Iberdomide

一、新药快讯 1、2026下半年，5款肿瘤新药有望在国内获批！ 下半年有望上市的5款肿瘤新药值得关注：智翔金泰的纬利妥米单抗（BCMA/CD3双抗）用于复发/难治多发性骨髓瘤；BMS的Iberdomide（CELMoD类新药）联合方案治疗多发性骨髓瘤；药捷安康的替恩戈替尼（FGFR2等多靶点抑制剂）用于FGFR异常的晚期胆管癌；渤健的菲泽妥单抗（CD38抗体）治疗多发性骨髓瘤；和黄医药的凡瑞格拉替尼（FGFR2抑制剂）用于FGFR2融合的肝内胆管癌。多发性骨髓瘤和胆管癌各占两席，是下半年最值得关注的肿瘤领域。 2、国产新型ER靶向药获批临床，激素受体阳性晚期乳腺癌迎来新希望！ 2026年7月1日，正大天晴的1类新药TQB3126片获批临床，用于治疗激素受体阳性（HR+）的晚期乳腺癌患者。这款药属于PROTAC技术——简单说，就是给癌细胞贴上"清除标签"，让细胞自己把异常的激素受体（ER）降解掉，从根源上切断癌细胞的生长信号。目前全球只有一款同类药物获批上市（Arvinas/辉瑞的Vepdegestrant），TQB3126是国内企业在这个赛道上的重要布局。对于激素受体阳性晚期乳腺癌患者来说，又多了一条值得关注的新路径。 3、血癌干细胞移植"排异"大难题有解了！Orca-T在美获批，排异风险直降74%！ 美国FDA近日批准了一款名为Orca-T的"升级版"干细胞移植方案，专门解决血癌移植后最让人头疼的移植物抗宿主病（GVHD，即移植过来的免疫细胞攻击患者身体）。传统做法是移植后用药物压制免疫，Orca-T的思路不同——输注前先对供者细胞做精细化处理，加入调节性T细胞（相当于免疫系统的"消防员"），从根源上预防排异反应。III期临床数据显示，中重度慢性GVHD或死亡风险降低了74%。对于白血病、骨髓增生异常综合征等需要移植的血癌患者，这是一个真正改变游戏规则的突破。 二、抗癌前沿 1、抽血就能监测癌症复发？新技术覆盖乳腺癌、结直肠癌和肾癌！ 美国Myriad Genetics公司近日扩大了Precise MRD检测技术的应用范围，可用于乳腺癌、结直肠癌和肾癌患者的治疗全程监测。简单说，这就是通过抽血检测血液中的循环肿瘤DNA（ctDNA，即肿瘤细胞释放到血液中的基因碎片），来判断体内是否有残留癌细胞或复发风险。和传统影像检查不同，它能在肿瘤还小到看不见时就发出预警。一项纳入154名乳腺癌患者的研究显示，该技术术前检测率达93%，预测病理完全缓解的准确率达到100%。持续多次检测比单次检测多识别出44%的高风险患者。这是一项让癌症管理从"被动等复发"转向"主动监测"的实用工具。 👉 点击文末【阅读原文】； 或关注公众号后点菜单栏“联系我们”； 或微信直接扫描下图二维码； 我们协助您申请适合您的临床试验！ 点赞 收藏 分享 点亮小手爱心，送来温暖鼓励

在刚刚过去的半年内，我们见证了数款「王炸」品种在中国落地，包括偏向型长效 GLP-1 埃诺格鲁肽（先为达）、全球首个双抗 ADC 伦康依隆妥单抗（百利天恒）、首个国产失眠创新药法赞雷生（扬子江）、全球首款实体瘤 CAR-T（科济药业）、国产首个 HER2 双抗（康宁杰瑞/石药集团）…… 而接下来的半年时间，涵盖代谢、肿瘤、自免及罕见病领域的一些重磅新药也已蓄势待发。本文根据 Insight 数据库「中国上市策略& 时长预测」模块，选出其中 10 款重磅新药（排名不分先后）进行分享，仅供读者参阅。 三生制药：SSGJ-613 痛风性关节炎 2025 年 6 月 5 日，三生制药旗下控股子公司三生国健宣布，其自主创新研发的重组抗 IL-1β 人源化单克隆抗体注射液 SSGJ-613 急性痛风性关节炎适应症已向 NMPA 递交上市申请并获受理。 SSGJ-613 在急性痛风性关节炎适应症的 III 期临床研究 24 周主要分析结果显示，SSGJ-613 在急性痛风性关节炎疼痛缓解和预防复发方面达到双主要疗效终点。其中，SSGJ-613 在缓解急性痛风性关节炎受试者的急性疼痛方面与阳性对照药物复方倍他米松注射液的作用相当，此外在预防急性痛风复发方面显著优于阳性对照药物。 