中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，以指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计。征求意见时限为自发布之日起1个月。 一、起草背景和目的 近年来，随着医药行业对罕见病药物研发热情不断增加，CDE收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。目前CDE尚无针对基因治疗产品在罕见病领域的指导原则出台，为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，起草《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。 本指导原则结合罕见病特征、基因治疗产品特征，对罕见病基因治疗产品的临床研发提出建议，为基因治疗产品开展罕见病临床试验提供参考。 本指导原则的主要内容分为四个部分，分别是：概述、一般考虑、临床试验设计要点、风险管理。 二、一般考虑 针对拟申请适应症开展临床调研和罕见病疾病自然史研究是不可或缺的。通过研究了解该罕见病的发病率/患病率、诊断方法及其准确率、疾病症状/特征、主要发病人群以及治疗现状、疾病预后等，获得相对充分的疾病临床数据。罕见病临床现状可通过疾病自然史研究、患者登记平台、临床工作人员调研等方式获得。 尽可能在研发早期确认相

本文回顾了今年7月由国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会和国家医疗保障局发布的重磅政策及其解读。 ● 2023年7月5日国家药监局关于发布《药品标准管理办法》的公告 近年来，随着药品审评审批制度改革不断深入，《药品管理法》《疫苗管理法》等法律法规相继制定和修订，为进一步规范和加强药品标准的管理工作，制定最严谨的药品标准，保障药品安全、有效和质量可控，促进药品高质量发展，制定本《办法》。 本《办法》在制定过程中充分参考借鉴国家标准有关法律法规，既充分体现了《标准化法》及其实施条例有关标准管理的精神和原则，又体现了药品及其标准管理的特殊性。此外，本《办法》还深入分析了国内外药品标准管理的差异，对国外成熟的做法和经验进行了学习借鉴。 当前制定和发布本《办法》对于加强药品全生命周期管理，全面加强药品监管能力建设，促进医药产业高质量发展和实现药品监管中国式现代化意义重大。 ● 2023年7月21日国家药监局关于修订《药品检查管理办法 (试行)》部分条款有关事宜的通知 为贯彻落实《药品管理法》《药品生产监督管理办法》等法律法规要求，进一步规范药品检查行为，结合药品检查工作实际，国家药监局组织对《

2023年06月25日，为进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估，国家药监局审评中心发布了《新药获益-风险评估技术指导原则》，自发布之日起施行。 主要内容为进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《新药获益-风险评估技术指导原则》，重点内容如下： 指导原则重点内容： 获益-风险评估是根据药物显示的获益与风险特征，针对 拟定适应症判定其预期获益是否大于风险，并做出决策的过 程。获益是指药物对目标人群产生的任何有益影响，例如延 长生存期、治愈疾病、改善疾病、延缓疾病进展、改善功能 或生活质量、缓解症状、预防疾病、提高患者依从性。 在上市申请中，作为重要资料的一部分，申请人需提交药物获益和风险的总结，包括在 说明书 规定的 适用人群和给药方案 等 条件下获益超过风险 的 依据 可参考 ICH M4 ER2 指导原则 ，在 CTD 格式文件中的相应位置呈现 药物获益和风险总结 等相关内容。 本指导原则阐明了如何在上市申请中呈现药物的获益和风险信息，上市申请中获益 风险评估的框架、 评估的 重要考虑

6月12日，CDE更新了11条常见一般技术性问题。 详见下： 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

5月24日，国家药监局发布了公开征求《关于加强委托生产药品上市许可持有人监管工作的通知（征求意见稿）》意见。 意见中对药品委托生产持有人的监管进行了严格的规定。其中包括： 药品上市许可持有人委托生产、申请办理药品生产许可证（或者申请B类许可证许可事项变更事项的，受托方需要所在地省级部门严格审核后出具药品GMP符合性检查告知书以及同意受托生产的意见。 中药注射剂、多组分生化药的持有人应当具备自行生产能力，产能不足、需要增加委托生产地址的，应当严格按照药品上市后变更管理办法的规定办理。生物制品（疫苗、血液制品除外）、中药注射剂、多组分生化药委托生产的，持有人要建立覆盖生产用原料（包括生物材料、中药材、中药饮片、中药提取物、动物来源的原材料等）等环节的全过程质量管理体系。 持有人应当对原料、辅料、直接接触药品的包装材料和容器的进厂检验严格管理，对药品生产企业出厂放行的药品检验结果和放行文件进行审核，必要时，持有人可对受托方的药品生产记录、检验记录、偏差调查进行审核。除此之外还强调，监管部门将督促本行政区域内的委托生产持有人对照《持有人监管规定》和本通知要求开展全面自查，要对委托生产持有人定期

