Giredestrant

本周全球新药研发迎来密集收获期，NMPA和FDA接连批准多款创新药物，CDE也受理了多个重磅上市申请。本文为您梳理本周获批及申报上市的24个新药（含重复适应症的同一药物），涵盖肿瘤、自免、罕见病等多个治疗领域。 一、获批上市药物  1. 帕尼单抗生物类似药（QL1203）  生产厂家：齐鲁制药  获批时间：12月9日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：联合mFOLFOX一线治疗RAS野生型转移性结直肠癌（mCRC）  作用机制：靶向表皮生长因子受体（EGFR）的单克隆抗体  临床研究亮点：III期研究入组641例患者，中位OS达27.66个月（安慰剂组24.54个月），中位PFS 11.20个月（安慰剂组8.34个月，HR=0.61），ORR 68.31%（安慰剂组47.91%）  2. 赛沃替尼（Savolitinib）  生产厂家：和黄医药/阿斯利康  申报时间：12月10日拟纳入优先审评（尚未正式获批）  申报地区：中国（CDE）  适应症：MET基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部腺癌（≥2线化疗失败）  作用机制：强效、高选择性口服MET TKI  临床研究亮点：II期研究ORR达45%，高MET基因拷贝数患者ORR提升至50%  3. 佐来曲替尼（Zolitrinib/ICP723）  生产厂家：诺诚健华  获批时间：12月11日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12~18周岁）  作用机制：泛TRK抑制剂，可克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药  临床研究亮点：IRC评估ORR高达89.1%，DCR 96.4%，24个月PFS率77.4%，24个月OS率90.8% 4. 库莫西利（TQB3616）  生产厂家：中国生物制药  获批时间：12月11日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：联合氟维司群治疗既往内分泌经 治的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌  作用机制：全球首创新型CDK2/4/6抑制剂  临床研究亮点：III期研究PFS达16.62个月（延长9.16个月），疾病进展/死亡风险降低64%（HR=0.36）  5. 那米司特片（Nerandomilast）  生产厂家：勃林格殷格翰  获批时间：12月11日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：成人进展性肺纤维化（PPF）  作用机制：选择性PDE4B抑制剂（目前唯一获批PPF的PDE4B抑制剂）  临床研究亮点：FIBRONEER-ILD研究显示，9mg组FVC下降84.6mL，18mg组98.6mL，显著优于安慰剂组165.8mL，死亡风险名义显著降低  6. Waskyra（etuvetidigene autotemcel）  生产厂家：Fondazione Telethon（意大利非营利组织）  获批时间：12月9日 获批地区：美国（FDA）  获批适应症：6个月及以上Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者  作用机制：慢病毒载体体外基因疗法，导入功能正常WAS基因至患者CD34+造血干/祖细胞  临床研究亮点：27例重度WAS患者，重度感染发生率下降93%，出血事件减少60%，是全球首款获批WAS基因疗法  7. Omisirge®（omidubicel-onlv）  生产厂家：Gamida Cell  获批时间：12月8日  获批地区：美国（FDA）  获批适应症：6岁及以上缺乏匹配捐赠者的重型再生障碍性贫血（SAA） 作用机制：同种异体脐带血细胞疗法，全球首个SAA细胞疗法  临床研究亮点：兼具恶性与非恶性血液病治疗能力的"双适应症"细胞疗法  8. 奥妥珠单抗（Obinutuzumab）  生产厂家：罗氏  获批时间：12月9日  获批地区：欧盟  获批适应症：联合吗替麦考酚酯治疗成人活动性III级或IV级狼疮肾炎  作用机制：抗CD20抗体（目前唯一在III期研究中证明完全肾脏缓解获益的抗CD20抗体）  临床研究亮点：REGENCY研究，联合组46.4%完全肾脏缓解（对照组33.1%），皮质类固醇用量显著减少  9. Uplizna（Inebilizumab）  生产厂家：安进  获批时间：12月12日  获批地区：美国（FDA）  获批适应症：体内存在anti-AChR和anti-MuSK抗体的全身性重症肌无力（gMG）成人  作用机制：CD19靶向人源化单克隆抗体，清除产生自身抗体的CD19阳性B细胞  临床研究亮点：MINT研究显示第26周MG-ADL评分改善差异1.9分（-4.2 vs -2.2，p<0.0001），每年仅需给药两次  10. Orladeyo（Berotralstat）  生产厂家：BioCryst Pharmaceuticals 获批时间：12月12日  获批地区：美国（FDA）  获批适应症：2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗  作用机制：口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂  临床研究亮点：APeX-P试验显示颗粒剂型耐受性良好，持续降低每月发作次数，是首个2岁及以上HAE靶向口服预防疗法。 11. 玛帕西沙韦（Mapafosfavir/TG-1000）  生产厂家：健康元（从太景医药引进）  获批时间：12月11日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感  作用机制：新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂  临床研究亮点：III期研究显示症状缓解中位时间60.9小时（安慰剂组87.9小时），缩短27小时，对乙型流感疗效优于同类药物  12. Nuzolvence（Zoliflodacin）  生产厂家：Innoviva Specialty Therapeutics  获批时间：12月12日（ 获批地区：美国（FDA）  获批适应症：12岁以上、体重≥35kg的单纯性生殖泌尿道淋病  作用机制：首创spiropyrimidinetrione类口服II型拓扑异构酶抑制剂  临床研究亮点：III期研究治愈率91%（标准治疗96%），对多重耐药菌株（含头孢曲松耐药株）具有活性，无交叉耐药性  13. Blujepa（Gepotidacin）  生产厂家：未明确  获批时间：12月12日  获批地区：美国（FDA）  获批适应症：12岁以上、体重≥45kg的单纯性泌尿生殖道淋病（不适合标准治疗者）  作用机制：30多年来首个全新抗生素类别  临床研究亮点：EAGLE-1试验治愈率92.6%（标准方案91.2%），达成非劣效性，无药物相关严重不良事件。 14. 苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）  生产厂家：上海医药（与日本田边三菱合作）  获批时间：12月9日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：高血压  作用机制：新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂  临床研究亮点：III期研究入组828例，治疗12周后有效降低msDBP，达到非劣效标准。 15.盐酸索安非托片  生产厂家：翼思生物（从SK Biopharmaceuticals引进）  获批时间：12月9日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）伴日间过度嗜睡的成人患者  作用机制：新型促觉醒药，抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取  临床研究亮点：针对OSA导致DA/NE神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。 16. 西诺氨酯片（Cenobamate）  生产厂家：翼思生物（从SK Biopharmaceuticals引进，海外商品名Xcopri/Ontozry）  获批时间：12月9日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：成人癫痫患者部分性发作  作用机制：具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物 。 二、申报上市药物（CDE受理）  1. 斯鲁利单抗（Serplulimab/H药）  生产厂家：复宏汉霖  申报时间：12月12日  申报地区：中国（CDE）  申报适应症：胃癌围手术期治疗  作用机制：PD-1抑制剂  临床研究亮点：ASTRUM-006 III期研究，pCR率是对照组3倍多，EFS显著改善，为全球首个胃癌围术期免疫单药取代术后辅助化疗方案  2. sbk002片  生产厂家：施贝康  申报时间：12月9日（第二次申报）  申报地区：中国（CDE）  申报适应症：动脉粥样硬化血栓形成事件的二级预防  作用机制：1类创新化药  临床研究亮点：相比其他产品更安全，肝肾负担更低，药物相互作用更少 3. AMT-253  生产厂家：普众发现医药科技  申报时间：12月9日（拟突破性疗法）  申报地区：中国（CDE）  申报适应症：经一线治疗的不可手术局部晚期、复发或转移性黑色素瘤  作用机制：全球首创MUC18 ADC药物（DAR=8，亲水性连接子，extecan毒素）  临床研究亮点：中澳一期临床数据覆盖黑色素瘤和妇科癌症，有望成为普众首个启动注册性临床的ADC药物  4. JNJ-78278343（Pasritamig）  生产厂家：强生  申报时间：12月9日（拟突破性疗法）  申报地区：中国（CDE）  申报适应症：经AR通路抑制剂和紫杉烷类化疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）  作用机制：潜在首创皮下注射TCE双抗，靶向CD3和KLK2  临床研究亮点：全球首个进入III期临床的KLK2靶向药物，国际多中心III期研究预计2028年5月完成。 5.斯鲁利单抗 (H药)   生产厂家：复宏汉霖   状态：新适应症申报上市（2025年12月12日受理）   申报国家/地区：中国   申报适应症：用于胃癌围手术期治疗。   作用机制：PD-1抑制剂。  临床研究亮点：全球首个胃癌围术期以免疫单药取代术后辅助化疗的方案。III期研究显示显著改善无事件生存期，病理完全缓解率是对照组的3倍多。 三、 关键III期临床研究积极结果  1.Teclistamab + Daratumumab (强生)   疾病领域：复发或难治性多发性骨髓瘤   作用机制：BCMAxCD3双抗 + CD38单抗   临床亮点：MajesTEC-3研究显示，联合治疗将疾病进展或死亡风险降低83.4%，死亡风险降低54%。3年OS率达83.3%。   2. Pirtobrutinib (Jaypirca, 礼来)   疾病领域：慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤   作用机制：非共价BTK抑制剂   临床亮点：BRUIN CLL-314研究显示，在初治或未经BTKi治疗的患者中，ORR达87.0%，优于对照组的78.5%。在初治患者亚组中，疾病进展或死亡风险降低76%。   3.Ianalumab + Eltrombopag (诺华)   疾病领域：原发性免疫性血小板减少症   作用机制：BAFF受体阻断抗体 + TPO受体激动剂   临床亮点：VAYHIT2研究显示，联合治疗将疾病控制中位时间延长至13.0个月（vs 安慰剂组4.7个月），62%的患者在6个月时达到持续血小板应答。 4. Tucatinib（图卡替尼）  生产厂家：辉瑞 数据公布时间：12月10日（III期数据积极，尚未正式获批）  适应症：HER2阳性转移性乳腺癌一线维持治疗  作用机制：口服酪氨酸激酶抑制剂，对HER2高度特异性  临床研究亮点：HER2CLIMB-05研究显示，联合方案降低疾病进展/死亡风险35.9%（HR=0.641） 5. Giredestrant  生产厂家：罗氏  数据公布时间：12月10日（III期数据积极，尚未正式获批）  适应症：ER+/HER2-早期乳腺癌辅助治疗  作用机制：口服新一代选择性雌激素受体降解剂（SERD）  临床研究亮点：LidERA研究降低侵袭性疾病复发或死亡风险30%（HR=0.70），3年iDFS率达92.4%。 6、Retatrutide  生产厂家：礼来  数据公布时间：12月12日（III期积极，尚未正式获批）  适应症：肥胖/超重合并膝骨关节炎（无糖尿病）  作用机制：首创GIP/GLP-1/胰高血糖素受体三重激动剂  临床研究亮点：TRIUMPH-4研究显示12mg剂量68周平均减重28.7%，WOMAC疼痛评分降低4.5分（75.8%），超过八分之一患者完全无膝部疼痛。 参考文献： [1]各公司官网 [2]NMPA官网 [3]FDA官网 本文中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 本公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。另外，因水平有限，不足之处在所难免，敬请谅解！