同时，SSGJ-613 表现出良好的安全性和耐受性，常见不良事件均在预期范围内，与同靶点 IL-1β 单抗药物相比，未发现新的安全性信号。 从发病机制来说，IL-1β 是急性痛风发作的关键介质，靶向抗 IL-1β 治疗是治疗急性痛风性关节炎的一个有价值的选择。据 Insight 数据库统计，目前全球共有 11 款 IL-1β 单抗在研，仅诺华卡那奴单抗（未在中国获批上市）和金赛药业伏欣奇拜单抗获批上市。除此之外，当属 SSGJ-613 的进度最快。 截图来源：Insight 数据库 Milestone/云顶新耀：艾曲帕米 阵发性室上性心动过速 2025 年 1 月 17 日，箕星药业宣布，CDE 已正式受理艾曲帕米（Etripamil）鼻喷雾剂治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的新药上市申请。 艾曲帕米是一种速效非二氢吡啶类 L 型钙通道阻滞剂（CCB），由 Milestone Pharmaceuticals 公司开发，患者可在无医疗监督的环境（例如在家）中，通过艾曲帕米鼻喷雾剂自行给药，来快速终止急性 PSVT 发作。 2021 年 5 月，箕星药业和 Milestone 达成独家许可协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物艾曲帕米治疗 PSVT 和其它心血管疾病的独家许可权。2026 年 3 月，云顶新耀与箕星药业达成资产收购协议 ，获得该药在大中华区的开发、商业化及产品地产化权益，合作总金额不超过 5000 万美元（约合 3.4 亿元）。 2025 年 12 月，该药物获得美国 FDA 批准上市，成为 30 多年来首款且唯一获批用于成人 PSVT 急性症状性发作的疗法。 截图来源：Insight 数据库 而国内申请的提交是基于艾曲帕米关键性 III 期 RAPID 研究和中国 III 期 JX02002 临床研究所取得的数据结果。JX02002 研究达到了方案预设的主要终点，与安慰剂相比，服用艾曲帕米的患者在 30 分钟内的转复率在统计学上显著增加（40.5% vs 15.9%；风险比=3.00）。此外，在 10、15、45 以及 60 分钟内也都观察到这一具有统计学显著性的疗效结果。 武田制药：奥博雷通片 1 型发作性睡病 2026 年 1 月 16 日，武田 1 类新药奥博雷通片申报上市，适用于治疗 16 岁及以上 1 型发作性睡病患者。此前，CDE 已将其正式纳入优先审评程序。 1 型发作性睡病是一种罕见的慢性中枢神经系统疾病，由于患者的食欲素神经元大量缺失，导致大脑和脑脊液中食欲素神经肽水平低下，患者常常有日间过度思睡、猝倒、夜间睡眠紊乱、入睡前和清醒前幻觉以及睡眠瘫痪等临床症状。目前，尚无直接针对该病的潜在病理生理机制的治疗方法获批。 奥博雷通片（Oveporexton）是首个可能针对 1 型发作性睡病的基础性病理生理机制的口服食欲素受体 2（OX2R）激动剂。2025 年 7 月，武田宣布，奥博雷通片治疗 1 型发作性睡病的两项关键 III 期 临床 FirstLight（TAK-861-3001）和 RadiantLight（TAK-861-3002）研究均达到所有主要和次要终点。 数据显示，与安慰剂相比，在第 12 周时，奥博雷通片所有剂量组主要和次要终点均有显著改善，p 值均小于 0.001。主要和次要终点包括警觉性、日间过度嗜睡、猝倒、持续注意力、整体生活质量和日常功能等客观和主观指标，所有指标均显示出接近正常范围的、具有统计学意义且具有临床意义的改善。 安全性方面，奥博雷通片总体耐受性良好，其安全性与迄今临床研究中的表现一致。未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。 截图来源：Insight 数据库 恒瑞医药：SHR-1918 纯合子型家族性高胆固醇血症 2025 年 2 月 12 日，恒瑞 1 类新药 SHR-1918 注射液上市申请获受理，用于治疗成人和 12 岁及以上的未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。 