中5月15日，国家医保局发布《医疗保障基金智能审核和监控知识库、规则库框架体系（1.0版）》（以下简称“1.0版国家两库框架体系”）。 1.0版国家两库框架体系经过学术论证、业务论证、行业论证等多方论证，按照《医疗保障基金智能审核和监控知识库、规则库管理办法（试行）》。 为加强医疗保障基金智能审核和监控知识库、规则库（以下简称“两库”）建设，提升监管效能，促进基金安全高效、合理使用，国家医疗保障局组织编制了《医疗保障基金智能审核和监控知识库、规则库框架体系（1.0版）》（以下简称“1.0版国家两库框架体系”）。1.0版国家两库框架体系经过学术论证、业务论证、行业论证等多方论证，按照《医疗保障基金智能审核和监控知识库、规则库管理办法（试行）》（医保发〔2022〕12号）要求，现予公布。 附件：1.知识库框架 2.规则分类与释义 3.规则库框架

4月12日，CDE发布2项指导原则，分别为： 《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（试行）》 《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》 为提高儿科药物研发效率，指导业界合理应用外推方法，药审中心组织制定了《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 特此通告。 附件：成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（试行） 国家药监局药审中心

3月30日，全国药品监管政策法规工作会议以视频形式在京召开。会议以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入学习贯彻党的二十大精神，全面落实全国药品监督管理工作会议和党风廉政建设工作会议部署，总结2022年和过去五年工作，分析当前形势，研究部署2023年重点工作。国家药监局党组成员、副局长徐景和出席会议并讲话。 会议充分肯定了2022年和过去五年药品监管政策法规工作成绩。一是药品监管法规制度体系日益完备。《药品管理法实施条例》《中药品种保护条例》加快修订，核心配套规章有序出台。二是重大监管改革任务落地见效。药品监管能力建设加快推进，疫苗管理体制改革巩固提升。优化药品安全考核等级划分，突出发挥正面激励作用。三是疫苗国家监管体系顺利通过世卫组织评估。各级药监部门规范运行并持续优化疫苗监管质量管理体系，疫苗监管工作全面迈上新台阶。四是规范权力运行的清单管理工作初见成效。编制完成行政许可清单实施规范、权责清单和执法清单，深化清单管理研究，持续推进“放管服”改革。五是执法监督制度建设取得重大进展。推动出台“两高”司法解释，牵头制定出台药品行刑衔接工作办法和案件查办工作意见，为严惩违法犯罪提

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3月21日，内蒙古卫健委发布通知，要求各地卫健委、直属医疗机构、医科大学附属各医院做好重点监控合理用药管理工作，同时公布了该区第二批重点监控目录（41个品种）、以及重点监控药品监测指标。 医药云端工作室梳理该目录发现，内蒙古第二批重点监控目录共纳入41个药品，含第二批国家版30个品种、内蒙原监控目录的2个品种、以及内蒙新增的7个品种，甚至还有2个国家版第一批的品种。 今年1月13日，国家卫健委公布第二批国家重点监控合理用药药品目录，该目录共有30个药品。在国家目录的基础上，形成《内蒙古自治区第二批重点监控合理用药药品目录》，从内蒙目录来看，国家目录30个品种全部纳入监控范围，此外还继续保留第一批国家目录2个品种，外加内蒙新增7个，以及之前内蒙的2个品种，共41个品种。 由此可见，国家版目录公布后，不排除各地会根据实际情况在此基础上新增或保留监控药品，而医疗机构还将继续新增、追加监控品种。 内蒙古的通知要求：医疗机构要根据《国家重点监控合理用药药品目录调整工作规程》，结合本机构各科室性质特点，遵循有效、安全、经济的合理用药原则，在《药品目录》的基础上制定出本机构重点监控合理用药药品目录。