Asceneuron7月17日宣布完成超额认购的1亿美元C轮融资，以推进其在研OGA抑制剂ASN51用于治疗神经退行性疾病的临床开发。此次融资由Novo Holdings领投，新投资者EQT Life Sciences-LSP Dementia Fund、OrbiMed和SR One加入，现有投资者M Ventures、Sofinnova Partners、GSK Equities Investments Limited和强生创新（JJDC）也参与其中。 该笔融资将用于推进Asceneuron的主打项目ASN51进入治疗阿尔茨海默病的2期临床开发阶段。ASN51是一种口服小分子药物，旨在抑制与蛋白质聚集有关的酶OGA。通过阻止tau蛋白的聚集，以减缓阿尔茨海默病的进展。OGA抑制还显示出阻止其他神经退行性疾病（包括帕金森病和肌萎缩侧索硬化）的核心蛋白质聚集的潜力。 ASN51独特的作用方式和方便的口服配方使其成为阿尔茨海默病患者的潜在理想疗法。Asceneuron已完成五项1期临床试验，证明其可被中枢神经系统吸收，并展现与OGA酶的高结合率。Asceneuron计划于今年晚些时候启

Io Therapeutics今天公布其在研RXR核受体激动剂IRX4204的研究结果。分析显示，IRX4204能够恢复细胞抗自身免疫作用，促进髓鞘保护和修复，具穿越血脑屏障的能力，以及在人类中良好的安全性结果，支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜力。目前Io Therapeutics正在计划开展该药物用于ALS的相关2期试验。 ALS是一种逐渐衰弱并最终致命的神经退行性疾病，其病因和发病机制尚不完全清楚。过去研究发现，中枢神经系统（CNS）自身免疫失衡是是造成ALS患者的病理表征的原因之一，ALS患者体内的免疫抑制性Treg细胞过少，而促自身免疫性Th17细胞过多。此外，在部分ALS患者体内也观察到小胶质细胞介导的神经炎症和脱髓鞘（包围神经元的髓鞘丧失）现象。 Io Therapeutics所进行的临床前研究结果显示，在多种神经自身免疫动物模型中，IRX4204可促进人类Treg细胞生长并抑制人类Th17细胞生长，恢复其平衡，同时抑制神经退化，具有用于治疗ALS的潜力。 在将自身免疫性Th17细胞转移至未患病小鼠的模型中，IRX4204在抑制神经自身免疫转移方面表现出10

After four weeks of treatment, CT-996 demonstrated clinically meaningful weight loss of -7.3% (weight loss in placebo -1.2%; p 1 Pharmacokinetic data supports a once-daily oral dosing regimen for CT-9961 The safety and tolerability profile was consistent with other oral GLP-1 receptor agonists and no unexpected safety signals were observed1 Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) announced today positive topline results from two arms of an ongoing multi-part Phase I clinical trial for CT-996, an inve

2024年7月17日，恒瑞医药控股子公司瑞宏迪医药RGL-193注射液的临床试验申请获得NMPA受理。 根据瑞宏迪医药公开信息，RGL-193为一款双基因AAV治疗药物，采用立体定向技术注入患者脑内，提高左旋多巴的转化效率，降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应，同时修复受损的多巴胺能神经元。7月5日，RGL-193的IIT研究已经完成首例患者给药，患者术后恢复良好，目前已经平安出院。 恒瑞医药在各种新药物形式积极布局，siRNA、PROTAC、AAV基因治疗等多种新药物形式陆续进入临床阶段。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

July 16, 2024 -- Organovo Holdings, Inc. (Nasdaq:ONVO), a clinical stage biotechnology company focused on developing novel treatment approaches in inflammatory bowel disease (IBD) including ulcerative colitis, today announced that Executive Chairman Keith Murphy presented on the company’s near and long-term outlook, operational plans, at the Jones Trading Healthcare Conference in Encinitas, CA. The webcast was recorded and can be viewed at https://wsw.com/webcast/jones/onvo/1848798. “The promi

