2025年2月，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗“全球四大绝症”之一的渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症）的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），正式获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准开展注册临床试验。士泽生物开发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）用于治疗渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。 士泽生物自主研发的此款细胞治疗新药，为中国首个iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation）、为全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物，也是全球首个且迄今唯一正式获批在美国开展注册临床试验的用于治疗渐冻症的再生神经细胞治疗产品，标志着士泽生物在渐冻症细胞治疗领域的全球领先及独占地位。 渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。

2月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，华东医药1类新药HDM1005注射液获得两项新的临床试验默示许可，拟开发用于阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖或超重成人患者的治疗。公开资料显示，HDM1005是华东医药在研的一款多肽类GLP-1受体和GIP受体的双靶点激动剂，此前已经在中国和美国获得过多项IND。 OSA是因为在睡眠过程中气道阻塞，导致频繁出现呼吸暂停的常见疾病，通常伴随着夜间响亮的鼾声。因为呼吸暂停导致大脑缺氧，唤醒患者打开气道，OSA患者往往不能正常睡眠，同时可能引发严重的心脏代谢并发症，如高血压、冠状动脉疾病、中风、心力衰竭、心房颤动及2型糖尿病。在过去多年，这种疾病的治疗几乎未见明显进展，许多患者需要在睡眠中使用正压通气（PAP）装置来维持通气，但此类治疗效果有限，且许多患者难以适应佩戴带来的不适。近年来，GLP-1类药物为这类患者的治疗带来新的希望。 相关文献和研究表明，脂肪在上呼吸道的沉积、肌肉结构的改变以及胸腹壁脂肪的堆积均可能导致OSA。鉴于肥胖与OSA间的关系，临床诊疗指南建议对OSA患者的肥胖进行治疗。 HDM1005注射液是中

In January 2025, the global pharmaceutical industry's investment and licensing activities demonstrated a strong interest in novel treatment methods and technologies. From rare disease treatments to cardiovascular disease management, and groundbreaking advancements in oncology, this month’s collaborations encompassed various indications and innovative technologies. AB2 Bio's collaboration with Nippon Shinyaku focused on treating rare pediatric diseases with Tadekinig alfa, a novel recombinant hum

In January 2025, the pharmaceutical collaborations and transactions showcased a diversified trend of development, ranging from multinational pharmaceutical corporations to startup biotech enterprises. Each party is actively exploring new partnership models and technological platforms. Initially, the collaboration between Simcere Zaiming and AbbVie marks their dedication to combating the complex disease of multiple myeloma. The SIM0500 project, based on T-cell engaging bispecific antibody technol

With the thriving development of the biopharmaceutical industry, January 2025 witnessed several significant financing events exceeding $100 million, infusing fresh resources into pioneering companies dedicated to addressing unmet medical needs. For many startups focused on developing next-generation therapies and technologies, this period of fundraising activities represents a crucial milestone in achieving scientific breakthroughs and advancing commercialization of their products. Whether conce

Study results of novel drug-eluting technology highlight potential durability of TAR-200 in patient population with high unmet need CHICAGO, April 30, 2023 – The Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson announced today the first results from the open-label Phase 2 SunRISe-1 study evaluating the efficacy and safety of TAR-200 monotherapy (a novel investigational intravesical drug delivery system) and cetrelimab monotherapy (an investigational anti-PD-1 monoclonal antibody administere

As the global pharmaceutical market continues to expand and China's biopharmaceutical industry rapidly advances, in January 2025, several companies announced collaborations with international pharmaceutical giants to launch a series of new drugs globally. From Innovent Biologics' collaboration with Roche on IBI3009 to Lepu Biopharma's licensing agreement with ArriVent for MRG007, these actions highlight the significant role Chinese biopharmaceuticals play in the globalization process. 1.Innoven

2月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，Pharvaris公司申报的1类新药deucrictibant缓释片获得临床试验默示许可，拟定适应症为遗传性血管性水肿。公开资料显示，这是缓激肽B2受体的一种强效、选择性的口服拮抗剂，目前正在国际范围内开展3期临床研究。根据公开信息查询，本次是其首次在中国获批IND。 遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，该病由C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺失或功能异常引起。C1-INH是一种天然存在的血浆钾激肽酶抑制剂，可以帮助控制炎症，其缺乏导致血浆钾激肽活性不受控制，从而导致缓激肽水平升高和影响不同身体部位的疼痛肿胀。 HAE发作可能影响身体的多个部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。腹部发作的患者可能因肠壁肿胀而出现剧烈疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉部的HAE发作可能导致气道闭塞、窒息，若不及时治疗甚至危及生命。 在HAE中，缓激肽B2受体的拮抗作用是一种耐受性良好、已被临床证实的作用机制。Pharvaris公司拥有一个新型的、有效的、选择性的B2受体拮抗剂小分子平台，用于开发治疗缓激肽介导疾病的

2025年2月20日，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）收到国家药品监督管理局（NMPA）签发的《受理通知书》，由中美华东申报的德谷胰岛素注射液用于治疗成人2型糖尿病的上市许可申请获得受理。 德谷胰岛素是长效胰岛素类似物，具有独特的分子结构及作用机制，作用时间延长、平稳提供基础胰岛素、血糖变异性和低血糖风险低、安全性好、给药时间灵活。每日一次，可以在每天任何时间皮下注射给药。德谷胰岛素注射液原研产品由诺和诺德公司研发，于2012年获得日本医药品与医疗器械局（PMDA）批准上市；于2013年获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市；于2015年获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，商品名为Tresiba®。于2017年获得原中国国家食品药品监督管理总局（现：中国国家药品监督管理局，NMPA）批准上市，商品名为诺和达®，用于治疗成人2型糖尿病。德谷胰岛素注射液于2019年首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（国家医保目录）（2019年版），并继续被纳入国家医保目录2020-2024年版。 根据诺和诺德

1. 罕见慢性肾病新药在欧盟获批上市当地时间 2 月 20 日，苏庇医药（Sobi）和 Apellis Pharmaceuticals 宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan)的适应症扩展申请，用于治疗 C3 肾小球病 (C3 G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。这两种疾病都是罕见的慢性肾脏疾病，此前并无获批的治疗方法。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 和 C3b 疗法，旨在调节补体级联的过度激活。2021 年 5 月，该药首次获 FDA 批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。同年 12 月，该适应症获 EMA 批准。此次新适应症获批是基于一项 III 期 VALIANT 研究的积极数据。 2. AAV基因疗法获FDA优先审评资格 2月19日，Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUF