Iberdomide Hydrochloride

综述 作者：吴婧文1,2, 郑文洁1     单位： 中国医学科学院北京协和医学院，北京协和医院风湿免疫科 风湿免疫病学教育部重点实验室 国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心(NCRC-DID) 中国医学科学院北京协和医学院 引用本文：吴婧文, 郑文洁. 来那度胺的作用机制及其在罕见免疫介导炎症性疾病中的应用进展[J]. 罕见病研究, 2026, 5(3): 373-381. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2026.03.015 免疫介导炎症性疾病(immune-mediated inflammatory diseases, IMIDs)是以免疫系统失调引起慢性炎症和器官损伤为特征的一组异质性疾病[1-2]。其中，免疫球蛋白G4相关性疾病(immunoglobulin G4-related disease, IgG4-RD)、白塞病(Behçet's disease, BD)和系统性硬化症(systemic sclerosis，SSc)等疑难罕见IMIDs在疾病病理进程中具有炎症、血管病变和纤维化的共性特征，且多系统受累，病程迁延反复，致残、致死率高。部分患者对糖皮质激素及多种免疫抑制剂的传统治疗反应不佳或难以耐受，长期治疗面临复发及不良反应风险，而生物靶向药物往往价格昂贵或存在相对禁忌，临床迫切需要兼具免疫调节、抗血管生成及抗纤维化作用的新型治疗选择[1]。 在此背景下，免疫调节酰亚胺类药物(immunomodulatory imide drugs, IMiDs)显示出独特优势。IMiDs起源于沙利度胺，并通过结构优化发展为一类具有明确免疫调节活性的药物，如来那度胺(lenalidomide)等。作为第二代IMiDs，来那度胺不仅保留了抗炎、免疫调节、抗血管生成及抗纤维化的特性，还显著增强了抗肿瘤效应，并减少了外周神经毒性等不良反应，目前已成熟应用于多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)、骨髓增生异常综合征(myelodys-plastic syndromes, MDS)等血液系统肿瘤的治疗[3-4]，同时在实体瘤的辅助免疫治疗方面也展现出一定潜力[5]。来那度胺的作用机制复杂，不依赖于单一靶点，其核心途径是结合cereblon(CRBN) 蛋白并形成E3泛素连接酶复合物，进而选择性诱导转录因子Ikaros家族锌指蛋白1(Ikaros family zinc finger 1, IKZF1)、IKZF3等底物蛋白发生泛素化降解，发挥抗肿瘤及免疫调节活性[6]。近年来，越来越多的基础与临床研究探讨来那度胺在疑难罕见IMIDs领域的应用，提示其在IgG4-RD[7]、BD[8]等疾病中具有潜在疗效。 本文综述来那度胺的作用机制及其在罕见IMIDs中的应用研究，旨在为后续的机制探索、临床试验设计及安全用药提供理论依据与参考。  1  来那度胺的作用机制  来那度胺通过CRBN依赖的蛋白降解(如IKZF1/3降解)和CRBN非依赖性通路，直接或间接调控多种免疫细胞亚群的分化与功能，同时抑制血管生成并干预组织纤维化进程，共同构成了来那度胺在IMIDs及肿瘤中复杂的作用机制。 1.1 免疫调节 1.1.1 CRBN依赖性的免疫调节作用 IMiDs家族源于沙利度胺，其分子由邻苯二甲酰亚胺环与戊二酰亚胺环构成，分别介导不同的生物学功能。其中，邻苯二甲酰亚胺环主要参与抑制脂多糖诱导的肿瘤坏死因子(tumor necrosis factor, TNF)-α生成；而来那度胺是对沙利度胺的邻苯二甲酰亚胺环进行结构修饰后得到的衍生物，在抑制TNF-α方面较沙利度胺更为高效[9]。戊二酰亚胺环则介导来那度胺与CRBN的特异性结合。来那度胺的经典机制是作为cullin-RING E3泛素连接酶4-cereblon(cullin-RING E3 ubiquitin ligase 4-cereblon, CRL4CRBN)复合物的“分子胶”，可特异性诱导IKZF1、IKZF3等底物蛋白发生泛素化降解[6]。IKZF1/3是调控淋巴细胞发育和功能维持的核心转录因子[10-12]，其表达异常与多种血液系统恶性肿瘤的发生、发展密切相关[13]。IKZF1/3在维持免疫稳态中的重要作用亦得到相关研究的支持。IKZF1杂合单倍剂量不足及显性负性突变可导致B细胞免疫缺陷及联合免疫缺陷[14-15]；而IKZF1功能获得性突变可导致白细胞出现特异性功能异常，包括T细胞的白细胞介素(interleukin, IL)-2生成受损、辅助性T(T helper, Th)细胞向Th2极化、调节性T细胞(regulatory T cells, Treg)数量减少、嗜酸性粒细胞增多及浆细胞异常增殖，临床表现为易患自身免疫/炎症性疾病和B细胞恶性肿瘤[16]。IKZF1/3的遗传变异已明确证实与多种自身免疫疾病有关，如系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus，SLE)[17]、IgG4-RD[7, 18]等。因此，IKZF1/3不仅是来那度胺治疗血液肿瘤的直接靶点，其与IMIDs发生发展的密切关联也提示，靶向IKZF1/3可能是来那度胺发挥免疫调节效应的重要机制之一[19]。 此外，来那度胺还能以不依赖底物蛋白降解的方式调控蛋白水平。来那度胺与CRBN结合后，可竞争性阻断CRBN与Rab5鸟苷酸交换因子1(Rab5 guanine nucleotide exchange factor 1，Rabex-5)的结合，促使Rabex-5释放，进而抑制髓样分化因子88(myeloid differentiation factor 88, MyD88)依赖的信号转导及转录激活因子1(signal transducer and activator of transcription 1, STAT1)激活通路，减少Ⅰ型干扰素(typeⅠ interferon, IFN-Ⅰ)的生成[20]。该机制为来那度胺抗炎特性提供了另一条CRBN依赖但不依赖底物降解的作用途径。 1.1.2 CRBN非依赖性的免疫调节作用 来那度胺的免疫调节效应并非完全依赖CRBN通路，部分效应由CRBN非依赖性机制介导。早期研究发现，前体药物沙利度胺可通过促进TNF-α mRNA降解抑制该细胞因子的表达；随后有研究进一步从多个层面阐明其抑制TNF-α信号通路的多种机制[21]，包括下调MyD88的mRNA及蛋白表达[22]，以及抑制含TIR结构域的β-干扰素TIR结构域衔接蛋白(TIR domain-containing adapter-inducing interferon-β, TRIF)-干扰素调节因子3(interferon regulatory factor 3, IRF3) 通路，减少Toll样受体4(Toll-like receptor 4, TLR4)激活所诱导的炎症因子生成[23]。小鼠内源性CRBN蛋白在来那度胺结合区域存在关键氨基酸差异，使其不能介导IKZF1/3等底物发生降解。这一种属特异性特征，使野生型与人源化CRBN小鼠成为研究来那度胺非CRBN依赖性效应的理想动物模型。在葡聚糖硫酸钠(dextran sulfate sodium, DSS)诱导的结肠炎模型中，来那度胺在上述两种小鼠体内均可发挥出显著疗效，提示来那度胺的治疗效益可部分独立于CRBN介导的泛素化降解途径[24]，但该效应的确切靶点和分子机制仍有待探索。 来那度胺靶点CRBN的结构种属特异性，是其动物模型结果向临床转化的重要限制性因素。野生型CRBN小鼠模型中观察到的疗效，可能更多反映其CRBN非依赖性作用，不能直接外推至人类患者的系统性疗效。因此，未来转化研究应更多依赖人源化CRBN小鼠模型与患者来源体外细胞体系，以更精准地评估来那度胺在复杂免疫微环境中的真实疗效与潜在毒性风险。 1.1.3 对不同免疫细胞及其亚群的调控 来那度胺对免疫细胞的调控并非单一方向，而是呈现出显著的疾病背景与剂量依赖性，其核心机制与CRBN介导的IKZF1/3降解密切相关。在适应性免疫中，来那度胺对B细胞介导的体液免疫和T细胞介导的细胞免疫均具有调节作用。在B细胞层面，来那度胺通过诱导IKZF1/3降解，抑制B细胞向浆母细胞/浆细胞分化，从而减少自身抗体的生成[25-26]，这一效应为其在抗体介导性自身免疫疾病中的应用提供了重要基础。在效应T细胞层面，来那度胺的作用具有剂量依赖性，可从胸腺及外周双重层面重塑T细胞表型。一方面，来那度胺通过CRBN介导的IKZF1降解，调控异质核核糖核蛋白L样蛋白(heterogeneous nuclear ribonucleoprotein L-like, HNRNPLL)参与的CD45可变剪接过程，从而影响初始T细胞与记忆T细胞的平衡，并可促进Th1细胞极化并抑制Th2免疫反应[10]。另一方面，在高浓度(1~10 μmol/L)体外刺激条件下，来那度胺通过降解IKZF1/3，解除其对IL-2基因转录的抑制，显著促进IL-2的转录与分泌，进而激活并扩增CD4+与CD8+T细胞，增强IFN-γ、TNF-α的产生及T细胞细胞毒性功能[27]。在Treg层面，来那度胺的调控效应则更为复杂，且呈现剂量与微环境依赖性。与上述高浓度体外刺激条件下的显著T细胞激活效应不同，IMiDs介导的IKZF1/3部分降解可能导致体内IL-2水平的适度升高，从而维持Treg对IL-2的高敏感性，支持其稳态维持与免疫调节功能。在SLE患者中，新一代CRBN调节剂Iberdomide可促进外周IL-2水平升高和Treg扩增，提示CRBN-IKZF轴介导的IL-2依赖性免疫调控在IMIDs中可能发挥重要治疗作用，但体内因果关系仍有待进一步明确[28]。在低剂量(5~10 mg qd)来那度胺治疗皮肤型红斑狼疮(cutaneous lupus erythematosus，CLE)和MDS的临床研究中，同样观察到伴随治疗反应的外周Treg比例增加[29-30]。然而，亦有体外研究报道，来那度胺可通过下调叉头框蛋白3(forkhead box P3，FOXP3)的表达抑制Treg的扩增和功能[31]，但需注意该结论基于高浓度(10 μmol/L) 药物刺激的体外单一细胞体系，可能难以完全模拟患者复杂的免疫微环境。综上，来那度胺对不同T细胞亚群的调节效应与给药剂量、疾病免疫背景密切相关，亦可能通过调节其他免疫细胞功能而间接实现。 除淋巴细胞外，来那度胺亦可广泛调控髓系免疫细胞的分化、极化及炎症反应，涉及树突状细胞、单核细胞、巨噬细胞及中性粒细胞等，其效应因细胞类型和病理背景而异。IKZF1在髓系细胞中是一个促炎性转录因子，可调节线粒体功能及表观遗传状态，参与炎症反应的放大过程[32]。来那度胺可降低MM患者中浆细胞样树突状细胞及CD16+非经典单核细胞的比例，并显著抑制其分泌IFN-γ、TNF-α和IL-12，该过程与IKZF1表达下调密切相关[33]。此外，来那度胺还可抑制CD1c+树突状细胞产生IL-12和IL-23，同时上调抗炎因子IL-10，从而削弱其对CD4+T细胞的激活能力[34]。在自身免疫性脑脊髓炎小鼠模型中，来那度胺可促进巨噬细胞向M2型极化，抑制外周及中枢神经系统中的Th1/Th17免疫反应，显著延缓疾病进展[35]。然而，关于来那度胺调控中性粒细胞的研究仍相对有限。现有动物研究显示，来那度胺可减少炎症性肠病小鼠模型和盲肠结扎穿刺术诱导的腹膜炎小鼠模型病变组织中的中性粒细胞浸润[24, 32]。在临床实践中，来那度胺治疗常伴随外周循环中性粒细胞减少[36]，其机制可能与IKZF1降解导致下游髓系转录因子SPI1下调相关，进而阻碍中性粒细胞成熟[37]。综合现有证据，来那度胺可能通过影响中性粒细胞的生成及组织浸润参与炎症调控，但其在IMIDs患者中对中性粒细胞功能的影响，尚缺乏系统的研究评估。 1.2 抗血管生成 来那度胺在多种肿瘤模型中均表现出剂量依赖性的血管生成抑制作用，且其抗血管生成活性强于沙利度胺[38]，该效应不依赖于其免疫调节能力[39]。现有研究提示，其抗血管生成作用涉及对多条内皮细胞相关信号通路的调控。