Selinexor

Laroprovstat 瑞舒伐他汀片由阿斯利康（AstraZeneca）开发，Laroprovstat代号AZD0780，为全球进展领先的口服小分子 PCSK9 抑制剂，用于降低成人原发性高胆固醇血症（含杂合子家族性高胆固醇血症）患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。 基本信息 靶点与作用机理 Laroprovstat（AZD0780） 靶点：PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素 9）C 端结构域（CTD） 作用机制：不同于PCSK9单抗，不直接阻断PCSK9与LDL受体结合；而是结合并稳定PCSK9 C端结构域，阻止PCSK9-LDL受体复合物向溶酶体转运、降解，保留肝细胞表面LDL受体数量，增强血液LDL-C清除。 药代特点：半衰期≈40 h，每日一次口服；口服生物利用度78.4%；高脂饮食对暴露无临床显著影响；主要经CYP3A代谢。瑞舒伐他汀钙 靶点：HMG-CoA 还原酶（胆固醇合成限速酶） 作用机制：竞争性抑制肝脏内胆固醇从头合成；上调肝细胞膜LDL受体，降低LDL-C、总胆固醇、甘油三酯，升高HDL-C。复方协同：瑞舒伐他汀抑制肝脏胆固醇合成；Laroprovstat增加肝细胞LDL受体数量，机制互补。I 期数据：瑞舒伐他汀20 mg + Laroprovstat 30 mg，可使初治受试者LDL-C自基线下降约80%；在他汀基础上，Laroprovstat可额外再降LDL-C约51%。 国内临床试验登记适应症：作为饮食控制的辅助疗法，可单独或联合其他降LDL-C疗法，降低成人原发性高胆固醇血症（含杂合子家族性高胆固醇血症）患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。 竞品分析 已上市 PCSK9 抑制剂（注射类） 其他口服小分子PCSK9（同赛道在研竞品） MK-0616（Enlicitide，默沙东）：口服小分子PCSK9抑制剂，II期临床，机制同属小分子结合PCSK9，是 Laroprovstat 最直接的竞品。 其他早期小分子PCSK9：多处于 I 期，数据弱于AZD0780。他汀单药/他汀+依折麦布 瑞舒伐他汀单药：降脂上限有限；高危患者常难以达标；肌肉、肝酶风险。 他汀+依折麦布：口服、便宜；但额外LDL-C降幅仅约15–20%，强效降脂不足。 研发进展 全球均未获批上市，仅处于临床试验阶段。 注册与受理信息 临床试验信息 专利情况 化合物核心专利：WO2020/150473A2（AstraZeneca，Laroprovstat化合物专利），预估2040年到期。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide 新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine 奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告 纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究 2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享 2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享 CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)] 药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片 药品分享——伐莫洛龙口服混悬液 【药品分享】盐酸菲优拉生片 【药品分享】拉坦噻吗滴眼液 【药品分享】Baxdrostat 片 【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片 【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant） 【药品分享】Zasocitinib 胶囊 【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片 【药品分享】巴氯芬口服溶液 【药品分享】奥德昔巴特胶囊 【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂 【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆 【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏 【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片） 【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶 【药品分享】盐酸索安非托片 【药品分享】地塞米松口溶膜 【药品分享】盐酸来罗西利片 【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶 【药品分享】褪黑素颗粒 【药品分享】罗氟司特乳膏 【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊 【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液 【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液 【药品分享】Clasoterone 5%外用溶液 【药品分享】马来酸依那普利口服溶液 【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因 【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药 【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂 【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药 【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物 【药品分享】舒沃替尼片 【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂 【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物 【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 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科研圈迎来 AI 协作新范式！