Phase 1/2 Study of Dinutuximab/Cyclophosphamide/Topotecan/Sargramostim (GM-CSF) With or Without Iberdomide in Children With Relapsed, Refractory, or Progressive Neuroblastoma Following Prior Chemoimmunotherapy

This phase I/II trial studies the side effects and best dose of iberdomide when given together with chemoimmunotherapy drugs and to see how well it works in treating patients with neuroblastoma that has come back after a period of improvement (relapsed), that does not respond to treatment (refractory), or that is growing, spreading, or getting worse (progressive) following prior chemoimmunotherapy. Iberdomide is a cereblon-modulating agent. It works by helping the immune system kill tumor cells. Chemoimmunotherapy is chemotherapy combined with immunotherapy. Chemotherapy drugs, such as cyclophosphamide and topotecan, work in different ways to stop the growth of tumor cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. Immunotherapy with dinutuximab, may induce changes in body's immune system and may interfere with the ability of tumor cells to grow and spread. Granulocyte-macrophage colony-stimulating factors (GM-CSF), such as sargramostim, may increase the production of blood cells and may help the immune system recover from the side effects of chemotherapy. Giving iberdomide with chemoimmunotherapy may be safe, tolerable, and/or effective in treating patients with relapsed, refractory, or progressive neuroblastoma following prior chemoimmunotherapy.

开始日期2027-06-25

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT07601100

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Phase 1b/2 Study of the Combination Isatuximab, Iberdomide, Bortezomib, and Dexamethasone in Newly Diagnosed Multiple Myeloma Who Are Transplant Ineligible or Not Intended for Upfront Transplant

This study is to evaluate the combination of isatuximab, iberdomide, bortezomib, and dexamethasone in newly diagnosed multiple myeloma participants who are transplant ineligible or not intended for upfront transplant.
The names of the study drugs used in this research study are:
isatuximab, iberdomide, bortezomib dexamethasone

开始日期2026-09-03

申办/合作机构

Dana-Farber Cancer Institute, Inc.

NCT07624513

/ Recruiting临床3期IIT

Determination 2 - Isatuximab, Iberdomide, Bortezomib and Dexamethasone Induction, Followed by Risk- and Response-Adapted Consolidation and Maintenance Therapy, in Transplant-Eligible Patients With Newly Diagnosed Multiple Myeloma (NDMM)

The purpose of the study is to determine the best treatment approach based on the risk profile of the cancer cells and on how the disease responds to treatment. This is a randomized research study evaluating treatment for transplant-eligible participants with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM). Induction therapy in this study includes the drugs isatuximab, iberdomide, bortezomib, and dexamethasone. After induction therapy, participants will receive consolidation and maintenance therapy that is adapted based on their risk profile and response to treatment.
The research study procedures include: screening for eligibility, study visits, blood and bone marrow tests, disease assessments, treatment with study drugs, and follow-up visits.
It is expected that about 720 participants will take part in this study.

开始日期2026-08-31

申办/合作机构

Dana-Farber Cancer Institute, Inc.

[+4]

100 项与盐酸艾泊度胺相关的临床结果

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100 项与盐酸艾泊度胺相关的转化医学

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100 项与盐酸艾泊度胺相关的专利（医药）

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项与盐酸艾泊度胺相关的文献（医药）

2026-10-10·JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY

Immunomodulatory Drugs and Cereblon E3 Ligase Modulators in Multiple Myeloma: 30 Years in the Making

Review

作者: Harousseau, Jean-Luc ; Bazarbachi, Abdul-Hamid ; Mohty, Mohamad ; Facon, Thierry ; Lentzsch, Suzanne

Immunomodulatory drugs (IMiDs) have fundamentally reshaped multiple myeloma therapy, extending survival and establishing durable backbones across induction, relapse, and maintenance. Cereblon's identification as a druggable E3 ligase substrate receptor created the mechanistic path to next-generation modulators, whereas widespread frontline lenalidomide exposure created the clinical need for scalable oral agents active in IMiD-refractory, triple-class–exposed disease. In this review, we link the clinical evolution of the IMiD class to its mechanistic foundation. We trace the path from thalidomide's serendipitous repurposing to lenalidomide's establishment of the Rd backbone and maintenance paradigm and to pomalidomide's ability to retain efficacy after lenalidomide failure. We integrate structural and biochemical insights showing how medicinal chemistry reshaped cereblon engagement and selective neosubstrate degradation, producing tumor-intrinsic and immune-mediated effects. We then focus on next-generation cereblon E3 ligase modulators (CELMoDs), including iberdomide and mezigdomide, designed to deepen cereblon modulation and overcome resistance. We summarize early clinical experience and ongoing randomized programs, discuss rational combinations with monoclonal antibodies, bispecific T-cell engagers, and chimeric antigen receptor T-cell therapies, and propose a pragmatic framework for positioning CELMoDs in an immunotherapy-rich treatment era.

2026-10-01·Cancer Discovery

In Regulatory First, Myeloma Drug Approved Based on MRD Negativity

Abstract:

The FDA has approved iberdomide for multiple myeloma based on minimal residual disease negativity, marking a first for the disease. The drug also ushers in a new generation of targeted protein degraders, with several more potent cereblon E3 ligase modulators already in clinical development.

2026-09-01·LANCET ONCOLOGY

Iberdomide plus daratumumab and dexamethasone versus daratumumab, bortezomib, and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (EXCALIBER-RRMM): an open-label, randomised, controlled, phase 3 trial

Article

作者: Dimopoulos, Meletios A ; Mateos, María-Victoria ; Kyriakou, Charalampia ; Vural, Filiz ; Richardson, Paul G ; Xu, Yan ; Xia, Zhongjun ; Basu, Supratik ; Low, Michael ; Chu, Shuyu ; Kim, Kihyun ; Kazanecki, Christian ; Fang, Baijun ; Casas-Avilés, Ignacio ; Špička, Ivan ; Abad, Patricia C ; Kyada, Margee J ; van de Donk, Niels Wcj ; Moreira, Catarina Campos Costa ; Gavriatopoulou, Maria ; Dytfeld, Dominik ; Berdeja, Jesús G ; Maciag, Paulo ; Joseph, Nisha ; Otero, Paula Rodríguez ; Hersey, Sarah ; Schjesvold, Fredrik ; Quach, Hang ; Min, Chang-Ki ; Pour, Ludek ; Girnius, Saulius ; Cheng, Yiming ; Lonial, Sagar ; Fu, Chengcheng ; Oriol, Albert ; Zhuang, Junling ; Lin, Hsin-Chen ; Ho, Phoebe Joy ; Prince, Henry Miles ; Weisskopf, Marija Bosilkovska ; Hungria, Vania ; Amatangelo, Michael ; Maiolino, Angelo ; Seval, Güldane C ; Qiu, Lugui ; Morando, Juliane

BACKGROUND:

Iberdomide, a cereblon E3 ligase modulator with enhanced antimyeloma and immunostimulatory activity compared with immunomodulatory drugs, has shown clinical activity in relapsed or refractory multiple myeloma and synergy with anti-CD38 antibodies. EXCALIBER-RRMM, comparing iberdomide, daratumumab, and dexamethasone with daratumumab, bortezomib, and dexamethasone, uses minimal residual disease (MRD)-negative complete response and progression-free survival as dual primary endpoints. Here, we report the results of the primary analysis of MRD-negative complete response.