来那度胺可显著抑制血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor，VEGF)/VEGF受体2(VEGF receptor 2, VEGFR2) 介导的下游信号转导，包括磷脂酰肌醇3激酶(phosphoinositide 3-kinase, PI3K)/蛋白激酶B(protein kinase B, Akt)、丝裂原活化蛋白激酶(mitogen-activated protein kinase, MAPK)-细胞外信号调节激酶1/2(extrac-ellular signal-regulated kinase 1/2, ERK1/2)，以及Src家族酪氨酸激酶(Src-family tyrosine kinase，SFK)相关通路的活化，从而抑制内皮细胞迁移及血管生成[40-42]。在此基础上，来那度胺可干扰血管内皮钙黏蛋白(vascular endothelial cadherin, VE-cadherin)/β-连环蛋白(β-catenin)/血小板-内皮细胞黏附分子(platelet endothelial cell adhesion molecule-1，PECAM-1 /CD31)复合物的稳定性，并显著抑制缺氧诱导的缺氧诱导因子-1α(hypoxia-inducible factor-1α，HIF-1α) 表达，从而抑制血管生成[40]。此外，在非肿瘤病理性血管生成模型中，如糖尿病视网膜病变相关动物模型，来那度胺同样抑制视网膜内皮细胞的增殖、迁移与VEGF下游信号转导，减少炎症因子释放和病理性新生血管形成[43]。因此，来那度胺的抗血管生成作用不局限于肿瘤微环境。综上，来那度胺可通过调控VEGF/VEGFR2下游信号通路、内皮细胞连接及HIF-1α表达等多个环节抑制病理性血管生成，在炎症微环境中间接强化其免疫调节作用。 1.3 抗纤维化 除免疫调节与抗血管生成作用外，来那度胺在多种器官纤维化模型中亦表现出显著的抗纤维化活性。在博来霉素诱导的大鼠肺纤维化模型中，来那度胺通过抑制核因子-κB(nuclear factor kappa-light-chain-enhancer of activated B cells，NF-κB)和转化生长因子-β1(transforming growth factor-β1，TGF-β1)下游的MAPK信号通路，抑制肌成纤维细胞激活，有效缓解组织炎症反应及纤维化进程[44]。在博来霉素诱导的小鼠肺纤维化模型中，吸入来那度胺脂质体同样可改善肺功能，降低肺羟脯氨酸含量，并缓解肺纤维化状态[45]。此外，来那度胺通过抑制PI3K/Akt和ERK信号转导，可减轻β-肾上腺素能受体过度激活诱导的小鼠心脏功能障碍和心肌纤维化[46]。总体而言，来那度胺可抑制NF-κB介导的炎症反应，并阻断MAPK、PI3K/Akt和ERK等关键信号通路驱动的纤维化过程，是其在SSc等IMIDs中应用的重要机制。  2  来那度胺在罕见IMIDs中的应用研究 作为第二代IMiDs，来那度胺在放大沙利度胺免疫调节、抗血管生成和抗纤维化作用的基础上，显著降低了外周神经毒性等副作用，因此更适用于需要长期治疗的IMIDs。目前IMIDs相关研究中，来那度胺多采用5~10 mg qd的低剂量方案，明显低于MM标准治疗剂量(25 mg qd)[47]，提示其在较低剂量下即可发挥免疫调节作用。基于上述作用特点，来那度胺在各类罕见IMIDs中的临床及临床前探索逐渐增多，下文按疾病类型分别阐述其研究证据及应用进展。 2.1 IgG4-RD IgG4-RD是一种纤维炎性疾病，其特征为生长缓慢、常呈假瘤样病变，可单独发生或累及多个器官及部位，如泪腺、眼眶、腮腺、胰腺及胆管等[48]。近年来，García-Solís等[7]报道了3例携带IKZF1功能获得性突变的IgG4-RD患者，在接受来那度胺10 mg qd维持治疗后获得了持续疾病控制，并伴有浆细胞分化及促炎终末分化效应记忆T细胞显著减少[7]。Coulomb等[49]报告1例对激素和利妥昔单抗耐药的患者，经达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松联合治疗后获得完全缓解。此外，Chen等[50]开展的多中心随机双盲安慰剂对照试验证实，沙利度胺能够降低IgG4-RD的复发风险，且总体获益超过不良反应，提示IMiDs类药物在IgG4-RD中的潜在治疗价值，而来那度胺的疗效仍有待临床研究验证。目前，一项随机对照临床研究(NCT07068165)拟评估来那度胺(5或10 mg qd)联合泼尼松对比单用泼尼松，在活动性IgG4-RD患者中的疗效与安全性。 2.2 BD BD是一种慢性、复发性、系统性自身免疫/炎症性疾病，其临床表现具有异质性，可累及皮肤黏膜、关节、眼部、血管、神经系统和消化道等，并呈复发缓解性病程[51]。Hamuryudan等[52]开展的随机双盲安慰剂对照试验显示，沙利度胺可显著改善口腔和外阴溃疡、毛囊炎等皮肤病变，但其应用受限于累积性周围神经病变。来那度胺作为沙利度胺的结构优化衍生物，被视为更具潜力的替代选择。目前，来那度胺在BD中的临床证据主要集中在黏膜型BD。Green等[8]报道1例多线免疫抑制治疗失败的难治性黏膜型BD患者，使用25 mg qd来那度胺治疗后，其口腔及生殖器溃疡明显改善，且随访15个月期间未再复发[8]。随后Ossorio-García等[53]与Brazão等[54]均报告，对于对沙利度胺无效或不耐受的黏膜型BD，改用低剂量来那度胺(5~10 mg qd)后，患者的复发性口腔及生殖器溃疡可获得持久缓解。目前，本团队一项旨在评估来那度胺(10 mg qd)治疗难治性黏膜型BD疗效与安全性的单臂临床研究(NCT05449548) 已完成超过27例招募，初步分析结果显示，来那度胺(5~10 mg qd)用药12周，超过70%的患者可达到完全缓解(定义为28 d内无口腔溃疡发作)，且安全性好，无严重不良反应。目前尚无已发表数据或注册的临床研究支持来那度胺治疗BD合并眼葡萄膜炎、中枢神经系统受累、肠溃疡及大血管病变等重症类型。但鉴于来那度胺对难治性黏膜型BD已展现出较好疗效，且既往有沙利度胺成功治疗难治性肠BD的报道[55]，应进一步探索来那度胺治疗肠BD的疗效与安全性。 2.3 SSc SSc是一种累及皮肤与多系统器官的慢性自身免疫性疾病，其核心病理机制包括免疫激活、微血管病变与进行性纤维化，最终引发皮肤变硬、指端溃疡、肺纤维化、肺动脉高压及胃肠道动力障碍等一系列临床表现[56]。多项动物实验提示来那度胺具有抗纤维化活性[44-46]，为未来临床探索提供了理论基础，但目前尚缺乏来那度胺在SSc中的临床研究。鉴于沙利度胺与泊马度胺同属IMiDs家族，其临床结果可为来那度胺提供间接参考。Pan等[57]开展的一项开放标签研究纳入了96例SSc-相关间质性肺病(systemic sclerosis-associated interstitial lung disease, SSc-ILD) 患者，沙利度胺联合环磷酰胺治疗SSc-ILD较环磷酰胺单药显示出一定改善趋势，但由于联合治疗设计，尚无法明确沙利度胺的独立疗效贡献。另一项Hsu等[58]开展的Ⅱ期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验未能证实泊马度胺对SSc-ILD具有明确疗效，该研究最终因患者入组困难且未达到预设终点而提前终止。综合以上IMiDs家族的临床证据，对于来那度胺治疗SSc，目前相关探索主要集中在抗纤维化机制及临床前研究层面，其真实临床获益仍有待进一步验证。 2.4 其他罕见IMIDs 来那度胺在单基因自身炎症性罕见病中的应用亦已有探索性报道。家族性炎素相关自身炎症伴中性粒细胞皮病(familial pyrin-associated autoinflammation with neutrophilic dermatosis，PAAND)是近期发现的一种由地中海热相关的MEFV基因变异引起的单基因自身炎症性疾病，临床表现为中性粒细胞性皮病、反复发热、关节痛和肌痛。既往个案研究显示，在秋水仙碱、硫唑嘌呤、依那西普、阿那白滞素和托珠单抗多种免疫抑制治疗无效或不耐受的情况下应用来那度胺(5 mg qd)后，PAAND患者难治性口腔溃疡及皮肤炎症表现在5个月后均得到完全缓解[59]，提示来那度胺在罕见IMIDs中具有潜在应用价值。  3  安全性 目前来那度胺在罕见IMIDs中的安全性证据仍较为有限。现有研究多为病例报告、小样本回顾性研究或探索性观察队列，随访时间普遍较短，且多数采用5~10 mg qd的低剂量方案，其长期安全性特征尚不明确。在此背景下，来那度胺在血液系统肿瘤领域积累的大量长期用药经验，可为其风险评估提供重要参考[60-61]，但需注意超适应症外推的局限性。 3.1 常见不良反应 来那度胺最常见的不良反应包括骨髓抑制、静脉血栓栓塞、皮疹和胃肠道反应等。其中，骨髓抑制是其主要剂量相关毒性，如中性粒细胞减少和血小板下降等[36, 62]。血液肿瘤研究提示其血液学毒性较沙利度胺更为常见[63-64]。罕见IMIDs患者的用药背景复杂，常合并糖皮质激素、传统改善病情抗风湿药(disease-modifying anti-rheumatic drugs，DMARDs)、生物制剂或Janus激酶(Janus kinase, JAK)抑制剂，加用来那度胺可能叠加骨髓抑制及感染风险，需密切监测血象及感染。此外，静脉血栓栓塞风险亦显著提升。一项涵盖9069例MM患者的荟萃分析显示，即便在预防性抗凝情况下，静脉血栓栓塞总体发生率仍约6.2%[65]。目前尚缺乏罕见IMIDs患者长期应用来那度胺的血栓风险数据，但鉴于部分患者本身存在血管炎症、血栓倾向或合并糖皮质激素治疗，临床需个体化评估血栓风险。值得注意的是，SLE/CLE人群的系统性文献回顾显示，与沙利度胺相比，来那度胺总体耐受性更佳，尤其神经系统不良反应明显减少[66]。 3.2 长期用药安全性 除短期不良反应外，长期用药安全性亦值得关注。近期，一项纳入了多种血液系统肿瘤随机对照研究的荟萃分析提示，来那度胺长期维持治疗可能增加第二原发性血液系统恶性肿瘤和实体瘤的发生率[67]。但需注意，该风险主要见于MM患者，而MDS、淋巴瘤或慢性淋巴细胞白血病患者的风险并未增加。有研究提示，来那度胺可能在特定遗传背景下促进肿瘤蛋白53(tumor protein 53, TP53)突变造血干/祖细胞的选择性扩增，从而增加治疗相关髓系肿瘤发生的生物学易感性[68]。目前，尚无证据表明低剂量来那度胺治疗IMIDs会增加恶性肿瘤风险，但考虑到IgG4-RD等疾病本身即与恶性肿瘤风险增高相关[69]，长期用药时仍需保持警惕。 3.3 特殊人群用药 来那度胺作为沙利度胺衍生物，致畸风险明确[70-71]，孕妇绝对禁用，育龄期男女患者在治疗期间及停药后一段时间内均需严格避孕。此外，目前来那度胺在儿童及青少年IMIDs中的应用证据仍十分有限[72]。  4  结语 综上，来那度胺在IMIDs中的作用机制涉及免疫调节、抗血管生成及抗纤维化等方面，同时其在IgG4-RD、BD及SSc等罕见IMIDs中的临床及临床前探索逐渐增多。来那度胺的不良反应谱具有明确的剂量依赖特征[73]，低剂量(5~10 mg qd)方案通常耐受性更佳，结合血液系统肿瘤领域长期应用经验来看，其安全性相对可控。 尽管来那度胺为部分难治性罕见IMIDs提供了潜在的治疗选择，但目前相关临床证据多局限于小样本回顾性观察与个案报道，未来研究仍需从机制解析与临床转化两个层面进一步深入。(1)在机制层面，应进一步阐明CRBN依赖与非依赖通路在不同IMIDs中的相对贡献，并结合疾病特异性免疫微环境特征，深入研究其在不同疾病中疗效差异的分子基础。(2)在临床转化层面，应开展高质量、多中心、前瞻性队列研究验证疗效，结合多组学技术与临床表型的整合分析，研究疾病发生及药物干预过程中的免疫分子变化，从而筛选预测疗效及不良反应的生物标志物；同时，还需建立长期真实世界研究队列，系统评估来那度胺长期用药安全性，重点关注累积毒性及第二原发肿瘤风险，并完善特殊人群的用药与风险管理规范。 参考文献 [1] Monteleone G, Moscardelli A, Colella A, et al. Immune-mediated inflammatory diseases: common and different pathogenic and clinical features[J]. Autoimmun Rev, 2023, 22(10): 103410. doi: 10.1016/j.autrev.2023.103410 [2] McInnes IB, Gravallese EM. Immune-mediated inflammatory disease therapeutics: past, present and future[J]. Nat Rev Immunol, 2021, 21(10): 680-686. doi: 10.1038/s41577-021-00603-1 [3] Shah SR, Tran TM. Lenalidomide in myelodysplastic syndrome and multiple myeloma[J]. Drugs, 2007, 67(13): 1869-1881. doi: 10.2165/00003495-200767130-00005 [4] Kulig P, Milczarek S, Bakinowska E, et al. Lenalidomide in multiple myeloma: review of resistance mechanisms, current treatment strategies and future perspectives[J]. Cancers (Basel), 2023, 15(3): 963. doi: 10.3390/cancers15030963 [5] Colley A, Brauns T, Sluder AE, et al. Immunomodulatory drugs: a promising clinical ally for cancer immunotherapy[J]. Trends Mol Med, 2024, 30(8): 765-780. doi: 10.1016/j.molmed.2024.05.001 [6] Krönke J, Udeshi ND, Narla A, et al. Lenalidomide causes selective degradation of IKZF1 and IKZF3 in multiple myeloma cells[J]. Science, 2014, 343(6168): 301-305. doi: 10.1126/science.1244851 [7] García-Solís B, Tapia-Torres M, García-Soidán A, et al. IgG4-related disease and B-cell malignancy due to an IKZF1 gain-of-function variant[J]. J Allergy Clin Immunol, 2024, 154(3): 819-826. doi: 10.1016/j.jaci.2024.03.018 [8] Green J, Upjohn E, McCormack C, et al. Successful treatment of Behçet's disease with lenalidomide[J]. Br J Dermatol, 2008, 158(1): 197-198. [9] Bartlett JB, Dredge K, Dalgleish AG. The evolution of thalidomide and its IMiD derivatives as anticancer agents[J]. Nat Rev Cancer, 2004, 4(4): 314-322. doi: 10.1038/nrc1323 [10] Stoddard J, Kuehn HS, Tagirasa R, et al. IKAROS regulates human T cell phenotype at a thymic and postthymic level[J]. JCI Insight, 2025, 10(24): e197359. doi: 10.1172/jci.insight.197359 [11] Paolino J, Tsai HK, Harris MH, et al. IKZF1 alterations and therapeutic targeting in B-cell acute lymphoblastic leukemia[J]. Biomedicines, 2024, 12(1): 89. doi: 10.3390/biomedicines12010089 [12] Affar M, Bottardi S, Quansah N, et al. IKAROS: from chromatin organization to transcriptional elongation control[J]. Cell Death Differ, 2025, 32(1): 37-55. doi: 10.1038/s41418-023-01212-2 [13] Feng L, Zhang H, Liu T. Multifaceted roles of IKZF1 gene, perspectives from bench to bedside[J]. Front Oncol, 2024, 14: 1383419. doi: 10.3389/fonc.2024.1383419 [14] Boutboul D, Kuehn HS, Van de Wyngaert Z, et al. Dominant-negative IKZF1 mutations cause a T, B, and myeloid cell combined immunodeficiency[J]. J Clin Invest, 2018, 128(7): 3071-3087. doi: 10.1172/JCI98164 [15] Hoshino A, Okada S, Yoshida K, et al. Abnormal hematopoiesis and autoimmunity in human subjects with germline IKZF1 mutations[J]. J Allergy Clin Immunol, 2017, 140(1): 223-231. doi: 10.1016/j.jaci.2016.09.029 [16] Hoshino A, Boutboul D, Zhang Y, et al. Gain-of-function IKZF1 variants in humans cause immune dysregulation associated with abnormal T/B cell late differentiation[J]. Sci Immunol, 2022, 7(69): eabi7160. doi: 10.1126/sciimmunol.abi7160 [17] Merrill JT, Werth VP, Furie R, et al. Phase 2 trial of iberdomide in systemic lupus erythematosus[J]. N Engl J Med, 2022, 386(11): 1034-1045. doi: 10.1056/NEJMoa2106535 [18] Liu Q, Zheng Y, Sturmlechner I, et al. IKZF1 and UBR4 gene variants drive autoimmunity and Th2 polarization in IgG4-related disease[J]. J Clin Invest, 2024, 134(16): e178692. doi: 10.1172/JCI178692 [19] Bu S, Ye C, Cai S, et al. IKZF1: an important target for the treatment of autoimmune diseases[J]. Clin Immunol, 2025, 279: 110544. doi: 10.1016/j.clim.2025.110544 [20] Millrine D, Tei M, Gemechu Y, et al. Rabex-5 is a lenalidomide target molecule that negatively regulates TLR-induced type 1 IFN production[J]. Proc Natl Acad Sci USA, 2016, 113(38): 10625-10630. doi: 10.1073/pnas.1611751113 [21] Majumder S, Sreedhara SRC, Banerjee S, et al. TNF-α signaling beholds thalidomide saga: a review of mechanistic role of TNF-α signaling under thalidomide[J]. Curr Top Med Chem, 2012, 12(13): 1456-1467. doi: 10.2174/156802612801784443 [22] Noman ASM, Koide N, Hassan F, et al. Thalidomide inhibits lipopolysaccharide-induced tumor necrosis factor-alpha production via down-regulation of MyD88 expression[J]. Innate Immun, 2009, 15(1): 33-41. doi: 10.1177/1753425908099317 [23] Millrine D, Miyata H, Tei M, et al. Immunomodulatory drugs inhibit TLR4-induced type-1 interferon production independently of cereblon via suppression of the TRIF/IRF3 pathway[J]. Int Immunol, 2016, 28(6): 307-315. doi: 10.1093/intimm/dxw005 [24] Gemechu Y, Millrine D, Hashimoto S, et al. Humanized cereblon mice revealed two distinct therapeutic pathways of immunomodulatory drugs[J]. Proc Natl Acad Sci USA, 2018, 115(46): 11802-11807. doi: 10.1073/pnas.1814446115 [25] Jourdan M, Cren M, Schafer P, et al. Differential effects of lenalidomide during plasma cell differentiation[J]. Oncotarget, 2016, 7(19): 28096-28111. doi: 10.18632/oncotarget.8581 [26] Rivellese F, Manou-Stathopoulou S, Mauro D, et al. Effects of targeting the transcription factors Ikaros and aiolos on B cell activation and differentiation in systemic lupus erythematosus[J]. Lupus Sci Med, 2021, 8(1): e000445. doi: 10.1136/lupus-2020-000445 [27] Gandhi AK, Kang J, Havens CG, et al. Immunomodulatory agents lenalidomide and pomalidomide co-stimulate T cells by inducing degradation of T cell repressors Ikaros and aiolos via modulation of the E3 ubiquitin ligase complex CRL4(CRBN.)