TILT Biotherapeutics, a clinical-stage biotechnology company developing cancer immunotherapies, today announced that the first patient has been dosed in a Phase I trial of the company’s oncolytic adenovirus TILT-123. The multi-centre open-label, phase I, dose-escalation trial will evaluate igrelimogene litadenorepvec (TILT-123) in combination with avelumab in squamous cell carcinoma of head and neck (SCCHN), and melanoma in patients with advanced solid tumors refractory to, or progressing after,

5月12日，CDE官网显示，CDE已受理大冢制药（Otsuka Pharmaceutical Co.,Ltd）递交的泊那替尼片上市申请。 据公开资料显示，泊那替尼是第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，其能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。 今年4月，CDE曾将泊那替尼纳入优先审评，适应症为：对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病 复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 T315I阳性慢性髓性白血病或T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 据药物临床试验登记与信息公示平台显示，目前泊那替尼已登记有3项临床试验分别为： 泊那替尼联合化疗治疗费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病儿童患者的有效性和安全性研究 泊那替尼治疗白血病患者的安全性及有效性研究 泊那替尼联合化疗治疗白血病的有效性和安全性研究 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

2023年5月09日恒瑞医药发布公告称，其子公司研发的药物Edralbrutinib片，被FDA授予用于视神经脊髓炎谱系疾病适应症的孤儿药资格。 通知原文 一、药物基本情况 药物名称：Edralbrutinib片 适应症：视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD） 申请编号：DRU-2023-9350 申请人：瑞石生物医药有限公司 审批结论：根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第526条,授予瑞石生物 Edralbrutinib 片用于视神经脊髓炎谱系疾病适应症的孤儿药资格。 “孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。 目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。 二、 药物相关的信息 Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞，进

2023年5月15日，美国罗克维尔和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，宣布IBI351（GFH925，KRASG12C抑制剂）已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗药物（BTD）品种名单，拟定适应症为至少接受过两种系统性治疗的KRASG12C突变型的晚期结直肠癌患者。 IBI351本次突破性治疗药物的认定是基于两项正在进行的临床研究的汇总结果（NCT05005234, NCT05497336），共有54例晚期结直肠癌受试者接受了IBI351单药治疗。据本次BTD申请资料，IBI351单药在晚期结直肠癌患者中显示了令人鼓舞的疗效和良好的耐受性。研究结果将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上发布。 IBI351是国内首个纳入突破性治疗药物、治疗晚期结直肠癌的KRASG12C抑制剂。此前，该药物已于2023年1月被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC

Nkarta, Inc. (Nasdaq: NKTX), a biopharmaceutical company developing engineered natural killer (NK) cell therapies, today announced that it will present preliminary data from its Phase 1 dose escalation clinical trial of NKX019 at two upcoming scientific conferences in June 2023: the European Hematology Association (EHA) 2023 Hybrid Congress and the 17th International Conference on Malignant Lymphoma (17-ICML). NKX019 is an allogeneic, off-the-shelf cell therapy candidate comprising NK cells deri

Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), a clinical stage genome editing company, today announced that a scientific abstract detailing safety and efficacy clinical data from the Phase 1/2 RUBY trial of EDIT-301 in patients with severe sickle cell disease has been accepted for an oral presentation at the European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress being held June 8-11, 2023, in Frankfurt, Germany, and via live stream. Key data from multiple patients will be shared in the oral presentation

Data from Waldenstrom macroglobulinemia cohort selected for poster presentation at EHA2023 Outpatient treatment of follicular lymphoma selected for oral presentation at ICML Mustang Bio, Inc. (“Mustang”) (Nasdaq: MBIO), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on translating today’s medical breakthroughs in cell and gene therapies into potential cures for hematologic cancers, solid tumors and rare genetic diseases, today announced that Phase 1/2 data on MB-106, a CD20-targeted, autolog

2023年5月11日，FDA批准大冢制药/灵北的Rexulti（Brexpiprazole）的新适应症上市，用于治疗阿尔茨海默症相关的激越，这也是FDA批准的首款阿尔茨海默症激越药物。 阿尔茨海默症的激越是指不能用患者的某种需求或意识混乱来解释的不恰当语言、声音和运动性行为。激越（Agitation）的核心特征为坐立不安、活动过多或无目的的活动、易激热、对内外部刺激反应性增高和病程的不稳定性。越70%的阿尔茨海默症会出现激越症状，这也是阿尔茨海默症治疗的首要关注问题。 总结 Brexpiprazole是一种5-HT1A和多巴胺D2M受体的部分激动剂，5-HT2A受体和多巴胺α1/2受体解拮抗剂，此前获批治疗精神分裂症。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

Armstrong2023年5月11日，贝达药业与Eyepoint的EYP-1901玻璃体内植入剂的临床试验申请获得NMPA受理，此次申报可能为三期临床。 EYP-1901的成分为小分子药物伏罗尼布，是一种针对VEGFR、PEGFR、c-Kit、Flt-3、CSF-1R等多靶点的抑制剂，具有抗血管生成的显著疗效。 去年1月，贝达药业已经递交伏罗尼布治疗肾癌适应症的上市申请。 去年9月，贝达药业在美国眼科学会年会（AAO）上报告了伏罗尼布治疗AMD的一期临床数据，证实了初步疗效和安全性。 总结 伏罗尼布眼病适应症的开发是贝达药业在肿瘤领域之外的一个重要拓展，并通过小分子形式切入竞争已经非常激烈的血管增生性眼病（AMD、DME等）。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

药物研发进展 1.FDA批准今年第15款新药！长效治疗法布里病患者 5月11日，Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics联合宣布，美国FDA已经批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）上市，用于治疗法布里病（Fabry disease）成年患者。Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。它是一种在植物细胞培养中表达的重组人α-半乳糖苷酶，具有更长的半衰期。上周这一疗法刚刚获得欧盟委员会的批准。法布里病是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状表现多样，包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤（皮肤斑点）、视力问题、肾脏疾病、心脏衰竭、胃肠功能紊乱、情绪异常、神经性疼痛以及肢体末端刺痛等等。目前法布里病的标准治疗为酶替代疗法。Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在全面的临床