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裁员！中生制药全资海外平台invoX精简团队规模；逾12亿美元！三迭纪和BioNTech达成3D打印开发口服RNA药物合作

2024-07-23

交易

临床3期申请上市基因疗法上市批准

药械追踪 No.1 / 荣昌生物泰它西普RA新适应证获完全批准，PMN适应证获批临床 7月23日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（荣昌生物，688331.SH/09995.HK）宣布，泰它西普（商品名：泰爱）获得国家药品监督管理局（NMPA）完全批准，用于与甲氨蝶呤联合治疗针对甲氨蝶呤疗效不佳的中、重度活动性类风湿关节炎（RA）成人患者；泰它西普注射液治疗原发性膜性肾病（PMN）成人患者的临床研究也已获得NMPA批准。泰它西普RA适应证获得批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究。针对PMN适应证，此前已有病例报告显示，泰它西普成功治疗一例膜性肾病伴HIV感染患者；另一例既往接受糖皮质激素、他克莫司、霉酚酸酯、环磷酰胺和利妥昔单抗等多种药物治疗未缓解的难治性膜性肾病患者在泰它西普治疗后也成功实现了尿蛋白完全缓解。因此，泰它西普有望为PMN患者提供新的治疗方案。泰它西普是一款由荣昌生物自主研发的用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病的新型生物制剂，可通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗自身免疫性疾病。泰它西普已于2021年3月在中国获附条件批准，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE），并于2023年11月转为完全批准。2021年底，泰它西普治疗SLE被纳入国家医保药品目录。荣昌生物还在围绕泰它西普开展多项临床试验，除了SLE、RA、PMN外还包括重症肌无力、原发性干燥综合征（pSS）等适应证。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 锐正基因罕见病基因疗法ART001在中国获批临试 2024年7月22日，锐正基因（苏州）有限公司（简称“锐正基因”）宣布，在研新药ART001已获得国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）批准开展临床试验。 ART001是针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的非病毒载体体内基因编辑产品，也是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物。ATTR 是一种罕见、进行性疾病，其特征是由错误折叠的转甲状腺素蛋白组成（TTR）的淀粉样沉积物在器官和组织中异常堆积。ART001于2023年8月开展的IIT结果显示，给药后4周TTR蛋白较基线即可下降90%以上，24周后保持稳定，且无脱靶编辑。锐正基因计划近期向美国FDA申报ART001的临床试验申请，实现中美双报。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 强生速开朗在美提交第三项适应证上市申请强生（NYSE：JNJ）近日宣布，已向美国FDA提交抗抑郁药物速开朗（艾司氯胺酮）CIII鼻喷雾剂用于单药治疗难治性抑郁症（TRD）成人患者的补充新药申请（sNDA）。此前，速开朗于2019年获批用于治疗难治性抑郁症；2020年获批与口服抗抑郁药联合使用，用于治疗成人TRD患者和伴有急性自杀意念或行为的成人重度抑郁症患者的抑郁症状。速开朗是世上唯一一种对TRD有效的单一疗法，全球有超过3.2亿人患有重度抑郁症，其中有1亿患者属于难治性抑郁症。此次申请基于随机、双盲、多中心、安慰剂对照的IIII期TRD4005试验，数据显示蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表（MADRS）总分早在速开朗第一剂给药后24小时就发生了快速变化，并持续了至少4周的时间。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态 No.1 / 逾12亿美元！三迭纪和BioNTech达成3D打印开发口服RNA药物合作 2024年7月23日，三迭纪今日宣布，已与BioNTech SE达成研究合作与平台技术许可协议。根据协议，双方将基于3D打印药物技术开发口服RNA药物。此次合作旨在提供一种突破性疗法，通过方便的口服制剂的方式来解决未满足的临床需求。根据协议条款，三迭纪将获得1千万美元的首付款，并有望获得总金额超过12亿美元的产品开发、注册和商业化里程碑付款，以及未来潜在的分级销售特许使用费。三迭纪将在合作中充分运用3D打印药物技术的专业知识，进行创新口服制剂的设计，旨在优化RNA药物透过胃肠道黏膜的递送，减少RNA药物在胃肠道的降解，并将RNA药物递送至胃肠道潜在的最佳吸收部位。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 中生制药全资海外平台invoX精简团队规模，专注领先候选药物据Endpoints News报道，位于英国的中国生物制药全资子公司invoX正在精减团队规模，同时优先考虑开发其领先候选药物靶向CD137和PD-L1的双特异性分子FS222。据该公司的一封内部电子邮件，invoX将进行机构重组，包括裁员60人，主要来自肿瘤学研发团队。因为其他项目，包括实体瘤 OX40/CD137项目、第二代STING激动剂 STING激动剂和LAG-3/PD-L1项目，都被降低了优先级。 InvoX于2023年收购F-Star Therapeutics，囊获了临床阶段双特异性抗体管线FS222。该药物的早期I期临床试验数据已在今年的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻行业政策 No.1 / 国家医保局发布DRG/DIP支付2.0版分组，2025年全面实行 2024年7月23日，国家医疗保障局印发《按病组和病种分值付费2.0版分组方案并深入推进相关工作的通知》（医保办发〔2024〕9号）（简称《通知》），公布了按病组（DRG）付费分组方案2.0版和按病种分值（DIP）付费病种库2.0版，并要求2024年新开展DRG/DIP付费的统筹地区直接使用2.0版分组，已经开展DRG/DIP付费的统筹地区在2024年12月31日前完成2.0版分组的切换准备工作，确保2025年起各统筹地区统一使用分组版本。《通知》允许各地在DRG核心分组（ADRG）全国一致、DIP病种库分组规则全国一致的基础上，结合实际调整本地分组。各地要加快推进年度基金清算工作，确保次年6月底前全面完成清算；月结算应进一步提升效率，原则上费用结算时间自申报截止次日起不超过30个工作日。医疗机构应按季度或月及时全面地向医疗机构反馈DRG/DIP入组、结算等情况，且不得将DRG/DIP支付标准作为限额对医务人员进行考核或与绩效分配指标挂钩。各地医保部门可根据基金结余情况，商同级财政部门合理确定预付金的基础规模，向定点医疗机构预付1个月左右的预付金，以缓解医疗机构资金压力。对于因住院时间长、医疗费用高、新药耗新技术使用、复杂危重症或多学科联合诊疗等不适合按DRG/DIP标准支付的病例，实行特例单议机制；特例单议数量原则上为DRG出院总病例的5%或DIP出院总病例的5‰以内。医疗机构可自主申报特例单议，统筹地区负责审核评议，并根据专家意见酌情实行项目付费或调整该病例支付标准。2025年7月对当年上半年特例单议情况进行公告，以后每半年一次。探索除外机制，对符合条件的新药耗新技术在应用初期按项目付费或以权重（点数）加成等方式予以支持，后期积累足够数据后再纳入DRG/DIP付费。此外，《通知》还鼓励有条件的省份探索将省内异地就医费用纳入DRG/DIP管理范畴；探索邀请参保人代表参与谈判协商过程，建立医保支付方式改革专家组；鼓励各统筹地区探索成立“医保数据工作组”，由不同级别、不同类型的医药机构代表组成，人数不少于8人，成员每年更换调整；加强医保医疗改革协同。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