METHODS:

EXCALIBER-RRMM is an ongoing, two-stage, open-label, randomised, controlled, phase 3 trial done at 211 hospital and community-based sites in 31 countries. Eligible participants were adults (aged ≥18 years) with relapsed or refractory multiple myeloma, who had undergone one to two previous lines of therapy, had an Eastern Cooperative Oncology Group performance-status score of 0-2, achieved at least a partial response to previous treatment, and subsequently experienced disease progression. Patients with anti-CD38-refractory disease or bortezomib-refractory disease were excluded from both stages, whereas stage 2 permitted enrolment of up to 10% of patients with previous anti-CD38 exposure. Patients were randomly assigned (1:1:1:1 in stage 1 and 1:1 in stage 2) using interactive response technology to iberdomide, daratumumab, and dexamethasone or daratumumab, bortezomib, and dexamethasone. In stage 1, patients received iberdomide, daratumumab, and dexamethasone (oral iberdomide [1·0 mg, 1·3 mg, or 1·6 mg]; subcutaneous daratumumab [1800 mg]; and oral dexamethasone [40 mg or 20 mg for patients older than 75 years]) or daratumumab, bortezomib, and dexamethasone (subcutaneous daratumumab [1800 mg]; subcutaneous bortezomib [1·3 mg/m²]; and oral dexamethasone [20 mg]). In stage 2, patients received iberdomide (1·0 mg), daratumumab, and dexamethasone or daratumumab, bortezomib, and dexamethasone, all at the same doses and schedules as in stage 1. Treatment was received until confirmed disease progression, unacceptable toxicity, discontinuation, or withdrawal of consent. Dual primary endpoints were MRD-negative complete response at any time and progression-free survival. MRD was assessed in patients with suspected complete response or better. The primary analysis of MRD-negative complete response, reported here, was performed once the first 420 patients (intention-to-treat [ITT] population) had at least 12 months of follow-up (or discontinued early). Progression-free survival assessment is ongoing in a larger confirmatory cohort of 800 patients. Safety was assessed in all participants who received at least one dose of study treatment. This study is registered with ClinicalTrials.gov, NCT04975997, and is ongoing (active, not recruiting).

FINDINGS:

1163 patients were screened for eligibility of whom 939 patients were randomised, 279 in stage 1 and 660 in stage 2. 800 patients were randomised to the 1·0-mg dose of iberdomide, daratumumab, and dexamethasone or to daratumumab, bortezomib, and dexamethasone. The primary MRD analysis ITT population comprised the first 420 patients enrolled between July 14, 2022, and July 3, 2024: 207 in the iberdomide, daratumumab, and dexamethasone group and 213 in the daratumumab, bortezomib, and dexamethasone group. Of these 420 patients, 244 [58%] were male, 176 [42%] were female, median age was 68 years [IQR 60-73], and 257 [61%] were White. At a median follow-up of 15·7 months (IQR 12·8-23·2), MRD-negative complete response was achieved in 85 (41%) of 207 patients receiving iberdomide, daratumumab, and dexamethasone and 44 (21%) of 213 receiving daratumumab, bortezomib, and dexamethasone (stratified proportion difference 20·1% [95% CI 11·5-28·6, p<0·0001]; odds ratio 2·8 [95% CI 1·8-4·3]). Grade 3 or grade 4 adverse events occurred in 187 (92%) of 204 patients with iberdomide, daratumumab, and dexamethasone and 143 (70%) of 204 patients with daratumumab, bortezomib, and dexamethasone, including neutropenia (172 [84%] vs 23 [11%]) and infection (80 [39%] vs 44 [22%]). Serious adverse events occurred in 119 (58%) patients in the iberdomide, daratumumab, and dexamethasone group and in 83 (41%) patients in the daratumumab, bortezomib, and dexamethasone group; the most common was pneumonia (36 [18%] vs 13 [6%]). Three (1%) deaths (sepsis, listeria encephalitis, and unknown cause) in the iberdomide, daratumumab, and dexamethasone group and two (1%) deaths (one due to sepsis and pneumonia and one due to sepsis) in the daratumumab, bortezomib, and dexamethasone group were considered related to any study treatment by the investigator.

INTERPRETATION:

Iberdomide, daratumumab, and dexamethasone significantly improved MRD-negative complete response compared with daratumumab, bortezomib, and dexamethasone. The most common grade 3 or grade 4 adverse events were haematological events and infections, which were mostly manageable with standard supportive care. These findings support iberdomide, daratumumab, and dexamethasone as an efficacious treatment option for patients with relapsed or refractory multiple myeloma with the potential to be administered across diverse care settings. Assessment of progression-free survival, the second dual primary endpoint, is ongoing.

FUNDING:

Bristol Myers Squibb.