[J]. Br J Haematol, 2014, 164(6): 811-821. doi: 10.1111/bjh.12708 [28] Lipsky PE, Vollenhoven R van, Dörner T, et al. Biological impact of iberdomide in patients with active systemic lupus erythematosus[J]. Ann Rheum Dis, 2022, 81(8): 1136-1142. doi: 10.1136/annrheumdis-2022-222212 [29] Braunstein I, Goodman NG, Rosenbach M, et al. Lenalidomide therapy in treatment-refractory cutaneous lupus erythematosus: histologic and circulating leukocyte profile and potential risk of a systemic lupus flare[J]. J Am Acad Dermatol, 2012, 66(4): 571-582. doi: 10.1016/j.jaad.2011.01.015 [30] Balaian E, Schuster C, Schönefeldt C, et al. Selective expansion of regulatory T cells during lenalidomide treatment of myelodysplastic syndrome with isolated deletion 5q[J]. Ann Hematol, 2016, 95(11): 1805-1810. doi: 10.1007/s00277-016-2775-y [31] Galustian C, Meyer B, Labarthe MC, et al. The anti-cancer agents lenalidomide and pomalidomide inhibit the proliferation and function of T regulatory cells[J]. Cancer Immunol Immunother, 2009, 58(7): 1033-1045. doi: 10.1007/s00262-008-0620-4 [32] Liu G, Hu P, Dong Y, et al. IKZF1 exacerbates the inflammatory response by epigenetically modulating mitochondrial function following acute peritonitis[J]. Front Immunol, 2025, 16: 1600903. doi: 10.3389/fimmu.2025.1600903 [33] Cytlak U, Resteu A, Bogaert D, et al. Ikaros family zinc finger 1 regulates dendritic cell development and function in humans[J]. Nat Commun, 2018, 9: 1239. doi: 10.1038/s41467-018-02977-8 [34] Yamamoto K, Kitawaki T, Sugimoto N, et al. Anti-inflammatory modulation of human myeloid-derived dendritic cell subsets by lenalidomide[J]. Immunol Lett, 2019, 211: 41-48. doi: 10.1016/j.imlet.2019.05.012 [35] Weng Q, Wang J, Wang J, et al. Lenalidomide regulates CNS autoimmunity by promoting M2 macrophages polarization[J]. Cell Death Dis, 2018, 9(2): 251. doi: 10.1038/s41419-018-0290-x [36] Pal R, Monaghan SA, Hassett AC, et al. Immunomodulatory derivatives induce PU.1 down-regulation, myeloid maturation arrest, and neutropenia[J]. Blood, 2010, 115(3): 605-614. doi: 10.1182/blood-2009-05-221077 [37] Li S, Fu J, Wang H, et al. IMiD compounds affect CD34+ cell fate and maturation via CRBN-induced IKZF1 degradation[J]. Blood Adv, 2018, 2(5): 492-504. doi: 10.1182/bloodadvances.2017010348 [38] Zhang LH, Lu L, Wu L, et al. Comparison of anti-angiogenic activities of thalidomide and lenalidomide in vitro[J]. Blood, 2005, 106(11): 3959. doi: 10.1182/blood.V106.11.3959.3959 [39] Dredge K, Marriott JB, Macdonald CD, et al. Novel thalidomide analogues display anti-angiogenic activity independently of immunomodulatory effects[J]. Br J Cancer, 2002, 87(10): 1166-1172. doi: 10.1038/sj.bjc.6600607 [40] Lu L, Payvandi F, Wu L, et al. The anti-cancer drug lenalidomide inhibits angiogenesis and metastasis via multiple inhibitory effects on endothelial cell function in normoxic and hypoxic conditions[J]. Microvasc Res, 2009, 77(2): 78-86. doi: 10.1016/j.mvr.2008.08.003 [41] Dredge K, Horsfall R, Robinson SP, et al. Orally administered lenalidomide (CC-5013) is anti-angiogenic in vivo and inhibits endothelial cell migration and Akt phosphorylation in vitro[J]. Microvasc Res, 2005, 69(1/2): 56-63. [42] De Luisi A, Ferrucci A, Coluccia AML, et al. Lenalidomide restrains motility and overangiogenic potential of bone marrow endothelial cells in patients with active multiple myeloma[J]. Clin Cancer Res, 2011, 17(7): 1935-1946. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-10-2381 [43] Dong LF, Yao J, Wang XQ, et al. Lenalidomide, an anti-tumor drug, regulates retinal endothelial cell function: implication for treating ocular neovascular disorder[J]. Biochem Biophys Res Commun, 2015, 465(4): 678-684. doi: 10.1016/j.bbrc.2015.08.014 [44] Li X, Liang Q, Gao S, et al. Lenalidomide attenuates post-inflammation pulmonary fibrosis through blocking NF-κB signaling pathway[J]. Int Immunopharmacol, 2022, 103: 108470. doi: 10.1016/j.intimp.2021.108470 [45] Luo Z, Ji L, Liu H, et al. Inhalation lenalidomide-loaded liposome for bleomycin-induced pulmonary fibrosis improvement[J]. AAPS PharmSciTech, 2023, 24(8): 235. doi: 10.1208/s12249-023-02690-w [46] Jiao R, Li W, Gu X, et al. Lenalidomide attenuates cardiac fibrosis and inflammation induced by β-adrenergic receptor activation[J]. Int Immunopharmacol, 2025, 158: 114848. doi: 10.1016/j.intimp.2025.114848 [47] Goel U, Charalampous C, Kapoor P, et al. Outcomes of patients with multiple myeloma refractory to standard dose vs low dose lenalidomide[J]. Blood Cancer J, 2024, 14(1): 55. doi: 10.1038/s41408-024-01039-1 [48] Peyronel F, Della-Torre E, Maritati F, et al. IgG4-related disease and other fibro-inflammatory conditions[J]. Nat Rev Rheumatol, 2025, 21(5): 275-290. doi: 10.1038/s41584-025-01240-x [49] Coulomb D, Szablewski V, Robert N, et al. A case of refractory IgG4-related disease successfully treated with daratumumab and lenalidomide[J]. Rheumatology (Oxford), 2025, 64(2): 895-897. doi: 10.1093/rheumatology/keae448 [50] Chen Y, Ye C, Yang P, et al. Thalidomide can effectively prevent relapse in IgG4-related disease outweighing its side effects: a multicentre, randomised, double-blinded, placebo-controlled study[J]. Ann Rheum Dis, 2025, 84(7): 1246-1252. doi: 10.1016/j.ard.2025.01.033 [51] Emmi G, Bettiol A, Hatemi G, et al. Behçet's syndrome[J]. Lancet, 2024, 403(10431): 1093-1108. