阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）日前共同宣布，其联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）推荐在欧盟获批，作为单药用于治疗不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2低表达或HER2极低表达的乳腺癌成人患者，这些患者至少接受过一种内分泌疗法治疗转移性癌症，且被认为不适合接受内分泌疗法作为下一线治疗。 CHMP的积极意见基于3期临床试验DESTINY‐Breast的结果。该试验结果在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，并发表于《新英格兰医学杂志》。在该试验中，对于未接受化疗的HR阳性、HER2低表达转移性乳腺癌患者，Enhertu与化疗相比将患者疾病进展或死亡风险降低38%（HR=0.62；95% CI，0.52–0.75；p<0.0001），Enhertu组的中位无进展生存期（PFS）为13.2个月，而化疗组为8.1个月。 在总体试验人群中（包含HER2低表达或HER2极低表达转移性乳腺癌患者），随机接受En

1. NMPA又批准一款中药创新药上市 2月27日，据国家药监局网站消息，近日，国家药监局批准新疆银朵兰药业股份有限公司申报的中药1.1类创新药复方比那甫西颗粒上市。复方比那甫西颗粒具有清除体内异常体液质的功效，用于热性感冒，症见发热、鼻塞、流涕、咽痛、头痛、口干等。该药品为普通感冒中维医辨证属于热性感冒的人群提供新的用药选择。该药品为按照维吾尔医药理论组方的复方制剂，开展了随机、双盲、安慰剂平行对照的多中心临床试验。 2. 欧盟批准基孔肯雅热重组疫苗 3月1日，Bavarian Nordic今日宣布，欧盟委员会已批准Vimkunya（基孔肯雅热重组疫苗），用于建立主动免疫，以预防12岁及以上人群感染基孔肯雅热病毒（CHIKV）所致的疾病。根据新闻稿，该疫苗是首个在欧洲获批适用于12岁及以上人群的基孔肯雅热疫苗。值得一提的是，Vimkunya在本月获美国FDA批准，且Bavarian Nordic最近还向英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交了上市许可申请（MAA），预计该疫苗有望于2025年上半年在英国获得批准。基孔肯雅热是由CHIKV引起的蚊媒病毒性疾病，虽然死亡率低，但发病率高

1. 诺华BTK抑制剂「瑞米布替尼」在华申报上市 2月27日，CDE官网显示，诺华BTK抑制剂瑞米布替尼片（remibrutinib）率先在华申报上市。根据临床试验进展以及财报信息，推测此次申报的适应症为慢性自发性荨麻疹。Remibrutinib是一种新型、口服共价不可逆BTK抑制剂，具有非常高的选择性，可快速结合无活性的BTK构象，从而阻止引起瘙痒、荨麻疹/皮疹和肿胀的组胺释放，没有结合的药物则会从体内清除，减少全身暴露，降低毒副作用。2023年，remibrutinib用于CSU的III期REMIX-1和REMIX-2两项研究均取得积极结果，达到所有主要终点和次要终点。 2. 皮尔法伯BRAF+MEK癌症靶向组合疗法在中国申报上市 2月27日，CDE官网公示，皮尔法伯（Pierre Fabre）申报的恩考芬尼胶囊和比美替尼片的上市申请获得受理。恩考芬尼（encorafenib，Braftovi）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，比美替尼（binimetinib，Mektovi）是一种强效且具有选择性的MEK抑制剂。二者组合疗法此前已经获美国FDA和欧盟委员会批准，用于治疗带有BR