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项与盐酸艾泊度胺相关的新闻（医药）

2026-10-18

·摩羯作

医药健康日报 · 2026-10-18

请点击播放收听，约 10.0 分钟。晚上好。今天是10月18日，星期日。明天星期一，北京东城区晴转多云，九度到十九度。昼夜温差近十度，早晚通勤加件外套。以下是今天的行业日报。一、今日热点1. 集采药进药店加价不超一成五十月起，广西集采药品三进政策开始执行。核心是一条硬线。定点零售药店销售集采中选药品。加价不超过中选价的百分之十五。中选价一百元的药，药店最多卖一百一十五元。公立基层医疗机构执行零差率。定点民营机构售价不得高于中选价格。只有药店这一条留出了空间。同时禁止强制搭售和捆绑销售。不得对参保人和非参保人差别定价。也不许用返利折扣变相操作。价格必须实行双标签。中选价格和实际销售价格都要标。医保比价平台还会展示药店是否参与集采。参与三进的药店有配备数量要求。零售药店要达到五十种。达标才能拿到集采便民药店标识。来源：监管新规｜新浪财经｜finance.sina.com.cn2. 抖店空包最高赔两倍货款双十一前，平台规则先收紧。十月十五日，抖店更新商家欺诈发货实施细则。列举六类违规情形。包括发空包、买A发B、短装缺货超百分之五十。还包括误导提前确认收货、违规预售寄养、引导线下交易。赔付标准量化了。发空包最高按订单实付金额的百分之二百赔付。其他欺诈发货按百分之三十赔付。处置力度递进。首次违规冻结货款并停止结算三十天。两次三次叠加禁止上新。达到四次及以上停业整顿直至永久清退。同一天还上线售后预留金规则。按类目和成交额冻结部分已结算货款。每天重算次日解冻。大促成交冲高，冻结基数跟着涨。来源：行业盘点｜互联网电商要闻简报｜mp.weixin.qq.com3. 机器人送进四百家公寓十月十七日，云迹科技发布公告。机器人配送网络已接入平台订单。覆盖约四百家公寓物业。合作方包括淘宝闪购和美团。此前双方已签署战略合作协议。场景选在公寓和酒店这类封闭空间。过去的痛点很具体。骑手上不了楼只能在大堂等。用户必须下楼取餐。高峰期电梯口堆满外卖。新模式是骑手把餐送到大堂接驳点。楼内环节交给机器人。机器人自主取货、乘梯、送到住户门口并通知。这套能力原本用在酒店场景。电梯协同、门禁交互、多机调度可以直接复用。同一套系统还能承载送物、清扫和巡检。来源：公司动态｜今日头条｜toutiao.com二、平台动向4. 美团官旗闪电仓订单增五十倍美团闪购把品牌官旗闪电仓做成了规模。在营品牌一百五十五个。门店一万两千九百一十家。覆盖二十三个城市一百五十八个前置仓。官旗订单同比增长百分之五千一百。配套投入三百亿共建三十分钟商品圈。美团核心本地商业首席执行官王莆中给出了定性。行业已跨过需求培养和网络铺设阶段。下一站是从店仓配时代进入商品时代。这套模式的关键是品牌拎包入驻。仓储、配送和数字化系统由平台承担。品牌保留运营自主权。商品从中心仓前置到城市仓。用户下单后三十分钟送达。十月十八日，美团闪购西北中心仓正式投用。来源：公司动态｜互联网电商要闻简报｜mp.weixin.qq.com5. 淘宝闪购换帅胡晓昱接任淘宝闪购的履约实体完成了换帅。上海拉扎斯信息科技有限公司是控盘主体。名下资产包括蜂鸟众包和淘宝闪购地图服务系统。这家公司二零一零年成立。注册资本一千万元。由阿里巴巴全资控股。方永新卸任法定代表人、执行董事和总经理。胡晓昱接任法定代表人并出任董事和经理。换帅发生在双十一前夜。背景是配送时长的竞争维度已经坍缩。从三日达压缩到三十分钟至一小时。华东市场淘宝闪购和美团目前五五开。组织调整的指向很清楚。本地履约要从独立资产变成电商中枢的底层能力。来源：公司动态｜电商行业研究｜mp.weixin.qq.com三、连锁药店动向6. 老百姓一万五千家门店的新打法十月十六日，老百姓大药房发布公告回应投资者调研。截至二季度末，门店总数一万五千一百七十七家。其中直营门店九千六百九十五家。九成以上是老店。同店增速逐季改善。扩张策略有明显转向。总部明确以加盟联盟模式加速吸纳存量门店。截至二季度末，地级市及以下门店占比已达百分之七十七。医保资质门店一万三千四百八十一家。门诊统筹资质门店四千七百六十五家。双通道资质门店三百二十家。另外公司与部分董事高管共同设立项目公司。注册资本一千万元。持股百分之五十一。探索药店融合新业态。来源：财报数据｜第一药店财智｜toutiao.com7. 青岛公示线上购药药店名单青岛医保局公示了一份拟开通名单。范围是线上购药业务的定点零售药店。公示时间是十月二十日到十月二十四日。受理单位是青岛市医疗保险事业中心。名单按区划列出药店编码和药店名称。同时标注了对应的线上购药平台。已披露的门店集中在市北区和李沧区。涉及的连锁包括漱玉平民、瑞祥堂、亿茂堂等。线上购药平台栏目前填的是淘宝闪购。公示期内接受社会监督。发现情况与提交不符的不予开通。这批门店开通后，将成为当地即时零售的医保支付入口。来源：监管新规｜青岛政务网｜qingdao.gov.cn四、工业动态8. 全球首个同类药在华获批跨国药企百时美施贵宝宣布。全新药物赞赋获国家药监局附条件批准。通用名是盐酸艾泊度胺胶囊。这是全球首个CELMoD类口服药物。机制源自获得诺贝尔奖的泛素介导蛋白酶体降解原理。获批适应症为联合达雷妥尤单抗和地塞米松使用。用于既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。另一款同类药物也已获突破性治疗认定。名称是mezigdomide。上市申请被纳入优先审评。这次通过优先审评审批程序获批。对零售端来说，这类高价创新药首发的履约门槛在提高。来源：监管新规｜新浪财经｜finance.sina.cn9. 广东一款中药创新药获批国家药监局批准了一款中药创新药上市。申报方是广州悦康生物制药。药品名称是紫花温肺止嗽颗粒。处方源自广东省中医院卢传坚教授的临床经验方。由紫菀、款冬花、干姜、杧果核、荆芥、射干六味药组成。功能主治为温肺止咳。用于风寒恋肺证的咳嗽。今年以来广东全省已有九款一类创新药获批上市。监管层面做了两项提速安排。省药监局在研发早期提前介入。给出临床经验方的转化路径和注册申报策略指导。还将注册生产现场核查。与上市前GMP符合性检查同步实施。来源：监管新规｜新快报｜k.sina.com.cn五、其它行业动态10. 流感南强北弱毒株已明确中国疾控中心十月十五日发布监测结果。这是第41周急性呼吸道传染病哨点监测。监测窗口是十月五日到十月十一日。全国哨点医院流感样病例百分比为百分之三点八。南方省份百分之四点六高于北方省份百分之三点零。门急诊样本阳性率前三位是流感病毒百分之十三点六。鼻病毒百分之十一点二。肠道病毒百分之三点九。住院严重急性呼吸道感染病例排位有变化。鼻病毒百分之九点三居首。流感病毒百分之四点三。人偏肺病毒百分之四点一。流感主要为甲型H3N2亚型和乙型Victoria系。南方省份处于中流行水平波动。北方省份处于低流行水平。全国共报告两起流感样病例暴发疫情。来源：官方监测｜中国疾控中心｜chinacdc.cn11. 医保局推基层病种解读视频国家医保局组织专家录制了听院长讲医保系列解读视频。十月十八日上午十点起在官方视频号陆续发布。这是一套配套动作。背景是按病种付费三点零版分组方案首次设立基层病种。方案推荐第一批一百五十八个基层病种。其中DRG基层病组三十一个。DIP基层病种一百二十七个。病种以基层最高频的内科常见病为主。包括高血压、无并发症冠心病、上呼吸道感染等。视频围绕九个方面分期录制。每期十分钟左右。提供可直接参照的医保编码示例。来源：官方监测｜国家医疗保障局｜nhsa.gov.cn六、运营建议1. 集采品种价格带今天重排广西给集采药定了百分之十五的加价上限。这条线后续会往其他省份扩散。明天先做一件事。把手上的集采中选品种按单品拉一张价格带表。标出当前实际售价和中选价的差值。超过百分之十五的今天就调。低于中选价的也要标出来。避免比价平台抓到异常价差。专区双标签要同步跟上。别等医保比价平台把截图推给门店。调完价格把变更同步给门店店长。别让前端页面和收银系统对不上。2. 线上购药资质台账重核一遍青岛的公示期是十月二十日到二十四日。线上购药资质正在批量落地。明天把接入平台的药店资质台账重新核一遍。重点看三样。门店的医保个账标识。商品的非处方药标识。以及门诊统筹的资质状态。北京已明确配送费和包装费不能走个账。混合支付的补差路径要提前测通。商户侧的资质差异要在后台标出来。别让用户到支付那一步才发现。核完把有差异的商户单独拉一张清单。3. 流感品类按南北分档备货中疾控最新监测显示南方省份流感阳性率已到中流行水平。北方还在低流行。南北的补货节奏要分开设。华南和华东门店按中流行加档。京津冀保持低流行基线。不要提前压货。毒株分开建档。甲型H3N2和乙型Victoria对应品类分开备。明天降温叠加昼夜温差大。慢病续方量和血压计试纸这类长线耗材一起看一遍。补货单今天就要下。明天到仓才来得及上架。4. 品牌自营仓要单独管美团官旗闪电仓订单同比增长百分之五千一百。说明品牌开始自建近场货盘。对中台运营有两点可做。第一，商户侧要开始区分品牌自营仓和第三方店仓。两者的补货逻辑和履约考核完全不同。自营仓的库存归品牌方，店仓的库存归门店。考核口径不能混在一个指标里。第二，先跑通的品类是酒水、日化和个护。医药类还没跑出规模。可以挑一两个自有品牌先试水。后台的履约指标也要拆开统计。5. 大促期缺货处理流程统一抖店把空包赔付定到订单实付的百分之两百。医药类目是缺件投诉高发区。明天开始把大促期的缺货处理流程统一。缺货时用平台协商发货工具报备。不要拿赠品顶替。买A发B的判定只看实际收到的货。不看主观意图。另外售后预留金是每天重算的。退货率高的品类提前把客服和退换通道配齐。别让已结算货款在大促期间被大额冻结。流程写成一页纸发给每个店长。数据来源为公开报道、官方监测与行业媒体，仅供业务参考，不构成医疗建议或投资建议。

