The study plans for the enrolment of 12 patients in 5 French clinical centers First study results expected in Q3 2024 This study will enable an evaluation of the intravenous administration of phages, particularly adapted to targeting indications with very high medical stakes. April 15, 2024 – CEST - PHAXIAM Therapeutics (Nasdaq & Euronext: FR0011471135), today announces the enrolment of the 1st patient in the phase 1 clinical study in endocarditis infection caused by Staphylococcus aureus (S. au

LYNX-2 Follows SPA Agreement with FDA Development of PS is Funded by Ocuphire’s Partner Viatris April 11, 2024 -- Ocuphire Pharma, Inc. (Nasdaq: OCUP), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing novel therapies for the treatment of unmet needs of patients with retinal and refractive eye disorders, today announced the enrollment of the first subject in the LYNX-2 Phase 3 registration study evaluating Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% (PS) for the treatment of decreased

2024年4月8-9日，君圣泰生物在Clinicaltrials.gov网站上注册了HTD1801治疗二型糖尿病的两项三期临床试验。 HTD1801为君圣泰生物的首发管线，探索NASH、二型糖尿病、高血脂、胆管炎等多个适应症。 HTD1801为一款双组份新药，成分包括小檗碱和熊去氧胆酸。 君圣泰生物成立于2011年，2023年12月登陆港股上市，发行价11.5港元，发行市值59.2亿港元，目前市值为22亿港元。对于二型糖尿病，口服药仍以DPP-4抑制剂、SGLT2抑制剂等为主，诺和诺德的司美格鲁肽也实现了口服给药。国内方面，华领医药的GKA获批上市，并与拜耳达成商业化合作，2020年预付款3亿元，2023年1月获批触发4亿元里程碑付款，2023年8月触发8亿元里程碑付款，累计获得15亿元合作收入。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

2024年4月12日，诺诚健华在Clinicaltrials.gov网站上注册了奥布替尼联合利妥昔单抗及苯达莫司汀一线治疗套细胞淋巴瘤（MCL）的全球三期临床试验。 该三期临床计划入组490例60岁以上套细胞淋巴瘤患者。 就奥布替尼的国际化，在美国针对复发难治性的MCL注册性二期临床试验已经于2023年上半年完成入组，预计今年下半年递交上市申请，并开展三期验证临床。此次注册的则为一线治疗MCL全球三期临床。 围绕奥布替尼，诺诚健华在血液瘤、自免领域同时探索多个适应症，血液瘤有至少5项注册临床在进行中，包括多个瘤种的一线治疗方案。自免领域，ITP处于三期关键临床阶段，系统性红白狼疮、多发性硬化、NMOSD均处于二期临床阶段。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

2024年4月9日，先声药业旗下抗肿瘤创新药公司先声再明宣布，其自主研发的人源化GPRC5D-BCMA-CD3三特异性抗体SIM0500获得美国食品药品管理局(FDA) 授予的快速通道资格，有望加速该药物多发性骨髓瘤适应症的开发。 快速通道资格（Fast Track Designation, FTD）是FDA旨在加速重大疾病药物开发的一种机制，针对严重或危及生命的疾病，且缺乏更有效治疗手段的药物研发过程，使药物能够尽快获批上市。 本次SIM0500获得FTD认定的领域为：用于既往接受过≥3线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂及一种抗CD38单克隆抗体），且对于已知可以提供临床获益的标准治疗耐药，或无法耐受的多发性骨髓瘤患者。 多发性骨髓瘤（multiple myeloma,MM）是血液系统第二大恶性肿瘤，尽管MM的预后随着新疗法获批，获得了很大的改善，但该疾病患者绝大多数无法治愈，易于复发，且多线复发的MM治疗难度随复发次数增多而提高。这些患者仍需更有效、更安全且可负担的治疗选择。 SIM0500具有三种不同的特异性抗原结合位点，作用于骨髓瘤细胞的同时，可激活T细胞，从而对肿

4月15日，辉大基因宣布，美国FDA授予该公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD），用于治疗OTOF（otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是一款治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，该疗法已经于今年2月获FDA授予孤儿药资格。 据文献报道[2]，遗传性耳聋影响全球高达2600万患者，在听力丧失的儿童中，超过60%源于遗传因素。OTOF基因的突变会导致表达的耳铁蛋白（otoferlin）功能失常，无法正常将声音刺激信号从耳朵传向大脑，从而导致耳聋。 2023年发表在Cell-Molecular Therapy杂志的临床前研究数据显示，辉大基因研发的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。 在本项研究中，研究人员引入了一种通过AAV9变体传递的增强型迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器。该疗法在人源化OTOFQ829X/Q829X小鼠中产生约80%的腺苷到肌苷转化效率，在内毛细胞实现了近100%的转染效率。在OTOFQ829X/Q829X小

Successful completion of TVGN 489’s proof-of-concept clinical trial suggested the ability to target and eliminate a virus in high-risk population with multiple comorbidities. Tevogen Bio plans to continue using its ExacTcellTM technology platform to develop additional products targeting cancer causing viruses: HPV for cervical cancer and EBV for lymphoma. April 11, 2024 -- Tevogen Bio Holdings (Tevogen) (Nasdaq: TVGN), is a clinical-stage specialty immunotherapy biotech pioneer developing off-

April 10, 2024 -- Cellectis (the “Company”) (Euronext Growth: ALCLS - NASDAQ: CLLS), a clinical-stage biotechnology company using its pioneering gene-editing platform to develop life-saving cell and gene therapies, announced today the publication of a new research paper in Molecular Therapy, demonstrating that TALEN-mediated intron editing of hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) enables transgene expression restricted to the myeloid lineage. This approach could unlock new therapeuti

April 11, 2024 -- Enlivex Therapeutics Ltd. (Nasdaq: ENLV, the “Company”), a clinical-stage macrophage reprogramming immunotherapy company, today announced positive indication of effect and safety results from its Phase II study of Allocetra™ in patients with sepsis, in which 120 patients enrolled. Bruno François, M.D., intensive care physician, is the head of the Limoges Clinical Investigation Center (Limoges, France). Dr. François took a primary role in the design of the study, medical suppo

April 11, 2024 -- Candel Therapeutics, Inc. (Candel or the Company) (Nasdaq: CADL), a clinical stage biopharmaceutical company focused on developing multimodal biological immunotherapies to help patients fight cancer, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation to CAN-2409, Candel’s most advanced multimodal biological immunotherapy candidate, for the treatment of pancreatic cancer. “We recently reported data from the phase 2 randomized c