NurExone Biologic Inc. (the "Company" or "NurExone") (TSXV: NRX) (FSE: J90) (NRX.V), a biopharmaceutical company developing biologically-guided exosome therapy for patients with traumatic spinal cord injuries, announces that the Company has received an issue notification from the United States Patent and Trademark Office (“USPTO”) for U.S. Patent NO. 11,648,260, granted for the period of 20 years from filing date until March 27, 2039. The patent protects NurExone’s Exo-PTEN technology, and its d

– Phase 1/2 trial for CABA-201 planned to initiate in patients with myositis at an initial dose that is equivalent to the dose used in a patient with myositis as reported in the recent Lancet Rheumatology publication – – Second IND clearance for CABA-201, obtained within two months of first IND clearance in systemic lupus erythematosus (SLE) – Cabaletta Bio, Inc. (Nasdaq: CABA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）三款1类新药获得临床试验默示许可，分别是：1）抗体偶联药物（ADC）AZD9592，拟用于单药和与抗癌药物联合用药治疗晚期实体瘤；2）松弛素模拟物AZD3427注射用浓溶液，拟用于治疗心力衰竭合并左心疾病所致肺高血压；3）口服雌激素受体降解剂（SERD）AZD9833片，拟用于中或高复发风险的雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）早期乳腺癌患者的延长治疗。 1、抗体偶联药物AZD9592 根据阿斯利康公开资料，AZD9592是一款以EGFR-cMET为靶点的创新产品，利用阿斯利康内部专有的ADC技术研发，以拓扑异构酶-1为载药。它可通过靶向癌细胞表面的EGFR和cMET蛋白，并将细胞毒性药物直接递送至癌细胞。这种有针对性的方法旨在最大限度地减少对健康细胞的损害并减少副作用。 AZD9592的临床前研究结果已入选了2023年美国癌症研究协会（AACR）年会。研究表明，该药在临床前模型中显示出良好的疗效和安全性；且有证据显示，DNA损伤依赖性肿瘤细胞死亡是该药的作用机制。根据阿斯利康20

近日，国家知识产权局发布新一批19份药品专利挑战裁决书，共涉及9个药品，11家仿制药企业和11个原研药专利。获知识产权局支持的原研药只有2款：芦可替尼和艾多沙班，裁决判定仿制药专利技术落入原研的专利保护范围；其余原研药品或者专利已被宣告无效、或主动撤回裁决请求，也有的被判定仿制药不侵犯原研专利。 两重磅罕见病药或将迎来仿制药 其中值得注意的是两款罕见病药：强生的马昔腾坦和诺华的芬戈莫德。 关于马昔腾坦 马昔腾坦是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），由强生原研，最早于2013年10月获FDA批准。 2017.9.29马昔腾坦首次在中国获批上市，用于治疗肺动脉高压（商品名：傲朴舒）； 2019.11马昔腾坦成功通过谈判进入当年国家医保目录，至今在中国属于独家上市产品，被挑战专利到期日为2026年9月10日。 但根据GBI SOURCE全球药品数据库，已有多家企业申报马昔腾坦仿制药上市申请，包括宣泰医药、正大天晴、华东医药、泽恒医药、齐鲁制药和上海医药等。早在2020年9月，正大天晴马昔腾坦被爆出即将获批上市，但至今未有消息。傲朴舒在2022年上半年中国公立医院销售额突破1亿元。此次结案的是泽恒

