近日，Jazz Pharmaceuticals公布了2b期临床试验（NCT05122650）的顶线结果，该试验评估了Suvecaltamide（JZP385）对成人特发性震颤（ET）患者的疗效和安全性，Suvecaltamide是一种研究阶段的高选择性、状态依赖性T型钙通道调节剂。与安慰剂相比，Suvecaltamide在30毫克剂量下，在主要终点（第12周特发性震颤评定量表（TETRAS）改良综合结局评分相对基线的变化）和关键次要终点（临床总体印象-严重程度量表（CGI-S）评分）上没有达到统计学意义。 虽然没有统计学意义，但与安慰剂相比，30毫克剂量组的主要终点和关键次要终点均观察到数值上的改善。安慰剂组从基线到第12周的改善也超出了公司的预期，并且高于之前Suvecaltamide的T-CALM试验中观察到安慰剂组的改善结果。 Jazz公司表示，正在对数据进行评估以更好地了解试验结果，并等待Suvecaltamide治疗帕金森病震颤的试验结果，以确定该计划的下一步行动。帕金森病震颤试验（NCT05642442）正在进行中，预计结果将于 2025 年第一季度公布。 Suvec

■ 双抗 (bsAb) 可使用新作用机制进行治疗和应用，而传统 IgG 抗体无法实现。因此在过去十年中，双抗的开发引起了研究人员的极大兴趣，截至 2023 年底，已有 14 种双抗成功获批：11 种用于治疗癌症，3种用于非肿瘤适应症。 ■ 本文概述了用于治疗癌症的双抗领域的最新进展，专注于已获批或处于临床开发中的双抗，包括双抗介导的信号通路双重调节剂、肿瘤靶向受体激动剂、双抗-药物偶联物、双特异性 T 细胞、自然杀伤细胞和先天免疫细胞接合剂以及双特异性检查点抑制剂和共刺激器。 双特异性抗体（bsAb，bispecific antibodies）是一种通过基因重组、化学偶联或四重杂交瘤的方式构建的、包含两个靶向结合单元的抗体分子，其中每个单元均可独立识别特异性表位，bsAb在体内可以通过不同作用模式（MoA，mechanism of action），以组合或专性方式发挥作用，能够介导超越天然单抗的治疗效果，例如通过向癌细胞招募免疫效应细胞或用单个分子靶向不同的信号传导途径。 靶标选择、表位位置、亲和力、化合价、结合位点之间的距离、分子大小、灵活性、是否存在 Fc 区以及 Fc 介

7月16日，欧康维视发布公告，OT-702（阿柏西普眼内注射溶液，EYLEA®生物类似药）的上市申请近期已获CDE受理。 OT-702由欧康维视与合作伙伴博安生物合作开发。根据双方于2020年10月订立的合作及独家推广协议，欧康维视与博安生物应共同推进OT-702的III期临床试验，且获授在中国推广及商业化该产品的独家权利。 OT-702作为可溶性的诱饵受体，可与VEGF-A、VEGF-B及P1GF等细胞因子结合，阻断VEGFR的下游信号通路、抑制新生血管生成并降低血管通透性，从而治疗视网膜及脉络膜的病理性新生血管类眼部疾病。 OT-702是EYLEA®的生物类似药，EYLEA®在全球已获批的适应症包括新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性(nAMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)、视网膜静脉阻塞(RVO)后黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变(DR)、近视脉络膜新生血管(mCNV)和早产儿视网膜病变(ROP)；根据CDE发布的《生物类似药相似性评价和适应症外推技术指导原则》，OT-702可申请获批EYLEA®在中国获批的全部适应症。 已经完成的OT-702与EYLEA®（阿柏西普眼内注射溶

