Giredestrant

罗氏口服SERD新药申请获FDA优先审评资格 罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已受理该公司为giredestrant递交的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。Giredestrant是一款在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），拟作为辅助疗法用于治疗雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、I、II和III期成人乳腺癌患者。FDA预计将在2026年11月30日前就该药物是否获批作出决定。 此次申请获受理是基于3期lidERA Breast Cancer研究结果。结果显示，与标准治疗内分泌疗法相比，giredestrant辅助治疗显著降低侵袭性疾病复发或死亡（iDFS）事件风险达30%（HR=0.70，95% CI：0.57-0.87，p=0.0014）。治疗3年时，giredestrant组有92.4%的患者存活且未发生侵袭性疾病，而活性对照组这一比例为89.6%。在所有具有临床相关性的亚组中，iDFS获益均保持一致。在本次分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟，但已观察到明确的积极趋势。OS随访将持续至下一次分析。Giredestrant耐受性良好，不良事件可控，并与其已知安全性特征一致。Giredestrant的治疗中止率为5.3%，活性对照组为8.2%。 FDA受理Vertex双重细胞因子抑制剂的生物制品许可申请 Vertex Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其为povetacicept递交的生物制品许可申请（BLA）。Povetacicept是一款在研工程化融合蛋白，为B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）细胞因子的双重抑制剂，拟用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者。 该申请基于正在进行的povetacicept治疗IgAN患者的3期RAINIER试验预设第36周中期分析的积极数据。结果显示，RAINIER试验达到其主要终点：接受povetacicept治疗的患者在第36周尿蛋白肌酐比值（UPCR）较基线降低52.0%，与安慰剂相比，UPCR降低49.8%，具有统计学意义和临床意义（P<0.0001）。蛋白尿降幅在所有预设亚组中保持一致。 阿斯利康口服SERD组合疗法3期临床试验结果积极 阿斯利康（AstraZeneca）宣布，3期SERENA-6试验的进一步积极结果显示，在研口服SERD药物camizestrant联合细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂——palbociclib、ribociclib或abemaciclib——在更长随访时间下维持了无进展生存期（PFS）获益，并在第二次无进展生存期（PFS2）方面带来了具有统计学意义和临床意义的改善，显示出初始治疗后的持续获益。 该试验评估了在一线治疗中，在疾病进展前切换至camizestrant联合疗法，与在检测到ESR1突变后继续接受标准治疗——芳香化酶抑制剂（AI，anastrozole或letrozole）联合CDK4/6抑制剂——相比的疗效，研究对象为激素受体（HR）阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。 更新结果显示，与AI联合CDK4/6抑制剂相比，camizestrant联合疗法将疾病进展或死亡风险降低55%（HR=0.45，95% CI：0.34-0.59；p<0.00001）。Camizestrant联合疗法的中位PFS为16.8个月，而AI联合疗法为9.2个月。 重要的是，camizestrant联合疗法观察到的PFS获益在初次疾病进展后仍得以维持。对于关键次要终点PFS2（衡量首次疾病进展后治疗获益持久性的指标），最终PFS2分析显示，与对照组相比，camizestrant联合疗法将第二次疾病进展或死亡风险降低37%（HR=0.63；95% CI：0.46-0.86；p=0.00373），表明切换至camizestrant联合CDK4/6抑制剂所带来的获益，即使在患者接受后续治疗后也仍可维持。Camizestrant联合疗法的中位PFS2为25.7个月，而AI联合疗法为19.1个月。 参考资料： [1] FDA Accepts New Drug Application for Genentech’s Giredestrant in ER-Positive Early-Stage Breast Cancer, the First and Only Oral SERD With Positive Phase III Results in the Curative Setting. Retrieved June 2, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260601485358/en/FDA-Accepts-New-Drug-Application-for-Genentechs-Giredestrant-in-ER-Positive-Early-Stage-Breast-Cancer-the-First-and-Only-Oral-SERD-With-Positive-Phase-III-Results-in-the-Curative-Setting [2] Vertex Announces US FDA Acceptance of Biologics License Application for Accelerated Approval of Povetacicept in IgA nephropathy. Retrieved June 2, 2026, from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-acceptance-biologics-license-application [3] Camizestrant Combination Delayed Time to First Progression by 55% and to Second Progression by 37% in Patients With Advanced HR-positive Breast Cancer With an Emergent ESR1 Tumor Mutation in SERENA-6 Trial. Retrieved June 2, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260602800286/en/Camizestrant-Combination-Delayed-Time-to-First-Progression-by-55-and-to-Second-Progression-by-37-in-Patients-With-Advanced-HR-positive-Breast-Cancer-With-an-Emergent-ESR1-Tumor-Mutation-in-SERENA-6-Trial 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，传递医学新知

