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又一国产创新药获“FDA孤儿药”认定!
2023-01-26
·
蒲公英Ouryao
孤儿药
来源:企业公告 整理:wangxinglai2004 近日,
思路迪
发布公告,企业自主研发的创新药
3D185
获得了FDA授予孤儿药资格认定,用于治疗
胃癌
和
胃食管连接处癌
,这是授予
3D185
的第二个孤儿药资格认定;2022年10月,
3D185
亦获得治疗
胆道癌
的孤儿药资格认定。通告主要内容一、公告主要内容2023年1月13日,
3D185
被美国食品药品监督管理局(“FDA”)授予孤儿药资格认定,用于治疗
胃癌
和
胃食管连接处癌
。这是授予
3D185
的第二个孤儿药资格认定;2022年10月,
3D185
亦获得治疗
胆道癌
的孤儿药资格认定。FDA孤儿药资格认定只用于治疗在美国发病人数低于20万人,或者超乎预期的情况下,发病人数超过20万人的疾病,而获此认定的药物必须通过足够的非临床和临床数据 表明其能够带来比现有已获批疗法更大的获益。“孤儿药”又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。二、药品相关情况
3D185
是一种
成纤维细胞生长因子受体(FGFR) 1-3和集落刺激因子1受体(CSF1R)
抑制剂,预计可抑制1、2和3型成纤维细胞生长因子受体的活性。目前正在标准治疗无效的
晚期实体瘤
患者中进行I期临床试验,评估其单药安全性和耐受性。关于
FGFR FGFR
家族是受体酪氨酸激酶的一个重要家族,异常的FGFR通路与许多恶性肿瘤 的发生发展密切相关。靶向异常FGFR的药物是近期
癌症
治疗发展的热点,有望为
癌症
患者提供更多的治疗选择。
3D185
是一种FGFR小分子抑制剂,可选择性抑制
FGFR1
、
FGFR2
及FGFR3激酶,其抗
肿瘤
活性已在临床前研究中得到证实,其高选择性的特点在避免多靶点抑制的潜在毒性、敏感人群的选择、联合用药方案 的设计等方面具有明显的竞争优势。
胃癌
是全球主要的健康负担之一,90%以上的
胃癌
是
腺癌
。
胃食管连接处癌
在解剖学上跨越食管远端和胃近端,
胃食管连接处癌
多为
腺癌
,由于其位置,
胃食管连接处癌
经常与
胃癌
合併治疗。往期新闻
君实生物
获欧盟孤儿药认定一、公告主要内容近日,
上海君实生物医药科技股份有限公司
自主研发的
抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗
PD-1
单抗药物特瑞普利单抗用于治疗
鼻咽癌
获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定,该决定基于欧洲药品管理局的赞成意见。截至本公告披露日,
特瑞普利单抗
已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6 项孤儿药资格认定,涉及
黏膜黑色素瘤
、
鼻咽癌
、
软组织肉瘤
、
食管癌
及
小细胞肺癌
治疗领域。二、药品相关情况
鼻咽癌
是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤,是常见的
头颈部肿瘤
之一。据世界卫生组织统计,2020 年全球
鼻咽癌
新发病例数超过13万。由于
原发肿瘤
位置的原因,很少采用手术治疗,局部疾病患者主要采用化疗及放疗治疗。在美 国和欧洲,尚无免疫疗法获批用于治疗
鼻咽癌
。在
鼻咽癌
治疗领域,公司已完成两项关键注册临床研究——JUPITER-02研究和 POLARIS-02 研究,贯穿了
复发/转移性鼻咽癌
的一线至后线治疗。JUPITER-02 研究成果于2021年6月以“重磅研究摘要”形式 (#LBA2)入选美国临床肿瘤学会年会(ASCO 2021)全体大会,随后作为《自 然-医学》杂志(Nature Medicine,IF: 87.241)2021年9月刊的封面文章发表。 基于上述两项研究结果,2021年,
特瑞普利单抗
的两项
鼻咽癌
新适应症获得国家药品监督管理局批准,成为全球首个获批
鼻咽癌
治疗的免疫检查点抑制剂。美国食品药品监督管理局亦针对其
鼻咽癌
适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定,并于2022年7月受理了重新提交的
特瑞普利单抗
用于治疗
鼻咽癌
的生物制品许可申请,如获批准,
特瑞普利单抗
将成为美国首个且唯一用于
鼻咽癌
治疗的
肿瘤
免疫药物。
特瑞普利单抗
是中国首个批准上市的以
PD-1