带量采购

2026-10-17

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刚刚！中国获批全球首个！“诺奖机制”骨髓瘤新药！

刚刚BME · 前沿速递2026.10.11 BREAKING NMPA 附条件批准靶向蛋白降解多发性骨髓瘤刚刚！“诺奖机制”骨髓瘤新药在中国官宣获批！ Iberdomide（赞赋®）+ Daratumumab + Dexamethasone —— 全球首个获批的CELMoD口服药，凭MRD阴性完全缓解率翻倍获批，PFS随后也拿到阳性结果百时美施贵宝 · III期 EXCALIBER-RRMM（NCT04975997） NMPA 国家药品监督管理局 · 附条件批准上市 2026年9月30日 · 优先审评审批程序全球首个 CELMoD 类口服药 01一类新药，而不只是一款新药获批信息 2026年9月30日，百时美施贵宝宣布，赞赋®（盐酸艾泊度胺胶囊，Iberdomide，下称IBER）获国家药品监督管理局附条件批准。获批适应症为：IBER联合达雷妥尤单抗和地塞米松（IberDd方案），治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的成人多发性骨髓瘤患者。 IBER是CELMoD（Cereblon调节性蛋白降解剂）这一药物类别中第一个走到上市的品种。今年8月13日，美国FDA已率先给予加速批准（海外商品名Zenbexus）。此次中国获批，意味着这一药物类别正式进入国内临床。为何值得关注过去十年，骨髓瘤的治疗工具箱扩充得很快：蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗、CAR-T和双抗相继登场。但这个病目前仍不可治愈，多数患者会反复经历“缓解—复发—再治疗”。症结之一在于缓解不够深。常规手段看不到的少量残存肿瘤细胞，即微小残留病（MRD），往往就是下一次复发的源头。而每多走一线治疗，耐药、免疫功能下降和毒性累积都会叠加，留给后续治疗的余地越来越小。一句话看点：IBER用靶向蛋白降解的方式把缓解做得更深，口服给药、便于长期管理，在首次复发阶段就为患者提供了一个不含硼替佐米的新三联选择。 02因何获批？MRD阴性CR成为关键证据获批依据获批基于III期随机对照研究EXCALIBER-RRMM。研究纳入既往接受过1–2线治疗、疾病进展的成人患者，比较IberDd与DVd（达雷妥尤单抗＋硼替佐米＋地塞米松）的疗效与安全性。这项研究的设计有一个特别之处：它是复发/难治骨髓瘤领域首个以“MRD阴性完全缓解（CR）率”和“无进展生存期（PFS）”为双主要终点的III期研究。MRD阴性是衡量缓解深度的金指标，与PFS改善高度相关。IBER也因此成为全球首个凭MRD阴性CR这一替代终点获批用于复发/难治骨髓瘤的药物。传统上，这类审批要等PFS数据成熟，往往需要多等数年。关键结果中位随访16个月时，IberDd组41%的患者在任意时间点达到MRD阴性CR，DVd组为21%（p<0.0001），达到第一个主要终点。 41% vs 21% MRD阴性CR率（主要终点） 42 vs 20 月中位PFS（HR 0.49，10月8日公布） 45.9% vs 24.9% ≥CR率（接近翻倍） 12.3% vs 42.6% 任意级别周围感觉神经病变详细数据完整数据于9月下旬在格拉斯哥召开的第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会上以突破性口头报告（LBA-12）发布，并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》。各预设亚组的获益方向一致。数据来源：EXCALIBER-RRMM，IMS 2026 年会 LBA-12 及相关报道。最新进展：PFS也赢了获批时，另一个主要终点PFS仍在随访中。10月8日，BMS公布了PFS顶线结果：在全部800例随机患者中，中位随访23个月，IberDd组中位PFS达42个月，DVd组为20个月（HR 0.49，p<0.000001），疾病进展或死亡风险降低51%。完整数据计划在年底的美国血液学会（ASH）年会上报告。为什么这条很重要：附条件批准建立在“MRD阴性能预测长期获益”这一假设之上。PFS结果几乎翻倍，等于用硬终点兑现了这个假设。安全性方面，IberDd的优势主要体现在神经毒性和血小板减少明显更少，这对需要长期用药的患者意义很大。代价是3/4级中性粒细胞减少和感染更常见，这与CELMoD类药物的作用特点相符，临床使用中需要规范监测血象、做好感染预防。 03诺奖机制走向临床，CELMoD“新”在哪？科学基础细胞清理不需要的蛋白质，靠的是泛素-蛋白酶体系统：先给目标蛋白挂上泛素“标签”，再由蛋白酶体把它切碎。阐明这一过程的切哈诺沃、赫什科和罗斯获得了2004年诺贝尔化学奖。沙利度胺类药物后来被发现正是借助这套系统起效：它们结合cereblon（E3泛素连接酶复合物CRL4中负责识别底物的组分），像“分子胶”一样让本不该被降解的蛋白被拉进降解流水线。来那度胺、泊马度胺都属于这一路线。 CELMoD的不同 CELMoD是在这一机制基础上专门设计的新一代降解剂。IBER与cereblon的结合亲和力明显高于传统免疫调节剂，对骨髓瘤关键转录因子Ikaros（IKZF1）和Aiolos（IKZF3）的降解更快、更彻底。早期临床研究中，它在既往大量治疗、包括对免疫调节剂耐药的患者中仍显示出活性。 ① 高亲和力结合 cereblon 改变cereblon表面的底物识别界面。 ② 招募 Ikaros / Aiolos 并泛素化两种转录因子被贴上泛素标签，送入蛋白酶体降解。 ③ 直接杀伤肿瘤骨髓瘤细胞依赖Ikaros/Aiolos维持生存，二者被清除后肿瘤细胞走向凋亡。 ④ 激活抗肿瘤免疫同一组转录因子在T细胞、NK细胞中起“刹车”作用，降解后免疫细胞被激活，这也是IBER与CD38单抗等免疫疗法协同的基础。一句话看点：机制源自诺奖发现，但IBER真正的进步在于“结合更紧、降解更彻底”，从而同时打到肿瘤细胞和免疫系统两个靶点。 04不只看这一线：IBER与“全程治疗” 为什么要看得更远骨髓瘤的治疗是一场长跑。一线、二线、三线……每一步的选择都会影响后面还剩下什么牌可打。所以评价一个方案，除了看它这一阶段能控制疾病多久，还要看治疗结束后患者的身体、免疫状态能否撑得起下一次治疗。 IBER与全程治疗的关系两个特点让IBER在这一点上有优势。第一，它不含硼替佐米，神经病变发生率约为对照组的三分之一，长期用药负担更轻。第二，转化研究提示IBER可增强T细胞活化，有助于维持患者的免疫功能，可能为后续的CAR-T、双抗等免疫治疗保留更好的条件。后一点目前仍以机制和早期数据为主，有待更长随访验证。 BMS也在把IBER往更前线推进：III期EXCALIBER-Maintenance研究正在移植后维持治疗中直接对比IBER与来那度胺；DETERMINATION-2研究则把它纳入新诊断患者的四药诱导方案。同门的第二个CELMoD药物美齐度胺（mezigdomide）也已在美国提交上市申请。一句话看点：IBER的价值不止于首次复发这一站，更深的缓解、更轻的神经毒性和对免疫功能的保护，可能让患者在之后的治疗中保有更多选择。 05编辑观察观察 1 MRD作为审批终点，正式走进中美监管 IBER在中美两地都凭MRD阴性CR获批，这对骨髓瘤新药研发的影响可能比药物本身更深远：随着疗效越来越好，等PFS成熟要花好几年，以MRD为替代终点可以让有效的药物更早到达患者手中。两个月后公布的PFS结果几乎翻倍，也为这条监管路径提供了支撑。观察 2 靶向蛋白降解的第一个“类别级”成功分子胶和PROTAC是近十年最热门的药物发现方向之一，但真正走出新类别并获批的品种很少。CELMoD可以看作是把沙利度胺的“意外发现”改造为理性设计的成果，它的成功会给整个降解剂赛道注入信心。信息来源：百时美施贵宝公告；美国FDA审批公告（2026.08.13）；IMS 2026年会 LBA-12；EXCALIBER-RRMM PFS顶线结果（2026.10.08）。本文仅作科普交流，不构成用药建议，具体治疗请遵医嘱。刚刚BME 刚刚BME · 生物医学工程前沿速递临床试验注册号: NCT04975997© 刚刚BME · 转载请注明来源 #多发性骨髓瘤 #CELMoD #靶向蛋白降解 #MRD #新药获批