近日 Google DeepMind 在《Nature》发表重磅研究，推出Co‑Scientist—— 一套基于 Gemini 大模型搭建的多智能体 AI 科研系统。它不再只是文献总结工具，能够复刻科学研究逻辑，自主产出新颖、可实验验证的科学假说，并且已经在生物医药多个方向完成体外湿实验验证，有望大幅加速科学发现的进程。 图 1｜Co‑Scientist 系统设计、多智能体架构及实验验证总览🧠什么是 Co‑Scientist？ 传统科研面临两难困境：一方面研究需要深度细分的专业知识，另一方面重大突破又常常来自跨学科的跨界洞察。海量文献爆炸的当下，科研人员很难同时兼顾深度钻研与跨领域联想。 Co‑Scientist 正是为解决这一痛点而生，采用“科学家在环（scientist‑in‑the‑loop）”协作模式。科学家用自然语言输入研究目标、约束条件，就可以和 AI 交互，提出想法、反馈意见、引导探索方向。 整套系统由多个分工明确的智能体协同工作： ✅ 生成智能体 Generation agent：检索文献，发起模拟学术辩论，产出初始科研假说； ✅ 反思智能体 Reflection agent：扮演同行评审，核查假说正确性、新颖性，甄别幻觉； ✅ 排名智能体 Ranking agent：基于 Elo 赛制锦标赛，假说两两辩论比拼，完成质量排序； ✅ 邻近智能体 Proximity agent：计算假说相似度，去重、聚类，保证想法多样性； ✅ 演化智能体 Evolution agent：迭代优化高分假说，融合思路、拓展脑洞； ✅ 元评审智能体 Meta‑review agent：总结辩论共性问题，给全部智能体反馈，驱动系统自我提升。 整套架构依托异步任务调度框架，依靠扩大测试时计算量（test‑time compute scaling），假说质量会随计算资源投入持续提升，Elo 评分不断走高，且没有观测到明显性能饱和，投入更多算力还可以进一步优化结果。🔬三大生物医药场景，全部完成湿实验验证 研究团队选取复杂度梯度递增的 3 个生物医药难题，对 Co‑Scientist 开展端到端实验验证，AI 生成的假说全部得到体外实验支持。1️⃣药物重定位：急性髓系白血病 AML Co‑Scientist 从 2300 种已获批药物中挖掘老药新用。 单药筛选：Binimetinib、Pacritinib、Cerivastatin 展现出抗白血病活性；全新候选药物KIRA6（IRE1α 抑制剂），对 KG‑1a 白血病细胞的杀伤效果是正常细胞的 18 倍，具备可观体外治疗窗口。 药物组合：AI 直接输出协同用药方案。例如JNJ‑64619178 + selinexor双药、JQ1+olaparib+MSA2三药组合，在 MOLM‑13 细胞中展现显著协同效应。 传统药物组合筛选随药物数量增加，实验成本呈指数增长，Co‑Scientist 可以跳过海量盲筛，直接给出高潜力组合方案，为解决耐药、复发难题提供新思路。 同时 Co‑Scientist 还完成转化医学分析，给出 Binimetinib 适合的 AML 患者亚群、药物相互作用等临床考量，打通从假说向临床策略推导的链路。2️⃣肝纤维化：全新治疗靶点挖掘 针对肝纤维化，Co‑Scientist 提出全新表观遗传靶点，筛选得到候选药物。其中Vorinostat（已获 FDA 抗癌批准）在人源肝类器官模型中展现显著抗纤维化效果，无明显细胞毒性，实现老药向肝病领域跨界复用。3️⃣抗菌耐药 AMR：复现尚未发表的科研发现 这是难度最高的任务：仅提供极少背景信息，Co‑Scientist 独立推断 cf‑PICI 可结合多种噬菌体尾蛋白拓展宿主范围。AI 产出的假说，和实验室尚未发表的实验结论完全吻合，仅耗时 2 天复现重要科研发现，充分证明系统处理复杂机制推演的能力。📊评测表现：超越主流大模型，获得领域专家认可 研究团队选取 15 个由生物医药专家整理的高难度科研目标，将 Co‑Scientist 与 Gemini、OpenAI o1/o3‑mini‑high、DeepSeek‑R1 等前沿推理模型横向对比： 随着测试算力提升，Co‑Scientist 假说 Elo 评分持续上升，最终超越其他主流大模型，甚至可以优化人类专家给出的初始猜想。 盲测专家打分：Co‑Scientist 在假说新颖性、科学影响力两项指标评分最高，也是专家最偏好的 AI 输出。 LLM‑as‑judge 多模型评审，也一致优先选择 Co‑Scientist 产出的科研方案。⚠️局限与未来方向 这项工作迈出 AI 辅助科研的重要一步，但仍存在明显短板： 依赖公开可访问文献，付费墙内数据、阴性实验结果无法获取，存在信息缺失； 继承大模型固有缺陷，存在事实错误、幻觉风险； 目前验证仅限于体外实验，距离体内、临床还有巨大鸿沟； 需要警惕 AI 带来研究趋同，AI 只能增强科研人员，不能替代人的思辨与同行评审。 未来迭代方向：强化溯源校验、接入更多公共数据库、支持多模态数据推理；长远愿景是对接实验室自动化平台，实现 “假说生成 — 实验验证 — 迭代学习” 的闭环自动化科研。 🔔注意：Co‑Scientist 完整源码暂不开源，Google 将启动科研人员实验访问计划，后续计划通过 API 向科学界开放能力。✍️写在最后 过去 AI 更多是科研的 “阅读助手”，帮助读文献、整理综述。而 Co‑Scientist 的最大突破，是尝试做科研的 “思考伙伴”—— 模仿科学家的思考流程，提出全新、可供实验检验的科学猜想。 但 AI 不会取代科学家。系统全程采用 “人在回路”，从设定目标、筛选假说、设计湿实验到解读结果，人类专家依旧是科研的主导者。AI 更像一个脑洞广阔、不知疲倦的协作搭档，帮助我们突破人脑文献记忆、联想的边界，加速人类探索未知的脚步。 论文信息标题：Accelerating scientific discovery with Co‑Scientist 期刊：Nature DOI：10.1038/s41586‑026‑10644‑y