正在进行心衰适应症的研究，暂无获批上市产品。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！