2026-10-17

·Bunny MediTalk

Iberdomide获批之后：CELMoD能否重塑多发性骨髓瘤的治疗格局？

在多发性骨髓瘤领域，“新篇章”是一个使用频率很高的词。蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗、CAR-T和双特异性抗体先后进入临床时，人们都曾使用过类似表述。如今，Iberdomide获得FDA加速批准，成为首个获得FDA批准的CELMoD药物，“新篇章”再次成为行业讨论的关键词。这次确实有充分理由保持乐观，但也没有必要过早下结论。 Iberdomide的批准不仅验证了新一代CRBN调节剂的临床和监管可行性，也为MRD作为多发性骨髓瘤加速批准终点提供了一个重要案例。更关键的是，在批准之后，百时美施贵宝披露的EXCALIBER-RRMM最新PFS顶线结果进一步显示，MRD阴性完全缓解的改善已经转化为明确的无进展生存获益。但是，要判断CELMoD是否真正改变了多发性骨髓瘤的治疗格局，还需要回答三个问题： 1.它相对于传统IMiD究竟是药理升级，还是治疗范式改变？ 2.它将在CD38单抗、CAR-T和双抗已经高度竞争的市场中占据什么位置？ 3.除了Iberdomide本身，这一机制能否持续产生有差异化、可交易、可商业化的后续资产？答案可能比“新篇章”三个字更复杂，也更值得讨论。一、机制回顾：CELMoD是什么？ CELMoD的全称是Cereblon E3 Ligase Modulator，通常译为CRBN E3连接酶调节剂。这一概念由Celgene及后来的BMS体系主要推动，用于描述经过结构优化、能够更有效调节CRBN构象和底物招募的新一代小分子。从机制传承看，CELMoD与沙利度胺、来那度胺和泊马度胺等传统IMiD属于同一个药理谱系，但两者不宜简单画等号。 CRBN是CRL4-CRBN E3泛素连接酶复合物中的底物受体。药物结合CRBN后，可改变其底物识别界面，使IKZF1、IKZF3等原本不会被CRBN充分识别的蛋白成为药物诱导的新底物。随后形成“药物-CRBN-底物”三元复合物，底物被泛素化，并由蛋白酶体降解。对于Iberdomide、Mezigdomide和Golcadomide等经典CELMoD，主要药理仍然围绕IKZF1和IKZF3降解展开。IKZF1/3降解一方面可削弱骨髓瘤细胞依赖的生存和转录程序，另一方面可影响T细胞、NK细胞及相关免疫功能，因此兼具直接抗肿瘤和免疫调节作用。 CELMoD相对传统IMiD的潜在进步，除了与CRBN结合得更紧，还能通过药物设计更有效地驱动CRBN进入适合招募新底物的构象，从而实现更快、更深或更持久的底物降解。二、Iberdomide为什么获批：MRD和PFS给予的双重信心 FDA于2026年8月13日加速批准Iberdomide，商品名ZENBEXUS，与达雷妥尤单抗-透明质酸酶及地塞米松联合，用于既往至少接受过一线治疗，且既往方案包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的成人多发性骨髓瘤患者。批准依据来自Ⅲ期EXCALIBER-RRMM研究。研究比较Iberdomide、达雷妥尤单抗和地塞米松组成的ZDd方案，与达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松组成的DVd方案。在最初用于主要疗效分析的420例患者中： ·ZDd组任何时间达到MRD阴性完全缓解的比例为41.1%； ·DVd组为20.7%； ·OR为2.75； ·p<0.0001。这里的终点是“MRD阴性完全缓解率”，即患者需要同时达到完全缓解及MRD阴性。这一结果支持了Iberdomide的加速批准。MRD分析已经在国际骨髓瘤学会年会上公布，并发表于《柳叶刀·肿瘤学》。EXCALIBER-RRMM同行评议论文显示，该研究为开放标签、随机对照的Ⅲ期研究，在31个国家的211个医院和社区研究中心开展。新数据显示，PFS已经达到阳性批准之初，一个核心疑问是：MRD阴性完全缓解的改善，能否真正转化为更长的疾病控制时间？ 2026年10月8日，百时美施贵宝公布EXCALIBER-RRMM的PFS顶线结果： ·中位PFS：42个月 vs 20个月； ·HR：0.49； ·p<0.000001； ·中位随访时间：23个月。这意味着，与DVd相比，ZDd使疾病进展或死亡风险相对降低51%。 MRD结果证明了Iberdomide可以带来更深的缓解，而PFS结果则初步证明，这种深度缓解或许能进一步转化成为临床上更持久的疾病控制。 PFS阳性顶线数据是一个实质性进展，完整数据预计在进一步学术会议中公布，OS尚未报告成熟结果，但确实值得期待。三、疗效令人鼓舞，但存在安全性隐忧（友商医学部狂喜） FDA说明书包含两项黑框警告： ·胚胎-胎儿毒性； ·严重静脉和动脉血栓栓塞。说明书还提示中性粒细胞减少、感染和第二原发恶性肿瘤等风险。由于胚胎-胎儿毒性，Iberdomide需要通过受限分销的REMS项目进行管理。从公开的MRD分析看，中性粒细胞减少和感染是尤其值得关注的治疗窗限制。后续评价不应只看缓解率和PFS，还应关注： ·3级及以上中性粒细胞减少； ·发热性中性粒细胞减少； ·严重感染和机会性感染； ·减量、暂停和永久停药比例； ·血栓事件及预防性抗凝管理； ·第二原发恶性肿瘤； ·长期治疗依从性和生活质量。这对Iberdomide前移至维持治疗尤其关键。晚期肿瘤中可以接受的风险收益比，不一定能直接适用于长期无症状或低疾病负荷患者。目前，Iberdomide已经证明了“是不是有效”，接下来要持续回答的是“能否长期、安全、便利地有效”。四、CELMoD是升级还是革命？如果只看Iberdomide的核心底物，它仍然主要围绕IKZF1/3展开，与来那度胺和泊马度胺存在清晰的药理传承。因此，它更像是对成熟机制进行深度优化，而不是从无到有建立一条完全不同的治疗路径。但“不是全新机制”并不等于“临床价值有限”。药物创新并不只属于第一次发现某个机制的分子。一个药物如果能够： ·在既往药物经治或难治人群中保留活性； ·显著加深缓解； ·延长PFS； ·改善给药便利性； ·成为更有效的联合治疗骨架； ·向早线、维持或新适应症扩展；同样可能改变临床实践。因此，Iberdomide的更准确定位，或许在于重新定义IMiD体系的能力边界。如果把视野扩大到整个CRBN分子胶平台，情况则更接近真正的机制扩展。IKZF2、GSPT1、NEK7、CK1α、WIZ和其他新底物使CRBN药物的适应症从MM和淋巴瘤逐渐延伸至实体瘤、免疫炎症性疾病及其他领域。 CELMoD是已经跨过监管门槛的第一条路径，新底物分子胶才是未来平台价值能否继续扩大的关键。五、药企布局：BMS守住MM主场，其他玩家争夺新底物和新疾病1. BMS：从单一资产获批走向治疗骨架重建 BMS是经典CELMoD领域最具系统性布局的企业。其核心管线形成了相对清晰的分工： ·Iberdomide：以RRMM为商业化起点，并向更早线次、移植后维持、冒烟型多发性骨髓瘤及其他场景扩展； ·Mezigdomide：主要面向更难治的MM人群，并通过与硼替佐米、卡非佐米、地塞米松等方案联合，探索在IMiD、PI和抗CD38治疗后的定位； ·Golcadomide：主要向DLBCL、滤泡性淋巴瘤及其他B细胞或T细胞淋巴瘤延伸。 