11月17日，先博生物宣布其提交的靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液临床试验申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，适应症为中重度难治性系统性红斑狼疮。 系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。近年来，SLE患者的长期生存虽有所改善，但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是SLE患者死亡的重要原因，这类患者急需创新的治疗手段实现疾病症状的持续缓解，控制器官损害，改善患者长期生存。细胞治疗的发展为SLE患者带来了一种全新的、安全有效的治疗选择。 先博生物成立于2019年，是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。该公司希望通过研发通用型CAR-NK疗法，降低患者的经济负担并且即时可用。同时通过叠加NK细胞天然的安全性优势，让NK疗法为自身免疫性疾病患者带来新的治疗选择。在产品开发过程中，先博生物采用了创新设计的CAR结构，这种设计在临床前研究中展示出了比同类CAR设计更优效的活性。 根据先博生物新闻稿，除了开发通用型CAR-NK，该公司也在积极推进创新的BiTE CAR-T技术平台针对实体瘤的临床研究

默沙东（MSD）日前宣布，美国FDA批准其重磅PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）联合含氟嘧啶和铂类化疗药物，用于局部晚期不可切除或转移性人表皮生长因子受体2（HER2）阴性胃或胃食管连接部（GEJ）腺癌成人患者的一线治疗。 该批准主要是基于KEYNOTE-859临床3期试验的数据。在预定的总生存期（OS）中期分析中，与单独化疗相比，随机接受Keytruda+化疗患者的OS、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）均获得统计学显著改善。在这项研究中，Keytruda+化疗与单独化疗相比，死亡风险降低了22%（HR=0.78，95% CI：0.70-0.87，p<0.0001）。接受Keytruda+化疗患者的中位OS为12.9个月（95% CI：11.9-14.0），而仅接受化疗患者为11.5个月（95% CI：10.6-12.1）。 安全性方面，在接受Keytruda治疗的患者中，有45%发生了严重不良反应。发生在>2%患者中的严重不良反应包括肺炎（4.1%）、腹泻（3.9%）、出血（3.9%）和呕吐（2.4%）。 Keytruda是一种人源化

11月18日，复星医药发布公告称，其控股子公司万邦医药及其控股子公司万邦科技自主研发的重组溶瘤腺病毒产品VT-101注射液已分别获中国NMPA和美国FDA关于同意该新药用于治疗晚期头颈部鳞癌、黑色素瘤和乳腺癌等实体瘤的临床试验批准。万邦科技拟于条件具备后分别于中国境内、美国开展该新药的1期临床试验。 公开资料显示，在溶瘤病毒免疫疗法中，科学家利用自然界中致病力较弱的病毒进行基因工程改造，让它们失去毒性并保留病毒的复制能力，再将溶瘤病毒注射入肿瘤病灶内，使其在肿瘤细胞内自我复制，随后裂解肿瘤细胞。当肿瘤细胞在病毒感染下破裂死亡时，会释放新生成的病毒颗粒，继续杀伤周围的肿瘤细胞。并且，溶瘤病毒在感染杀死肿瘤细胞的同时，还能通过释放肿瘤特异性的蛋白分子，进而激活人体自身免疫系统，因此不仅能针对性地消灭局部的肿瘤细胞，也可以杀死远处转移的肿瘤细胞。 根据复星医药公告，VT-101是一款具有三重肿瘤靶向调控机制、三个病毒结构基因改造、三种血清型腺病毒嵌合、三类抗癌免疫基因装载的新一代重组溶瘤腺病毒产品，拟主要用于治疗晚期头颈部鳞癌、黑色素瘤和乳腺癌等实体瘤。 参考资料：[1]复星医药集团自研抗实

2023年11月15日，默沙东在Clinicaltrials.gov网站上注册了SKB264（MK-2870）治疗子宫内膜癌的2/3期临床试验。 该2/3期临床计划入组710例经过铂类化疗和免疫治疗的晚期子宫内膜癌患者，雨季2028年初步完成。 该2/3期临床以化疗为对照组。 SKB264(MK-2870)是由科伦博泰自主研发的创新TROP2-ADC，采用专有的毒素-连接子策略(Kthiol设计策略)，进行了充分的差异化设计，毒素采用新型TOPO1抑制剂，具有中等细胞毒性。采用碳酸盐连接子，可以在酸性肿瘤微环境中特异性释放毒素，同时发挥旁观者效应。该连接子通过半胱氨酸偶联，DAR值高达7.4，在循环中稳定性良好，有效提升了安全性。优秀的分子设计使SKB264达到了更好的有效性与安全性的平衡。 总结科伦博泰TROP2-ADC(SKB264\MK-2870)一路高歌，单药和联合用药、国内和国外临床研究，均同步推进。默沙东正积极推进SKB264的国际化临床，上个月启动了EGFR突变非小细胞肺癌的国际多中心三期临床，此次又启动了子宫内膜癌的国际多中心2/3期临床。 内容来源于网络，如有侵权，请