药物研发进展 1.首款国产mRNA新冠疫苗石药集团SYS6006开打 5月13日，石药集团的新冠mRNA疫苗SYS6006在石家庄接种全国首针，这是首个国产新冠mRNA疫苗。与传统疫苗相比，mRNA新冠疫苗不含任何病毒成分和佐剂，所以既无感染风险，也避免了佐剂引发的不良反应。另外，mRNA新冠疫苗具有双重作用机制，能够同时诱导体液免疫和细胞免疫（灭活疫苗主要激活体液免疫，对于细胞免疫的激活较弱），因此能提供更强更持久的免疫防护。今年3月，神州细胞和石药集团的新冠疫苗分别获得紧急批准使用，临床数据显示，这两款疫苗可提供针对原始新冠毒株和奥密克戎变异株的保护效力。5月12日，神州细胞宣布其自主研发的重组新冠病毒4价S三聚体蛋白疫苗SCTV01E国内III期保护效力，安全性临床试验已完成关键性数据最终分析并取得主要结果。最新数据显示，接种一针SCTV01E加强免疫后14天至4个月，对预防所有新冠病毒感染（含有症状和无症状感染者）的保护效力为82.4%；预防有任何症状新冠病毒感染的保护效力为79.7%。本次III期临床研究还首次观察到新冠疫苗对新冠病毒无症状感染的保护效力，接种14天后和7天后

OTL-200 Biologics License Application (BLA) submission completion anticipated in mid-2023 Libmeldy revenue and commercial patients treated expected to grow year-over-year in 2023 New clinical data in MPS-I and MPS-IIIA and pre-clinical data in genetic subsets of frontotemporal dementia and Crohn’s to be presented this week at ASGCT Closed initial $34M of potential $188M in proceeds as part of strategic financing and ended Q1 2023 with $146M of cash and investments and runway into 2025 Orchard Th

TILT Biotherapeutics, a clinical-stage biotechnology company developing cancer immunotherapies, today announced that the first patient has been dosed in a Phase I trial of the company’s oncolytic adenovirus TILT-123. The multi-centre open-label, phase I, dose-escalation trial will evaluate igrelimogene litadenorepvec (TILT-123) in combination with avelumab in squamous cell carcinoma of head and neck (SCCHN), and melanoma in patients with advanced solid tumors refractory to, or progressing after,

5月12日，CDE官网显示，CDE已受理大冢制药（Otsuka Pharmaceutical Co.,Ltd）递交的泊那替尼片上市申请。 据公开资料显示，泊那替尼是第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，其能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。 今年4月，CDE曾将泊那替尼纳入优先审评，适应症为：对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病 复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 T315I阳性慢性髓性白血病或T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 据药物临床试验登记与信息公示平台显示，目前泊那替尼已登记有3项临床试验分别为： 泊那替尼联合化疗治疗费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病儿童患者的有效性和安全性研究 泊那替尼治疗白血病患者的安全性及有效性研究 泊那替尼联合化疗治疗白血病的有效性和安全性研究 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

2023年5月09日恒瑞医药发布公告称，其子公司研发的药物Edralbrutinib片，被FDA授予用于视神经脊髓炎谱系疾病适应症的孤儿药资格。 通知原文 一、药物基本情况 药物名称：Edralbrutinib片 适应症：视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD） 申请编号：DRU-2023-9350 申请人：瑞石生物医药有限公司 审批结论：根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第526条,授予瑞石生物 Edralbrutinib 片用于视神经脊髓炎谱系疾病适应症的孤儿药资格。 “孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。 目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。 二、 药物相关的信息 Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞，进

2023年5月15日，美国罗克维尔和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，宣布IBI351（GFH925，KRASG12C抑制剂）已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗药物（BTD）品种名单，拟定适应症为至少接受过两种系统性治疗的KRASG12C突变型的晚期结直肠癌患者。 IBI351本次突破性治疗药物的认定是基于两项正在进行的临床研究的汇总结果（NCT05005234, NCT05497336），共有54例晚期结直肠癌受试者接受了IBI351单药治疗。据本次BTD申请资料，IBI351单药在晚期结直肠癌患者中显示了令人鼓舞的疗效和良好的耐受性。研究结果将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上发布。 IBI351是国内首个纳入突破性治疗药物、治疗晚期结直肠癌的KRASG12C抑制剂。此前，该药物已于2023年1月被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC