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Nature 简评:2023年获批的新药靶点
2024-04-09
·
精准药物
信使RNA
上市批准
寡核苷酸
基因疗法
siRNA
2023年全年共有49 款新药 (不包括疫苗和基因疗法) 首次在美国、欧盟和日本获批。其中,40 款新药具有明确定义的作用机制 (MoA) 和靶点,其中涉及 12个新 MoA 机制/靶点 (也就是说,这些靶点在此之前尚有调节其功能的分子成药)。表1 简要总结了这些新的靶点和相应的 9款药物:具有新靶点的9种药物中,有5种是小分子药物。其中包括一种 G蛋白偶联受体拮抗剂和四种
酶抑制剂
,总共涉及七个新靶点 (其中四个是激酶)。靶向神经激肽3受体拮抗剂 fezolinetant 是一款“first-in-class”药物,被批准用于治疗
更年期潮热
。这种药物通过阻断下丘脑中神经激肽 B 的结合来调节体温,
fezolinetant
也是该适应症的第一款非激素治疗药物。
Iptacopan
可抑制
补体因子 B
的替代补体激活途径,是治疗
阵发性夜间血红蛋白尿
患者的第一款口服单药。
Nirogacestat
是一种
γ-分泌酶抑制剂
,可以阻止
Notch 受体
的蛋白水解及激活,是第一款被批准用于治疗
硬纤维瘤
的药物。另外两种
激酶抑制剂
药物也被批准用于
癌症
治疗。
Capivasertib
是靶向丝氨酸/苏氨酸激酶 AKT 的所有三种亚型的抑制剂,被批准与
fulvestrant
(氟维司汀) 联合用于
局部晚期或转移性乳腺癌
。
Momelotinib
被批准用于
骨髓纤维化
合并
贫血
患者,是第四个被批准用于
骨髓纤维化
的JAK1/2 抑制剂,也是第一个抑制激
ACVR1
的小分子药物,可以促进红细胞生成以改善
贫血
。有两款被批准的抗体疗法涉及新的药物靶点。
Talquetamab
是一种双特异性抗体,与
多发性骨髓瘤
细胞表面的
GPRC5D
(一种
G 蛋白偶联受体
) 和 T 细胞上的
CD3
结合,通过促进 T 细胞介导的癌细胞杀伤发挥抗
肿瘤
活性。
Concizumab
是名单中唯一获得日本药品监管机构批准的药物,被批准用于
血友病A
(FⅧ
缺乏
)和
血友病B(FⅨ缺乏)
的治疗。这种单克隆抗体可与组织因子途径抑制剂 (
TFPI
) 结合,破坏其对活化因子 X 的抑制,从而促进止血功能。此外,还有两种涉及新靶点的寡核苷酸新药获批,都是用于治疗罕见病治疗。
Tofersen
是一种促进超氧化物歧
化酶1 (SOD1)
mRNA 降解的反义寡核苷酸 (ASO),被批准用于治疗
SOD1 突变的肌萎缩侧索硬化症
SOD1
突变的肌萎缩侧索硬化症患者。
Nedosiran
是一种靶向乳酸脱氢酶 A (LDHA) mRNA 的 siRNA,被批准用于
原发性1型高草酸尿症
。总体看来,共有 6个新的 MoA 靶点被批准用于罕见病治疗。参考文献:doi: https://doi.org/10.1038/d41573-024-00057-9声明:发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断,后果自负。若有侵权,告知必删!长按关注本公众号 粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手 觉得本文好看,请点这里↓
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机构
-
适应症
潮热
血红蛋白尿
侵袭性纤维瘤病
[+10]
靶点
CFB
Notch receptors
ALK2
[+4]
药物
酶抑制剂 (和其瑞医药)
非唑奈坦
盐酸伊普可泮
[+9]
标准版
¥
16800
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