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02629-6 [52] Hamuryudan V, Mat C, Saip S, et al. Thalidomide in the treatment of the mucocutaneous lesions of the Behçet syndrome. A randomized, double-blind, placebo-controlled trial[J]. Ann Intern Med, 1998, 128(6): 443-450. doi: 10.7326/0003-4819-128-6-199803150-00004 [53] Ossorio-García L, Jiménez-Gallo D, Varga-Martínez R de la, et al. Lenalidomide for treatment of recurrent oral aphthae in adamantiades-Behçet's disease[J]. J Dtsch Dermatol Ges, 2018, 16(8): 1029-1031. [54] Brazão SG, Crespo J, Carvalho A. Lenalidomide: an alternative treatment for refractory Behçet's disease and relapsing polychondritis[J]. Eur J Case Rep Intern Med, 2019, 6(6): 001117. [55] Hatemi G, Ramiro S, Ozguler Y, et al. EULAR recommendations for the management of Behçet's syndrome: 2025 update[J]. Ann Rheum Dis, 2026, 85(6): 1010-1025. doi: 10.1016/j.ard.2026.02.009 [56] Volkmann ER, Andréasson K, Smith V. Systemic sclerosis[J]. Lancet, 2023, 401(10373): 304-318. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01692-0 [57] Pan J, Dong F, Ma L, et al. Therapeutic effects of thalidomide on patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease[J]. J Scleroderma Relat Disord, 2023, 8(3): 231-240. doi: 10.1177/23971983231180077 [58] Hsu VM, Denton CP, Domsic RT, et al. Pomalidomide in patients with interstitial lung disease due to systemic sclerosis: a phase Ⅱ, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study[J]. J Rheumatol, 2018, 45(3): 405-410. doi: 10.3899/jrheum.161040 [59] Poujade L, Sarrabay G, Cezar R, et al. Lenalidomide for treatment of refractory aphthosis and neutrophilic pustulosis in familial pyrin-associated autoinflammation with neutrophilic dermatosis[J]. Rheumatology, 2023, 62(12): e338-e340. doi: 10.1093/rheumatology/kead294 [60] Palumbo A, Hajek R, Delforge M, et al. Continuous lenalidomide treatment for newly diagnosed multiple myeloma[J]. N Engl J Med, 2012, 366(19): 1759-1769. doi: 10.1056/NEJMoa1112704 [61] Gao XM, Li AA, Zhao H, et al. Long-term outcomes of newly diagnosed POEMS syndrome patients who received first-line lenalidomide-based therapy[J]. Haematologica, 2024, 109(11): 3776-3780. doi: 10.3324/haematol.2024.285282 [62] Liu A, Li S, Donnenberg V, et al. Immunomodulatory drugs downregulate IKZF1 leading to expansion of hematopoietic progenitors with concomitant block of megakaryocytic maturation[J]. Haematologica, 2018, 103(10): 1688-1697. doi: 10.3324/haematol.2018.188227 [63] Gay F, Hayman SR, Lacy MQ, et al. Lenalidomide plus dexamethasone versus thalidomide plus dexamethasone in newly diagnosed multiple myeloma: a comparative analysis of 411 patients[J]. Blood, 2010, 115(7): 1343-1350. doi: 10.1182/blood-2009-08-239046 [64] Visacri MB, Ribeiro MC, Komoda DS, et al. Lenalidomide or thalidomide for transplant-ineligible patients with newly diagnosed multiple myeloma? An overview of systematic reviews[J]. Value Health Reg Issues, 2024, 43: 100998. doi: 10.1016/j.vhri.2024.100998 [65] Chakraborty R, Bin Riaz I, Malik SU, et al. Venous thromboembolism risk with contemporary lenalidomide-based regimens despite thromboprophylaxis in multiple myeloma: a systematic review and meta-analysis[J]. Cancer, 2020, 126(8): 1640-1650. doi: 10.1002/cncr.32682 [66] Yuki EFN, Silva CA, Aikawa NE, et al. Thalidomide and lenalidomide for refractory systemic/cutaneous lupus erythematosus treatment: a narrative review of literature for clinical practice[J]. J Clin Rheumatol, 2021, 27(6): 248-259. doi: 10.1097/RHU.0000000000001160 [67] Saleem K, Franz J, Klem ML, et al. Second primary malignancies in patients with haematological cancers treated with lenalidomide: a systematic review and meta-analysis[J]. Lancet Haematol, 2022, 9(12): e906-e918. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00289-7 [68] Sperling AS, Guerra VA, Kennedy JA, et al. Lenalidomide promotes the development of TP53-mutated therapy-related myeloid neoplasms[J]. Blood, 2022, 140(16): 1753-1763. doi: 10.1182/blood.2021014956 [69] Yu T, Wu Y, Liu J, et al. The risk of malignancy in patients with IgG4-related disease: a systematic review and meta-analysis[J]. Arthritis Res Ther, 2022, 24(1): 14. doi: 10.1186/s13075-021-02652-2 [70] Garside H, Aslamkhan A, Daniels DL, et al. Safety considerations for cereblon-recruiting targeted protein degraders[J]. Nat Rev Drug Discov, 2026, 25(8): 648-662. doi: 10.1038/s41573-026-01426-2 [71] Hui JY, Fuchs A, Kumar G. Embryo-fetal exposure and developmental outcome of lenalidomide following oral administration to pregnant cynomolgus monkeys[J]. Reprod Toxicol, 2022, 114: 57-65. doi: 10.1016/j.reprotox.2022.10.005 [72] Wu EY, Schanberg LE, Wershba EC, et al. Lenalidomide for refractory cutaneous manifestations of pediatric systemic lupus erythematosus[J]. Lupus, 2017, 26(6): 646-649. doi: 10.1177/0961203316676377 [73] Chen N, Zhou S, Palmisano M. Clinical pharmacokinetics and pharmacodynamics of lenalidomide[J]. Clin Pharmacokinet, 2017, 56(2): 139-152. doi: 10.1007/s40262-016-0432-1  编辑 丨陈敬丹 刘洋  审校 丨史强 董雪 刘洁清  监制 丨彭斌 2022年创刊，国家卫生健康委员会主管，中国医学科学院北京协和医院、中国医院协会主办的综合性医学专业期刊，主编为张抒扬教授，已入选中国科技核心期刊，被中国生物医学文献数据库、DOAJ、Scopus等数据库收录。本刊致力于促进国内外罕见病预防、诊治和保障领域的学术交流合作，报道罕见病相关基础医学、临床医学、转化医学等方面的最新研究成果。 《罕见病研究》倡导尊重和保护知识产权，欢迎转载、引用，但需取得本平台授权。如您对文章内容及版权存疑，请发送邮件至jrd@pumch.cn，我们会与您及时沟通处理。图文内容仅供交流、学习使用，不以盈利为目的；科普内容仅用于大众健康知识普及，读者切勿作为个体诊疗根据，自行处置，以免延误治疗。治病就医相关需求请于北京协和医院APP线上或线下就诊。

