5月22日，CDE官网显示正大天晴递交的TQ-B3525新药上市申请已获受理。 TQ-B3525为正大天晴研发的一款新型PI3Kα/δ双重抑制剂，可克服单独抑制PI3Kδ亚基时引起的PI3Kα亚基活性上调而引发的耐药问题，同时较之PI3K泛抑制剂显著降低了毒副作用。 PI3K全称为磷脂酰肌醇-3-激酶。研究发现，PI3K信号通路的过度活跃与肿瘤的进展、肿瘤微血管密度的增加、癌细胞的趋化性和侵袭性增强有显著的相关性，因此PI3K信号通路被研究人员视为开发癌症治疗药物的关键靶点之一。 此前，TQ-B3525已被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为既往至少二线治疗失败的复发/难治滤泡性淋巴瘤。 根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，TQ-B3525正在中国开展多项临床研究，其中包括：治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的单臂、开放、多中心2期临床试验；治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的单臂、多中心2期临床试验；治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的单臂、多中心2期临床试验；治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的单臂、开放、多中心1b/2期临

近日，国药集团中国生物北京生物制品研究所ACYW135群脑膜炎球菌多糖疫苗获批正式上市，在丰富中国生物人用疫苗产品线的同时，更为我国流行性脑膜炎的预防提供了更多保障。 北京生物制品研究所ACYW135群脑膜炎球菌多糖疫苗于2021年顺利通过动态现场核查及GMP符合性检查，于2022年9月获得药品注册证书和药品批准文号，目前获批正式上市。 目前，A群C群脑膜炎球菌多糖疫苗已经纳入国家免疫规划，但其不能预防Y群和W135群脑膜炎球菌的感染。随着我国国际交流的增多，W135群脑膜炎球菌已在我国多个省（自治区、直辖市）发现散发病例。Y群W135群流脑在我国局部流行的可能性逐步增大。ACYW135群脑膜炎球菌多糖疫苗适用于2周岁儿童-50周岁成人的高危人群，可有效预防由A群、C群、Y群、W135群脑膜炎球菌感染引起的流行性脑膜炎，为公众提供更有效的保护。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

药物研发进展 1.南京正大天晴首仿罗沙司他上市申报获受理 5月22日，南京正大天晴申报的罗沙司他胶囊仿制药上市申请获国家药监局受理。这也是国内首款申报上市的罗沙司他仿制药。原研产品由FibroGen/阿斯利康联合开发，已在中国获批上市，商品名爱瑞卓，用于治疗透析（DD）和非透析（NDD）慢性肾病成人患者贫血。南京正大天晴已完成罗沙司他胶囊的人体生物等效性（BE）评价。参比制剂为FibroGen生产的罗沙司他胶囊(规格：50mg，爱瑞卓)。罗沙司他是一种口服first-in-class小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可通过增加内源性促红细胞生成素的产生、改善铁的吸收和下调铁调素水平促进红细胞生成。罗沙司他原研产品虽然在美国的上市之路不太顺利，近日，FibroGen又公布该产品在美国进行的一项III期研究失败。不过该产品在中国的研发进展却是顺风顺水，5月18日，FibroGen及其子公司珐博进（中国）医药技术公司宣布，罗沙司他在中国进行的III期临床研究取得了积极的关键数据。该研究评估了对于正在接受化疗的非髓系恶性肿瘤受试者，使用罗沙司他治疗贫血的有效性和安全性。 2

8 AL Amyloidosis patients relapsed/refractory to DARZALEX®-based regimens were treated with CAR-T NXC-201 100% (8/8) overall response rate and 63% (5/8) complete response (MRD 10-5) was demonstrated by NXC-201 with zero ICANs, zero grade 4 CRS 62% (5/8) had NYHA classification III or IV heart failure prior to treatment with NXC-201 Best responder duration of response was 16.5 months with response ongoing as of the data cutoff date of May 11, 2023 Immix Biopharma, Inc. (“ImmixBio”, “Company”, “We

Early-stage data presented at the 26th Annual Meeting of the American Society for Gene and Cell Therapy demonstrate that therapy with placental-derived mesenchymal-like adherent stem cells (MLASCs) results in alterations in gene and protein signatures associated with inflammation and fistula formation in patients with Crohn’s disease Celularity continues to investigate its novel MLASC candidate, APPL-01,in Crohn’s disease Celularity Inc. (Nasdaq: CELU) (“Celularity”), a biotechnology company dev

-- New MARIPOSA Study Data Showed AD109 Statistically Significantly Improved Both Objective and Subjective Outcomes in OSA Patients -- MARIPOSA Results Support Advancing AD109 to Phase 3 Apnimed, a clinical-stage pharmaceutical company focused on developing oral pharmacologic therapies for the treatment of obstructive sleep apnea (OSA) and related disorders, presented positive results from the MARIPOSA Phase 2b trial, an efficacy, safety and dose-finding study of AD109 over a one-month duration,