Polaris Group (The Company, TWSE:6550), today announced that the Company has initiated the rolling submission of its Biologic License Application (BLA) for ADI-PEG 20 to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the systemic treatment of patients with malignant pleural mesothelioma with non-epithelioid histology, in combination with a platinum agent and pemetrexed. This submission is based on the results of the successful phase 3 trial of ADI-PEG 20 in combination with a platinum agent and

Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that the European Medical Agency (EMA) has awarded its Priority Medicines (PRIME) designation for elsunersen (PRAX-222) for the treatment of SCN2A Gain of Function (GoF) developmental and epileptic encephalopathy (DEE). The EMA

11月17日，康威生物发布新闻稿称，抗肿瘤新药CAN2109的临床试验申请获美国FDA批准，即将开展针对多种实体瘤的临床1期试验。CAN2109是康威生物自主研发的一款肿瘤免疫新机制新药。 康威生物创始人、董事长兼首席执行官余宁辉博士表示，非常高兴CAN2109 IND申请获得FDA批准，这是继CAN1012之后，该公司自主研发并获FDA批准开展临床试验的第二款新药，充分显示了康威生物的研发水平和执行能力。他们将全力以赴推进临床试验进程，期待早日为肿瘤患者提供新的治疗方案。 康威生物是一家处于临床阶段的新药研发公司，专注于抗肿瘤免疫疗法新药的研发。2022年，该公司先后完成由龙磐投资领投的A轮融资，以及由国投创业独家投资的超亿元A+轮融资。目前，该公司已建立起三个技术平台，包括免疫治疗、小分子及偶联、抗体药物偶联，其在研管线已有多条抗肿瘤新药。 其中，另一款已在美国获批临床的CAN1012是一种TLR7小分子激动剂，它能通过缓释作用在肿瘤微环境中发挥持续刺激作用，使无免疫应答的“冷”肿瘤转变为有免疫应答的“热”肿瘤，从而在先天性免疫及后天性免疫系统中起到关键性的桥接作用，使自身的免疫系

QTORIN™ rapamycin has potential to be first approved therapy and standard of care in the U.S. for Microcystic Lymphatic Malformations Microcystic Lymphatic Malformations is a chronically debilitating and lifelong genetic disease affecting an estimated more than 30,000 patients in the U.S. Palvella Therapeutics, Inc., a clinical-stage biopharmaceutical company developing and commercializing novel therapies to treat patients suffering from serious, rare genetic skin diseases for which there are no

11月17日，亿帆医药发布公告称，其控股子公司亿一生物（Evive Biotech）研发的艾贝格司亭α注射液（内部研发代码：F-627）获得美国FDA批准，用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。 中性粒细胞减少症是各种化疗的常见副作用，其症状是中性粒细胞这种抗感染的白细胞水平偏低。大多数化疗引起的中性粒细胞减少症病例发生在药物治疗的第一周期，在10％至20％的患者中导致进一步给药的延迟、减低化疗剂量或化疗提前终止。大约20％的严重中性粒细胞减少症患者发生严重的细菌感染。 据亿帆医药公开资料介绍，艾贝格司亭α注射液是一种重组融合蛋白，其氨基末端包含G-CSF，羧基末端包含人IgG2-Fc片段。该产品通过与G-CSF受体进行特异性结合，可刺激中性粒细胞前体和成熟中性粒细胞的存活、增殖、分化和功能。艾贝格司亭α通过让这些关键的白细胞增殖，增强免疫系统的抗感染能力，从而预防有可能出现的影响治疗结果的化疗剂量减少和延迟问题。该产品具有新型结构，可提供独特且天然长效的治疗方案。 2018年1月，亿一

2023年11月15日， FDA批准百时美施贵宝的ROS1/NTRK/ALK抑制剂Repotrectinib上市，用于治疗ROS1阳性非小细胞肺癌。 Repotrectinib由Turning Point开发，2022年6月，百时美施贵宝以41亿美元收购Turning Point。 Repotrectinib为新一代ROS1/NTRK/ALK抑制剂，能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞，同时具有优异的入脑效果。 Repotrectinib在临床上表现出优异的疗效。 对于其他TKI耐药的患者同样高度有效。总结Turning Point由华人科学家崔景荣创立，Repotrectinib的中国权益于2020年授权给再鼎医药，2022年被百时美施贵宝41亿美元收购，如今获得FDA批准上市创造新的里程碑。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。