Iberdomide

-01- 引言 传统的小分子药物发现一直由占据驱动药理学主导，即抑制剂或激动剂直接结合目标靶点。尽管这种方法产生了许多疗法，但据估计约80%的蛋白质缺乏化学配体，导致大部分蛋白质组无法通过治疗手段触及。针对“不可成药”蛋白靶点（如缺乏明确的配体结合口袋或配体结合位点不在蛋白界面、活性位点等调控位点的蛋白），一种强大的替代策略——“事件”驱动药理学应运而生。该策略通过诱导邻近，即由小分子或生物制剂诱导两个大分子复合化，从而绕过对功能性抑制剂或活性位点结合剂的需求。 诱导邻近模式主要分为两大类：分子胶和双功能分子，涵盖小分子和生物制剂。历史悠久的分子胶（如沙利度胺、环孢素A）和新兴的双功能异源分子（如PROTACs）虽然在尺寸和连接子存在性上曾被视为不同，但最近的研究表明，这些化合物存在于一个连续谱系中，其区别可能更多取决于它们在蛋白界面的相互作用及诱导的三元复合物的协同性。 -02- 一、分子胶：从偶然发现到理性设计 1. 定义与分类 “分子胶”一词最初在1980年代被定义为一种使两个或多个蛋白聚集在一起的小分子。它是一种单价分子，能够重塑蛋白表面以增加两个大分子（如两个蛋白）的亲和力，并根据招募的大分子对目标进行功能调控。分子胶可以是降解剂、抑制剂或稳定剂。 2. 天然产物分子胶 自1980年代环孢素A（CsA）获批以来，已有多种分子胶药物获批。早期的治疗性分子胶CsA和FK506具有免疫抑制特性，结合亲免素，但其机制在获批后才被完全阐明。1991年，Schreiber和Crabtree发现CsA和FK506结合相同的次级结合伴侣——钙调神经磷酸酶，并将其从天然磷酸化通路中隔离，引起免疫抑制效应。雷帕霉素通过诱导亲免素FKBP12与哺乳动物雷帕霉素靶蛋白形成三元复合物，抑制mTOR功能，其合成类似物（如依维莫司）显示出不同的选择性。紫杉醇则是一种分子胶蛋白-蛋白稳定剂，它通过结合在β-微管蛋白和α-微管蛋白之间来稳定微管并诱导凋亡。 3. 合成非降解性分子胶 合成分子胶也可通过抑制或稳定机制发挥作用。阿那格雷临床获批用于血小板疾病，它稳定cAMP磷酸二酯酶PDE3A与RNase SLFN12之间的天然相互作用。曲美替尼临床获批用于癌症，它稳定MEK1/2激酶与激酶RAS抑制剂（KSR）的相互作用。RMC-6236则通过招募KRAS(ON)至亲环素A（CypA）来抑制RAS。 4. 合成分子胶降解剂 合成分子胶降解剂的发现最初是偶然的。沙利度胺直接结合cereblon（CRBN），诱导CRBN与Ikaros蛋白家族成员产生新相互作用，促进其泛素化和降解。结构研究阐明了IMiDs（沙利度胺类似物）的谷氨酰胺部分作为主要药效团，在CRBN的浅疏水口袋中结合，涉及三个关键色氨酸残基。新一代IMiDs（如Iberdomide和Mezigdomide）含有新的化学部分，使CRBN能够从开放的非活性构象转变为封闭的活性构象，从而增强降解活性。Indisulam诱导RNA结合蛋白RBM39通过DCAF15复合化降解。UM171则通过独特的机制降解转录共抑制因子CoREST。 5. 分子胶的理性设计 尽管理性设计分子胶比占据驱动方法更具挑战性，需要深入理解蛋白-蛋白界面，但已有证据表明，对抑制剂结构的微小改动可将作用机制从抑制剂转变为降解剂。例如，将可移植的富马酸酯“把手”连接到CDK4/6抑制剂上，可诱导蛋白降解。共价配体筛选也已被用于识别E3连接酶的共价招募者。 -03- 二、双功能诱导邻近药物 双功能化合物由两个独立的靶向配体组成，诱导感兴趣的细胞体之间产生邻近性。 1. 化学诱导二聚化（CID） 1993年，同源二聚体化合物FK1012被证明能诱导FKBP12的二聚化和抑制。Rimiducid被授予孤儿药资格，作为CAR-T细胞治疗的药理开关，通过化学诱导FKBP-caspase 9融合蛋白的二聚化来诱导快速凋亡。 