BMS还在探索Iberdomide联合伊沙妥昔单抗治疗中高危SMM，以及Golcadomide与纳武利尤单抗、阿扎胞苷等药物的联合开发。从战略上看，BMS当然不会只想推出一款“更强的来那度胺”，而是希望用CELMoD重新建立一个可以与CD38单抗、PI、双抗和细胞治疗协同的口服治疗骨架。这也与BMS在MM领域的整体位置有关。公司既拥有IMiD积累，也拥有BCMA CAR-T等资产，但双抗布局相对有限，因此口服CELMoD能否成为不同疗法之间的联合和序贯连接点，对其MM长期竞争力具有重要意义。个人认为，BMS在联合与序贯方案方面仍有继续加强的空间。2. Monte Rosa：从肿瘤新底物转向免疫炎症 Monte Rosa的布局代表了与CELMoD的另一条路线： ·MRT-2359针对GSPT1，重点探索神经内分泌表型肿瘤等实体瘤； ·MRT-8102针对NEK7，进入炎症和免疫疾病方向； ·其分子胶平台进一步向免疫相关新底物扩展。 Monte Rosa避免与Iberdomide直接竞争MM市场，转而证明CRBN或其他E3介导的分子胶能否进入更广泛的肿瘤和慢性免疫疾病。这一扩展也获得了MNC的BD关注。内部BD资料显示，诺华在2025年9月与Monte Rosa开展合作，涉及新型降解剂在免疫介导疾病中的开发，以及两项临床前免疫产品的许可选择权；披露的首付款为1.2亿美元，潜在总交易金额为57亿美元。 MNC愿意为具有可重复发现能力的平台、明确的新底物生物学，以及能够进入免疫等核心治疗领域的项目支付平台溢价，但首付比例可以进一步窥探他们具体愿意承担多少风险。3. C4 Therapeutics：经典IKZF药理之外，验证平台兑现能力 C4 Therapeutics的Cemsidomide已进入MM及淋巴瘤临床开发。与BMS相比，该资产还需要证明： ·相对Iberdomide、Mezigdomide是否存在底物谱、治疗窗或人群差异； ·公司能否在缺少成熟商业化血液瘤体系的情况下完成全球后期开发； ·单一项目价值能否上升为可持续的平台价值。对于中小型企业来说，平台价值最终仍需由临床资产兑现，而不能只靠筛选技术、结构平台或“可降解靶点数量”支撑。4. 诺华、吉利德及其他MNC：关注的重点正在从经典IKZF转向新底物和平台诺华在蛋白降解领域采取自研与合作并行策略，既关注分子胶和PROTAC，也重视AI驱动的新靶点筛选和平台合作。既往BD交易显示，其对分子胶的BD兴趣逐渐集中于平台能力、新底物和免疫领域，而不是简单复制BMS的MM产品组合。吉利德则通过与Plexium等公司的合作布局IKZF2/Helios降解，希望通过调控Treg增强肿瘤免疫治疗。IKZF2方向目前更多被视为免疫检查点治疗的潜在增效机制，其价值取决于能否实现足够高的IKZF2选择性，并避免IKZF1/3或其他底物相关毒性。因此，目前在这一领域已经出现初步分层： ·BMS重点守住MM和淋巴瘤； ·一部分企业通过新底物进入实体瘤； ·一部分企业通过VAV1、NEK7或其他底物进入免疫炎症； ·还有企业通过平台合作获取分子胶发现、蛋白质组筛选和AI设计能力。这意味着未来的行业竞争正在向着谁能持续发现并验证有临床治疗窗的新底物的方向发展。六、国内企业布局：临床主线集中于IKZF1/3，差异化窗口仍未关闭国内可查的临床阶段的经典CELMoD项目： ·上海超阳的CY001进入Ⅱ期，覆盖MM和NHL； ·标新生物的GT919进入Ⅱ期，布局POEMS、MM和NHL，GT929进入Ⅰ/Ⅱ期； ·诺诚健华的ICP-490进入Ⅰ/Ⅱ期，覆盖MM和NHL； ·康朴生物的KPG-818，同时布局SLE、IBD、ITP、MM和NHL； ·格博生物的GLB-002进入Ⅰ期，并布局CK1α、WIZ等新底物； ·恒瑞医药HRS-3738和正大天晴TQB3820处于临床Ⅰ期。从治疗领域看，国内公司大致形成四种策略。第一类：MM及淋巴瘤的经典跟随路径上海超阳、标新生物、诺诚健华、格博生物、恒瑞医药和正大天晴的临床阶段项目，主流仍然围绕IKZF1/3降解，并集中在MM及NHL。这一策略的优点是： ·靶点和疾病生物学已经得到验证； ·临床终点及联合治疗框架相对成熟； ·可以利用中国较大的患者资源推进临床； ·监管路径较新底物项目更加清晰。但问题也同样明确。Iberdomide已经建立监管和临床先发优势，后来者不能再只证明“具有IKZF1/3降解活性”或“在早期研究中有缓解”。还需要进一步回答： ·在来那度胺或泊马度胺难治患者中是否保留活性？ ·与Iberdomide相比，是否具有更宽的血液学安全窗口？ ·是否能减少严重中性粒细胞减少和感染？ ·是否能形成更便利的给药周期？ ·是否有更适合中国临床环境的联合方案和支付优势？ ·是否能够向更明确的细分人群或适应症拓展？第二类：以差异化适应症避开直接竞争标新生物的GT919布局POEMS，是一个值得关注的差异化方向。 POEMS与浆细胞疾病相关，但临床人群、证据生成路径和商业模型与典型MM并不完全相同。如果能够建立充分的疗效、安全性和疾病机制关联，较小适应症可能成为较快形成临床识别度和监管差异化的切入口。但小适应症并不会自动带来BD价值。其价值仍取决于： ·患者识别和诊断的可行性； ·临床终点是否可接受； ·是否能够从POEMS进一步回到更大的浆细胞疾病市场； ·除了换一个适应症，项目是否显示出分子层面的差异化。第三类：从肿瘤扩展到自身免疫康朴生物的KPG-818同时覆盖肿瘤和自身免疫，包括SLE、IBD和ITP。这一策略的商业天花板可能更高，但临床要求也更高。晚期肿瘤允许一定程度的骨髓抑制和感染风险，自身免疫慢病则需要： ·更长期、更稳定的安全性； ·更低的严重感染风险； ·更可控的血液学毒性； ·生殖安全和长期用药管理； ·相对现有生物制剂或小分子药物具有清晰优势。因此，自免CELMoD的关键不只是“低剂量也有效”，而是能否在长期治疗中建立足够宽的治疗窗。第四类：通过新底物离开经典红海格博生物同时布局IKZF、CK1α和WIZ；康朴的KPG-121涉及CK1α方向；开拓药业、明德新药和美志医药等布局GSPT1或相关新底物。这类项目避开了Iberdomide的正面竞争，但也进入了更高风险的开发区： ·底物生物学是否真正决定疾病依赖； ·降解是否具有足够的肿瘤选择性； ·正常组织中的底物降解是否限制剂量； ·非预期新底物是否造成血液、神经或其他系统毒性； ·是否存在可用于患者筛选的生物标志物。新底物带来更高的潜在BD溢价，也意味着更高的失败概率。七、MNC愿意买的不是又一个CELMoD Iberdomide获批会在有限范围内提高整个CRBN分子胶领域的关注度，但不会让所有同机制资产同步升值。 BD市场通常不会为“靶点相同、适应症相同、临床阶段更晚”的项目支付相同溢价。随着首个CELMoD获得批准，潜在买方对国内项目的要求反而可能提高。1. 经典IKZF型项目的BD门槛已经改变在Iberdomide获批前，一个Ⅰ期或Ⅱ期IKZF1/3项目可以凭借“新一代CRBN调节剂”的机制新颖性获得关注。