歌礼制药：砍管线，加注NASH赛道

2024-04-04

临床2期ASCO会议临床3期临床结果临床1期

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。“从原计划试验中节约的资金将用于加速推进ASC41和ASC40的NASH适应症临床研究及研发全球首创或同类最佳候选药物。”歌里制药近日在公告里表示。今年3月首款NASH新药获FDA批准上市，百亿美元空间已打开。在内卷加剧、行业融资困难的大背景下，主动放弃竞争优势不足的管线，聚焦更有价值和前景的资产，也不失为一种明智之举。4月3日晚，歌礼制药-B （01672）发布公告，宣布有关法尼醇X受体(FXR)激动剂ASC42的战略决定：对ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的II期临床试验(ClinicalT rials.gov ：NCT05190523)数据进行全面分析后，公司做出了不再继续开展ASC42治疗PBC临床试验的战略决定。该决定基于12周II期研究的疗效和安全性数据，该研究包括三个ASC42活性治疗组（5毫克、10毫克和15毫克，每日一次）和一个安慰剂对照组。结果表明，与目前处于开发和注册阶段的新型PBC候选药物相比，ASC42未显示出竞争优势。此外，公司也决定不再继续开展FXR激动剂ASC42联用治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的临床研究(ASC43F)，以及ASC42治疗乙肝的临床研究。截至2023年12月31日，公司的现金及现金等价物以及定期存款约为23亿人民币。这些战略决定是公司继续评估和优化研发管线，为提高效率和保存现金的努力的一部分。从原计划试验中节约的资金将用于加速推进ASC41和ASC40的NASH适应症临床研究及研发全球首创或同类最佳候选药物。ASC41在经肝穿活检证实的NASH患者中进行的II期临床试验取得了积极期中结果，表明ASC41有望成为同类最佳的甲状腺激素受体β(THRβ)激动剂。作为同类首创FASN抑制剂，ASC40（地尼法司他）为期52周治疗经肝穿活检证实的纤维化2期或3期NASH患者的IIb期临床试验显示，ASC40在NASH缓解和纤维化改善方面均取得了统计学显著性结果。业绩及管线情况2023年报显示：歌礼制药实现营业收入约5660万元，同比增加4.6%，由于利托那韦产品产生的收入增加约4940万元，但大部分被推广服务收入减少约4040万元所抵销，原因为集团终止向上海罗氏制药有限公司提供派罗欣在中国的推广服务。2023年研发成本由2022年度的约2.671亿元减少18.8%至2023年度的约2.168亿元，主要由于临床及临床前项目研发效率提高;及无形资产的折旧及摊销成本减少。截至2023年12月31日，现金及现金等价物约为22.746亿元，预计足以支持其直至2028年的研发活动及营运。目前公司已建立12项关键临床阶段资产专注于病毒性疾病、NASH及肿瘤的全面管线。2024年的策略及展望1.完成ASC41用于NASH的II期临床试验患者入组;2.开始与国家药监局就ASC40治疗中、重度纤维化(F2或F3期)NASH患者的注册试验展开讨论;3.完成ASC40用于痤疮的III期临床试验患者入组;4.完成用于rGBM的ASC40III期注册研究预设的期中分析;5.加快全球同类首创或同类最佳候选药物的自主研发，增强集团的全球竞争力;6.持续探索各种临床前及临床阶段资产的对外授权机会;7.继续评估及优化研发管线，以提高效率及保留现金。总结从公司研发战略调整可以看出：歌礼制药是想将资源集中在NASH领域自己最可能成功的管线上。据全球肝脏研究所预计，2030年全球将有3.57亿人的生活受到MASH影响。而弗若斯特沙利文的数据显示，预计在2025年全球MASH药物市场规模达107亿美元，到2030年将增长至322亿美元。当下，NASH是业界研发的热点之一，其市场空间巨大，但也是有名的研发难点。直到今年3月，FDA才批准了首款NASH疗法——Madrigal公司的创新药resmetirom，联合饮食和运动用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）F2至F3期）的非肝硬化NASH成人患者。值得一提的是resmetirom的靶点与歌礼制药的ASC41相同。对于MASH领域而言，由于致病机理尚未完全摸清，现阶段包括FXR、FGF21、GLP-1R、PPAR、ASK1、THR-β等靶点百花齐放。除歌礼制药外，国内布局NASH疗法的公司还有信达生物、中国生物制药、海思科、众生药业等。资料来源：歌礼制药药融云数据库