2. 蛋白降解靶向嵌合体（PROTACs） 自2001年引入以来，PROTACs已扩展为一个广阔的领域和有前景的治疗模式。现代小分子PROTACs实现了高效力和靶特异性降解，这得益于IMiDs的发现和VHL E3连接酶复合物小分子配体的优化。PROTACs能够催化、亚计量地降解目标，实现长时间的活性。 目前已有超过60种单价和双价药物处于临床试验中，主要针对肿瘤、炎症和神经退行性疾病。ARV-471是一种基于CRBN的PROTAC，靶向雌激素受体，已获批用于乳腺癌。上图展示了处于临床试验阶段的PROTACs化学结构。 PROTACs还显示出克服耐药性的潜力。例如，它们可以降解突变形式的致癌靶点，并且可以将泛抑制剂转化为异构体特异性降解剂。然而，耐药机制（如CRBN功能丧失突变或药物外排蛋白MRD1的增加）仍需考虑。扩展PROTAC设计的关键在于招募更多类型的E3连接酶或蛋白酶体核心组件。 -04- 三、超越细胞内靶点的靶向蛋白降解 虽然PROTACs主要针对细胞内蛋白，但溶酶体通路可能更适合于错折叠蛋白、聚集体、细胞表面和胞外蛋白的降解。 1. 自噬体-溶酶体途径 AUTACs：包含一个S-鸟苷化标签，诱导目标的K63连接多泛素化，招募至自噬体并在溶酶体降解。 ATTECs：将目标（如脂滴）与LC3自噬体蛋白连接，导致目标降解。 AUTOTACs：结合自噬受体p62并招募目标，导致p62寡聚化和自噬清除。 ULKRECs：招募自噬体相关激酶ULK1以诱导目标周围自噬体形成。 相关机制示意图展示了这些策略的工作原理。 2. 内体-溶酶体途径 LYTACs：利用甘露糖-6-磷酸（M6P）或三天线N-乙酰半乳糖胺靶向CI-M6PR或ASGPR受体，将抗体识别的目标（如PDL1）引导至溶酶体降解。 MoDE-As：利用tri-GalNAc靶向ASGPR，连接小分子降解MIF。 KineTACs：双特异性工程抗体，包含靶向细胞因子受体和靶向目标蛋白的臂。 Apt-LYTACs：基于适配体的LYTAC，连接tri-GalNAc和适配体以降解目标。 PROTABs/AbTACs：双特异性抗体连接膜结合E3连接酶（如RNF43）与目标进行泛素依赖性降解。 GlueTAC：通过非天然氨基酸将溶酶体分选序列（LSS）共价连接至目标。 SignalTAC：将CI-M6PR的LSS与抗体连接以降解目标。 下图详细展示了这些内体-溶酶体依赖的降解模式。 -05- 四、翻译后修饰的双功能调节剂 诱导邻近的概念已被扩展用于开发通过双功能生物缀合物或小分子操纵翻译后修饰（PTM）的方法。 1. 去唾液酸化 HER2抗体曲妥珠单抗缀合唾液酸酶可实现显著、选择性的去唾液酸化，诱导自然杀伤细胞介导的抗体依赖性细胞毒性。图6a展示了曲妥珠单抗-唾液酸酶缀合物的作用机制。 2. 靶向蛋白稳定化（去泛素化） EnDUBs：工程化去泛素酶，将催化域融合至识别GFP/YFP标签的纳米抗体，靶向去泛素化。 DUBTACs：异双功能小分子，招募去泛素酶OTUB1至目标蛋白（如CFTR），导致去泛素化和稳定化。图示展示了DUBTACs与CFTR结合并去除泛素的机制。 3. 磷酸化调控 PHICs：磷酸化诱导嵌合小分子，诱导激酶与目标蛋白邻近以促进磷酸化。 PhosTACs：磷酸化靶向嵌合体，招募磷酸酶至目标蛋白以促进去磷酸化。例如，PhosTAC诱导EGFR去磷酸化促进癌细胞凋亡。 AdPhosphatase：利用融合纳米抗体的磷酸酶去磷酸化标记的目标蛋白。 PHORCs：磷酸酶招募嵌合体，连接磷酸酶PP5和磷蛋白ASK1，导致去磷酸化。 RIPR：受体抑制通过磷酸酶招募，双特异性抗体结合膜定位磷酸酶CD45和靶点受体PD1，诱导去磷酸化。 4. 糖基化调控 工程化纳米抗体OGT或splitOGA可用于靶向增加或去除目标的O-GlcNAc糖基化。