2025年2月27日 —— 安斯泰来（中国）投资有限公司（以下简称安斯泰来）宣布备思复（通用名注射用维恩妥尤单抗，以下简称维恩妥尤单抗）联合疗法已在北京、广东、浙江、江苏、上海、河北、天津、福建、重庆、四川、湖北等多地开出全国首批处方，标志着这一创新疗法正式惠及中国患者。 维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗的治疗方案于2025年1月2日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。该治疗组合，是国内获批的首个针对局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的非铂化疗的靶向 Nectin-4（位于细胞表面的一种蛋白，在膀胱癌中高度表达）的治疗方案，可用于一线治疗。 尿路上皮癌是一种影响下尿路（膀胱和尿道）和上尿路（输尿管和肾盂）的严重且常见的癌症，其中下尿路癌症占所有尿路上皮癌病例的90%至95%。1,2,3全球每年约有61.4万新发膀胱癌病例，约22万名患者死于膀胱癌。42022年中国有超过9.2万患者确诊膀胱癌，约4.1万名患者死亡。5过去近40年，中国晚期尿路上皮癌的一线治疗策略仍为含铂化疗，在治疗有效率及无进展生存期方面均有待进一步提高，为患者延长生命并改善

2月27日，拜耳（Bayer）和拜耳全资独立运营公司、处于临床阶段的细胞疗法公司BlueRock Therapeutics宣布，美国FDA已授予OpCT-001快速通道资格。OpCT-001是一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，用于治疗原发性感光细胞疾病。这是遗传性视网膜疾病的一个亚群，包括视网膜色素变性和锥体-杆状营养不良。 原发性感光细胞疾病会影响视网膜中感光细胞的结构和功能，导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。目前治疗原发性感光细胞疾病的方法有限，估计美国有11万人患有这种疾病。 OpCT-001旨在通过用功能细胞替代视网膜中退化的细胞，恢复原发性感光细胞疾病患者的视力。该产品已获得FDA批准开始1期临床试验。 BlueRock成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳影响力投资部门“飞跃计划”（Leaps）的合资企业，致力于投资能够带来根本改变的突破性创新。2019年底，BlueRock被拜耳完全收购，成为拜耳旗下独立运营的子公司和细胞与基因治疗平台的基石。BlueRock专注于开发细胞药物来治疗严重危害健康的疾病，该公司正在利用细胞疗法的力量，

2月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，微芯生物1类新药CS12088片获批临床，拟开发治疗成人慢性乙型肝炎。公开资料显示，这是微芯生物研发的一款HBV核衣壳蛋白抑制剂。该产品于2022年确认候选分子并开始临床前研究工作，本次是其首次在中国获批IND。 乙肝病毒（HBV）可造成严重的肝脏感染并造成慢性疾病，约15%至40%的HBV感染患者可能会发展为肝硬化、肝衰竭或肝癌，这些并发症是导致HBV相关死亡的主要原因。虽然目前的核苷类抗病毒药物可有效控制HBV复制并延缓肝硬化的进展，但它们很少可以“治愈”慢性乙肝（很少可以实现HBsAg清除），此外还存在需要患者长期用药以及停药后病毒反弹的缺点，患者依然迫切需要针对HBV生命周期不同阶段的新型的抗病毒药物。 根据微芯生物此前公告介绍，CS12088属于HBV核衣壳组装调节剂。临床前研究结果显示，CS12088具有显著的抗病毒活性、肝靶向性特征以及良好的安全性和耐受性。该产品通过干扰HBV核衣壳的组装，阻断病毒前基因组RNA包装入核衣壳，进而阻断HBV DNA的复制，抑制成熟病毒颗粒的产生，且CS12088对HBV不同

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司今日宣布，美国FDA已接受为在研疗法odronextamab重新递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗已接受两线或以上全身治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）。FDA预计在2025年7月30日前完成审评。 这项申请得到1期临床试验（ELM-1）和关键性2期临床试验（ELM-2）数据的支持。这些数据显示，接受odronextamab治疗患者的总缓解率达到80%（n=103），其中74%（n=95）患者获得完全缓解。 安全性方面，67%的患者出现了严重不良事件，发生率≥10%的不良事件包括细胞因子释放综合征、COVID-19和肺炎。 Odronextamab是一种靶向CD20和CD3的双特异性抗体，旨在连接癌细胞上的CD20与表达CD3的T细胞，以促进局部T细胞激活和癌细胞杀伤。它已在欧盟获批（商品名Ordspono），用于治疗经过两线或以上全身治疗后疾病进展的复发/难治性FL或弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。再生元已展开两项3期临床试验，评估odronextamab作为单药，或组合疗法的一部分，治疗