SHR-1918 是恒瑞医药自主研发的、以 ANGPTL3 为靶点的新型降脂创新药，通过抑制 ANGPTL3 的活性同时，显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）及 TG，有望成为难治的 HoFH 及混合型高脂血症等多种血脂异常疾病的治疗新手段 2026 年 1 月，恒瑞宣布 SHR-1918 用于 HoFH 的 II 期研究发表于国际权威心血管期刊 JAMA Cardiology。结果显示，每 4 周一次皮下注射 600 mg SHR-1918 可为 HoFH 受试者带来显著且持续的 LDL-C 降低，12 周后 LDL-C 水平较基线平均降低 59.09%，并具有良好的安全性及耐受性。 截图来源：企业官微 Insight 数据库显示，从 ANGPTL3 靶点开发进度来看，全球仅有再生元的依维苏单抗获批上市，但该药尚未在中国获批。SHR-1918 是国内首款申报上市的 ANGPTL3 靶向药物。 截图来源：Insight 数据库 智翔金泰：纬利妥米单抗 多发性骨髓瘤 2026 年 1 月 9 日，智翔金泰「纬利妥米单抗」申报上市，用于治疗既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。值得一提的是，这也是智翔金泰首款申报上市的血液瘤药物。 纬利妥米单抗（研发代号：GR1803）是一款 BCMA/CD3 双抗，智翔金泰正在积极探索该药在 R/R MM 和自身免疫性疾病领域的应用。 在 2025 年 ASH 大会上，智翔金泰公布了纬利妥米单抗治疗 R/R MM 的 I 期研究数据。截至 2025 年 7 月 1 日，共入组 60 例患者，其中 48 例患者接受 180 µg/kg 剂量（II 期推荐剂量，RP2D）治疗。 57 名患者至少接受了一次基线后的疗效评估，结果显示，ORR 为  89.5%（51/57）。180 µg/kg 剂量组的 ORR 达到了 87.5%（42/48），实现 ≥VGPR 的比例为 70.8%（34/48），实现 ≥CR 的比例为 37.5%（18/48），实现微小残留病变（MRD）阴性的比例为 54.2%（26/48）。 安全性方面，48 名受试者至少出现了一次治疗相关不良事件（TEAE），47 名受试者出现了 TEAE 等级为 2 级的情况。最常报告的 3 级、4 级或 5 级 TEAE 包括低钾血症、细胞因子释放综合征、中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低、血小板计数降低、天冬氨酸转氨酶升高、淋巴细胞计数降低 、上呼吸道感染、肺炎、腹泻、贫血。  在授权合作方面，智翔金泰于 2025 年 6 月宣布与 Cullinan Therapeutics 就该药达成大中华区（包括中国内地、香港、澳门及台湾地区）以外的海外独家授权合作，总金额超 7 亿美元；2026 年 5 月，复星医药控股子公司药友制药获得该药在大中华区（中国境内及港澳台地区）的临床开发、生产、商业化权益。 截图来自：Insight 数据库 BMS：Iberdomide 多发性骨髓瘤  2025 年 12 月 27 日，BMS 的 1 类新药 Iberdomide 胶囊上市申请获得 CDE 受理，适应症为联合达雷妥尤单抗和地塞米松适用于治疗既往接受过至少 1 线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。此前，该申请已被 CDE 纳入优先审评。 Iberdomide 是 BMS 开发的一款 E3 泛素连接酶 Cereblon 调节剂（CELMoD），是其 CELMoD 管线的首款产品。CELMoD 作为一类新型药物，有望联合其他疗法以成为多发性骨髓瘤治疗的新基石。 2025 年 9 月，BMS 宣布首款 CELMoD 药物 III 期临床迎来关键胜利。