双特异性适配体可诱导β-catenin的糖基化。 5. 乙酰化调控 Bi-PIP：连接组蛋白乙酰转移酶配体和聚酰胺DNA结合支架，靶向组蛋白乙酰化。 AceTAG：利用异双功能小分子连接乙酰转移酶配体和FKBP12配体，诱导乙酰化。 ACETAC：无标签小分子异双功能策略，连接乙酰转移酶配体和突变p53配体，诱导乙酰化。 下图总结了这些靶向PTM写入系统的机制。 -06- 五、蛋白功能的双功能调节剂 1. 靶向蛋白亚细胞定位 化学诱导二聚化（CID）系统历史上被用于选择性定位融合蛋白。脂肽基异双功能小分子（利用eDHFR标签和trimethoprim配体）可将标记蛋白重定向至质膜或内膜。靶向重定位激活分子利用核激素受体将目标定位入核。无标签小分子方法（如连接FKBP12配体和BRD4配体）也可实现核定位。下图展示了多种靶向定位的例子。 2. 靶向转录激活 序列特异性合成转录延伸因子通过连接DNA结合支架和转录激活因子BRD4，激活基因表达。转录化学诱导邻近通过嵌合配体招募转录激活因子至转录抑制因子（如BCL6），激活下游基因转录。下图展示了靶向转录激活和细胞死亡的机制。 3. 靶向细胞死亡 受调控的诱导邻近靶向嵌合体包含广泛表达的必需蛋白配体和组织特异性表达的靶蛋白配体，诱导邻近导致必需蛋白隔离和抑制，仅杀死表达靶蛋白的细胞。下图展示了RIPTACs的选择性杀伤机制。 -07- 结语 诱导邻近模式疗法是一个令人兴奋且快速增长的领域。分子胶和PROTAC降解剂的临床成功为控制细胞过程的新方法铺平了道路。理性设计分子胶的挑战虽大，但通过结构导向药物设计和共价配体修饰策略，前景乐观。扩展靶向蛋白降解至溶酶体通路，使得细胞表面和胞外蛋白得以被清除。未来，诱导邻近药物有望开启针对既往难治靶点的下一代疗法新时代。 参考资料： Induced proximity-based therapeutic modalities. Nat Rev Drug Discov. 2026 Mar;25(3):175-203. 公众号已建立“小药说药专业交流群”微信行业交流群以及读者交流群，扫描下方小编二维码加入，入行业群请主动告知姓名、工作单位和职务。

塞伐艾替尼片（Sevabertinib，商品名：HYRNUO®） 是拜耳公司研发的口服、可逆、选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗HER2（ERBB2）激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。 基本信息 通用名：塞伐艾替尼片（Sevabertinib） 商品名：HYRNUO® 研发公司：拜耳（Bayer） 药物类型：小分子靶向药，可逆性TKI 规格：10mg/片，120片/瓶。 作用靶点：选择性抑制HER2（ERBB2）激酶结构域（TKD）激活突变（含外显子20插入），同时对突变型EGFR有高选择性。 美国获批适应症：治疗经FDA批准检测证实为HER2（ERBB2）酪氨酸激酶域（TKD）激活突变阳性，且既往接受过全身性治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 用法用量 推荐剂量：20mg，口服，每日2次（BID），随餐服用，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。 服用方式：整片吞服，不可切割、压碎或咀嚼。 漏服/呕吐：漏服尽快补服（保证与下次服药间隔足够），不可加倍；呕吐后无需补服，按计划下次服药。 剂量调整：根据不良反应分级，可依次减量至10mg BID、10mg QD；无法耐受则永久停药。 核心临床数据（SOHO-1研究） 总体人群（经治）：客观缓解率（ORR）71%，中位缓解持续时间（DoR）9.2个月。 