在Iberdomide获批及PFS顶线阳性后，项目需要承担更明确的比较责任。2. 适应症差异化只有在证据链完整时才有价值 POEMS、自身免疫或特定淋巴瘤亚型都可能形成差异化，但不能只把适应症名称不同视为竞争壁垒。高质量的BD证据链还需要包括明确的疾病生物学依据、与底物降解相关的患者分层方法、具有临床意义的早期疗效、剂量、暴露、底物降解和疗效之间的关系、与现有标准治疗的可比较性等等。3. 新底物项目的BD核心是“可重复的平台能力” 包括诺华与Monte Rosa合作在内的交易显示，MNC愿意为新型降解剂和免疫疾病平台支付较高的潜在里程碑，但这类交易通常或许具备以下特点： ·不只是一个孤立分子； ·具有系统性的化合物发现和底物筛选能力； ·买方可以获得多个项目、选择权或平台访问权； ·项目能够补充买方的核心治疗领域； ·交易结构多采用首付款加开发里程碑，以分散早期风险。对国内企业而言，若希望获得平台型BD，而不是单资产授权，需要证明： ·能够持续产生新底物项目； ·候选底物不是仅由计算预测，而有细胞和体内验证； ·具备结构生物学、三元复合物、蛋白质组和药物化学的完整闭环； ·能够识别并排除非预期底物； ·能够把平台命中物推进为具有口服暴露、组织分布和安全窗口的候选药物。4. 最现实的交易结构未必是一次性全球授权对于尚未形成全球临床证据的国内CELMoD项目，可以考虑多种交易结构： ·中国或大中华区保留权益、海外授权； ·按适应症拆分肿瘤和自身免疫权益； ·以联合开发及成本分担降低买方前期风险； ·给予买方后续全球许可选择权； ·平台合作加单项目期权； ·通过NewCo承接海外权益和全球开发。但交易结构无法替代资产质量。低首付、高里程碑可以降低买方风险，却不能解决项目同质化。结语：门已经推开，但竞争才刚进入更严格的阶段那么，Iberdomide是否开启了多发性骨髓瘤治疗的新篇章？从监管层面看，答案是肯定的。首个CELMoD获得批准，意味着新一代CRBN调节剂已经跨过商业化门槛。从临床证据看，答案也比批准时更积极。MRD阴性完全缓解率从约21%提高至41%，随后PFS达到42个月对20个月，HR为0.49，说明更深缓解已经转化为明确的疾病控制获益。但从治疗格局看，现在仍然只是开始。 CELMoD需要证明，它能否在双抗、CAR-T和CD38单抗共同前移的时代，取代经典药物，成为一个疗效明确、安全可管理、能够长期使用并适合联合的治疗骨架。对国内企业而言，Iberdomide的成功既是验证，也是压力。赛道的科学风险下降了，但同质化项目的商业容忍度也随之下降。接下来真正具有价值的资产，不会只是“国内另一个CELMoD”，而应当能够回答至少一个明确的问题： ·更有效吗？ ·更安全吗？ ·更适合某类患者吗？ ·能进入新的疾病领域吗？ ·能产生新的底物和平台价值吗？ ·能成为MNC现有管线中不可替代的一块拼图吗？可以说，MM领域进入了一轮证据标准更高、竞争维度更多的长期赛程。想要留在牌桌上，光靠有CELMoD项目已经不够看啦，还需要有足够好的CELMoD+可持续的药物发现与临床开发能力。参考文献 1.U.S. Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to iberdomide with daratumumab and hyaluronidase-fihj and dexamethasone for multiple myeloma. 2026-08-13. 2.U.S. Food and Drug Administration. ZENBEXUS（iberdomide）Prescribing Information. NDA 221075, 2026. 3.Lonial S, Dimopoulos MA, Gavriatopoulou M, et al. Iberdomide plus daratumumab and dexamethasone versus daratumumab, bortezomib, and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma（EXCALIBER-RRMM）: an open-label, randomised, controlled, phase 3 trial. The Lancet Oncology. Published online September 25, 2026. 4.Bristol Myers Squibb. First presentation of results for ZENBEXUS（iberdomide）in combination with daratumumab from the Phase 3 EXCALIBER-RRMM trial. 2026-09-25. 5.Bristol Myers Squibb. ZENBEXUS（iberdomide）in combination with daratumumab and dexamethasone demonstrates superior progression-free survival in Phase 3 EXCALIBER-RRMM. 2026-10-08. 6.Watson RA, et al. Molecular glue CELMoD compounds are regulators of cereblon conformation. Science. 2022. 7.Mining the CRBN target space redefines rules for molecular glue-induced neosubstrate recognition. Science. 2025. DOI: 10.1126/science.adt6736. 8.Unveiling the hidden interactome of CRBN molecular glues. Nature Communications. 2025. 9.An engineered cereblon optimized for high-throughput screening and molecular glue discovery. Cell Chemical Biology. 2024/2025. 10.康朴生物. 研发管线. 11.康朴生物. KPG-818在复发/难治性血液系统恶性肿瘤Ⅰ期临床研究结果. 12.诺诚健华. ICP-490机制及IND申请相关公告. 13.诺诚健华. ICP-490在中国完成首例患者给药. 本文基于截至2026年10月12日可获得的监管文件、同行评议论文、企业公告、临床试验资料及行业研究信息撰写。EXCALIBER-RRMM的PFS结果目前为BMS于2026年10月8日披露的顶线数据，完整结果、成熟OS及监管审评结论仍待后续公布。国内项目阶段和企业权益可能随临床登记、监管及公司披露发生变化。本文仅用于科学研究与行业讨论，不构成临床诊疗、投资或交易建议。