Emalex Biosciences日前宣布，主打在研疗法ecopipam在针对Tourette综合征的3期注册性临床研究中取得了积极的初步数据，达到主要和次要疗效终点。该公司将于今年晚些时候与美国FDA及其他全球监管机构会晤，讨论ecopipam用于治疗Tourette综合征患者的新药申请（NDA）提交。 该研究共招募了167例儿科受试者和49例成人受试者。研究中，在为期12周的开放标签期中接受ecopipam治疗后出现具有临床意义的声带及运动抽动（tics）减少的受试者，被随机分配到继续接受ecopipam或转为安慰剂治疗的为期12周的双盲撤药期。 主要疗效终点为儿科受试者随机化后复发所需时间。研究发现，接受ecopipam治疗的受试者中有41.9%复发，而接受安慰剂治疗的受试者中有68.1%复发。结果具有统计学显著性（p=0.0084），风险比为0.5（0.3–0.8）。 次要疗效终点为儿科和成人受试者随机化后复发所需时间。研究发现，接受ecopipam治疗的受试者中有41.2%复发，而接受安慰剂治疗的受试者中有67.9%复发。结果具有统计学显著性（p=0.0050），风险

2月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，诺华（Novartis）申报的1类新药瑞米布替尼片的上市申请获得受理。公开资料显示，这是诺华在研的BTK抑制剂remibrutinib。该产品的首发适应症为治疗慢性自发性荨麻疹（CSU），针对该适应症的3期临床研究已经取得积极结果，患者最早在接受remibrutinib治疗一周后其CSU症状便获得改善，并持续至52周。值得一提的是，这是remibrutinib在全球范围内首次申报上市。 CSU是指持续6周或更长时间的慢性荨麻疹，导致该疾病的根本原因是内在因素而非暴露于过敏原或外部诱因，其特征是突然出现瘙痒性风团和/或深部组织肿胀 (血管性水肿，可发生在面部、喉部、手和足) 。该病影响所有年龄段人群，但最常见于20～40岁之间，女性患病率几乎是男性的两倍。CSU会对患者造成严重的情绪困扰，大多数患者睡眠不足，精神障碍的比例很高，如焦虑或抑郁，工作效率也会受到影响。抗组胺药通常被用于治疗CSU，因为它们可以阻断组胺受体并防止组胺的促炎作用，从而缓解瘙痒和肿胀。然而，超过50%的CSU患者在仅使用H1-抗组胺药的情况下无法得到有

1. Keytruda获FDA优先审评资格，针对头颈部鳞癌 2月25日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA已接受该公司为重磅免疫疗法Keytruda递交的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准Keytruda作为手术前的新辅助疗法，用于治疗可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-HNSCC）患者，随后联合标准放疗（有或无顺铂）作为辅助治疗，然后再作为单药进行辅助治疗。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月23日之前完成审评。该sBLA基于3期临床试验KEYNOTE-689的积极数据，预先设定的首次中期分析结果将在即将召开的医学会议上公布。结果显示，在可切除LA-HNSCC患者中，包含Keytruda的围手术期治疗方案与单独采用辅助放疗（有或无顺铂）相比，在无事件生存期（EFS）方面具有统计学显著且临床意义重大的改善。 2. 阿斯利康下一代口服SERD一线乳腺癌III期研究成功 2月26日，阿斯利康宣布III期SERENA-6研究积极的中期分析结果，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）camizestrant联合CDK4/6抑制剂（palbociclib、ribocicli