HER2 YVMA突变亚组：ORR高达78%，中位无进展生存期（PFS）12.2 个月。 脑转移患者：ORR 达78%，显示良好颅内活性。 不良反应（≥20%） 最常见：腹泻、皮疹、甲沟炎、口腔炎、恶心。 重要警告：需警惕腹泻、肝毒性、间质性肺病（ILD）/ 肺炎、眼部毒性、胰腺酶升高、胚胎 - 胎儿毒性。 药物相互作用 避免与强效CYP3A抑制剂/诱导剂合用；合用时需调整剂量。 塞伐艾替尼是弱至中度CYP3A抑制剂，可能升高CYP3A/P-gp底物血药浓度，增加不良反应风险。 塞伐艾替尼vs同类HER2靶向药核心对比（非小细胞肺癌HER2突变，含20外显子插入） 上市情况 美国：2025年11月19日获FDA加速批准，用于既往接受过系统治疗、伴HER2 TKD激活突变的局部晚期/转移性非鳞状NSCLC成人患者。 中国：尚未在中国上市。 注册受理情况 2025 年 7 月：首次提交上市申请（二线治疗），获CDE优先审评。 2026年4月：一线治疗适应症（HER2激活突变晚期NSCLC）获CDE受理并拟优先审评。 专利情况 塞伐艾替尼（Sevabertinib，BAY2927088）的专利布局以核心化合物 + 用途为基础，辅以晶型、制剂专利，形成多层保护。 化合物+医药用途专利（拜耳主导） 国际PCT专利WO2020/216781于2020-04-16申请；中国同族专利CN107406417已授权；美国同族专利US10428063已授权。预计2040年4月（自申请日起 20年）到期。保护塞伐艾替尼化学结构（CAS：2521285-05-0），其药学上可接受的盐、水合物、溶剂化物，医药用途——治疗HER2/EGFR 突变相关肿瘤（含 NSCLC）。 晶型与盐型专利 国际PCT专利WO2026/047020于2025-08-28申请。保护特定晶型、水合物（如上市片剂所用晶型），可延长制剂与原料药的专利保护期。 制剂与组合物专利 国际PCT专利WO2026/047022于2025-08-28申请。保护口服片剂的处方、工艺、给药方案。可阻挡仿制药直接复制上市剂型。 仿制药壁垒 核心化合物专利2040年到期前，无法合法仿制原料药；晶型/制剂专利进一步延迟仿制药上市。 竞品开发限制：其他药企开发同靶点、同结构药物将构成侵权；仅能通过全新结构、不同靶点或专利挑战进入市场。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 【药品分享】贝沙罗汀 【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物 【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂 【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物 【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂 【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物 【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂 【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物 【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药 【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH） 的 α1 - 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