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D11134	-	-	DB12101

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
多发性骨髓瘤	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2026-08-13

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性多发性骨髓瘤	临床2期	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2024-02-20
复发性多发性骨髓瘤	临床2期	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2024-02-20
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床2期	美国	Celgene Corp.	2021-10-10
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床2期	奥地利	Celgene Corp.	2021-10-10
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床2期	比利时	Celgene Corp.	2021-10-10
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床2期	法国	Celgene Corp.	2021-10-10
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床2期	韩国	Celgene Corp.	2021-10-10
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床2期	西班牙	Celgene Corp.	2021-10-10
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床2期	中国台湾	Celgene Corp.	2021-10-10
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床2期	英国	Celgene Corp.	2021-10-10

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05199311 (IMS2026)	临床1/2期	多发性骨髓瘤	58	Carfilzomib+Iberdomide+Dexamethasone	簾積醖壓顧鏇網願繭淵(觸夢蓋壓範夢願積範積) = 構鏇憲窪鏇繭構觸夢艱衊窪築蓋顧蓋醖鏇鏇網 (顧鬱繭選艱遞願壓鬱襯 ) 更多	积极	2026-09-23
NCT05199311 (IMS2026)	临床1/2期	多发性骨髓瘤	58	Carfilzomib+Iberdomide+Dexamethasone (high-risk subset)	簾積醖壓顧鏇網願繭淵(觸夢蓋壓範夢願積範積) = 壓繭憲遞網鬱築願鏇範衊窪築蓋顧蓋醖鏇鏇網 (顧鬱繭選艱遞願壓鬱襯 ) 更多	积极	2026-09-23
ReKInDLE (IMS2026)	N/A	复发性多发性骨髓瘤 CRBN variants \| COP9 signalosome deletions	32	Iberdomide + Carfilzomib + Daratumumab + dexamethasone	蓋鬱簾鹽鬱鹽夢窪觸構(夢淵網餘簾顧齋願齋齋) = 艱繭蓋遞淵膚壓願蓋簾獵簾鏇膚積窪鹽齋襯衊 (餘觸選糧簾觸糧憲鬱衊 ) 更多	积极	2026-09-23
ReKInDLE (IMS2026)	N/A	复发性多发性骨髓瘤 CRBN variants \| COP9 signalosome deletions	32	Iberdomide + Carfilzomib + Daratumumab + dexamethasone	蓋鬱簾鹽鬱鹽夢窪觸構(夢淵網餘簾顧齋願齋齋) = 憲遞願醖獵膚遞鹽願憲獵簾鏇膚積窪鹽齋襯衊 (餘觸選糧簾觸糧憲鬱衊 ) 更多	积极	2026-09-23
NCT04975997 (EXCALIBER-RRMM, Pubmed \| Lancet Oncol)	临床3期	难治性多发性骨髓瘤	420	Iberdomide, daratumumab, and dexamethasone	衊鑰衊範餘鑰齋淵繭築(窪艱憲壓鬱淵網餘壓鹽) = 襯淵糧簾網簾餘鹽積繭窪觸簾餘膚蓋鹹鏇糧憲 (廠鬱鏇構齋鏇膚選衊齋 ) 更多	积极	2026-09-01
NCT04975997 (EXCALIBER-RRMM, Pubmed \| Lancet Oncol)	临床3期	难治性多发性骨髓瘤	420	Daratumumab, bortezomib, and dexamethasone	衊鑰衊範餘鑰齋淵繭築(窪艱憲壓鬱淵網餘壓鹽) = 襯願鹽糧積廠鑰鹽構鬱窪觸簾餘膚蓋鹹鏇糧憲 (廠鬱鏇構齋鏇膚選衊齋 ) 更多	积极	2026-09-01
NCT05177536 (ASCO2026)	临床2期	多发性骨髓瘤维持	38	Iberdomide 1.0 mg	醖衊築鬱簾觸觸遞網糧(獵鹹遞齋齋積觸糧獵繭) = 繭網餘鑰範憲鹹襯網鹽憲鏇夢鬱鑰艱遞顧襯選 (淵獵齋齋齋簾鬱窪鑰鬱 ) 更多	积极	2026-05-29
NCT05392946 (IDEAL, ASCO2026)	临床1/2期	多发性骨髓瘤	47	BortezomibDaratumumabIberdomide + BortezomibDaratumumabIberdomideb + BortezomibDaratumumabIberdomide + BortezomibDaratumumabIberdomideone	鹽願憲餘顧醖衊鹽選夢(鹹選餘遞蓋襯簾淵鬱糧) = DLT (all grade 4 neutropenia) was noted in 3 pts, 2 at DL 1 & 1 at DL -1 顧顧餘艱鑰網簾鑰網糧 (齋築選憲顧醖選遞獵網 )	积极	2026-05-29
NCT02773030 (CC-220-MM-001, EHA2026)	临床1/2期	多发性骨髓瘤一线	75	Iberdomide plus daratumumab and dexamethasone	醖鑰繭製齋鏇壓鏇簾艱(廠遞願製築獵淵鏇遞網) = 製齋糧壓艱餘顧顧廠廠網網醖觸簾齋憲艱網齋 (蓋繭簾鬱襯鑰鬱壓獵餘 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT02773030 (CC-220-MM-001, EHA2026)	临床1/2期	多发性骨髓瘤一线	75	Iberdomide plus daratumumab and dexamethasone (Baseline CrCl ≥90 mL/min)	醖鑰繭製齋鏇壓鏇簾艱(廠遞願製築獵淵鏇遞網) = 願網範淵壓構醖鹹選鹹網網醖觸簾齋憲艱網齋 (蓋繭簾鬱襯鑰鬱壓獵餘 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05354557 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床2期	多发性骨髓瘤维持	15	Iberdomide 1 mg	願獵憲廠鏇獵艱艱築範(蓋糧簾願範餘衊選鏇範) = neutropenia (n=1), rash (n=2), and infections (n=3). 窪顧範簾願鏇網鏇製膚 (願蓋選憲淵壓構鹽鹹鏇 ) 更多	积极	2026-02-04
NCT04392037 (ICON, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床2期	复发性多发性骨髓瘤	61	dexamethasonecyclophosphamideIberdomide + dexamethasonecyclophosphamideIberdomidehamide + dexamethasonecyclophosphamideIberdomideone (relapsed and refractory multiple myeloma)	鑰願壓鏇襯醖築遞簾簾(餘遞選鬱製繭齋夢衊衊) = 34% of patients experienced infections 製製網繭獵鹹鬱壓鏇膚 (衊鏇衊鏇繭艱艱餘積網 ) 更多	积极	2026-01-01
ACTRN12621001037897 (IBIS, ASH2025)	临床1期	多发性骨髓瘤	29	Iberdomide+Isatuximab+Dexamethasone	憲糧鹹鏇鹽網淵願蓋蓋(憲選廠淵膚鏇網襯遞遞) = 鹹繭鬱鹽夢餘遞構襯壓廠顧壓簾願網製糧網鹹 (淵願蓋構範鏇蓋獵衊淵, 50.3 ~ 82.6) 更多	积极	2025-12-06
NCT05896228 (ReKInDLE, ASH2025)	临床2期	复发性多发性骨髓瘤	30	Iberdomide+Carfilzomib+Daratumumab+Dexamethasone	觸繭餘餘糧遞廠鑰窪觸(顧艱齋鑰夢願鏇遞鹹選) = Grade 3 or greater events included neutropenia (50%), lymphocytopenia (40%), leukopenia (23%), thrombocytopenia (10%), and anemia (3%) but were manageable with growth factor support and/or iber dose-reduction, as needed. 顧鬱鑰選獵醖構憲衊夢 (糧積壓廠膚願築積廠餘 ) 更多	积极	2025-12-06