III 期研究 EXCALIBER-RRMM 的预设中期分析显示，Iberdomide 联合标准疗法（达雷妥尤单抗+地塞米松）用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者，在微小残留病 (MRD) 阴性率方面，与对照组相比取得了统计学意义上的显著改善。根据试验设计并基于数据监察委员会的建议，该试验将继续进行，以评估另一双主要终点 PFS，以及关键次要终点 OS 和安全性。 在监管审评方面，除了在中国提交新药上市申请以外，BMS 还在寻求 FDA 的批准，PDUFA 目标审评日期为 2026 年 8 月 17 日。 截图来源：Insight 数据库 诺华：Onasemnogene abeparvovec脊髓性肌萎缩症 2025 年 8 月 2 日，诺华 Onasemnogene abeparvovec 鞘内注射液在国内申报上市，适用于治疗 6 月龄及以上 5q 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。 Onasemnogene abeparvovec 鞘内注射液（OAV101 注射液，Zolgensma）是一款针对 SMA 的基因疗法，通过单次静脉注射即可实现持续的 SMN 蛋白表达，从而阻止疾病进展。2018 年，诺华以 87 亿美元收购 AveXis 公司获得了该产品。 2019 年 5 月，该药首次在美国获批上市，成为全球首个且唯一一个批准用于治疗 SMA 患者基因疗法。2025 年 11 月，该药再获 FDA 批准上市，用于治疗两岁及以上、患有 SMA 且经确诊携带 SMN1 基因突变的儿童、青少年和成人。根据公开信息，该药的价格为每剂 210 万美元（约合人民币 1495 万元）。 Insight 数据库显示，目前全球范围范围内仅有 3 款 SMA 新药获批，分别是 PTC Therapeutics/罗氏的利司扑兰、诺华的 Onasemnogene abeparvovec 和 Ionis Pharmaceuticals/渤健的诺西那生。其中，Onasemnogene abeparvovec 在 2025 年销售额达到 12.32 亿美元。 截图来源：Insight 数据库 药捷安康：替恩戈替尼 胆管癌 2025 年 12 月 19 日，药捷安康宣布，其核心产品替恩戈替尼片新药上市申请已获 CDE 受理，拟用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗和 FGFR 抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。此前，替恩戈替尼片此适应症已获批准纳入优先审评品种名单及突破性治疗品种名单。 值得一提的是，如若该药成功获批，将成为药捷安康首款商业化产品，有望实现公司商业化「零的突破」。 替恩戈替尼（Tinengotinib, TT-00420）是药捷安康自主研发的一种激酶谱选择性多激酶抑制剂，可靶向 FGFR1–3、JAK1/2、VEGFRs 以及 Aurora A/B。在 2025 年 ASCO 大会上，药捷安康公布了替恩戈替尼单药治疗既往 FGFR 抑制剂经治的中国晚期胆管癌患者的最新研究成果。 截至 2025 年 12 月 27 日，共有 50 例晚期胆管癌患者入组并接受了替恩戈替尼单药（10 mg，每日一次）治疗。中位随访时间为 12 个月。结果显示，替恩戈替尼在既往接受过化疗和 FGFR 抑制剂治疗后进展、携带 FGFR2 融合/重排的晚期胆管癌患者中，展现了持久的临床抗肿瘤活性和可控的安全性： 根据 BICR 评估，ORR 为 28.0%，其中 14 例患者达到确认的部分缓解；中位 DoR 为 8.5 个月，DCR 为 82.0%；中位 PFS 为 6.1 个月；中位 OS 为 20.7 个月，18 个月生存率达 51.8%。 