2024年7月16日，先声药业（2096.HK）宣布：与瑞士Idorsia公司合作开发的抗失眠创新药科唯可®（盐酸达利雷生片）新药上市申请获国家药品监督管理局受理。 科唯可®是一种双食欲素受体拮抗剂，属于新一代抗失眠药，已在美国、英国、瑞士、加拿大等9个国家获批上市，是目前唯一获得欧洲药品管理局批准的改善日间功能的DORA类治疗失眠药物。2022年11月，先声药业与 Idorsia 订立独家许可协议，获得达利雷生在中国临床开发及商业化独家权利。 与传统镇静催眠药物通过镇静大脑来促进睡眠的机制不同，科唯可®通过阻断食欲素神经肽（食欲素A和食欲素B）与其受体的结合，帮助患者入睡和维持睡眠，且次日无昏睡感、类宿醉感。 科唯可®海外已上市产品包装 科唯可®中国III期临床研究结果显示：与安慰剂相比，每晚睡前服用一片科唯可®，可以显著改善失眠患者夜间觉醒等多项睡眠指标，同时安全耐受性良好。 科唯可®的临床疗效和价值已在国内外获得权威认可：此前，科唯可®海外III期临床数据在《柳叶刀神经病学》发表，证明了科唯可®在治疗的第1个月及第3个月，较安慰剂显著改善了入睡与睡眠维持，不改变睡眠结构，

- Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date is February 28, 2025 - - Product has patent protection through 2043 - July 15, 2024 -- Eton Pharmaceuticals, Inc (“Eton” or the “Company”) (Nasdaq: ETON), an innovative pharmaceutical company focused on developing and commercializing treatments for rare diseases, today announced the Company’s New Drug Application (NDA) for ET-400, a proprietary patented formulation of hydrocortisone oral solution, has been accepted by the U.S. Food an

ART26.12 seeks to address a critical need in painful neuropathies, including chemotherapy-induced peripheral neuropathy for which there is no FDA-approved treatment Phase 1 trial results expected in the first half of 2025 July 15, 2024 -- Artelo Biosciences, Inc. (Nasdaq: ARTL), a clinical-stage pharmaceutical company focused on modulating lipid-signaling pathways to develop treatments for people living with cancer, pain, dermatologic and neurological conditions, today announced that the U.S. F

7月16日，迈威生物宣布其自主研发的靶向 B7-H3 ADC 创新药（7MW3711）获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗小细胞肺癌。 7MW3711 基于迈威生物新一代 ADC 定点偶联技术平台 IDDC™ 开发，由创新抗体分子、新型连接子以及新型载荷 Mtoxin™（拓扑异构酶 I 抑制剂）构成，具有完全知识产权。7MW3711注射人体后，可与肿瘤细胞表面的抗原 B7-H3 结合内吞进入肿瘤细胞，通过特定酶解作用，定向释放小分子，从而实现对肿瘤的精准杀伤。 7MW3711 具有结构稳定，组分均一，纯度高，易于产业化放大等特点，相较国内外同类型药物，7MW3711 在多种动物肿瘤模型中均显示出更好的肿瘤杀伤作用。在食蟹猴等动物安全性评价模型中，7MW3711 显示具有良好的药物安全性及药代特性。上述研究结果表明 7MW3711 具有临床差异化特性以及广阔的临床开发前景。 IDDC™ 是迈威生物自主开发的新一代 ADC 定点偶联技术平台，由定点偶联工艺 DARfinity™，定点连接子接头 IDconnect™，新型载荷分子 Mtoxin™，以及条件释放结构 LysOnly™ 等

July 15, 2024 -- Oncternal Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ONCT), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the development of novel oncology therapies, today announced that enrollment has been completed and dosing initiated for the sixth dose cohort of its Phase 1/2 study of ONCT-534 for the treatment of patients with metastatic castration-resistant prostate cancer who are relapsed or refractory to approved androgen receptor pathway inhibitors (ARPI). Patients in the sixth cohort are r

Bexotegrast at 320 mg was well tolerated up to 40 weeks of treatment with no treatment-related severe or serious adverse events 320 mg cohort demonstrated improvement in liver stiffness by transient elastography at Week 24 compared to placebo Statistically significant improvement in alkaline phosphatase (ALP) levels over 24 weeks compared to placebo Continued improvement in hepatocyte function and bile flow by contrast MRI imaging observed from Week 12 to Week 24 FDA guidance provided clarity on

July 15, 2024 -- ANI Pharmaceuticals, Inc. (ANI or the Company) (Nasdaq: ANIP) today announced that following final approval from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for its Abbreviated New Drug Application (ANDA), the Company launched L-Glutamine Oral Powder. ANI’s L-Glutamine Oral Powder is the generic version of the reference listed drug (RLD) Endari®. "The approval and launch of L-Glutamine Oral Powder, the first AA-rated approved generic to Endari®, continues to demonstrate the st