昨日，海南普利制药股份有限公司发布关于创新药注射用PLAT001获得药物临床试验批准的公告。 PLAT001是普利制药和浙江大学联合创制的First-in-class的纳米创新药，首次构建了γ-谷氨酰转肽酶（GGT）介导的电荷反转聚合物，并将其应用于抗肿瘤药物的递送，突破纳米药物在实体瘤中的渗透性瓶颈。 普利制药创新药注射用PLAT001开发后，相继提交了美国和中国药物临床申请，属于共线生产品种。今年初，PLAT001获得美国FDA临床试验批件，是我国自主研发的首个在美国获批临床试验的纳米药物。今年4月，PLAT001核心专利荣获海南省专利优秀奖。6月24日，浙江大学“高分子递药载体的构筑与功能调控研究” 项目获得2023年度国家自然科学奖二等奖，PLAT001项目为该项目重要部分。 实体瘤，顾名思义是能用眼睛直接看到的肿瘤：通过临床检查如x线摄片、CT扫描，B超、或触诊扪及到的有形肿块称实体瘤。如乳腺癌、肺癌、肝癌、胃癌等，实体瘤占恶性肿瘤90%以上。 恶性肿瘤是威胁我国居民健康的主要疾病之一。国家癌症中心最新发布《2022年中国恶性肿瘤流行情况分析》显示，2022年新发恶性肿瘤

7月23日，微芯生物宣布，其抗肿瘤1类新药西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌的3临床试验申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。该试验为一项随机、开放性、对照、多中心临床研究，旨在评估西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型结直肠癌患者的有效性与安全性。 微芯生物创始人、董事长鲁先平博士在新闻稿中表示，西达本胺三联疗法的3期临床试验获得批准是微芯生物在肿瘤领域取得的重要里程碑。西达本胺独特的作用机制不仅揭示了表观遗传学和肿瘤免疫治疗相结合的巨大潜力，更为未来的抗肿瘤免疫治疗领域提供了新的思路和方法。研发团队正在加速拓展其临床开发进程。 结直肠癌是中国发病率和死亡率较高的常见癌症之一。有数据显示，晚期CRC患者中，微卫星稳定型/错配修复完整(MSS/pMMR)型患者占比超过90%，该部分患者无法从免疫单药治疗中获益，存在迫切的临床需求。 已有2期临床研究结果显示，对于微卫星稳定/错配修复功能完整(MSS/pMMR)型转移性结直肠癌(mCRC)患者，使用三药方案西达本胺+信迪利单抗+贝伐珠单抗进行三线

July 22, 2024 -- Zymeworks Inc. (Nasdaq: ZYME), a clinical-stage biotechnology company developing a diverse pipeline of novel, multifunctional biotherapeutics to improve the standard of care for difficult-to-treat diseases, today announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) has cleared the investigational new drug (IND) application for ZW191, the Company’s novel folate receptor-⍺ (FR⍺) targeted topoisomerase I inhibitor (TOPO1i) antibody-drug conjugate (ADC). “ZW191 is a

Ionis Pharmaceuticals宣布，其在天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中进行的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量递增（MAD）部分并取得积极成果。分析显示，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能，高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。根据此积极结果，Ionis计划与监管单位进行讨论，并于2025年上半年启动关键3期研究。 天使综合征是一种严重的神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起。据估计，全球每2.1万人中就有1人患有此病。患者在儿童早期表现为严重的智力缺陷，平衡与运动障碍，并伴有癫痫发作和共济失调，患者的发育多停留在4-6岁阶段。AS患者有正常的寿命，但其生活需完全依赖护理人员。虽然天使综合征患者的部分症状可以通过现有药物改善，但目前仍无获批疗法可以改变疾病进程。 HALOS试验是一项全球、开放标签试验，共纳入了51名AS患者，患者年龄在2至50岁之间。这次所公布的结果来自试验6个月时，MAD部分最后一个时间点的数据。结果显示，在所有年龄和基因型的患者中都