甲磺酸瑞齐替尼胶囊（瑞必达®，Rezivertinib，BPI-7711）是上海倍而达药业研发的国产1类创新药、第三代EGFR-TKI，靶向EGFR敏感突变与T790M耐药突变，血脑屏障穿透强、脑转移获益显著。2024年获批二线（T790M）与一线（19del/L858R），已进国家医保。 基本信息 药物类型：小分子化药，第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI） 原研/研发机构：上海倍而达药业有限公司（Beta Pharma，1类创新药自主立项研发）；化合物专利由倍而达（贝达医药公司/Beta Pharma Inc）持有。 靶点：EGFR（表皮生长因子受体）酪氨酸激酶——同时靶向EGFR敏感突变（外显子19缺失、L858R）与一/二代TKI耐药突变T790M，并选择性抑制突变型、保留野生型EGFR。 作用机制：瑞齐替尼是不可逆、高选择性的第三代EGFR-TKI，不可逆共价结合EGFR突变体激酶域ATP结合位点，阻断下游RAS/RAF/MEK/ERK（MAPK）、PI3K/AKT/mTOR、JAK/STAT等增殖/存活信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡。分子结构通过平衡亲脂/亲水性、降低被P-gp/BCRP外排的几率，血脑屏障穿透能力强，对脑转移病灶控制突出。 适应症 二线（2024-05-20获批）：既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后疾病进展，且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。 一线（2024-11获批）：EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或复发转移性NSCLC成人患者。 竞品分析：国内已上市的8款第三代EGFR-TKI为奥希替尼、阿美替尼、伏美替尼、贝福替尼、瑞齐替尼、瑞厄替尼、利厄替尼、兰泽替尼。 上市情况 获批信息 上市信息 注册与受理信息 临床试验信息 研发状态及关键临床数据 专利情况 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide 新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine 奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告 纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究 2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享 2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享 CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)] 药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片 药品分享——伐莫洛龙口服混悬液 【药品分享】盐酸菲优拉生片 【药品分享】拉坦噻吗滴眼液 【药品分享】Baxdrostat 片 【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片 【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant） 【药品分享】Zasocitinib 胶囊 【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片 【药品分享】巴氯芬口服溶液 【药品分享】奥德昔巴特胶囊 【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂 【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆 【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏 【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片） 【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶 【药品分享】盐酸索安非托片 【药品分享】地塞米松口溶膜 【药品分享】盐酸来罗西利片 【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶 【药品分享】褪黑素颗粒 【药品分享】罗氟司特乳膏 【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊 【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液 【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液 【药品分享】Clasoterone 5%外用溶液 【药品分享】马来酸依那普利口服溶液 【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因 【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药 【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂 【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药 【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物 【药品分享】舒沃替尼片 【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂 【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物 【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL）） 【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 【药品分享】贝沙罗汀 【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物 【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂 【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物 【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂 【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物 【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂 【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物 【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药 【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH） 的 α1 - 受体阻滞剂 【药品分享】索格列净片——全球首个获批的SGLT1/SGLT2 双重抑制剂 【药品分享】奥吡卡朋胶囊——新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT） 【药品分享】奎扎替尼片——一种口服高选择性 FLT3 抑制剂 【药品分享】硫酸拉罗替尼胶囊 / 口服溶液——全球首个高选择性口服 TRK 抑制剂 【药品分享】司帕生坦片——成人IgA肾病领域首个非免疫抑制疗法 【药品分享】黄体酮阴道栓剂/阴道缓释凝胶剂——主要用于辅助生殖技术（ART）中的黄体支持 【药品分享】替戈拉生片——首款国产钾离子竞争性酸阻滞剂类药物（P-CAB） 【药品分享】拉坦前列烯酯滴眼剂——一种新型眼科用药 【药品分享】布比卡因脂质体注射液——一种长效局部麻醉药 【药品分享】甲磺酸加诺沙星片——一种喹诺酮类抗菌药 【药品分享】磷酸芦可替尼乳膏——中国首款且唯一获批的白癜风治疗靶向药 【药品分享】甲磺酸洛美他派胶囊——全球唯一口服MTP抑制剂 【药品分享】依达拉奉口服混悬液——肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻人症）新药 【药品分享】依达拉奉右莰醇舌下片——全球卒中领域首个获FDA突破性疗法认定的舌下脑保护剂 【药品分享】马来酸氟诺替尼片——JAK2/FLT3/CDK6 三靶点抑制剂 【药品分享】普拉替尼胶囊——国内首个获批的高选择性 RET（转染重排）酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】右美托咪定舌下膜——新型 α₂肾上腺素受体激动剂舌下膜剂 【药品分享】卡匹色替片——全球首个获批上市的AKT抑制剂 【药品分享】库莫西利胶囊——全球首个CDK2/4/6抑制剂 【药品分享】赛贝曲司他片——全球首个HAE急性发作口服疗法 【药品分享】KYGEVVI（Doxecitine/Doxribtimine）——全球首款且唯一获批的TK2d针对性治疗药物 【药品分享】Forzinity（Elamipretide）注射剂——全球首个用于治疗Barth综合征的药物 【药品分享】Brinsupri（Brensocatib, 布伦索卡替布）片——全球首个获批上市的二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂 【药品分享】维立西呱片——全球首个心衰适应症的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂 【药品分享】盐酸哌罗匹隆片——非典型抗精神病药 【药品分享】盐酸托泊替康胶囊/注射用盐酸托泊替康——经典的拓扑异构酶Ⅰ抑制剂类抗肿瘤药 【药品分享】阿普昔腾坦片——全球首个获批用于难治性高血压的口服双重内皮素受体拮抗剂（ERA） 【药品分享】注射用盐酸依拉环素——全球首个氟环素类抗生素 【药品分享】奥洛格列净胶囊——国内首款抑制SGLT1与SGLT2的1类创新药 【药品分享】盐酸匹米替尼胶囊——国内首个、全球首个获批的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统性靶向药，高选择性CSF-1R抑制剂 【药品分享】布地奈德肠溶胶囊——全球首个、中国唯一获批用于原发性IgA肾病对因治疗的靶向药物 【药品分享】艾拉莫德片——中国原研、全球首个上市的小分子抗风湿药（csDMARD） 【药品分享】索托克拉片——新一代BCL2抑制剂 【药品分享】利奈昔巴特片——口服、选择性、可逆性回肠胆汁酸转运体（IBAT/ASBT）抑制剂 