Nkarta, Inc. (Nasdaq: NKTX), a biopharmaceutical company developing engineered natural killer (NK) cell therapies, today announced that it will present preliminary data from its Phase 1 dose escalation clinical trial of NKX019 at two upcoming scientific conferences in June 2023: the European Hematology Association (EHA) 2023 Hybrid Congress and the 17th International Conference on Malignant Lymphoma (17-ICML). NKX019 is an allogeneic, off-the-shelf cell therapy candidate comprising NK cells deri

Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), a clinical stage genome editing company, today announced that a scientific abstract detailing safety and efficacy clinical data from the Phase 1/2 RUBY trial of EDIT-301 in patients with severe sickle cell disease has been accepted for an oral presentation at the European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress being held June 8-11, 2023, in Frankfurt, Germany, and via live stream. Key data from multiple patients will be shared in the oral presentation

Data from Waldenstrom macroglobulinemia cohort selected for poster presentation at EHA2023 Outpatient treatment of follicular lymphoma selected for oral presentation at ICML Mustang Bio, Inc. (“Mustang”) (Nasdaq: MBIO), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on translating today’s medical breakthroughs in cell and gene therapies into potential cures for hematologic cancers, solid tumors and rare genetic diseases, today announced that Phase 1/2 data on MB-106, a CD20-targeted, autolog

2023年5月11日，FDA批准大冢制药/灵北的Rexulti（Brexpiprazole）的新适应症上市，用于治疗阿尔茨海默症相关的激越，这也是FDA批准的首款阿尔茨海默症激越药物。 阿尔茨海默症的激越是指不能用患者的某种需求或意识混乱来解释的不恰当语言、声音和运动性行为。激越（Agitation）的核心特征为坐立不安、活动过多或无目的的活动、易激热、对内外部刺激反应性增高和病程的不稳定性。越70%的阿尔茨海默症会出现激越症状，这也是阿尔茨海默症治疗的首要关注问题。 总结 Brexpiprazole是一种5-HT1A和多巴胺D2M受体的部分激动剂，5-HT2A受体和多巴胺α1/2受体解拮抗剂，此前获批治疗精神分裂症。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

Armstrong2023年5月11日，贝达药业与Eyepoint的EYP-1901玻璃体内植入剂的临床试验申请获得NMPA受理，此次申报可能为三期临床。 EYP-1901的成分为小分子药物伏罗尼布，是一种针对VEGFR、PEGFR、c-Kit、Flt-3、CSF-1R等多靶点的抑制剂，具有抗血管生成的显著疗效。 去年1月，贝达药业已经递交伏罗尼布治疗肾癌适应症的上市申请。 去年9月，贝达药业在美国眼科学会年会（AAO）上报告了伏罗尼布治疗AMD的一期临床数据，证实了初步疗效和安全性。 总结 伏罗尼布眼病适应症的开发是贝达药业在肿瘤领域之外的一个重要拓展，并通过小分子形式切入竞争已经非常激烈的血管增生性眼病（AMD、DME等）。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

药物研发进展 1.FDA批准今年第15款新药！长效治疗法布里病患者 5月11日，Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics联合宣布，美国FDA已经批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）上市，用于治疗法布里病（Fabry disease）成年患者。Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。它是一种在植物细胞培养中表达的重组人α-半乳糖苷酶，具有更长的半衰期。上周这一疗法刚刚获得欧盟委员会的批准。法布里病是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状表现多样，包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤（皮肤斑点）、视力问题、肾脏疾病、心脏衰竭、胃肠功能紊乱、情绪异常、神经性疼痛以及肢体末端刺痛等等。目前法布里病的标准治疗为酶替代疗法。Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在全面的临床

Achilles Therapeutics plc (NASDAQ: ACHL), a clinical-stage biopharmaceutical company developing AI-powered precision T cell therapies targeting clonal neoantigens to treat solid tumors, today announced that the Company’s new AI application, trained with proprietary real-world data, outperformed current AI and non-AI state-of-the-art methods for neoantigen immunogenicity prediction in a recent analysis, enabling the identification of the most potent clonal neoantigens for personalized cancer ther

Codexis, Inc. (NASDAQ: CDXS), a leading enzyme engineering company, today announced the unveiling of its Enzyme-Catalyzed Oligonucleotide (ECO) Synthesis™ technology, a proprietary new synthesis platform being developed for manufacturing RNA oligonucleotide therapeutics at scale. The ECO Synthesis™ technology was unveiled during a pre-conference workshop at the TIDES USA annual meeting, being held May 7-10, 2023, in San Diego, CA. Ribonucleic acid (RNA) as a therapeutic modality has gained trem

5月10日，Seres Therapeutics报告了其在研疗法SER-155的初期临床数据。SER-155是一种口服的微生物菌群疗法，旨在预防肠道感染和由此产生的出血感染，以及诱导免疫耐受反应，以减少接受异体造血干细胞移植（allo-HSCT）患者的移植物抗宿主疾病（GvHD）的发生。数据显示，SER-155细菌菌株可成功移植入受试者体内，并使其病原体水平大幅下降。 SER-155是一种研究性的、口服的16联菌种微生物组疗法，旨在防止肠道中ESKAPE病原体（屎肠球菌，金黄色葡萄球菌，肺炎克雷伯菌，鲍曼不动杆菌，铜绿假单胞菌和肠杆菌属细菌）的定植并减少其丰度，以降低接受异体造血干细胞移植的患者发生肠道驱动的血液感染和病原体转移的风险。SER-155有潜力治疗抗生素耐药性（AMR）菌株，包括由耐碳青霉烯的肠杆菌科（CRE）和耐万古霉素的肠球菌（VRE）引起的感染。 SER-155的开发通过临床前数据支持，数据显示，参与调研的异体造血干细胞移植患者的肠道微生物群被破坏，患者消化道内容易出现病原体过度生长等情况。体内研究显示SER-155有潜力消除VRE和CRE感染，并进一步调节上皮屏障完

5月10日，Anokion SA宣布了评估其在研疗法KAN-101作为乳糜泻（celiac disease）治疗方法的Ⅰ期临床试验中积极的药效学和药代动力学数据。相关数据以口头报告的形式在2023年消化疾病周上提出，题为“KAN-101，一种新的肝脏靶向治疗乳糜泻疗法，其诱导的免疫耐受的药效学证明，在药物清除后药效仍然存在”。 乳糜泻是患者对麸质（麦胶）不耐受引起小肠粘膜病变为特征的一种原发性吸收不良综合征。又称麦胶性肠病（glutenous enteropathy）、非热带口炎性乳糜泻（nontropical spure）、特发性脂肪泻（idiopathic sprue）。本病在西方人群发病率约0.03%。麦胶性肠病与进食麦粉关系密切，大量研究已证实麦胶可能是本病的致病因素，并认为发病原因是遗传、免疫和麦胶饮食相互作用的结果。 肝脏的生理功能之一是不引起炎症的前提下清除垂死的细胞。KAN-101的设计思路为，在肝脏的免疫耐受途径中为其提供蛋白质，利用肝脏中的自然生理过程治疗乳糜泻。KAN-101旨在通过靶向肝脏上的特定受体来恢复患者对麸质的正常免疫耐受，并启动一连串下游事件，使得免疫