2024年7月22日，甘李药业公布长效GLP-1受体激动剂双周制剂GZR18的2b期临床数据，每两周给药12mg、18mg、24mg、48mg治疗30周分别减重11.15%、13.22%、14.25%、17.29%，每周给药一次24mg治疗30周减重17.78%。 目前临床上疗效最好的减肥药物为礼来的GLP-1R/GIPR双八点激动剂，治疗72周减重20.1%，信达生物上市审评阶段的玛仕度肽治疗32周减重13.1%， 以ADA2024会议上公布的GLP-1类产品最新数据为参照，GZR18的减重效果同样媲美多款双靶点产品。 安全性方面，GZR18的总体耐受性良好，最常见的不良事件为胃肠道反应，大多数事件的严重程度为轻中度，与同类药物相当。 GLP-1的疗效迭代方面，以联合治疗或双靶点多靶点的不同机制叠加为主，甘李药业的GZR18则通过差异化设计，并进一步提高剂量（司美格鲁肽为2.4mg，7.2mg处于三期临床， 替尔泊肽最高计量15mg，GZR18则采用每两周48mg）。在耐受性可以接受的情况下，两周一针48mg剂量的减重疗效媲美双靶点GLP-1药物。 内容来源于网络，如有侵权，请联系

近日， Kazia Therapeutics宣布，旗下PI3K/mTOR抑制剂Paxalisib对比标准治疗（SOC）用于胶质母细胞瘤的II/III期GBM-AGILE研究取得了积极结果，达到了总生存期（OS）这一主要终点，非甲基化的新发胶质母细胞瘤（NDU）患者的总生存期有临床意义的改善，受此消息催化，Kazia股价两天暴涨超6倍。 具体来看，在GBM-AGILE（NCT03522298）研究的目的是评估Paxalisib作为手术切除和使用TMZ进行初始化疗后的辅助治疗药物，在新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者中的安全性、耐受性、第二阶段推荐剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性，本次试验共纳入了313名新诊断的MGMT未甲基化和复发性GBM患者。 在有效性方面，对于新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者，Paxalisib组的中位总生存期（OS）为15.54个月，而标准治疗（SOC）组为11.89个月，Paxalisib组在总生存期上显著优于SOC组。并且敏感性分析的结果进一步证实了这一结果，Paxalisib组和SOC组的中位总生存期分别为15.54个月和

FDA Approves Samsung Bioepis’ EPYSQLI® (eculizumab-aagh) as a Biosimilar to Soliris (eculizumab) Samsung Bioepis’ eighth biosimilar approved by the U.S. Food and Drug Administration EPYSQLI is approved for the treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) Approval paves way for expanded access to quality-assured biologics for patients suffering from rare diseases INCHEON, South Korea, July 22, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Samsung

Study enrolled 268 patients, exceeding target enrollment. Largest interventional study ever to be conducted in pulmonary sarcoidosis. Topline data are expected in the third quarter of 2025. July 22, 2024 -- aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: ATYR), a clinical stage biotechnology company engaged in the discovery and development of first-in-class medicines from its proprietary tRNA synthetase platform, today announced that it has completed enrollment in its global pivotal Phase 3 EFZO-FIT™ study of its l

GSK今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物（ADC）Blenrep（belantamab mafodotin）与硼替佐米加地塞米松（BorDex）或泊马度胺加地塞米松（PomDex）联用，治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的上市授权申请（MAA）。 该申请基于3期临床试验DREAMM-7和DREAMM-8的中期结果，这两项试验均达到了其主要终点，显示出Blenrep联合治疗组在无进展生存期（PFS）方面相对于标准治疗组具有统计学显著性和具有临床意义的改善。 DREAMM-7评估了Blenrep与BorDex联合使用，与当前用于该病的标准治疗方案（daratumumab加BorDex）相较，作为RRMM患者2线及之后治疗中的疗效。此前在投资者会议上分享的结果显示，接受Blenrep联合疗法患者（N=243）的中位无进展生存期（PFS）为36.6个月（95% CI：28.4-NR），较活性对照组患者（N=251）的13.4个月（95% CI：11.1-17.5）多了近2年，接受Blenrep联合疗法患者的疾病进展或死亡风险降低了近60

7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。公开资料显示，LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。 公开资料显示，RPE65基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病，患者在婴幼儿期发病，几乎所有患者最终进展为完全失明。这类疾病临床尚无有效治疗方法。 LX101是上海朗昇生物研发的针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。 公开资料显示，朗信生物成立于2020年，致力于基因治疗创新药物研发制造，专注于眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域。今年6月，朗信生物宣布完成B+轮融