【药品分享】多替诺雷片——高选择性URAT1抑制剂 【药品分享】瑞普泊肽片——口服GLP‑1/GIP双靶点激动剂 【药品分享】硫酸索西美雷塞片——口服、强效的KRAS G12C共价抑制剂 【药品分享】罗伐昔替尼片——全球首创JAK/ROCK双靶点口服小分子抑制剂 【药品分享】埃诺格鲁肽注射液——全球首个获批上市的cAMP偏向型长效GLP-1受体激动剂 【药品分享】维培那肽注射液——长效GLP-1受体激动剂 【药品分享】普乐司兰钠注射液——全球首个靶向APOC3 mRNA的siRNA降脂药 【药品分享】玛仕度肽注射液——全球首个GCG/GLP-1双激动剂 【药品分享】瑞米布替尼片——全球首个获批用于CSU的口服靶向药 【药品分享】溴莫尼定噻吗洛尔滴眼液——α₂受体激动剂与非选择性 β 受体阻滞剂组成的复方降眼压药 【药品分享】吡洛西利片——国内首个CDK2/4/6多靶点抑制剂 【药品分享】奥氟格列隆片（Orforglipron） ——中国首个、全球首批上市的口服小分子 GLP-1受体激动剂 【药品分享】Copper Histidine注射液（Zycubo）——全球首个、唯一用于治疗儿童门克斯病（Menkes disease）的铜替代注射剂 【药品分享】依来格列隆片（Elecoglipron）——口服小分子非肽类GLP-1受体激动剂 【药品分享】阿利奈普仑（Aleniglipron）——口服小分子、非肽类、偏向性GLP-1受体激动剂 【药品分享】甲磺酸阿美替尼片——中国首个原研三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI） 【药品分享】甲磺酸达麦利替尼片——口服高选择性c-MET酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】盐酸Acoramidis片——转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂 【药品分享】阿莫西林伏诺拉生胃漂浮片——3D打印胃漂浮片 【药品分享】盐酸伊可白滞素片——全球首创口服IL‑23受体拮抗剂 【药品分享】马来酸吡咯替尼片——中国首个自研的HER1/HER2/HER4不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI） 【药品分享】本维莫德乳膏——全球首创芳香烃受体（AhR）调节剂（TAMA）类皮肤病外用药 【药品分享】盐酸莫托咪酯注射液——化药1类静脉麻醉新药 【药品分享】注射用罗哌卡因微晶——长效缓释局部麻醉药 【药品分享】盐酸伊立替康脂质体注射液——一款针对吉西他滨治疗失败的转移性胰腺癌的二线标准脂质体化疗药 【药品分享】甲磺酸氟马替尼片——Bcr-Abl酪氨酸激酶选择性抑制剂 【药品分享】注射用阿加糖酶β——国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物 【药品分享】甲苯磺酸尼拉帕利胶囊——高选择性PARP1/2抑制剂 【药品分享】帕米帕利胶囊——强效、选择性PARP1/2抑制剂 【药品分享】苯环喹溴铵鼻喷雾剂——选择性M胆碱能受体拮抗剂 【药品分享】注射用拉罗尼酶浓溶液——MPS Ⅰ型的特异性酶替代治疗药物 【药品分享】海博麦布片——国产自主原研的胆固醇吸收抑制剂 【药品分享】盐酸可洛派韦胶囊——直接抗病毒药物（DAA）→ NS5A抑制剂 【药品分享】克拉考特酮乳膏——外用、非甾体、选择性雄激素受体（AR）抑制剂 【药品分享】非卢替尼片——全球首个用于多发性硬化的口服BTK抑制剂 【药品分享】Brenipatide注射液——GLP-1R/GIPR双受体激动剂（继替尔泊肽之后的第二款） 【药品分享】罗赛促红素α注射液——国产首个长效重组促红细胞生成素（EPO）创新药 【药品分享】贝组替凡片——全球首个口服小分子HIF-2α抑制剂 【药品分享】那米司特片——口服选择性PDE4B抑制剂 【药品分享】富马酸立康可泮胶囊——一款针对罕见病PNH的口服补体B因子抑制剂 【药品分享】醋酸索乐匹尼布片——高选择性脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂 【药品分享】甲磺酸艾多替尼片——全球首款专为肺癌脑转移设计的第三代EGFR-TKI 【药品分享】安瑞克芬注射液——全球首个获批镇痛适应症的高选择性外周κ-阿片受体（KOR）激动剂 【药品分享】Difelikefalin注射液——全球首个获批的外周选择性κ-阿片受体（KOR）激动剂 【药品分享】Obefazimod——口服、靶向 CBC、特异性增强miR-124的首创小分子 【药品分享】拉尼兰诺片——口服泛PPAR激动剂 【药品分享】舒洛地特注射液——抗血栓药、血管保护剂 【药品分享】贝普若韦生注射液——反义寡核苷酸（ASO）类乙肝新药 【药品分享】氨酚右敏口服溶液（奥肯能®）——中国内地唯一获批的氨酚右敏口服溶液 【药品分享】佩玛贝特片——新型过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ双重激动剂 (PPARα/δ) 【药品分享】盐酸依匹斯汀乳膏——外用第二代非镇静抗组胺抗过敏药膏 【药品分享】注射用双羟萘酸帕瑞肽微球——一款用于治疗肢端肥大症的第二代长效生长抑素类似物（SRL）微球制剂 【药品分享】埃拉菲布拉诺片——治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的口服靶向新药 【药品分享】泽卢克布仑钠注射液——新一代皮下注射型C5补体抑制剂 【药品分享】依达拉奉右莰醇注射用浓溶液——一款复方神经保护类注射剂 【药品分享】醋酸戈那瑞林注射液——促性腺激素释放激素（GnRH）类药物 【药品分享】甲磺酸贝舒地尔片——全球首个选择性ROCK2激酶抑制剂 【药品分享】伊托法替布软膏——外用JAK抑制剂（JAK1/JAK3） 【药品分享】注射用华卟啉钠——新型肿瘤光动力治疗（PDT）专用光敏剂 【药品分享】优替德隆胶囊——口服埃博霉素类微管抑制剂 【药品分享】艾普美妥司他片——EZH1/2双靶创新药 【药品分享】精氨酸艾曲莫德片——新型选择性鞘氨醇1-磷酸受体（S1P₁）调节剂 【药品分享】磷酸芦可替尼乳膏——全球/国内首款、唯一获批用于非节段型白癜风复色的外用JAK1/JAK2选择性抑制剂 【药品分享】盐酸右哌甲酯缓释胶囊——治疗6岁及以上注意缺陷多动障碍（ADHD）的一线药物 【药品分享】抗菌肽PL-3301口腔凝胶——中国首创的抗菌肽类抗口腔真菌感染药物 【药品分享】Zasocitinib (TAK-279) 胶囊——新一代高选择性口服 TYK2 抑制剂 【药品分享】注射用Abelacimab——一款全人源IgG1单克隆抗体，靶向凝血因子XI（FXI） 【药品分享】Duvakitug注射液——首创性人源化IgG1-λ2单克隆抗体，靶向TL1A（TNFSF15） 【药品分享】醋酸氟轻松/氢醌/维A酸乳膏——治疗中重度黄褐斑疗效明确的外用复方 【药品分享】富马酸伏诺拉生氯化钠注射液——钾离子竞争性酸阻滞剂（P‑CAB）||东阳光药业研发的2.2,2.4类改良新型新药 【药品分享】盐酸阿曲生坦片——诺华研发的高选择性内皮素 A（ETA）受体拮抗剂||中国首个获批用于IgA 肾病的非免疫性口服靶向药 【药品分享】RGT-274-CR胶囊——上海齐鲁锐格医药研发的口服小分子GLP-1受体激动剂 【药品分享】酒石酸西尼必利片——高选择性5-HT₄受体激动剂类胃肠动力药 【药品分享】石杉碱甲控释片——采用双相控释/渗透泵技术的2.2类改良型新药 【药品分享】塞伐艾替尼片——口服、可逆、选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI） 【药品分享】Admilparant片——口服小分子LPA₁受体拮抗剂 【药品分享】瑞拉可兰胶囊——全球首个选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂 【药品分享】盐酸依特卡肽注射液——全球首个、国内唯一获批的静脉注射型拟钙剂 【药品分享】Avacincaptad pegol玻璃体内注射液——全球首批用于AMD继发地图样萎缩（GA）的靶向药物 【药品分享】盐酸达利雷生片——新一代非管制、非苯二氮䓬类抗失眠药物 【药品分享】甲磺酸瑞索利塞片——高选择性PI3Kα小分子靶向抑制剂 || 全球首个获批用于特定卵巢癌的靶向新药 【药品分享】富马酸西他沙星注射液——新型喹诺酮类抗菌药物 【药品分享】Icotrokinra——全球首个获批的口服 IL-23 受体（IL-23R）选择性拮抗多肽 【药品分享】氘可来昔替尼片（Deucravacitinib）——全球首个口服、选择性 TYK2 变构抑制剂 【药品分享】柯美奇拜单抗注射液——鼻用糖皮质激素治疗后症状控制不佳的成人中重度季节性过敏性鼻炎患者的福音 【药品分享】吉诺昔替尼——口服小分子JAK1/TYK2双重抑制剂 【药品分享】洛替拉纳（Lotilaner）——GABA 门控氯离子通道非竞争性拮抗剂 || 兼具兽医驱虫与人用眼科两大用途 【药品分享】CagriSema——由卡格列肽（cagrilintide）2.4 mg与司美格鲁肽（semaglutide）2.4 mg组成的强效减重复方药 【药品分享】苹果酸卡博替尼——口服、多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI） 【药品分享】迪高替尼（Delgocitinib）——一款外用泛JAK抑制剂 【药品分享】拉氟莫司(Laflunimus)——口服免疫抑制剂 || 兼具免疫抑制与抗炎双重活性 【药品分享】伏昔尼布片——全球首个IDH1/IDH2双重突变抑制剂靶向药 【药品分享】盐酸奥昔布宁片——M受体抗胆碱药 【药品分享】贝泽昔替尼片——国内首款获批的高选择性JAK2单靶点抑制剂 【药品分享】苯甲酸安达艾替尼胶囊——新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂（EGFR-TKI） 【药品分享】伏欣奇拜单抗注射液——全人源抗IL‑1β单克隆抗体 || 用于急性痛风性关节炎的1类创新生物药 【药品分享】利多卡因丁卡因乳膏 【药品分享】伐米奇拜单抗注射液——玻璃体内注射用抗IL-6人源化单抗 【药品分享】依赛弗酶α注射液（Efzimfotase alfa 注射液）——第二代重组组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）酶替代疗法 【药品分享】格达托利西布（Gedatolisib）——first‑in-class 泛 PI3K/mTORC1/2 双重抑制剂 【药品分享】伯瑞替尼肠溶胶囊——中国原研、高选择性c-MET小分子抑制剂 || 首个获批MET扩增NSCLC单药治疗的靶向药 【药品分享】力胜克拉片——中国首个申报上市的原研Bcl-2抑制剂、全球第二款Bcl-2抑制剂 【药品分享】BGM0504注射液——GLP-1/GIP 双受体激动剂 【药品分享】塞利尼索片——全球首个口服选择性核输出蛋白XPO1抑制剂 【药品分享】Seltorexant薄膜包衣片——选择性食欲素2受体（OX2R）高选择性拮抗剂 【药品分享】盐酸埃克替尼片——国内首个自主研发的一代EGFR-TKI 【药品分享】盐酸伊普可泮胶囊——全球首个口服补体B因子抑制剂 【药品分享】恩考芬尼胶囊——靶向BRAF V600突变的口服激酶抑制剂 【药品分享】Enpatoran——口服、选择性TLR7/8小分子抑制剂 【药品分享】硝酸异康唑阴道片——抗真菌外用药物 【药品分享】Zorevunersen注射液——全球独家ASO上调蛋白表达技术 【药品分享】妥拉美替尼胶囊——全球首个针对NRAS突变黑色素瘤的MEK抑制剂 【药品分享】盐酸替那帕诺片——全球首创NHE3抑制剂类新型降磷药物 【药品分享】注射用莱古比星——新型蒽环类抗肿瘤药 【药品分享】优替德隆胶囊——口服埃博霉素类微管抑制剂 【药品分享】伊那利塞片——中国首个PIK3CA突变乳腺癌精准靶向药 【药品分享】呋喹替尼胶囊——中国首个自主研发VEGFR-TKI || VEGFR靶点靶向抗癌药 