截图来源：Insight 数据库 Insight 数据库显示，目前，药捷安康已针对该药启动两项 III 期临床： 一项全球 III 期研究 FIRST-308，以进一步评估替恩戈替尼在携带 FGFR2 变异、既往接受过化疗和 FGFR 抑制剂治疗后发生疾病进展的胆管癌患者中的疗效和安全性（NCT05948475）； 一项国内 III 期确证性研究，评价替恩戈替尼对比化疗用于既往经一线系统性治疗后复发或进展的、携带 FGFR2 融合/重排或突变的、手术不可切除的晚期或转移性肝内胆管癌患者的疗效与安全性（CTR20255200）。 渤健：菲泽妥单抗 多发性骨髓瘤 2025 年 1 月 10 日，天境生物宣布 CDE 正式受理 CD38 抗体菲泽妥单抗（又称为 TJ202/MOR202）治疗多发性骨髓瘤的新药上市申请。 菲泽妥单抗是一款由德国 MorphoSys 公司采用 HuCAL® 技术独家开发的人源单克隆抗体，天境生物拥有该产品在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）的独家开发和商业化权益；Human Immunology Biosciences（HI-Bio）拥有大中华区以外所有国家和地区的开发及商业化权益。 值得一提的是，该药也获得了渤健的青睐。2024 年 7 月，渤健通过收购 HI-Bio 获得了菲泽妥单抗在全球（除大中华区外）的权益；2026 年 4 月，渤健又从天境生物获得该药的大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）独家权益，实现该产品的全球权益统一。 在国内，天境生物曾于 2019 年 5 月登记了一项随机、开放标签、平行对照、多中心 III 期临床研究。该研究旨在比较菲泽妥单抗+来那度胺+地塞米松联合方案与来那度胺+地塞米松联合方案在至少接受过 1 线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤受试者中的疗效，同时评估联合治疗方案的安全性。 天境生物新闻稿指出，与现有疗法相比，菲泽妥单抗在显著降低和减轻输注相关反应、大幅缩短输注时间（3-5倍）的同时，展现出很好的疗效，尤其是对治疗耐受性较为敏感的老年患者群体带来更多获益。 值得一提的是，菲泽妥单抗的临床价值不仅限于多发性骨髓瘤这一首发适应症，目前，该药还被探索用于免疫领域适应症的潜力，已经开展了针对肾移植受者抗体介导排斥反应、IgA肾病、原发性膜性肾病等全球 III 期临床试验。 截图来源：Insight 数据库 和黄医药：凡瑞格拉替尼 肝内胆管癌 2025 年 12 月 29 日，和黄医药宣布凡瑞格拉替尼用于既往接受过系统性治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌（ICC）成人患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理，并获纳入优先审评。 国内上市申请的提交是基于一项在中国开展的单臂、多中心、开放标签的 II 期注册研究（NCT04353375）的数据，此项 II 期研究旨在评估凡瑞格拉替尼用于治疗伴有 FGFR2 融合/重排的肝内胆管癌的疗效、安全性和药代动力学。 研究已达到主要终点，关键 II 期研究数据在 2026 年 ESMO 胃肠道肿瘤大会上被公布。独立审查委员会（IRC）评估的 ORR 为 42.5%。关键次要终点亦显示出一致的临床活性，且快速起效，中位到达疾病缓解的时间为 1.4 个月。中位 DoR 为 6.9 个月 ，DCR 达到 83.9%。此外，中位 PFS 为 6.9 个月，中位 OS 为 16.6 个月。 凡瑞格拉替尼显示出可控的安全性，与选择性 FGFR 抑制剂已知的作用机制相符。48.3% 的患者发生 3 级或以上药物相关不良事件，其中最常见的不良事件为肝酶升高和掌跖红肿综合征（PPES）。因药物相关不良事件而停止治疗的患者仅为 2.2%，且未有治疗相关死亡病例。 截图来源：Insight 数据库 如欲了解更多国内新药有望获批情况，可在 Insight 数据库查询。 编辑：ccai 封面来源：站酷海洛题图 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。