为靶点的国产单抗药物, 截至本公告披露日,
特瑞普利单抗
的5项适应症已于中国获批:用于既往接受全身系统治疗失败的
不可切除或转移性黑色素瘤
的治疗(2018 年 12 月);用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的
复发/转移性鼻咽癌
患者的治疗(2021 年 2 月);用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗 12 个月内进展的
局部晚期或转移性尿路上皮癌
的治疗(2021 年 4 月);联合
顺铂
和
吉西他滨
用于
局部复发或转移性鼻咽癌
患者的一线治疗(2021 年 11 月);联合
紫杉醇
和
顺铂
用于
不可切除局部晚期/复发或远处转移性食管鳞癌
患者的一线治疗(2022 年 5 月)。2020年12月,
特瑞普利单抗注射液
首次通过国家医保谈判,目前已有3项适应症纳入国家医保目录(2021 年版),是国家医保目录中唯一用于治疗
黑色素瘤
和
鼻咽癌
的抗
PD-1
单抗药物。在国际化布局方面,截至本公告披露日,
特瑞普利单抗
已在
黏膜黑色素瘤
、
鼻咽癌
、
软组织肉瘤
、
食管癌
及
小细胞肺癌
领域获得FDA授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定,并在
鼻咽癌
领域获得
EC
授予的孤儿药资格认定。2022年7月,FDA受理了重新提交的
特瑞普利单抗
联合
吉西他滨
/
顺铂
作为
晚期复发或转移性鼻咽癌
患者的一线治疗和单药用于
复发或转移性鼻咽癌
含铂治疗后的二线及以上治疗的BLA,处方药用户付费法案(PDUFA)的目标审评日期定为2022年12月23日。
荣昌生物
获孤儿药认定
荣昌生物
自主研发的创新性抗体偶联药物(Antibody-drug conjugates, ADC)
RC118
获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发两项孤儿药资格认定,分别针对治疗
胃癌
( 包括
胃食管交界癌
)及
胰腺癌
。“孤儿药”又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。Claudin蛋白是构成紧密连接结构的骨架蛋白,主要功能为维持细胞极性,调节上皮层渗透性。研究发现,Claudin与多分子複合物和细胞信号通路转导有 关 , 可通过与 信号蛋白的相互作用调节细胞的增殖和分化 。
Claudin18.2
作为Claudin家族的一员,在各种消化系统恶性肿瘤(
胃癌
、
食管癌
、
胰腺癌
)中异常激活,并在恶性转化后持续表达;且有研究表明,
Claudin 18.2
在
胃癌
细胞系中参与了
肿瘤
细胞的增殖和趋化。因此,作为一种组织限制性标记物,
Claudin 18.2
具有重要的靶向研究价值。
RC118
目前正在开展治疗
Claudin 18.2
表达阳性患者的
局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤
的I期临床试验。目前正在进行剂量爬坡研究,并表现出良好的安全性与耐受性。
RC118
是由本公司自主研发的新型靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物(ADC),也是本公司第四款进入临床研究的ADC产品。该产品于2021年7月获澳大利亚人类研究伦理委员会签发的I期临床试验的 伦 理许可 该产品于2021年9月 ,获得国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 的I期临床试验许可,该产品于2021年12月在中澳两地开展针对
Claudin 18.2
表达阳性患者的
局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤
的I期临床试验。你的每一次“在看”,我都看得见!
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机构
思路迪(北京)医药科技有限公司
上海君实生物医药科技股份有限公司
EC Healthcare
[+1]
适应症
肉瘤
实体瘤
癌症
[+14]
靶点
FGFRs
FGFR2
FGFR1
[+2]
药物
Segigratinib
特瑞普利单抗
顺铂
[+3]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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