July 16, 2024 -- VYNE Therapeutics Inc. (Nasdaq: VYNE) (“VYNE” or the “Company”), a clinical-stage biopharmaceutical company developing proprietary, innovative and differentiated therapies for the treatment of immuno-inflammatory conditions, today announced GB Patent No. 2621505 entitled “Pyrrolopyridone derivatives useful in the treatment of inflammatory disorders, immune disorders and cancer” has been granted by the United Kingdom’s Intellectual Property Office. This granted patent covers the

July 16, 2024 -- C4 Therapeutics, Inc. (C4T) (Nasdaq: CCCC), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to advancing targeted protein degradation science, today announced that preliminary data from the monotherapy dose escalation portion of the ongoing Phase 1/2 clinical trial of CFT1946, a novel BiDAC™ degrader in mutant BRAF V600 solid tumors, will be presented as a mini oral presentation at the European Society for Medical Oncology (ESMO) Congress 2024 taking place September 13 – 1

- Acute Myeloid Leukemia (AML) is the Second Most Common Hematological Malignancy in Children Often Associated with Poorer Prognosis Compared to Other Pediatric Cancers – - This Recognition Marks SELLAS’ Second RPDD Following the Designation for ALL Received Last Month - - Opened Enrollment for Pediatric AML Patients in Ongoing Phase 2 Clinical Trial - - RPDD Provides Eligibility for SLS009 to Receive a Priority Review Voucher (PRV) Upon Marketing Approval that can be Transferred/Sold to Other P

近日，Jazz Pharmaceuticals公布了2b期临床试验（NCT05122650）的顶线结果，该试验评估了Suvecaltamide（JZP385）对成人特发性震颤（ET）患者的疗效和安全性，Suvecaltamide是一种研究阶段的高选择性、状态依赖性T型钙通道调节剂。与安慰剂相比，Suvecaltamide在30毫克剂量下，在主要终点（第12周特发性震颤评定量表（TETRAS）改良综合结局评分相对基线的变化）和关键次要终点（临床总体印象-严重程度量表（CGI-S）评分）上没有达到统计学意义。 虽然没有统计学意义，但与安慰剂相比，30毫克剂量组的主要终点和关键次要终点均观察到数值上的改善。安慰剂组从基线到第12周的改善也超出了公司的预期，并且高于之前Suvecaltamide的T-CALM试验中观察到安慰剂组的改善结果。 Jazz公司表示，正在对数据进行评估以更好地了解试验结果，并等待Suvecaltamide治疗帕金森病震颤的试验结果，以确定该计划的下一步行动。帕金森病震颤试验（NCT05642442）正在进行中，预计结果将于 2025 年第一季度公布。 Suvec

■ 双抗 (bsAb) 可使用新作用机制进行治疗和应用，而传统 IgG 抗体无法实现。因此在过去十年中，双抗的开发引起了研究人员的极大兴趣，截至 2023 年底，已有 14 种双抗成功获批：11 种用于治疗癌症，3种用于非肿瘤适应症。 ■ 本文概述了用于治疗癌症的双抗领域的最新进展，专注于已获批或处于临床开发中的双抗，包括双抗介导的信号通路双重调节剂、肿瘤靶向受体激动剂、双抗-药物偶联物、双特异性 T 细胞、自然杀伤细胞和先天免疫细胞接合剂以及双特异性检查点抑制剂和共刺激器。 双特异性抗体（bsAb，bispecific antibodies）是一种通过基因重组、化学偶联或四重杂交瘤的方式构建的、包含两个靶向结合单元的抗体分子，其中每个单元均可独立识别特异性表位，bsAb在体内可以通过不同作用模式（MoA，mechanism of action），以组合或专性方式发挥作用，能够介导超越天然单抗的治疗效果，例如通过向癌细胞招募免疫效应细胞或用单个分子靶向不同的信号传导途径。 靶标选择、表位位置、亲和力、化合价、结合位点之间的距离、分子大小、灵活性、是否存在 Fc 区以及 Fc 介