虽然甲状腺癌的总体预后良好，但大约30%至80%的乳头状甲状腺癌(Ptc)患者发生颈淋巴转移，约10%发生远处转移。侵袭性强的患者往往预后较差。研究表明，IV期甲状腺癌患者的5年生存率仅为50%，复发率高达20%至40%。 目前，分化型甲状腺癌(DTC)的有效治疗方法有手术治疗、促甲状腺激素(TSH)抑制治疗和放射性碘治疗(RAI)。然而，由于常规治疗的效果不充分，对局部复发和/或远处转移患者的有效治疗仍然具有挑战性。 近日，来自天津医科大学肿瘤研究所的研究者们在Theranostics杂志上发表了题为“Supramolecular nanofibers co-loaded with dabrafenib and doxorubicin for targeted and synergistic therapy of differentiated thyroid carcinoma”的文章，该研究提出了一种以超分子自组装肽为载体的DTC与Da和Dox协同治疗的研究范式。 虽然手术、放射性碘治疗和甲状腺激素治疗是分化型甲状腺癌(DTC)的主要临床治疗方法，但对局部晚期或进展性DTC的有效治

2023年5月19日，艾伯维/Genmab宣布FDA批准其CD3/CD20双抗Epcoritamab上市，用于治疗复发难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL），商品名为Epkinly。这是FDA批准的第2款CD3/CD20双抗，此前，FDA已经批准罗氏的CD3/CD20双抗Mosunetuzumab上市，用于治疗滤泡淋巴瘤（FL）。 Epcoritamab治疗DLBCL的ORR为61%，其中CR为38%，mDOR为15.6个月。 Epcoritamab由Genmab研发，采用Duobody双抗技术平台构建，在两条重链的CH3分别引入K409R和F405L突变，体外通过Fab exchange形成双特异性抗体。 Epcoritamab通过募集T细胞杀伤CD20阳性肿瘤细胞。 2020年5月，艾伯维与Genmab达成合作，共同开发后者的3款双抗，包括CD3/CD20双抗、CD37双抗、CD3/5T4双抗，艾伯维支付7.5亿美元预付款，以及11.5亿美元里程碑金额。 总结 Epcoritamab是FDA批准的第7款双抗，此前FDA已经批准的6款双抗包括安进的CD3/CD19双抗Blin

武田（Takeda）宣布，美国FDA已经接受其创新酶替代疗法TAK-755的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。FDA还同时授予该产品罕见儿科疾病（RPD）认定。武田新闻稿指出，如果获批，TAK-755有望成为首个治疗cTTP的重组ADAMTS13酶替代疗法。 先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是一种超罕见的慢性凝血疾病，发病原因是由于ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累。这些VWF多聚体的积累导致血小板的聚集和粘连，造成小血管中异常凝血，并出现溶血性贫血和血小板减少症。如果不及时治疗，急性TTP发作的死亡率高达90%。 公开资料显示，TAK-755是一款处于临床开发阶段的重组ADAMTS13蛋白。它通过替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，为TTP患者提供了一种靶向疗法。此前该产品已经获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，用于预防和治疗cTTP。 根据武田新闻稿，本次其递交TAK-755的上市申请得到了随机对照试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性方面的总体证据支持，并得

博士伦（Bausch + Lomb）公司和Novaliq公司宣布，美国FDA已批准全氟己基辛烷滴眼液（此前称NOV03）上市，用于治疗干眼症的体征和症状，这是一种直接针对泪液蒸发的干眼症创新疗法。公开资料显示，恒瑞医药拥有该药在中国的独家权利，并已经在中国递交该药的上市申请。 干眼症（DED）是常见的眼表疾病，通常与睑板腺功能障碍（MGD）相关。据估计，86%的干眼症患者泪液蒸发过度，其中MGD是主要原因。睑板腺是泪膜脂质层的唯一天然来源，其功能障碍可导致睑脂异常最终出现泪液过度蒸发。目前临床治疗方法如物理疗法和人工泪液等因存在局限性，未能达到满意的治疗效果。 公开资料，本次获批的全氟己基辛烷滴眼液（商品名：Miebo）是一种无色、透明的滴眼液，由100%全氟己基辛烷组成，能迅速扩散至整个眼表，并与泪膜的亲脂部分相互作用，覆盖在泪膜水液层表面，稳定泪膜、防止泪液过度蒸发。此外，该滴眼液可穿透睑板腺，与腺体相互作用并溶解腺体中的粘性分泌物，从而达到治疗睑板腺功能障碍相关蒸发过强型干眼症的作用。 根据博士伦公司新闻稿介绍，本次FDA批准Miebo是基于两项为期57天、多中心、随机、双盲、盐