- Initiation of GLP toxicology study for the first clinical candidate in the collaboration triggers a $5 million milestone payment to CytomX - - Program is one of several ongoing collaboration projects in broad CytomX-Astellas alliance on T-cell engaging bispecifics - - CytomX retains option for US co-commercialization and economic rights for certain programs - March 18, 2024 -- CytomX Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CTMX), a leader in the field of conditionally activated, localized biologics, toda

日前，Almirall和Eloxx Pharmaceuticals宣布，两家公司已就ZKN-013项目签订独家许可协议。根据协议，Almirall将获得ZKN-013的全球开发和商业化权利，包括用于孤儿皮肤病的治疗。该药物在健康受试者中的1期临床试验即将展开。 ZKN-013是Eloxx专有TURBO-ZM平台所开发的主打项目。该平台利用化学技术开发新型核糖体调节剂，以开发新的潜在疗法。ZKN-013是一种口服无义突变通读药物，它使宿主细胞能够克服无义突变，这些突变会产生过早终止密码子，进而导致无功能的蛋白质产生。由于这类突变所造成的疾病包含隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）、交界性大疱性表皮松解症（JEB）和家族性腺瘤性息肉病（FAP）。ZKN-013有望成为这些疾病的疗法。 临床前实验结果显示，ZKN-013在RDEB/JEB患者细胞和多发性肠肿瘤（APCmin）小鼠中表现出强大的疗效。ZKN-013可诱导RDEB患者细胞产生功能性全长COL7蛋白。ZKN-013也正在开发用于治疗具有无义突变的FAP患者，其特征是结肠息肉增殖并进展为结肠癌。FAP是一种罕见的胃肠道疾病，患

March 18, 2024 Idorsia Ltd (SIX: IDIA) today announced that it has successfully closed the transaction with Viatris Inc. (NASDAQ: VTRS), a global healthcare company, for the global research and development collaboration, focused on the development and commercialization of two innovative compounds, selatogrel and cenerimod, discovered by Idorsia. The upfront consideration of USD 350 million has now been fully paid by Viatris to Idorsia. Further details will be provided with the combined Full Ye

3月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺和诺德（Novo Nordisk）申报的1类新药etavopivat获得临床试验默示许可，拟开发治疗地中海贫血。公开资料显示，etavopivat是一款选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂。2022年9月，诺和诺德通过11亿美元收购Forma Therapeutics公司从而获得了这款产品。 地中海贫血又称地贫，是一种常染色体隐性遗传病，主要在地中海周边地区居民中较常见。这是一种影响身体产生正常血红蛋白的血液疾病，具体由于基因突变导致血红蛋白分子的合成受阻，血红细胞的形状、功能以及寿命都会发生异常变化。针对该疾病，目前临床仍然存在巨大的未被满足临床需求。 Etavopivat是一款在研、一天一次的选择性PKR激动剂，正在开发用于治疗髓增生异常综合征（MDS）和地中海贫血。它通过激活红细胞的天然PKR活性来降低代谢物2,3-DPG的水平，使镰状血红蛋白保持在氧气上的时间更长，从而减少聚合、溶血和镰变。该产品介导的PKR活化还可增加三磷酸腺苷（ATP）水平，以改善红细胞功能，从而改善变形性、膜修复能力、红细胞健康和寿命。总体而言，

▎药明康德内容团队编辑武田今天公布其潜在“best-in-class”在研单抗mezagitamab（TAK-079）在持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者中的临床2期试验结果。分析显示，该药物展现积极的疗效与安全性。因此武田计划于2024财务年启动相关的全球3期试验。该公司预计在2024财务年将共有5种新分子实体（NME）处于3期试验阶段。这次所公布的TAK-079-1004试验是一项正在进行中的随机双盲、安慰剂对照2期试验，旨在评估每周一次三种不同剂量的皮下注射mezagitamab与安慰剂相较，用以治疗慢性（持续时间超过一年）或持续性（持续时间3-12个月）原发性ITP患者的疗效与安全性，给药共持续八周。中期分析显示mezagitamab具有积极的安全性和有效性。总体上mezagitamab在所有三个队列中都展现良好的安全性与耐受性。所有测试的药物剂量均显示出比安慰剂更高的血小板应答率。此外，患者血小板计数的增加具有剂量依赖性，在最高测试剂量下观察到最大的血小板应答。此外，接受mezagitamab治疗患者迅速产生血小板应答，并在治疗后持续维持该状态。Mezagita

2024年3月13日，诺华收购IFM的子公司IFM Due，获得其全球首创的STING拮抗剂药物，IFM Therapeutics将收到9000万美元预付款，7.45亿美元里程碑金额，协议总金额为8.35亿美元。 IFM Therapeutics成立于2015年，由Atlas Venture和密歇根大学免疫学家Gary Glick等共同创立。2017年，百时美施贵宝收购了IFM的肿瘤药物管线（3亿美元预付款+20亿美元里程碑），非肿瘤管线又成立了两家子公司，IFM Tre（NLRP3拮抗剂）和IFM Due（cGAS和STING拮抗剂）。2019年4月，诺华先是收购了IFM Tre（3.1亿美元预付款+12.65亿美元里程碑），如今又收购了IFM Due（9000万美元预付款+7.45亿美元里程碑）。 Gary Glick聚焦先天免疫领域的转化研究，很大程度也是因为其儿子从小患有克罗恩病，Gary Glick希望自己的转化研究为儿子一样的患者提供更好的治疗手段。IFM Therapeutics在商业上也尤为成功，几条管线达成3笔交易，累计预付款高达7亿美元，里程碑金额总计达到42亿美元

March 12, 2024 -- Arctic Therapeutics ehf, an Icelandic drug development company and partner Nacuity Pharmaceuticals, Inc., a clinical-stage biopharmaceutical company developing treatments for retinitis pigmentosa, cataracts and other diseases caused by oxidative stress, today announced approval by the European Medicines Agency (EMA) for initiation of the first clinical trial evaluating AT-001 (Nacuity’s NPI-001) for the treatment of Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA) in Iceland.

Pearl Bio今天宣布已与默沙东（MSD）签订一项高达10亿美元的许可、合作和选择协议，将通过其专有的GRO（Genomically Recoded Organisms）平台，以共同发现与开发针对癌症、包含非标准氨基酸的生物制品疗法。 该公司的GRO平台主要是建立于其科学联合创始人（耶鲁大学的Farren Isaacs博士与斯坦福大学的Michael Jewett博士）的研究。通过使用该平台能够编码合成新的化学物质，并开发具有可调节特性的多功能生物制品。 该合作最初将集中于利用Pearl公司独有的GRO技术、可在细胞和非细胞系统中使用的独特能力，并靶向先前难以靶向的表位，来发现和开发用于治疗癌症的生物制品疗法。 根据协议，Pearl有资格获得总计高达10亿美元的预付款和里程碑付款等款项。 参考资料： [1] Pearl Bio Inks Collaboration with Merck to Discover Novel Engineered Biologics. Retrieved March 12, 2024 from https://www.businesswire.com/

March 13, 2024 -- NovaBay Pharmaceuticals, Inc. (NYSE American: NBY) and Eyenovia, Inc. (Nasdaq: EYEN) announced the signing of a co-promotion agreement to commercialize prescription ophthalmic products to eyecare professionals across the U.S. Under the agreement, NovaBay will market Eyenovia’s clobetasol propionate ophthalmic suspension 0.05% (“Clobetasol”), a steroid indicated for the treatment of inflammation and pain following ocular surgery, through its U.S. physician-dispensed channel. E

今日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与Sosei Heptares宣布，双方已达成一项全球合作及独家选择权授权协议。该协议的核心是共同开发和商业化Sosei Heptares的潜在“first-in-class”GPR52激动剂候选疗法，GPR52是一种G蛋白偶联受体（GPCR），这些疗法可通过同时解决精神分裂症的阳性、阴性和认知症状来改善患者预后。Sosei Heptares可能获得超过7亿欧元的前期付款和里程碑付款。 精神分裂症是一种严重的疾病，全球大约每100人中就有1人受到影响。它的特征是三大症状群：阳性症状——如精神病、妄想和幻觉；阴性症状——如社交封闭和冷漠；认知症状——如注意力、计划和记忆缺陷。这些症状对人们应对日常生活的能力产生重大影响，而且对照顾者和社会产生巨大负担。尽管阳性症状可以用抗精神病药物稳定，但其中一些药物可能会有副作用，目前还没有获批药物可用于治疗阴性或认知症状。 针对GPR52开发的创新精神分裂症治疗手段有潜力同时解决精神分裂症的这三个方面，提供一种新型的精确治疗方法。这基于该受体位于大脑的两个区域，这两个区域分别驱动阳性症状（