2026年6月2日– 罗氏宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其口服研究性选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant的新药申请（NDA）并授予优先审评，该申请寻求批准giredestrant用于雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性I、II及III期乳腺癌成人患者的辅助治疗。FDA预计将于2026年11月30日前做出批准决定。 “Giredestrant代表了过去几十年来早期ER阳性乳腺癌内分泌治疗领域的首个重大进展，而该阶段正是治愈机会最高的时期，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士表示，“FDA受理我们的申请，使我们距离为早期乳腺癌患者提供一种可能从根本上改变治疗标准的新选择更近了一步。” 此次申请受理基于III期lidERA乳腺癌研究的结果。该研究显示，与标准内分泌治疗相比，辅助giredestrant治疗可将患者的浸润性无病生存事件（iDFS）或死亡风险显著降低30%（风险比[HR]=0.70，95%置信区间[CI] 0.57-0.87，p=0.0014）。治疗三年时，giredestrant组有92.4%的患者存活且无浸润性疾病，而标准治疗组为89.6%。 iDFS获益在所有临床相关亚组中保持一致。在此次分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟，但已观察到明确的积极趋势。OS的随访将持续至下一次分析。Giredestrant耐受性良好，不良事件可控，且与其已知的安全性特征一致。Giredestrant组的治疗中止率为5.3%，而标准治疗组为8.2%。 来自giredestrant研发项目的更多分析数据已在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布。不断积累的证据持续强化了giredestrant的临床获益特征，及其显著改善ER阳性早期和晚期乳腺癌患者预后的潜力。 基于evERA研究结果，美国FDA近期还受理了giredestrant联合依维莫司用于ESR1突变、ER阳性晚期乳腺癌的NDA，预计将于2026年12月做出决定。 罗氏不断扩展的giredestrant临床开发项目涵盖了不同的治疗阶段和治疗线数，这体现了我们致力于为尽可能多的ER阳性乳腺癌患者提供创新药物的承诺。 全球每年有230万人被诊断为乳腺癌。 ER阳性乳腺癌约占乳腺癌病例的70%，且大多数在早期被诊断。目前，高达三分之一的早期乳腺癌患者最终会在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发。此外，许多人因安全性或耐受性问题而不得不提前中断或停止治疗，从而增加了死亡风险。这些局限性凸显了对更有效、耐受性更好的治疗方案的需求，以提升治疗依从性并预防或延缓疾病复发。关于 lidERA 乳腺癌研究 lidERA乳腺癌研究[NCT04961996]是一项III期、随机、开放标签、多中心研究，旨在评估giredestrant对比标准内分泌治疗用于中高危I-III期雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性乳腺癌患者辅助治疗的疗效和安全性。该研究入组了超过4100名患者。 主要终点是浸润性无病生存期，并排除了其他器官的不相关癌症（第二原发非乳腺癌）。关键次要终点包括总生存期、包含第二原发非乳腺癌的iDFS、无病生存期和安全性。关于 giredestrant Giredestrant是一种研究性、口服、强效的新一代选择性雌激素受体降解剂和完全拮抗剂。 Giredestrant旨在阻断雌激素与雌激素受体结合，引发其分解（即降解），从而阻止或减缓癌细胞的生长。 Giredestrant拥有广泛的临床开发项目，目前正在由公司赞助的五项III期临床试验中进行研究，这些试验涵盖多种治疗阶段和治疗线数，旨在惠及尽可能多的患者： 对比标准内分泌治疗用于ER阳性、HER2阴性早期乳腺癌辅助治疗（lidERA乳腺癌研究; NCT04961996） 联合依维莫司对比标准内分泌治疗联合依维莫司用于ER阳性、HER2阴性、局部晚期或转移性乳腺癌（evERA乳腺癌研究; NCT05306340） 联合哌柏西利对比来曲唑联合哌柏西利用于ER阳性、HER2阴性、内分泌敏感、复发性局部晚期或转移性乳腺癌（persevERA乳腺癌研究; NCT04546009） 联合研究者选择的CDK4/6抑制剂对比氟维司群联合CDK4/6抑制剂用于对辅助内分泌治疗耐药的ER阳性、HER2阴性晚期乳腺癌（pionERA乳腺癌研究; NCT06065748） 联合Phesgo®（帕妥珠单抗、曲妥珠单抗和透明质酸酶皮下注射液）对比Phesgo用于ER阳性、HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌（heredERA乳腺癌研究; NCT05296798）关于雌激素受体（ER）阳性乳腺癌 全球乳腺癌负担持续增长，每年有230万女性被诊断，67万人死于该疾病。乳腺癌仍是女性癌症相关死亡的首要原因，也是第二大常见癌症类型。 ER阳性乳腺癌约占乳腺癌病例的70%，且大多数在早期被诊断。ER阳性乳腺癌的一个决定性特征是，其肿瘤细胞具有可与雌激素结合的受体，而这可能促进肿瘤生长。 尽管治疗取得了进展，但由于其生物学复杂性，ER阳性乳腺癌的治疗仍然特别具有挑战性。患者常常面临疾病进展风险、治疗副作用以及对内分泌治疗的耐药问题。我们迫切需要更有效的治疗方法，以延迟疾病临床进展并减轻治疗对患者生活造成的负担。 立即扫码加入药事纵横交流群