【药品分享】琥珀酸瑞波西利片——CDK4/6抑制剂 【药品分享】盐酸替那帕诺片——全球首个且唯一获批的肠道磷吸收抑制剂 【药品分享】芬布替尼片——口服、可逆、可透过血脑屏障的BTK抑制剂 【药品分享】炔丙基半胱氨酸胶囊——全球首个进入临床的硫化氢（H₂S）供体I类创新药 【药品分享】Balcinrenone达格列净胶囊——选择性盐皮质激素受体拮抗剂（MRA）+SGLT-2抑制剂 【药品分享】诺拉西班（Nolasiban）分散片——选择性口服催产素受体拮抗剂 || 早产二线/辅助治疗药物 【药品分享】塞多明基注射液——国内首款裸质粒基因治疗药物 【药品分享】鲁兹诺雷钠片——国产首个高选择性URAT1抑制剂 【药品分享】玛伐凯泰胶囊——全球首创、中国唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂 【药品分享】依托芬那酯凝胶——外用非甾体抗炎镇痛药 【药品分享】聚卡波非钙片——国际指南首选容积性缓泻剂 【药品分享】Mezigdomide胶囊——新一代IMiDs/cereblon E3泛素连接酶调节 【药品分享】洛布替尼片——全球首款共价+非共价双机制第四代 BTK 靶向药 【药品分享】奥莱泊肽注射液——PEG修饰长效GLP‑1单靶点激动剂 【药品分享】安瑞曲替尼胶囊 ——国内第二款国产二代NTRK广谱抗癌药 【药品分享】麦格司他胶囊——抑制葡萄糖神经酰胺合成酶的罕见病口服靶向药 【药品分享】乌帕替尼片（Upadacitinib）——选择性JAK1抑制剂 【药品分享】Dordaviprone胶囊——全球首款、目前唯一获批用于 H3 K27M 突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的靶向药 【药品分享】屈昔多巴胶囊——去甲肾上腺素前体药物  || 帕金森、多系统萎缩、神经源性体位低血压一线对症用药 【药品分享】康特替尼颗粒——第二代ALK多靶点激酶抑制剂 【药品分享】盐酸兰诺可泮片——国产首个获批上市的补体因子B（CFB）抑制剂 【药品分享】Elinzanetant软胶囊——全球首款NK1/NK3双重神经激肽受体拮抗剂 【药品分享】Fosmanogepix注射液——全球首创（First-in-class）Gwt1抑制剂类抗真菌前药 【药品分享】Zorevunersen注射液——反义寡核苷酸药物 【药品分享】宗艾替尼片——高选择性不可逆HER2（ERBB2）酪氨酸激酶抑制剂（TKI） 【药品分享】甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊——高选择性PARP抑制剂 【药品分享】Bexicaserin口服溶液——选择性5-HT2C受体激动剂口服液体制剂 【药品分享】醋酸伏诺拉生注射用浓溶液——钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB） 【药品分享】甲苯磺酸依仑司群片——新一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD） 【药品分享】硫酸瑞美吉泮口崩片——CGRP 受体拮抗剂（降钙素基因相关肽）|| 偏头痛靶向特效药 【药品分享】阿托吉泮片——全球首款口服长效CGRP靶点预防偏头痛药物 【药品分享】乌布吉泮片——CGRP受体拮抗剂 || 第二代口服偏头痛急性期药物 【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂——高选择性CGRP受体拮抗剂  || 全球唯一获批鼻喷CGRP吉泮类急性期药物 【药品分享】培来加南喷雾剂——全球首款上市加南类多肽抗菌药（FIC） 【药品分享】艾沙利酮片——高选择性非甾体醛固酮受体拮抗剂（MRA）  || 全球首个上市的非甾体选择性MR拮抗剂 【药品分享】布美他尼鼻喷雾剂——全球首款、唯一鼻内给药袢利尿剂 【药品分享】注射用盐酸依拉环素——新型全合成氟环素类（四环素衍生物）静脉抗生素 【药品分享】舒瑞基奥仑赛注射液——全球首款实体瘤自体CLDN18.2靶向CAR-T细胞新药 【药品分享】盐酸环喷托酯滴眼液——儿童验光首选短效睫状肌麻痹剂之一 【药品分享】盐酸赛庚啶口服溶液——抗过敏抗组胺药 【药品分享】Rinzimetostat (ORIC-944)——口服选择性 EED别构型PRC2表观遗传抑制剂 【药品分享】Empasiprubart注射用浓溶液——全球首创靶向补体C2人源化IgG1清扫型单克隆抗体 【药品分享】阿更葡糖钠注射液——全球第二款、中国首款自主研发的环糊精类靶向肌松逆转剂 【药品分享】盐酸罗哌卡因缓释溶液——国产自主长效局麻缓释制剂 || 填补国内切口原位长效镇痛空白 【药品分享】Telisotuzumab Adizutecan 注射用粉末——抗c-Met抗体偶联药物（ADC） 【药品分享】L606 (曲前列尼尔脂质体吸入混悬液)——靶向肺动脉高压 【药品分享】佩米替尼片——选择性FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】唑尼沙胺胶囊——磺酰胺类结构 || 广谱抗癫痫药，偏头痛预防 【药品分享】琥珀酸安维吖啶片——双靶点胆碱酯酶抑制剂 【药品分享】布莱昔替尼片（Bleximenib）——口服高选择性Menin-KMT2A相互作用抑制剂 【药品分享】利厄替尼片——第三代EGFR-TKI靶向药 【药品分享】注射用苯磺酸瑞马唑仑——苯二氮䓬类短效静脉镇静/麻醉药 【药品分享】瑞维鲁胺片——国产全新二代雄激素受体抑制剂 【药品分享】塞普替尼胶囊——全球首款高选择性RET靶向药  || 国内唯一拥有12岁以上儿童甲状腺肿瘤完整临床证据的RET抑制剂 【药品分享】注射用和厚朴酚脂质体冻干粉——全球首创小分子脂质体靶向制剂 【药品分享】注射用顺铂聚合物胶束——前沿纳米化疗创新赛道  || 改良型新药-纳米靶向注射制剂 【药品分享】奥普雷顿片——国内首个获批的口服OX2R选择性激动剂 【药品分享】琥珀酸思普可泮片——口服选择性补体B因子（CFB/FB）小分子抑制剂  || 全球首个每日一次口服FB抑制剂 【药品分享】苹果酸法米替尼胶囊——多靶点TKI创新药  || 国内唯一获批用于宫颈癌的口服抗血管TKI 【药品分享】盐酸伊普可泮胶囊 【药品分享】枸橼酸伊沙佐米胶囊——第二代、全球首个口服可逆性蛋白酶体抑制剂 【药品分享】注射用西罗莫司（白蛋白结合型）——mTOR 激酶抑制剂  || 白蛋白纳米粒递送系统 【药品分享】Bleximenib片——Menin抑制剂（KMT2A/Menin 相互作用抑制剂） 【药品分享】Eloralintide注射液——选择性长效胰淀素（Amylin）受体激动剂（AMY1R激动剂） 【药品分享】阿柏西普眼内注射溶液——重组人源VEGF融合蛋白的治疗用生物制品 【药品分享】艾托莫德片——高选择性S1PR1（鞘氨醇‑1‑磷酸受体1）小分子激动剂 【药品分享】GBI268注射液——复方局部镇痛注射剂 【药品分享】Edecesertib片——IRAK‑4小分子激酶抑制剂 【药品分享】阿布昔替尼片——高选择性JAK‑1小分子抑制剂 【药品分享】盐酸阿思尼布片——全球首个且目前唯一基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物 【药品分享】Venglustat——葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS/UGCG）抑制剂 【药品分享】塞瑞替尼胶囊——第二代ALK酪氨酸激酶抑制剂（ALK-TKI） 【药品分享】泊那替尼片——第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）|| 唯一能够有效抑制BCR‑ABL T315I耐药突变的TKI 【药品分享】盐酸阿那格雷胶囊——PDE3抑制剂 【药品分享】奥雷巴替尼片——国内首个获批可有效抑制T315I突变的三代BCR-ABL抑制剂 【药品分享】比克恩丙诺片——HIV‑1感染单片复方抗病毒药 【药品分享】甲磺酸奥希替尼片——第三代EGFR靶向药 【药品分享】醋酸戈舍瑞林缓释植入剂——促性腺激素释放激素激动剂缓释皮下植入制剂 【药品分享】拉考沙胺缓释胶囊——钠通道调节剂 【药品分享】纳曲酮利培酮植入剂——新的缓释植入剂型 【药品分享】普那布林注射用浓溶液——GEF‑H1（ARHGEF2）激动剂 【药品分享】Petrelintide注射液——长效胰淀素（Amylin）受体激动剂 【药品分享】酒石酸凡瑞格拉替尼片——1类高选择性FGFR口服小分子创新药 【药品分享】醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）——长效生长抑素类似物（SSA） 【药品分享】吡非尼酮胶囊——多细胞因子通路调节剂 【药品分享】罗替高汀贴片——非麦角类多巴胺受体激动透皮贴剂  || 全球首个经皮吸收的帕金森治疗药物 【药品分享】芦沃美替尼片——高选择性MEK1/2（丝裂原活化蛋白激酶激酶 1/2）抑制剂 【药品分享】硫酸阿托品滴眼液——竞争性 M‑胆碱（毒蕈碱）受体拮抗剂 【药品分享】盐酸恩沙替尼胶囊——国产第二代间变性淋巴瘤激酶(ALK)-酪氨酸激酶抑制剂(TKI)靶向药 【药品分享】富马酸奥赛利定注射液——新型静脉镇痛药物 || G蛋白偏向性μ‑阿片受体激动剂 【药品分享】司美格鲁肽微针贴片——用于2型糖尿病与肥胖体重管理的新剂型药品 【药品分享】甲苯磺酸利特昔替尼胶囊——国内首个获批可用于12–17岁青少年重度斑秃的口服系统治疗药物 【药品分享】艾曲帕米鼻喷雾剂——经鼻给药的速效钙通道阻滞剂 【药品分享】盐酸替扎尼定胶囊——中枢性α2肾上腺素受体激动剂 【药品分享】格贝前列素滴眼液——单分子双功能NO供体型前列腺素前药 【药品分享】盐酸伊司特韦片——全球首个依托DEL结合AI技术成功获批的原创小分子药物 【药品分享】布格替尼片——口服小分子ALK酪氨酸激酶抑制剂 【药品分享】司来帕格片——口服选择性前列腺素受体（IP受体）激动剂 【药品分享】甲磺酸伏美替尼片——国产第三代EGFR靶向药（EGFR-TKI） 【药品分享】帕替罗姆山梨醇钙干混悬剂——不吸收入血的口服阳离子交换聚合物类新型降钾药物 【药品分享】塞拉维诺片——CCR5（C-C 趋化因子受体 5）拮抗剂 【药品分享】盐酸西替利嗪滴眼液——局部抗组胺滴眼液  || 高选择性 H₁组胺受体拮抗剂（第二代抗组胺） 【药品分享】注射用莱古比星——全球首创的小分子偶联化疗药 【药品分享】尤帕卡塞钠注射液——CaSR钙敏感受体正向变构调节剂 【药品分享】马来酸依格美妥司他片——口服小分子EZH2表观遗传抑制剂 【药品分享】Laroprovstat瑞舒伐他汀片——口服小分子 PCSK9 抑制剂 【药品分享】利扎布替尼片（Rilzabrutinib片）——全球首款获批用于ITP的BTK抑制剂 【药品分享】Trontinemab注射液——罗氏Brainshuttle™平台开发的2+1型双特异性IgG1抗体 【药品分享】Risankizumab注射液——人源化IgG1单克隆抗体 【药品分享】Zasocitinib (TAK-279) 片——口服小分子别构TYK2抑制剂 【药品分享】双氯芬酸依泊胺凝胶贴膏——全新活性成分凝胶贴膏 || 美国首个获批的NSAID外用凝胶贴膏 【药品分享】拉索昔芬片——第三代选择性雌激素受体调节剂（SERM） 【药品分享】苯丁酸氮芥片——非靶向细胞毒烷化剂 【药品分享】达依泊汀α注射液——第二代长效重组促红细胞生成素（ESA，红细胞生成刺激剂） 【药品分享】Ferric Bepectate IV Injection——静脉用三价铁胶体补铁制剂 【药品分享】Momelotinib片——口服ATP竞争性激酶抑制剂 【药品分享】富马酸氯马斯汀注射液——第一代乙醇胺类（二苯甲醚类）H₁受体拮抗剂 【药品分享】雌二醇透皮喷雾剂——雌激素受体ERα（ESR1）和ERβ（ESR2） 【药品分享】Cemdisiran注射液——肝靶向GalNAc偶联小干扰RNA（siRNA） 【药品分享】诺吉仑赛注射液——国内首款递交上市申请的TIL产品 免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。